식약처, 새 신경교종 치료 희귀약 ‘보라니고정’ 허가

[이데일리 한광범 기자] 식품의약품안전처는 수입 희귀의약품 ‘보라니고정(보라시데닙시트르산)10mg·40mg’를 13일 허가했다고 밝혔다.

식품의약품안전처.

‘보라니고정’은 뇌종양의 일종인 신경교종 환자들을 위한 치료제다. 구체적으로는 질병 진단을 위해 조직 일부를 채취하는 생검이나, 종양의 대부분 혹은 전체를 제거하는 수술을 받은 이후, IDH1 또는 IDH2 유전자 변이가 확인된 2등급 성상세포종 및 희돌기교종 환자에게 사용된다. 투여 대상은 체중 40kg 이상의 12세 이상 소아 및 성인이다.

성상세포종과 희돌기교종은 뇌와 척수의 신경교세포에서 발생하는 신경교종의 한 종류로, 대표적인 뇌종양 질환에 해당한다.

이 약은 변이된 IDH 1 및 IDH 2를 억제해 발암성 물질(2-HG) 생성을 감소시킴으로써 종양세포의 증식을 억제하는 IDH 표적치료제다. IDH1 변이 혹은 IDH2 변이 양성 뇌종양 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급돼 희귀·난치질환 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.