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- 2호 마이크로바이옴 신약, 대박조짐…국내업계에 훈풍 예고
- [이데일리 나은경 기자]글로벌 2호 마이크로바이옴 치료제의 매출이 빠르게 성장하면서 한동안 주춤했던 마이크로바이옴 업계에 대한 기대감도 부풀고 있다. 특히 올해는 글로벌하게 3·4·5호 마이크로바이옴 신약이 의약당국의 승인을 받을 것으로 예상돼 국내 마이크로바이옴 업계에도 훈풍이 불어닥칠 전망이다.◇보우스트, 마이크로바이옴 반등 신호탄 쐈다4일 세레스 테라퓨틱스(이하 ‘세레스’)에 따르면 지난해 ‘보우스트’(VOWST)의 매출은 1960만 달러(약 264억원)를 기록했다. 지난해 6월 출시, 6개월만에 2000만 달러에 가까운 매출을 낸 셈이다. 설사병의 일종인 재발성 클로스트리디움 디피실 감염증(CDI) 치료제 보우스트는 CDI에 대한 항균 치료 후 재발 방지 용도로 승인받아 1차 치료제도 아니어서 더 눈길을 끈다.미국 바이오텍 세레스 테라퓨틱스의 CDI 치료제 ‘보우스트’ (사진=세레스 테라퓨틱스)바이오 업계 관계자는 “마이크로바이옴이 새로운 모달리티(치료접근법)이고 이제 막 출시된 상황이라는 점을 감안하면 보우스트의 지난해 매출은 향후의 성장세를 기대해 볼만한 규모”라고 말했다.보우스트보다 먼저 세계 최초 마이크로바이옴 치료제로 FDA의 허가를 받은 것은 페링 테라퓨틱스의 ‘리바이오타’(REBYOTA)다. 리바이오타는 건강한 사람의 대변을 제조해 그 미생물총을 내시경을 통해 환자의 장내에 뿌리는 방식의 CDI치료제다. 이와 달리 ‘2호 마이크로바이옴 치료제’인 보우스트는 첫 경구용 마이크로바이옴 치료제여서 편의성이 높다. 감염 및 알레르기 리스크가 있는 분변이식 대비 안전성도 높다는 장점도 있다.이 같은 이유로 마이크로바이옴 업계에서는 보우스트를 사실상의 첫 마이크로바이옴 치료제로 여기고 첫 해 매출 규모에 주목해왔다. 특히 올해는 보우스트의 성장세가 더 커질 것으로 기대되는 상황이다. 세레스는 네슬레그룹의 헬스케어·바이오 전문기업인 네슬레 헬스사이언스와 공동으로 보우스트의 상업화를 진행 중인데, 올해 더 공격적인 의사 교육 및 마케팅을 진행하겠다는 전략이다.허가를 앞둔 차기 마이크로바이옴 치료제들의 임상 데이터도 고무적이다. 스페인 바이오텍 마이크로바이오믹(Mikrobiomik)이 개발 중인 CDI치료제 ‘MBK-01’은 임상 3상 중간분석 결과 환자 모집이 완료되기 전임에도 강력한 효능을 보이면서 조기 임상 완료 가능성까지 제기됐다. 지금은 유럽의약품청(EMA)에 허가를 받기 위한 준비를 진행 중이다. 중국 오사이바이오파마(OSAI Biopharma)의 세균성질염 치료제 ‘Lc262-1’ 후보물질도 임상 3상에서 긍정적 결과를 입증, 중국 국가약품감독관리총국(NMPA)의 시판 승인 절차를 밟고 있다.◇부진했던 韓업체도 ‘글로벌 훈풍’ 수혜 기대지난해 글로벌 마이크로바이옴 바이오텍들의 폐업과 매각이 잇따랐고, 한국 마이크로바이옴 업계도 부진을 면치 못했다. 실제 마이크로바이옴 대장주인 고바이오랩, CJ바이오사이언스, 지놈앤컴퍼니의 주가는 지난해 평균 30.8% 하락했다. 반면 같은 기간 KRX헬스케어 지수는 오히려 20.1% 상승했다.(그래픽=이데일리 이미나 기자)임상 중단, 기술이전 지연 등으로 대장주로 꼽히는 마이크로바이옴 업체들의 사업화가 지연된 것이 가장 큰 원인으로 분석된다. 고바이오랩(348150)은 지난해 6월 주력 파이프라인 중 하나로 미국 FDA의 허가를 받아 임상 2a상을 진행 중이던 궤양성대장염 치료제 후보물질 ‘KBLP-007’의 개발을 중단한다고 밝혔다. 지놈앤컴퍼니(314130)는 상장 당시 2023년 기술이전을 통한 흑자전환을 목표로 했지만 임상 진행이 늦어지면서 여전히 500억원대 적자를 내고 있다. 상장 이전인 2019년 이뤄진 LG화학(051910)과의 기술이전 계약 외엔 아직까지 눈에 띄는 기술이전 성과가 없는 상태다. CJ 바이오사이언스(311690)(옛 천랩)의 경우 지난해 10월 처음 임상 1상 첫 환자 투약을 했을 정도로 경쟁사에 비해 연구·개발 진도가 더딘 편이다. 하지만 최근 글로벌 마이크로바이옴 시장에 긍정적인 소식들이 쌓이고 있어 국내 기업들도 촉각을 곤두세우는 분위기다.지난해 글로벌 마이크로바이옴 시장에서는 글로벌 빅파마들의 인수·합병(M&A) 및 파트너 찾기가 그 어느 때보다 활발했다. 발생한 M&A 건수가 과거 연간 평균값의 3배로 늘어났을 정도다. 특히 독일 제약사 베링거인겔하임은 T3파마슈티컬스를 약 5억 달러(약 7000억원)에 인수했는데, 이는 이제까지 마이크로바이옴 시장에서 이뤄진 가장 큰 규모의 M&A다. 덴마크의 노보 노디스크도 지난해 8월 스나이퍼바이옴(SNIPR BIOME)과 신규 유전자치료제 개발을 위한 계약을 확장한 바 있다. 이 같은 분위기가 지속된다면 그간 연기됐던 국내 마이크로바이옴 업계의 기술수출도 연내는 기대해 볼 수 있다는 분석이다.시장 반등의 분위기를 타고 비상장 마이크로바이옴 바이오텍들도 하나 둘씩 기업공개(IPO)를 준비 중이다. 셀트리온(068270)과 신약개발 공동연구 중인 리스큐어바이오사이언시스가 내년 코스닥 상장을 목표로 상반기 중 기술성 평가를 신청할 예정이고, 유한양행(000100)이 59.6%의 지분을 가진 자회사 에이투젠도 코스닥 상장을 준비하고 있다.
- 형 뛰고 아우 날았다…저PBR 숨고르자 중소형株 '쑥'
- [이데일리 이은정 기자] 코스피를 이끌던 저PBR(주가순자산비율) 관련주의 상승세가 꺾이자 그 틈을 타 코스닥 중소형주가 존재감을 드러내고 있다. 3월 계절 성수기를 맞은 제약·바이오와 인공지능(AI), 반도체 관련주가 코스닥의 상대적 강세를 견인했다. 다만 성장주 특성상 기업별 가시적인 성과와 시장에서 기대하는 금리 인하가 뚜렷해지기 전까지는 변동성 리스크에 유의해야 할 필요성이 제기된다. (그래픽=이데일리 이미나 기자)7일 한국거래소에 따르면 이날 기준 코스피 지수는 지난 1개월간(2월7일 이후) 2.8% 상승한 것으로 집계됐다. 같은 기간 코스닥 지수는 7.0% 상승해 코스피 수익률을 웃돌았다. 이달 들어서도 전일까지 코스피가 ‘마이너스’, 코스닥이 ‘플러스’로 희비가 엇갈렸다.증시 저평가 해소를 위해 정부가 마련한 ‘기업 밸류업’ 지원 방안의 세부 내용이 공개된 후 시장의 기대가 식자 중소형주의 순환매 장세가 부각하고 있다는 분석이 나온다. 실제로 밸류업 정책 주주환원 기대 등에 상승했던 미래에셋증권(006800)(-8.43%), 메리츠금융지주(138040)(-3.25%), 미래에셋생명(085620)(-4.10%), 삼성증권(016360)(-1.68%) 등 종목은 3월 들어 ‘마이너스’로 돌아섰다. 상대적 강세를 보인 코스닥에선 업종별로 반도체(4.7%), 정보기술(IT) 하드웨어(HW)(3.4%), 기계·장비(3.1%), 제약(2.2%)이 수익률 상위에 올랐다. 종목별로 AI 관련주로 묶이는 에스피소프트(443670)(65.0%)는 이 기간 코스닥에서 두 번째로 높은 상승률을 기록했고 투비소프트(079970)(37.7%), 폴라리스AI(039980)(36.5%) 등도 급등했다. 퀄리타스반도체(432720)(20.5%)와 사피엔반도체(452430)(8.9%), 테크윙(089030)(14.4%) 등 반도체주도 높은 성과를 보였다. 계절적 성수기를 맞은 알테오젠(196170)(20.9%), 에이비엘바이오(298380)(19.7%), HLB(028300) 제약(16.6%), SBW생명과학(151910)(16.0%), 와이바이오로직스(338840)(12.8%) 등 제약·바이오주도 견조한 주가 흐름을 보였다. 다음 달 5일 개최되는 미국암학회(AACR 2024)를 앞두고 에이비온과 와이바이오로직스는 연구내용에 대한 기대에 이틀간 각각 상한가를 기록하기도 했다. 이 외 한미약품, 유한양행, 레고켐바이오, 앱클론, 에이비엘바이오, 지놈앤컴퍼니, 큐리언트, 티움바이오 등이 연구결과를 발표한다. 한지영 키움증권 연구원은 “밸류업 정책 모멘텀이 쉬어갈 때 중소형주 내에서 AI, 반도체 전공정 장비, 기판 등 반도체 중소형주, 제약주의 순환매 장세 이어지고 있다”며 “3월 코스닥 제약 업종은 2000년 이후 평균 월별 수익률이 2.4%로 연중 3위다”고 설명했다. 다만 코스닥 성장주의 특성상 금리 등 거시경제 변수와 기업의 가시적인 성과 등에 유의해야 한다는 조언도 제기된다. 김혜민 KB증권 연구원은 “바이오텍 기업들이 각종 연구개발(R&D) 이벤트, 학회 발표 등에 대한 기대감이 주가 트리거로 작용하는 것은 긍정적으로 본다”면서도 “금리 인하 시기가 아직 확실하지 않은 데다 긍정적인 이벤트 소멸 후 실적 등 가시적인 성과가 없다면 오히려 리스크”라고 말했다.이에 따라 시장에서 기대하는 금리 인하 흐름이 명확해지기 이전까지는 중소형 성장주의 변동성이 이어질 수 있다는 전망도 있다. 이웅찬 하이투자증권 연구원은 “국내 증시는 1분기에는 정부의 증시 부양정책이, 2분기에는 금리 인하 가능성이 상승 모멘텀이 될 것”이라며 “당분간 밸류업 프로젝트의 영향으로 가치주, 대형주, 외인 선호 종목의 상승세가 조금 더 이어질 수 있지만 총선이 지나고 금리 인하가 가까워지는 2분기에 들어서면 성장주 반등으로 시장이 전환할 것”이라고 전망했다.
- 특별한 악재 없고 임상순항에도, 마이크로바이옴 투톱 주가 부진...묘수는
- [이데일리 송영두 기자] 국내 대표 마이크로바이옴 기업들의 주가가 좀처럼 반등하지 못하고 있다. 주가 하락이 일시적인게 아니라 장기간 지속되고 있다는 것이 더욱 우려스럽다는 게 업계 반응이다. 특히 마이크로바이옴 업계나 개별 기업이 특별한 악재가 없음에도 투심이 악화되고 있어, 구체적인 성과가 필요하다는 분석이다.26일 한국거래소에 따르면 국내 마이크로바이옴 기업 지놈앤컴퍼니(314130)와 고바이오랩(348150) 주가는 지난해부터 큰 폭으로 하락한 것으로 나타났다. 이들 기업 주가는 모두 1만원대 아래로 내려간 상태다.먼저 지놈앤컴퍼니 주가는 지난해 1월 2일 1만7150원으로 출발해, 4월 10일 2만 5250원까지 올랐다. 하지만 그 이후 하락세가 연말까지 이어지면서 12월 28일 1만2490원까지 떨어졌다. 올해 들어서도 별다른 반등 없이 지난 25일 9400원으로 장을 마감했다. 고바이오랩 상황도 비슷하다. 지난해 1월 2일 1만700원으로 출발한 주가는 4월 10일 2만150원으로 상승세를 보이다가 하락세로 전환됐다. 실제로 같은해 12월 28일 8510원으로 1만원대 아래로 떨어졌다. 올해 들어서도 지난 25일 9530원에 머무는 등 반전을 이뤄내지 못하고 있다.국내 마이크로바이옴 산업을 이끌어가는 두 기업의 주가 부진 현상에 대해 업계에서는 이해하기 힘들다는 반응이다. 지난해 클로스트리디움 디피실 감염증(CDI) 치료제 리바이오타(미국 리바이오틱스·스위스 페링제약 공동개발)와 보우스트(미국 세레스)가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받으면서 마이크로바이옴 치료제의 불확실성을 지웠다. 관련 시장은 2027년까지 연평균 54.8% 성장해 15억6530만 달러 규모로 커질 것으로 예측됐다.지놈앤컴퍼니 주가 추이.(자료=네이버페이증권)◇글로벌 임상 개발 수준, 악재 없지만...성과가 발목 잡았다?그렇다고 지놈앤컴퍼니와 고바이오랩이 개별적인 악재로 주가가 하락한 것도 아니다. 특히 임상 개발 진행 속도는 글로벌 마이크로바이옴 기업 중에서도 상당히 빠른 편이고 순항 중이다. 지놈앤컴퍼니는 위암과 담도암 적응증으로 개발 중인 GEN-001 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. 고바이오랩은 건선 치료제 KBL697 미국 임상 2상에 진입한 상태다. 과민성대장증후군 및 아토피 치료제는 셀트리온(068270)과 공동개발 중이다.특히 지놈앤컴퍼니는 글로벌 마이크로바이옴 기업 최초로 항암 분야에서 마이크로바이옴 치료제의 가능성을 입증해 주목받았다. GEN-001과 바벤시오 병용 임상 2상에서 당초 기대(객관적 반응률 11.9%)를 뛰어넘는 객관적 반응률 16.7%를 기록했다. 기존 면역항암제 투여 받았거나 불응한 환자군에서도 객관적 반응률이 37.5%에 달했다. 항암제 분야에서 이런 효능을 입증한 것은 지놈앤컴퍼니가 처음이다.하지만 이같은 결과를 발표한 19일 지놈앤컴퍼니 주가는 전일(1만2930원) 대비 1660원 하락하는 양상을 보였다. 지놈앤컴퍼니는 물론 마이크로바이옴 업계에서는 별다른 악재가 없고, 임상이 문제없이 진행 중인데, 주가가 계속 해서 하락하는 것에 당황한 기색이 역력하다. 지놈앤컴퍼니도 최근 주가 하락에 대해 “주가 하락 사유에 대해 면밀히 파악해 본 결과 외국인 매도로 인한 수급 이슈 외에는 어떠한 이유도 찾지 못했다”며 “위암 대상 임상 2상 컷오프 데이터는 마이크로바이옴 신약이 위암 치료 가능성을 보여준 첫 번째 임상 연구라는 점과 기존 PD-L1 계열 면역항암제 단독요법을 뛰어넘는 시너지 효과를 확인했다는 점에서 전문가들은 충분히 긍정적인 데이터로 평가하고 있다”고 말했다.반면 시장과 제약바이오 업계 일각에서는 국내 마이크로바이옴 기업들의 성과가 없었다는 것에 초점을 맞추고 있다. 익명을 요구한 시장 관계자는 “지놈앤컴퍼니와 고바이오랩 등 국내 대표 마이크로바이옴 기업들이 상장 후 보여준 성과가 없는 것이 주가에 반영된 것으로 보인다”며 “사업개발(BD) 성과가 필요하다. 성과가 없다면 (반전이) 쉽지 않다”는 의견을 내놨다.마이크로바이옴 업계 임상 결과가 크게 좋지 않은 것도 주가 탄력을 받지 못하는 이유로 지목했다. “마이크로바이옴 치료제는 허가받은 치료제가 나왔지만, 허가받았다고 모든 것이 해결되는 것이 아니다”라며 “기전 설명이 어렵고. 진행된 임상 결과가 크게 좋지 않은 것도 문제”라고 지적했다.실제로 다케다제약은 2018년 6억9000만 달러에 도입한 프랑스 엔티롬사의 마이크로바이옴 치료제(크론병) 임상 2상을 중단했다. 미국 핀치 테라퓨틱스는 CDI 치료제 임상 3상을 중단했다. 구글과 셀진으로부터 투자를 받았던 미국 이벨로 바이오사이언스는 아토피, 건선 치료제 임상에서 연거푸 실패했다.◇마이크로바이옴 업계는 반박, 시장 성숙화 과정-기술이전 논의도 시작반면 마이크로바이옴 업계는 시장의 지적에 대해 치료제 개발 초기 단계임을 강조하면서, 허가받은 치료제 외 또 다른 치료제 임상 3상 성공 사례가 나오고 있다고 강조했다. ADC 같은 신규 모달리티와 비슷하게 시행착오 과정을 거치는 중이라는 설명이다.마이크로바이옴 업계 관계자는 “마이크로바이옴 신약은 개발 초기 단계라는 점에서 시행착오가 발생할 수밖에 없다. 자금 측면에서도 세계적으로 마이크로바이옴 분야를 포함, 바이오 시장 회복이 더딘 상황도 영향을 끼치고 있다”며 “과거 ADC(항체약물 접합체) 등과 같이 신규 모달리티도 비슷한 과정을 거쳐 치료제로 자리를 잡았다. 마이크로바이옴도 비슷한 과정을 거치는 것으로 판단해 줬으면 좋겠다”고 말했다.실제로 지난해 연말 프랑스 마트파마가 마이크로바이옴 기반 급성 이식편대숙주 치료제 임상 3상 중간결과를 분석, 우수한 효능과 안전성을 입증했다. 또 세레스가 개발해 허가받은 마이크로바이옴 신약 보우스트도 출시된 후 꾸준히 매출이 늘고 있는 것으로 확인된다. 특히 지놈앤컴퍼니는 위암 임상 2상 최종데이터를 확보 후 기술이전을 위해 파트너사인 독일머크를 포함, PD-L1 계열 면역항암제를 보유한 글로벌 빅파마와 딜 논의를 시작한다는 계획이다.업계 관계자는 “마이크로바이옴에 대한 기초 연구가 계속 증가하고 있다. 의약품 출시도 가속화되고 있다는 점을 고려하면, 해당 시장이 지속해서 성장할 수 있는 만큼 관련 기업들의 모멘텀도 여전히 살아있다고 판단한다”고 강조했다.
- 바이오벤처, 첫 임상 준비한다면 ‘이것’ 명심해야
- [이데일리 나은경 기자] 지난해 국내에서 100개의 바이오벤처가 문을 닫고 300곳에 가까운 바이오벤처가 새로 문을 열었다. 국내 바이오산업이 그만큼 역동적으로 움직이고 있다는 뜻이지만, 동시에 유망하다고 여겼던 치료제가 빛을 보지 못하고 폐기되는 경우도 수백건에 달한다는 의미이기도 하다.주로 대학교 내 연구소, 대학병원 출신의 창업자들은 후보물질 도출까지는 과감하게 전문성을 발휘하지만 경험해보지 못한 임상시험 디자인과 임상시험 진행에서는 어려움을 겪는다. 임상시험계획(IND)을 제출하고 규제기관인 식품의약품안전처와 소통하는 데서 난관을 맞닥뜨리는 경우도 많다.메디라마에서 규제전략을 총괄하는 서수경 부사장 (사진=메디라마)지난 2021년 설립된 메디라마는 이런 바이오벤처들의 시행착오를 최소화할 수 있도록 돕는 것을 사업모델로 한다. 유한양행(000100)이 전략적투자자(SI)로 참여하고 있는 이 회사는 설립 3년만인 지난해 매출 40억원을 기록하며 평판을 쌓아가고 있다. 지금까지 누적투자금은 총 30억원이다.회사 성장세에 힘입어 업역도 넓혀가는 중이다. 올 초 메디라마는 식품의약품안전처 출신의 서수경 규제전략 총괄책임자(CRO)(부사장)를 선임하고 사업영역을 기존의 임상시험 전략, 기술이전 전략에서 규제 전략 부문으로 확장하겠다는 청사진을 공개했다.최근 이데일리와 만난 서수경 부사장은 “처음 식약처에서 허가와 심사 업무를 할 때 신약의 개발 주체는 대부분 다국적 제약사였다”며 “최근 5년 사이 바이오벤처가 크게 늘어나면서 규제전략 분야에서도 도움을 필요로하는 국내 바이오벤처가 많아졌고, 식약처에서 의약품 허가 심사 업무를 수행하며 축적된 지식들을 우리나라 제약·바이오 기업들이 글로벌 블록버스터를 만드는 데 활용하고 싶었다”고 메디라마에 합류하게 된 이유를 설명했다.◇임상성공하려면 ‘허가’ 목표로 ‘시장성’·‘규제전략’ 준비해야서 부사장은 식약처에서 유전자재조합의약품과장, 첨단바이오제품과장 등의 자리를 거쳐 30년간 임상시험 허가 및 심사와 관련된 업무를 했다. 식약처에 앞서 캐나다의 의약품 규제기관인 헬스캐나다에서도 신약허가 업무를 맡았다. 헬스캐나다의 경우 미국 식품의약국(FDA)과 연계된 협업이 많아 한국 식약처뿐 아니라 캐나다나 FDA에서 임상시험을 준비하는 국내 바이오벤처들을 도울 수 있을 것으로 기대된다.서 부사장은 임상시험계획(IND) 신청을 처음 준비한다면 △시장에 대한 이해 △신약 개발·제품허가를 지향하는 마인드 △규제 산업이라는 인식 세 가지가 개발 초기부터 준비돼 있어야 한다고 강조했다.개발 중인 신약후보물질에 대해서는 임상 현장의 미충족 수요와 시장성을 초기부터 면밀히 확인해야 한다고 했다. 서 부사장은 “임상시험까지 진행하게 됐다면 목표 질환은 물론 시장성, 약가까지도 초반부터 생각해두는 것이 바람직하다”며 “하지만 지금은 의학적 고려없이 ‘과학적인 면에서 굉장히 좋은 타깃이기 때문에 성공할 것’이라는 가정만 갖고 시작하는 바이오벤처들도 부지기수”라고 말했다. 회사가 개발 중인 후보물질에 대해 시장정보나 개발과정, 허가과정에 대한 이해가 없는 경우, 신약개발 과정이 계속 지연될 수밖에 없다는 것이다.그는 “식약처 재직 시절, 신약허가를 신청한 항체의약품 개발사가 화학제조품질관리(CMC) 규제 내용을 알지 못해 꼭 필요한 데이터를 누락하면서 결국 자료를 처음부터 다시 만들고 준비해야 했던 일이 있었다”며 “이런 경우에는 식약처와 충분히 소통해 규정에 대한 내용과 기술적 자료를 어떻게 준비해야 하는지에 대해 확인한 뒤 대처해야 불필요한 시간 낭비를 줄일 수 있다. 빠르게 대처할 수 있는 전문기술인력이 있다면 일이 훨씬 수월해진다”고 이야기했다.바이오벤처의 구조상 모든 단계에서 전문성을 갖추기 어렵다면 각 분야 전문기관을 잘 활용해야 한다고도 했다. 그는 “기술수출을 염두에 두더라도 (신약개발의) 궁극적인 목표는 제품허가가 돼야 한다”며 “이제까지는 신약개발에 10년이 걸렸지만 앞으로는 이 속도도 빨라질 것이다. 이 속도를 따라잡으려면 각 분야 전문기관을 활용하는 것이 중요하다”고 했다.서 부사장이 가장 강조한 것은 바이오벤처의 적극성이다. 서 부사장은 식약처에 재직하는 동안 가장 안타까웠던 것은 다소 소극적인 바이오벤처들의 태도였다고 했다. 그는 “글로벌 제약사의 경우 신약 개발 초기단계에서 FDA에 규제전략을 선제안하고 FDA는 과학적 타당성을 기초로 제안을 판단한다”며 “의약품 산업이 규제 산업임을 정확히 인식하고 초기부터 스마트한 규제전략을 세우는 것은, 모르는 길을 갈 때 미리 어떤 경로로 갈 지 생각하고 가는 것과 같다”고 목소리를 높였다.◇검증 안 된 신기술일수록 규제 전략은 적극적·선제적으로특히 최근 마이크로바이옴, 유전자가위치료제, 이종장기이식 등 신약 개발에서도 새로운 모달리티(치료접근법)가 개척되면서 규제기관과 바이오벤처 간 소통이 더 중요해지고 있다는 설명이다.국내에서는 2020년 지놈앤컴퍼니(314130)와 고바이오랩(348150)이 마이크로바이옴 신약으로 임상 1상 IND 승인을 받았다. 제넨바이오(072520)도 지난해 식약처의 IND 승인을 받아 돼지 췌도를 1형 당뇨 환자에게 이식하는 임상시험을 준비 중이다.하지만 아직 상용화되지 않은 신기술을 기반으로 신약을 개발하는 바이오벤처들은 대부분 식약처 대신 FDA나 호주 연방의약품관리국(TGA) 등의 문을 먼저 두드린다. 해외 규제기관에서 먼저 승인을 받는다면 식약처 승인은 어렵지 않을 것이라는 계산에서다.서 부사장은 “국가별 임상질환자의 분포가 다르므로 임상시험을 신속히 시작할 수 있는 규제환경, 임상시험 세팅을 고려해 결정해야 한다”면서도 “어느 나라에서 임상시험을 하든 신기술일수록 바이오벤처의 적극성이 필요하고 규제기관의 결정, 처분만 바라서는 결코 회사에 유리한 결과를 받아들 수 없다”고 했다.서 부사장은 ‘바이오시밀러’라는 개념이 도입되던 2010년대의 상황을 대표적인 예로 들었다. 당시 미국에서는 신약개발사들이 바이오시밀러가 만들어지지 못하도록 열심히 대응전략을 펼쳤다고 했다. 서 부사장은 “바이오시밀러 회사들이 당시 바이오시밀러가 과학적·기술적으로 가능하다고 적극적으로 대응해 규제기관에서는 과학적인 근거를 바탕으로 바이오시밀러 허가가 가능하도록 제도화 할 수 있었다. 바이오벤처에는 이때와 같은 적극성이 필요하다”고 했다.식약처와 바이오벤처가 만족스러운 미팅을 하지 못하는 이유는 서로에 대한 이해부족에서 기인한다고 분석했다. “식약처는 규제 관점에서만 판단을 내리지만, 바이오텍은 식약처에 비즈니스 관점이 담긴 답변을 식약처에 원한다”는 것이다.미국의 경우 규제전략에 대한 경험과 지식이 많은 전문가들이 바이오벤처로 가기도 하고 FDA에서 바이오벤처 출신의 직원을 뽑기도 한다. 서로가 무엇을 원하는지 누구보다 잘 알고 있기에 대화가 수월하다는 것이 서 부사장의 설명이다. 그는 “바이오산업이 성장 과도기에 있어서 나타나는 어려움으로, 서로 간의 교류가 활발해지고 바이오산업이 성장하면 자연스레 해소될 것”이라며 메디라마에서 양측의 원활한 교류를 위한 마중물의 역할을 하겠다고 덧붙였다. 서 부사장은 “메디라마는 임상시험 전략 수립과 운영에 매우 높은 전문성을 가진 회사다. 특히 항암 신약 개발 분야에서 독보적인 임상 시험 디자인과 글로벌 임상시험 전략을 컨설팅한 경험이 많다”며 “메디라마가 가진 임상 시험 개발 플랫폼에 품질, 비임상시험분야에 대한 규제 측면의 컨설팅을 강화함으로써 임상시험 전반을 아우르는 토탈 솔루션을 제공할 계획”이라고 말했다.
- [한주의 제약바이오] 지놈앤컴퍼니 "위암 병용 임상2상, 1차지표 초과 달성"
- [이데일리 석지헌 기자] 지난 주(1월 15일~19일) 제약·바이오업계 이슈를 모았다. GC녹십자가 개발 중인 산필리포증후군 치료제가 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 지놈앤컴퍼니가 마이크로바이옴 면역 항암치료제 ‘GEN-001’ 위암 병용 임상 2상에서 1차지표를 초과 달성했다고 밝혔다. ◇녹십자 희귀의약품, 미국 이어 유럽서도 추가 지정녹십자(006280)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 지난 19일 밝혔다.해당 치료제는 작년 1월 미국 FDA로부터도 희귀 소아질환 의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이번 유럽 승인이 추가됨에 따라 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서의 총 3건의 희귀의약품 및 희귀소아질환의약품 지정을 받게 되었다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다는 게 회사의 설명이다. MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 GC녹십자와 노벨파마는 2020년부터 환자의체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 공동개발 중이다. 오랜 연구 끝에 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소를 생산하는데 성공했으며, 국내 외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다.양사는 GC녹십자의 독자적인 재조합 단백질 생산 기술을 기반으로 GMP 시설에서 약물을 생산하여 향후 공동으로 임상 연구를 진행할 예정이다.GC녹십자 관계자는 “미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.◇“42명 중 7명 부분관해 확인”마이크로바이옴 신약 개발사 지놈앤컴퍼니(314130)는 미국 임상 종양학회 소화기암심포지엄(ASCO GI 2024)에서 마이크로바이옴 면역 항암치료제 ‘GEN-001’의 위암 대상 임상 2상 컷오프 데이터에 대한 포스터 발표를 진행했다고 지난 18일(현지시간) 밝혔다. GEN-001은 락토코커스 락티스(Lactococcus lactis) 단일균주를 주성분으로 하는 경구용 치료제로, 위암 대상 임상 2상은 독일 머크의 ‘바벤시오’(성분명 아벨루맙)와 병용투여로 진행해 왔다. 해당 임상은 이전 면역항암제 투여와 관계없이 2차 이상의 표준치료에 실패한 PD-L1 양성 진행성 위암 또는 위식도 접합부 선종암 환자 42명을 대상으로 국내 6개 기관에서 시행 중이다. 지난해 5월 임상 2상 중간 분석의 긍정적 결과를 발표했으며 현재까지 진행한 임상 2상 시험의 세부 탑라인 데이터를 이번 ASCO GI에서 최초 공개했다. 이번 임상 2상에 참여한 42명 환자 대상 유효성 평가 결과, 부분반응(Partial Responses, PR)은 7건으로 나타났다. 특히 기존 면역항암제 투여를 받은 적이 있으며 이에 불응한 환자 8명 가운데 3명(객관적 반응률, 37.5%)에서 부분 반응을 보여 눈길을 끌었다. 부분 반응은 종양 크기가 30% 이상 줄어든 상태를 말한다. 회사는 객관적 반응률 1차 지표가 앞서 목표한 5%를 초과 달성했다고 밝혔다. 또한 종양이 더 이상 커지지 않는 무진행생존기간(Progression Free Survival, PFS)의 중간값은 1.7개월, 전체생존율(Overall Survival, OS)의중간값은 7.9개월로 나타났다. 면역항암제가 1차 치료제로 자리 잡은 위암 치료의 변화에 따라, 본 임상 2상 결과에 근거해 GEN-001과 바벤시오 병용요법은 매력적인 3차 치료제 옵션으로 향후 개발 가능성을 높였다고 회사는 설명했다. 안전성 측면 에서도 심각한 약물 부작용은 없는 것으로 확인됐다. 이번 임상을 총괄한 삼성 서울 병원 혈액 종양 내과 이지연 교수는 “향후 추가 임상 연구를 통해 3차 치료제로 자리하기 위한 결과를 입증해 나갈 예정이다”라고 말했다.
- 배지수 지놈앤컴퍼니 대표 “임상 2상 결과 기대치 뛰어넘어, L/O 가속화”
- [이데일리 송영두 기자] 지놈앤컴퍼니 핵심 파이프라인인 GEN-001이 위암 대상 임상 2상에서 기대치를 뛰어넘는 유효성을 입증했다. 마이크로바이옴 기업으로 세계 최초 위암에서의 항암 효과와 글로벌 제약사 치료제 대비 높은 효능을 입증하면서 기술이전 협상이 추진력을 얻을 것이란 전망이다.배지수 지놈앤컴퍼니 대표가 19일 기자간담회에서 면역 항암 마이크로바이옴 치료제 GEN-001 임상 2상 결과를 발표하고 있다.(사진=송영두 기자)19일 지놈앤컴퍼니(314130)는 기자간담회를 열고 마이크로바이옴 면역항암 치료제 ‘GEN-001’ 위암 임상 2상 컷오프 데이터를 발표했다. 회사는 동시에 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2024)에서도 해당 결과를 포스터 발표했다. 이번 연구는 ASCO GI 220개 연구 포스터 중 톱5에 선정돼 포스터 워크 세션을 별도로 갖게 됐다.이날 발표에 나선 배지수 지놈앤컴퍼니 대표는 “독일 머크 바벤시오(성분명 아벨루맙)과 GEN-001의 병용 2상에서 당초 기대했던 것보다 높은 유효성이 확인됐다”며 “특히 주요 관심사였던 면역항암제 투약 환자에 대한 결과도 좋아 상당히 고무적인 상황”이라고 말했다.GEN-001은 락토코쿠스 락티스(Lactococcus lactis) 단일 균주를 주성분으로 하는 경구용 치료제다. 위암 대상 임상 2상은 바벤시오와 병용투여로 진행해 왔다. 해당 임상은 이전 면역항암제 투여와 관계없이 2차 이상의 표준치료에 실패한 PD-L1 양성 진행성 위암 또는 위·식도 접합부 선종암 환자 42명을 대상으로 국내 6개 기관에서 시행 중이다. 지난해 5월 임상 2상 중간 분석의 긍정적 결과를 발표했는데, 이번 컷오프 데이터 분석 결과 더욱 높은 효과가 입증됐다.배 대표는 “이번 임상 2상은 42명 환자 대상으로 이뤄졌는데, 당초 이 중 5명(11.9%)에게서 객관적 반응률이 나타나는 것을 목표로 잡았다. 5명 이하였다면 연구를 중단해야 하지만 컷오프 데이터 분석 결과 7명(16.7%)에서 객관적 반응이 나타났다”며 “기존 면역항암제 투여를 받았거나 이에 불응한 환자 8명 중에서도 3명(37.5%)에서 반응이 나타났다. 이번 결과는 기대치를 뛰어넘는 결과로 독일 머크에서도 큰 가능성을 보고 있다”고 설명했다.GEN-001은 카플란 마이어 분석(Kaplan·Meier)을 통해 추정되는 무진행생존기간(PFS) 중간값은 1.7개월, 전체생존율(OS)의 중간값은 7.9개월로 나타났다. 이는 아벨루맙 단독 투여시 PFS 1.4개월, OS 4.6개월 대비 상당히 높은 수준이다. 안전성 데이터에서도 그레이드 1에 해당하는 설사 및 식욕부진의 경미한 부작용만 확인됐다.배 대표는 “임상 2상 데이터 분석 결과에서 가장 큰 의미가 있는 것은 향후 개발을 지속하고 상업화할 수 있는 긍정적인 가능성을 확보한 것”이라며 “임상을 진행하면서 면역항암제 두 개를 같이 병용했을 때, 예상하지 못했던 면역 이상 반응이 나올까 긴장했었다”며 “하지만 중대한 부작용도 거의 없어서 GEN-001이 다른 면역항암제의 이상적이고 안정적인 파트너라는 것을 입증했다”고 말했다.이어 그는 GEN-001을 위암 3차 치료제로 먼저 진입시켜 영역을 확대하겠다며 3차 치료 옵션의 성과를 입증했다고 강조했다. 3차 치료제의 경우 독일 머크가 아벨루맙 단독 임상으로 허가를 노렸지만, 유효성 입증에 실패한 바 있다. 배 대표는 “GEN-001은 3차 치료제로 시작해 성공을 기반해 점차 영역을 넓혀나가는 전략을 추진할 것이다. 당연히 처음 시장에 진입하는 신약은 기존 1차 치료제와 2차 치료제가 견고하게 자리 잡고 있기 때문이”이라며 “아벨루맙이 3차 치료제 허가를 받기 위해 ‘자블린 가스트릭 300’(JAVELIN Gastric)이라는 임상을 진행했는데, mOS 4.6개월, ORR 2.2%로 기존 3차 치료제 대비 유리한 성과를 내지 못했다. 하지만 GEN-001은 이를 뛰어넘는 효능을 입증해 충분히 가능성이 있다”고 했다.실제로 위암 3차 치료제 시장은 항암제를 투여받고도 재발하는 환자들에게 굉장히 중요한 시장이다. 따라서 언맷니즈가 여전히 있고, 기존 2~3차 치료제들은 10여 년 전 연구로 개발된 탓에 면역항암제를 투여받은 환자들을 대상으로 한 데이터들이 전무한 상태다. 그만큼 GEN-001이 새로운 이정표가 될 수 있다는 게 배 대표 설명이다. GEN-001은 위암 이외에도 담도암 임상 2상을 MSD와 진행 중인데, 해당 임상에서 유효성 입증 시 가치가 크게 증가할 것이란 전망도 나온다.지놈앤컴퍼니는 지난해까지 마이크로바이옴 치료제, 신규 타깃 항암제까지 의미 있는 데이터 연구 개발에 집중해 온 만큼 올해부터는 성과를 내는 시기가 다가왔다고 판단했다. 구체적인 성과도 예고했다. 배 대표는 “올해부터는 성과를 보여드려야 할 때라고 생각한다. 오늘 임상 결과 발표를 시작으로 신규 타깃 면역항암제 상업화 등 지속적인 결실을 보여드리겠다”고 말했다.특히 그는 “GEN-001은 기술이전 관련 독일 머크가 가장 중요한 파트너다. 구체적인 언급은 어렵지만 이번 임상 결과에 상당히 큰 가능성을 보고 있다. MSD와 하는 담도암 임상 2상 결과가 GEN-001 매력도를 끌어올려 줄 수 있을 것”이라며 “신규 타깃 항암제는 기술이전을 논의하고 있다. 작년에 마무리가 가능할 것으로 예상했는데, 협상의 과정에서 조금 늦어지고 있다. 차질 없이 잘 진행되고 있고 조만간 결실을 보여드릴 수 있을 것 같다”고 강조했다.
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