JW중외제약, 희귀 신경발달장애 신약 후보물질 비임상 성과 공개

JW중외제약 관계자가 9~11일 미국 보스턴에서 열린 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 '2026 세계 희귀의약품 총회(WODC USA 2026)'에서 구술 세션을 통해 'DDC-02'의 작용 기전과 주요 비임상 연구 결과를 소개하고 있다. (사진= JW중외제약)

[이데일리 손민지 기자] JW중외제약(001060)이 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 성과를 공개하며 글로벌 개발에 속도를 내고 있다.

회사는 9~11일 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 규모의 희귀질환 행사 '2026 세계 희귀의약품 총회(WODC USA 2026)'에서 DDC-02의 비임상 연구 성과와 글로벌 개발 전략을 발표했다고 11일 밝혔다.

이번 발표에 따르면 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군(PTHS)과 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 서로 다른 유전적 원인으로 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 공통적으로 인지 및 행동 기능을 정상 수준으로 회복시켰다.

DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전을 기반으로 한다.

회사는 DDC-02가 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지 및 행동 기능을 개선할 수 있음을 시사한다고 설명했다. 또 특정 질환의 유전적 원인에 국한되지 않고, 인지 및 행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 공유하는 여러 희귀 신경발달장애에 적용될 수 있는 가능성을 보여줬다고도 했다.

특히 이번 연구에서는 증상이 충분히 진행된 성체 동물에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰됐다. 신경발달장애는 발달 초기 단계에서 형성된 신경회로 이상에 의해 발생해 증상이 고착된 이후에는 기능 회복이 제한적인 것으로 알려져 있다. 그러나 DDC-02는 성체 모델에서도 유의미한 회복 효과를 보여 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복이 가능함을 시사했다.

JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군, 레트 증후군을 포함한 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.

회사는 이번 콘퍼런스 기간 다수의 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관과 사업개발(BD) 미팅을 진행했으며, 공동개발과 기술이전을 포함한 다양한 협력 방안을 논의했다.

JW중외제약 관계자는 "DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질"이라며 "특히 성체 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상을 관찰했다는 점에서 의미가 있으며, 향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획"이라고 말했다.