mRNA 기반 단백질 발현 기술은 코로나19 팬데믹 기간 지질나노입자(LNP)를 활용한 백신으로 공급되며 그 효용성을 입증했으며, 현재는 다양한 감염원 백신 개발을 넘어 암 및 신경질환 치료제 개발 영역으로 빠르게 확장되고 있다. 이번에 호주에서 등록 결정을 받은 특허 기술은 mRNA의 발현 효율과 구조적 안정성을 극대화하기 위한 유전자 구조 설계 기술로, mRNA 치료제 개발에서 주요한 핵심 원천 기술이다.
특히 이번 특허는 특정 단백질 발현에만 국한되어 효과가 있는 것이 아니라 어떤 단백질에도 적용가능한 UTR 서열을 mRNA의 5' 및 3' 말단에 위치시킨 고유의 범용 UTR 서열이라는 점에서 의미가 크다. 이는 어떠한 치료용 유전자 서열을 결합하더라도 세포 구분 없이 단백질 번역 효율과 안정성을 최고 수준으로 끌어올릴 수 있는 '오픈 플랫폼' 형태의 기술이다.
이 mRNA 설계 플랫폼 기술은 지노믹트리가 자체 보유한 고유의 지질나노입자(LNP) 전달 기술인 'LipoRnaX' 플랫폼과 결합할 때 그 시너지가 커진다. 특허 받은 고유 UTR 서열로 디자인된 mRNA를 독자적인 표적지향적 LipoRnaX 전달체에 안정적으로 봉입하는 전 과정의 엔드투엔드(End-to-End) 통합 기술 시스템을 완비했기 때문이다.
이 통합 플랫폼은 특정 암세포를 표적하여 소실된 종양억제 유전자의 발현을 복원(Restoration)하는 항암 치료 접근법이나, 세포 내 유해 단백질을 강제로 분해하는 표적 단백질 분해(PROTAC) 치료제 개발과 In-Vivo, CAR-T 제작, mRNA 기반 암백신용으로 다양한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 차세대 맞춤형 mRNA 치료제 개발에 폭넓게 활용될 예정이다.
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