[바이오 투자의 정석]의약품의 발전: 단백질 의약품

김명기 LSK인베스트먼트 대표

[김명기 LSK인베스트먼트 대표] 화합물의약품의 작용 기전은 단백질의 활성부위와 결합하여 기능을 막거나 효소기능을 막아 원하는 약효를 나타낸다. 이 경우는 체내 단백질이나 효소의 기능이 잘못된 경우인데 반대로 단백질이나 효소가 부족하여 발생하는 질병은 이 같은 방법으로 치료할 수 없다.

인슐린의 분비가 부족하여 발생하는 당뇨병의 경우 인슐린을 직접 주사하여 치료할 수 있듯이 인체에 특정 단백질의 부족으로 발생하는 질병의 경우 대개 특정 단백질을 외부에서 공급함으로써 질병을 치료하게 되었고 이와 같은 의약품들을 단백질의약품으로 정의할 수 있다.

단백질의약품은 대표적인 1세대 생물 의약품으로 최초의 바이오벤처라고 하는 제넨텍의 사업모델이 돼지 췌장에서 분리하여 판매되던 인슐린을 재조합 단백질 기술을 활용하여 대장균에서 대량생산 판매하는 것이었다. 대표적인 단백질 의약품인 보톡스, 이피오, 성장호르몬, 인슐린 등의 생산을 통한 수익성 확보를 위해서는 목표 시장 선정이 가장 중요하다고 할 수 있다.

이미 위의 물질들은 물질 특허가 만료된 의약품으로 많은 제약사들이 생산, 판매를 진행하고 있는 상황에서 선진국 시장 또는 개발도상국 시장 등 목표 시장 상황에 따른 구체적인 사업모델과 경쟁력 우위 요소가 필요하다고 볼 수 있다. 동남아, 중남미 시장과 같이 개발 도상국의 시장을 목표로 해외에 공장을 세우고 제품을 판매하는 전략의 경우 국내 공장 건축이 필요 없으므로 투자 규모는 작을 수 있으나 해외 시장 진출을 위한 해외 파트너 선정 및 해외 허가 등의 사항을 검토할 필요가 있다.

다른 사업 모델은 국내에 공장을 건립하고 다국적 제약사 대비 저가의 단백질 의약품 공급을 목표로 하는 경우이며, 전자에 비해 월등히 큰 규모의 투자가 필요하고 이에 따른 회수 시기 및 시장 진입 가능성에 대한 면밀한 검토가 필요하다. 성장호르몬과 같이 성장기 어린이들이 매일 주사를 맞아야 하는 제품의 경우는 1주일이나 2주일에 한번 맞아도 되는 제품을 개발한다면 좀더 고가에 판매가 가능하고 새로운 시장을 개척하는 효과가 있을 수 있을 것이다.

마지막으로 단백질의약품은 제품고유의 단점이 있다. 첫번째는 단백질의약품은 경구용 제품을 만들기 어렵다. 경구용 단백질 의약품은 소화기관에서 분해되어 약효를 볼 수가 없기 때문이다. 따라서 불편하지만 모든 단백질 의약품은 주사제로 개발된다. 하지만 의약품 제형 변화를 통해 효과적이고 저렴한 경구용 단백질의약품을 만들 수 있다면 시장 경쟁력을 확보할 수 있는 중요한 요소가 될 수 있다.

두번째는 단백질 의약품의 유통이다. 단백질은 상온에서 약효를 오랫동안 유지하기가 어렵다. 자연적으로 분해되기 때문이다. 따라서 단백질 의약품은 반드시 냉장 유통을 하거나 동결 건조 제품을 개발하게 된다. 동결건조 제품은 상온에서 유통할 수 있는 장점이 있으나 사용하려면 물에 녹여야 하는 불편함이 있다. 따라서 매일 주사를 맞아야 하는 제품의 경우 냉장 유통이라도 용액상태의 제품을 소비자가 손쉽게 사용할 수 있도록 주사기나 주변 제품을 같이 개발하는 것이 반드시 필요하다고 볼 수 있다.

결국 단백질의약품 개발사에 대한 투자 검토에서 가장 중요한 사항은 현재 시장에 있는 제품대비 어떤 경쟁력 우위 요소가 있냐는 것이다. 가격 경쟁력, 환자의 사용 편리성, 유통의 편리성 등 다양한 경쟁 요소를 분석하고 시장의 의료수요를 정확히 판단하는 지혜가 필요하다.