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- 서울성모병원, 국내 최대 유전자검사 패널구축…정밀의료 선도
- [이데일리 이순용 기자] 수많은 유전자변화를 한꺼번에 확인하고 분석할 수 있는 차세대 염기서열분석(NGS)기반 연구가 활발하게 진행되고 있는 가운데 가톨릭대 서울성모병원이 아시아태평양 지역 내 가장 많은 유전자 패널을 확보해 보다 정확한 정밀의료 서비스 제공에 앞장서고 있다. 가톨릭대 서울성모병원 유전진단검사센터(센터장 진단검사의학과 김명신 교수)는 세계적 과학기업인 써모피셔사이언티픽사의 글로벌 연구 협력 프로그램에 합류해 NGS 기반 글로벌 COE(Center of Excellence,우수연구센터)를 설립했다. 병원은 다수의 글로벌 의료기관이 개발한 3,500개 이상의 검증된 암 유형 및 임상진단 시약 샘플을 확보할 수 있게 되었다. 센터가 아시아태평양 지역 내 최초로 참여하는 이 프로그램에는 독일 베를린대학 병리학연구소, 하이델베르그 대학병원 분자 병리학센터, 스위스 바젤대학교 등 이 참여하고 있다. 정밀의료 연구는 진단분석을 위한 패널의 다양성과 신뢰도 확보가 중요하고, 이를 위해서는 분석패널이 가장 연관성이 높은 암 유전자를 포함해야 한다. 또한 표준 프로토콜을 이용한 반복적인 검증을 통해 대량의 샘플 테스트에서도 일관된 분석 결과가 도출되기 때문에, 전 세계 유전자 정보가 담겨있는 다양한 패널 구축이 중요하다. 센터는 지난해 NGS 기반 급성백혈병 검사패널을 시작으로 다양한 혈액종양 NGS 검사패널을 자체 개발하여 임상에 적용하고 있다. 향후 혈액암, 면역종양학, 액체생검 검사, 시퀀싱 플랫폼 연구분야에 협력하고, 자체실험에 효과적으로 분석패널을 적용하도록 기술지원도 받게 된다. 바이오마커, 진단 패널 개발과 암진단 임상지침 수립, 표적항암 치료대상자 선별을 위한 동반진단 확대 등 임상 의사가 NGS 유전자 분석 결과등을 토대로 최적의 진단 및 치료방안을 찾도록 지원할 계획이다. 또한 액체생검을 임상검사로 도입하고자 글로벌 네트워크를 활용한 여러 종양분야 연구도 강화한다. 액체생검이란 혈액, 소변, 침 등 체액 속에 존재하는 암세포 DNA 조각을 찾아 유전자 검사로 분석하는 것을 말한다. 조직 채취가 필요하지 않아 빠르고 간편하며, 종양세포 특유의 돌연변이를 찾아 분석하기 때문에 항암 신약의 반응이 있는 바이오마커를 찾아 해당되는 환자만 선별할 수 있다. 김명신 센터장은 “글로벌 수준의 혈액암 진단 및 치료 경험을 축적하고 있는 서울성모병원이 이번 협력을 통해 보다 많은 유전체 분석 데이터베이스를 확보함으로써, 면역종양, 액체생검 등 다양한 동반진단 분야에서도 연구를 가속화 시킬 수 있을 것으로 기대한다”며 “연구결과를 바탕으로 개인의 유전자를 정밀 분석해 질병 가능성을 예측하고 환자마다 가장 적합한 치료제를 처방하는 정밀한 맞춤 치료를 실현할 수 있을 것”이라고 설명했다.
- [미래기술25]①재생의료, 해삼처럼 손상된 조직 만든다
- [이데일리 김지섭 기자] 도마뱀은 천적을 만나거나 위협을 느끼면 꼬리를 잘라 도망치고, 다시 꼬리가 돋아나 약 6개월 후에는 말끔해집니다. 해삼도 천적을 만나면 내장을 몸 밖으로 쏟아내는데, 수 개월 후면 다시 내장이 생깁니다. 심지어 해삼은 토막을 내도 3개월이면 절단 부위가 자연 치유합니다. 정말 놀라운 능력입니다.사람의 경우는 어떨까요. 사람도 손톱은 매달 3.5㎜, 머리카락은 매일 0.5㎜ 자랍니다. 피부도 어느 정도 상처가 생기면 새살이 돋아나 아물기도 합니다. 사람의 간도 재생능력을 갖고 있습니다. 간 절제 수술로 70% 정도를 없애도 약 2달 후에는 다시 원래 크기까지 자라기도 합니다. 그러나 사람의 재생능력은 도마뱀·해삼 등과 달리 어느 정도 한계가 있습니다. 이러한 한계를 극복, 손상된 인체 세포와 조직, 장기를 대체하거나 다시 생기도록 만드는 의료기술이 바로 ‘재생의료’입니다.재생의료는 인체의 세포와 조직, 장기를 대체하거나 복원하는 것뿐만 아니라, 사람 몸이 스스로 재생할 수 있도록 돕는 기술을 모두 의미합니다. 초기 재생의료는 주로 새로운 치료용 세포와 조직을 만드는 기술을 의미했습니다. 그러나 다양한 기술을 시도하고 발전하면서 현재는 약물과 바이오 소재, 의료기기 등을 이용해 손상된 인체 부위 재생을 돕는 기술까지 모두 재생의료로 봅니다.◇살아있는 ‘세포’로 손상된 기능 복구하는 ‘재생의료’재생의료는 기존 의료기술 개념을 바꾸고 있습니다. 기존 수술·약물치료는 증상을 완화하거나 진행을 억제하는 것을 주 목적으로 합니다. 하지만 손상된 인체 구조 및 기능을 원래 형태로 복원하는 것은 불가능합니다. 반면 재생의료는 손상된 조직과 기능을 원래 상태로 복구하는 효과를 기본적인 치료 개념으로 보고 있습니다. 이 같은 재생의료의 핵심은 살아있는 ‘세포’입니다. 모든 생명체는 세포로 구성됩니다. 사람의 경우 약 37조개의 세포로 이뤄졌습니다. 사람과 동물 등의 세포를 의약품처럼 치료제로 사용, 세포를 교체하거나 재생하는 것을 ‘세포치료제’라고 합니다.세포가 어떤 역할을 수행하기 위해 분열과 증식을 반복하면서 고유의 구조와 기능을 갖는 것을 ‘분화’라고 합니다. 이미 분화해 일자리가 정해진 세포는 체세포이며, 이를 활용해 만든 약이 ‘체세포 치료제’입니다. 피부·연골 등 조직에 맞는 체세포를 넣어 조직을 재생하도록 만드는 것입니다. ‘줄기세포’는 아직 일자리가 정해지지 않은 ‘미분화’ 상태의 것을 의미합니다. 정자와 난자가 만나 수정된 지 14일이 안된 배아상태에 있는 세포는 ‘배아줄기세포’라고 하며, 인체 모든 조직으로 분화할 수 있는 잠재력이 있지만 이를 연구하는 것에는 윤리적인 논란이 있습니다. 이미 성숙한 체세포를 인위적으로 조작해 다시 미숙한 줄기세포로 만드는 기술도 있습니다. 체세포 시계를 거꾸로 돌려 다시 배아줄기세포 특성을 갖도록 만드는 ‘유도만능줄기세포’입니다. 유도만능줄기세포는 일본 야마나카 신야 교토대 교수가 2006년 생쥐 피부세포를 연구하다가 발견한 것으로, 배아를 파괴하지 않고 얻을 수 있어 윤리적인 문제에서 자유로운 것이 특징입니다. 야마나카 신야 교수는 이에 대한 공로로 2012년 노벨 생리의학상을 받았습니다.치료제 개발이 가장 활발한 분야는 ‘성체줄기세포’입니다. 분화의 방향이 거의 정해져 있고 분화능력은 낮지만 비교적 안전한 세포로 알려졌기 때문입니다. 성체줄기세포는 사람 몸의 장기와 기관에 존재하면서 신체가 손상됐을 때 재생작용을 하는 줄기세포입니다. 골수와 탯줄(제대혈) 등에 있는 조혈줄기세포와 중간엽줄기세포 등이 대표적입니다. 성체줄기세포 치료제로는 △자신의 건강한 연골을 분리·배양한 후 손상된 연골부위에 이식해 연골 재생을 유도하는 ‘연골 줄기세포치료제’ △여러가지 난치성 질환 치료에 대비해 제대혈을 분리·보관했다가 백혈병·혈액질환·선천성 면역질환 등이 생기면 치료에 사용하는 ‘제대혈 줄기세포치료제’ △자신의 건강한 뼈세포를 분리·배양한 후 뼈가 손상되면 이를 이식해 재생을 유도하는 ‘뼈 줄기세포치료제’ △순수지방세포를 분리해 주름·가슴성형 등에 주입하는 ‘지방 줄기세포치료제’ 등이 있습니다.또 치료 방법에 따라 △환자 자신의 줄기세포를 활용하는 것은 ‘자가줄기세포치료제’ △다른 사람의 줄기세포를 활용하는 것은 ‘동종유래줄기세포치료제’ 등으로 구분하기도 합니다. 동종유래줄기세포치료제의 경우 원래 자신의 몸에 있던 것을 이식하는 것이 아니기 때문에 면역거부반응 등의 문제점이 생길 수 있습니다. 다른 사람의 줄기세포를 이용하는 것이 아니라 동물의 줄기세포를 이용하는 ‘이종줄기세포치료제’도 윤리성에 대한 논란이 제기됩니다.줄기세포치료제 외에 유전자치료제도 재생의료 범위에 포함됩니다. 부족하거나 돌연변이를 갖고 있는 유전자를 몸 밖에서 공급해 본래 기능을 복원하기 때문입니다. 유전자치료제는 △환자 몸에서 유전자를 전달하고자 하는 세포를 채취해 이 세포에 치료 유전자를 전달한 후 다시 환자 몸 속으로 넣는 ‘생체 외’(Ex vivo) 방식 △치료 유전자를 포함한 유전자 전달체를 환자 몸에 직접 주입해 알아서 타깃 세포를 찾아 들어가도록 하는 ‘생체 내’(In vivo) 방식이 있습니다. 건강한 사람 또는 암 환자 혈액에서 면역세포 일종인 ‘T세포’를 추출·분리, 암세포를 잘 찾아 파괴할 수 있는 유전자를 주입·증폭해 다시 투여하는 ‘키메릭 항원 수용체 발현 T세포’(CAR-T) 치료제도 유전자치료제 기술 중 하나입니다.체내 장기와 기관 등을 자동차 부품 갈아 끼우듯 바꿀 수 있는 ‘조직공학’ 분야도 재생의료로 분류합니다. 인공피부와 인공뼈, 연골조직, 인공혈관 등이 주요 사례입니다. 특히 3차원(3D)프린터로 원하는 인체 장기를 찍어내 실제 기능을 하도록 만드는 인공장기 분야에서 최근 연구가 활발히 이뤄지고 있습니다. 이 같은 3D 바이오프린팅 기술은 보형물과 뼈를 만드는 것에서 나아가 인공 각막을 만들고, 임상시험에 활용할 수 있도록 몸 속 장기와 비슷한 장기유사체인 ‘오가노이드’를 제작하는 등 혁신을 거듭하고 있습니다.◇위험성 동반한 혁신…세계 시장은 성장이처럼 재생의료가 인류 건강 관리 패러다임을 바꿀 것으로 기대를 모으고 있습니다. 하지만 위험성도 큽니다. 배아연구와 이종이식 등에 대한 윤리 문제와 세포 주입 과정에서의 감염 등 안전성 문제가 뒤따르기 때문입니다. 미국 재생의료협의회(ARM)에 따르면 지난 2016년 재생의료 분야 전체 투자액은 전년대비 51.7% 감소한 52억 2000만달러에 그쳤습니다. 2015년 재생의료 분야 총 투자 규모가 전년대비 106% 증가한 108억달러에 달했던 것과 대조적입니다.세포치료제 분야는 29억 7000만달러로 전년대비 57.6% 줄었고, 유전자치료제 분야는 27억 3000만달러로 전년보다 59.9% 감소했습니다. 조직공학분야도 4억 6000만달러로 전년대비 42.9% 줄었습니다. 이는 유전자 치료제 분야 대표주자였던 미국 주노테라퓨틱스가 2016년 상반기 진행한 항암치료 임상에서 5명의 사망자가 발생, 안전성 문제가 부각된 이유가 컸습니다. 그러나 지난해 미국 식품의약국(FDA)이 꿈의 항암제라 불리는 ‘CAR-T’ 유전자 치료제 노바티스의 ‘킴리아’를 처음으로 허가하면서 안전성 문제에 대한 불안감은 일부 해소되는 분위기입니다. 재생의료 분야에서 인수·합병(M&A)도 활발한 추세입니다. 이와 관련 미국 셀진이 올해 1월 주노테라퓨틱스를 90억달러에 사들이기도 했습니다. 암을 정복하는 유전자 치료제가 향후 성장을 견인할 미래먹거리가 될 것이라고 내다봤기 때문입니다.재생의료 시장은 앞으로도 지속적으로 성장할 전망입니다. 보건복지부에 따르면 지난 2014년 45억달러였던 세계 재생의료 시장 규모는 연평균 17.3% 성장률을 보이며 오는 2026년 308억 6200만달러까지 커질 것으로 예상됩니다.줄기세포 분류 및 생성 과정(자료=한국생명공학연구원)2016년 기준 글로벌 재생의료 각 분야별 투자 금액 현황. 전체 재생의료 분야, 유전자치료제 분야, 세포 치료제 분야, 조직공학 분야 순서.(자료=미국재생의료협의회)재생의료 시장 발전방향(자료=프로스트앤설리번)
- GC녹십자셀 등 주목받는 국산 희귀의약품…美시장 진출 '하이패스'
- [이데일리 이미나 기자][이데일리 김지섭 기자] 신풍제약(019170)은 자체 개발한 말라리아 치료제 ‘피라맥스정’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다는 소식이 전해지면서 이달 1일 주가가 장중 한때 8540원에서 24.1% 뛰어오른 1만600원까지 치솟았다. GC녹십자셀(031390)이 개발한 면역항암제 ‘이뮨셀-엘씨’도 지난달 12일 FDA로부터 췌장암 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되면서 당일 주가가 상한가를 기록했다.4일 업계에 따르면 GC녹십자셀과 신풍제약, 코아스템(166480), 알테오젠(196170) 등 국내 제약사들이 개발 중인 신약들이 미국 FDA로부터 최근 잇달아 희귀의약품으로 지정됐다. FDA의 희귀의약품 지정은 제약·바이오기업이 세계 최대 의약품 시장인 미국시장 진출을 수월하게 돕는 ‘보증수표’ 역할을 한다.FDA는 지난 1983년 제정한 ‘희귀의약품법’에 따라 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병을 치료하는 약의 경우 희귀의약품으로 지정한다. 환자 수가 20만명을 넘지 않거나, 이를 넘더라도 제약사가 시장성이 없어 개발하지 않을 것 같은 질환을 대상으로 한다. FDA로부터 희귀의약품으로 지정되면 △7년간 독점권 인정 △개발비 세액공제 △품목허가 신청 시 수수료 면제 등의 혜택이 있다. 일반적인 신약(5년)보다 독점 기간이 길고 허가 과정에서 각종 경제적 혜택이 있는 것. 미국뿐만 아니라 1993년 일본, 2000년 유럽에서도 관련 법을 만들어 희귀의약품에 혜택을 주고 있다.업계 관계자는 “환자가 적은 희귀의약품이기 때문에 시장이 작다고 생각할 수 있지만, 지난 2016년 기준으로 희귀의약품 시장은 전체 의약품의 16.5%를 차지할 정도로 유망한 분야”라고 설명했다. 생명공학정책연구원에 따르면 2014년 970억달러였던 전 세계 희귀의약품 시장은 오는 2022년 2090억달러까지 성장할 전망이다. 희귀질환 종류는 현재까지 알려진 것만 7000여종으로 다양하다. 여기에 여러 혜택이 부여되고 가격은 높게 받을 수 있어 시장 규모가 커지는 추세다. 지난 2016년 기준 환자 1인당 1년 간 희귀의약품을 투여받은 비용은 14만 443달러로 비희귀의약품(2만 7756달러)과 큰 차이를 보였다. FDA가 지난해 허가한 희귀의약품 건수도 75건으로, 지난 2015년 56건, 2016년 27건과 비교해 크게 늘어났다.해외 제약사들도 발빠르게 희귀의약품을 차세대 성장동력으로 삼고 있다. 미국 화이자는 2020년까지 희귀질환 선도기업이 되겠다는 목표를 내놨다. 일본 다케다 역시 지난 4월 희귀질환 전문 제약사 영국 샤이어를 659억달러에 인수한다고 발표했다. 국내 제약사들도 희귀의약품 개발에 적극 나서고 있다. 희귀의약품의 경우 마땅한 대체품이 없고 해외 제약사들과도 비교적 경쟁할 우려가 적기 때문이다. 한미약품(128940)은 지난 2월 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 선천성 고인슐린증 치료제 ‘글루카곤 아날로그’(HM15136)의 국내 임상 1상을 준비 중이다. 향후 미국에서도 임상을 진행할 계획이다.코아스템의 루게릭병 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알’도 지난 8월 희귀의약품으로 지정됐으며, 알테오젠도 지난 7월 원천기술을 적용한 항암제 ‘ALT-P7’이 희귀의약품으로 지정받았다. 지난 6월에는 인트론바이오의 탄저균 감염 치료제 ‘BAL200’이 희귀의약품으로 지정됐다. 또 지난달 27일 신풍제약의 항말라리아 치료제 ‘피라맥스’가 희귀의약품으로 지정됐다. 신풍제약 관계자는 “현 시점에서 판매 및 공급에 대한 승인을 의미하는 것은 아니지만, 향후 피라맥스의 FDA 등록에 유리하게 작용할 것”이라고 기대했다.GC녹십자셀이 개발한 면역항암제 ‘이뮨셀-엘씨’는 지난 6월 간암, 지난 8월 뇌종양(교모세포종) 치료에 대한 희귀의약품으로 지정받은 데 이어 지난달에는 췌장암에서도 추가적인 승인을 받았다. 이득주 GC녹십자셀 사장은 “희귀의약품 지정을 통해 미국 임상시험 및 허가과정을 간소화하고 시간과 비용 절감효과를 기대한다”며 “희귀의약품 지정을 계기로 성공적인 미국 시장 진출 전략을 구상하고 있다”고 말했다.GC녹십자셀 면역항암제 이뮨셀-엘씨(사진=GC녹십자셀)