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쓰리빌리언, AI 유전체해석 대회 우승한 3ASC 모델 관련 논문 출판
  • 쓰리빌리언, AI 유전체해석 대회 우승한 3ASC 모델 관련 논문 출판
  • [이데일리 김승권 기자] 인공지능 유전 진단 기업 쓰리빌리언은 인간 전장유전체(WGS, Whole genome sequencing) 데이터를 분석해 질병 원인 유전변이를 발굴하는 인공지능 모델 3ASC에 대한 논문이 발표됐다고 29일 밝혔다. 해당 논문은 2022년 글로벌 인공지능 유전체 해석 경진대회인 CAGI6 에 제출했던 인공지능 모델에 대한 내용이다. 환자 유전체 데이터와 증상 데이터를 입력 받아, 환자의 원인 유전변이를 발굴해 내는 인공지능 모델 개발을 설명하고 있다. 3ASC 라 명명된 쓰리빌리언의 인공지능 모델은 캐나다 희귀질환 전문 병원인 Sickkids 병원에서 진단에 실패한 79명 희귀질환 환자의 전장유전체( WGS ) 데이터에서 환자 원인 유전변이를 발굴하는데 뛰어난 성능을 보였다. 제출된 다른 경쟁팀들의 인공지능 모델과 성능 비교 평가를 통해 우승 인공지능 모델로 선정됐다.쓰리빌리언 인공지능 관련 논문 (자료=쓰리빌리언)3ASC 는 진단이 확정된 14명의 환자들 중 10명 환자의 원인 유전변이를 정확히 찾아내, 인간 전문가의 개입 없이 인공지능 모델만으로 전장유전체 데이터를 해석해 71.4%의 환자를 정확히 진단해 낸 것이다. 3ASC는 전장유전체를 기반으로 환자 원인 유전변이를 5개 이내에 찾아낼 확률인 Top-5 정확도는 96.7% 로 집계됐고, 이는 학계에 널리 활용되는 Exomiser 등에 비해 10% 이상 더 높은 것으로 평가됐다.논문에 발표된 3ASC 모델은 CAGI6 대회 전인 2021년 버전의 모델로, 3년 동안 늘어난 학습데이터와 인공지능 알고리즘의 개선으로 고도화된 현재 3ASC 모델은 Top-5 정확도가 98.1%를 넘어가는 수준으로 개선됐다. 3ASC 인공지능 모델 개발 총괄 이자 논문의 책임저자인 이경열 인공지능 총괄이사는 “3ASC는 인공지능 팀과 생명정보학 팀을 비롯 쓰리빌리언 사내 모든 분과의 동료들의 연구개발 노력의 총체적 결과물이라 할 수 있다. 유전변이 병원성 해석 시스템인 EVIDENCE 시스템의 변이 정보와 임상유전학팀의 환자 판독 기록이 인공지능 모델의 학습 데이터로 3ASC 의 근간이 되었다. 유전체 데이터의 해석 및 임상 진단 과정을 통한 인간 전문가의 사고 데이터가 없이, 환자 진단을 위한 인공지능 모델의 개발은 불가하다. 글로벌 수많은 희귀질환 환자 분들의 진단을 제공하며, 쌓는 귀중한 데이터로 앞으로 더욱 인공지능 모델을 고도화해 희귀질환 진단 혁신을 지속해 나가겠다“ 는 소감을 전했다. 해당 논문은 CAGI6 관련 논문 특별판으로 Human genomics 저널에 출간됐다. 한편, 쓰리빌리언은 지난 12월 기술성 평가를 ‘A, A’로 통과하며 업계 최고의 기술력을 인정받았다. 올 상반기 코스닥 상장 예비 심사 청구를 앞두고 있으며, 2023년 전년 대비 3.5배의 매출 성장 및 해외 매출이 60%를 차지할 만큼 글로벌 성장을 빠르게 이뤄내고 있다.
2024.03.29 I 김승권 기자
책임경영 사라진 K-바이오, 투자자는 눈물만
  • [생생확대경]책임경영 사라진 K-바이오, 투자자는 눈물만
  • [이데일리 송영두 기자] 국내 제약바이오 업계가 신약 상용화, 플랫폼 기술 대규모 기술이전 등의 모멘텀으로 조금씩 기지개를 켜는 모양새다. 하지만, 대부분 바이오 벤처 기업의 상황은 여전히 녹록지 않다. 기업 생존 여부가 불투명할 정도로 그 분위기가 심각하다.25일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 재무제표 감사의견 거절을 받고 상장폐지 위기에 몰린 바이오 기업이 다수다. 카나리아바이오를 비롯해 셀리버리, 뉴지랩파마, 제넨바이오 등이다. 대부분 실적 악화 영향으로 코스닥 관리종목 지정 사유인 자본잠식률 50% 이상을 기록하거나, 계속기업 존속능력 불확실성 등의 원인으로 주식 매매가 정지됐다.바이오 벤처 기업은 제조업 기반 타 산업군 기업과는 다르게 가능성과 성장성, 기술기술력을 어필해 투자를 받는다. 대표적인 하이 리스크, 하이 리턴 투자 섹터에 속하는데, 투자자들은 기업 또는 경영진의 철학과 그들이 말하는 진정성, 기술력 등에 기반해 투자한다. 신약개발 기업일 경우 신약 개발까지 약 10여 년이라는 기간과 조 단위의 자금이 투여되는 만큼 투자자들의 깊은 심호흡도 필요하다.역으로 바이오 벤처 기업들은 긴 시간 동안 견제를 받지 않고, 다양한 투자 유치를 할수 있다는 장점이 있다. 하지만 결과에 따라 경영자가 책임져야할 리스크는 다른 어느 산업보다 크다는 지적이다. 특히 바이오 창업자에게는 성공하면 개척자라는 명예로운 칭호가 부여되지만, 실패하면 사기꾼이라는 극단적인 평가가 예외없이 꼬리표처럼 붙는다. 그럼에도 바이오벤처를 창업한 경영자가 회사를 망가뜨리고도 책임을 회피하는 사례가 속출하고 있어 투자자들의 애를 태우고 있다.셀리버리(268600)의 경우 2022년 사업보고서 감사의견에서 감사범위 제한 및 계속기업 존속에 대한 불확실성으로 상장폐지 사유인 의견거절을 받았다. 이 때문에 주어진 개선기간(오는 4월)까지 경영진은 대책을 마련해야 했다. 하지만 신약 기술수출을 약속하며 지난해 무릎까지 꿇었던 조 대표와 경영진은 개선은커녕 자본전액잠식이라는 상장폐지 사유를 추가시키는 최악의 결과물을 만들어냈다. 회사는 소액주주연대 주도로 이뤄진 임시주총에서 주주들을 이해할 수 없는 이유로 주총장 출입을 거부했다. 조 대표는 주주들과의 만남도 회피했다.관리종목으로 지정된 올리패스(244460)는 비마약성진통제 글로벌 임상 2상이 실패했음에도 임상수탁기관(CRO)의 문제라며 사태 파악과 후속 치료제 개발을 약속했다. 하지만 최근 회사 측은 임상개발팀을 해체하는 등 신약개발에 더 이상 나서지 않을 것으로 알려졌다. 정신 올리패스 대표는 지난해만해도 비마약성진통제로 수십조원의 매출을 자신했지만, 임상 실패 후 주주들의 문의에도 어떤 해명을 하지 않고 있다. 일부 주주들은 오히려 기자에게 올리패스 상황을 알려달라고 요청하고 있을 정도다. 결국 대표와 경영진의 희망찬 말에 투자했던 투자자들은 아무것도 하지 못한채 피눈물만 흘리고 있는 상황이다.이런 문제가 계속 이어지고 반복되면 침체기를 지나 기지개를 켜고 있는 제약바이오 산업계는 물론 투심에 찬물을 끼얹을 수 있다. 과거 국내 제약바이오 산업과 투자 시장이 활황세를 탔지만, 코오롱생명과학, 신라젠, 헬릭스미스의 신약개발 실패와 경영진 리스크가 불거지면서 몇 년 동안 침체기에 접어들었던 사례를 잊어서는 안된다.
2024.03.29 I 송영두 기자
디앤디파마텍 MASH 치료제 ‘DD01‘, 美 FDA 패스트트랙 지정
  • 디앤디파마텍 MASH 치료제 ‘DD01‘, 美 FDA 패스트트랙 지정
  • [이데일리 박순엽 기자] 국내 최대 규모 GLP-1 계열 신약 포트폴리오 보유 바이오텍 디앤디파마텍은 회사가 개발 중인 주사형 MASH(대사이상 관련 지방간염) 치료제 DD01이 미국 FDA로부터 패스트트랙(Fast Track) 약물로 지정됐다고 28일 밝혔다.디앤디파마텍 CI (사진=디앤디파마텍)FDA는 중대하거나 환자의 생명과 연관된 질환에 우수한 효능을 보이는 신약에 대해 심사 후 신속히 개발될 필요가 있다고 판단되면 해당 의약품을 패스트트랙으로 지정한다.패스트트랙에 지정되면 개발 단계마다 FDA로부터의 전폭적인 지원을 받을 수 있고, FDA와의 긴밀한 협의를 통해 일반적인 사례보다 더욱 신속하게 신약을 개발할 수 있다. 특히, 품목허가 심사에 필요한 서류를 단계별로 제출하고 심사받을 수 있는 롤링 리뷰(Rolling Review) 자격도 부여돼 모든 서류를 한번에 준비하는 일반 품목심사에 비해 전체 개발·허가 기간을 획기적으로 줄이는 장점이 있다. 실제 2023년 미국 FDA가 승인한 총 55개 신약 가운데 약 65%의 약물이 패스트트랙을 비롯한 신속 프로그램을 통해 승인받은 것으로 확인된다. 이번 DD01의 패스트트랙 지정은 국내사가 개발한 MASH 치료제로서는 한미약품에 이어 두 번째 사례다.MASH를 포함한 MAFLD(대사이상 관련 지방간질환)은 현재 전 세계적으로 유병률이 30% 이상에 달할 정도로 흔한 질병이지만, 연이은 치료제 개발 실패로 미충족 수요가 큰 질환 분야로 꼽힌다. 최근에 이르러서야 마드리갈(Madrigal Pharmaceuticals)의 레즈디프라(성분명 resmetirom)가 최초의 MASH 치료제로 허가를 받으면서 개발 경쟁이 본격화되고 있다. 레즈디프라의 뒤를 이어 최근 GLP-1 수용체 작용제 계열을 중심으로 한 후속 약물들의 우수한 임상 결과들이 꾸준히 발표됨에 따라 해당 타깃에 대한 관심이 높아지고 있다. DD01은 디앤디파마텍의 지속형 페길레이션 기술이 접목된 주 1회 피하주사 GLP-1·글루카곤 (Glucagon) 수용체 이중 작용제로, 식욕억제와 인슐린 분비를 촉진하는 GLP-1 수용체와 지방을 빠르게 분해하는 글루카곤 수용체에 동시 작용해 치료 효과를 극대화하는 기전을 지니고 있다. 이 기전은 GLP-1 수용체 단일 작용제가 지닌 효능에 더해 간에 축적된 지방을 직접적으로 표적·개선할 수 있는 것으로 평가된다. 디앤디파마텍은 경쟁력 있는 임상 1상 결과를 바탕으로 DD01에 대한 임상 2상을 준비 중이다. 특히 MAFLD를 동반한 비만·과체중 환자를 대상으로 한 임상 1상 시험에서 4주 투약만으로 최대 52.2%(고용량 투여군)의 매우 빠르고 강력한 간 지방 감소 결과를 보여 Best-in-Class 약물로의 기대감이 커지고 있다. 이를 토대로 디앤디파마텍은 MAFLD·MASH를 동반한 과체중·비만 환자를 대상으로 올해 2분기 미국 임상 2상 시험을 개시할 계획이다. 디앤디파마텍은 지난 25일 상장을 위한 증권신고서를 제출했으며, 4월 12~18일 5일간 국내외 기관 투자자 대상으로 수요예측, 22~23일 일반인 대상 청약을 진행할 예정이다. 상장 주관사는 한국투자증권이다.
2024.03.28 I 박순엽 기자
리제네론 만나는 신라젠, 펙사벡 세가지 카드로 ‘승부수’
  • 리제네론 만나는 신라젠, 펙사벡 세가지 카드로 ‘승부수’
  • [이데일리 유진희 기자] 신라젠(215600)이 미국 리제네론 파마슈티컬스와 항암바이러스 ‘펙사벡’에 대한 협상을 유리하게 이끌 출구 전략을 가동한다. 지난해 말 양사의 협상이 처음 언급될 때보다 유리한 고지에 선 만큼 다양한 카드로 최선의 결과를 끌어낸다는 계획이다.(사진=신라젠)◇2분기 내 첫 협상 테이블 마련...기술이전 등 다양한 논의 26일 업계에 따르면 신라젠은 리제네론과 2분기 내 새로운 차원의 ‘협상 테이블’을 마련한다. 앞선 만남에서 펙사벡 임상 2상 연구결과를 중심으로 실무 연구진 차원에서 논의가 이뤄졌다면, 이번에는 실질적인 계약을 위한 관계자들도 참석할 것으로 알려졌다. 최근 일각에서 불발설까지 제기된 것과는 달리 협상이 순항하고 있는 것이다. 첫 협상 테이블에서 신라젠이 논의할 카드는 펙사벡 기술이전(L/O), 공동 3상 임상, 추가 적응증 공동 임상 등이다. 최우선책은 기술이전이다. 제대로 된 성과를 보여줘야만 ‘거래정지 사태’로 무너진 시장의 신뢰를 회복할 수 있기 때문이다. 게다가 신라젠은 최근 주요 연구 성과가 속속 나오면서 주요 파이프라인의 업데이트가 시급한 상태다. 펙사벡에만 자원을 투자하고 있을 수는 없다는 의미다. 실제 신라젠은 지난해 한국과 미국에서 임상에 본격적으로 진입한 항암제 BAL0891의 병용요법(파클리탁셀, 면역항암제)과 적응증 확장(급성 골수성 백혈병)을 추진하고 있다. 항암바이러스 플랫폼 ‘SJ-600 시리즈’도 임상시험용 의약품 제조와 GLP 비임상 독성시험 등 임상시험 진입 준비를 하고 있다.차선책으로 ‘공동’ 3상 임상과 추가 적응증 임상 등이 언급되는 배경이기도 하다. 이 경우에도 신라젠은 두 마리의 토끼를 잡을 수 있다. 임상 3상 실패 가능성은 줄이면서 펙사벡의 몸값을 올릴 수 있기 때문이다. 특히 현재 펙사벡이 임상으로 확인한 적응증은 신장암 치료제다. 시장조사기관 글로벌인포메이션(GII)에 따르면 올해 세계 신장암 치료제 시장 규모는 69억 달러(약 9조원)로 추정된다. 현시점에서 펙사벡 기술이전으로 신라젠이 원하는 만큼 가격을 받기 쉽지 않을 수 있다는 뜻이다. 펙사벡은 흑색종, 방광암, 유방암, 대장암 등으로도 적응증 확대 가능성이 크다고 평가된다. 이 같은 상황에서 리제네론의 마음은 더 급해졌다. 최근 리제네론은 차세대 면역항암제로 개발 중인 ‘피안리맙과’ 면역관문억제제 리브타요의 신장암 병용 임상에서 기대했던 효능을 입증하지 못했다. 오히려 펙사벡-리브타요 병용 효능이 더 좋다는 것만 확인한 셈이 됐다. 해당 임상 디자인은 펙사벡과 리브타요의 병용 임상과 유사하게 설계된 것으로 알려졌다. ◇느긋해진 신라젠, 다양한 가능성 모색 반대로 신라젠은 R&D 비용 등 운용비에 대한 부담이 줄며, 협상에서 더 유리한 고지에 설 것으로 전망된다. 앞서 신라젠은 지난 22일 이사회를 열고 1294억원 규모의 유상증자를 결정했다. 조달 자금 중 1138억원은 운영자금, 156억원은 타법인증권 취득 자금에 사용할 방침이다. 펙사벡의 효능과 안전성이 입증되면서 눈독을 들이는 글로벌 기업도 더 많아질 것으로 관측된다. 내달 5일부터 10일(현지시간)까지 엿새간 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회 연례학술대회(AACR) 2024에 포스터 발표로 펙사벡의 연구결과가 채택된 것이 이를 방증한다. AACR은 미국임상종양학회(ASCO)와 유럽종양학회(ESMO)와 더불어 암 분야 세계 3대 학회로 꼽힌다. 신라젠은 이번 행사에서 펙사벡 연구결과 1건, BAL0891 연구 1건, SJ-600시리즈 연구 2건 등 모든 파이프라인에 대한 발표를 이례적으로 진행한다. 신라젠은 여러 가능성에 대비해 자체 R&D 역량도 대폭 강화하고 있다. 지난 26일 신라젠은 글로벌 제약사 출신 이수진 의학책임자, 글로벌 임상수탁기관(CRO)에서 일했던 신수산나 상무 등을 새롭게 영입했다. 이 의학책임자는 가정의학과 전문의로 화이자, 아스트라제네카, 노바티스 등 다국적 제약사에서 다양한 실무 경험을 보유했다. 최근에는 사노피에서 면역질환 의학부 헤드로 근무했다. 신 상무는 화이자, MSD 등 다국적 제약사에서 경력을 쌓았다. 이후 글로벌 CRO인 포트리아에서 한국 대표를 역임했다. 다만 신라젠 관계자는 “리제네론 측과 협상 시기를 구체적으로 언급할 수는 없다”면서도 “양사 간 최대한 시너지를 낼 수 있도록 협상을 준비하고 있다”고 전했다.
2024.03.28 I 유진희 기자
툴젠 플랫폼연구소장 퇴사…R&D 동력 약화 우려
  • 툴젠 플랫폼연구소장 퇴사…R&D 동력 약화 우려
  • [이데일리 나은경 기자] 툴젠(199800)에서 3세대 유전자 편집기술인 크리스퍼 카스9(CRISPR-Cas9)의 플랫폼기술 개발을 총괄하던 이정준 플랫폼연구소장이 이달 말 퇴사한다. 회사의 중추 연구인력이었던 이정준 소장의 퇴사로 회사의 장기 자산이자 경쟁력이 될 연구·개발(R&D) 동력이 약해지는 것 아니냐는 우려가 나온다.◇‘대체자 없다’는 핵심 연구임원 툴젠 퇴사지난 26일 툴젠은 이정준 플랫폼연구소장(이사)이 지난 22일, 26일 두 차례에 걸쳐 약 4억4255만원 규모의 주식을 장내매도했다고 공시했다. 이정준 이사가 보유했던 4319주의 평균 처분단가는 약 9만1475원이다.툴젠은 지난 26일 이정준 플랫폼연구소장(이사)이 지난 22일, 26일 두 차례에 걸쳐 툴젠 주식 4319주를 장내매도했다고 공시했다. (자료=금융감독원 전자공시시스템)회사 관계자는 이에 대해 “이정준 이사가 이달 말 퇴사를 앞두고 스톡옵션을 행사했다”고 설명했다.공식적인 퇴사일자는 이달 말이지만 이 소장의 퇴사는 꽤 오래 전에 결정된 것으로 알려졌다. 업계관계자는 “툴젠 창업자인 김진수 박사가 초빙교수로 있는 싱가포르 국립대학교로부터 이 소장이 러브콜을 받아 교수로 선임될 예정”이라며 “이미 싱가포르로 출국한 것으로 안다”고 말했다.툴젠에서 당장 이 소장의 자리를 대체할 후임은 결정되지 않은 것으로 보인다. 툴젠의 연구개발은 플랫폼기술 연구를 담당하며 이번에 퇴사한 이정준 이사, 치료제연구소장으로 지난해 입사한 유영동 전무, 종자사업본부를 총괄하는 한지학 전무 세 명이 삼각축을 이루고 있었다.이 소장은 영국 캠브릿지 대학교에서 학사와 석사학위를 취득하고 미국 스탠포드 대학교에서 화학박사 학위를 받았다. 이후 삼성종합기술원, 서울대 유전공학연구소를 거친 유전공학전문가다. 서울대 유전공학연구소 시절 김진수 박사와의 인연으로 2016년 툴젠에 입사해 약 9년간 회사의 연구개발에서 중요한 한 축을 담당해왔다.이 소장은 지난해 연말 미국 보스톤에서 개최된 ‘크리스퍼 2.0 학회’에서 차세대 유전자가위와 차세대 유전자가위 ‘스나이퍼2L’과 안전성평가 플랫폼 ‘스나이퍼-스크린’에 대한 발표를 진행하는 등 이 분야에서 인정받는 인물이다. 스나이퍼2L, 스나이퍼-스크린 등 유전자 가위 플랫폼과 관련된 다수의 논문과 특허를 발표했다.이달 말 퇴사 예정인 이정준 툴젠 플랫폼연구소장 (사진=툴젠)툴젠 내부 사정에 정통한 관계자는 “이 소장이 연구하던 것은 크리스퍼 카스9을 더 효율적으로 쓸 수 있도록 만드는 플랫폼 기술”이라며 “특허수익화 사업과 별개로 신약 후보물질을 기술이전할 때 플랫폼 특허를 같이 이전하면 딜의 규모를 크게 키울 수 있다는 점에서 중요하다”고 설명했다. 이어 “이 소장의 주요 개발 성과라고 볼 수 있는 ‘스나이퍼 카스9 1.0’ 및 ‘스나이퍼 카스9 2.0’ 등은 툴젠 소속으로 특허 출원을 마쳤고 기존 연구진들은 남아있으니 당장 회사에 이 소장 퇴사로 인한 가시적인 영향은 없을 것”이라면서도 “현재 툴젠 내부 임원급 연구자 중에 이 소장을 대체할만한 이는 없는 것으로 안다”고 덧붙였다.실제로 지난해 연구분야를 총괄하던 김영호 전 대표가 퇴사한 이후 회사 안팎에서는 이 소장이 김 전 대표의 후임을 맡아야 한다는 이야기가 나왔던 것으로 알려졌다. 툴젠은 김 전 대표 퇴사 이후 연구총괄 대표를 물색하겠다고 밝혔지만 1년이 지난 현재까지 경영총괄인 이병화 단독대표 체제로 운영되고 있다.◇‘특허분쟁이 끝 아닌데’…장기 성장동력 우려툴젠은 크리스퍼 카스9을 진핵세포에 적용시킨 발명을 두고 글로벌 유수 연구자들과 특허분쟁을 벌일 정도로 일찌감치 이 분야에서 두각을 드러낸 회사다. 하지만 그에 비해 신약개발을 비롯한 상업화 성과는 부진한 편이다.유전자가위 크리스퍼 카스9 기술은 지난 2020년 UC버클리 연구팀의 제니퍼 다우드나 교수와 프랑스의 에마뉘엘 샤르팡티에 교수가 노벨화학상을 받으며 본격적으로 일반 대중에 알려지기 시작했다. 지난해 11월에는 영국에서 세계 첫 유전자가위 치료제 ‘카스거비’가 품목허가를 받으며 상용화를 위한 본 궤도에 올랐다. 세계에서 본 임상 단계에 있는 크리스퍼 카스9 활용 파이프라인만 40건이 넘는다.반면 툴젠은 신약개발로 수익을 내기에는 아직 부족한 상태다. 사업보고서에 공개된 신약후보물질 9개 중 가장 진도가 빠른 것이 2021년 호주 바이오텍 카세릭스에 기술이전해 임상 1상을 준비 중인 전임상 단계의 CAR-T 세포치료제 ‘CTH-004’일 정도다.이 같은 상황에서 이 소장은 툴젠에서 크리스퍼 카스9 기술이 치료제에 적용됐을 때 인체 내 표적이탈(off-target) 현상을 줄이고 타깃 정확도를 높이는 플랫폼 기술 개발을 담당해왔다. 이 때문에 그의 퇴사가 회사 연구개발 장기 계획에 영향을 미치는 것 아니냐는 우려가 나오는 것이다.툴젠 연구개발조직도 (자료=금융감독원 전자공시시스템)툴젠에서 연구개발팀 인력의 이탈 자체가 어제 오늘만의 일이 아니라는 목소리도 나온다. 한 증권업계 관계자는 “몇 달 전부터 툴젠의 연구인력이 많이 빠져나갔다고 들었다”며 “대외적으로는 특허분쟁뿐 아니라 자체 파이프라인 강화에도 힘을 쏟고 있다고 밝히고 있지만 그에 비해 연구개발 진도가 많이 진척되지는 않은 것으로 보인다”고 했다. 실제로 지난해 9월 말 기준 58명이던 툴젠의 연구개발인력은 지난해 12월 말 52명으로 3개월 만에 11%가량 줄었다.업계 관계자들은 유전자가위 기술이 빠르게 발전하고 있어 그 속도를 따라잡기 위해서도 연구개발에 대한 투자는 중요하다고 입을 모은다. 지난 2022년에는 4세대 유전자가위 기술을 가진 프라임메디슨이 나스닥에 상장하면서 서서히 유전자가위 기술의 중심축이 크리스퍼 카스9 중심의 3세대 기술에서 4세대 기술로 넘어갈 조짐이 보이고 있다.바이오업계 관계자는 “해외 크리스퍼 카스9 개발사들은 빠르게 유전자가위 기술을 활용해 사업화를 했는데 툴젠은 코스닥 상장에 계속 실패하면서 자금조달에 난항을 겪었고, 그러면서 치료제 개발 등의 사업화 시점이 너무 늦어져 버렸다”며 “툴젠에 지금 당장 가장 중요한 것이 특허분쟁인 것은 맞지만 회사가 장기적으로 존속하려면 자체 개발한 신약 파이프라인, 플랫폼 기술 등이 필요하다”고 우려했다.
2024.03.28 I 나은경 기자
희귀근육병 치료제 환우 돕겠다···뉴라진, 오픈식 개최
  • 희귀근육병 치료제 환우 돕겠다···뉴라진, 오픈식 개최
  • [이데일리 강민구 기자] 희귀근육병을 앓는 이들을 위해 국내 한 바이오 벤처가 오픈식을 갖고, 치료제를 개발하겠다는 청사진을 제시했다. 연구자 임상에서 좋은 결과를 거둔 GNE 근육병 연구를 기반으로 국내 200여명, 전 세계 4만명으로 추정되는 환자를 위한 치료제를 개발하는 게 목표다.뉴라진은 지난 22일 대전 대덕연구개발특구 내 뉴라진 사무실에서 오픈식을 개최했다. 뉴라진은 희귀 뇌신경 근육질환인 GNE 근육병 치료를 위한 기술력을 보유한 기업이다. 특히 합성생물학 기반 고효율 대량생산 핵심기술 경험을 갖춘 연구자들이 핵심 연구진으로 구성돼 있다.김리라 뉴라진 대표(사진=이데일리 강민구 기자)최근 정부는 생명과학에 공학적 개념을 도입해 DNA, 단백질, 인공세포 등 생명시스템을 설계·제작하는 합성생물학을 전략적으로 육성하고 있다. 가령 과학기술정보통신부가 오는 2029년까지 1263억원을 투자해 바이오파운드리를 구축을 추진하는 등 미래 바이오경제를 이끌 투자와 지원을 강화할 계획이다. 이같은 흐름에서 합성생물학 기반 바이오 벤처의 도전이 실질적인 환우들을 도울 치료제 개발로 이어질지 관심이다.GNE 근육병은 GNE 유전자 돌연변이로 시알산을 충분히 생산하지 못해 근력저하와 근위축 증세를 보이는 희귀근육질환이다. 유전병으로 성년이 되면 발병하는데 5년에서 20년 내 움직일 수 없게 되는 치명적인 질환이지만 아직 치료제가 없다. 뉴라진이 지난 2019년부터 부산대병원, 양산부산대병원 연구진과 함께 진행해온 96주간의 연구자임상에서 근력 측정 결과와 MRI 결과에서 유효성을 얻었다. 또 독성평가에서도 독성이 없는 것으로 분석됐다.이처럼 좋은 결과를 얻자 시알릴락토스를 상업적으로 공급할 수 있는 전 세계 유일한 회사인 진켐 등에서 수년간 경험을 쌓은 김리라 대표 등 연구진이 창업에 나섰다. 고통을 겪는 환우들을 외면하기 어려웠고, 연구자 임상에서 좋은 결과를 얻어 가능성이 충분하다고 봤기 때문이다. 실제 환우들도 약을 먹은뒤 실질적인 효과를 느꼈다고 설명했다.김지은 한국GNE근육병환우회장은 “임상에 참여한 환우를 통해 약이 효과가 있다는 이야기를 전해 들었다”라며 “치료제가 없고, 재활훈련도 큰 효과가 없는 상황에서 속히 치료제가 출시됐으면 한다”고 말했다. 또 다른 환우는 “아이가 태어난 지 얼마 되지 않아 (GNE근육병) 진단을 받았다”라며 “고통을 겪던 중 연구자임상에서 약을 먹은 뒤 다리를 올리는 등 몸에 변화를 느꼈다”고 강조했다.김리라 뉴라진 대표가 지난 22일 열린 오픈식에서 회사에 대해 소개하고 있다.(사진=이데일리 강민구 기자)이 같은 환우들의 기대감에도 실질적인 치료제 개발을 하려면 가야 할 길이 멀다. 아직 연구자 임상 단계로 임상약 생산, 미국식품의약국(FDA) 임상시험 통과 등이 이뤄져야 한다. 신진홍 양산부산대병원 신경과 교수는 “한국, 일본, 중국을 비롯해 인도, 중동 등에서 많이 발병하는 질환으로 미국, 일본에서는 치료제 개발이 느리게 진행되고 있거나 실패했다”며 “연구자임상에서 마우스실험에 이어 사람에도 효과가 있을 수 있다는 가능성을 확인한 만큼 앞으로 임상시험에서 효과를 입증해야 하며 질환 치료제로 활용되길 기대한다”라고 말했다.뉴라진은 GNE근육병 치료제 개발뿐만 아니라 다양한 퇴행성 질환으로 연구 결과에 대한 응용범위를 넓혀 환우들의 고통 해결과 사업 영역 확장에 나설 계획이다. 김리라 대표는 “그동안 효능연구를 해온 만큼 앞으로 GNE 근육병 인허가를 위해 원료의약품 생산, 독성시험자료 확보 등을 해나갈 계획”이라며 “앞으로 임상시험에서 유효성을 입증하고, 신속검사를 통해 미국식품의약품 임상시험 승인부터 글로벌 인허가까지 해내는 게 목표”라고 말했다.
2024.03.24 I 강민구 기자
①글로벌 바이오업계가 탐내는 셀트리온·알테오젠의 기술
  • [황금기 맞은 국산 SC]①글로벌 바이오업계가 탐내는 셀트리온·알테오젠의 기술
  • 최근 글로벌 바이오 업계가서 국내 기업들의 자가주사제형(Subcutaneous injection, SC) 기술에 뜨거운 관심을 보이고 있다. 이미 상용화된 치료제는 글로벌 시장 1위 제품으로 올라섰고, 플랫폼 기술은 글로벌 빅파마에 기술이전 되는 등 바이오 의약품 개발의 핵심 요소로 자리잡았다. 특히 해당 기술을 보유하고 있는 셀트리온과 알테오젠은 선제적인 플랫폼 개발과 넘볼수 없는 기술력으로 글로벌 시장을 선점하고 있다. 여기에 다양한 치료제 개발과 기술이전이 가능해 폭발적인 성장 잠재력이 있다는 평가다. 이데일리는 셀트리온과 알테오젠이 구축한 SC 제형 전환 플랫폼을 심층 해부, 미래 성장성을 가늠해봤다.[편집자 주][이데일리 송영두 기자] 13일 제약바이오 업계에 따르면 정맥주사(IV) 제형을 자가주사(SC)제형으로 변환하는 기술이 글로벌 바이오 의약품 시장을 주도할 것으로 예상된다. 블록버스터 신약들의 특허 만료 시점이 속속 다가오면서 이를 대체할수 있는 바이오시밀러들이 대거 출현할 전망이다. 이런 경쟁판도에서 오리지널 의약품 개발사의 방어 수단은 물론 시밀러 개발 기업의 공격적인 시장 잠식전략을 가능케하는 대표적인 무기로 SC제형 기술이 첫손에 꼽힌다.SC제형이 글로벌 의약품 시장에서 주목받는 이유는 IV제형 대비 환자 투여 편의성과 함께 제형 변경에 따른 신약 지위 확보로 바이오시밀러 대비 높은 약가를 받을 수 있기 때문이다. 특히 세계적으로 SC 제형 기술을 보유한 기업은 할로자임, 알테오젠, 셀트리온 등이다. 가장 먼저 기술을 확보한 할로자임의 경우 플랫폼 기술 특허는 2030년 초에 만료될 예정이다. 반면 셀트리온 램시마SC와 알테오젠 SC제형 플랫폼 특허는 2040년까지 상당한 여유가 있는 상황이다. 장기적으로 글로벌 기업들이 SC 제형 전환을 위한 기술을 도입하기 위해서는 한국 기업들 외에는 선택지가 없는 상황이다. 최근 셀트리온(068270)과 알테오젠(196170)을 향한 러브콜이 끊이지 않는 이유다. 이미 셀트리온이 독자 개발한 SC제형 기술을 접목한 자가면역질환 치료제 램시마SC(미국 제품명 짐펜트라)는 유럽 시장 1위를 질주하고 있다. 올해 출시될 미국 시장에서도 대성공이 점쳐지고 있다. 알테오젠은 SC기술로 글로벌 제약사 사노피, 머크, 산도즈 등과 기술이전 계약을 체결했다. 최근에는 머크가 면역항암제 키트루다(연 매출 33조원)를 SC제형으로 변경하기 위해 비독점 계약을 독점 계약으로 확대 체결했다. 이 계약변경으로 머크가 알테오젠 SC 기술을 독자적으로 도입하기 위해 지출하는 금액은 약 1조4000억원에 달한다.(왼쪽부터) 서정진 셀트리온그룹 회장, 박순재 알테오젠 대표이사.(사진=각 사)◇한국산 기술 열광 이유, 따라올 수 없는 기술력과 선제 개발 주효유럽 현장에서 의료 전문가들은 한국 SC 제형 변환 기술을 높게 평가하며, 기본적으로 안전성과 유효성을 입증했고, 장기 효능까지 확인되면서 대체제가 없다고 판단한다. 특히 선제적 개발이 주효했다고 분석했다.실제 셀트리온은 10여년 전 서정진 회장이 글로벌 시장에서 항체 치료제에 대한 니즈를 직접 확인하면서 개발 지시를 내린 것으로 알려진다. 셀트리온 관계자는 “서 회장이 유럽 의료현장을 방문해 항체 치료제에 대한 의료 관계자 의견을 수렴하던 중 치료 편의성이 높은 SC제형에 대한 니즈를 확인해 본격 개발을 시작했다”며 “2015년 SC 제형 항체치료제를 자체 개발했고, 해당 기술이 적용된 제품이 램시마SC다. 현재는 노하우 축적과 기술 고도화를 통해 파이프라인에 빠르게 적용할 수 있는 플랫폼 기술을 확보한 상태”라고 강조했다.IV제형을 SC제형을 변환하는 플랫폼 하이브로자임(Hybrozyme)을 개발한 알테오젠도 마찬가지다. 경쟁사 대비 한발 빠른 SC 개발이 현재 글로벌 시장에서 주목받는 이유로 꼽힌다. 알테오젠 관계자는 “2016년 허셉틴 바이오시밀러 개발 중 SC 제형에 대한 관심을 가지게 됐고, 그 가능성에 주목했다”며 “우리가 가진 역량을 활용하면 이를 충분히 자체적으로 할 수 있다고 판단했고, 2016년부터 개발에 돌입, 하이브로자임 플랫폼 기술을 독자 개발하게 됐다”고 설명했다.현재 SC 제형 변환 기술 특허를 보유한 기업은 셀트리온과 알테오젠 외 할로자임이 유일하다. 현재 할로자임 인핸즈 플랫폼 기술을 도입한 기업은 BMS, 로슈, 얀센 등이 꼽힌다. BMS는 지난해 11월 옵디보 SC 임상 3상에 성공했고, 로슈는 면역항암제 티쎈트릭 SC, 얀센은 다발성골수성 치료제 다잘렉스 파스프로(SC제형) 허가를 받았다. 하지만 할로자임 인핸즈 플랫폼 기술 특허 만료 기간은 알테오젠 하이브로자임 플랫폼 특허 만료 기간인 2040년보다 훨씬 짧은 것으로 알려졌다. 최근 할로자임 플랫폼 기술로 새롭게 임상에 들어갔다는 기업들의 소식이 들리지 않는 것도 이 때문이다.SC 제형 변환 기술은 허들이 높은 것으로 알려졌다. 존슨앤드존슨과 머크가 SC제형 의약품 개발하다 실패한 사례도 이를 방증한다. 반면 셀트리온과 알테오젠은 오랜 항체 연구를 통한 독자 기술력으로 이를 돌파했다. 셀트리온 관계자는 “기존 정맥주사용 IV제형을 그대로 농축하면 점도가 매우 높고 안정성이 많이 떨어진다. 특히 고농도 SC제형은 항체 농축에 따라 점도 증가, 순도 감소 등 상당한 허들이 존재한다”고 말했다. 특히 “셀트리온은 자체 축적된 스크리닝 기술과 항체 개발 노하우를 바탕으로 부형제를 최적화시켜 SC 플랫폼 기술 개발에 성공했다”고 귀띔했다.알테오젠은 할로자임의 특허기술을 새로운 기술로 회피해 하이브로자임 플랫폼을 개발했고, 이를 재빨리 특허로 묶어 독점적인 플랫폼 기술을 확보했다. 회사 관계자는 “하이브로자임에 사용되는 히알루로니다제 물질은 세포외 기실에 있는 히알루론산을 가수분해해 약물이 들어갈 수 있는 공간을 확보할 수 있다. 이는 몸 안에 있는 물질이기 때문에 먼저 특허를 선점하는 것이 중요했다”며 “선도기업이 이를 활용해 만든 높은 특허 장벽을 도메인 스와핑이라는 기술을 회피해 신종 히알루로니다제를 개발했다. 새로운 특허들을 출원 및 등록해 후속 경쟁자의 시장진입을 차단하고 있다”고 말했다.◇‘메이드 인 코리아 SC’ 무한 확장성...황금기 열렸다셀트리온과 알테오젠의 SC 제형 기술은 서로 다른 방식이지만 전 세계 3개 기업만이 가진 기술을 한국 2개 회사가 선점하고 있다는 것은 국내 바이오산업 발전에 지대한 영향을 줄 것이란 분석이다. 뚜렷한 대체제가 없고, 국내는 물론 미국 등 주요 국가에서 약가 인하에 대한 요구가 높아지면서 임상 실패 리스크는 낮고 신약으로 인정받을 수 있는 SC 제형 기술이 글로벌 의약품 시장의 핵심으로 떠 오를 수밖에 없기 때문이다. 실제로 셀트리온 짐펜트라는 미국에서 신약으로 허가받았다. 특히 셀트리온과 알테오젠이 독자 개발한 SC 제형 플랫폼 기술은 무한하게 확장할 수 있다는 강점이 있다. 알테오젠 관계자는 “현재 하이브로자임 기술은 총 4개사에 기술수출 됐고, 이는 다른 치료제에 적용할 수 있다는 것을 입증한다”며 “어떤 적응증에 유리하다기보다 범용적으로 활용할 수 있다”고 말했다. 이어 “다양한 기업으로부터 (하이브로자임 기술이전)문의를 받고 이야기를 진행하고 있다. 최초 접촉에서 물질이전계약 등 다양한 단계로 논의가 되고 있다”고 덧붙였다.셀트리온 관계자도 “파이프라인 중 다른 IV 제형에서 SC 제형으로 전환하겠다고 한다면 자체 확보한 SC제형 개발 플랫폼을 적용해 개발할 수 있다”며 “시장 및 치료제별 니즈를 확인하고 개발에 돌입할 예정”이라고 설명했다. 다만 회사는 SC 제형 플랫폼 기술이전 가능성에 대해서는 “향후 기술수출 등 기술 활용 방안에 대해서는 현재 언급할 단계가 아니다”라면서 말을 아꼈다. 업계에 따르면 셀트리온은 기술이전 방식보다는 SC 플랫폼을 활용해 최종 상업화까지 진행하고자 하는 의지가 더욱 큰 것으로 알려졌다.업계 관계자는 “셀트리온은 항체 탐색과 제형개발 등 항체 의약품 개발 전반에 대한 다양한 노하우를 축적하고 있고, 글로벌 최고 수준의 연구진을 보유하고 있다”며 “알테오젠은 항체 의약품 개발에 오래전부터 뛰어들었고 좋은 연구 개발진이 있어 SC 제형 플랫폼의 선제적 개발이 가능했다. 개발뿐만 아니라 치료제로서 가장 중요한 유효성과 안전성을 입증했고, 대체제가 없는 만큼 기업은 물론 한국 바이오산업이 퀀텀점프할 수 있을 것”이라고 말했다.
2024.03.21 I 송영두 기자
이중턱 주사제 춘추전국시대 온다...시장성 입증이 ‘관건’
  • 이중턱 주사제 춘추전국시대 온다...시장성 입증이 ‘관건’
  • [이데일리 나은경 기자] 대웅제약(069620)이 독점하던 턱밑지방 개선 주사제 시장에 LG화학(051910)이 출사표를 냈다. 올 하반기에는 메디톡스(086900)도 신제품을 출시할 예정이고, 제테마(216080)도 연내 품목허가 신청을 예고했다. 저렴한 오프라벨 주사제의 처방 비중이 큰 이 시장에서 정식허가를 받은 주사제가 성공할 수 있을지가 관전포인트다.◇에스테틱 숨은 강자 LG화학 등판…레드오션 버틸 경쟁력은?20일 LG화학에 따르면 최근 회사는 턱밑지방 개선 주사제 ‘벨라콜린’을 출시했다. LG화학이 자체 생산하는 벨라콜린은 성인 중등증·중증의 턱밑 지방 개선에 활용된다. 제조 과정에서 열처리 과정을 추가해 침전물 발생가능성을 낮춘 것이 벨라콜린의 경쟁력이라는 설명이다. 회사 관계자는 “여과 공정 강화 등 제조관점에서 경쟁력이 있고 필러, 스킨부스터, 급속정밀 냉각기기 등 기존 에스테틱제품과 연계 마케팅으로 시장을 공략할 예정”이라고 말했다.LG화학 에스테틱사업부의 턱밑지방 개선 주사제 ‘벨라콜린’ (사진=LG화학)엘러간이 2020년 국내 시장에서 철수한 이후, 국내에서 유일하게 턱밑지방 개선 주사제로 정식허가받은 주사제는 2021년 11월 출시된 대웅제약의 ‘브이올렛’이 유일했다. 브이올렛의 2년간 누적매출은 100억원에 불과했지만 빠르게 성장하고 있다. HPL 주사, GPC 주사 등 허가 외 제품들의 오프라벨 처방이 있음을 감안하면 실제 국내 시장규모는 300억원에 육박할 것이라는 게 업계의 추측이다.LG화학 관계자는 “정식 허가제품이 많아지면 오프라벨 주사제에서 정식 주사제 쪽으로 전환될 것으로 기대하고 있다”며 “앞으로 계속 경쟁이 심화될 것으로 보이는 이 시장에 퍼스트 팔로어로서 선제 진출해 시장을 선점할 것”이라고 말했다.LG화학은 지난 2010년 히알루론산 필러 ‘이브아르’를 출시한 이후 꾸준히 에스테틱 사업을 지속해왔다. 회사도 15년 가까이 이어진 에스테틱 사업에서 쌓은 피부과 및 키닥터들과의 네트워크를 기반으로 경쟁력을 만들어가겠다는 계획이다.다만 LG화학을 시작으로 올해부터 경쟁사들의 지방분해 주사제 출시가 잇따라 예정돼 있어 경쟁력을 갖고 꾸준히 매출을 확대해 나갈 수 있을지 주목된다. 시장을 독점하고 있던 대웅제약도 경쟁제품들의 시장진입을 앞두고 여러 방어 전략을 검토하고 있는 것으로 알려졌다.◇엘러간은 ‘쓴맛’ 보고 철수…올해부터 국내사 제네릭 출시 ‘우후죽순’올해부터 턱밑지방 개선 주사제의 출시가 잇따르는 것은 세계 최초로 ‘턱밑지방 개선’을 목적으로 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 주사제 ‘벨카이라’의 국내 허가 임상 연구 및 시판 후 조사 (PMS·Post Marketing Surveillance) 기간이 지난해 8월 만료됐기 때문이다. 벨카이라는 간에서 분비되는 담즙의 일종인 데옥시콜산을 주성분으로 한 주사제다. 지방 분해 및 지방세포의 영구 파괴를 일으킨 뒤 치료 부위에 새로운 콜라겐 생성을 촉진하는 기전으로 이중턱을 개선한다.이전까지는 벨카이라의 제형물 특허를 회피한 대웅제약만이 데옥시콜산을 주성분으로 한 턱밑지방 개선 주사제 시장에 진입할 수 있었지만, PMS 기간이 끝나면서 이제는 제네릭 출시가 보다 쉬워진 것이다.한국엘러간의 턱밑지방 개선 주사제 ‘벨카이라’ (사진=한국엘러간)필러, 보툴리눔톡신 등 기존에 미용의료기기를 판매해온 회사들은 기존 사업과의 시너지를 위해 턱밑지방 개선 주사제 시장에 잇따라 뛰어들고 있다. 휴젤(145020)도 턱밑 지방 분해 주사제 ‘HG301’의 2상 임상시험계획(IND) 신청을 준비 중이다.국내에서 2017년 벨카이라의 품목허가를 받은 엘러간은 오프라벨 주사제와의 경쟁을 포기하고 3년만에 국내 시장에서 자진철수한 바 있다. 오프라벨 처방주사제 대비 높은 가격이 국내 시장 장악에 실패한 원인으로 지적된다. 벨카이라의 공식적인 연 매출은 공개되지 않았지만 식품의약품안전처의 2020년 수입실적에 따르면 152만3617달러(당시 환율 기준 18억원)에 불과했다. 벨카이라의 경우 2㏄에 70만원대로, 보통 3회가량 시술을 받는다는 점을 감안하면 총 200만원이 넘는 돈을 써야 했다.결국 오프라벨 주사제 대비 확실한 효능과 낮은 부작용을 입증하는 것이 향후 정식 허가 제품들이 시장을 장악하는 데 관건이 될 전망이다. 앞서 브이올렛은 벨카이라보다 낮은 가격으로 시장에 출시됐지만 그래도 정식 허가제품의 가격은 오프라벨 주사제보다 높게 형성돼 있다. 오프라벨 주사제의 경우 주사 후 통증이 단점으로 꼽히는데, 데옥시콜산 성분의 주사제 역시 아직 통증 문제를 완전히 해결하지는 못한 것으로 알려졌다.내로라하는 업체들이 모두 시장 진입을 예고하자 시장 진입 여부 자체를 재검토하는 회사들도 나왔다. 제테마 역시 애초 지난해 말까지 데옥시콜산 성분의 지방분해주사제 제네릭 출시를 계획했으나 사업성 등을 검토하는 과정에서 출시 일정이 늦어졌다. 제테마 관계자는 “지난해 원료수급 문제가 있었고 수익성 등에 대해서도 내부적으로 논의하게 되면서 식약처 품목허가 신청이 다소 늦어졌다”며 “최종적으로는 출시를 결정하게 됐고, 연내 액상제형 주사제의 품목허가를 식약처에 신청할 예정”이라고 말했다.레드오션이 예상되자 아예 다른 성분으로 도전장을 낸 사례도 있다. 메디톡스가 지난해 12월 식약처에 품목허가를 신청한 ‘뉴브이’가 대표적이다. 뉴브이는 데옥시콜산이 아닌 ‘콜산’(CA·Cholic Acid)을 주성분으로 하는 턱밑지방 개선 주사제다. 콜산은 세포막의 지질이중층을 녹여 세포를 사멸하는 방식으로 지방세포를 파괴하게 되는데, 메디톡스는 데옥시콜산 성분의 주사제보다 멍, 부종 등의 염증반응이 줄어들 수 있을 것으로 기대하고 있다.메디톡스 관계자는 “뉴브이는 체내 지방을 효율적으로 분해하는 지방분해 주사제로 세계 최초로 콜산을 주성분으로 사용한 것이 특징”이라며 “기존에 출시된 데옥시콜산 성분 주사제 대비 계면활성이 낮아 통증과 부종, 멍, 색소침착 등 이상반응을 감소시켜 차세대 지방분해 주사제로 높은 경쟁력을 갖고 있다”고 설명했다.
2024.03.21 I 나은경 기자
지아이이노베이션, 올해 알러지·항암제 기술이전 가능성↑ -키움
  • 지아이이노베이션, 올해 알러지·항암제 기술이전 가능성↑ -키움
  • [이데일리 김보겸 기자] 키움증권은 19일 지아이이노베이션(358570)에 대해 올해 다수의 기술이전이 기대된다고 평가했다. 알러지치료제가 지난 2월 1상에서 우수성을 입증했고 면역항암제도 오는 6월 효능을 입증하면 기술 이전 가능성이 높아질 것이란 전망이다. 허혜민 키움증권 연구원은 “면역항암제 GI-102가 오는 6월 미국 임상종양학회(ASCO)에서 임상 1상 발표가 전망된다”며 “단독요법으로 인체 임상에서 효능 입증 가능성이 높아 항암제 기술이전 전략에 탄력이 붙을 것”이라고 밝혔다. 단독 요법에서 효능을 입증하면 IL-2에 대한 실망감도 기대감으로 전환할 것으로 봤다. 허 연구원은 “해외 타사의 잇따른 IL-2 타깃 항암제 실패 소식으로 지아이이노베이션의 항암제 파이프라인을 대하는 시장 기대치도 덩달아 낮다”며 “넥타의 IL-2와 면역관문억제제와의 병용 요법 실패는 결국 효능 데이터가 나오지 않았기 때문이며 IL-2의 단독 요법에서도 객관적반응율(ORR)이 0%로 효능을 입증하지 못했다”고 설명했다. 이런 실망감은 데이터로 극복할 수밖에 없다는 게 허 연구원의 설명이다. 그는 “단독 요법 효능 입증의 첫 단추를 잘 꿰멘다면 빅파마의 면역관문억제제 특허만료에 있어 병용 전략 활용이 가능하다”며 “적응증 확장 가능성도 높아 기술 이전 가능성이 매우 높아진다”고 짚었다. 유한양행에 최대 1조4000억원에 기술 이전한 GI-301은 임상 1상부터 이미 성공한 경쟁 약물 졸레어를 대조군으로 설정한 공격적인 임상 디자인이다. 허 연구원은 “지난 2월 미국 알레르기천식 면역학회에서 졸레어 대비 높은 IgE 억제를 보였다”며 “오는 3분기 만성 두드러기(CSU) 단회투어 1상 데이터를 확인할 수 있을 것으로 보여 적응증 확장 가능성도 엿볼 수 있다”고 했다.이어 “최근 인체 임상 데이터 확보로 다국적 제약사로 기술 이전 협상력이 매우 높아졌을 것”이라고 덧붙였다. 오버행(잠재적 매도물량) 이슈가 있지만 펀더멘털 개선으로 상쇄할 것이란 전망이다. 지아이이노베이션은 지난해 3월30일 상장했다. 19.6%에 달하는 물량이 오는 3월30일 보호예수 해제된다. 허 연구원은 “프리IPO(기업공개) 당시 가치가 약 7000억원대로 오버행 물량이 많이 쏟아지진 않을 것으로 추측된다”며 “임상 데이터 입증을 통한 펀더멘털 개선과 다국적제약사로의 대규모 기술이전이 단행된다면 오버행 물량을 상쇄하고 빅바이오텍 그룹에 합류할 수 있을 것”이라고 기대했다.
2024.03.19 I 김보겸 기자

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