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- 한미약품 ‘에포시페그트루타이드’, 간 섬유화 개선에 차별화 효능 입증
- [이데일리 김지완 기자] 한미약품(128940)이 MASH(대사이상 관련 지방간염) 신약 ‘에포시페그트루타이드(efocipegtrutide, LAPS Triple agonist)’의 간 섬유화 직접 개선 가능성과, 글루카곤 활성을 통한 차별화된 치료 효능을 확인한 연구 결과를 미국간학회에서 발표해 큰 주목을 받았다.이 발표는 지난달 15일부터 19일(현지시각)까지 미국 샌디에이고에서 열린 미국간학회(AASLD, American Association for the Study of Liver Diseases) 국제학술대회에서 진행됐다.한미약품 R&D센터 김요한 연구원(오른쪽)이 지난달 15일(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 미국간학회(AASLD)에서 에포시페그트루타이드의 연구 성과가 담긴 포스터 내용을 글로벌 MASH 연구 분야 권위자 마날 F. 압델말렉(Manal F. Abdelmalek) 박사에게 설명하고 있다. (제공=한미약품)에포시페그트루타이드는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤(Glucagon), 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1), 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 위 억제 펩타이드(GIP) 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 혁신 바이오신약이다. 이같은 다중 약리학적 효과를 토대로 MASH 환자의 지방간과 간 염증, 간 섬유화 등 복합 증상에 치료 효능을 나타낼 것으로 기대된다.이번 연구에서 한미약품은 간 염증 및 간 섬유화가 유도된 동물 모델에서 에포시페그트루타이드가 글루카곤을 통해 간 염증 및 간 섬유화 개선에서 차별화된 효능을 나타낼 수 있는지 다른 후보물질(세마글루타이드, 터제파타이드)과 비교 평가했다.그 결과, 에포시페그트루타이드 반복 투약시 간 조직에서의 염증 및 섬유화 개선 효과를 재현적으로 확인했으며, 특히 글루카곤 활성을 통해 다른 후보물질에서는 확인되지 않은 차별화된 치료 효능을 입증했다.현재 다양한 치료 후보물질들이 임상 개발 단계에 있지만, 간 섬유화 개선에서는 뚜렷한 효과를 보이지 못하고 있다. 에포시페그트루타이드는 비임상 연구에서 확인된 차별화된 간 섬유화 개선 효능을 기반으로 미충족 의료 수요가 높은 MASH 분야에서 혁신 치료제로 개발될 것으로 기대된다.한미약품은 현재 섬유증을 동반하고 생검으로 확인된 MASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성, 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 글로벌 임상 2b상을 미국과 한국에서 진행하고 있다.에포시페그트루타이드는 지난 10월 IDMC(독립적 데이터 모니터링 위원회)로부터 글로벌 2상 임상시험의 중간 데이터를 토대로 ‘특정 용량군 제외없이 모든 용량에서 지속 진행(all cohorts to continue the treatment)’을 권고받는 등 개발이 순조롭게 이뤄지고 있다.미국 FDA는 2020년 7월 에포시페그트루타이드를 MASH 치료를 위한 패스트트랙(Fast Track) 개발 의약품으로 지정했으며, FDA와 유럽 EMA는 특발성 폐섬유증(IPF), 원발 담즙성 담관염(PBC), 원발 경화성 담관염(PSC) 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정한 바 있다. 한미약품 최인영 R&D센터장은 “오랜 기간 동안 대사성 질환 분야에서 쌓아온 R&D 역량을 토대로 MASH 치료 분야에서 혁신 가능성을 지속적으로 창출해 나가고 있다”며 “향후 30조원대 규모로 성장이 예상되는 글로벌 MASH 시장에서 한미의 에포시페그트루타이드는 새로운 치료 패러다임을 제시할 것으로 기대된다”고 말했다.
- 김 존 온코닉 대표 “항암제 분야서 제2·3의 ‘자큐보정’ 나올 것”
- [이데일리 김새미 기자] “안정적인 매출 구조를 통해 신약 연구개발(R&D)에 투자해서 항암제 분야에서도 제2, 제3의 ‘자큐보정’(Zastaprazan)이 나올 수 있도록 하겠다.”김 존 온코닉테라퓨틱스 대표는 2일 서울 여의도 콘래드서울에서 IPO 기자간담회를 열었다. (사진=이데일리 김새미 기자)김 존 온코닉테라퓨틱스 대표는 2일 서울 여의도 콘래드서울에서 기업공개(IPO) 기자간담회를 열어 이같이 말했다.◇상용화 신약으로 자체 R&D 자금 확보한 신약개발사2020년 설립된 제일약품(271980)의 100% 신약개발 자회사인 온코닉의 가장 큰 차별성은 4년 만에 상용화 신약을 출시하며 자체적인 연구개발(R&D) 자금력을 확보했다는 점이다. 국내 신약개발사들이 설립 이후 수년간 적자 구조를 탈피하지 못하는 경우가 흔하다 보니 온코닉처럼 초창기 자체 신약으로 매출을 일으키는 업체는 상당히 드물다.자큐보정은 온코닉이 개발한 칼륨경쟁적위산분비 억제제(P-CAB) 신약으로 지난 4월 ‘37호 국산 신약’으로 허가받았다. 지난 10월 국내 출시해 제일약품과 동아에스티(170900)를 통해 국내 판매를 진행 중이다.해외 공략도 적극 추진하고 있다. 자큐보정은 지난해 중국 내 위식도역류질환 분야에서 매출 1위를 기록하고 있는 리브존파마슈티컬그룹과 기술수출 계약을 맺으면서 약 200억원의 계약금을 수령했다. 인도, 멕시코, 남미 등 19개국과 라이선스 아웃 계약을 체결했다.중국, 미국 등 빅마켓에도 진출하기 위해 준비 중이다. 김 대표는 “중국에서는 임상 2상이 면제되고, 미국 등 선진국의 경우 FDA와 논의한 결과 미국에 필요한 임상 1상, 3상을 통해 허가 절차를 진행할 수 있다”고 언급했다.온코닉은 자큐보정으로만 올해 매출 96억원을 거둘 것으로 잠정 추산된다. 오는 2025년 162억원→2026년 401억원→2027년 577억원의 매출을 거둘 것으로 기대하고 있다. 김 대표는 “이는 보수적으로 산정된 수치”라며 “실제로는 이보다 높은 매출을 거둘 것으로 예상된다”고 귀띔했다.온코닉은 지난해 자큐보정에 대한 기술이전 수익이 발생하면서 22억원의 영업이익을 빠르게 실현했다. 덕분에 흑자를 내는 신약개발사가 됐던 온코닉은 올해 3분기 적자 전환했다. 온코닉은 상장 이후 상당 기간 연구개발비 증가에 따른 영업손실이 지속될 우려가 있는 상태다. 온코닉은 2026년 70억원의 영업이익을 내면서 흑자 전환하는 것을 목표로 하고 있다.◇공모 기준 밸류에서 ‘네수파립’ 미래 수익 제외…업사이드 충분?온코닉은 자사가 상장 이후 우상향을 지속하는 성장주가 될 것으로 기대했다. 일반적인 기술특례상장기업들과 달리 실제 가시적인 수익 단계에 있는 자큐보정만 기반으로 기업가치를 책정했기 때문이다. 주력 파이프라인인 ‘네수파립’(Nesuparib)의 미래 수익은 이번 상장 기업가치 산정에서 아예 제외됐다. 네수파립의 미래 가치는 공모 이후 개인투자자의 몫으로 돌렸다는 게 회사 측 설명이다.신종길 온코닉 CFO는 “현재 공모 기준 밸류에서 네수파립의 가치는 새롭게 온코닉의 주주들한테 온전히 확보되도록 전략적인 밸류에이션을 했다”고 답했다. 이어 “일반적으로 다른 회사들의 경우 공모가를 최대한의 밸류에 맞춰놓은 다음에 시장에서 이를 못 받쳐주면서 (주가가) 하락하는 경향이 많다”며 “온코닉은 네수파립이라는 핵심 파이프라인의 밸류를 고스란히 공모시장의 몫으로 돌려놨기 때문에 기존과 다른 형태의 가치주로서 시작할 수 있을 것”이라고 강조했다.온코닉은 사명에서 드러나듯이 항암제에 포커스를 두고 설립한 신약개발사다. 저분자화합물 항암제 개발에 주력하고 있는 온코닉이 비항암젠인 자큐보정부터 빠르게 개발한 이유는 R&D 자금 확보부터 해야겠다는 판단에 따른 것이었다.김 대표는 “온코닉의 모토는 ‘목표를 높이 두되 현실 감각을 유지하라’(aim high but keep your feet on the ground)이다”라면서 “항암제 네수파립과 자체 연구소에서 개발하고 잇는 항암물질들은 에임 하이(aim high)에 속하는 사업 분야라라면 안정되게 수익을 창출할 비항암제 분야에 있는 자큐보정은 핏 온 더 그라운드(feet on the ground)의 사업 분야”라고 설명했다.항암제 중 핵심 파이프라인인 네수파립은 내년까지 췌장암 임상 1b상의 데이터를 확보하고, 2026년에는 자궁내막암 임상 2상의 중간 분석 결과를 확인 가능할 전망이다. 네수파립은 미국 식품의약국(FDA)와 국내 식품의약국안전처에서 희귀의약품으로 지정됐기 때문에 임상 2상 결과를 바탕으로 조건부허가를 받을 수 있다.김 대표는 “네수파립에서 첫 번째로 기대를 갖고 있는 임상 데이터는 췌장암 임상 1b상”이라며 “췌장암 병용 임상에 기존에 쓰이고 있는 물질들 중 어떤 게 더 잘 맞는지 선택하는 작업이 거의 끝났다”고 설명했다. 이어 “임상 2상을 마치면 조건부허가 신청이 가능하기 때문에 국내에서 조건부허가를 받고 출시하는 것을 목표로 하고 있다”고 말했다.회사에서는 2027년 4분기에는 췌장암 임상 2상을 마치면서 조건부허가를 신청할 수 있을 것으로 보고 있다. 이를 바탕으로 빠르게 국내 시장에 진입하는 한편, 글로벌 기술이전도 추진할 계획이다. 임상 2상 데이터를 통해 네수파립의 안전성과 유효성이 모두 확보되는 시점에 총 2000억원 규모의 기술이전이 가능할 것이라는 전망이다.단 항암제 개발의 성공 가능성은 미리 가늠하기 어렵다. 그럼에도 온코닉은 자사의 신약개발 경험과 노하우를 통해 충분히 제2, 제3의 신약이 나올 수 있을 것으로 봤다. 신 CFO는 “온코닉은 항암제와 분야는 다르지만 자큐보정을 통해 후기 임상과 허가 과정을 다 겪었다”며 “이런 부분에서 온코닉이 실질적인 성과를 이룬 경험을 갖고 있기 때문에 신약 개발할 때 초기부터 관련 노하우가 반영되고 있고, 성공 확률이 더 높은 신약개발의 차별성을 갖고 있다”고 피력했다.한편 이번 상장을 통해 공모되는 주식수는 155만주로, 공모희망가밴드는 1만6000~1만8000원이다. 총 공모금액은 248억~279억원으로 국내외 기관투자자를 대상으로 진행하는 수요예측을 오는 3일까지 진행한 후 같은 달 9~10일 일반투자자 청약을 진행한다. 상장 주관사는 NH투자증권이다.
- [임상 업데이트] 앱클론, HER2 양성 위암 글로벌 3상 첫 환자 투여
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(11월 25일~11월 29일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.앱클론 AC101 작용 기전. (사진=앱클론)◇앱클론, HER2 양성 위암 글로벌 3상 첫 환자 투여앱클론은 ‘AC101’(HLX22)이 다국적 3상 임상시험(HLX22-GC-301) 첫 환자 투여를 완료했다고 26일 밝혔다. 트라스투주맙 및 화학요법 병용 요법을 평가하는 HLX22-GC-301 임상시험은 중국, 미국, 일본에서 임상 3상 승인을 받았다.HLX22는 지난 2016년 헨리우스바이오텍(이하 헨리우스)에 기술이전한 AC101 기반 HER2(인간표피성장인자수용체 2형) 양성 진행성 위암·위식도 접합부암의 글로벌 1차 치료제다. 현재까지 HER2 양성 위암 치료를 위한 이중 HER2 차단 요법은 글로벌 상업화 승인을 받은 적이 없다.HLX22는 트라스투주맙과 동시에 HER2 단백질에 결합할 수 있는 항체로 HER2 내재화 및 분해를 촉진해 항 종양 활성을 향상시킨다. 전임상 및 1상 시험 결과 HLX22와 트라스투주맙 병용 시 시너지 효과로 종양 억제 및 세포 사멸을 유도하고 안전성을 확보했다. 현재 진행 중인 임상시험은 기존 치료요법 대비 무진행 생존률(PFS) 및 전체 생존율(OS)을 주요 평가 지표로 삼고 있다.앱클론은 “HER2 양성 환자는 HER2 음성 환자보다 더 나쁜 예후를 보인다”라며 “현재 트라스투주맙과 화학요법 병용 요법이 표준치료제로 사용되고 있지만 치료효과 등의 측면에서는 개선이 필요한 상황”이라고 말했다.◇퓨쳐켐, 전립선암 치료제 ‘FC705’ 다회 투여 치료목적 사용 승인 획득방사성의약품 전문기업 퓨쳐켐은 전립선암 치료제 FC705가 식약처로부터 임상시험용 의약품의 치료목적 사용에 대해 추가 승인받았다고 28일 밝혔다.치료목적 사용 승인 제도는 아직 허가 받지 않은 임상시험용 의약품을 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협받는 중증 환자의 치료를 위해 사용할 수 있도록 식약처가 허가해 주는 제도다.퓨쳐켐의 FC705는 2022년부터 현재까지 총 45명의 전립선 암 환자에 대해 치료목적 사용 승인을 획득해 사용됐다. 이번 승인에서는 기존 1회 투여만 가능했던 제한이 완화되어 환자당 최대 6회까지 반복 투여가 가능하다. 이를 통해 거세 저항성 전이 전립선 암 환자들에게 보다 적극적인 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다.퓨쳐켐 관계자는 “이번 승인은 기존 투여 환자의 예후와 최근 임상 2상 결과가 종합적으로 반영된 결과”라며 “FC705는 올해 10월 유럽 핵의학회에서 발표된 임상 2상 중간 결과 이후 객관적 반응률(ORR) 등 추가 유효성 지표들을 정리 중에 있다”고 밝혔다. 퓨쳐켐은 내년 1월 임상시험결과보고서(CSR)를 수령한 후 1분기 내 임상 3상을 신청할 계획이다.임상 3상에서는 기존 표준치료법인 호르몬 치료 대비 ‘무진행 생존률(PFS)’을 우선 평가하고 이후 전체 생존률(OS) 등의 주요 지표를 확인할 예정이다. 이를 통해 기존 치료법과 병용 투여, 단독 투여 등 적응증을 확대해 1차 및 2차 치료제로서의 가능성을 높이는 것을 목표로 하고 있다.퓨쳐켐은 “임상 2상에서 경쟁 약물 대비 확인된 FC705의 장점과 안전성을 기반으로 미국, 유럽, 아시아 지역 기술이전 계약도 추진하고 있다”고 말했다.◇GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 글로벌 1상 첫 환자 투여GC녹십자는 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신신약 ‘GC1130A’의 미국 내 첫 환자 투여를 실시하는 등 본격적인 임상에 돌입했다고 25일 밝혔다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상을 승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 이번 임상 1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2세에서 6세 사이의 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.이번 임상 1상 시험은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관과, 한국 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 실시된다. 스크리닝을 통해 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실내접근장치 삽입 수술을 받고 2주에 1회 GC1130A를 뇌실 안에 직접 투여 받는다.GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록개발된 바이오 혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득했다.GC녹십자는 비임상 연구를 통해 뇌실 내 직접 투여로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여(IT) 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 결과를 확인한 바 있다.신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상 1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
- 카이노스메드 "美 투자기관 실사 완료…다음 단계 진행 의향"
- [이데일리 석지헌 기자]카이노스메드(284620)는 28일 홈페이지에 ‘주주분들께 드리는 글’ 게시를 통해 미국 투자유치 진행 상황에 대한 내용을 밝혔다. 회사는 “근본적인 치료제도 없고 발병 원인도 밝혀지지 않은 희귀 신경퇴행성 질환 MSA 임상2상을 통해 환자에서 ‘KM-819’의 치료효과에 대한 매우 높은 잠재력을 확인했다”며 “CNS 치료제 개발 및 투자에 관심이 있는 글로벌 헬스케어 탑티어 투자기관 두 곳과 실사를 모두 완료했다”고 했다.이어 “두 기관 모두 ‘KM-819’의 파킨슨 및 MSA 시장 잠재력을 높게 평가하며, 다음 스텝으로의 진행 의향이 있다는 피드백을 받아 빠른 시일 내에 좋은 소식을 전달드릴 수 있도록 최선을 다하겠다”고 덧붙였다. 27일 발표된 불성실공시법인지정예고 관련해서는 “지난 10월 31일 로 계약에 대한 공시번복에 따른 거래소의 조치사항으로 현지 내 인허가 승인이 지연되면서 기기 공급일자가 늦어짐에 따라 계약해지를 통지하게 되었으며, 추후 인허가 승인이 되면 다시 진행될 수 있는 사항”이라고 입장을 밝혔다.다음은 홈페이지 주주분들께 드리는 글 전문.투자자분들께,안녕하십니까, 많은 투자자분들께서 유사한 내용으로 질의를 주고 있으십니다.당사는 이에 대해 원활한 소통을 하고자,FAＱ를 선정하고 그에 대한 답변을 아래와 같이 드립니다.MSA 임상결과를 기업설명회에서 발표하였는데, 그에 대해 회사에서는 어떻게 판단하고 있습니까?-최근 MSA 국내 임상2상에 대해 식약처와 - 자진철회 후 재개하는 방향으로 - 협의하면서, KM-819의 유효성을 확인할 수 있는 이중맹검 해제 데이터를 확인했습니다. 이를 통해 당사는 KM-819가 MSA 환자의 증세 완화에 미칠 가능성을 보여주는 데이터를 확인했으며, 해당 데이터는 향후 추가 연구를 통해 질환 개선 효과를 평가할 근거를 제공합니다.근본적인 치료제도 없고 발병 원인도 밝혀지지 않은 희귀 신경퇴행성 질환 MSA 임상2상을 통해 환자에서 ‘KM-819’의 치료효과에 대한 매우 높은 잠재력을 확인하였습니다.‘KM-819’ 투약 시작 시점부터 약물 투여 후 9개월까지 대조군에 비해 연간 병의 진행률이 낮거나 제로에 가까운 경향을 보인 점을 확인하여 저흰 매우 고무되어 있습니다.MSA로 자연사를 하는 환자들의 경우, 1년간 병의 진행이 3.5정도일 경우 임상적으로 의미있다고 판단한다는 연구결과가 있습니다. 당사는 반대로 24주 대비 36주에서 -5.3 수준으로 병의 진행이 급속도로 감소하였고, 약물 투약전 대비 -0.7 수준으로 오히려 개선이 되는 수치를 확인하였기 때문입니다.이러한 결과는 해외 주요 개발사들이 실시한 MSA 약물 임상2상 혹은 3상에서 도출된 결과들과 문헌비교시보다도 드라마틱하게 우수한 결과임을 확인하였습니다.MSA는 글로벌 빅파마 주도로 여러 임상시험이 진행됐지만 주목할 만한 결과를 보인 후보물질도 없을 뿐만 아니라 허가된 치료 약물이 없어 ‘KM-819’의 이후 임상시험에서도 긍정적인 데이터를 추가로 확보할 경우 희귀질환 의약품으로서 규제기관의 조기허가까지도 기대할 수 있는 상황입니다.KM-819는 기존후보약물들과 차별화된 기전인 알파시누클레인 단백질 축적 억제와 도파민 신경세포 보호 기능을 동시에 갖춘 약물입니다. 임상 데이터를 통해 환자에서 이 기전의 가능성을 확인하며, 성공적인 치료제 개발 가능성을 높이고 있습니다. 조만간 MSA 임상재개를 위한 준비를 마치고 신속하게 프로세스를 진행할 계획입니다.-해외 투자유치 진행사항이러한 데이터들을 미국 기관 투자자들과 공유를 하였으며, 긍정적인 피드백을 받았습니다.CNS 치료제 개발 및 투자에 관심이 있는 글로벌 헬스케어 탑티어 투자기관 두 곳과 실사를 모두 완료하였습니다. 두 기관 모두 ‘KM-819’의 파킨슨 및 MSA 시장 잠재력을 높게 평가하며, 다음 스텝으로의 진행 의향이 있다는 피드백을 받았습니다. 당사는 양사와의 후속 논의에 박차를 가할 예정입니다. 이 밖에도 당사는 투자 유치 과정에서 발생할 수 있는 변수를 대비해 대체 방안을 마련하고 있으며, 투자자들과 긴밀히 소통하며 빠른 시일내에 좋은 소식을 전달드릴 수 있도록 최선을 다하겠습니다.-어제 발표된 <불성실공시법인지정예고>건은 무엇인가요?지난 10/31 로 계약에 대한 공시번복에 따른 거래소의 조치사항입니다.이는 현지 내 인허가 승인이 지연되면서 기기 공급일자가 늦어짐에 따라 계약해지를 통지하게 되었으며, 추후 인허가 승인이 되면 다시 진행될 수 있는 사항입니다.믿고 기다려주시는 주주 분들께 다시 한번 감사의 말씀을 드립니다.
- 데이터 부족 희귀혈액암, ‘라이프로그 데이터’ 활용 新 치료법 제시
- [이데일리 이순용 기자] 혈액암 환자에게 가장 적합한 최신 치료제를 제공하기 위한 ‘라이프로그 데이터’ 기반 맞춤 연구가 진료현장에 도입되었다. 당뇨, 고혈압 등 만성질환에 활용된 실사용데이터(RWD,Real World Data) 기반 치료전략을 중증질환인 혈액암에 적용한 첫 시도다. 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원 다발골수종센터 박성수·민창기 교수팀은 혈액암인 다발골수종 환자 개인의 일상활동, 건강상태, 생활 습관 등을 수치화한 데이터인 ‘라이프로그 데이터’를 수집하여 환자의 전반적인 생활 패턴을 반영한 통합적 치료 모델을 구축하는 연구를 진행하고 있다. 이번 연구는 환자가 활동도, 수면패턴, 우울지수, 활동 시간 등과 같이 직접 일상 데이터를 개발한 시스템에 입력한다. 이를 통해 삶의 질 평가, 합병증 현황, 일상생활 수행 능력, 인지기능 자가진단, 스트레스 지수 등의 다양한 데이터를 수집하며, 모든 정보는 철저히 보호되며 익명으로 처리된다. 환자는 입력한 데이터를 실시간 조회할 수 있으며, 이를 기반한 건강정보에 대한 피드백도 받는다. 의료진은 축적된 데이터를 바탕으로 환자의 전반적인 건강 상태를 다각도로 분석할 수 있으며, 그 결과를 진료에 반영하는 등 임상 레지스트리 데이터를 고도화하는 연구다. 현재 혈액암은 다양한 치료제가 개발되고 선택할 수 있지만, 환자에게 가장 적합한 약제를 찾기 위한 검증이 부족했다. 특히 다발골수종과 같은 희귀질환자를 대상으로 최근 기적의 항암제로 불리지만 고가인 CAR-T 치료제나 이중항체치료제와 같은 최첨단 면역항암제를 활용할 임상근거는 더욱 부족한 상황이다. 다발골수종은 백혈병과 함께 대표적인 혈액암으로, 과증식한 형질세포가 골수에 축적되어 주로 뼈를 침범해 골절, 빈혈, 신부전, 고칼슘혈증 등 심각한 증상을 동반하는 치명적인 질환이다. 초기 치료 후 대부분 호전되고, 많은 신약이 개발됨에 따라 생존율이 괄목하게 향상된 질환이지만 재발이 잦다. 재발이 반복될수록 증상이 더욱 악화되고 생존율 또한 낮아지기 때문에, 해외에서 검증된 새로운 표적항암제의 국내 도입이 절실한 상황이었다. 이번 연구로 미국 등 해외선진국에서 널리 활용되고 있는 약제가 국내 환자에게 적용될 수 있는 객관적 근거를 마련하는 한편, 면역항암제 치료의 유효성을 평가하는 표준화 시스템이 개발될 것으로 기대된다. 가톨릭의대 임상약리과 한승훈 교수가 공동으로 참여하는 본 연구는 국내IT 벤처 기업인 ‘케어스퀘어’가 질병관리청 국립보건연구원이 지원한 ‘코호트 운영을 위한 디지털 기술 기반의 양방향 소통 모델 개발’ 과제 결과로 구축된 앱을 활용한다. 또한 식품의약품안전처 과제인 ‘RWD를 활용한 면역항암제 치료의 유효성 및 안전성 평가 연구’의 일환으로 다발골수종에 이어 림프종 환자의 레지스트리 구축도 진행중이다. 박성수 교수는 “면역항암첨단제제의 유효성·안전성을 검증할 수 있는 총괄적인 실사용데이터를 확보하는 웹 기반 레지스트리 시스템을 개발하여, 다발골수종을 비롯한 혈액암 환자를 위한 치료의 최적 선택의 근거를 마련할 것”이라고 말했다. 이어 박 교수는 “정형화 된 진료 및 검사 과정에서 생산되는 데이터와 달리 환자가 직접 참여하는 데이터를 통해 환자와 소통하며 실제 진료현장에 활용할 수 있는 가능성이 있기 때문에, 이번 연구가 혈액암 뿐 아닌 다른 중증 질환의 맞춤형 치료 전략에에도 확장되기를 바란다”고 포부를 밝혔다.
- [불로장생이 뜬다-재생의료]① 韓 세포재생·오가노이드 기술, 어디까지 왔나
- 전세계가 고령화 사회로 접어들면서 안티에이징(항노화) 산업이 특수를 맞고 있다. 노화를 지연시키거나 멈추게 하는 개념으로, 생활의 질을 향상시켜 수명을 연장하는 것이 목표다. 과거 단순히 화장품 등 일부 분야에만 국한됐던 개념이 의약품, 의료기기까지 확장되면서 하나의 거대 산업을 이루고 있다.의약품, 의료기기, 기능성 화장품 분야를 포함한 글로벌 안티에이징 시장은 2022년 1조9674억 달러(약 2723조원)에서 2029년 2조8062억 달러(약 3885조원)로 반도체 시장(5330억 달러)보다 훨씬 크고 폭발적인 성장이 예상된다. 그만큼 블루오션 시장으로 국내 기업에도 글로벌 도약의 기회가 있고, 한국이 확고한 경제 강국으로 자리매김하기 위해서라도 안티에이징 시장을 집중 공략해야 한다는 분석이다. 팜이데일리는 안티에이징 분야에서 차별화된 경쟁력을 기반으로 글로벌 플레이어 도약이 유력한 기업들을 소개하고 성공 전략을 집중 분석해봤다.[편집자주][이데일리 김승권 기자] 인류가 오래 꿈꿔온 ‘불로장생’이 재생의료 기술 발달로 점차 현실화되고 있다. 항노화 연구의 방향은 크게 △노화 세포 제거 △노화를 늦추는 물질 개발 △세포 역노화(세포 재생) 등 세가지 분야로 발전되는 추세다. 특히 항노화의 핵심인 세포 재생과 오가노이드 기술의 진보는 난치성 질환 치료와 수명 연장에 혁신적인 해결책을 제시하며 빠르게 성장 중이다. 15일 아이큐비아에 따르면 재생의료 시장은 연평균 27.2% 성장해 2022년 기준 121억 달러(약 16조 9073억원)를 넘어섰다. 향후 연평균 성장률도 20%대를 유지할 것으로 관측된다. 이에 제프 베이조스와 샘 올트먼과 같은 기술 분야의 거물들이 이 분야에 막대한 투자를 단행하며 시장에 뛰어들고 있다. 실제 제프 베이조스가 투자한 알토스 랩스(Altos Labs)는 2022년 1월 공식 출범하며, 세포 재프로그래밍을 통한 노화 역행 연구에 집중하고 있다. 이 회사는 제프 베이조스와 러시아 출신의 억만장자 유리 밀너 등으로부터 총 30억 달러의 투자금을 확보했다. 오픈AI의 CEO인 샘 올트먼은 레트로 바이오사이언스(Retro Biosciences)에 1억 8000만 달러를 투자했다. 레트로 바이오사이언스는 인간의 평균 수명을 10년 연장하는 것을 목표로, 노화를 늦추는 기술을 연구하고 있다. 이 회사 또한 세포 재생이 핵심 기술이다. ◇ 세포 재생 (피부재생) 시장 현황은세포 재생(피부 재생) 기술은 재생의료의 주요 영역 중 하나다. 전통적으로 세포 재생은 줄기세포를 이용한 피부 재생이 주목을 받아왔다. 줄기세포는 분화능력을 가진 세포로, 손상된 세포와 조직을 복구하는 데 사용된다. 한국은 줄기세포 치료제를 상업화한 최초의 국가로, 테고사이언스의 ‘홀로덤’, 메디포스트(078160)의 ‘카티스템’ 같은 치료제들이 주름 개선, 상처 치유, 연골 재생 등에서 높은 효과를 보이고 있다.강스템바이오텍(217730)도 서울대학교와 공동연구를 통해 사람의 피부와 같은 형태의 유도만능줄기세포 기반 피부 오가노이드를 구현하는 데 성공했다. 이 오가노이드는 기존의 인공피부에서는 어려웠던 모낭 조직까지 포함해, 피부 조직을 보다 정교하게 재현해냈다. 에피바이오텍은 모유두세포를 3D 구조로 배양해 탈모 치료에 활용하고 있으며, 이러한 기술들은 화상 치료, 상처 치유 등 다양한 의료 분야로 확장될 가능성을 보여주는 것으로 파악된다. 바이오의약품 대비 재생의료 시장 규모 (데이터=아이큐비아)강스템바이오텍 관계자는 “3D 세포 생존률 저하, 인체 적용 시 부작용 등 기존 동결보존기술의 한계를 극복해 오가노이드의 안정적인 생산·유통·보존·원거리 수송이 가능한 원스톱 플랫폼을 구축하고 있다”며 “특히 개발 후 오가노이드 등 3D 세포 기반 재생 치료제 연구개발 현장에 즉시 활용할 수 있을 것으로 기대돼 자사의 피부 및 췌도 오가노이드 치료제의 임상 진입 및 상용화에도 박차를 가하겠다”고 말했다.최근에는 줄기세포 없이 세포 재생을 시도하는 기업도 나오고 있다. 20여 년간 줄기세포를 연구한 오일환 대표가 지난 2019년 설립한 리젠이노팜이 그 주인공이다. 리젠이노팜은 성체줄기세포를 깨어나게 하는 원리의 ‘웨이크업 스템셀’(Wake-up Stem-Cell) 플랫폼기술을 보유하고 있다. 생체 내 줄기세포를 활성화하는 펩타이드나 리보핵산(RNA) 치료제 물질을 주입하는 방식이다. 리젠이노팜이 개발 중인 방식의 치료제는 줄기세포를 직접 주입하지 않으므로 △세포 기증 △세포 분리·농축 △세포 배양 △세포 분화 △품질관리 △세포치료제 개발에 이르는 과정을 생략할 수 있다. 수천만 원에 이르는 기존 줄기세포 치료제 대비 1/10가량 저렴한 가격으로 치료 효과를 제공하겠다는 것이 리젠이노팜의 목표다. 오일환 대표는 “줄기세포 없이 재생치료를 한다고 하면 다들 그게 말이 되는 거냐고 물어본다”며 “도마뱀을 보면 꼬리가 잘렸을 때 이를 재생하는 메커니즘이 진행되는데 이와 유사하게 인체 내 줄기세포의 기능을 깨우는 것이 웨이크 업 스템셀이라는 기술이다. 이미 미국에서는 알토스 랩, 톤바이오, 레트로바이오사이언스 등이 대규모 투자를 받아 항노화를 위한 재생치료를 연구 중”이라고 설명했다. ◇ 오가노이드 (3D 프린트 기술) 어디까지 왔나오가노이드는 줄기세포를 3차원 구조로 배양하여 실제 장기와 유사한 기능을 갖춘 미니 장기를 만드는 기술이다. 오가노이드 기술은 3D 프린팅과 결합해 더욱 정교한 인체 조직 모델을 만들어내며, 약물 개발과 질병 연구에 효과적으로 활용된다. 현재 오가노이드 시장은 2023년 약 14억 달러에서 연평균 25.2% 성장해 2028년 43억 달러에 이를 것으로 전망된다.해당 분야에서는 로킷헬스케어가 기술적으로 상위권에 올라있다. 로킷헬스케어는 3D 프린팅으로 당뇨발(당뇨병성 족부궤양)을 치료하는 연구개발을 지속하고 있다. 환자의 자가지방 조직을 미세 조직으로 만들고 이를 3D 프린팅해 상처 부위와 크기와 모양이 같은 패치를 만들어 다친 곳을 보호하고 세포 증식을 통해 치료하는 방식이다. 티앤알바이오팹(246710)은 UCSD 의과대학 연구팀과 함께 뇌 오가노이드 연구를 진행 중이다. 또 다른 국내 기업 바이오솔빅스는 삼성서울병원과 협력하여 암 오가노이드 플랫폼을 개발, 대장암과 폐암의 항암제 스크리닝에 활용하고 있고 오가노이드사이언스 역시 장 오가노이드 기반 치료제 ‘아톰(ATORM)-C’의 임상 1상을 앞두고 있어 오가노이드 기술이 치료제로서의 가능성을 보이고 있다.세포 재생 프로세스 (사진=한국바이오협회)이처럼 3D 프린팅 기술과 오가노이드 기술의 결합은 더욱 정교하고 기능적인 인체 조직 모델을 만들어낼 수 있어, 향후 재생의료 분야에서 중요한 역할을 할 것으로 예상된다. 특히 한국에서는 올해 8월부터 시행된 첨단재생바이오법으로 인해 희귀병, 난치병 환자들에게 더 많은 치료 기회가 주어질 것으로 기대된다. 하지만 이러한 기술 발전과 함께 윤리적, 법적 문제도 제기되고 있는 상황이다. 인간 배아나 생식 세포, 뇌를 이용하는 연구에서 발생할 수 있는 윤리적 문제에 대한 논의가 필요하다는 게 전문가들의 지적이다. 재생의료 바이오텍 한 관계자는 “재생의료 시장은 북미와 유럽이 시장을 주도하고 있는 상황이지만 한국도 첨단재생바이오법 시행을 통해 희귀병과 난치병 환자들에게 더 많은 치료 기회를 제공하는 것을 목표로 하고 있다”며 “재생의료는 단순한 치료를 넘어 인류의 수명 연장과 삶의 질 향상을 위한 중요한 도구로 자리잡을 것으로 관측된다”고 설명했다.
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