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- 한림대강남성심병원, 자궁경부암 표적 면역치료제 개발
- [이데일리 이순용 기자] 자궁경부암은 전 세계 여성에게서 네 번째로 흔한 암이다. 조기 진단 시 5년 생존율이 90%를 넘지만 진행된 단계에서는 20% 미만으로 급격히 떨어진다. 특히 재발성·전이성 환자의 치료 선택지는 매우 제한적이어서 새로운 치료법 개발이 절실하다. 한림대학교강남성심병원 산부인과 박성택 교수 연구팀(한림대학교동탄성심병원 산부인과 조혜연 교수·한림대학교강남성심병원 산부인과 정수영 교수)이 자궁경부암을 표적으로 한 새로운 형태의 면역치료제 개발에 성공했다. 면역세포가 직접 암세포를 인식하고 공격하도록 유도하는 ‘이중특이성 항체 플랫폼(BiTE, bispecific T-cell engager)’을 기반으로 기존 치료제의 한계를 넘는 새로운 항암 치료법을 제시한 것이다.이번 연구는 ‘조직인자(Tissue Factor) 표적 이중특이성 T세포 결합체의 자궁경부암 세포 표적 및 세포독성 효과(A Tissue Factor Bi-Specific T-Cell Engager Provides Effective Targeting and Cytotoxicity Against Cervical Cancer Cell Lines)’ 제목으로 국제학술지 국제분자과학저널(International Journal of Molecular Sciences)에 게재됐다.박성택 교수 연구팀은 최근 자궁경부암 치료제로 승인된 항체·약물 접합체 티소투맵 베도틴(Tisotumab vedotin)과 동일한 표적인 조직인자(Tissue Factor, 이하 TF)를 이중특이성 항체 기반(bispecific T-cell engager, 이하 BiTE) 플랫폼을 통해 새롭게 표적화했다. BiTE는 종양세포를 직접 공격하도록 면역세포를 유도하는 항체로, 혈액암 분야에서 성공을 거두며 주목받고 있다.연구팀은 자궁경부암 세포에서 조직인자 TF를 표적하는 이중특이성 T세포 결합체 TF-BiTE를 개발해 그 효과를 입증했다. 자궁경부암 환자 조직과 세포주에서 TF의 높은 발현을 확인한 뒤, TF를 인식하는 단일쇄항체(scFv)와 면역세포인 T세포의 CD3를 인식하는 단일쇄항체를 결합한 ‘TF-BiTE’를 제작했다. 이 치료제는 T세포를 자궁경부암 세포에 직접 연결해 면역세포가 암세포를 효율적으로 공격하도록 유도한다.연구 결과, 조직인자(TF)는 자궁경부암 환자 조직에서 매우 높은 비율로 발현되는 것으로 확인됐다. 편평세포암의 86.3%(145/163), 선암의 85.2%(58/68)에서 TF가 발현되었으며, 정상 자궁경부 조직에서는 검출되지 않았다. 또한 TF를 표적으로 한 이중특이성 항체(TF-BiTE)를 자궁경부암 세포주(SiHa, HeLa, ME-180)에 처리한 결과, 암세포만을 선택적으로 공격하는 면역세포 반응(항원 특이적 세포독성)이 뚜렷하게 나타났다. 세포가 파괴되는 비율(용해율)도 모든 암세포주에서 유의하게 증가했으며, 반면 TF가 없는 정상 세포나 대조군 세포(CT-26)에서는 세포사멸이 관찰되지 않았다.이와 함께 TF-BiTE를 처리한 세포에서는 T세포 활성화 지표(CD25, CD69)가 크게 증가했고, 면역 반응을 유도하는 사이토카인(TNF-α, IFN-γ, IL-2)의 분비량도 대조군(BiTE-CD19)에 비해 현저히 높았다. 또한 T세포 탈과립(marker: CD107a) 분석 결과, CD4·CD8 T세포 모두에서 세포살상 반응이 유의하게 유도되어 TF-BiTE가 강력한 면역 매개 항암 효과를 가진 것으로 확인됐다.이러한 결과는 TF-BiTE가 자궁경부암 세포의 TF를 인식해 면역세포를 활성화시키고, T세포가 암세포를 직접 사멸시키는 새로운 면역 작용 기전을 입증한 것이다. 특히 TF 발현이 높은 자궁경부 선암 아형에서도 뚜렷한 세포사멸 효과가 확인되어, 기존 치료가 제한적이던 선암 환자에게 새로운 치료 가능성을 보여주었다.이번 연구는 국내 연구팀 주도로 기존 항체·약물 치료제와 달리 면역세포 자체를 활성화해 항암 효과를 유도함으로써 자궁경부암 치료 전략의 새로운 가능성을 열었다는 점에서 의미가 크다. 향후 연구팀은 면역관문억제제와의 병용 가능성 등 임상 적용으로 이어질 수 있는 기반을 마련할 계획이다.박성택 교수는 “재발성·전이성 자궁경부암은 치료 선택지가 제한적”이라며 “이번 연구는 기존 치료에 반응하지 않거나 재발한 자궁경부암 환자에게 새로운 치료 가능성을 제시한 중요한 전환점”이라 말했다.이번 연구는 이온셀(EIONCELL)과 공동연구로 진행됐다. 이온셀은 2022년 설립된 바이오벤처기업이다. 면역세포 표적 항암치료제 및 차세대 이중특이성 항체(BiTE) 플랫폼 개발을 핵심 사업으로 하고 있다. 최근 AI 기반 항체 설계 및 최적화 기술을 활용해 차세대 면역항암제 개발 역량을 강화하고 있으며, 국내외 논문에서도 해당 기술이 검증되고 있다.이온셀 김형수 대표(한림대강남성심병원 혈액종양내과 교수)는 “이온셀은 조직인자를 표적으로 한 차세대 이중특이성 항체(BiTE) 플랫폼을 기반으로 면역세포가 종양세포를 정밀하게 인식하고 공격할 수 있도록 하는 혁신 치료제 개발에 집중하고 있다”며 “향후 자궁경부암을 넘어 난소암, 폐암 등 고형암으로 적용 범위를 확장해 환자 맞춤형 정밀면역치료제 상용화를 앞당기고, BiTE 신약 개발 글로벌 기업으로 도약하겠다”고 말했다.
- '신약개발' 셀트리온, 미국 바이오텍 자가면역질환 치료물질 2종 도입
- [이데일리 임정요 기자] 바이오시밀러(복제약) 기업에서 오리지널 신약개발 기업으로 변모 중인 셀트리온(068270)이 희귀 자가면역질환 치료 신약물질을 기술도입했다. 항암 신약 연구에서 면역질환까지 보폭을 확장한 점에서 의미를 가진다.(사진=셀트리온)4일 셀트리온은 미국 메릴랜드주 소재 바이오텍인 카이진(Kaigene)으로부터 항체 기반 신약 후보물질 2종을 도입했다고 공시했다. 구체적으로는 태아 Fc 수용체(Neonatal Fc Receptor, 이하 FcRn) 억제제 ‘KG006’과 특이적 자가항체 분해제 ‘KG002’다. FcRn 억제제의 경우 중국과 일본을 제외한 독점적인 글로벌 개발 및 판매 권리를 계약했고 특이적 자가항체 분해제는 전세계 독점적인 개발, 생산 및 판매 권리를 확보했다.총 계약 규모는 최대 약 1조 620억원으로, 선급금 약 114억원을 비롯해 개발 마일스톤 최대 약 1584억원, 순매출 5조 7096억원 달성시 판매 마일스톤 최대 약 8921억원 등이다. 상업화 성공시 매출에 따른 로열티는 순매출액의 5%~10%를 별도 지급할 예정이다.계약기간은 도입한 물질에 대한 카이진의 물질특허 만료 시점, 또는 제품화 후 첫 판매로부터 12년 후, 또는 규제기관이 제품에 부여한 독점기간의 만료시점 중 가장 긴 것으로 한다. 셀트리온과 기술계약을 체결한 카이진은 병인성 자가항체를 분해하는 기술인 PDEGTM(Pathogenic Antibody Degrader) 플랫폼을 활용한 다중 항체 신약 개발에 특화된 바이오텍으로 알려졌다. 특히 자가면역질환 분야의 차세대 치료제 발굴에서 두각을 보이는 기업이라는 평가다.셀트리온이 기술도입한 FcRn 억제제는 티엔에프알파(TNF-α) 억제제와 인터루킨(IL) 억제제 이후 차세대 자가면역질환 치료 기전으로 떠오르고 있고, 다양한 적응증으로 확장 가능해 성장성이 높게 평가받고 있다. FcRn은 수용체 단백질로 체내 면역글로불린G(IgG)와 결합해 이들이 세포 내 소기관에서 분해되지 않고 재순환될 수 있도록 해 면역체계를 유지하는 데 도움을 준다.셀트리온은 이미 TNF-α 및 IL 억제제 등 다수의 자가면역질환 치료제 바이오시밀러를 개발하고 글로벌 시장에 공급한 이력이 있다. 축적된 기술력과 노하우를 바탕으로 FcRn 억제제 개발에도 속도를 낼 방침이다.셀트리온은 연초 항체약물접합체(ADC), 이중항체 등 다수의 파이프라인이 담긴 신약 개발 로드맵을 발표한 바 있으며 항암 신약 ‘CT-P70’, ‘CT-P71’의 임상 1상을 진행하고 있다. 여기에 자가면역질환 파이프라인을 추가해, 항암 신약에 이어 포트폴리오를 다각화한 셈이다.셀트리온 관계자는 “2종의 신규 후보 물질 확보를 통해 셀트리온이 강점을 가지고 있는 자가면역질환 치료제 분야에서도 신약 개발에 돌입하게 돼, 신약 개발사로서 리더십을 한층 강화하게 될 전망”이라며, “미충족 의료 수요를 해소하는 동시에 글로벌 의약품 시장 내 경쟁력과 영향력 확대에 최선의 노력을 기울일 방침”이라고 말했다.
- 스파크바이오파마, "바인딩 텀싯 체결…해외 기술이전 진행"
- [이데일리 임정요 기자] 면역조절 저분자신약 개발사 스파크바이오파마가 KB증권과 삼성증권을 공동대표 주관사로 선정해 기업공개(IPO) 절차를 본격화한다. 해외 기술이전 계약을 확보해 사업화 성과를 갖추고 상장 절차를 밟을 계획이다.3일 이데일리와의 통화에서 박승범 스파크바이오파마 대표는 “구체적인 상장 일정은 사업화 성과를 갖추고 확실시 될 것”이라며 “현재 바인딩 텀싯(구속력 있는 협의서)을 체결해 해외 기술이전을 추진 중이며, 여기서 확보한 선급금으로 당분간의 R&D 자금을 마련할 것”이라고 말했다.박 대표가 언급한 기술계약은 늦어도 내년 초 결과를 보일 것으로 전망된다. 스파크바이오파마는 나아가 추가적인 기술이전을 추진하기 위해 내년 6월 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열리는 바이오USA에 참여할 계획이다.박승범 스파크바이오파마 대표(사진=임정요 기자)스파크바이오파마는 박승범 서울대 화학과 교수가 2016년 1월 창업했다. 마지막 자금조달은 2023년 진행한 시리즈 C 브릿지 라운드다. 회사 설립이래 누적 580억원을 투자유치했다.스파크바이오파마는 자체 플랫폼 기술 ‘페노큐어+’(PhenoCure+)를 기반으로 혁신신약을 개발하고 있다. 단백질 사이의 상호작용을 저분자물질로 조절하는 피노타입(phenotype) 기반 신약개발을 하는 플랫폼 기술을 토대로 LG화학(051910), 동아에스티(170900), HK이노엔(195940), 미국 오디세이 테라퓨틱스 등 국내외 주요 제약사와 다수의 공동연구 계약을 체결했다. 스파크바이오파마는 면역항암제 후보물질 ‘SBP-101’을 한독(002390)과의 협력을 통해 국내 임상 1상을 진행 중이며 특발성 폐섬유화증(IPF) 후보물질 ‘SBP-401’의 임상 2상을 진행하고 있다. ‘SBP401’의 임상 2a상 데이터는 내년 2분기~3분기 중 발표할 수 있을 전망이다.한독은 지난 2021년 스파크바이오파마에 30억원의 지분투자를 단행한 전략적투자자(SI)이기도 하다. 재무적투자자(FI)로는 스파크바이오파마의 모든 투자라운드에 참여한 KB인베스트먼트에 더불어, 원익투자파트너스, 동훈인베스트먼트, 솔리더스인베스트먼트, 우리벤처파트너스, 파트너스인베스트먼트, IMM인베스트먼트, 이엔벤처파트너스, 컴퍼니케이파트너스, 키움인베스트먼트, 신한벤처투자, 타임폴리오자산운용, 메디톡스벤처투자, 디티앤인베스트먼트, 위벤쳐스, 우리은행 등이 있다.
- 에스티큐브, SITC서 대장암 자체 임상 첫 성과 발표…”긍정적 항암반응 연속 확인”
- [이데일리 김지완 기자] 에스티큐브(052020)가 자사 주도의 전이성 대장암 첫 임상 데이터를 미국면역항암학회(SITC 2025)에서 발표한다.발표에는 넬마스토바트 병용요법의 전이성 대장암 대상 1b/2상 초기 데이터(1b상)와 연구자임상 중간 분석 결과가 포함된다. 특히 넬마스토바트와 TAS-102(트리플루리딘-티피라실), 베바시주맙 병용요법에 대한 임상 데이터가 최초로 공개된다는 점에서 기대가 모아지고 있다. 3일 에스티큐브는 11월 7~9일 미국 메릴랜드주에서 열리는 SITC 2025에 참가해 항BTN1A1 면역관문억제제 넬마스토바트의 전이성 대장암 임상 결과와 신규 면역항암 타깃 BTN1A1 관련 최신 연구 성과를 발표한다고 밝혔다. SITC는 면역항암 분야 최고 권위의 국제학술대회로, 글로벌 제약사 및 투자자들의 이목이 집중되는 행사다.BTN1A1은 에스티큐브가 독자 발굴한 면역관문단백질로, 종양미세환경 내 CD8? T세포 활성을 억제하는 데 관여한다. 에스티큐브는 BTN1A1 차단을 통해 항암면역반응을 강화할 수 있음을 다양한 종양 모델에서 확인했으며, 현재 대장암과 비소세포폐암을 대상으로 임상 2상을 진행 중이다. BTN1A1은 PD-1/PD-L1의 한계를 보완할 차세대 면역관문 타깃으로, 에스티큐브 면역항암 플랫폼의 핵심 자산으로 개발되고 있다.이번 SITC에서는 총 4건의 초록이 채택됐으며, 이 중 2건은 LBA(Late-Breaking Abstract, 최신 임상연구 초록)로 선정됐다.LBA에는 전이성 대장암을 대상으로 한 ▲넬마스토바트+TAS-102+베바시주맙 병용 임상 1b/2상 초기 결과(제목: Nelmastobart Combination Shows Excellent Tolerability and Early Antitumor Activity in Refractory mCRC) ▲넬마스토바트+카페시타빈 병용 연구자임상 1b/2상 중간 결과(제목: A Phase 1b/2 Study of Nelmastobart with Capecitabine in Patients with Refractory mCRC)가 포함됐다.두 연구는 모두 3차 치료 이상의 전이성 대장암 환자를 대상으로 진행됐으며, 넬마스토바트를 기반으로 한 표준치료제 병용요법에서 우수한 내약성과 항암 활성이 확인됐다. 이번 결과는 넬마스토바트 병용 전략의 임상 확장성과 사업개발 논의를 뒷받침하는 핵심 자료로, 상세 데이터는 학회 발표를 통해 공개될 예정이다.이 중 넬마스토바트와 TAS-102, 베바시주맙 병용 임상 1b/2상은 1b상(6명) 완료 후 현재 2상 환자등록이 진행되고 있다. 임상 2상은 BTN1A1 TPS(종양비율점수) 50% 이상 환자를 대상으로 한 바이오마커 기반 설계로, 개시 2개월 만에 목표 환자수 52명 중 18명(1b상 5명, 2상 13명)의 투약이 시작됐다. 환자 스크리닝 및 등록이 빠르게 이뤄지고 있어, 연내 환자등록 완료를 목표로 하고 있다.정규 초록에서는 BTN1A1의 면역억제 기전과 바이오마커 지표 관련 최신 연구성과가 소개된다. 초록 제목은 ▲BTN1A1 Expression is Inversely Associated with CD8? T Cell Infiltration in the Tumor Microenvironment of Lung and Colon Cancer(BTN1A1 발현은 폐암 및 대장암 종양미세환경 내 CD8? T세포 침윤과 역상관 관계) ▲BTN1A1 Blockade Enhances Chemotherapy-Induced Anti-Tumor Immunity in Preclinical Lung Cancer Models(BTN1A1 억제는 폐암 전임상 모델에서 화학항암제로 유도된 항종양 면역반응을 강화)다.에스티큐브 관계자는 “BTN1A1 기반 면역항암 플랫폼은 기초 연구부터 임상 2상에 이르기까지 전주기에 걸쳐 과학적 타당성과 학술적 가치, 글로벌 경쟁력을 축적해 왔다”며 “이번 대장암 임상 2건의 초기 및 중간 결과 발표는 향후 글로벌 제약사와의 협력 및 기술이전 논의에 있어 전략적 추진력을 확보하는 기반이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다
- 루닛 스코프, 'AI 동반진단' 현실화 임박
- [이데일리 석지헌 기자] 루닛(328130)의 인공지능(AI) 병리 분석 플랫폼 ‘루닛 스코프(Lunit SCOPE)’가 연구용 AI 단계를 넘어 환자 맞춤 치료를 돕는 ‘동반진단’ 후보로 진화하고 있다. 면역항암제 반응 예측 결과가 실제 생존지표와 일관되게 연결된 임상 근거를 제시하면서 AI가 임상 현장에서 ‘치료 선택의 기준’으로 진입할 가능성을 열었다는 평가다. 동반진단은 특정 치료제가 실제로 효과를 낼 환자를 사전에 선별하기 위해 사용하는 공식 진단 검사를 말한다.서범석 루닉 대표.(제공= 루닛)24일 제약·바이오 업계에 따르면 루닛은 최근 독일 베를린에서 열린 유럽종양학회(ESMO 2025)에서 루닛 스코프를 활용한 면역항암제 반응 예측 연구 3건을 발표했다. 대장암, 신세포암, 비소세포폐암 등 서로 다른 암종에서 AI 분석 결과가 실제 치료 반응과 생존지표 개선과 일관된 상관성을 나타냈다. ◇스코프, 동반진단 가능성 입증이번 연구에서 주목할 점은 루닛 스코프를 활용해 기존에는 면역항암제 반응을 예측하기 어려웠던 환자군에서도 실제 치료 효과를 보일 가능성이 높은 환자를 선별해냈다는 점이다. 루닛 스코프가 단순히 예후가 좋은 환자를 가려내는 수준을 넘어, ‘이 환자에게 면역항암제가 통할지’를 예측할 수 있는 실질적 임상 도구로 기능함을 입증했다는 분석이다.대표 연구는 이탈리아 피사대학병원 키아라 크레몰리니 교수팀과의 공동 연구다. 정상 불일치 복구형 전이성 대장암(pMMR mCRC) 환자 161명의 병리 슬라이드를 분석한 결과, 루닛 스코프가 ‘면역활성형(면역반응이 활발한 유형)’으로 분류한 환자군은 면역항암제 아테졸리주맙(티쎈트릭) 병용요법을 받았을 때 무진행 생존기간(PFS)과 전체 생존기간(OS)이 모두 유의하게 개선됐다. 반면 대조군인 화학요법 단독군에서는 이런 차이가 나타나지 않았다.연세암병원 연구팀이 주도한 신세포암(ccRCC) 임상에서도 비슷한 양상이 확인됐다. 면역활성형 환자에서 면역항암제 병용요법(옵디보+여보이)의 객관적 반응률(ORR)은 60.5%로, 비면역활성형 환자의 23.2% 대비 두 배 이상 높았다. 반면 표적항암제 수니티닙(수텐) 단독요법에서는 두 집단 간 차이가 없었다. 일본 국립암센터(NCCE)와의 다기관 비소세포폐암 연구에서도 유사한 결과가 재현됐다.루닛 스코프는 병리 슬라이드 이미지를 AI로 분석해 종양미세환경(TME) 속 면역세포의 분포, 밀도, 거리 등을 정량화하는 플랫폼이다. 기존 유전자 검사(NGS·PCR)가 포착하지 못했던 면역 반응의 ‘공간적 구조’를 AI로 읽어내는 기술을 앞세운다. 루닛에 따르면 현재 루닛 스코프는 ‘연구 중심 AI 플랫폼(RUO)’으로 글로벌 제약사 임상시험에 활용되고 있으며, 2027년 미국 식품의약국(FDA) 동반진단용 허가 승인을 목표로 한다. 루닛은 이를 위해 글로벌 제약사들과 전향 개입형 임상(환자 치료 반응을 직접 검증하는 임상시험)을 진행하고 있다. 허가가 이뤄지면 루닛 스코프는 로슈, 패스AI(Path AI), 페이지 AI(Paige AI) 등에 이어 세계적으로 몇 안 되는 정식 승인 AI 기반 병리영상 동반진단 플랫폼이 된다. 단순 분석 툴을 넘어 ‘공식 처방 판단 근거’로 쓰이는 진단 소프트웨어가 되는 셈이다.◇‘건당 청구’ 매출 구조로 전환루닛 스코프가 동반진단으로 승인될 경우, 단순한 분석 소프트웨어가 아니라 공식 진단 행위의 일부로 편입된다. 이는 제약사와의 일회성 연구계약에 의존하던 기존 구조에서 벗어나 병원과 진단기관이 환자 치료 전마다 AI 검사를 수행하는 ‘건당 청구’ 기반 매출 구조로 전환된다는 의미다. 증권가에 따르면 루닛 스코프는 올해 연구용(RUO)으로만 약 100억원의 매출이 예상된다. 루닛의 올해 전체 연결 기준 매출은 800억원, 영업손실은 8억원 수준으로 전망되며, 2027년 흑자전환을 목표로 하고 있다. 자회사 볼파라(Volpara)의 연간 매출은 약 400억원으로 추정된다. 엑스레이 영상 진단 솔루션 ‘루닛 인사이트(Lunit INSIGHT)’에서도 250억원대 매출이 기대된다. 지난해 루닛의 연결 기준 매출은 542억원, 영업손실은 677억원이었다.서범석 루닛 대표는 “이번 ESMO를 통해 AI가 실제 환자의 생존기간 개선과 연결될 수 있음을 데이터로 입증했다”며 “대장암, 신세포암, 비소세포폐암 등 다양한 암종에서 검증된 만큼, 루닛 스코프가 맞춤 항암치료 전략을 제시하는 핵심 도구로 자리잡을 것”이라고 말했다.
- 투심 몰린 파인트리, '렉라자 잡을까' 기대 후보[바이오 다크호스 펀딩]
- [이데일리 임정요 기자] 한 주(10월 27일~10월 31일) 제약·바이오 업계에서 주목받은 투자 소식이다. 국내에서는 4곳 이상의 신약개발사가 진행하던 투자라운드를 성료했다. 그 중 한국계 과학자들이 미국에 창업한 파인트리테라퓨틱스는 ‘한국계’ 분류되는 무리 가운데 올해 가장 큰 규모의 투자유치 소식을 전해 눈길을 끌었다. 해외에서는 삼성 라이프 사이언스 펀드가 미국 유전자 편집 기업인 아버 바이오에 투자해 지속해서 외국 기술 발굴을 이어갔다.(이미지=챗지피티 생성)◇피노바이오, 메디맵바이오, 플코스킨, 파인트리테라퓨틱스 투자유치셀트리온(068270)과 함께 차세대 약물 모달리티인 항체-약물접합체(ADC)를 개발하는 피노바이오가 130억원 규모의 프리IPO 라운드를 종료했다. 항체 면역항암제 개발사 메디맵바이오는 256억원 규모의 시리즈 B 라운드를 마쳤고 유방재건 의료기기 및 폴리락틱애시드(젖산) 스킨부스터 필러 개발사 플코스킨이 100억원 규모의 시리즈 C 라운드를 완료했다.가장 눈길을 끈 것은 파인트리테라퓨틱스다. 단백질분해제(TPD) 신약 회사 파인트리테라퓨틱스는 4700만달러(약 670억 원) 규모의 시리즈 B 투자 유치로 전체 시리즈 라운드를 통틀어 올해 가장 큰 규모의 투자를 받은 한국계 바이오 회사로 등극했다. 앞서 8월 면역항암제 회사 넥스아이가 610억원 규모의 시리즈 B 라운드로 세운 기록을 넘어섰다. 미용의료기기 회사 셀락바이오가 시리즈 A 라운드에서 541억원을 투자유치한 기록은 아직 A 라운드 중에서는 톱으로 남아있다.파인트리테라퓨틱스는 지난 2019년 송호준 대표가 보스턴에 창업했다. 송 대표는 노바티스와 오스코텍(039200)의 미국 자회사 제노스코에서 연구개발한 이력이다. 송 대표는 미국에서 임상 단계 항암제 및 면역질환 치료제 약물 3가지를 도출해낸 바 있다.파인트리테라퓨틱스는 다중항체 기반 기술로 세포막 수용체와 세포외 단백질을 표적으로 질병 유발 단백질을 선택적으로 제거하는 차세대 단백질분해기술을 개발하는 것으로 알려졌다. 작년 7월 글로벌 빅파마인 아스트라제네카와 EGFR 표적 분해 항체 후보물질에 대한 글로벌 독점 기술이전 계약을 체결했다. 아스트라제네카는 항암제 ‘타그리소’의 원개발사로 국내 유한양행(000100)이 존슨앤드존슨(얀센)에 기술이전해 신약으로 성공시킨 ‘레이저티닙’과는 시장점유율을 다투는 경쟁대상이다. 존슨앤드존슨은 항체치료제인 ‘아미반타맙’과 저분자물질인 레이저티닙을 병용하는 전략을 택해, 아스트라제네카 또한 파인트리테라퓨틱스의 항체를 타그리소 병용하려는 것이 아니냐는 관측이 나온다.이번 파인트리테라퓨틱스의 시리즈 B 라운드에는 DSC인베스트먼트, 위드윈인베스트먼트, 스틱벤처스, 삼호그린인베스트먼트, 에이티넘인베스트먼트, 에스앤에스인베스트먼트, SJ인베스트먼트파트너스, 스마일게이트인베스트먼트, 가우스캐피탈매니지먼트 등 기존 투자자들이 후속으로 참여했고 신규 투자자로 한국투자파트너스와 SV인베스트먼트가 합류했다.파인트리테라퓨틱스는 이번 시리즈 B 투자금을 선도 항암 신약 파이프라인의 임상시험계획서(IND) 제출 준비와 임상 1상 진입 가속화에 활용한다는 계획이다. ◇삼성 라이프 사이언스 펀드, 미국 아버 바이오 투자삼성은 또다시 유전자치료 기술 기업에 투자를 택했다. 삼성바이오에피스는 삼성물산(028260), 삼성바이오로직스(207940), 삼성바이오에피스가 공동 출자한 라이프사이언스펀드가 미국 아버 바이오에 투자를 결정했다고 30일 밝혔다. 투자 규모는 밝히지 않았다.라이프사이언스펀드의 결성 금액은 총 2420억원이다. 지난 2022년부터 국내외 10개 바이오 기업에 투자했으며, 유전자 치료제 개발 및 연관 플랫폼 기술 분야에 가장 많은 투자를 집행했다. 먼저 2022년 재규어진테라피, 센다바이오사이언스에 이어 2024년 브릭바이오, 라투스바이오, 그리고 이번 아버바이오까지 총 5곳의 유전자치료제 회사에 투자했다.아버 바이오는 유전자의 특정 위치를 인식해 절단하고 특정 유전자를 삽입, 삭제, 변형, 치환할 수 있는 기술인 유전자 편집 기술을 보유하고 있는 바이오 벤처 기업이다. 유전성 난치 질환, 혈액 질환, 암, 선천성 질환 등 다양한 질병의 치료와 예방에 활용될 수 있다.특히 아버 바이오는 인공지능(AI) 및 머신러닝 기반 예측 기법과 고속 실험 검증(High-throughput screening) 수행을 통해 다양한 크기와 기능의 최적화된 효소를 보유하고 있으며, 이를 통해 대부분의 인간 유전체에 대한 편집이 가능하다.아버 바이오의 공동 창업자인 펑 장(Feng Zhang)박사는 CRISPR-Cas2 기반 유전자 편집 기술의 동물 및 인간 세포 내 응용 가능성 측면에 기여한 과학자로, 미국 나스닥 상장 유전자 편집 치료제 개발 업체인 에디타스 메디슨(Editas Medicine)과 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)를 공동 설립한 바 있는 유전자 편집 기술의 세계적인 권위자로 알려졌다.한편, 라이프사이언스펀드와는 별개로 삼성물산과 삼성전자는 앞서 16일(현지시간) 미국 진단회사 그레일에 1억1000만 달러(약 1550억원)를 투자한다고 밝힌 바 있다. 그룹 차원에서 미국 바이오에 투자하는 내용이 속속 추가되고 있는 모습이다.
- 中 이노벤트 초대형 딜에 와이바이오로직스 삼중항체에 쏠리는 눈
- [이데일리 김새미 기자] 이보벤트가 역대급 기술수출 계약을 체결하자 같은 이중항체를 기반으로 삼중항체를 개발 중인 와이바이오로직스(338840)로 투자자들의 관심이 쏠리고 있다.박영우 와이바이오로직스 대표 (사진=와이바이오로직스)◇中 이노벤트, PD-1×IL-2 이중항체로 16조원 딜…선급금만 1.7조원23일 업계에 따르면 중국 바이오기업 이노벤트 바이오로직스(Innovent Biologics)가 일본 다케다제약과 최대 114억달러(약 16조원) 규모의 초대형 기술이전 계약을 체결했다. 이로써 다케다제약은 PD-1×IL-2 이중항체 면역항암제 ‘IBI363’와 항체-약물접합체(ADC) ‘IBI343’에 대한 공동개발 권리와 미국 외 전 지역의 독점 상업화 권리를 확보했다. 다케다제약은 이노벤트에 1억달러(약 1400억원)의 지분 투자를 포함해 총 12억달러(1조7300억원)을 선불로 지급하기로 했다.이는 일본 제약사가 중국 기업과 체결한 역대 최대 규모의 계약이며, 선급금(upfront)만 1조7300억원에 달해 시장을 놀라게 했다. 특히 차세대 면역항암제인 IBI363은 PD-1 불응 환자에게도 반응을 보이고 있어, 글로벌 톱티어급 잠재력을 인정받으며 주목받았다.PD-1은 면역세포인 T세포 표면에 붙어있는 단백질로, PD-1이 활성화되면 과도한 면역 반응을 방지하기 위해 T세포가 공격을 멈춘다. 암세포는 PD-L1이라는 단백질을 내보내 PD-1과 결합해 T세포의 공격을 무력화한다. 이 때문에 PD-1을 억제해 암세포를 공격하도록 하는 면역항암제들이 등장했다. 글로벌 매출 1위 블록버스터인 머크(MSD)의 ‘키트루다’와 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 ‘옵디보’ 등이 바로 이러한 기전의 PD-1 억제제이다.그러나 PD-1 억제제는 반응률이 적다는 한계가 있었다. IBI363은 PD-1 불응 암 환자에서도 효과를 낼 수 있도록 PD-1과 IL-2를 붙였다. PD-1이 암세포의 PD-L1에 끌려가면 IL-2를 통해 면역 기능을 활성화하는 원리이다. IBI363는 이전에 PD-L1 억제제로는 치료하지 못했던 저온성 종양(cold tumor)에서 효능을 보이며 강력한 차세대 면역항암제 후보로 올라섰다.IL-2 치료제는 글로벌 빅파마들도 주목해왔지만 2022년 BMS이 ‘벰페갈데류킨’(bempegaldesleukin) 개발을 중단하고, 올해에는 사노피(Sanofi)도 ‘페겐질류킨’(Pegenzileukin) 파이프라인을 폐기하는 등 좌절을 겪어왔던 치료법이다. 사이토카인 IL-2들은 표적화가 어려워 전신에 있는 IL-2 수용체와 결합해 강한 독성이 발생했다. 이노벤트는 지난 5월 미국 종양학회(ASCO)에서 IBI363의 긍정적인 임상 1/2상 데이터를 업데이트하면서 IL-2 계열 면역항암제를 PD-1×IL-2 이중항체 형태로 부활시킬 단초를 제시했다. 해당 데이터는 이번 빅딜에도 중요한 임상 근거로 작용했다는 평가다.◇와이바이오, PD-1×IL-2 기반 삼중항체 개발 중이번 빅딜로 국내에서 PD-1×IL-2를 기반으로 삼중항체를 개발 중인 와이바이오로직스에도 이목이 쏠린다. 와이바이오로직스는 PD-1×VEGF×IL-2, PD-1×LAG3×IL-2 등 차세대 면역항암제를 동시 개발 중이다. 둘 다 IBI363처럼 PD-1×IL-2을 베이스로 혈관내피세포성장인자(VEGF) 혹은 LAG3을 붙였다. 와이바이오로직스는 해당 파이프라인들을 ‘넥스트 키트루다’(Next-Keytruda)라고 명명하고 연구개발에 집중하고 있다.글로벌 제약사들은 PD-1×VEGF 병용임상을 활발하게 시도하고 있다. VEGF는 종양미세환경에서 신생혈관을 생성해 암세포를 성장시킨다. 이 때문에 PD-1으로 암세포에 대한 공격력을 높이면서 VEGF를 억제해 암세포의 성장을 막는 방식의 치료법이 부상했다. 실제로 로슈의 ‘아테졸리누맙’(Atezolizumab)과 제넨텍의 ‘베바시주맙’(Bevacizumab) 병용 요법이 간세포암 1차 표준치료법으로 자리잡으면서 PD-1×VEGF 병용요법이나 PD-1×VEGF 이중항체에 대한 관심이 높아졌다.이 중 서밋 테라퓨틱스(Summit Therapeutics)는 2022년 12월 중국 바이오텍 아케소(Akeso Inc.)의 PD-1×VEGF 이중항체 ‘AK112’(Ivonescimab·이하 이보네스시맙)를 최대 50억달러(7조1900억원)에 인수했다. 선급금은 5억달러(7200억원)였다. 서밋은 이보네스시맙과 화학요법을 병행하는 글로벌 임상 3상을 진행했다. 그 결과 사망 또는 질병 진행 위험을 약 48% 감소시켰지만 정작 전체생존율(OS)은 P값이 0.057로 통계적 유의성을 미충족했다. 그럼에도 서밋은 올해 4분기 내에 미국 식품의약국(FDA)에 이보네스시맙의 생물의약품허가(BLA)를 신청한다는 계획이다.와이바이오로직스는 PD-1×VEGF에 IL-2를 더한 삼중항체 ‘AR170’를 개발 중이다. 아직 글로벌 제약사 중에 동일한 구조의 삼중항체를 개발하는 곳은 확인되지 않았다. 와이바이오로직스는 서밋의 이보네스시맙이 FDA 허가 여부를 관심 있게 지켜보고 있다. 와이바이오로직스 관계자는 “내부 전임상 데이터에서 AR170이 이보네스시맙보다 좋은 결과를 지속적으로 보여주고 있다”고 언급했다.PD-1과 LAG3는 모두 T세포의 공격력을 억제해 암세포의 면역 공격을 회피한다. PD-1 억제제가 잘 듣지 않는 환자 중 상당수가 LAG3가 대신 작동하는 경향이 있다는 점에 착안, PD-1×LAG3도 차세대 면역항암 전략의 핵심 축으로 떠올랐다. 세계 최초로 PD-1+LAG3 병용요법으로 FDA 승인을 받은 BMS의 ‘옵두알라그’(Opdualag)는 진행성 흑색종 1차 치료제로 쓰이고 있다.와이바이오로직스는 PD-1×LAG-3에 IL-2를 붙인 삼중항체 ‘AR166’도 개발하고 있다. 와이바이오로직스는 핵심 성장동력으로 꼽은 삼중항체인 AR170과 AR166의 연구개발을 위해 지난 8월 350억원 규모의 전환사채(CB)를 발행했다. 두 파이프라인은 2027년 상반기 기술이전을 목표로 현재 화학·제조·품질관리(CMC)와 비임상 독성시험(GLP-Tox) 중이다.◇경쟁사 대비 낮은 시총…저평가 해소 방안은?두 파이프라인 모두 PD-1×IL-2를 기반으로 하고 있다는 점에서 이노벤트의 이번 빅딜은 와이바이오로직스에도 고무적인 이벤트였다. 와이바이오로직스 관계자는 “이노벤트의 이번 빅딜은 ADC와 같이 나온 계약이지만 메인은 PD-1×IL-2 파이프라인”이라며 “해당 계열 약물이 좋은 데이터를 보여주면 어느 정도의 계약을 할 수 있는지 파악할 수 있는 계약”이라고 평했다.와이바이오로직스는 내부적으로 자사 파이프라인이 이노벤트의 파이프라인보다 경쟁 우위를 갖고 있다고 판단하고 있다. 와이바이오로직스는 서밋과 이노벤트를 경쟁사라고 의식하고 있다. 현재 시가총액 기준으로 비교하면 와이바이오로직스는 2825억원으로, 서밋(143억달러·20조5900억원), 이노벤트(195억달러·28조원)와 격차가 상당하다. 심각한 저평가 국면이라는 게 회사 측 판단이다.와이바이오로직스 관계자는 “(자사가) 저평가된 이유는 과거 공동개발 중심 전략으로 인해 기술력이 시장에 충분히 알려지지 않았기 때문”이라며 “내년 3~4월 미국암학회(AACR)에서 내부적으로 확보한 데이터 수준만 발표하더라도 큰 관심을 받을 것”이라고 자신했다.
- [마켓인]파인트리테라퓨틱스, 670억 시리즈B 투자 유치…목표 초과
- [이데일리 마켓in 송재민 기자]미국 케임브리지 소재 파인트리테라퓨틱스는 최근 4700만달러(한화 약 670억원) 규모의 시리즈B 투자 유치를 성공적으로 마무리했다고 29일 밝혔다. 이번 라운드는 기존 투자자들의 후속 투자와 신규 투자자들의 참여로 당초 목표를 초과 달성하며 마감됐다.이번 투자에는 DSC인베스트먼트(241520), 위드윈인베스트먼트, 스틱벤처스, 삼호그린인베스트먼트, 에이티넘인베스트(021080)먼트, 에스앤에스인베스트먼트, SJ인베스트먼트파트너스, 스마일게이트인베스트먼트, 가우스캐피탈매니지먼트 등 기존 투자자들이 후속으로 참여했으며, 신규 투자자로는 한국투자파트너스와 SV인베스트먼트(289080)가 합류했다.파인트리테라퓨틱스는 2024년까지 시리즈A 익스텐션을 포함해 총 4350만달러(약 623억원)를 유치한 바 있으며, 이번 시리즈B를 더해 누적 투자금액은 9050만달러(약 1290억원)에 달한다.파인트리테라퓨틱스는 2019년 설립된 항체 기반 단백질 분해 신약 개발 기업으로, 세포막 수용체 및 세포외 단백질을 표적으로 하는 차세대 단백질 분해 기술(TPD, Targeted Protein Degradation)을 개발하고 있다. 회사의 핵심 플랫폼인 AbReptor™는 이중 및 다중 특이성 항체 구조를 이용해 질병 유발 단백질을 선택적으로 제거하며, 기존 티로신키나제억제제(TKI)나 면역관문억제제 치료에 내성을 보이는 종양에서도 강력한 효능을 입증했다. 특히 AbReptor™ 플랫폼은 기존 항체-약물접합체(Antibody Drug Conjugate)의 한계를 극복할 수 있는 새로운 개념의 분해형 항체-약물접합체 (Degrading Antibody Drug Conjugate)로 확장되고 있으며, 염증성 질환 및 면역학 영역으로 응용 범위를 확대하고 있다.파인트리테라퓨틱스는 지난해 2024년 7월, 아스트라제네카(AstraZeneca)와 EGFR 표적 분해 항체 후보물질에 대한 글로벌 독점 라이선스 옵션 계약(총 마일스톤 및 로열티 포함 5억 달러 규모)을 체결했다. 이 계약을 통해 글로벌 제약사로부터 독창적인 단백질 분해 플랫폼의 확장성과 응용력을 인정받으며, 글로벌 협력 네트워크를 확장하고 있다.송호준 파인트리테라퓨틱스 대표는 “AbReptor™ 플랫폼은 다양한 수용체티로신키나제(RTK) 표적에서 일관된 탁월한 효능과 낮은 부작용을 전임상 실험에서 보여주고 있으며, 기존 치료에 반응하지 않는 불치 혹은 난치 암종에서도 극복의 가능성을 제시하고 있다”며 “이번 투자를 통해 임상 1상 진입을 가속화하고, 혁신적인 단백질 분해 치료제 개발에 속도를 높일 계획”이라고 밝혔다.이번 시리즈B 투자금은 선도 항암 파이프라인의 IND 준비 및 임상 1상, 그리고 신규 퍼스트 인 클래스(First-in-Class )다중특이성 분해제 약물 후보 확장, 그리고 글로벌 제약사와의 전략적 공동연구 추진에 사용될 예정이다.
- ‘AZ 픽 TPD 업체’ 파인트리테라퓨틱스, 670억원 규모 시리즈B 투자 유치
- 파인트리테라퓨틱스 (사진=파인트리테라퓨틱스)[이데일리 김새미 기자] 미국 케임브리지 소재 파인트리테라퓨틱스(Pinetree Therapeutics, Inc)는 최근 4700만달러(약 670억원) 규모의 시리즈B 투자 유치를 완료했다고 29일 밝혔다.이번 라운드는 기존 투자자들의 후속 투자와 신규 투자자들의 참여로 당초 목표를 초과 달성하며 마감됐다. 이번 투자에는 DSC인베스트먼트, 위드윈인베스트먼트, 스틱벤처스, 삼호그린인베스트먼트, 에이티넘인베스트먼트, 에스앤에스인베스트먼트, SJ인베스트먼트파트너스, 스마일게이트인베스트먼트, 가우스캐피탈매니지먼트 등 기존 투자자들이 후속으로 참여했다. 신규 투자자로는 한국투자파트너스와 SV인베스트먼트가 합류했다.파인트리테라퓨틱스는 지난해까지 시리즈A 익스텐션(Series A Extension)을 포함해 총 4350만달러(약 623억원)를 유치했다. 이번 시리즈B를 더해 누적 투자금액은 9050만달러(약 1290억원)에 달한다.파인트리테라퓨틱스는 2019년 설립된 항체 기반 단백질 분해 신약 개발 기업으로, 세포막 수용체 및 세포외 단백질을 표적으로 하는 차세대 단백질 분해 기술(TPD)을 개발하고 있다. 회사의 핵심 플랫폼인 ‘앱랩터’(AbReptor)는 이중·다중 특이성 항체 구조를 이용해 질병 유발 단백질을 선택적으로 제거하며, 기존 티로신키나제억제제(TKI)나 면역관문억제제 치료에 내성을 보이는 종양에서도 강력한 효능을 입증했다. 특히 앱랩터 플랫폼은 기존 항체-약물접합체(ADC)의 한계를 극복할 수 있는 새로운 개념의 분해형 항체-약물접합체 (Degrading Antibody Drug Conjugate)로 확장되며, 염증성 질환과 면역학 영역으로 응용 범위를 확대하고 있다.파인트리테라퓨틱스는 지난해 7월 아스트라제네카(AstraZeneca)와 총 5억달러(7200억원) 규모의 상피세포성장인자수용체(EGFR) 표적 분해 항체 후보물질에 대한 글로벌 독점 라이선스 옵션 계약을 체결했다. 이 계약을 통해 글로벌 제약사로부터 단백질 분해 플랫폼을 인정받으며, 글로벌 협력 네트워크를 확장하고 있다.송호준 파인트리테라퓨틱스 대표는 “앱랩터 플랫폼은 다양한 수용체티로신키나제(RTK) 표적에서 일관된 탁월한 효능과 낮은 부작용을 전임상 실험에서 보여주고 있다”며 “기존 치료에 반응하지 않는 불치 혹은 난치 암종에서도 극복의 가능성을 제시하고 있다”고 말했다.파인트리테라퓨틱스는 이번 시리즈B 투자금을 선도 항암 파이프라인의 임상시험계획(IND) 준비와 임상 1상, 신규 퍼스트 인 클래스(First-in-Class) 다중특이성 분해제 약물 후보 확장, 글로벌 제약사와의 전략적 공동연구 추진에 사용할 예정이다.
- 희귀 뇌종양 신경아교육종 맞춤 치료의 길 열다
- [이데일리 이순용 기자] 가톨릭대학교 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단 초정밀의학사업단 정연준 교수(가톨릭대학교 의과대학 미생물학교실)와 가톨릭대학교 암진화연구센터 박준성 교수, 서울성모병원 신경외과 안스데반 교수 공동 연구팀이 ‘환자-유래 신경아교육종 오가노이드(Gliosarcoma Organoid)’를 구축하는 데 성공했다.이번 연구는 희귀하고 치명적 뇌종양인 신경아교육종에 대한 새로운 치료 전략 개발의 기반을 마련했다는 점에서 큰 의미를 지닌다. 연구 결과는 최근 국제 학술지 Journal of Translational Medicine에 게재됐다.신경아교육종(gliosarcoma)은 뇌 속의 신경세포를 지탱하는 교세포(gliocyte)에서 발생하는 악성 신경교종(glioma)의 일종이다. 뇌종양 가운데서도 매우 드물지만, 예후가 극도로 나쁜 암으로, 수술과 방사선치료, 항암 치료를 병행하더라도 재발률이 높다. 특히, 지금까지는 신경아교육종만을 위한 표적 치료제나 면역 치료법이 없어, 일반적인 교모세포종(glioblastoma) 치료법을 그대로 적용할 수밖에 없는 한계가 있었다.정연준 교수팀은 이러한 한계를 극복하기 위해 ‘오가노이드(organoid)’ 기술에 주목했다. 오가노이드는 줄기세포나 암세포를 3차원으로 배양해 만든 ‘미니 장기’ 혹은 ‘미니 종양’으로, 환자 개개인의 암 조직 특성을 그대로 재현할 수 있어 정밀의학 연구의 핵심 도구로 평가받는다.이번 연구에서 공동 연구팀은 수술 직후 얻은 환자의 종양 조직(fresh tissue)을 활용해, 세포들이 서로 달라붙지 않도록 만든 특수 배양기법(ultra-low attachment culture system)과 orbital shaker라는 장비를 이용해 환자 맞춤형 오가노이드(GSO)를 성공적으로 배양했다.이렇게 만들어진 오가노이드는 수개월 동안 안정적으로 배양되었고, 냉동 보관 후에도 성장 능력을 유지했으며, 세포 주변의 세포외기질(ECM; extracellular matrix)로 침투하는 등 실제 종양과 유사한 침윤 특성을 보였다. 또한, 신경교종과 육종(sarcoma) 세포에서 각각 발현되는 단백질 마커들을 동시에 나타내며 신경아교육종의 복합적인 조직 특성을 잘 반영했다.정연준 교수팀은 오가노이드가 환자의 종양을 얼마나 충실히 반영하는지 확인하기 위해 전장 엑솜 시퀀싱(Whole-Exome Sequencing; WES)을 실시했다. 그 결과, 환자 조직과 오가노이드가 대부분의 유전자 돌연변이를 공유하고 있었으며, 특히 NTRK2 유전자 변이를 발견했다.이 유전자는 세포 성장과 신경 신호 전달에 관여하는데, 연구팀은 이 변이를 표적으로 하는 치료제의 효과를 오가노이드에서 직접 검증함으로써 환자 맞춤형 치료의 가능성을 열었다. 추가로 연구팀은 단일세포 RNA 시퀀싱(single-cell RNA sequencing) 기술을 활용해 신경아교육종의 세포 구성을 정밀하게 분석했다. 그 결과, 신경아교육종은 일반적인 교모세포종과 달리 섬유아세포(fibroblast)와 유사한 세포로 밝혀졌고, 희소돌기아세포 전구세포(oligodendrocyte progenitor cell)-like 세포가 많고, 반대로 성상세포(astrocyte)나 신경 전구세포(neural progenitor cell)-like 세포는 적은 것으로 나타났다.또한, 상처 회복(wound healing)과 세포외기질(ECM) 관련 유전자들의 발현이 증가해 종양이 더 단단하고 침윤성이 강한 이유를 분자 수준에서 규명했다. 그동안 신경아교육종 연구가 더디게 진행된 이유는, 실험 모델이 거의 존재하지 않았기 때문이다. 따라서 치료제 연구에서도 일반 교모세포종 모델을 사용할 수밖에 없었고, 이는 실제 환자 치료에 맞지 않는 결과를 가져왔다.이번 연구를 통해 구축된 신경아교육종 오가노이드 모델(GSO)은 이러한 문제를 근본적으로 해결할 수 있다. 환자의 종양 특성을 그대로 반영하기 때문에, 향후 신경아교육종 특이적 치료제 탐색, 유전자 변이 기반의 정밀 치료 연구, 새로운 임상시험 모델 구축에 널리 활용될 전망이다.정 교수는 “신경아교육종은 환자 수가 많지 않고, 연구 모델도 거의 없어 사실상 미지의 영역으로 남아 있었다”라며, “이번 오가노이드 구축은 환자의 종양 특성을 그대로 보존하면서 치료 반응을 직접 확인할 수 있는 발판이 된다는 점에서 매우 중요하며, 앞으로 이 모델을 통해 맞춤형 치료법 개발에 한 걸음 더 다가설 수 있을 것”이라고 말했다.이번 연구는 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단의 지원 아래 추진된 결과로 기초와 임상 현장을 연결하는 중개연구의 대표적인 사례다. 정 교수가 단장직을 수행하고 있는 초정밀의학사업단은 인체 조직 기반의 고정밀 생명정보 분석, 세포 단위 정밀의학 연구, 바이오 빅데이터 분석 등을 선도적으로 수행하고 있으며, 암 오가노이드 개발도 활발히 진행 중이다. 종양미세환경 모사 환자-유래 GSO 구축 및 정밀의학 활용 모식도.
- 유전자와 나노소재 융합…항암·면역 증강 플랫폼 개발
- [이데일리 안치영 기자] 국내 연구진이 암세포로 합성 유전자를 전달할 수 있는 플랫폼을 개발했다. 나노 기술을 통해 유전자를 직접 전달하는 방식으로, 암세포를 제거하면서 동시에 면역세포의 공격 능력까지 끌어올리는 이중 효과를 입증했다.이효진 KIST 박사(사진=한국보건산업진흥원)한국보건산업진흥원은 한국과학기술연구원(KIST) 이효진 박사 연구팀(서울대병원 고영일 교수 주관)이 암세포 사멸을 직접 유도하는 유전자를 합성하고, 이를 망간이산화물로 코팅해 암 세포 사멸 유전자를 전달하는 하이브리드 플랫폼을 개발했다고 28일 밝혔다. 기존의 화학적 항암 약물 치료법은 약물 내성으로 인해 장기적인 치료 효과를 얻지 못하는 어려움이 존재하고, 아데노연관바이러스(AAV)를 비롯한 유전자를 특정 세포로 운반해 주는 전달체를 활용한 유전자 치료 역시 체내에 주입할 경우 면역세포에 의해 제거되거나, 치료와 관계없는 간에 축적되는 등의 한계점이 존재했다.연구팀은 기존 치료의 한계를 극복하기 위해, 바이러스와 무기 나노소재를 결합한 새로운 치료 플랫폼을 개발, 단순히 암세포를 죽이는 데 그치지 않고 환자 스스로의 면역세포가 암을 인식하고 공격하도록 만드는 차세대 복합 암 치료 전략을 제시했다.이 플랫폼은 망간 성분을 포함한 나노소재(MnO₂-PEI)가 유전자 치료 물질을 외부로부터 보호하여 암 조직까지 안정적으로 전달되도록 돕고, 이후 암세포에서 나노소재가 분해되며 생기는 다양한 성분들이 암세포를 더욱 강력하게 파괴되도록 유도한다.연구진은 해당 연구를 통해 종양이 효과적으로 줄어들었을 뿐만 아니라, 재발을 막는 장기 면역기억도 형성되어 암이 생기려 해도 면역세포가 스스로 방어할 수 있음을 동물실험을 통해 확인했다.이효진 KIST 박사는 “이번 연구는 기존 유전자 치료제의 한계를 극복하는 동시에, 암세포 사멸과 면역 활성화를 결합한 다기능 하이브리드 치료 전략을 제시한다는 점에서 큰 의미가 있다”면서 “암 치료용 유전자뿐 아니라 유전자 편집 소재와 같은 다양한 기능성 화합물을 동시에 운반할 수 있는 다기능 전달체로의 확장 가능성을 지니고 있어, 후속연구를 통해 임상 적용 가능성을 심층적으로 검증해 나갈 계획”이라고 말했다. 한편 이번 연구는 보건복지부 연구중심병원육성 한미혁신성과창출 R&D사업과 과학기술정보통신부의 나노 및 소재기술개발사업 소재글로벌영커넥트사업의 지원으로 수행되었으며, 국제 학술지 Advanced Science에 2025년 8월 온라인에 게재 및 표지 논문(front cover)으로 선정됐다.
- 글로벌 '인 비보' 카티 인수전...큐로셀·앱클론 영향은
- [이데일리 임정요 기자] 차세대 면역항암제 영역인 키메릭항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제. 그 중에서도 인체 내에서 이루어지는 ‘인 비보’(in-vivo) 형태의 카티 치료제를 겨냥, 글로벌 빅파마들이 뜨거운 인수전을 벌이고 있다. 국내에서 카티 치료제 상용화를 눈앞에 두고있는 큐로셀(372320), 앱클론(174900)의 경우에는 인체 밖 실험실에서 제조과정을 거치는 ‘엑스 비보’(ex-vivo) 형태로 개발하고 있어 트렌드에 뒤쳐진 게 아니냐는 지적도 나온다. 이데일리는 김건수 큐로셀 대표와 이종서 앱클론 대표에 입장을 물었다.(그래픽=김정훈 기자)◇8개월새 글로벌 ‘인 비보’ 카티 인수대금 누적 7조 안전성 측면에서 아직 검증이 필요하다고 여겨지던 ‘인 비보’ 카티 치료제가 새롭게 조명을 받고 있다. 올해 3월부터 10월까지 네 건의 글로벌 기업 인수합병(M&A)이 발표됐고 누적 인수대금은 7조원에 달한다.구체적으로는 아스트라제네카가 에소바이오텍 인수에 10억 달러(약 1조 4200억원), 애브비가 캡스탠 테라퓨틱스 합병에 21억 달러(약 3조원), 길리어드 계열사인 카이트가 인테리우스 바이오테라퓨틱스 매입에 3억 5000만 달러(약 5000억원), BMS가 오비탈 테라퓨틱스 병합에 15억 달러(약 2조 1400억원)를 각각 투입한다고 잇따라 발표했다.기존 ‘엑스 비보’ CAR-T 치료제는 암 환자 당사자의 ‘자가유래’(오톨로거스) 면역 T세포를 추출 후 이를 조작해 암세포 표면에 있는 특이항원을 선택적으로 잘 인지하도록 CAR-T세포를 만들어 다시 환자에 주입하는 과정을 거친다. 환자별 맞춤형 치료제를 공급하기까지 글로벌은 4주일, 국내는 2주일 가량 소요되는 것으로 알려진다.현재 국내에 노바티스의 ‘킴리아’, 길리어드(카이트)의 ‘예스카타’ 등 허가 받은 글로벌 사의 CAR-T 치료제가 유통되고 있음에도 국내산 CAR-T 치료제의 등장에 업계가 기대를 걸고 있는 이유 또한 이러한 공급 속도 때문이다.공급 시간을 단축하기 위한 방법으로 환자 당사자의 T세포가 아닌 건강한 자원자의 ‘동종유래’(알로제닉) T세포를 활용해 약을 사전에 대량생산(오프-더-쉘프)하는 형태의 연구개발도 병행되고 있다.최근의 ‘인 비보’ CAR-T 트렌드는 게임의 판을 뒤흔들고 있다는 분석이다. 인 비보 CAR-T는 CAR를 바이럴벡터, 나노지질입자 등 전달체에 실어 환자 체내에서 CAR-T 세포가 만들어지게끔 하는 내용이다. 복잡한 제조과정을 모두 생략해, 환자의 몸이 품질관리기준(GMP) 시설의 역할을 한다는 것이다. 앞으로 임상을 통한 검증은 필요하나, 빅파마들이 실탄을 들여 해당 기술을 인수하고 있다는 점에서 주목된다.◇“흔들림 없다”·“반가운 트렌드”국내에서 CAR-T 치료제를 개발하는 주요 3사 대표들은 연구개발 내용에 흔들림이 없다는 입장이다. 만일 ‘인 비보’가 ‘엑스 비보’ 대비 환자에 더 잘 전달되면서 가격을 낮출 수 있는 시스템이라면 반가운 상황이라는 것이다.이데일리의 취재에 김건수 큐로셀 대표는 “결국 ‘엑스 비보’를 잘해야 ‘인 비보’도 잘한다”며 “대중에 공개하기 이르지만, 당사 또한 in-vivo 연구를 하고 있으며 변화하는 글로벌 트렌드와 함께 움직이고 있다”고 말했다. 큐로셀은 올해에만 두 차례에 거쳐 430억원 규모의 전환사채(CB)를 발행했다. 올 2월 실시한 330억원 규모의 CB 발행 자금은 식품의약품안전처에 품목허가 신청 후 결과를 대기 중인 ‘안발셀’의 적응증 확장에 140억원, 동종유래 고형암 대상 CAR-T 치료제 개발에 120억원, GMP 시설 고도화에 20억원, 그리고 바이러스 벡터 내재화에 40억원을 각각 지출한다는 계획이다. 이어 바이러스 벡터 제조설비 구축에 2026년까지 10억원을 들인다고 밝혔다. 이어 올 9월 실시한 100억원 CB 발행은 루푸스신염 치료제 개발에 45억원, T세포 림프종 치료제에 40억원, 바이러스벡터 내재화에 15억원을 배정했다.기술 고도화를 위한 자금확보를 진행한 것은 앱클론 또한 마찬가지다. 앱클론은 유상증자와 메자닌 발행으로 도합 482억원의 운영자금을 확보했다. 먼저 올 5월 종근당(185750)을 대상으로 한 3자배정 유상증자로 122억원의 현금을 투자받았다. 이어 올 10월 만기 30년 ‘영구CB’ 발행으로 252억원, 상환우선주(CPS) 발행으로 108억원을 조달했다. 자금의 용처는 모두 임상 및 연구개발비로, 고형암 대상 CAR-T 치료제 개발에 투입하는 것으로 알려졌다. 이종서 앱클론 대표는 이데일리에 “‘인 비보’ 카티 또한 전달체 안에 실리는 내용물은 ‘엑스 비보’와 동일한 콘텐츠”라며 “딜리버리 기술을 가진 규모 있는 회사들과 (당사의) CAR를 ‘인 비보’로 전달하는 내용에 대해 논의를 진행 중”이라고 말했다.
