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코아스템켐온 잇단 호재…날개 단 ‘뉴로나타 알’, 현탁화제 임상도 “문제없다” 결론
  • 코아스템켐온 잇단 호재…날개 단 ‘뉴로나타 알’, 현탁화제 임상도 “문제없다” 결론
  • [이데일리 나은경 기자] 줄기세포치료제 개발사 코아스템켐온(166480)은 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타 알’의 현탁화제 임상을 성공적으로 마무리한 것으로 확인됐다. 뉴로나타 알의 임상 3상에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 긍정적인 중간 피드백을 받은 데 이어 현탁화제도 호재를 더하면서 연말로 예정된 뉴로나타 알의 임상 3상 결과도출에 관심이 모인다. 회사는 현탁화제 임상 성공으로 뉴로나타 알의 늘어난 보존기간을 발판삼아 연말로 예정된 임상 3상 종료시점에 맞춰 기술이전 및 직접판매가 이뤄질 수 있도록 준비하겠다는 계획이다.코아스템켐온의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타 알’ (사진=코아스템켐온)◇루게릭병 환자, 척수액 뽑는 고통 사라진다6일 제약·바이오업계에 따르면 지난 2일 열린 한국 안전성검토위원회 최종 미팅에서 뉴로나타 알 현탁화제 임상의 적절성과 안전성에 대한 최종 평가를 받았다. 해당 위원회에서 IDMC는 최종적으로 변경된 약물 사용에 우려사항이 없다고 판단한다는 결론을 내렸다.위원회는 1·2단계 용량 코호트 대상자가 모두 이번 임상시험에 적합했으며, 임상시험 역시 프로토콜에 따라 이뤄졌고 수집된 자료 역시 적절했다고 했다. 수집된 안전성 자료에서도 용량제한독성(DLT)이 평가되는 케이스는 없었고, 현탁화제가 적용된 뉴로나타 알이 안전한 것으로 평가된다는 것이다.이번 임상은 8명의 환자를 대상으로 2022년 12월 첫 환자 투약과 함께 개시됐다. 지난해 11월 마지막 환자 투약이 종료된 후 마지막 환자에 대한 1개월의 추적관찰이 진행됐는데, 해당 데이터를 지난 2일 IDMC가 검토한 것이다. 인공뇌척수액 ‘HypoThermosol® FRS’(HTS-FRS)라고도 불리는 현탁화제는 뉴로나타 알 생산시 필수로 들어가야 하는 환자 본인의 척수액을 대체할 수 있다. 이 덕분에 약물의 보존기한이 기존 이틀에서 일주일로 늘어날 뿐만 아니라, 환자들로부터 뇌척수액을 채취하는 과정이 생략돼 환자들의 불편함과 고통도 획기적으로 줄일 수 있다.뉴로나타 알은 코아스템켐온이 개발한 줄기세포치료제로 근위축성 측삭경화증(ALS), 소위 ‘루게릭병’으로 불리는 신경성 희귀질환 환자들을 타깃으로 한다. 지난 2014년 식약처로부터 조건부 허가를 받았고 이후 식약처와 FDA의 3상 임상시험계획(IND)을 승인받아 2021년부터 임상 3상을 진행 중이다. 오는 10월 중 마지막 환자 투약을 마치고 12월까지 생물학적제제허가신청서(BLA)를 제출하는 것이 목표다.앞서 회사는 미국 IDMC가 뉴로나타 알의 임상 3상에 대해 “계획 변경없이 진행해도 된다”고 권고했다고도 밝혔다. 회사 관계자는 “진행 중인 임상 3상은 이중맹검이 포함되어 있어 임상이 완료되는 시점까지 누구도 세부적인 데이터를 확인할 수 없기에 이번 권고가 최종 결과를 보장하는 것은 아니다”라면서도 “이번 미국 IDMC의 권고와 지난해 FDA 타입C 미팅에서 모두 문제가 제기되지 않았기에 연내 뉴로나타 알의 임상 종료가 차질없이 진행될 것으로 기대하고 있다”고 말했다. ◇뉴로나타 알 허가 앞두고 준비 ‘착착’기존에 루게릭병 치료제로 허가받은 4 가지 의약품 △사노피의 ‘리루텍’ △미쓰비시다나베의 ‘라디컷’ △아밀릭스 파마수티컬즈의 ‘렐리브리오’ △바이오젠의 ‘칼소디’가 보인 기대수명은 최대 13개월(렐리브리오)에 불과했다. 이에 비해 지난 7년여 간의 시판 후 데이터(PMS) 집계 결과 뉴로나타 알은 67개월의 수명연장 효과를 기록했다(‘코아스템 “자사 루게릭병 치료제, 대조군比 생존기간 5.6년 길어”...FDA 통과 ‘청신호’’).이 때문에 업계에서는 뉴로나타 알의 FDA 품목허가 가능성을 유력하게 보고 있다. 앞서 지난 2022년 열린 FDA 자문위원회에서는 렐리브리오의 조건부 승인에 대해 10명 중 6명이 반대하는 등 반응이 좋지 않았다. 하지만 임상 2상 결과 렐리브리오의 수명연장 효과가 13개월로 기존 약 대비 길다는 이유로 환자들의 선택권 확대를 보장하기 위해 조건부 허가가 승인됐기 때문이다. FDA가 평균 생존기간이 발병 후 3~5년에 불과한 루게릭병 환자들에게 또 다른 치료 옵션을 제공하는 데 더 큰 의의를 둔 것이다. 뉴로나타 알의 수명연장 효과는 렐리브리오보다도 5배 이상 크다.글로벌 시장조사업체 글로벌 데이터(Globla Data)에 따르면 2021년 ALS 시장 규모는 7억6230만달러(약 1조원)에 달했다. 인구 고령화에 따라 유병률과 의료비 증가로 관련 시장은 꾸준히 성장해 2029년에는 10억4000만달러(약 1조4000억원)에 이를 것으로 예상된다.◇현탁화제 최종 허가시 해외 판매에 ‘날개’기존 뉴로나타 알 투약환자들이 척수액 채취 고통없이 현탁화제가 적용된 새 버전의 뉴로나타 알을 투약할 수 있게 되는 시점은 올 하반기 경으로 예상된다.회사측은 오는 4월 CRO 업체로부터 최종 문서를 수령하면 뉴로나타 알의 임상시험계획 변경 신청서를 식약처에 제출할 예정이다. 이후 식약처가 기존 뉴로나타 알과 현탁화제가 적용된 뉴로나타 알 사이 동등성을 평가해 최종적으로 확정되면 하반기 중에는 시판이 가능하다는 얘기다.(그래픽=이데일리 문승용 기자)코아스템켐온은 한국 식약처의 허가사항을 토대로 연내 열릴 미국 FDA와의 타입C 미팅에서 현탁화제가 적용된 뉴로나타 알의 유효성과 안전성을 설명할 계획이다. FDA의 결정에 따라 현탁화제가 적용된 뉴로나타 알로 BLA를 제출할 수 있을 것으로 보인다.현탁화제 적용으로 뉴로나타 알의 해외 진출은 훨씬 수월해지게 됐다. 기존 제품은 보존기한이 48시간에 불과한 탓에 한국에서 생산되는 뉴로나타 알을 해외에서 투약하는 데 지장이 있었기 때문이다.뉴로나타 알 FDA 3상 스케줄에 맞춰 충북 오송 공장 완공도 이뤄질 예정이다. 회사 관계자는 “오는 7월까지 오송 공장이 완공될 예정”이라고 말했다. 생산공장이 완공되면 뉴로나타 알 생산능력(CAPA)이 2배로 늘어 연간 240명에게 뉴로나타 알을 공급할 수 있게 된다. 국내는 물론 해외 진출 초기단계에서 글로벌 물량을 소화할 수 있다.이 경우 최대 CAPA로 공장을 가동했을 때 뉴로나타 알 단일 품목으로 코아스템켐온이 연간 약 1110억원의 매출을 낼 수 있다는 계산이 나온다. 이는 연 5회 투여시 환자 1명당 지불해야 할 국내 약가(2억원)와 국내 투약 환자 규모(연간 30명)를 감안하고, 나머지 물량은 연 5억원의 약가가 예상되는 북미 시장에 공급된다고 가정했을 때의 금액이다.뉴로나타-알은 코아스템 창업자인 김경숙 최고기술책임자(CTO)가 개발해 직접 생산하고, 자회사인 코아스템바이오가 국내 유통 및 영업을 담당하고 있어 매출 대부분이 회사 몫으로 인식된다.코아스템켐온은 미국과 유럽시장에서는 현지 파트너사에 판권을 이전해 시장에 진입하고 아시아 지역에서는 직판체제를 구축해 이익을 극대화한다는 복안이다. 회사가 아시아 권역 내 루게릭병 관련 키 닥터들과 쌓아둔 네트워크가 향후 위력을 발휘할 것으로 회사는 기대하고 있다. 권광순 코아스템켐온 신약사업부문 사장은 “루게릭병 환자들의 편의를 위해 개발하기 시작한 현탁화제 개발이 완료돼 기쁘다”며 “회사는 뉴로나타 알에 대한 환자들의 접근성이 개선될 수 있도록 앞으로도 계속 노력하겠다”고 말했다.
2024.02.07 I 나은경 기자
③과학적 임상이 캡사이신?...오히려 통증 완화 효과 연구 수두룩
  • [올리패스 임상 실패]③과학적 임상이 캡사이신?...오히려 통증 완화 효과 연구 수두룩
  • [이데일리 송영두 기자] “신약 후보물질은 세심한 과학적이고 시험법 설계를 통하여 다양한 임상 단계를 거치면서 점차적으로 “신약”으로 변모하게 되는데, 이것이 신약개발이다. 일반인들의 부족한 지식과 경험으로는 쉽게 이해하기 어려운 과정이기도 하다.“올리패스는 영국 임상 1상에서 건강한 피험자를 대상으로 캡사이신과 OLP-1002를 투약했다.(자료=올리패스)정신 올리패스 대표가 비마약성 진통제로 관절염 통증 임상을 한 ‘OLP-1002’의 개발 과정에 문제를 제기하자 다시 한번 반박에 나섰다. 이데일리는 ‘[올리패스 임상 실패]②임상 개발 히스토리 비상식적...“약물 자체 문제 가능성↑”’(12월 1일 기사)를 통해 캡사이신을 활용한 임상 문제, 임상수탁기관(CRO) 관련 임상의 선정과 넥스트 플랜 등 여러 문제를 제기했는데, 정 대표는 캡사이신 임상에 대한 부분에 대해 ‘캡사이신 통증 모델에 관하여’라는 입장문을 통해 위와 같이 주장했다.이는 올리패스 OLP-1002 영국 임상 1상은 세심하고도 과학적인 시험법 설계를 통해 캡사이신을 건강한 사람 팔뚝(회사 측 표현)에 주사했다는 주장으로 이해된다. 특히 정 대표는 해당 캡사이신 투약 연구를 통해 유발된 급성 통증을 용량 의존적이고 통계적으로 유의하게(p<0.05) 억제하는 것이 확인됐고, 글로벌 제약사 통증 전문가들이 놀라움과 동시에 OLP-1002에 매우 적극적인 관심을 보이기 시작했다고도 강조했다.하지만 캡사이신은 통증 완화 효과가 있다는 연구가 수두룩하다. 이런 특성을 활용한 각종 영양제나 약이 출시되고 있다. 다수 전문가가 캡사이신 임상에 대해 의문을 제기한 것도 이 때문이다.미국 볼티모어에 위치한 메릴랜드 대학교에서 연구한 캡사이신 통증 완화 연구 논문.(자료=다분야 디지털 출판 연구소(MDPI) 발췌)◇차고 넘치는 캡사이신 통증 완화 연구, OLP-1002 효능 의문↑캡사이신이 통증을 완화한다는 내용은 기사 또는 각종 연구를 통해서 반복적으로 증명되고 있다. 해당 내용들도 인터넷에서 손쉽게 확인할 수 있다. 글로벌 데이터베이스 코크런 라이브러리(The Cochrane Library)에 게재된 영국 옥스퍼드대 연구는 1600명의 성인 환자를 대상으로 한 논문 9개를 리뷰한 결과, ‘캡사이신(capsaicin)’이 말초신경병에 의한 통증을 줄이는데 도움이 된 것으로 확인됐다. 말초신경병은 관절염, 당뇨병 등에 수반되는 통증을 느끼는 병이다또한 미국 메릴랜드 대학교에서 연구한 ‘통증 치료를 위한 캡사이신의 사용: 기계론적 및 치료적 고려사항(Use of Capsaicin to Treat Pain: Mechanistic and Therapeutic Considerations)’ 이라는 연구에서도 캡사이신은 신경병증성 통증 국소치료제로 승인됐고, 발 질환 관련 환자에게 통증을 완화하는 효과를 보인다고 밝혔다. 이와 비슷한 연구 결과는 무수히 많으며, 캡사이신 성분으로 개발된 진통제 큐텐자(Qutenza)도 시중에서 처방되고 있다.바이오기업 A 연구소장은 “캡사이신은 통증을 완화한다는 연구가 매우 많다. 그런 캡사이신을 임상 1상에서 건강한 사람에게 팔에 투약해 어떤 것을 확인하고 싶었는지 의문”이라며 “반대로 통증 완화 효과가 있다고 알려진 캡사이신과 함께 OLP-1002를 투약해 진통 효능이 더 좋게 나온 것은 아닌가라는 판단을 하게 된다. 캡사이신 임상은 오히려 OLP-1002의 진통 효과를 의심케 한다. 다른 전문가뿐만 아니라 일반인이 조금만 들여다봐도 캡사이신 임상에 대해 의문을 제기할 것”이라고 강조했다.◇효과 확인했다는 임상은 오픈라벨 밖에 없어정 대표와 올리패스(244460) 측이 OLP-1002의 강한 진통 효능을 확신한다는 주장은 영국에서 진행한 임상 1상 결과와 호주에서 진행한 임상 2a상 오픈라벨 임상 결과에 기반한다. 특히 가장 확실한 진통 효능 데이터를 보인 것이 임상 1상인데, 회사 측은 “각 시험군의 피험자가 6명임에도 불구하고 유의한 진통 효능(p<0.05)이 관측됐다”고 할 정도로 유의미한 의미를 부여했다.하지만 임상 1상은 통증 완화 효과가 있는 캡사이신이 투약됐기 때문에 OLP-1002의 정확한 진통 효능을 확인하기 어렵다는 게 전문가 분석이다. 또 임상 1상 결과를 가지고 OLP-1002가 강한 진통 효능이 있다고 의미 부여를 하는 것은 한계가 있다는 반응이다. 바이오기업 B 전 고위 임원은 “임상 1상의 주된 목적은 유효성이 아니라 안전성”이라며 “보조지표로 본 효능이 가장 좋다고 강조하면서 이후 임상 결과를 못 받아들인다는 것도 말이 안된다”고 지적했다.이어 그는 “임상 1상에서의 유효성 수치가 그렇게 의미가 있는 것이라면, 임상 2상, 3상이 왜 필요한지 모르겠다”고 말했다. 결국 효능을 입증했다는 임상 결과는 임상 2a상 오픈라벨 단계 뿐이라는 지적이다. 그러나 이마저도 큰 의미를 부여하기 어렵다는게 전문가 평가다. 바이오기업 C 대표는 “임상 2a상 오픈라벨에서 진통 효능이 나온 것은 플라시보 효과일 수도 있다. 임상 과정을 보면 큰 의미를 부여하기 쉽지 않다”고 덧붙였다..
2023.12.04 I 송영두 기자
①앞뒤 안 맞는 해명...임상 디자인 부실 방증
  • [올리패스 임상 실패]①앞뒤 안 맞는 해명...임상 디자인 부실 방증
  • [이데일리 송영두 기자] 올리패스가 이데일리가 제기한 비마약성 진통제 ‘OLP-1002’ 임상에 대한 지적에 반박하고 나섰다. 임상 지표에 대한 객관성을 확보했고, 효능 연구를 충분히 했다고 해명했다. 또 스폰서가 임상시험수탁기관(CRO)에 개입할 수 없기 때문에 임상 2상 실패는 회사 책임이 아니라는 입장을 내놓았다. 하지만 업계와 전문가들은 임상에서 충분히 객관성을 확보했는지 의문이고, CRO의 책임으로 모든걸 돌릴수 없다고 보고있다. 29일 올리패스(244460)는 회사 홈페이지를 통해 이데일리 ‘비마약성진통제 임상 실패, 총체적 난국 직면한 올리패스(11월 29일 기사)’ 기사에 대한 반론을 제기했다. 이데일리는 해당 기사를 통해 약물 농도와 통증 감소 패턴이 일정하지 않은 부분을 지적하며, 약물 검증에 대한 의문을 표시했다. 또 주관적 지표로 여겨지는 WOMAC과 VAS(시각통증척도)에만 의존한 것에 대한 부분도 지적했다. 이어 이번 임상 실패를 CRO 탓으로 돌리기에는 회사 책임이 크다고 지적했다.올리패스 반박문 중 일부.(자료=올리패스)◇WOMAC 보편적-바이오마커 없다? VS. 모수 적어 객관화 어려워올리패스 정신 대표는 먼저 “WOMAC과 VAS 스코어는 관절염 통증 환자 대상 임상 시험에서 보편적으로 채택되는 통증 지표다. 주관적인 성격이 강하지만, 다수 환자가 인지하는 통증의 평균은 일정 수준으로 수렴하게 된다”며 “다수 환자들이 인지하는 통증의 평균을 평가 지표로 채택하는 과정에서 객관화된다. VAS 스코어가 임상 의사들의 문진에 따라 측정됐다고 했는데, 실제로는 환자들이 매일 매일 인지하는 바에 따라 직접 기록해 보고됐다”고 주장했다.WOMAC은 퇴행성 관절염 평가를 위해 제작된 척도 설문지다. VSA는 시각통증척도로 1부터 10까지 통증 척도를 환자가 느끼는 정도를 직접 기입하는 형태다. 두 가지 모두 주관적인 방식으로 절대적인 평가가 불가능하다.특히 정 대표 설명대로 객관화 하려면 임상에 참여한 환자 수가 많아야 한다는 전제 조건이 있다. 환자 수가 적을수록 평가를 평균으로 낸다고 하더라도 데이터를 객관화시키는 데는 한계가 있다는게 전문가들 설명이다. 실제로 올리패스는 임상 2a상 오픈라벨 임상 용량 탐색 연구에서 6개 용량별 환자 5명씩을 평가했고, 위약 대조 이중맹검 2단계 중간 평가(위약·1mcg·2mcg)는 각 시험군당 10명씩 진행됐다. 이중맹검 2단계 확장 평가 역시 3개의 시험군당 20명씩 진행됐다.바이오 기업 연구원 A씨는 “일반적으로 진통제의 경우 통증 임상 시험에서 위약 효과를 뛰어넘는 통계적 유의성을 확보하기 위해 시험군당 최소 100명, 최대 200명 이상 환자에 대한 평가를 한다”며 “올리패스 임상은 시험군당 모수가 너무 적어, 신뢰할 수 있는 통계분석을 하기 어렵다. 적은 모수로 WOMAC 또는 VAS를 활용해 어떻게 객관화시켰다는 것인지 이해할 수 없다. VAS 스코어를 임상 의사 문진이 아니라 환자가 직접 기입하는 것이라면 더욱 주관적일 수 밖에 없다”라고 말했다.이어 “바이오마커가 없다면 찾으려고 노력은 했는지 의문이다. 가설을 세우고, 설계하고 검증하는 노력을 해야 한다. 올리패스가 내놓은 내용만 보면 그런 노력을 안한 것 같다”고 부연했다. 전직 바이오 기업 임원 B씨도 “올리패스 임상에 대해 바이오마커를 언급한 것은 객관화된 수치를 만들기 위해 회사가 노력을 안했다는 지적을 한 것”이라며 “통증이라는 것이 주관성이 높은 만큼 임상 1b상에서도 문제가 있었던 만큼 객관화된 데이터를 내놓기 위해 여러 방법을 강구했어야 했다”고 지적했다.올리패스 반박문 일부.(자료=올리패스)◇CRO 일부 부실 확인-임상시험법 보완? VS. 이중맹검 디자인 의문정신 대표는 CRO에 책임을 전가한다는 지적에 대해 “올리패스는 전형적인 과학자로 구성된 집단”이라며 “임상 1b상에서 임상수탁기관의 일부 부실을 확인했지만, 일차적으로 우리의 지식 및 판단에 허점이 있을 수도 있다고 생각해 임상시험법을 보완해 임상 2a상에 도전했다”고 반박했다.하지만 정 대표의 이런 해명은 본인들의 부실함을 더욱 역설하는 꼴이라는 게 업계 반응이다. 연구원 A씨는 “이미 임상 1b상에서 CRO의 일부 부실을 확인하고, 임상시험법을 보완해 임상 2a상에 도전했다고 했다. 하지만 CRO와 얼마나 구체적으로 협의했는지 알수 없다. 또 이중맹검 디자인을 수정한 것이 맞는지 의심스럽다. 임상 결과로는 임상 디자인을 수정한 부분이 보이지 않는다”고 꼬집었다.정 대표가 언급한 “위약대조 이중맹검 시험법이 통제가 무너진 경우 과도한 위약 효과의 반복적 발생이 가능하다”는 대목도 근거가 없는 주장이라는 게 바이오 업계 설명이다. 바이오 기업 연구개발 본부장 C씨는 “위약대조 이중맹검 시험이 통제가 무너지면 위약 데이터가 높게 나온다는 것은 어떻게 확인할 수 있는가”라고 반문하며 “근거가 없는 주장”이라고 일축했다. 연구원 A씨는 “반박문 자체가 논리적으로 정리된 것 같지만 근거가 없는 주장을 하거나 앞뒤가 맞지 않는 말을 하고 있다”며 “내용들을 들여다보면 임상 디자인이 부실했다는 것을 방증하고 있다”고 말했다.
2023.11.30 I 송영두 기자
“내년 뉴로나타-알 ‘완전체’ 나온다”…코아스템켐온, 루게릭신약 냉장보존제 임상 완료
  • “내년 뉴로나타-알 ‘완전체’ 나온다”…코아스템켐온, 루게릭신약 냉장보존제 임상 완료
  • [이데일리 나은경 기자] 코아스템켐온의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알’의 보존기간을 대폭 늘려줄 인공뇌척수액(현탁화제)이 이르면 내년 국내 임상현장에 모습을 드러낼 전망이다. 기존 48시간에 불과했던 뉴로나타-알의 보존기간이 일주일로 늘어나게 되면 루게릭병 치료제 시장에서 게임체인저가 될 것이란 기대감이 커지고 있다.2일 코아스템켐온(166480)에 따르면 전날 인공뇌척수액 ‘HypoThermosol® FRS’(HTS-FRS)을 현탁화제로 혼합한 뉴로나타-알의 임상 마지막 환자 투약을 마쳤다. 앞으로 마지막 환자에 대한 관찰 기간 한 달이 지나면 다음달 초 최종 안전성 검토 위원회가 열릴 예정이다. 여기서 안전성이 확보되면 임상시험수탁회사(CRO)의 보고서 작성을 거쳐 뉴로나타-알의 임상시험계획변경 신청 단계를 밟게 된다.회사 관계자는 “총 8명 중 3명의 루게릭병 환자를 대상으로 한 1차 투여 완료 이후 지난 4월 1차 안전성 검토 위원회(SRC)가 열렸고, 당시 위원회로부터 ‘현재까지 진행된 투약 대상자들에게서 안전한 것으로 나타났다’는 평가를 받았다”며 “어제 투여를 마쳐 추가 관찰이 필요한 마지막 환자를 제외하고는 앞선 7명의 참여대상자들로부터 이상 반응이 보고되지 않았다”고 설명했다.뉴로나타-알은 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획을 승인받아 현재 임상 3상을 진행 중인 루게릭병 치료제다. 국내에서는 이미 2014년 조건부 허가 후 루게릭병 환자들에게 투여되고 있다. 줄기세포치료제의 특성상 보존기간이 이틀로 짧아 FDA 허가를 노리고 있음에도 국내 생산된 뉴로나타-알을 미국에 있는 환자들에게 투여하기는 현실적으로 빠듯했다. 이번에 마무리된 임상은 뉴로나타-알의 투약 절차를 간소화하고 장거리 이동이 용이하도록 보존기간을 늘렸다는 것이 핵심이다.(그래픽=이데일리 문승용 기자)◇뉴로나타-알 ‘완전체’로...게임체인저 기대뉴로나타-알이 타깃하는 근위축성 측삭경화증(ALS), 즉 루게릭병은 운동 신경세포가 선택적으로 파괴돼 결국 사망에 이르는 신경성 희귀질환이다. 현재 미국에서 4가지 약물이 승인돼 있다.하지만 기존 허가 약물 대부분이 증상완화제로, 이중 가장 수명연장 효과가 큰 것으로 알려진 아밀릭스 파마수티컬즈의 ‘렐리브리오’조차도 그 효과가 10개월에 불과하다. 칼소디는 넷 중 유일하게 근본치료제를 지향하나, 약효를 보이는 타깃 환자군이 특정 돌연변이를 가진 극소수에 불과해 엄밀히 따지면 뉴로나타-알의 경쟁상대로 보기는 어렵다.반면 2014년부터 국내 조건부 허가돼 환자들에게 투여되고 있는 뉴로나타-알은 지난해 7년여 간의 시판 후 데이터를 통해 67개월의 수명연장 효과를 기록했다는 결과가 발표됐다(‘코아스템 “자사 루게릭병 치료제, 대조군比 생존기간 5.6년 길어”...FDA 통과 ‘청신호’’).뉴로나타-알은 정맥주사제거나 경구약, 정맥주사 형태의 경쟁약물과 달리 유일한 줄기세포치료제다. 경쟁약물 대비 7배 이상 효과가 크지만 환자 본인의 뇌척수액을 뽑아 사용해야하므로 환자의 고통이 크고 부대비용이 높았다. 하지만 인공뇌척수액 HTS-FRS를 적용하면, 보존기간 증가는 물론 뇌척수액 체취 과정 생략으로 편의성까지 높아진다.코아스템켐온 관계자는 “뉴로나타-알에 HTS-FRS를 적용할 경우 글로벌 주요국으로 이송할 때의 리스크가 줄어든다. 시판 전 해외 주요연구기관과의 연구 진행이 용이해짐은 물론 미국 생산시설인증(cGMP) 공장이 없는 글로벌 제약사와 기술이전 논의를 하는 것도 보다 수월해질 것”이라고 기대감을 드러냈다.◇북미 매출만 5천억 전망...“현탁화제는 업프론트 올릴 ‘비기’”코아스템켐온의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알’ (사진=코아스템켐온)글로벌 시장조사업체 글로벌 데이터(Globla Data)에 따르면 2021년 ALS 시장 규모는 7억6230만달러(약 1조원)에 달했다. 인구 고령화에 따라 유병률과 의료비 증가로 관련 시장은 꾸준히 성장해 2029년에는 10억4000만달러(약 1조4000억원)에 이를 것으로 예상된다.보통 근본치료제가 없는 희귀질환 환자들이 시판 중인 여러 증상완화제를 중복 투여하는 경향을 감안했을 때, 업계에서는 북미 시장에서 뉴로나타-알의 연 매출이 약 5000억원에 달할 것으로 추산한다. 연간 북미에서 루게릭병 신규 환자가 4500명씩 발생한다는 기존 통계를 기반으로 유효구매환자가 최소 1000명일 때를 가정한 수치다. 약값은 환자 한 명당 연간 5회 투약을 기준으로 5억원을 가정했다.현탁화제 적용은 임상 3상 막바지 단계에 접어든 뉴로나타-알의 몸값을 높일 수 있다는 평가다. 치료제 용도의 줄기세포는 세포 동결없이 장기간 줄기세포가 생존할 수 있도록 만드는 냉장보존 기술이 기술이전 규모에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다. 해동시 세포 생존율이 크게 떨어지고 기능성 자체의 문제도 있을 뿐더러 동결 상태로는 운송이 까다롭기 때문이다. 이를 감안할 때 회사측은 뉴로나타-알의 기술이전 협상에서 업프론트(선급금) 비중을 높이는 데 현탁화제가 큰 도움이 될 것으로 기대하고 있다.뉴로나타-알의 임상 3상은 내년 하반기 종료될 예정이다. 회사는 임상 3상 종료 전 기술이전 성사를 기대하고 있다. 권광순 코아스템켐온 신약사업부문 사장은 “이번 임상을 포함해 뉴로나타-알의 임상 3상 일정에 맞춰 모든 일정이 진행될 수 있도록 최선의 노력을 다하고 있다”며 “향후 임상에 관한 유의미한 결과를 만들어 낼 수 있도록 총력을 다 할 것”이라고 말했다.
2023.11.03 I 나은경 기자
올해 하반기 주가가 가장 많이 오를 제약·바이오기업은?
  • 올해 하반기 주가가 가장 많이 오를 제약·바이오기업은?
  • [이데일리 신민준 기자] 알테오젠(196170)이 올해 하반기 주가가 가장 많이 오를 제약·바이오기업으로 기대됐다. 알테오젠의 파트너사인 미국 머크가 알테오젠의 기술로 항암제 키트루다의 피하주사제를 개발 중인 것으로 알려졌기 때문으로 분석된다. 머크가 알테오젠의 인수합병(M&A)을 검토하고 있다는 점도 또 다른 원인으로 꼽힌다. 이밖에 루닛(328130)과 삼성바이오로직스(207940) 등도 투자자들은 주가 상승을 예상했다. ◇독점 계약 변경 시 누적 마일스톤 수조원 확대 팜이데일리가 지난 9월 26일부터 10월 9일까지 ‘올해 하반기 주가가 가장 많이 오를 제약·바이오기업은?’이라는 제목으로 설문조사(시가총액 상위 5개사 대상, 의료기기기업 포함)를 실시한 결과, 알테오젠이 가장 주가가 많이 오를 제약·바이오기업으로 선정됐다. 알테오젠은 총 참여자 1262명 중 39%에 달하는 501명이 선택했다. 뒤를 이어 △루닛(328130) 20%(253명) △삼성바이오로직스(207940) 16%(206명) △셀트리온(068270) 14%(179명) △HLB(028300) 9%(123명) 순이었다. 1위를 차지한 알테오젠은 항체·약물 접합제(ADC) 기술 등을 활용한 기존 바이오의약품을 개선하는 바이오베터 사업과 신흥국시장을 대상으로 아일리아, 허셉틴 등 바이오시밀러 개발 사업을 하고 있다. 알테오젠의 시가총액은 10일 기준 3조3755억원에 달한다. 원천기술로 ADC 기술(NexMabTM), 바이오의약품의 반감기를 증가시키는 융합 기술(NexPTM), 정맥주사를 피하주사 제형으로 변경시키는 기술(hybrozyme) 등을 보유하고 있다. 알테오젠의 주가 상승이 기대되는 이유는 파트너사인 미국 머크가 알테오젠의 기술로 항암제 키트루다의 피하주사(SC)제(제형)을 개발 중인 것으로 알려졌기 때문이다. 머크는 2025년 미국식품의약국(FDA) 승인을 목표로 키트루다 피하주사제의 글로벌 임상 3상을 진행 중이다. 머크는 특허가 만료되는 2028년까지 키트루다 피하주사제를 출시할 예정이다. 특히 알테오젠은 머크와 맺은 비독점 계약을 독점 계약으로 변경하는 논의를 진행 중인 것으로 전해진다. 알테오젠은 2020년 정맥주사(IV)를 피하주사제로 바꿔주는 원천기술을 머크에 4조6000억원 규모로 기술이전한 것으로 알려졌다. 엄민용 현대차증권 연구원은 “키트루타의 독점 계약으로 변경될 경우 2025년 출시 후 2028년 연간 20조원 가정시 매출 달성 조건에 따라 알테오젠에 수령되는 누적 마일스톤(단계별 기술료)이 수조원까지 확대될 수 있어 주목된다”고 밝혔다. 알테오젠 관계자도 “기존 연구개발(R&D) 중심의 바이오텍에서 실질적인 매출이 발생하는 등 실적 개선에 대한 기대감이 반영됐기 때문으로 보인다”고 말했다. 알테오젠은 올해 상반기 연결 재무제표 기준 매출 529억원, 영업이익 89억원을 기록했다. 매출은 전년동기(125억원) 대비 4배 이상 증가했다. 영업이익은 전년 162억원 적자에서 흑자로 전환됐다. 알테오젠이 머크와 매각을 논의 중이라는 점도 주가 상승의 또 다른 이유로 꼽힌다. 팜이데일리는 지난달 19일 <[단독] 알테오젠, 글로벌 빅파마 머크에 매각 임박>을 보도했다. 알테오젠이 머크에 최대주주 지분을 넘기는 매각 작업을 진행 중이며 협상 기한은 오는 11월 말로 시장에 알려졌다는 것이 주요 내용이다. 알테오젠이 첫 자체 개발 히알루로니다제 단독제품 테르가제를 내년 한국을 시작으로 전 세계 시장에 출시할 예정이라는 점도 기대 요인이다. 테르가제는 통증 완화 와부종 치료, 히알루론산 필러의 부작용 치료 등 다양한 용도로 사용할 수 있다. 테르가제는 인간 유래 히알루로니다제의 일부분을 마찬가지로 다른 인간유래 히알루로니다제로 치환한 유전자 재조합 제품이다. 식품의약품안전처는 현재 테르가제에 대한 품목허가 심사를 진행하고 있다. ◇셀트리온·HLB도 주가 상승 요소 ‘풍부’의료 인공지능(AI) 1세대 기업 루닛도 주가 상승 기대주로 꼽혔다. 루닛은 암 진단 솔루션으로 루닛인사이트, 암 치료 결정 솔루션으로 루닛스코프를 갖추고 있다. 이 중 루닛 인사이트의 지난해 매출액은 139억원으로 전 세계 최초로 매출 100억원을 돌파했다. 루닛인사이트는 전 세계 2500개 이상의 의료기관에 도입됐다. 루닛은 글로벌 파트너십을 바탕으로 향후 폭발적인 매출 성장을 기대하고 있다. 루닛은 맞춤형 암 치료를 목표로 루닛스코프도 개발했다. 루닛은 ‘정밀 검진→정밀 진단→맞춤형 치료→정밀 모니터링’ 등의 과정을 통해 맞춤형 검진·진단은 물론 맞춤형 치료에 도전할 계획이다. 루닛은 총 2019억원 규모의 유상증자도 실시한다. 루닛은 유상증자를 통해 마련한 자금으로 다중체학(Multiomics) 데이터 추출과 인공지능(AI) 기반 의료 데이터 개발·분석 플랫폼 관련 신사업에 진출한다. 루닛은 인수합병을 위해 기업형 벤처캐피탈(CVC)도 설립한다.삼성바이오로직스는 내년 연 매출 4조원 달성이 기대된다. 삼성바이오로직스는 최근 올해 매출 전망치를 기존 3조5265억원에서 3조6016억원으로 20% 상향조정했다. 삼성바이오로직스가 고객사인 글로벌 제약기업들로부터 잇따른 위탁생산(CMO) 수주를 받아 누적수주액이 14조원을 돌파한 영향이다.인천 송도에 위치한 제4공장이 본격 가동되면 내년 매출 4조원 달성도 가능할 것으로 보인다. 셀트리온은 바이오시밀러를 넘어 차세대 치료제 확보를 바탕으로 신약 개발 회사로 도약을 꾀하고 있다. 셀트리온은 자가면역질환 치료제인 램시마SC 등에 힘입어 내년 3조5000억원, 2030년까지 12조원 매출 달성을 목표로 세웠다. 셀트리온은 기업 가치 제고를 위해 셀트리온헬스케어와 셀트리온제약 3개사 합병도 추진하고 있다. 셀트리온은 셀트리온헬스케어(091990)와 1단계 합병을 연내 마무리할 계획이다. 셀트리온은 1단계 합병을 완료한 후 6개월 안에 셀트리온제약까지 합병할 예정이다. HLB는 코스닥에서 코스피시장으로의 이전 상장을 검토 중으로 알려졌다. HLB는 자사가 보유한 항암신약 리보세라닙에 대해 글로벌 3상 임상을 마친 뒤 국내 기업 최초로 미국 식품의약국으로부터 간암 1차 치료제로 허가 받기 위한 본심사를 받고 있다. HLB는 미국 시장의 경우 내년 5월 허가를 예상하며 유럽 시장 진출도 추진 중이다. HLB는 내년 미국 시장 진출을 시작으로 글로벌 진출 3년 내 시장점유율 50%를 목표로 하고 있다.
2023.10.16 I 신민준 기자
머크가 알테오젠을 원할 수밖에 없는 이유
  • 머크가 알테오젠을 원할 수밖에 없는 이유
  • [이데일리 석지헌 기자] 알테오젠(196170)이 글로벌 제약사 머크와의 인수 계약설과 관련해 ‘노코멘트’하겠다는 입장을 밝혔다. 이달 들어 알테오젠 주가는 76% 가량 오르면서 시장 주목을 받고 있다. 독점 계약 이슈와 함께 매각 논의가 진행 중인 것으로 알려졌다는 이데일리 보도도 주가에 영향을 준 것으로 풀이된다. 알테오젠 본사 전경.(제공= 알테오젠)팜이데일리는 19일 <[단독] 알테오젠, 글로벌 빅파마 머크에 매각 임박>을 보도했다. 알테오젠이 머크에 최대주주 지분을 넘기는 매각 작업을 진행 중이며 협상 기한은 11월 말로 시장에 알려졌다는 게 주요 내용이다. 이데일리는 20일 알테오젠 측에 재차 공식 입장을 물었으나, 회사 IR팀은 “공식 입장을 드릴 수 없다”고 밝혔다. 알테오젠 IR팀은 “입장을 드릴 수 없다. 진짜 여부는 대표님만 아실 것 같다. 뭐라 드릴 말씀이 없다”고 했다. 긍정도 부정도 아닌 반응으로 해석된다. 일반적으로 공개매수가 아닌 M&A 딜에 대해 회사는 ‘노코멘트’를 하는 것이 정석이다. 인정을 해도 시장에 영향을 주고, 안 해도 영향을 주기 때문으로 풀이된다. 특히 딜이 진행중이라는 것을 공식 인정할 경우 나중 자칫 딜이 무위로 끝나게 되면 투자자들로부터 항의를 받을수 있어 최종적인 결론이 나오기 전까지는 철저하게 외부공개를 자제하는게 일반적이다. 한 업계 관계자는 “일반적으로 그런 딜은 시작하면 소문이 나기 마련이기 때문에 악의적으로 지어내지 않는 한 실제로 있을 가능성이 높다”고 말했다. 일각에서는 알테오젠이 매각 의사가 있는 걸로 잘 알려진 회사고, 머크와 독점 계약 변경을 위한 논의를 진행 중이라는 점을 고려했을 때 매각 논의가 터무니 없는 이야기는 아니라는 의견이 나온다. 취재에 따르면 머크 측은 7억5000만 달러(약 1조원)를 선제시했고, 알테오젠 측은 매각 희망 가격을 10억 달러(약 1조3000억원) 수준으로 고려 중이다. 협상 기한은 올해 11월 말로 알려졌다. 머크 측이 제시했다고 알려진 매각가 기준으로 단순 계산 시 알테오젠 밸류는 약 5조원으로 측정된 것으로 분석된다. 19일 종가를 기준으로 한 알테오젠 시총은 4조원에 임박했는데, 이를 기준으로 하면 25% 가량을 경영권 프리미엄으로 더 높게 책정한 셈이다. 주가로 산정해 본다면 알테오젠이 제시한 가격은 약 13만원, 머크가 제시한 가격은 약 10만원 선이라는 계산이 나온다. 하지만 알테오젠의 매각 논의가 사실이고 협상 기한이 임박했다는 점을 감안하면, 매각 논의가 시작된 시점은 알테오젠 주가가 현재보다 낮을 가능성이 높다. 불과 세 달 전인 6월 20일 주가를 기준으로 보더라도 19일 종가(7만7100원)보다 75.2% 낮은 4만4000원이었다. 당시 논의가 시작됐다고 가정하면 머크 측에서는 당시 주가 대비 두 배 이상의 경영권 프리미엄을 붙여준 셈이다. 그간 낮은 주가 흐름을 감안한다면 적절한 협상안이라는 평가다. 독점 계약 변경보다 매각이 더 낫다는 분석도 나온다. 머크 입장에선 박 대표 지분을 확보하는게 독점 계약 변경보다 더 경제적이라는 것이다. 딜이 성사된다면 머크 입장에서는 현재 남은 계약금을 다 지불하지 않아도 된다. 또 머크가 알테오젠의 제형 변경 기술을 다른 파이프라인에 적용할 경우 추가 계약 없이 가능하다. 알테오젠은 현재 머크와 맺은 비독점 계약을 독점 계약으로 변경하는 논의를 진행 중인 것으로 알려진다. 알테오젠은 지난 2020년 정맥주사(IV)를 피하주사(SC)제형으로 바꿔주는 원천기술을 머크로 알려진 회사에 4조6000억원 규모로 기술이전했다. 한 바이오 기업 IR 임원은 “지금 알테오젠 시총이 4조원이고, 박대표 지분 20% 떠오면 8000억원이다. 지금 가격의 두 배를 줘도 1조6000억원 수준으로 기존 4조6000억원에 한참 못 미친다”며 “물론 4조6000억원은 여러 해에 걸쳐 주기 때문에 일시불인지, 할부인지에 대한 이슈는 있지만 독점으로 바꿔서 계약을 더 크게 할 바엔 그냥 살 수 있겠다는 판단이 들 가능성이 있다”고 말했다. 여기다 알테오젠은 이전부터 회사를 매각하고자 하려는 의지가 강한 것으로 시장에 잘 알려져 있다. 알테오젠 창업자 박순재 대표는 1954년 생으로 이미 정년을 넘었고, 회사 내 또는 자녀 중 박 대표의 R&D를 이어 받을 마땅한 후임자도 찾기 힘든 상황이다. 오리온(271560) 그룹도 지난 7월 알테오젠 경영권을 인수하려고 했다. 오리온은 박순재 알테오젠 대표 등이 보유한 20%가량의 지분을 약 5000억원에 인수하려 했지만, 알테오젠 측 내부 사정에 의해 최종 결렬된 것으로 알려진다.
2023.09.21 I 석지헌 기자
바이오 투자 바이블로 자리매김한 '팜이데일리'의 저력
  • 바이오 투자 바이블로 자리매김한 '팜이데일리'의 저력
  • [이데일리 김새미 기자] 개인 투자자에게 실질적으로 도움을 주는 기사를 제공하고 있는 이데일리의 프리미엄 유료 뉴스 콘텐츠 플랫폼인 ‘팜이데일리’는 올해 상반기에도 제약·바이오 주가를 크게 움직인 기사를 다수 생산, 투자자들의 관심을 한몸에 받고있다.지난해 1월 프리미엄 뉴스 서비스를 출범한 ‘팜이데일리’ (사진=팜이데일리 홈페이지 갈무리)팜이데일리는 지난해 1월 3일 국내 미디어 업계 최초로 제약·바이오 투자자들을 대상으로 프리미엄 뉴스 서비스를 출범했다. 다른 언론에서는 찾아보기 힘든 심층 분석 기사로 제약·바이오 기업 옥석가리기에 상당한 기여를 하고 있다는 평가를 받고 있다.특히 <[단독]바이든 대통령이 선택한 루닛...美 ‘캔서문샷’ 전격 참여>, <[단독] RNA 탈모화장품? 거짓말 또 들통난 올리패스...식약처 움직인다> 등 프리미엄 기사는 무료 공개 직후 해당 업체의 주가를 상한가나 하한가로 직행하게 만드는 등 상당한 파급력을 보여줬다.◇저평가된 유망 제약·바이오기업 발빠르게 발굴팜이데일리는 유망 제약·바이오기업을 타 매체보다 발빠르게 발굴해 개인·기관 투자자를 대상으로 분석 기사를 선보이는데 앞장서고 있다는 평가를 받고 있다. 10여 명의 전문기자들이 매일 발로 뛰며 저평가된 기업을 들여다보고 투자의 맥을 짚고 있다.[그래픽=이데일리 문승용 기자]올해 상반기 주가 상승세가 돋보였던 루닛, 뷰노 등 의료 인공지능(AI) 업체에 대한 기사도 다수 생산, 상승세를 이끌었다는 분석이다. <매출 급성장 뷰노, 루닛 흑자 전환시점은①>, <글로벌 시장서 돈맥캐기 시작한 루닛, 뷰노 잠재력은②>이 동시에 무료로 공개된 지난 5월 2일 루닛과 뷰노의 주가는 각각 전일 대비 13.64%, 10.98% 상승했다. 지난달 20일에는 <[단독]바이든 대통령이 선택한 루닛...美 ‘캔서문샷’ 전격 참여>가 무료 공개되자 주가가 상한가에 도달했다.지난 1월 17일에는 카이노스메드가 에이즈 치료제 ‘KM-023’의 글로벌 판권을 중국 제약사에 추가적으로 기술이전하는 것을 논의하면서 두 자릿 수 수준의 로열티 책정이 기대된다고 보도했다. 해당 기사가 무료 공개된 날 카이노스메드의 주가는 장중 한때 전일(5510원) 대비 25.8% 오른 6930원까지 치솟았다가 전일 대비 9.8% 상승한 6050원에 거래를 마쳤다.지난 3월 7일에는 대원제약과 라파스가 ‘꿈의 비만치료제’로 떠오른 노보 노디스크의 ‘위고비’ 마이크로니들 패치제를 개발하고 있다고 보도했다. 해당 기사는 이날 오전 9시 24분에 프리미엄 콘텐츠로 선공개된 후 같은날 오후 3시 25분 무료 공개됐다. 이날 대원제약의 주가는 전일보다 0.85% 오르는데 그쳤지만 거래량은 19만967주로 전일보다 약 2.9배를 기록했다. 라파스는 주가가 전일 대비 14.04% 올랐을 뿐 아니라 거래량도 34만2474주로 5.7배 뛰었다.◇투자자 보호 위해 객관적 정보 제공 노력…과감한 지적도 불사팜이데일리는 호재성 기사뿐 아니라 투자자의 자산을 보호하기 위해 정확하고 객관적인 정보를 제공하고자 열정을 쏟고 있다. 일부 제약·바이오 기업의 잘못된 부분들도 과감하게 지적함으로써 업계 분위기를 쇄신했다는 평가다.[그래픽=이데일리 이미나 기자]팜이데일리는 올리패스가 탈모화장품을 리보핵산(RNA) 탈모화장품이라고 속여 식품의약품안전처의 행정처분을 받고도 또 허위 광고를 했다고 단독 보도했다. 지난달 5일 프리미엄 콘텐츠로 선공개됐던 해당 기사가 같은달 7일 무료 공개되자 올리패스의 주가는 전일 대비 29.35% 급락하며 하한가를 기록했다. 이날 올리패스는 해당 기사가 사실무근이라는 입장을 내놨다. 다음날 팜이데일리는 올리패스가 문제 광고를 수정했다는 사실을 포착, 다시 보도했다.결국 올리패스는 화장품법 위반으로 식약처로부터 행정처분을 받게 됐다. 팜이데일리는 이에 대해 지난 10일 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개하고, 14일 무료 공개했다. 올리패스의 주가는 지난 10일 전일 대비 6.29% 하락한 데 이어 14일에도 8.97% 떨어지는 등 지난 7일부터 14일까지 6거래일 만에 주가가 15.76% 급락했다.투자자들을 위해 임상 결과에 대한 심층 분석도 제공했다. 팜이데일리는 오스코텍이 ‘세비도플레닙(개발명 SKI-O-703)’이 면역혈소판감소증(ITP) 임상 2상에서 통계적 유의성을 확보하지 못해 새로운 적응증으로 개발하는 안을 검토 중이라고 보도했다. 세비도플레닙은 2021년에도 류마티스 관절염 임상 2a상에서 1차평가지표를 달성하지 못해 적응증을 변경했었다. 이 같은 내용이 지난달 14일 무료 공개되자 오스코텍의 주가는 전일 대비 4.63% 떨어졌다.한 팜이데일리 프리미엄 서비스 구독자는 “주가에 많은 영향을 주는 기사들을 유료 구독을 통해 미리 볼 수 있었다”며 “일반 투자자로서는 알 수 없는 정보를 기사로 접할 수 있어 제약·바이오 기업 투자에 큰 도움이 됐다”고 말했다. 또 다른 구독자는 “팜이데일리는 공정하고 객관적인 기사로 투자자들에게 정확하고 의미있는 정보를 제공한다고 생각한다”며 “팩트에 기반을 둔 여러 데이터를 제공함으로써 시장 안정화에 기여했다”고 평했다.
2023.07.27 I 김새미 기자
코아스템켐온, 루게릭병 치료제 美허가 9부능선 돌파…1조원 시장 겨냥
  • 코아스템켐온, 루게릭병 치료제 美허가 9부능선 돌파…1조원 시장 겨냥
  • [이데일리 나은경 기자] 국내에서 개발한 최초의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알’의 마지막 환자등록이 종료되면서 임상 3상도 마무리 단계에 접어들었다. 이에 따라 내년 상반기 환자 투약이 모두 마무리되면 뉴로나타-알의 본격적인 기술 및 판권 이전 논의가 시작될 전망이다.2일 제약·바이오업계에 따르면 코아스템켐온(166480)은 이날 오전 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 줄기세포치료제인 뉴로나타-알 임상 3상 마지막 환자 등록을 마쳤다.권광순 코아스템켐온 대표이사(사장)는 “지난 1일 마지막 환자가 입원했고 적격사유 등의 확인을 거쳐 2일 오전 중 골수채취를 마치면서 목표 인원 115명이 모두 등록됐다”고 말했다. 지난 2021년 4월 임상 3상 첫 환자 투여가 시작된 후 약 2년 만에 환자 모집이 완료된 셈이다.뉴로나타-알의 임상 2상은 2013년 종료됐지만 3상 임상시험계획(IND) 승인까지는 7년이 걸렸다. 앞서 조건부 승인 후 보험등재를 추진했지만 불발됐다. 이 때문에 미국 시장 진출을 위해 식품의약국(FDA)에 3상 IND 승인을 요청하는 과정에서 상당한 시간이 소요됐다는 것이 회사측 설명이다.(그래픽=이데일리 문승용 기자)◇내년 1분기 3상 종료…2025년 BLA 신청뉴로나타-알의 임상 3상은 위약군에 대한 보상투약기간(2개월)을 포함, 총 14개월 간 마지막 등록환자에 대한 투약을 진행하게 된다. 임상 3상은 기존에 루게릭병 치료제로 시판허가를 받은 ‘리루텍’을 단독 투여했을 때보다 뉴로나타-알주와 병용투여했을 때 루게릭병 기능평가척도(ALSFRS-R) 측정에서 진행속도가 둔화됨을 입증하면 된다. 루게릭병처럼 환자 수가 적고 질병 진행속도가 빠른 희귀질환 대상 의약품의 경우 뉴로나타-알 임상만을 위한 단독투여 환자를 구하기 어렵고 단독투여를 요구하는 것이 윤리적인 문제를 야기할 수 있다. 일반 환자들도 시판 중인 치료제를 중복 투여하는 경우가 많다. 이 때문에 임상 3상이 병용투여 방식으로 진행되더라도 효과를 입증하면 단독 품목허가를 받을 수 있다.내년 3월경 임상 3상이 종료되면 같은 해 3분기 경 임상결과보고서 수령을 예상하고 있다. 2020년 미국 식품의약국(FDA)의 임상 3상 승인을 받았기 때문에 국내 5개 기관에서 진행되는 임상 3상 결과는 미국에서도 인정된다.임상 3상에서 유의미한 데이터가 나오는 2024년 본격적으로 기술이전에 나설 예정이다. 국내 생산된 뉴로나타-알을 미국으로 배송하기 위해 냉장보존제도 연내 임상시험을 마친다. 코아스템켐온은 한국 식약처 임상 결과를 토대로 FDA와 냉장보존제가 적용돼 보존기간이 이틀에서 7일로 늘어난 뉴로나타-알의 시판허가를 논의하겠다는 계획이다. 생물학적제제허가신청(BLA)은 내년 연말 중으로 예상된다. 신청 과정에서 뉴로나타-알의 첨단재생의학치료제(R-MAT) 신청 여부도 함께 살펴볼 예정이다. 임상 3상이 종료된 후 R-MAT에 지정되면 시판허가 소요기간을 10개월에서 4개월로 반 년 가량 단축할 수 있다. 회사측은 3상 추이를 지켜본 뒤 신청 여부를 검토하겠다고 밝혔다. ◇기존 시판 약물 중 수명연장 효과 가장 커…FDA 품목허가 기대코아스템켐온이 개발해 2015년부터 국내 시판 중인 ‘뉴로나타-알’ (사진=코아스템켐온)루게릭병으로 알려진 근위축성측삭경화증은 운동 신경세포가 선택적으로 파괴돼 호흡근이 마비되고 결국 사망에 이르는 신경성 희귀질환이다. 현재 ALS 치료제로 미국에서 승인받은 약물은 △사노피의 ‘리루텍’(성분명 릴루졸) △미쓰비시다나베의 ‘라디컷’(에다라본) △아밀릭스 파마수티컬즈의 ‘렐리브리오’(페닐부티르산나트륨·타우루르소디올) 등 세 가지다.이들은 모두 증상완화제이며 뉴로나타-알 역시 근본치료제는 아니다. 하지만 유일한 줄기세포 치료제인 뉴로나타-알은 경쟁약물 대비 수명연장 효과가 커 FDA 허가시 1조원에 가까운 글로벌 시장을 장악할 수 있을 것으로 예상된다. 앞서 코아스템켐온은 뉴로나타-알의 시판 후 데이터를 통해 해당 약물이 대조군 대비 3~10개월(리루텍 3개월, 렐리브리오 10개월)의 수명연장이 가능한 기존 치료제들과 달리 67개월의 수명연장 효과가 있는 것으로 나타났다고 밝혔다. 해당 내용은 지난해 10월 ‘코아스템 “자사 루게릭병 치료제, 대조군比 생존기간 5.6년 길어”...FDA 통과 ‘청신호’’라는 제목으로 이데일리에서 보도한 바 있다.뉴로나타-알이 FDA의 시판 허가를 받을 경우 북미시장에서 코아스템켐온이 예상하는 연간 매출액은 5000억원 규모다. 연간 북미에서 루게릭병 신규 환자가 4500명씩 발생한다는 기존 통계를 기반으로 유효 구매환자가 최소 1000명일 때를 감안한 수치다. 약값은 환자 한 명당 연간 5회 투약을 기준으로 5억원을 가정했다. 회사측은 이를 토대로 뉴로나타-알의 기술이전 규모를 예상하고 있다.글로벌 시장조사업체 글로벌 데이터(Globla Data)에 따르면 2021년 ALS 시장 규모는 7억6230만달러(한화 약 9400억원)였다. 인구 고령화에 따라 유병률 및 의료비 증가로 관련 시장은 꾸준히 성장해 오는 2029년에는 10억4000만달러(1조2800억원) 규모에 이를 것으로 예상된다.코아스템켐온 관계자는 “JP모건 헬스케어 콘퍼런스, 바이오USA 및 바이오유럽 참가로 연결된 글로벌 제약사들과 기술 및 판권 이전 계약을 위한 논의를 지속하고 있다”며 “일부 회사들은 임상결과 보고서를 선제적으로 요청하고 있다”고 했다.
2023.02.02 I 나은경 기자
의약품 '직접판매' K-바이오… 장단점은
  • 의약품 '직접판매' K-바이오… 장단점은
  • [이데일리 석지헌 기자] 국내 제약·바이오 기업의 신약 개발 성과가 두드러지면서 상업화 승인 후 의약품 판매 방식에도 관심이다. 과거에는 국내 브랜드만으로는 현지 시장을 뚫기 어려워 해외 파트너사와 손잡고 진출하는 것이 일반적이었다. 하지만 최근에는 미국·유럽 등에서 브랜드 인지도가 높아지면서 직접판매(직판)을 통해 해외 시장 문을 두드리는 바이오 기업들이 늘고 있다.이데일리는 1일 <‘직판’으로 승부… 글로벌 플레이어 초석 다지는 K-바이오> 보도를 통해 직판 체제로 글로벌 시장에 진출했거나 진출을 준비 중인 기업 동향을 다뤘다. 셀트리온헬스케어(091990)는 내년부터 직판을 통해 세계 최대 의약품 시장 미국에서 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) 판매에 나선다. SK바이오팜(326030)은 2020년부터 독자 개발한 뇌전증 치료제를 현지 영업사원을 직접 고용해 직판하고 있다. LG화학(051910)은 항암제 특화 기업을 인수합병(M&A)하는 방식으로 직판 체제 구축을 공식화했다. [이데일리 이미나 기자]전문가들에 따르면 직판은 시장가격에 대한 강력한 통제와 고객과의 직접적인 관계 구축을 통한 고객 장악력이 강점으로 꼽힌다. 팔면 팔수록 수익성이 좋아지는 것도 장점이다. 현지 파트너사를 거쳐 판매하는 간접 판매 방식은 통상 20~30% 가량 판매 수수료를 부담해야 한다. 반면 직판 체제는 판매 제품이 많을수록 효율성이 극대화된다. 셀트리온헬스케어가 내년부터 미국 직판을 택한 이유 중 하나도 매년 바이오 시밀러 신제품을 2개 이상씩 출시할 수 있다는 판단이 작용했기 때문으로 분석된다. 다만 직판은 높은 초기 투자 비용과 상대적으로 진입할 수 있는 시장 범위가 좁다는 점이 한계다. 간접 판매 방식은 창고 비용이나 물류비 감소, 영업 비용 감소 등 효과를 얻을 수 있다. 또 고객과 갈등 상황이 생기면 현지 파트너사가 완충지대 역할을 하기 때문에 신속하게 대처할 수 있다는 강점도 있다. 하지만 시장 가격에 대한 통제권이 약하고 고객과 직접적 관계를 구축하는 데는 어려움이 있을 수 있다. 바이오 산업의 경우 영업사원들의 의약품에 대한 깊이있는 이해가 필수기 때문에 간접 판매보다는 직판 방식이 고객과 소통 측면에서 효과적일 수 있다는 설명이다. 이병희 한양대 공학혁신센터 겸임 교수는 “바이오 의약품과 같은 혁신 제품이나 기술의 경우 수요층이 넓지 않다”며 “때문에 한정적인 영업인력만으로 제품의 차별성과 혁신성을 전달하는 게 파트너사를 통한 간접 판매 보다 높은 영업효과를 불러올 수 있다”고 설명했다. SK바이오팜이 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 뇌전증 치료제 ‘세노바메이트’(제품명 엑스코프리)를 직판하는 이유도 이런 맥락에서다. 엑스코프리와 같은 뇌전증 치료제는 약물 특성상 영업 상대가 전문의와 뇌전증 전문센터로 한정돼 있다. 미국 전역에서 뇌전증 전문의는 만 명 정도며 뇌전증 전문센터는 200여 곳에 불과하다. SK바이오팜은 이 정도 범위는 충분히 자체적인 영업활동이 가능하다고 판단, 뇌전증 치료제 영업 경험을 갖춘 현지 영업인력 100여명을 고용해 담당 신경과 전문의와 뇌전증 전문센터를 직접 담당하도록 했다. SK바이오팜은 엑스코프리 판매로 올 3분기 매출 474억원을 기록, 전년 동기 대비 138% 증가했으며 미국 내 누적 매출은 1194억원에 달한다.M&A를 통해 해외 판매망을 통째로 사들인 사례도 있다. LG화학은 지난해 10월 FDA 승인을 받은 신장암 치료제를 보유한 바이오 업체 ‘아베오 파마슈티컬스’를 8000억원에 인수했다. 직접 진출하기에는 난이도가 높은 만큼 아예 상업화 단계에 진입한 회사 인수를 통해 미국 상업화 역량을 조기에 확보한 경우다. 다만 M&A를 통해 직판 체제를 구축하는 경우 현지 시장 생태계나 국가별 특성에 대한 면밀한 이해가 필요하다는 지적이다. 실제 시장 흐름을 제대로 읽지 못해 실패한 경우도 있다. 일본 제약사 ‘다이이찌산쿄’는 지난 2008년 인도 시장에 진출하기 위해 인도 제약사 ‘란박시(Ranbaxy)’ 지분 64%를 인수했다. 하지만 인도의 과도한 정부 규제와 허술한 품질 관리, 정치적 불확실성 등으로 결국 2014년 란박시 지분을 다시 매각하고 인도 시장에서도 철수했다. 다른 사례도 있다. 인도 거대 제네릭 제약사 ‘루핀(Lupin)’은 지난 2007년 일본 ‘교와약품공업’을 인수했다. 하지만 일본의 보수적인 시장 환경과 약가 개정 정책 추진 등으로 사업이 어려워졌다. 루핀은 결국 교와약품공업을 2019년 투자펀드에 매각했다.정윤택 제약산업전략연구원장은 “일본 시장은 외국산보다는 일본산 오리지널 약을 선호하는 등 보수적 경향이 있고 일본 시장에서 인도산 제네릭 의약품에 대한 인지도도 높지 않았다. 이처럼 나라마다 문화적 특징이 있기 때문에 진입하기 전 살펴야 한다”며 “특히 M&A를 통해 직판을 하려는 경우 해당 기업에 대한 장악력도 필수다. 조직이나 시스템 장악만으로는 안되고 실질적인 영업망이나 키맨을 다룰 수 있는 거버넌스(투명하게 의사 결정을 수행할 수 있게 하는 제반 장치)가 잘 돼 있어야 한다”고 말했다.
2022.12.01 I 석지헌 기자
'인적분할'이 옳았다… 글로벌 빅파마 3곳 중 2곳 시총 늘어
  • '인적분할'이 옳았다… 글로벌 빅파마 3곳 중 2곳 시총 늘어
  • [이데일리 석지헌 기자] 글로벌 빅파마들의 사업부 분사 움직임이 한창인 가운데 대부분이 인적분할 방식을 취한 것으로 나타났다. 이들 중 3곳 중 2곳은 분사 후 실제 시가총액이 늘어난 것으로 분석됐다. 21일 이데일리 취재 결과 MSD(머크)와 사노피, 글락소스미스클라인(GSK)-화이자 등 분사를 실시한 3곳 중 2곳의 시가총액이 늘어난 것으로 나타났다. 분할 전보다 분할 뒤 두 회사 시총의 합이 대체로 커지는 양상을 보인 것이다. 통상 인적분할을 하면 시가총액이 상승한다는 과거 조사 결과가 옳다는 것이 증명됐다고 볼 수 있는 부분이다. 이데일리는 지난 21일 <‘인적분할’하는 글로벌 빅파마… 국내 ‘쪼개기 상장’에 경종> 보도를 통해 최근 글로벌 빅파마들의 사업 분사 흐름을 다뤘다. 이들은 분할 비율에 따라 보유 지분을 나눠주는 인적분할 형태로 헬스케어 분야를 분사했다.GSK와 화이자의 합작 컨슈머 헬스케어 사업부는 2018년, 머크와 사노피는 각각 2020년부터 분사 계획을 밝혔고 분사된 회사는 모두 상장을 마쳤다. 구체적으로 머크는 2020년 2월 5일 오가논 분사 계획을 처음 밝혔다. 분사 발표 3개월 전 머크 시총은 2019년 11월 8일 기준 2206억3500만 달러에서 분사 발표 후 3개월 차에는 7.4% 감소한 2042억2900만 달러로 나타났다. 이후 2021년 6월 3일 오가논 상장 후 머크 시총은 상장 3개월 전인 2021년 3월 3일 1886억1000만 달러에서 상장 후 3개월이 지나자 1859억2900만 달러로 떨어졌다. 하지만 오가논의 당시 시총인 85억9000만 달러를 더하면 모회사 시총은 1945억1900만 달러로, 3.1% 늘었다. 당시 머크는 기존 주주들에게 1주당 오가논 주식 0.1주를 지급했다. 사노피는 2020년 11월 13일 원료의약품 기업 ‘유로에이피아이’를 분사하겠다고 처음 발표했다. 유로에이피아이는 올해 5월 6일 프랑스 증권거래소에 상장했다. 사노피가 분사를 발표하기 3개월 전 시총은 1129억4700만 달러였다. 발표 후 3개월 뒤 시총은 1026억7400만 달러로 9% 하락하는 모습을 나타냈다. 하지만 유로에이피아이가 상장한 후 사노피 시총은 상장 전 3개월 전 1217억671만 달러에서 상장 후 3개월 뒤 1260억5238만 달러로 오히려 늘었다. 여기다 에이피아이 당시 시총(16억600만 달러)까지 더하면 전체 시총은 1276억5838만 달러로 불어난다. 모회사 시총은 결과적으로 5% 가량 늘었다. 사노피 투자자들은 사노피 23주 당 유로에이피아이 1주를 배당받았다. GSK와 화이자에서 분사한 헤일리온의 경우 분사 이후 GSK 시총이 10% 가량 줄었다. 헤일리온은 2018년 12월 19일 처음 분사를 발표했고 2022년 7월 19일 런던 거래소에 상장했다. 분사 발표 3개월 전 GSK 시총은 877억7300만 달러였지만, 발표 후 시총은 오히려 887억700만 달러로 불어났다. 하지만 헤일리온이 거래되기 3개월 전 GSK 시총은 1064억800만 달러였지만 헤일리온 상장 후 3개월 뒤 시총이 655억9700만 달러로 줄다. 당시 헤일리온 시총(294억6100만 달러)을 더해도 950억5800만 달러로 10% 가량 줄어든 셈이다. GSK주주는 주당 헤일리온 주식 1주를 받았다. 한편 국내 제약 바이오 기업은 인적분할 보다는 물적분할을 택하고 있다. 물적분할을 통해 상장까지 간 곳은 SK바이오사이언스(302440)다. SK바사는 물적분할 후 모회사 가치가 1조원 이상 떨어졌다. 회사는 SK케미칼(285130)로부터 2018년 7월 1일 분사 후 2021년 3월 18일 코스피에 상장했다. SK바사 상장 3개월 전 SK케미칼의 시총은 2020년 12월 18일 기준 4조5321억원이었다. 하지만 상장 후 3개월 뒤 시총은 1조3534억원 감소한 3조1787억원으로 줄었다.
2022.11.25 I 석지헌 기자

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