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- ‘연골 재생’ 강조 로킷헬스케어...유사 조직 수준, 장기 연구 대비 우위 주장 논란
- [이데일리 송영두 임정요 김새미 기자] 로킷헬스케어(376900)가 '연골 재생 기술'을 내세우며 경쟁력을 강조하고 있다. 하지만 실제 근거로 제시된 연구들을 종합적으로 검토한 결과 정상 연골 재생이라기보다 제한적인 조건에서 연골처럼 보이는 조직을 형성한 수준에 그친다는 지적이 나온다. 특히 소규모 동물실험과 초기 단계 임상 데이터를 기반으로 장기 검증된 기존 치료법과의 우위를 주장하는 등 논란이 커지고 있다.로킷헬스케어 사업보고서에 제시된 논문 현황.(자료=한국거래소)◇연구 수준은 개념증명, 연골 재생 아닌 '연골 유사 조직' 형성유석환 로킷헬스케어 대표는 지난 6일 언론 인터뷰에서 "저희가 4년 전에 하버드하고 한 동물 임상에서 확인을 했다"며 "그다음에 이집트에서 인체 임상을 14명 진행해 초자연골로 재생되는 것을 확인했다"고 언급했다. 회사도 자사 기술이 연골을 직접 재생할 수 있는 플랫폼이라고 강조하고 있다.그러나 회사가 제시한 실제 논문과 공개 데이터를 기준으로 보면 유 대표 발언과 회사 측 주장과는 적지 않은 차이가 존재한다. 회사가 제시하는 연골재생 연구 근거는 사업보고서에 제시된 논문 △비글견 전임상 연구 △이집트 인체 임상 △연골 매트릭스 필러 연구 등 세 가지로 파악된다. 먼저 2022년 발표된 전임상 연구인 '비글견 골연골 결손 복원을 위한 3차원 바이오프린팅 연골 분말과 미세지방조직 결합 효과 평가'(Evaluation of Three-Dimensional Bioprinted Human Cartilage Powder Combined with Micronized Subcutaneous Adipose Tissues for the Repair of Osteochondral Defects in Beagle Dogs)를 보면 비글견 12마리를 대상으로 연골 결손을 유도한 뒤 여러 조합의 이식물을 비교했다.해당 연구는 연골분말과 지방조직을 함께 적용한 방식으로 두 물질을 결합한 조건에서 결손 부위 조직 형성이 확인됐다. 이 중 연골분말은 세포를 제거한 연골 기질(ECM)로 세포가 붙어 자랄 수 있는 환경을 제공하는 역할을 한다.무엇보다 이 연구에서 반복적으로 사용된 표현은 'Hyaline Cartilage'가 아닌 'Hyaline Like Cartilage'다. 이는 정상 연골이 아니라 연골과 유사한 조직이라는 의미로 해석된다. 실제 조직이 연골과 동일한 구조와 기능을 갖춘 것이 아닌 외형적으로 일부 비슷한 특성을 보였다는 수준에 가깝다. 연구 규모 역시 제한적으로 분석된다. 그룹당 3마리 수준의 소규모 실험으로 통계적 신뢰도를 확보하기 어렵고, 연구진 스스로도 장기적인 검증이 필요하다고 명시했다. 즉 '재생'이라기보다 '초기 형성 단계'로 보는 것이 타당하다.이어 '무릎 골관절염 환자에서 3차원 바이오제조 인체 유래 생체물질의 연골 재생 효과 평가: 단일군 공개 임상 연구'(The Evaluation of Cartilage Regeneration Efficacy of Three-Dimensionally Biofabricated Human-Derived Biomaterials on Knee Osteoarthritis: A Single-Arm, Open Label Study in Egypt) 역시 큰 의미를 두기 어렵다는 분석이 제기된다.이집트에서 진행된 해당 연구는 10명의 환자를 대상으로 한 단일군(open-label) 임상으로 대조군이 없다. 일부 환자에게는 고위경골절골술이 병행됐다. 절골술은 무릎 뼈의 정렬을 교정해 하중을 분산시키는 수술로 통증 완화와 기능 개선 효과를 자체적으로 갖는다. 이 때문에 임상에서 나타난 개선 효과가 이식물 때문인지 절골술 때문인지 혹은 자연 회복 때문인지 구분하기 어렵다는 구조적 한계가 있다.임상 지표(WOMAC, KOOS)는 개선됐지만 이는 기존 수술에서도 흔히 나타나는 변화다. WOMAC은 통증·강직·일상생활 기능을 점수화한 지표로 점수가 낮아질수록 증상이 좋아졌음을 의미한다. KOOS는 통증·기능·삶의 질을 종합 평가하는 지표로 점수가 높아질수록 상태가 개선됐음을 뜻한다. 다만 두 지표 모두 환자가 느끼는 주관적 증상 변화를 반영하는 지표로 연골 조직이 실제로 얼마나 재생됐는지를 직접 입증하는 근거로 보기는 어렵다.해당 연구에서도 확인된 조직은 정상 연골이 아니라 연골 유사 조직이다. 일부 환자에서는 이식물이 탈락하거나 섬유조직이 혼합된 사례도 보고돼 기술의 재현성과 안정성 역시 추가 검증이 필요한 상황이다.세 번째 '동결건조 관절연골 매트릭스 주입형 필러 효능 및 안전성 평가'(Efficacy and Safety of Lyophilized Articular Cartilage Matrix as an Injectable Facial Filler) 연구는 연골 재생과 직접적인 관련이 없는 연구로 파악된다. 해당 연구는 동물실험을 통해 물질의 안전성과 부피 유지 특성을 평가한 것으로 안면 필러 소재로서의 가능성을 검증한 데 그친다.제약업계 연구원은 "해당 연구들은 개념 입증(PoC) 수준에 가까운 초기 단계로 볼 수 있다"며 "엄밀히 말하면 정상 연골이 아니라 연골 유사 조직을 형성한 결과"라고 평가했다.이집트에서 실시한 '무릎 골관절염 환자에서 3차원 바이오제조 인체 유래 생체물질의 연골 재생 효과 평가' 논문에서 '연골'이 아닌 '연골과 유사한 조직'이라는 표현이 반복적으로 언급됐다.(자료=MDPI)◇비교 임상 없었는데도...장기 검증 치료와 우위 비교 논란이 같은 한계에도 불구하고 로킷헬스케어는 기업설명(IR) 자료를 통해 자사 기술의 경쟁력을 강조하고 있다. 회사는 기존 골관절염 치료가 통증 완화 중심이라는 점을 지적하며 자사 기술은 연골 생성 기반 치료가 가능하다고 설명한다. 특히 비용과 치료 기간 측면에서 기존 치료 대비 우위를 갖는다는 점을 부각하고 있다.IR자료에 따르면 자사 기술의 치료 비용은 약 8500달러(약 1250만원) 수준으로, 자가 연골세포 이식술(ACI, 약 4만5000달러·6600만원)이나 인공관절 치환술(TKR, 약 3만7500달러·5500만원) 대비 낮은 것으로 제시됐다. 치료 기간 역시 약 3개월로 기존 치료법의 6~8개월 수준보다 짧다고 강조했다.WOMAC과 KOOS 지표 개선 데이터를 근거로 통증 완화와 기능 회복 효과를 동시에 달성했다고 회사는 설명했다. 그러나 이러한 비교는 동일 조건에서 수행된 임상 결과가 아니라 서로 다른 연구 데이터를 병렬적으로 나열한 방식으로 실제 임상 환경에서의 우위를 단정하기 어렵다는 지적이 나온다.특히 기존 치료법은 수년에서 수십 년에 걸친 장기 추적 데이터를 기반으로 효과가 검증됐다. 하지만 로킷헬스케어의 기술은 10명 규모 1년 추적 결과에 불과하다는 점에서 비교 자체가 적절하지 않다는 평가가 제기된다.벤처캐피털 바이오심사역은 "재생 관련 임상은 원래 굉장히 어렵고 특히 연골 재생 같은 경우 환자 모집도 쉽지 않다"며 "기존 치료들도 10년 넘게 걸려서 검증되는 영역"이라고 설명했다. 그는 기술 검증 수준과 관련해 "동물실험 결과는 어느 정도 나올 수 있지만 실제 사람에서의 기능 회복이나 장기 효과는 완전히 다른 문제"라며 "연골은 실제로 재생 여부를 확인하기도 쉽지 않고 결국 기능으로 판단해야 한다"고 말했다.유 대표는 인터뷰에서 "연골은 이미 110명 규모의 임상이 한국과 남미, 미국 일부에서 진행하고 있다"며 "현재 10여 명이 성공적으로 시술을 마쳤다"고 밝히기도 했다. 그러나 공개된 임상 등록 데이터베이스를 기준으로 보면 이 같은 발언과 실제 확인 가능한 정보 사이에는 간극이 존재한다. 글로벌 임상 등록 사이트인 크리니컬 트라이얼즈와 국내 식품의약품안전처 임상시험 정보시스템을 확인한 결과, 로킷 또는 로킷헬스케어를 스폰서로 한 연골 재생 관련 임상은 현재까지 확인되지 않았다.특히 회사명 외에도 'Scaffold'(지지 구조체), 'Adipose Tissue'(지방조직), 'Cartilage'(연골), 'Bioprinting'(바이오프린팅) 등 관련 기술 키워드를 중심으로 검색 범위를 넓혀 검토했지만 로킷헬스케어와 관련된 임상은 발견되지 않았다. 일반적으로 다국가 임상이나 100명 이상 규모의 임상은 주요 레지스트리에 등록되는 것이 관례라는 점에서 공개 데이터에서 확인되지 않는 부분은 추가적인 설명이 필요하다는 지적이 나온다.이데일리 제약·바이오 프리미엄 콘텐츠 팜이데일리는 21일 로킷헬스케어 측에 △기존 줄기세포 주사 치료(MSC 주사), 마이크로프랙처 등 치료 대비 임상적 우위 입증 데이터 △대규모 임상 및 3~5년 이상 장기 추적 데이터 여부 △글로벌 임상 진행 발언과 실제 임상 등록 불일치에 대한 입장 △'초자연골 재생' 표현의 적절성 △제시된 수술 전후 사례의 대표성 △WOMAC·KOOS 외 객관적 기능 평가 지표 등에 대해 질의했다.이에 로킷헬스케어 측은 답변을 준다고 하면서 차일피일 미루다가 "질문 내용을 종합적으로 정리해서 일관된 내용으로 공유하는 것으로 내부 정리가 됐다"고 언급했고 결국 답변을 하지 않았다.
- “비만 넘어 항암으로 혁신 확장”…한미, AACR서 차세대 신약 대거 공개
- [이데일리 김지완 기자] 한미약품(128940)이 차세대 모달리티를 융합한 폭넓은 기술력이 담긴 항암 신약 파이프라인을 대거 선보여 글로벌 제약바이오 업계의 주목을 받았다.한미약품 R&D센터 연구원들이 4월 17일부터 22일(현지시각)까지 미국 샌디에이고에서 열린 '미국암연구학회(AACR 2026)'에서 혁신 항암신약 연구 결과가 담긴 포스터 내용을 참석자들에게 설명하고 있다.글로벌 항암 시장에서 핵심 기술로 부상한 메신저 리보핵산(mRNA)과 표적 단백질 분해(TPD), 항체-약물 접합체(ADC), 이중항체 등 다양한 접근 방식의 신규 과제를 다수 도출하며 미래 성장동력을 확보해 나가고 있다.한미사이언스 핵심 사업회사 한미약품은 지난 17일부터 22일(현지시각)까지 미국 샌디에이고에서 열린 '미국암연구학회(AACR 2026)'에서 8개 신약 후보물질에 대한 9건의 연구 결과를 발표했다고 28일 밝혔다.한미약품이 4년 연속 국내 제약바이오 업체 중 가장 많은 연구 성과를 발표한 것이어서, 한미가 항암 분야에서 쌓아온 R&D 역량을 토대로 암 치료 패러다임을 바꾸는 다양한 모달리티를 활용한 신약개발에 앞장서고 있음을 입증했다는 평가다.이번 학회에서 한미약품이 발표한 항암 파이프라인은 △암세포에만 많이 발현하는 특정 단백질을 선택적으로 조절하는 표적항암제 △차세대 모달리티 기반 표적항암제 △몸속 면역세포를 활성화해 항종양 반응을 유도하는 차세대 모달리티 기반 면역항암제 등 크게 세 가지로 분류된다.먼저 표적항암제 분야에서는 △EZH1/2 이중저해제(HM97662) △선택적 HER2 저해제(HM100714) △SOS1-KRAS 상호작용 저해제(HM101207) 등 다양한 표적과 기전적 차별성을 갖춘 신약 후보물질의 연구 결과가 공개됐다.HM97662는 EZH1과 EZH2 단백질을 동시에 억제하는 '이중 저해 기전'을 통해 기존 EZH2 선택적 저해제 대비 우수한 항암 효능과 내성 극복 가능성을 갖춘 차세대 혁신 표적 치료제로 개발되고 있다.이번 학회에서 한미약품은 해당 신약이 SMARCA4 결손 등 특정 유전자 변이를 가진 고형암 동물 모델에서 DNA 손상 유도제(DNA damaging agent)와 병용 시 항암 효력 시너지를 확인한 결과를 발표했다. 특히 HM97662와 DNA 손상 유도제의 반복 병용 투약에서 기존 약물에 대한 내성 극복 가능성이 확인됨에 따라, 해당 연구를 토대로 적응증을 구체화한 뒤 후속 병용 임상시험으로의 확장을 추진할 계획이다.HM100714는 HER2 변이 암에서 강력한 항암 효능과 함께 낮은 EGFR(표피 성장인자 수용체) 관련 독성을 바탕으로, 엔허투 내성 이종이식 마우스 모델에서 항종양 활성이 확인됐고, 뇌 및 연수막 전이 모델에서도 우수한 효능과 양호한 안전성 프로파일을 나타냈다. 한미약품은 바이오인포매틱스 및 머신러닝 기반 분석을 통해 75종 세포주 패널에서 약물 민감성을 예측하고, 이를 토대로 최적 적응증을 도출해 경구용 신약으로서의 임상 개발 근거를 확보했다.SOS1-KRAS 상호작용 저해제 HM101207은 암을 유발하는 유전자 돌연변이 중 치명적인 KRAS의 활성화를 억제하기 위해 신호전달 과정에서 핵심 역할을 하는 SOS1과 KRAS 간의 결합을 차단하는 새로운 기전의 신약으로, 이번 학회에서는 KRAS 신호 억제와 함께 저산소 관련 유전자 발현을 조절해 KRAS 의존성 암종에서 치료 가능성을 제시했다.특히 HM101207은 다양한 RAS/MAPK 신호 경로 저해제와 병용 시 KRAS G12C 변이 암세포주에서 시너지 항종양 효과를 나타냈고, KRAS 변이 이종이식 마우스 모델에서는 KRAS G12C 저해제 또는 RAS 저해제와의 병용 투여 시 단독 투여 대비 내성 발생을 유의미하게 지연시키는 항종양 효력이 확인됐다.차세대 모달리티 기반 표적항암제 분야에서는 한미의 신규 모달리티 '표적 단백질 분해(TPD)' 플랫폼 기술을 적용한 경구용 신약인 △EP300 선택적 분해제에 대한 연구 성과가 발표됐다.EP300 선택적 분해제는 한미약품 연구진이 분자 동역학 시뮬레이션 정보에 기반한 구조 설계를 통해 해당 물질을 최적화하고, 생물정보학 프레임워크와 머신러닝 모델을 활용해 EP300 분해에 가장 민감한 고형암 적응증을 선별했다.이번 학회에서 한미약품은 해당 신약이 마우스 이종이식 고형암 동물 모델에서 기존 EP300/CBP 이중 저해제 대비 낮은 독성을 보이면서도 우수한 항암 효력을 나타낸 결과를 공개하며 '합성치사(synthetic lethality)' 기전을 규명했다.차세대 모달리티 기반 면역항암제 분야에서는 △STING mRNA 항암 신약 △p53 mRNA 항암 신약과, 북경한미약품이 주도적으로 개발 중인 △4-1BB x PD-L1 이중항체(BH3120) △B7H3 x PD-L1 이중항체 ADC(BH4601) 등 차세대 다중특이성 항체 기반 파이프라인의 연구 성과가 소개됐다.STING mRNA 항암 신약은 STING(Stimulator of IFN Genes) 경로를 리간드(ligand) 결합 없이 직접 활성화해 항종양 면역 반응을 유도하는 치료제로, 전신 투여가 가능하도록 설계된 점이 차별화된 특징이다.한미약품은 동물 모델의 정맥 및 근육 투여 시 유의미한 종양 성장 억제 효과를 확인했으며, 기존 면역치료에 반응하지 않는 'immune-cold' 종양에서도 면역세포 증가와 항암 효능을 입증했다. 특히 면역 활성화와 함께 암세포 증식을 직접 억제하면서 정상세포의 생존 능력은 유지하는 '이중 기전'을 규명했다.p53 mRNA 항암 신약은 종양억제 단백질인 p53을 세포 내에서 정상적으로 발현시켜 암세포의 자멸을 유도하는 치료제로, 이번 학회에서는 2건의 연구 결과가 공개됐다. 한미약품은 해당 신약이 난소암 동물 모델에서 기존 약물 대비 우수한 항암 효능과 양호한 안전성을 나타낸 결과를 확인했으며, 전사체 기반 분석을 통해 p53 복원 치료에 대한 반응성을 사전에 예측하고 적용 가능성이 높은 암종을 선별할 수 있는 전략을 제시했다. 이를 통해 p53 복원 치료의 정밀의학적 적용과 함께 DNA 손상 기반 항암제와의 병용 치료 전략 확대 가능성을 보여줬다.BH3120은 하나의 항체가 서로 다른 두 개의 표적에 동시 결합하는 이중항체 플랫폼 기술 '펜탐바디'를 적용한 항암신약으로, 암세포만 공격하는 표적 항암치료와 면역세포를 활성화시키는 면역 항암치료를 동시에 가능하게 한다.이번 학회에서는 CD3 T세포 결합체(T cell engager, TCE)와 BH3120의 병용에서 두 기전이 상호 보완적으로 작동해 항암 효과를 증폭시키는 면역 작용 메커니즘 연구 결과를 공개했다. TCE는 체내 T세포를 직접 활성화하는 면역항암 핵심 접근법으로, 최근 미국 식품의약국(FDA) 허가 사례가 증가하며 차세대 항암 기술로 주목받고 있다.BH4601은 B7H3와 PD-L1을 동시에 표적하는 이중특이적 항체-약물접합체(ADC) 기반 차세대 항암 프로젝트로, 이번 학회에서는 다양한 고형암에서 발현되는 두 단백질을 일괄 타깃해 기존 ADC 대비 약물 내성 감소와 면역 기능 활성화를 유도하고, 향상된 항종양 활성을 구현하는 차별화된 기전을 제시했다.한미약품 최인영 R&D센터장은 "올해 AACR 행사에서는 글로벌 신약개발 흐름을 선도하는 차세대 모달리티 중심 항암 파이프라인을 선보여 과학적 근거에 기반한 한미의 R&D 기술 경쟁력을 많이 알리고, 그 역량에 대해 높은 평가를 받았다"며 "앞으로도 차별화된 기술 융합과 전략적 연구개발을 통해 혁신 성장동력을 확보하고, 신기술을 연구 전반에 접목하여 한미의 미래 가치를 한층 확장해 나가겠다"고 말했다.
- 한경협, 상생 채용박람회 개최…삼성·SK 등 700여개 기업 참여
- [이데일리 공지유 기자] 정부와 경제계가 청년 취업난 해소를 위해 역대 최대 규모 채용박람회를 연다.지난해 10월 21일 서울 강서구 코엑스 마곡에서 열린 '2025 상생협력 채용박람회'를 찾은 구직자들이 채용공고를 살펴보고 있다.(사진=연합뉴스)한국경제인협회는 고용노동부 등 정부 부처 및 주요 경제단체와 국내 주요 그룹 15곳과 공동으로 28일부터 이틀간 서울 양재 aT센터에서 ‘2026 대한민국 상생 채용박람회’를 개최한다고 27일 밝혔다.이번 박람회는 온·오프라인을 합쳐 약 700개 기업이 참여하는 역대 최대 규모로 기획됐다. 삼성, SK, 현대자동차, LG를 비롯해 LS일렉트릭, 한국오라클, 한미약품, 한국콜마, HDC랩스, SK쉴더스, 스타벅스 등 국내외 주요 기업을 비롯해 대기업 파트너사, 중견·중소기업, 스타트업, 외국계 기업이 함께 참여한다.박람회 현장은 다양한 테마관으로 구성됐다. 채용상담관에서는 대기업 및 파트너사, 중견·중소기업, 스타트업, 외국계 기업 약 170개사 채용 상담이 진행된다. K-디지털 트레이닝관은 고용노동부 지원 디지털·신기술 인재양성 프로그램 상담이 열린다. 집중면접관에서는 현장 면접, 퍼스널컬러 진단, 정장 대여, 헤어·메이크업 지원 등을 체험할 수 있다. 이외에 현직자로 최근 취업에 성공한 청년이 참여하는 취업선배 1대1 커피챗 등이 마련됐다.삼성전자·현대건설 등이 참여하는 K-디지털 트레이닝관과 삼성물산, 포스코, 한샘 등 대중소 상생 프로그램 홍보관이 함께 운영된다. 구직자에게 다양한 채용 기회 제공은 물론 직무 이해 및 역량 개발을 위한 상담까지 지원할 예정이다.집중면접관에서는 지방 소재 기업 3개사를 포함한 10개 중견·중소기업이 서류합격자를 대상으로 현장 1차 면접을 진행한다. 면접 준비를 위한 정장 대여, 헤어·메이크업 등 취업지원 서비스를 함께 제공해 파트너사의 비용 부담을 줄이고, 현장 면접의 실효성을 높일 계획이다.취업선배 1대1 커피챗 프로그램에서는 마케팅, 기획, 인사, 개발, 디자인 등 주요 직무별 현직자들이 참여해 구직자에게 실질적인 취업 준비 조언을 제공한다. SK, 카카오, 토스 등 주요 기업 현직자들이 참여한다.이번 박람회에서는 청년 구직자들이 즐겁게 참여할 수 있는 체험형 이벤트를 운영한다. 취업 성공을 기원하는 ‘합격 기원 LED 포토존’을 통해 관악산 연주대 등 취업·성공의 기운이 돈다고 MZ세대 사이에서 화제가 된 전국 주요 명소를 배경으로 인증사진 촬영이 가능하다. 또 ‘자기 PR 명함 만들기’ 프로그램을 통해 자신의 강점과 직무 역량을 표현해보는 이색 체험 기회도 제공한다.박람회 참여 기업 부스를 방문하며 스탬프를 적립하는 ‘스탬프 투어 이벤트’도 운영한다. 모든 스탬프를 완주한 참가자를 대상으로 아이패드, 스타벅스·올리브영 상품권 등 다양한 경품을 제공할 예정이다.행사 양일간 오후 2시부터 3시 30분까지는 ‘라스트팡 이벤트’를 추가로 진행해, 해당 시간대 입장객 및 방문객 선착순 1000명에게 응모권을 배부, 오후 4시 30분 현장 추첨을 통해 아이패드를 경품으로 제공한다. 한경협은 오프라인 행사 이후에도 온라인 채용 플랫폼인 사람인을 통해 오는 7월 31일까지 온라인 채용박람회를 지속 운영할 예정이다.
- “림프종 재발 막는다”…7620만원 ‘첨단재생의료 1호 치료’ 승인
- [이데일리 안치영 기자] 첨단재생의료 치료제도 시행 이후 처음으로 치료계획을 승인했다. 환자 부담 약 7620만원으로 희귀 림프종 재발을 막기 위한 치료인데, 정부는 앞으로 이러한 희귀 질환 치료 기회 확대를 위해 첨단재생의료 지원을 강화해 나갈 방침이다.(사진=보건복지부)보건복지부는 23일 가톨릭대학교 여의도성모병원이 신청한 치료계획이 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 거쳐 ‘첨단재생의료 치료’로 적합 의결됐다고 밝혔다. 이는 2025년 2월 제도 시행 이후 첫 승인 사례다.이번 치료는 항암치료 후 완전관해 상태에 도달했지만 재발 위험이 높은 EBV(엡스타인-바 바이러스) 양성 림프절외 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 한다. 완전관해는 검사상 암의 흔적이 사라진 상태를 의미하지만, 미세한 암세포가 남아 있을 가능성이 있어 재발 위험이 존재한다.치료는 환자 본인에게서 채취한 EBV 항원 특이 T세포를 활용하는 면역세포 치료 방식으로 진행된다. 남아 있을 수 있는 암세포를 제거하고 재발을 억제해 장기 생존율을 높이는 것이 목적이다. 투여는 4주간 주 1회 시행 후 4주 휴약, 이후 다시 4주간 주 1회 투여하는 방식으로 총 12주간 8회 이뤄진다.해당 치료는 가톨릭대학교 여의도성모병원 혈액내과 전영우 교수가 책임을 맡아 총 15명을 대상으로 실시된다. 치료 기간은 규제특례 심의 이후 2년이며, 필요 시 연장이 가능하다.치료 비용은 약 7620만원으로 책정됐다. 환자는 치료 시 4000만원을 선납하고, 이후 5년 내 재발이 없을 경우 3000만원을 추가 납부하는 구조다. 반면 치료 후 5년 이내 재발할 경우 비용은 전액 환불된다. 세포 채취·처리 및 투여 등 치료에 직접 소요되는 비용은 비급여로 적용되며, 검사 및 진료비는 건강보험 적용이 가능하다.림프절외 NK/T세포 림프종은 EBV와 밀접한 관련이 있는 희귀 혈액암으로, 공격성이 강하고 재발률이 높아 예후가 좋지 않은 질환이다. 기존 항암화학요법과 방사선 치료에도 불구하고 재발 시 사망 위험이 크게 증가하는 만큼, 재발 억제와 장기 생존율을 높일 수 있는 새로운 치료법 개발이 요구돼 왔다.이번 치료는 첨단재생의료법상 ‘중위험 치료’에 해당하며, 사전에 동일 목적의 임상연구가 완료된 경우에 한해 제한적으로 시행된다. 특히 이번 사례는 임상 2상 결과를 기반으로 규제샌드박스 특례를 통해 신청된 것으로, 향후 산업융합 규제특례심의위원회 논의를 거쳐 최종 시행될 예정이다.김현숙 복지부 첨단의료지원관은 “이번 1호 승인으로 재발 위험이 높은 희귀 림프종 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것”이라며 “미충족 의료 수요 해소를 위해 첨단재생의료 치료가 현장에서 원활히 시행될 수 있도록 지원을 강화하겠다”고 밝혔다.
- 장희순 KW바이오 대표 "日 iPSC 승인, 동종 전략의 유효성 확인"
- [이데일리 김새미 기자] "최근 일본의 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 세포치료제 2건을 승인한 사례를 통해 케이더블유바이오(KW바이오)의 동종 기반 iPSC 치료제 개발 전략의 방향성이 유효하다는 것을 확인했다."장희순 KW바이오 대표는 8일 경기도 수원시 부설연구소에서 이데일리와 만나 인터뷰를 진행했다. (사진=김새미 기자)◇日 iPSC 치료제 첫 승인…동종 방식으로 상용화 방향성 확인장희순 KW바이오 대표는 최근 경기도 수원시 부설연구소에서 이데일리 제약·바이오 프리미엄 콘텐츠 팜이데일리와 만나 이같이 말했다. 그는 일본의 iPSC 신약 승인 사례가 동종 iPSC를 개발하고 있는 KW바이오에 유리하게 작용할 것으로 봤다.바이오업계에 따르면 앞서 일본 후생노동성은 지난달 6일 세계 최초로 iPSC 치료제 2건에 대해 조건부 승인을 내렸다.스미토모제약(Sumitomo Pharma)과 라크테라(Racthera)가 개발한 파킨슨병 치료제 암체프리(Amchepry)와 오사카대에서 스핀오프한 큐오립스(Cuorips)의 중증 심부전 치료제 리하트(ReHeart)가 그 주인공이다. 두 치료제는 모두 동종 iPSC 기반 치료제로 개발되고 있다.장 대표는 이번 승인이 자사에 기회로 작용할 것으로 봤다. 일본에서 승인된 iPSC 치료제가 모두 환자가 아닌 자원자(donor) 유래 세포를 활용하는 동종 방식으로 개발됐다. 이는 동종 iPSC 치료제를 개발 중인 KW바이오에는 보다 상용화 측면에서 유리한 환경이 조성되고 있음을 시사한다는 것이 장 대표의 판단이다.장 대표는 "우리에게 좋은 신호라고 생각한다"며 "iPSC를 치료제로 사용하기 위한 연구가 많이 진행됐지만 허가된 신약후보물질이 없었는데 이번 승인을 계기로 다른 iPSC 치료제도 승인될 수 있고 시장이 확대될 것으로 기대된다"고 언급했다.KW바이오는 설립 초기부터 동종 세포 기반 iPSC 치료제 연구개발을 해온 만큼 선제적인 포지션을 확보했다는 입장이다. 일찌감치 동종 중심의 개발 전략을 택한 이유는 자가 기반 iPSC의 한계가 명확하다고 판단했기 때문이다. 그는 "자가 iPSC는 제조하는데 최소 3개월이 걸리고 비용도 수십억원 수준"이라며 "키메릭 항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제와 마찬가지로 결국 동종 방식으로 갈 수밖에 없을 것"이라고 진단했다.그러면서 "환자에게서 세포를 분리해서 쓰면 환자마다 세포 상태가 상당히 다르다"며 "환자가 질병에 걸려서 감염 상태라면 그대로 사용하기 어려운 문제도 있고 치료제를 만들다가 실패하면 세포를 다시 추출해야 하는 문제도 있다"고 부연했다. 이어 "KW바이오는 건강한 기증자에게 추출한 세포를 기반으로 다양한 세포로 분화하는 iPSC 치료제를 만들 수 있다"고 덧붙였다.◇동종 iPSC의 '면역거부 리스크'…제대혈로 해법 찾아그러나 동종 iPSC 치료제 역시 리스크는 존재한다. 동종 세포치료제 개발사들의 가장 큰 과제는 면역거부 반응을 해결해야 한다는 점이다. KW바이오는 동종 세포의 한계를 극복하기 위해 제대혈(Cord Blood)을 원료로 채택했다.장 대표는 "그래서 채택한 게 제대혈"이라고 답했다. 그는 "면역반응이 일어난다는 것은 외부의 자극인 항원에 의해 체내에 항체가 많이 생겼다는 의미"라며 "외부환경에 노출될 기회가 거의 없는 제대혈을 활용하면 면역거부 현상을 상당히 해소할 수 있을 것으로 봤다"고 말했다.제대혈 기반 iPSC는 돌연변이율을 상당히 낮출 수 있다는 이점도 있다는 게 장 대표의 설명이다. 그는 "나이가 많을 수록 돌연변이가 점점 많이 생기기 때문에 성인의 세포를 활용하면 돌연변이를 그대로 받게 된다는 문제가 생긴다"며 "평생 중 가장 돌연변이가 적고 젊은 상태의 세포인 제대혈을 활용할 경우 태아가 되는 과정 중에 발생하는 돌연변이가 있을 수 있지만 성인과 비교하면 극히 일부이며 환경으로 인해 생긴 돌연변이는 없으니 돌연변이율을 상당히 낮출 수 있다"고 설명했다.여기에 KW바이오는 면역원성을 일으킬 수 있는 T세포와 자연살해(NK)세포 관련 유전자를 차단하기 위한 연구도 완료해 특허를 낸 상태다. 이를 기반으로 차세대 iPSC 치료제를 만들겠다는 포부도 드러냈다.KW바이오는 iPSC 유래 대식 세포 기반 난소암 치료제 'M301'을 연구개발하고 있다. M301은 비임상 진행 중이며, 최종보고서를 기다리고 있는 상태다. 늦어도 내년 초까지 임상시험계획(IND)를 신청할 계획이다. 장 대표는 "M301의 IND를 위한 서류(Document) 작업을 진행하고 있다. 이르면 연말 늦어도 내년 초까지는 IND를 신청하고 임상을 개시하려고 준비하고 있다"며 "해당 치료제 관련해 협의 중인 파트너도 있다"고 귀띔했다.해외 경쟁사로는 영국 레졸루션 테라퓨틱스(Resolution Therapeutics)가 있다. 레졸루션은 자가 대식세포 치료제 'RTX001'로 간질환 임상 1/2상에 진입했다. 2024년 10월 6350만 파운드(약 1200억원) 규모의 시리즈B 투자를 유치를 완료했다. 장 대표에 따르면 레졸루션은 최근 동종 iPSC 개발 병행을 진행하고 있다.그는 "눈 여겨 볼 대목은 레졸루션이 자가 기반 대식세포로 임상을 진행하다 맞닥뜨린 공급 안정성 문제를 개선하기 위해 캐나다 기업과 협약을 맺고 동종 기반 대식세포 개발을 새로이 병행 하고 있다는 점"이라며 "우리는 동종 기반 대식세포로 출발했기 때문에 충분히 앞설 수 있겠다는 생각이 들었다"고 강조했다.◇KiPSC 플랫폼으로 원료부터 공급까지 기술적 수직계열화KW바이오의 강점은 단일 파이프라인이 아닌 KiPSC 플랫폼을 보유하고 있다는 점이다. KiPSC 플랫폼이란 제대혈 유래 iPSC를 기반으로 연구용·임상용·상업용 세포 원료를 일관되게 생산·분화·공급할 수 있는 동종 세포치료제 원료 플랫폼이다. 장 대표는 "품질이 관리되는 동종 세포 치료제의 원료물질이 확보됐다는 게 중요하고, iPSC 치료제가 필요한 연구개발사에도 공급이 가능해졌다"며 "우리의 장점은 기술적 수직계열화 구축이 완결돼 원료 확보부터 MCB 구축, 세포 분화, 연구용·임상용 iPSC 공급까지 전 과정을 일괄적으로 제공할 수 있다는 점"이라고 자부했다. 보통 iPSC 치료제 개발사는 원료를 외부에서 확보하고 마스터셀뱅크(MCB)·워킹셀뱅크(WCB) 구축이나 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 생산, 분화 공정, 제품화 등의 과정을 여러 기관에 나눠 맡기는 경우가 많다. 반면 KW바이오는 제대혈 기반 원료 선정부터 임상용 MCB 구축, 연구용 제품 출시, 치료제용 활용 등을 한 흐름으로 이어지는 체계를 구축했다.이를 통해 매출도 발생하며 사업화 초기 성과가 나타나기 시작했다. 연구용 KiPSC 공급을 통해 지난해 말 약 2억3000만원의 매출을 낸 것이다. 2024년 말 수정된 목표치인 2억1000만원은 달성한 셈이다. 장 대표는 "연구용 KiPSC의 매출은 아직까지는 대학 연구실을 중심으로 공급이 이뤄졌고 iPSC를 만들 수 있는 기술에 관심있는 회사가 있어 현재 기술이전이나 전략적 투자(SI)에 대해 논의하고 있는 상황"이라고 말했다.또 "KW바이오의 손익분기점(BEP) 달성 시점은 2027~2028년 정도 될 것 같다"며 "전제는 상업용 KiPSC가 계획대로 올해 하반기 품질검증까지 완료된다는 것"이라고 말했다.연구용 KiPSC에 비해 임상용·상업용 KiPSC의 가격이 훨씬 높기 때문에 수익성 개선에 기여할 것이라는 전망에서다. 그는 "임상용·상업용 KiPSC는 연구용에 비해 같은 바이알이어도 100배 정도 가격 차이가 난다"면서 "자연히 영업이익이 더 많아질 수밖에 없다"고 설명했다.또 다른 수익원으로 기대되는 서비스는 폐 오가노이드이다. KW바이오는 지난해 상반기 폐 오가노이드를 이용한 약물 분석 및 유효성 평가 서비스를 개시했다. 그는 "폐 오가노이드는 판매하려고 만든 것은 아니고 자체 연구를 위해 만든 건데 임상 질환과 유사한 환경이다 보니 일부 요청을 받고 서울대학교와 연세대학교, 농업진흥청 등에 공급하게 됐다"며 "호흡기 바이러스를 연구하는 쪽인데 반응이 좋아 이 분야에서도 판로가 생길 것"이라고 기대했다.한편 KW바이오는 현재 40억~50억원 규모 자금 조달을 목표로 시리즈A 투자 유치를 추진하고 있다. 조달 자금은 KiPSC 품질 고도화, 주요 파이프라인의 임상 진입 등에 활용할 예정이다.
- '삼천당 쇼크' 바이오株, 곧 해뜰날 온다?…반전 카드 보니
- [이데일리 신하연 기자] 코스닥 시장이 반등 흐름을 이어가는 가운데 제약·바이오 업종이 유독 부진한 흐름을 이어가고 있다. 다만 증권가에서는 1분기 투자심리 위축 국면을 지나 2분기부터는 학회와 기술수출 등 대형 이벤트를 중심으로 반등 모멘텀이 부각될 수 있다는 전망이 나온다.기사의 이해를 돕기 위한 가상 이미지(출처=챗GPT)4월 코스닥 바이오 관련 지수 등락률·삼천당제약 최근 한달 주가 추이. (그래픽=김정훈 기자)23일 한국거래소에 따르면 이달 들어 전날까지 전체 코스닥 지수 중 제약(-9.65%)과 헬스케어(-6.94%) 지수는 전체 지수 중 유일하게 5% 이상 하락했다. 같은 기간 코스닥 지수가 11% 넘게 상승한 것과 대비되는 모습이다.코스닥 150 소재(26.81%), 전기전자(24.06%), 기계·장비(22.20%), 통신(22.11%), 금융(19.30%), 화학(18.03%), 벤처기업부(18.08%), 화학(18.03%), 비금속(17.67%) 등 대부분 업종 대비로도 초라한 성적표다.한때 코스닥 시가총액 1위에 올랐던 삼천당제약(000250)이 최근 계약 부풀리기 논란과 불성실공시법인 지정 등 잇따른 이슈를 겪으면서, 섹터 전반에 대한 신뢰도 훼손으로 투자심리가 위축된 영향으로 풀이된다. 삼천당제약 주가는 최근 한달 새 60% 가까이 급락했다.한승연 NH투자증권 연구원은 “올해 1분기 국내 헬스케어 섹터 부진은 코스닥 대장주들의 연이은 신뢰도 훼손 이슈 영향이 컸다”며 “이로 인해 섹터 전반의 투자심리가 얼어붙었다”고 진단했다.다만 2분기 들어 분위기 반전 가능성에 무게가 실린다. 전통적으로 제약·바이오 업종은 2분기를 ‘성수기’로 꼽는데, 글로벌 학회 일정과 기술수출(L/O) 기대감이 집중되는 시기이기 때문이다.한 연구원은 “바이오 투자심리 회복을 위해서는 대형 모멘텀이 필요한데 2분기에는 기술수출과 학회 데이터라는 두 가지 핵심 이벤트가 집중돼 있다”며 “2분기는 전통적으로 제약바이오 성수기 시즌으로 두 가지 모멘텀 실현을 통한 섹터 반등을 전망한다”고 짚었다.대표적으로 표적항암제 개발기업 보로노이(310210)의 경우 미국 샌디에이고에서 열린 미국암연구학회(AACR)에서 포스터 발표를 통해 폐암 표적치료제의 ‘VRN11’의 임상데이터를 공개하면서 지난 20일 하루 만에 11% 넘게 급등하기도 했다. 이날도 전거래일 대비 6% 올라 31만원선에서 거래를 마쳤다. 이 외에도 신약개발 전문기업 바이젠셀이 미국임상종양학회(ASCO 2026) 정식 구두 발표 대상에 선정됐다고 밝히면서 전날부터 연이틀 상한가를 기록했다. 앞서 지아이이노베이션(358570)도 AACR 포스터 발표를 앞두고 지난 16일 10%대 강세를 보인 바 있다. 향후에도 주요 학회 일정이 이어지면서 모멘텀이 지속될 가능성이 제기된다. 5월 말 유럽간학회(EASL), 6월 초 미국임상종양학회(ASCO), 당뇨학회(ADA) 등이 예정돼 있어 데이터 발표 이벤트가 연달아 대기 중이다.기술수출 기대감도 반등의 또 다른 축으로 꼽힌다. 리가켐바이오(141080), 한미약품(128940)을 비롯해 알테오젠(196170), 올릭스(226950), 큐리언트(115180), 에이비엘바이오(298380), HK이노엔(195940), 티움바이오(321550) 등 바이오텍이 조단위 기술수출 가능성이 존재하는 종목으로 꼽히고 있다. 식품의약품안전처에 따르면 올해 1분기 바이오의약품 수출은 기술수출 증가에 힘입어 20억달러(잠정)를 기록하며 역대 최대 실적을 경신했다. 전년 동기 대비 11.1% 증가한 수치로, 전체 의약품 수출액 28억달러 가운데 71%에 이르는 규모다.글로벌 환경도 우호적인 흐름이다. 최근 글로벌 빅파마들이 한국 바이오 산업에 대한 투자 확대에 나서면서 중장기 성장 기대를 키우고 있다.독립리서치 그로쓰리서치는 “한국은 임상 속도와 데이터 품질, CDMO 생산능력, 바이오벤처 기술력을 동시에 갖춘 몇 안 되는 시장”이라며 “글로벌 빅파마 입장에서는 임상부터 생산까지 연결 가능한 전략적 거점으로 평가되고 있다”고 분석했다.또 “최근 기술수출 규모가 건당 1조원을 넘는 메가딜 중심으로 확대되며 질적 변화가 나타나고 있다”며 “빅파마가 한국 바이오의 플랫폼 기술력을 전략적 자산으로 인식하기 시작했다”고 덧붙였다.
- 같은 코스피 다른 1년...수출·배당 웃고 내수·바이오 울었다
- [이데일리 김경은 기자] 코스피가 역대 최고치를 경신하며 1년간 157% 폭등하는 동안, 개별 종목 전체의 90% 이상은 지수 상승률을 따라잡지 못한 것으로 나타났다. 지수는 천장을 뚫었지만 온기는 고루 퍼지지 않았다. K자 양극화 경제를 반영한다는 분석이다.코스피가 종가 기준 사상 처음으로 6400선을 돌파한 22일 오후 서울 중구 하나은행 딜링룸 전광판에 코스피 지수 종가 시황이 나타나고 있다. (사진=이데일리 이영훈 기자)22일 이데일리가 유가증권시장 949개 종목의 21일 기준 1년 수익률을 분석한 결과 코스피 지수가 이 기간 2483.42에서 6388.47포인트로 157.24% 상승한 가운데, 지수 상승률을 웃돈 종목은 90개(9.6%)에 불과했다. 상승 종목은 678개(71.4%), 하락 종목은 248개(26.1%)였다. 전체 종목 수익률 중앙값은 25.1%에 그쳤다. 대형주 위주의 지수 급등이 개별 종목 전반으로 번지지 않은 결과다. 업종별로 보면 가장 강한 랠리를 펼친 업종은 증권이었다. 코스피 상장 증권사 29개 종목의 평균 수익률은 161%에 달했다. 미래에셋증권(006800)(635%), SK증권(001510)(308%), 키움증권(039490)(282%) 등이 증시 거래대금 확대와 주식시장 활성화 수혜를 고스란히 받았다. 이어 전기·전자 업종이 뒤를 이어 155% 올랐다. SK하이닉스(000660)가 599% 급등했고, 대덕전자(353200)(596%), HD현대에너지솔루션(322000)(551%), 삼성전기(009150)(538%), 효성중공업(298040)(527%), LS ELECTRIC(010120)(415%) 등 전력기기·AI반도체 밸류체인 전반이 들썩였다. 시가총액 1위의 삼성전자(005930)도 이 기간 296% 올랐다.건설 업종 역시 평균 수익률 85%로 강세를 보였는데, 대우건설(047040)(897%)은 코스피 상장사 전체 최고 수익률을 기록했고, 현대건설(000720)(344%), GS건설(006360)(159%), DL이앤씨(375500)(145%)도 고공행진했다.방산, 조선도 두드러진 성과를 냈다. 한화시스템(272210)은 240%, 한국항공우주(047810)는 127%, 한화에어로스페이스(012450)는 71% 올랐다. 조선에서는 삼성중공업(010140)이 108%, 한화오션(042660)이 67%, HD현대중공업(329180)이 60% 상승했다. 금융 업종(기타금융)도 전반적으로 좋았다. 우리금융지주(316140)(113%), KB금융(105560)(95%), 신한지주(055550)(109%) 등 금융 대형주들이 배당 확대 기대와 주주환원 정책 강화 흐름에 올라탔다. 화학 업종에서는 소재·부품·장비(소부장) 관련주들의 상승이 두드러졌다. 이수스페셜티케미컬(457190)(205%), 후성(093370)(217%), 한솔케미칼(014680)(159%), 효성티앤씨(298020)(152%) 등이 반도체·배터리 공급망 재편 수혜를 받았다. 에이피알(278470)(469%)은 K-뷰티 수출 호조로 화학 업종 최고 수익률을 기록했다.반면 음식료·담배 업종은 평균 4.5%로 거의 제자리였고, 절반 이상 종목이 마이너스를 기록했다. 남양유업(003920)(-29%), 풀무원(017810)(-22%), 빙그레(005180)(-21%), SPC삼립(005610)(-21%) 등 내수 소비 관련 식품주 전반이 고물가·소비 침체에 짓눌렸다. 오리온(271560)(12%), 삼양식품(003230)(41%), KT&G(033780)(58%) 등 수출 비중이 높거나 독자적 브랜드력을 갖춘 종목만 분위기를 달리했다.제약 업종은 엇갈림이 두드러졌다. 한미약품(128940)(110%), 일동제약(249420)(149%), 현대약품(004310)(144%) 등 일부 종목은 큰 폭 올랐으나, 오리엔트바이오(002630)(-67%), 에이프로젠바이오로직스(003060)(-65%), 동성제약(002210)(-49%) 등 다수 바이오·중소제약주는 큰 폭으로 밀렸다. 셀트리온(068270)(34%), 삼성바이오로직스(207940)(3%) 등 바이오 대형주도 시장 대비 부진에 그쳤다.유통 업종 역시 양극화가 뚜렷했다. 한화갤러리아(452260)(110%), BGF리테일(282330)(28%), 이마트(139480)(16%) 등이 리오프닝 수혜와 소비 구조 변화에 올라탄 반면, 윌비스(008600)(-70%), 한세엠케이(069640)(-41%), DI동일(001530)(-38%), 더본코리아(475560)(-25%) 등 구조조정 이슈가 남은 패션·외식 유통주들은 부진의 늪에서 벗어나지 못했다. 종이·목재 업종도 평균 -6%로 저조했고, 오락·문화 업종은 K-콘텐츠 기대에도 불구하고 평균 -8%로 부진했다.지수와 개별 종목의 극단적 괴리는 대형주 집중 현상에서 비롯된다. 수출 대형주들이 뒤를 받쳤지만, 중소형 내수주 상당수는 소외된 채 마이너스 구간에 머물렀다. 정용택 IBK투자증권 이코노미스트는 “소수 종목에 과하게 집중된 극단적인 양극화는 ‘K자 경기’로 칭해지는 우리나라 경제의 심각한 경제적 양극화의 결과”라며 “주가지수 쏠림은 순수출에 치우친 경제 기여도와 노동소득분배율의 하락 등을 반영하는 것으로 보인다”고 말했다.업종구분은 코스피 산업 지수 업종 분류체계에 따랐으며, 업종 평균 수익률은 단순 산술평균값이다.
- "인비보 CAR-T로 암 치료비 100분의 1 실현"
- [이데일리 김새미 기자] 세포유래 나노입자(CDV) 기반 전달기술을 개발해온 카루스바이오가 엑소좀에서 인비보(In Vivo) 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제로 사업 방향을 전환하며 새출발한다.배신규 카루스바이오 대표는 지난 17일 서울 성동구 본사에서 팜이데일리와 만나 인터뷰를 진행했다. (사진=김새미 기자)◇11년 만에 피보팅…인비보 CAR-T 택한 배경은?배 대표는 피보팅(Pivoting, 사업방향 전환)의 배경에 대해 묻자 "우리 회사가 설립한 지 11년이 됐다"며 "변화가 필요한 시점이기도 하고 데스밸리(Death Valley, 죽음의 계곡)를 거의 지나가서 재도약하는 시점이기도 하다고 판단했다"고 답했다. 이어 "그에 따라 사업모델도 바꾸게 됐다"며 "이전에는 플랫폼 연구개발만 해서 임상은 파트너사가 수행하게 하려 했다. 하지만 지금은 파이프라인을 직접 개발해서 우리가 증명하겠다고 생각했다"고 덧붙였다.이를 위해 사명도 지난달 30일 주주총회를 통해 엠디뮨에서 카루스바이오로 변경했다. 새 사명인 카루스(CARUS)는 라틴어로 '소중하고 값진 존재'를 뜻한다. 키메릭항원수용체를 뜻하는 'CAR'로 시작한다는 점에 해당 단어를 사명으로 정하는 계기가 됐다. 배 대표는 "회사 이름도 바꾸면서 CAR 치료제를 개발하는 곳이라는 의미를 담았으면 좋겠다고 생각해서 카루스라는 사명을 택하게 됐다"며 "신약개발과도 의미가 잘 맞는다고 봤다"고 설명했다.이번 피보팅은 카루스바이오가 그간 축적해온 기존 기술을 토대로 이뤄진 결정으로 풀이된다. 카루스바이오는 CDV를 활용한 차세대 약물전달 플랫폼 바이오드론(BioDrone) 기술을 보유하고 있다. 바이오드론이란 △짧은간섭리보핵산(siRNA) △메신저리보핵산(mRNA) △펩타이드 △단백질 △합성의약품 등 다양한 치료 물질을 탑재한 나노 입자를 체내 특정 부위로 전달하는 기술을 뜻한다.바이오드론에는 △압출공정 기술 △약물탑재 기술 △타기팅 기술 등의 기술이 적용됐다. 카루스바이오는 세포를 압출해 단시간에 100~200나노미터(㎚)의 CDV를 생산하는 공정 기술을 갖추고 있다. 해당 기술은 다양한 세포에 적용이 가능하며, 기존 엑소좀의 생산성 한계를 극복한 게 특징이다. 유전자, 단백질 등 다양한 약물을 탑재할 수 있는 기술도 갖추고 있어 세포막을 엔지니어링해 특정 조직에 효과적으로 전달하는 타깃팅 기술도 보유하고 있다.◇"인비보 CAR-T 핵심은 약물전달기술…경쟁력 자신"배 대표는 "인비보 CAR-T에서는 결국 약물전달기술이 핵심"이라며 "카루스바이오는 전달체 기술만큼은 확실한 경쟁력이 있다고 판단했고, 지난해 11월부터 연구를 통해 의미 있는 결과를 확보했다"고 짚었다.현재 상용화된 엑스비보(ex vivo) CAR-T 치료제는 환자의 혈액을 채취해 외부에서 유전자를 조작한 뒤 다시 투여한다다. 엑스비보 CAR-T 기술의 경우 제조 비용이 수억원에 달하는데다 1개월 이상 시간이 걸린다는 문제가 있다. 반면 인비보 CAR-T 기술은 주사를 통해 체내에서 직접 T세포를 암세포 공격 능력을 갖춘 CAR-T 세포로 변환시킨다.글로벌 기술 추세를 살펴보면 빅파마들은 최근 인비보 CAR-T 기술 인수에 발빠르게 나서고 있다. 배 대표는 "눈여겨 볼 점은 노바티스, 길리어드, 브리스톨마이어스스퀴브(BMS) 등 엑스 비보 CAR-T 제품을 보유하고 있는 빅파마들이 인비보 CAR-T 기술 확보에 적극적이라는 점"이라며 "이들도 인비보 CAR-T 제품이 시장에 나오면 엑스비보 CAR-T 제품을 대체할 것이라고 의식하기 때문일 것"이라고 분석했다.그러먼서 "인비보 CAR-T에 있어 중요한 기술로는 유전자 기술도 있겠지만 사실은 특정 유전자를 잘 전달하는 나노 입자가 핵심 기술이라고 본다"고 내다봤다. 글로벌 인비보 CAR-T 연구개발 현황을 살펴보면 관련 치료제의 전달체는 지질나노입자(LNP)와 렌티바이러스(LV)로 양분된다. 배 대표는 "글로벌 기술거래 시장을 살펴보면 LV보다 LNP를 이용하는 방식이 더 높은 가치를 인정받고 있다"며 "LV 방식보다 NLP 방식이 안전성이 더 개선됐고 자가면역질환에도 적용 가능하기 때문일 것"이라고 봤다.카루스바이오는 CDV가 기존 LV, LNP보다 유리한 점에 대해 별도의 유전자 합성 공정이 필요 없다는 점을 꼽았다. LNP를 활용한 인비보 CAR-T의 경우 mRNA와 LNP를 따로 제작한 뒤 결합하는 방식이라면 CDV를 활용할 경우 세포 내부에서 mRNA를 생성된 것을 그대로 탑재하기 때문에 공정이 단순화되고 비용이 절감된다는 것이다. 카루스바이오는 세포를 물리적으로 압출해 나노 입자를 만드는 방식으로 CDV를 생산하기 때문에 자연적인 엑소좀과 유사한 구조를 유지하면서 생산 수율을 높일 수 있다.배 대표는 "카루스바이오는 별도의 유전자 합성 공정이 필요 없다. 이 때문에 가격 경쟁력을 충분히 갖추면서 세포 유래 물질로 안전하다"며 "세포 단계에서부터 타기팅 구조를 설계할 수 있기 때문에 엔지니어링이 용이하다는 점도 강점"이라고 했다. 배 대표는 공정 단순화로 기존 엑스비보 CAR-T 대비 치료비가 100분의 1 수준으로 줄어들 것으로 예상했다.CDV를 CAR-T뿐 아니라 키메라 항원 수용체-대식세포(CAR-M)에 접목한다면 기존 CAR-T가 치료하기 어려웠던 고형암뿐 아니라 섬유화질환, 자가면역질환 등 난치성 질환으로 확장 가능성도 있다. CAR-M 치료제는 면역세포인 대식세포에 CAR를 도입해 특정 병변 세포를 선택적으로 인식·제거하도록 만든 세포치료제이다.배 대표는 "CAR-T는 혈액암에서는 강점을 보이지만 고형암에서는 한계가 있다. 반면 대식세포 기반의 CAR-M은 조직 침투력이 뛰어나 고형암이나 섬유화 질환에서 강점을 가질 수 있다"며 "T세포와 대식세포 2가지를 잘 활용하면 (바이오드론이) 암뿐 아니라 섬유화 질환 등 다양한 난치 질환으로 확장할 수 있는 플랫폼이 될 것"이라고 했다. ◇속도전 대신 차별화 선택…임상 IND는 내후년 신청인비보 CAR-T 치료제는 글로벌 기업들이 이미 임상 1상에 진입하고 있는 격전지이기도 하다. 카루스바이오는 속도전 대신 CDV라는 새로운 접근방식으로 차별화를 택하고 있지만 인체 대상 개념검증(Human PoC)이라는 과제가 남아있다.이에 대해서는 배 대표도 인지하고 있었다. 그는 "이제는 데이터로 입증해야 하는 시대"라며 "지난해 11월 인비보에서 작동하는 것은 확인했으니 인체 대상 안전성과 효능을 입증할 것"이라고 말했다.앞서 카루스바이오는 인간화 마우스 모델에서 CDV 기반 전달체를 통해 체내에서 CAR-T가 실제로 생성되는 것을 확인함과 동시에 암세포를 효과적으로 제거하는 항암 효능도 검증했다. 배 대표는 "특히 인비보 단계에서 뇌장벽 투과율이 36.8배인 점을 확인했다"고 강조했다. 반복 투여 조건에서도 체중 변화나 유의미한 이상 반응이 관찰되지 않아 안전성 측면에서도 긍정적인 결과를 확보했다. 아울러 "내년 말까지 임상시료 생산이 목표"라며 "임상시험계획(IND) 제출은 내년 말이나 2028년 상반기를 목표로 하고 있다. 국내든 해외든 좀 더 빠른 곳으로 신청하려고 한다"고 알렸다.마지막으로 그는 "CDV가 LNP의 또 하나의 대안으로서 임상에서 입증할 수 있다면 전 세계 세포유전자치료제 시장의 핵심 플랫폼이 될 수 있다"고 자신했다. 이어 "CDV라는 전달체 자체가 독특한 만큼 해당 플랫폼에 대한 특허를 글로벌하게 확보해둔 상태"라며 "국내에서 개발된 독자적인 기술이 글로벌 세포·유전자치료제 시장에서 활용될 수 있다면 의미가 클 것"이라고 부연했다.실제로 카루스바이오는 2020년 바이오드론의 원천 기술에 대한 미국 특허를 등록했으며, 최근에는 엑소좀 대비 CDV에 고발현하는 앵커 막단백질을 자체 개발하고 특허 출원한 상태다.
