제닉스큐어, 라포라병 신약 후보..."FDA가 희귀소아질환의약품으로 지정"

소아청소년 치매 유발하는 희귀 유전질환 '라포라병'
제닉스큐어 'GXC-301', 美서 희귀소아질환의약품 지정
  • 등록 2024-05-30 오후 5:02:45

    수정 2024-05-30 오후 5:03:07

(제공=제닉스큐어)
[이데일리 김진호 기자]아데노연관바이러스(AAV) 벡터 플랫폼 전문 기업 ‘제닉스큐어’는 자체 발굴한 라포라병 대상 신약 후보물질 ‘GXC-301’을 미국 식품의약국(FDA)이 희귀소아질환의약품(RPDD)으로 지정했다고 30일 밝혔다. 라포라병은 소아청소년기에 치매를 일으키는 희귀 유전질환이다.

FDA는 심각한 수준으로 어린이들의 생명을 위협할 수 있는 질병에 대한 치료제 개발을 장려하기 위해 RPDD 지정제를 운영하고 있다. RPDD에 지정되면 우선심사바우처(PRV)를 제공받을 수 있는 것으로 알려졌다.

제닉스큐어는 지난 4월 FDA에 희귀의약품(ODD) 및 RPDD 지정을 동시 신청했다. 지난 24일 FDA로부터 RPDD 승인 통보를 받은 것으로 확인됐다.

문홍성 제닉스큐어 대표는 “라포라병은 마땅한 치료제가 없는 질병이다”며 “GXC-301에 대해 RPDD 승인이 이루어짐에 따라개발에 더욱 박차를 가하겠다”고 말했다.

그는 이어 “GXC-301과 근위축성 측삭경화증(루게릭병) 신약 후보인 GXC-303 등은 함께 당사의 기술자산이다”며 “6월 중 ODD 관련 지정 결론도 긍정적으로 나오리라 기대한다. 이후 이런 물질들의 기술수출을 적극 추진할 것”이라고 밝혔다.

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