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10년간 美 FDA 승인 살펴보니…임상 1상서 허가까지 10.5년

임상 2상 제일 큰 장벽…다음 단계 진입 30% 이하
희귀질환치료제 허가 가능성 17%…“매력적 투자 분야”
  • 등록 2021-03-12 오후 5:03:07

    수정 2021-03-13 오후 1:27:33

[이데일리 왕해나 기자] 지난 10년간 미국 식품의약국(FDA)에서 품목허가를 받은 의약품들을 살펴본 결과, 임상 1상에서 품목허가까지 평균 10.5년이 걸린 것으로 나타났다. 임상 1상에서 품목허가를 받고 시장에 출시되는 제품은 전체 후보물질의 10%도 되지 않았다.

12일 한국바이오의약품협회에 따르면 BIO(Biotechnology Innovation Organization), Informa, QLS(Quantitative Life Sciences)에서는 미국 FDA 품목허가를 위해 2011~2020년간 수행된 9704개의 의약품 개발 프로그램을 분석한 보고서를 발간했다.

지난 10년간 임상 단계별 미국 FDA 허가 가능성.(표=한국바이오의약품협회)


보고서에 따르면 임상 1상 단계의 후보물질이 FDA 품목허가를 획득하고 시장에 출시된 확률(LOA)은 7.9%에 불과했다. 의약품 개발 단계에서는 임상 2상이 가장 큰 장벽으로, 임상 2상 후보물질의 28.9%만이 다음 개발 단계로 진행됐다. 임상 3상에서 품목허가 신청까지 가는 비율은 57.8%, 품목허가 신청에서 허가까지 가는 비율은 90.6%였다.

14개의 주요 질환군 중 혈액(hematology) 치료제의 허가승인 가능성이 23.9%로 가장 높았고 그 다음은 대사성 질환(15.5%)이었다. 그 뒤를 감염병, 안과질환, 자가면역질환, 알레르기, 소화기질환 치료제가 이었다. 모든 질병 치료제의 허가승인 가능성을 평균하면 7.9% 이상이었다. 비뇨기(urology) 질환 치료제의 허가 가능성이 3.6%으로 가장 낮은 수준이었고 그 다음으로 허가 가능성이 낮은 질환은 심혈관 질환(4.8%)이었다.

면역항암치료제(immuno-oncology)의 허가 가능성은 12.4%로 전체 항암제(5.3%) 대비 허가 가능성이 높게 나타났다. 희귀질환치료제는 전반적인 허가 가능성이 17.0%로 다른 치료제들의 평균 7.9%보다 특히 높았다. 2016년에는 허가 비율이 25.3%까지 오르기도 했다. 만성, 높은 유병률의 질환 치료제의 전반적인 허가 가능성은 5.9%로 낮은 편에 속했다. 보고서는 “희귀질환치료제 연구개발(R&D)은 아직 충족되지 않은 대규모 수요와 상업적 잠재력이 결합된 매력적인 투자 분야”라면서 “규제 인센티브와 평균 이상의 임상 성공률을 보면 알 수 있다”고 설명했다.

약물의 방식에 대해 좀 더 자세히 살펴보면 의약품의 양상(modalities)에서 생물학적으로 복잡할수록 허가 가능성이 더 높은 것으로 드러났다. 예를 들어 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T), RNA간섭(RNAi)의 허가 가능성이 각각 17.3%, 13.5%로 가장 높은 수치를 기록했고 저분자의약품(7.5%)과 안티센스(5.2%)는 상대적으로 낮았다.

임상 단계 성공에 가장 많은 영향을 미치는 요소는 적응증(disease indicaion), 표적(target), 양상(modality) 및 신약인지 여부(drug novelty)였다. 보고서는 “어떤 곳에서는 이미 승인된 신약이 있어 안전하다는 것을 증명한 경우가 새로운 약보다 더 큰 성공 가능성을 가지고 있다”면서도 “약물이 원래 의도하지 않은 여러 후속 적응증에 대한 다수의 임상 실험은 실패할 가능성도 있다”고 말했다.

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