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아이씨엠의 자신감 “연골재생 치료제, 꿈 아닌 현실입니다”

김대원 아이씨엠 대표 인터뷰
연골재생 퇴행성 관절염 치료제 개발 중
글로벌텍 30조원 투자에도 연골재생 치료제 개발 실패
연골세포 생성 및 노화 막아주는 Nkx3.2 유전자 발굴
퇴행성 관절염 환자 및 동물실험에서 효능 입증
내년 코스닥 상장 목표
  • 등록 2021-06-11 오전 8:00:23

    수정 2021-06-11 오전 8:00:23

[이데일리 송영두 기자] “퇴행성 질환이 발생하는 이유는 노화를 막아주는 유전자가 소실되기 때문이다. 우리는 이 유전자를 발굴했고, 해당 유전자를 재주입하면 노화로 인한 질병이 치료되는 것을 확인했다. 이를 통해 연골재생이 가능한 퇴행성 관절염 치료제 개발에 집중하고 있다. 다양한 데이터로 효능이 입증되고 있고 단순 희망사항이 아닌 연골재생이 가능한 퇴행성 관절염 치료제 개발이 현실화 되고 있다.”

9일 오후 이데일리와 만난 김대원 아이씨엠 대표는 연골재생이 가능한 퇴행성 관절염 치료제 개발에 여러차례 자신감을 피력했다. 퇴행성 관절염은 관절을 보호하고 있는 연골이 점차 손상되거나 소실돼 관절을 이루는 뼈와 인대에 염증과 통증이 생기는 질환이다. 통증을 완화해주는 치료제만 상용화됐을 뿐 연골재생이 가능한 치료제는 없는 상황이다.

아이씨엠은 2012년 연세대 기술지주회사 자회사로 설립됐고, 연세대 생화학과 교수이자 아데노부속바이러스(AAV) 유전자 치료 권위자로 평가받는 김 대표가 이끌고 있다. 김 대표가 발굴한 유전자가 바로 Nkx3.2다. 연골세포의 생성에 중요한 역할을 하는 유전자로, AAV 기술을 활용해 세계 최초 손상된 연골 재생이 가능한 퇴행성 골관절염 치료제를 개발 중이다.

김 대표는 “Nkx3.2를 유전자전달체인 AAV에 탑재한 것이 퇴행성 관절염 치료제 ‘ICM-203’”이라며 “퇴행성 골관절염은 통증완화 치료제(스테로이드, 히알루론산)와 수술(관절연골치환술) 사이의 연골재생 치료제(DMOAD)에 대한 니즈가 높다”고 말했다.

국내에서도 다양한 개발 시도가 있었다. 코오롱생명과학이 DMOAD 치료제를 표방한 유전자치료제 인보사를 개발했지만 실패했고, 메디포스트가 개발한 카티스템은 수술적 방법으로서 유전자치료제와는 성격이 다르다. 김 대표는 “전 세계 제약사들이 DMOAD 치료제 개발을 위해 약 30조원을 썼다”며 “이 비용은 전체 개발비용이 아닌 임상 비용에만 해당하는 규모로, 전체 개발비용은 천문학적인 규모로 추정된다. 하지만 다 실패했다”고 귀띔했다.

김대원 아이씨엠 대표.(사진=아이씨엠)
세계 유일 Nkx3.2, DMOAD 치료제의 희망

김 대표는 DMOAD 치료제 개발에 강한 자신감을 보이는 이유에 대해 Nkx3.2의 존재와 임상 데이터가 있기 때문이라고 강조했다. 김 대표는 오랜 기간 연구 끝에 Nkx3.2를 발굴하고, 퇴행성 질환에서 다양한 영향을 끼치는 것을 증명했다.

Nkx3.2는 연골의 퇴행을 막아주는 역할을 하는 헬스키퍼 같은 존재다. 반면 우리 몸의 노화로 인해 Nkx3.2가 없어지면 실리콘 같은 연골이 석회화돼서 가루로 변하고, 그 주변에 다양한 염증이 발생하게 된다. 김 대표는 “정상인 대비 퇴행성 골관절염 임상 환자 관절 연골에서 Nkx3.2 발현이 감소됨을 확인했고, 마우스와 비글견 실험을 통해 ‘ICM-203’ 투여 시 염증유발인자는 감소하고 염증억제인자는 증가하는 것을 입증했다. Nkx3.2가 연골을 되살릴 수 있는 치료제 개발의 희망”이라고 강조했다. 특히 전 세계 몇몇 기업에서 개발 중인 DMOAD 치료제는 여러 번의 주사를 맞아야 하는 등 여러 문제점이 있는 것으로 알려졌지만, ‘ICM-203’은 관절광 내 안쪽 공간에 단 1회 주사로 통증완화와 재생효능을 동시에 나타낼 수 있어 경쟁력이 월등하다는 평가다.

김 대표는 Nkx3.2 관련 지식재산권도 빈틈없이 확보한 상태다. 그는 “전 세계에 유전자 치료제를 개발하는 회사들은 많지만, Nkx3.2 같은 치료 유전자에 대한 지식재산권을 가지고 있는 곳은 아이씨엠 밖에 없다”고 말했다. 실제로 아이씨엠은 한국을 비롯해 호주, 미국, 유럽, 일본, 중국, 캐나다에서 NKx3.2 물질 특허, 관절염 치료용도 특허와 망막질환 치료용도 특허를 출원한 상태다.

연구에 몰두하고 있는 김대원 아이씨엠 대표.(사진=아이씨엠)
“한국판 길리어드 꿈꾼다”

김 대표와 아이씨엠의 퇴행성 질환 치료제 기술력에 국내외 기업들이 주목하고 있다. 특히 LG화학은 지난해 12월 아이씨엠과 한국과 중국 독점 개발 및 상업화 권리가 포함된 약 4000억원 규모 ‘ICM-203’ 기술수출 계약을 체결했다. 당시 LG화학은 한국과 중국 외 글로벌 지역 상업화 권리를 원했지만, 김 대표가 거절한 것으로 알려졌고, LG화학 외 또 다른 대형 제약사도 관심을 보인 것으로 알려졌다.

김 대표는 올해와 내년 중요한 일전에 나선다. 6월 중 호주 임상 1상에 돌입하고, 내년 미국 임상을 위한 임상시험계획서(IND)를 내년 상반기 제출할 예정이다. 그는 “유전자치료제의 경우 건강한 사람을 대상으로 안전성을 확인하는 일반적인 임상 1상과 다르게, 환자를 대상으로 안전성과 함께 효능평가도 같이해야 한다”며 “임상 1상 데이터가 나오면 글로벌 시장에서 더욱 주목할 것”이라고 말했다.

그는 “Nkx3.2를 활용해 연골재생이 가능한 DMOAD 치료제를 개발해서 상용화시키는 것은 정말 자신있다”며 “내년 상반기 코스닥 상장이 완료되면 공모금액을 통해 퇴행성 질환 치료제 개발에도 속도를 높일 것이다. 퇴행성 질환 분야에서 아이씨엠의 잠재력은 무한하다. 벤처기업으로 출발해 글로벌 빅파마가 된 길리어드 사이언스가 롤 모델”이라고 강조했다.

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