의약품 잇단 치료목적사용 승인..."무상이나 시장 선점 노려볼만"

[이데일리 이동훈 기자]

[이데일리 노희준 왕해나 기자] 최근 개발 중인 의약품이 잇따라 허가를 받기 이전에 환자에게 처방할 수 있는 긴급사용승인을 받는 사례가 늘고 있어 주목된다. 환자는 새로운 치료 약물을 사용할 수 있게 되는 데다 제약회사 입장에선 무료 제공임에도 시장을 선점하는 효과를 노려볼 수 있다는 설명이다. 다만 정식 허가를 받지 않은 경우 ‘임시 처방’에 머무는 한계가 존재한다.

9일 제약 바이오업계에 따르면, SK바이오팜(326030)은 지난달 30일 식품의약품안전처에서 2인 이상의 부분 발작 환자를 대상으로 뇌전증 신약 ‘세노바메이트’의 치료목적사용승인을 받았다. 치료목적사용승인이란 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협하는 중증 환자 등의 치료를 위해 허가되지 않은 임상시험용 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다. 의료기관과 제약회사 모두 식약처에 허가를 신청할 수 있다. 진단시약 등 의료기기에서 허가가 나오기 전의 제품에 대해 긴급한 사용 허가를 내주는 긴급사용승인과 의미는 유사하나 분야마다 사용용어가 다르다.

SK바이오팜·GC녹십자·HLB 승인 대표적

세노바에이트는 지난해 미국 식품의약품안전국(FDA)에서 뇌전증 신약으로 허가를 받은 제품이다. 지난 5월부터 미국에서 판매되고 있지만, 아직 국내 허가 절차를 밟지 않은 상태다. 국내의 경우 임상 3상 시험계획이 지난 9월 승인됐다. 따라서 아직 국내에서는 품목허가를 받은 제품이 아니기 때문에 정식 처방을 할 수 없다. SK바이오팜 관계자는 “세노바메이트의 글로벌 임상 3상에 참여했던 국내 환자를 대상으로 치료목적사용승인을 받았다”며 “임상에 참여했던 환자들에게 약물을 지속적으로 처방하기 위한 차원으로 무상으로 제공한다”고 말했다.

GC녹십자(006280)의 코로나19 혈장 치료제 역시 최근 3곳에서 치료목적사용승인을 받았다. 지난 10월 19일 칠곡경북대병원을 시작으로 같은 달 28일 순천향대부속부천병원, 같은 달 30일 아주대병원에서 치료목적사용승인을 받았다. 전세계에서 개발 중인 코로나19 혈장치료제가 임상시험에 참여하는 코로나19 환자가 아닌 개별 환자에 사용되는 건 지난달 칠곡경북대병원 사용 사례가 처음이다. GC녹십자 관계자는 “3곳 이외에도 추가로 치료목적사용승인을 요청해오는 곳이 더 있다”고 말했다.

바이오벤처 에이치엘비(028300)가 개발 중인 항암제 리보세라닙도 최근 치료목적사용승인을 받았다. 리보세라닙의 국내 권리를 보유한 에이치엘비생명과학은 지난달 21일 식약처에서 진행성 또는 전이성 위암 환자를 대상으로 리보세라닙의 치료목적사용승인을 받았다. 회사 관계자는 “위암 환자들은 아직 신약 허가를 받지 않은 리보세라닙을 새로운 치료 옵션으로 선택할 수 있게 됐다”며 “위암 말기 환자들에 대한 리보세라닙의 효과를 재입증할 것으로 기대된다”고 말했다. 에이치엘비는 작년 6월 12개국에서 위암 말기 환자를 대상으로 한 글로벌 임상 3상을 마치고 현재 품목허가 신청을 준비 중이다.

올해 코로나19 치료목적사용 승인 다수

올해는 특히 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 확산으로 코로나19 치료제의 치료목적사용승인을 받은 제품이 많다. 실제 식약처에 따르면 올해 21건이 코로나19 치료제 관련해 치료목적사용승인을 받았다. 강스템바이오텍(217730), 안트로젠(065660), 이뮨메드, 파미셀(005690) 등은 직접 치료목적사용승인을 신청해 허가를 받았다. 코로나19 항체 치료제를 개발하기 위해 임상 2.3상을 진행중인 셀트리온(068270)도 임상 2상 결과가 좋을 경우 정식 허가 이전에 의약품을 사용할 수 있는 방안을 모색할 것으로 알려졌다. 다만, 셀트리온 관계자는 “정식허가 이전의 사용 방안에 대해서는 아직 결정된 바 없다”고 말했다.

해당 의약품이 치료목적사용승인을 받더라도 당장 개발 회사 매출에 직접적인 영향을 주지는 않는다. 대부분 치료목적사용승인 의약품은 무상으로 제공되기 때문이다. 식약처 관계자는 “치료목적사용승인은 원칙적으로 무상제공”이라며 “비용청구도 할 수 있지만 그런 경우는 식약처에서 타당성을 검토한다”고 설명했다. SK바이오팜, GC녹십자, 에이치엘비 모두 무상으로 해당약물을 제공한다고 밝혔다.

하지만 제약회사 입장에서는 치료목적사용승인으로 해당 의약품이 처방 과정에서 뚜렷한 효과와 안전성이 확인된다면 시장 신점 기회를 노려볼 수 있다. 제약회사 한 관계자는 “의료진에서 먼저 치료목적사용승인을 신청한 경우 해당 의약품의 효능과 안전성을 의료진이 어느 정도 인정한 것으로 볼 수 있다”며 “효과가 뒷받침된다면 지속적인 사용으로 이어질 수 있다”고 말했다. 다만, 치료목적사용승인은 어디까지 제한적 사용이기 때문에 처방 확대를 위해서는 정식 허가가 뒤따라야 한다.