티움바이오 혈우병치료제, 식약처 임상1상 시험계획 신청

김훈택 티움바이오 대표이사 (사진=티움바이오)

[이데일리 나은경 기자] 희귀난치성질환치료제 개발기업 티움바이오(321550)는 8일 식품의약품안전처(식약처)에 혈우병 치료제인 ‘TU7710’의 1상 임상시험계획을 신청했다고 밝혔다.

TU7710 임상1상은 건강한 성인 남성을 대상으로 진행하며 안전성 및 내약성 등을 평가하고 최대 내약 용량 확인 및 임상2상 권장 용량을 산출하는 것이 목표다. TU7710의 임상시료 공정개발은 CDO전문회사인 프로티움사이언스가, 임상시료의 생산은 미국 식품의약국(FDA)의 의약품 제조 및 품질관리기준(cGMP)에 부합하는 생산설비를 갖춘 써모피셔사이언티픽 그룹의 CMO자회사 ‘Patheon’가 담당했다.

혈우병은 선천적으로 혈액내 응고인자가 부족하여 발생하는 유전성 질환으로 평생 관리가 필요하기 때문에 반감기를 증가시켜 투여 횟수를 줄여주는 방향으로 치료제가 개발되고 있다. 회사 관계자는 “TU7710은 당사가 보유한 트랜스페린 융합 플랫폼 기술을 활용해 기존 치료제 대비 6~7배 긴 반감기를 보유한 치료제로 개발했다”며 “면역원성 측정에서 기존 치료제 대비 낮은 수치를 보여 안전성도 확보, 혈우병 환자들에게 높은 편의성 및 삶의 질 개선에 도움이 될 수 있을 것으로 생각한다”고 말했다. 티움바이오는 이번 국내 임상 1상에서 건강한 성인 남성을 대상으로 안전성을 확인한 뒤 혈우병 환자 대상의 다국가 임상을 통해 TU7710의 약효를 확인할 예정이다.

혈우병은 1만명당 한 명 정도가 걸리는 희귀질환이지만, 약가가 높아 현재 전세계 주요 7개국(미국, EU 5개국, 일본) 시장규모는 약 11조원 수준이다. 통계적으로 임상단계에서의 성공확률이 일반적인 신약 대비 매우 높고 임상 이후 허가에 걸리는 기간이 짧은 것도 특징이다.

김훈택 티움바이오 대표는 SK케미칼 재직 당시, 혈우병치료제인 ‘앱스틸라’를 개발한 주역이다. 앱스틸라는 미국 FDA 및 유럽 EMA, 일본 후생성 및 국내 식약처로부터 허가돼 세계 40여개국에 판매되고 있다.