안과 질환은 통상 두 번의 반복적 임상결과가 요구되는데 두 개의 임상(SEER-2, SEER-3)을 동시에 진행해 총 임상소요기간을 한 개의 임상 3상 기간과 거의 동일하게 대폭 단축시킨다는 계획이다. 이번에 진행되는 3상 임상은 각각 신경영양성각막염 환자 약 60명을 대상으로 HLB테라퓨틱스의 신약물질 ‘RGN-259’를 투여하는 방식으로 진행한다.
HLB그룹이 인수한 후 신약 성공 가능성이 높은 후보물질로 판단해 이번에 두 개의 임상을 동시 진행키로 한 것이다.
현재 이탈리아 돔페(Dompe)사의 옥서베이트(Oxervate)가 미국 내 유일한 치료제로 처방되고 있지만 1개월 약가가 5만불이 넘어 환자 부담이 매우 크다. 이번에 리젠트리와 계약을 체결한 CRO가 옥서베이트의 임상에 참여한 바 있어 이 분야에 대한 임상 경험과 전문성을 확보하고 있다는 점도 이번 임상에 대한 기대감을 높이고 있다.
신경영양성각막염은 미국 내 연간 2만명 정도의 환자가 발생하고 있어 희귀질환으로서는 비교적 큰 시장을 형성하고 있다.
한편 HLB테라퓨틱스가 별도로 진행 중인 안구건조증 추가 임상(ARISE-4)은 오는 10월경 미국 식품의약국(FDA)에 SPA(Special Protocol Assessment, 프로토콜 특별평가제도)를 신청할 계획이다. SPA는 개발사가 제출한 임상프로토콜과 통계분석계획을 FDA측 구성원들과 같이 미리 협의하는 제도로, FDA가 임상디자인 단계부터 함께 참여함으로써 임상성공의 가능성을 높일 수 있다.
HLB테라퓨틱스는 안과질환 치료제와 별도로 또다른 미국 자회사인 오블라토(Oblato)를 통해 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007’ 2상을 진행하고 있다. OKN-007은 뇌종양 치료에 난점으로 지적되는 뇌혈관장벽(BBB)을 일정 시간 일시적으로 열어주는 작동기전으로 타 항암제와의 병용에도 효과가 높은 것으로 알려져 있다.