지난 5일 서울성모병원 뇌신경센터에서 만난 전신수 서울성모병원 신경외과 교수는 GX-I7이 재발성 교모세포종(rGBM)에 의미있는 효과를 입증했다고 강조했다. 이를 통해 환자들이 희망을 품기 시작했다고도 전했다. GX-I7은 면역시스템 핵심 세포인 T세포를 만들어내는 가장 중요한 단백질 인터루킨-7D를 활용한 제넥신(095700) 핵심 파이프라인이다. 현재 면역항암제로 개발 중이다.
교모세포종은 뇌척수 조직에서 발생하는 원발성 종양이다. 중추 신경계 조직을 지지하는 신경교세포에서 시작된다. 성인에게 가장 흔한 일차성 뇌종양으로 세계보건기구(WHO) 뇌종양 분류 중 4등급의 악성 종양이다. 교모세포종 발병률은 1년에 10만명당 약 3~4명 정도로 추산된다. 전 교수는 “교모세포종 환자 생존율은 평균 12개월 정도다. 재발성 교모세포종 환자의 경우에는 생존율이 6개월 미만으로 낮아진다”며 “보통 암 환자의 경우 3년 이상 생존하면 장기 생존이라고 본다. 그런 점에서 교모세포종은 불치에 가까운 암에 속하고, 다양한 암 중에서도 가장 예후가 안 좋은 암”이라고 설명했다.
문제는 교모세포종은 마땅한 치료제가 없다. 현재 전 세계적으로 쓰이고 있는 표준치료는 방사선 치료와 MSD 경구용 항암제 테모달(성분명 테모졸로마이드)이 사용된다. 이들 치료가 효과가 없으면 로슈 아바스틴이 처방된다. 하지만 교모세포종 환자에게 가장 중요한 총 림프구 수(Total Lymphocyte Count)가 회복되지 않는 등 효과가 미미하다는 게 전 교수 설명이다.
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그는 “교모세포종 환자들은 대부분 림프구 감소(림포피니아) 현상을 겪는다. 평균적으로 1500개 정도다. 반면 정상인은 림프구 수가 평균 4000~5000개 정도”라며 “의료진과 환자들은 치료 효과를 높이기 위해 다양한 치료법을 사용하고 있지만 쉽지 않다. 그 때문에 미국 식품의약국(FDA)은 교모세포종에 대한 새로운 치료법을 적극적으로 환자들에게 활용하는 것을 권고하고 있다”고 했다.
전 교수가 임상시험용의약품 치료목적사용 승인을 받아 재발성 교모세포종 환자들에게 GX-I7을 투여한 것도 환자들에게 더 나은 치료 기회를 제공하기 위해서였다. 임상시험용의약품의 치료목적 사용 승인은 생명이 위중하지만 다른 치료 수단이 없는 중증질환자들에게 치료 기회가 더 확대될 수 있도록 환자 개별적으로 식품의약품안전처가 승인하는 제도다.
그는 “이번 연구는 더 효과적인 치료 옵션이 없는 재발성 교모세포종 환자 18명을 대상으로 진행됐다. 환자들은 GX-I7 단독 혹은 테모졸로마이드, 아바스틴, 또는 PCV 화학항암제 중 하나를 병용으로 투여받았다”며 “재발성 환자들의 림프구 수는 평균 1100개였는데, 8주 간격으로 GX-I7을 투여했더니 평균 4300개 수준으로 올라갔다. 또한 재발성 환자들의 평균 생존율은 6개월인데, GX-I7 투약군은 6개월 이상 생존환자가 83%에 달한다. 1년 이상 생존한 환자도 18명 중 9명으로 상당한 효과를 냈다고 판단된다”고 강조했다.
이번 GX-I7 연구결과는 글로벌 제약사 로슈도 움직였다. 로슈는 재발성 교모세포종 임상 2상에 아바스틴을 무상으로 제공키로 했다. 제넥신은 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 GX-I7과 아바스틴 병용투여 임상을 승인받았다. 전 교수는 “이번 달부터 임상 2상을 개시할 예정이다. 미국과 중국에서도 교모세포종 환자들을 대상으로 임상이 진행 중인 만큼 기대가 크다”며 “식약처와 회사가 결정해야 할 문제이긴 하지만 교모세포종은 희귀질환에 속하는 만큼 2상 결과가 만족스럽게 나온다면 희귀질환 치료제로 신속 승인도 추진할 수 있을 것”이라고 말했다.