신라젠, EHA 2025서 항암제 BAL0891 AML 연구 결과 첫 공식 발표

[이데일리 유진희 기자] 신라젠(215600)은 항암제 BAL0891 연구 2건이 ‘유럽혈액학회(EHA) 2025’에서 발표됐다고 17일 밝혔다. 신라젠이 개발 중인 파이프라인이 글로벌 혈액학회에서 발표된 사례는 이번이 처음이다.

(사진=신라젠)

혈액암 분야 최고 권위의 연구자와 신라젠 임상 연구진이 BAL0891을 고형암뿐만 아니라 혈액암까지 성공적인 확장 연구를 진행하고 있기에 가능했던 것으로 분석된다. 이번 EHA에서 발표한 연구 중 하나는 최근 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받은 BAL0891의 급성골수성백혈병(AML)에 대한 임상 연구 개요(Trial in Progress)다.

신라젠은 재발성/불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자를 대상으로 BAL0891의 안전성 및 내약성 평가, 최대내약용량(MTD)과 권장 2상 용량(RP2D) 설정하는 임상을 진행한다. 구체적으로, 1차 평가 항목으로는 안전성과 내약성, 2차 평가 항목으로는 약동학(PK), 약력학(PD, ANC), 그리고 AML 치료 반응 평가가 포함된다.

약물 투여 단계에서 채취한 환자 샘플을 활용해, 환자 개별의 암 유전자 변이 및 특정 마커를 기반으로 한 MRD 분석을 통해 BAL0891의 치료 효과도 평가한다. RNA-seq 기반 유전자 발현 분석으로 치료 반응과 연관된 유전적 아형(genetic subtypes) 및 유전자 발현 시그니처(gene expression signatures)를 규명할 계획이다.

또 다른 하나는 가톨릭대학교 서울성모병원(가톨릭 혈액병원) 혈액내과 조병식 교수 연구팀이 진행한 BAL0891 전임상 연구다. 연구팀은 AML 세포주를 대상으로 BAL0891의 세포독성을 평가한 결과, BAL0891의 단독 항암 효과뿐만 아니라 베네토클락(Venetoclax) 또는 아자시티딘(Azacitidine)과 병용 투여 시 세포사멸이 유의하게 증가함을 확인했다. 이는 BAL0891과 해당 약물들과의 기전적 상호보완 가능성을 시사하는 결과다. 특히 베네토클락와 병용은 기존의 세포사멸 저항성을 극복할 수 있는 잠재력을 보여줬다. AML 세포주를 이용한 동물 모델에서도 BAL0891 단독 투여군에서 AML 세포의 증식 억제 및 생존 기간 연장이 관찰됐으며, 베네토클락와 병용 투여군에서는 더욱 향상된 항암 효능이 확인됐다. BAL0891 단독 및 병용 투여군 모두에서 체중 감소가 관찰되지 않아 안전성 측면에서도 긍정적인 결과도 보였다.

신라젠 관계자는 “글로벌 혈액학회에서 BAL0891이 혈액암에서 효과적인 치료 대안이 될 수 있다는 가능성을 제시해 매우 의미가 크다”라며, “BAL0891을 고형암과 혈액암 모두를 아우르는 플랫폼 파이프라인으로 육성할 것”이라고 말했다.

한편 EHA는 미국혈액학회(ASH)와 더불어 혈액암 분야 세계 양대 학회로 꼽힐 정도로 권위가 높다. 올해는 지난 12일(현지시간)부터 15일까지 이탈리아 밀라노에서 개최됐다.