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- HLB, 美서 ‘리보세라닙’ 경쟁력 강조...“범용성 높아 적응증 확대 기대”
- HLB의 미국 자회사 엘레바가 미국에서 개최된 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 항암 바이오테크 분야 초청연사로 참여했다. 왼쪽부터 엘레바 CCO 폴 프리엘, CFO 웨이드 스미스, CEO 정세호 대표(사진=HLB)[이데일리 나은경 기자] HLB(028300)는 미국 자회사 엘레바(Elevar Therapeutics)가 미국에서 개최된 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스 2023(Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference 2023)에 항암 바이오테크 분야 초청 연사로 대담에 참여, 리보세라닙 병용요법의 높은 경쟁력을 강조했다고 12일 밝혔다.뉴욕에서 진행된 이번 컨퍼런스에는 제약, 바이오 기업, 투자기관 등 각계 분야의 기업 전문가들이 참여해 발표와 토론을 진행했다. 엘레바의 정세호 대표와 폴 프리엘 최고 상업화 책임자(CCO), 웨이드 스미스최고 재무 책임자(CFO)가 참여해 사회자와의 대담 형태로 진행된 이번 발표에서, 정 대표는 리보세라닙과 캄렐리주맙의 병용요법은 최근 가장 각광받는 TKI 항암제와 면역항암제(IO)의 조합으로, 특히 리보세라닙은 여러 TKI 항암제 중에서도 가장 뛰어난 효능과 함께 표적항암제로서의 탁월한 선택성을 입증했다고 강조했다.정 대표는 “리보세라닙은 중국에서 이미 여러 암종에 대해 허가를 받아 6000명 이상의 환자들에게 처방되는 동안, 약효는 물론 안전성이 높다는 사실을 장기간 치료를 통해 입증했다”며 “특히 렌바티닙, 소라페닙, 카보잔티닙 등 미국 식품의약국(FDA)의 판매허가를 받은 십여개 TKI 약물과의 직접 비교를 통해서도 리보세라닙이 VEGFR-2(암의 신생혈관생성 수용체)만을 가장 선택적으로 저해해 안전성이 높다는 점을 증명한 만큼 면역항암제나 화학요법제와의 병용 범용성이 높다”고 말했다.프리엘 CCO도 “13개국에서 543명의 환자를 대상으로 진행된 글로벌 임상 3상을 통해 22개월에 이르는 역대 최장의 환자생존기간(mOS)과 가장 낮은 수준의 위험비(HR) 및 치료 중단율을 보였고, 모집된 환자의 발병원인이나 간기능 상태에 상관없이 보편적인 치료효과를 입증했다”며 “이러한 데이터들이 리보세라닙 병용요법이 확고한 계열 내 최고(Best-in-Class) 간암 치료제가 될 것이라는 점을 분명히 보여주고 있다”고 말했다.실제로 비교적 최근 간암 치료제로 허가 받은 ‘아바스틴+티센트릭’ 병용요법이나 ‘임핀지+임주도’ 병용요법은 각각 비(非)바이러스성 요인의 간암 환자와 C형 간염에 의한 간암환자에게서 약효를 입증하지 못했으나, 리보세라닙 병용요법은 발병원인에 상관없이 모두 뚜렷한 치료 효과를 보였다. 경쟁약인 ‘아바스틴+티센트릭’ 병용요법의 경우 간기능이 다소 저하된 환자(ALBI 1등급)에서만 효과를 보인 것에 반해 간기능이 많이 떨어진 환자(ALBI 1등급 및 2등급)에서 모두 동일한 약효를 입증하기도 했다. 임상 환자의 치료 중단율은 3.7%로 역대 간암 치료제 중 가장 낮다.웨이드 스미스 CFO는 “리보세라닙은 반감기가 짧아 부작용이 발생해도 빠른 대응이 가능해 결과적으로 오랜기간 안심하고 치료 받을 수 있는 약물”이라며 “이러한 강점은 간암 뿐만 아니라 다른 적응증으로 확대 가능성을 높여주며, 특히 중국에서는 여러 적응증에 대한 임상이 진행중에 있어, 당사는 간암에 이어 리보세라닙의 가치를 높일 추가 적응증에 대해서도 세밀히 검토하고 있다”고 강조했다.엘레바는 간암 치료제 본심사가 진행중인 동안 미국 내 직접판매를 위한 상업화 준비에도 한창이다. 이와 관련해 최고의 임상 데이터를 기반으로 ASCO(미국암학회), ESMO(유럽암학회) 등 세계적 규모의 학회에서 전문의들을 상대로 마케팅을 진행중에 있으며, 특히 메디컬 팀 등 전문 팀을 구성 6000명 이상의 전문의들과 소통하고 있다고 밝혔다.
- 삼성바이오로직스와 달리 출발부터 롯데바이오로직스가 삐걱대는 까닭
- [이데일리 송영두 기자] 롯데바이오로직스가 출범 2년차를 맞고 있지만, 수주 소식이 여전히 들리지 않고 있다. 핵심 사업군인 의약품 위탁개발생산(CDMO) 분야에서는 수주가 필수적인 만큼, 2030년 글로벌 10위 기업으로 도약하기 위해서는 수주가 절실하다는 평가다. 특히 삼성바이오로직스가 설립 약 2년만에 첫 수주에 성공하면서 글로벌 기업으로 도약했던 만큼 올해, 늦어도 내년에는 신규 수주가 필수라는 분석이다. 3일 제약바이오 업계에 따르면 롯데바이오로직스는 창립 1주년을 넘어 2년 차에 접어들면서 CDMO 수주를 위한 다양한 활동을 하고 있다. 지난 8월 로슈그룹 진단사업부인 로슈진단과 CDMO 사업 고도화를 위한 업무협약을 체결했다. 6월에는 미국 보스턴에서 개최된 바이오USA에 참가해 수주를 위한 여러 활동에 나섰다.현재까지 롯데바이오로직스 CDMO 계약 수주는 지난해 5월 미국 뉴욕주 시러큐스에 위치한 BMS 생산공장을 인수하면서 체결한 2억2000만 달러(약 2380억원) 규모 계약이 유일하다. 이후 설립 전부터 세계제약산업전시회(CPHI) 등에 참석해 롯데바이오로직스 브랜드를 알리고 수주 활동을 펼쳤다. 하지만 추가로 계약이 체결된 사례는 전무하다.삼성바이오로직스 4공장.(사진=삼성바이오로직스)◇롯데와 다른 출발한 삼성...설립 2년만에 첫 수주롯데바이오로직스는 CDMO 후발 주자의 약점을 극복하기 위해 기존 CDMO 기업 인재들을 대거 영입했다. 이 과정에서 삼성바이오로직스와 인력 쟁탈에 따른 잡음이 불거지면서 소송전으로 번졌다. 사업 모델도 삼성바이오로직스와 유사해 여러모로 비교 대상이 되고 있다.삼성바이오로직스(207940)는 2011년 4월 설립됐고, 2013년 7월 글로벌 제약사 브리스톨마이어스스큅(BMS)과 수주 계약을 체결했다. 설립 약 2년만의 성과다. 이후 10월에는 역시 글로벌 제약사 로슈와 원제 생산계약도 체결했다. 업계에 따르면 당시 삼성바이오로직스도 수주 계약 따내는데 큰 어려움을 겪었던 것으로 알려졌다.업계 관계자는 “삼성바이오로직스도 삼성이라는 세계적인 브랜드가 있었음에도 수주 계약 체결에 상당한 어려움을 겪었다”면서 “삼성이라는 브랜드가 유명하긴 하지만 의약품 분야는 전혀 다른 분야로, 트랙 레코드가 없던 삼성바이오로직스의 고전은 당연했다”고 귀띔했다.당시 삼성바이오로직스가 수주 계약을 위해 당시 김태환 사장이 글로벌 제약사 관계자를 직접 만나기 위해 몇 시간씩 기다린 것과 이재용 부회장이 간접 지원에 나섰다는 사실은 유명한 일화다. 그 결과 다수 글로벌 제약사와 수주 계약 물꼬를 트고, 초격차 전략을 통해 명실상부 글로벌 CDMO 기업으로 성장했다. 지난해 국내 제약바이오 기업 최초 연매출 3조원을 기록했고, 올해는 연간 수주액 3조원 돌파가 유력시되고 있다.롯데바이오로직스 바이오 캠퍼스 조감도.(사진=롯데바이오로직스)◇시러큐스 공장 풀가동이라지만...불확실성 여전롯데바이오로직스도 이른 시일 내에 수주 계약 체결이 관건이라는 게 업계 지적이다. 표면적으로는 BMS와 계약으로 시러큐스 공장이 거의 풀가동 되고 있어 긍정적으로 보인다. 하지만 최근 상황은 녹록지 않다. BMS가 롯데바이오로직스에 맡겼던 면역항암제를 삼성바이오로직스에 맡겼다. 그 규모는 약 3593억원으로 계약기간은 무려 7년에 달한다. 이와 관련 업계 관계자는 “롯데바이오로직스가 생산하는 같은 제품을 삼성바이오로직스에 장기간 대규모로 맡긴다는 것은 롯데 측에 긍정적인 시그널로 보긴 어렵다”고 말했다.추가 수주 계약이 절실한 롯데바이오로직스가 속도를 내지 못하는 이유는 생산시설 부재 때문이라는 지적도 나온다. 롯데바이오로직스 측에 따르면 시러큐스 공장은 풀가동 되고 있어, 신규 수주 계약 체결을 위해서는 생산공장이 필요하다. 롯데 측이 짓기로 한 송도 메가 플랜트는 2025년 하반기 준공, 2027년부터 상업 생산을 계획하고 있다. 따라서 당장 글로벌 기업들이 수주를 맡기기에는 여건이 갖춰져 있지 않다는 평가다.바이오 업계 한 관계자는 “트랙레코드 부재와 함께 생산시설 문제는 수주 계약 체결에 큰 걸림돌이 될 수 있다. 특히 생산시설 완공과 함께 GMP 승인을 받기 위해서는 밸리데이션 경험이 풍부한 인력이 필요하다”며 “하지만 밸리데이션을 다수 경험한 인력은 부족한 실정이다. 인력을 어떻게 확보할 수 있을지도 지켜봐야 할 대목이다. 생산시설이 구축돼 있지 않아도 글로벌 제약사가 블록버스터 약물 생산 계획에 따라 미리 맡길 수 있지만, 그럴 경우에도 트랙레코드가 영향을 줄 수밖에 없다”고 귀띔했다.이와 관련 롯데바이오로직스 측은 시장의 우려와 달리 다양한 수주 관련 논의를 진행하고 있다는 입장을 내놨다. 롯데바이오로직스 관계자는 “송도 메가 플랜트 건립 및 가동 시점에 맞춰 바로 위탁생산할 수 있도록 수주 계약을 따내기 위해 영업활동을 이어가고 있다”며 “BMS와의 시러큐스 계약도 2800억원 규모 계약 외 추가 생산을 의뢰해 와 내년 생산 계획도 거의 차 있는 상황이다. 우려와 달리 BMS와 우호적인 관계를 유지하고 있고, 다양한 글로벌 제약사가 시러큐스 사이트를 방문해 수주 관련 논의를 진행하고 있다”고 설명했다.
- GC셀, 아이큐비아와 CAR-NK 다국가 임상 첫발
- [이데일리 김진수 기자] GC셀은 고형암을 표적하는 CAR-NK세포치료제의 다국가 1상 임상시험 진행을 위해 세계 최대 규모의 헬스케어 서비스 제공기업인 아이큐비아(IQVIA)와 계약을 체결했다고 6일 밝혔다.아이큐비아는 전 세계 임상 수탁의 16.7%를 수행하고 있으며 임상 1~3상, 허가 신청, 신약 출시 및 상업화까지 원스톱 서비스를 제공한다.GC셀은 이번 아이큐비아와의 계약을 통해 호주를 시작으로 ‘AB-201’의 다국가임상시험을 진행할 계획이다. 호주는 높은 수준의 의료 인프라와 연구 수준을 갖추고 있고, 다양한 인종으로 구성돼 있는 등 임상시험을 수행하기에 유리한 환경으로 최근 각광받고 있다.GC셀의 CAR-NK 세포치료제 AB-201은 HER2 과발현 유방암, 위암 등의 고형암을 표적하는 ‘오프-더-쉘프’(Off-The-Shelf, 표준·기성품) 형태의 동결 보존 가능한 동종(Allogeneic) 세포유전자치료제다. 기존의 세포유전자치료제 대비 환자의 편의성을 크게 높이고 효율적인 제조 공정으로 상업화 이점이 극대화될 수 있다.현재까지 상용화된 CAR-T 세포치료제가 아직 혈액암에만 한정돼 있고, 환자 본인의 면역세포를 이용하는 자가(Autologous) 세포치료제 한계인 높은 제조 비용과 긴 공정 기간(약 2~3주), 사이토카인 방출 증후군을 동반한 높은 치료 부작용 등으로 인해 시장 확장이 제한적이었다.하지만 동종 세포유전자치료제 ‘AB-201’은 고형암에서 검증된 HER2 타깃 기전과 NK세포치료제의 높은 안전성을 기반으로, GC셀 자체 핵심기술을 통해 세포의 체내 지속성(persistence)을 증대시켰다. 또 CAR-T 대비 고효율의 생산성을 확보했을 뿐 아니라, 동결 보존을 통해 언제든 환자의 필요에 따라 즉시 투여가 가능해, 항암제의 패러다임 변화를 불러올 것으로 기대된다.특히 AB-201은 높은 HER2 CAR 발현율과 NK세포 활성화에 관여하는 NKG2D, NKp30 등 수용체의 발현율이 높아 난소암과 위암 등 동물모델에서 완전관해(CR, Complete Response)를 보이는 등 뛰어난 암세포 제거 및 종양 억제력을 확인한 바 있다.제임스박 GC셀 대표는 “아이큐비아와의 협력을 통해 호주를 시작으로 AB-201 국내 임상도 동시에 추진할 예정이며, 연내 임상시험계획 신청을 목표로 하고있다”며 “이후 CD5 타깃의 CAR-NK 치료제 AB-205 파이프라인 임상 개발도 가속화 함으로써 고형암 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있는 First in class 신약개발에 매진하며 가시적 성과를 낼 것”이라고 말했다.한편 GC셀은 이러한 임상개발 진척에 발맞춰 10월 10일부터 12일까지 3일간 미국에서 개최되는 세포·유전자치료 분야 유망 컨퍼런스 ‘2023 Cell & Gene Meeting on the Mesa’에 관계사 아티바(Artiva), 바이오센트릭(BioCentriq)과 함께 업계 내 유수 기업들과의 파이프라인 및 기술에 대한 다양한 전략적 협력을 모색할 계획이다.
- 모더나, 뉴 백신 코로나 XBB 변이에 효과...암백신 임상도 순항
- [이데일리 김승권 기자] 코로나19 국가예방접종을 앞두고 모더나코리아가 업데이트된 코로나19 백신의 안전성을 강조했다. 해당 백신은 XBB.1.5 하위변이에 대응한 백신 ‘스파이크박스 엑스주’다. 모더나는 또한 2028년까지 전령 RNA(메신저 리보핵산·mRNA) 기반의 호흡기질환 백신뿐 아니라 대상포진 백신, 희귀질환과 항암 치료제, 암 백신 등을 개발하겠다는 청사진도 내놨다. 암백신은 현재 임상 2상을 끝내고 3상을 앞두고 있다. 김희수 모더나코리아 의학부 부사장이 5일 웨스틴조선서울에서 열린 모더나코리아 기자간담회에서 발표를 하고 있다. (사진= 모더나코리아)모더나코리아는 5일 기자간담회를 통해 향후 코로나19 백신 접종 방향성을 제시하고 자사의 업데이트된 코로나19 백신에 대한 소개와 임상적 가치를 공유했다. 이번 간담회는 10월 19일부터 시행하는 정부의 ‘23-‘24절기 코로나19 예방접종 캠페인을 앞두고, 코로나19와 공중보건 및 모더나의 새롭게 업데이트된 코로나19 백신의 효과와 안전성에 대한 정보를 제공하고자 마련됐다.노지윤 고려대학교 구로병원 감염내과 교수는 ‘코로나19 팬데믹 속 환자 치료 경험과 향후 백신 접종 방향성’이라는 주제 발표를 통해 여전히 고위험군에게 코로나19는 질병부담이 높음을 강조했다. 노 교수는 “질병청에 따르면, 2가 백신 접종을 완료하면 접종 후 확진되더라도 미접종자에 비해 사망을 포함한 중증진행 위험이 95.1% 감소한다”며, “실제 임상현장에서 고령자, 기저질환자와 면역저하자분들이 코로나19로 인해 건강상태가 심각히 악화되는 경우가 있다. 고위험군에 속하는 분들은 호흡기 질환 유행이 증가하는 시기에 대비하여 백신 접종을 통해 건강을 보호할 필요가 있다”고 당부했다.손지영 모더나코리아 대표가 5일 인사말을 전하고 있는 모습 (사진=김승권 기자)‘모더나의 업데이트된 코로나19 백신을 통한 엔데믹 전략’ 주제로 발표한 모더나코리아 김희수 의학부 부사장은 “모더나의 업데이트된 코로나19 백신인 스파이크박스 엑스주는 XBB.1.5, XBB.1.16 및 XBB.2.3.2 변이와 EG.5 와 FL.1.5.1 변이에 강력한 중화항체 반응을 나타내 현재 유행하고 있는 바이러스 변이에 대응한 보호효과를 기대할 수 있다”고 설명했다. 더불어, 신종 감염병에 대비하기 위해 2025년까지 소외되거나 새롭게 부상하는 감염질환의 예방 백신을 임상 단계에 진입시키려는 모더나의 글로벌 공중 보건 전략을 소개했다. 손지영 모더나코리아 대표는 “몇 년간 지속되던 공중 보건 위험에서 벗어나 일상으로 회복할 수 있었던 것은 높은 국민의식과 정부관계기관 및 의료진의 헌신 덕분이며, 모더나도 그 여정에 함께 할 수 있었음에 감사한 마음”이라며, “모더나는 현재 가동하고 있는 43개 연구 프로그램을 포함하여 언제 발생할지 예측이 어려운 신종 감염병에 대응하기 위한 mRNA 의약품 개발에 쉬지 않고 집중하겠다”고 밝혔다.
- 글로벌 간암 시장 공략나서는 HLB, “3년내 시장점유율 50% 목표”
- [이데일리 송영두 기자] 에이치엘비가 항암 신약 리보세라닙의 글로벌 시장 안착을 자신했다. 미국 시장은 내년 5월 허가를 예상하고, 유럽 시장 진출도 추진 중이다. 넥사바는 물론 임핀지, 아바스틴 등 경쟁 약물 대비 높은 생존기간을 증명했다. 부작용 통제도 가능하다는 것을 입증하면서 시장 판도를 바꿀 신약으로 평가받고 있다. 회사는 2024년 미국 시장 진출을 시작으로 글로벌 진출 3년 내 시장점유율 50%를 목표로 하고 있다.26일 에이치엘비(HLB(028300))에 따르면 리보세라닙에 대한 미국 식품의약국(FDA) 허가 심사가 순조롭게 진행되고 있다. 회사는 리보세라닙과 면역항암제 캄렐리주맙 병용요법 임상 3상을 마치고, 지난 5월 FDA에 간암 1차 치료제로 신약허가신청(NDA)을 했다. 7월 FDA는 리보세라닙과 캄렐리주맙 신약허가 본심사를 개시했고, 8월에는 리보세라닙 중국 생산공장에 대한 현장실사를 완료했다.회사 관계자는 “보통 신약의 경우 허가를 받고 제품을 출시하기까지 약 1년이 넘는 시간이 걸린다. 하지만 우리는 좀 더 빠른 상업화를 위해 사전 준비를 철저하게 해 왔다”면서 “FDA 허가 획득은 늦어도 내년 5월께는 가능할 것으로 보고 있다. 허가 후 제품 출시는 3개월 정도 준비하면 충분히 가능하다”고 말했다.(자료=에이치엘비, 아이큐비아)◇리보세라닙 글로벌 흥행 자신...3년 내 아바스틴-임핀지 넘는다업계는 에이치엘비가 내년 리보세라닙 FDA 허가를 받으면 본격적인 글로벌 진출에 나설 것으로 보고 있다. 에이치엘비 측도 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용 임상 3상의 뛰어난 결과로 기대치가 높아진 상태다. 심경재 에이치엘비 상무는 “임상 3상 결과 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용 치료군의 전체 생존기간은 22.1개월로 아바스틴+티쎈트릭(19.2개월), 임핀지+임주도(16.4개월)를 뛰어넘었다”며 “간기능 평가 지수인 ALBI 부분도 아바스틴은 1등급 환자에게서만 예후가 좋았지만, 리보세라닙은 1, 2등급 환자 모두에서 예후가 좋았다. 간 기능 저하 환자에서도 우월하게 작용해 높은 경쟁력을 확인했다”고 설명했다.때문에 간암 분야 핵심 오피니언 리더(KOL)들의 평가도 상당히 좋은 것으로 알려졌다. 특히 전체 생존기간이 22.1개월에 달하는 점과 아바스틴에서 나타나는 위장관 출혈 등의 부작용이 리보세라닙에서는 통제 가능한 점에 높은 평가를 하는 것으로 전해졌다. 실제로 FDA는 아바스틴의 부작용 중 하나로 위장관 출혈 위험을 경고하고 있다. 반면 리보세라닙은 위장관 출혈 등 출혈 빈도가 낮고, 출혈 발생시 빠른 대처가 가능하다. 혈중반감기가 아바스틴은 20일이지만 리보세라닙은 11시간에 불과하다.에이치엘비 측은 이런 장점을 앞세워 글로벌 시장에서 빠르게 시장 점유율을 높여가겠다는 전략이다. 현재 글로벌 간암 시장에서 판매되는 치료제는 넥사바, 렌비마, 아바스틴+티쎈트릭, 임핀진+임주도가 있다. 아이큐비아에 따르면 2023년 기준 간암 1차 치료제 시장은 아바스틴+티쎈트릭이 69.2%로 시장을 장악하고 있다. 그 뒤를 임핀지+임주도가 15.2%로 잇고 있다.심 상무는 “간암 1차 치료제 시장은 TKI 단독요법에서 면역항암제 병용 요법으로 치료 패러다임 변화가 나타나고 있다. 글로벌 간암 치료제 시장은 2029년 기준 약 12조원에 달할 것으로 전망된다”며 “당장 글로벌 시장 진출 첫해 매출 목표는 공시 사항이라 구체적인 언급이 어렵지만 3년 내 시장 점유율 50%가 가능할 것으로 기대한다”고 말했다.(자료=에이치엘비)◇엘레바 앞세운 美 직판...판매 준비 속도 ‘UP’리보세라닙 첫 글로벌 진출 무대가 될 미국에서 에이치엘비는 판매 준비에 속도를 높이고 있다. 에이치엘비는 미국 자회사 엘레바를 통해 리보세라닙을 판매할 예정인데, 사실상 미국 직판에 나서는 형태라 귀추가 주목된다. 후발주자인 만큼 항암제 판매에 일가견이 있는 빅파마 출신 전문가들을 영입했다. 미국 내 50개주를 대상으로 한 의료면허 획득에도 나서고 있다.심 상무는 “미국에서 빠른 상업화를 위해 미국 내 14개 주에서 이미 의료면허를 획득했다. 앞으로 순차적으로 50개 모든 주에서 의료면허를 획득할 것”이라며 “미국내 리베이트 및 보험사 등재도 전략적으로 추진하고 있다. 상위 PBM과 계약을 준비하고 있다”고 언급했다. 이어 “가장 중요한 것은 리보세라닙을 직접 처방하는 의료진과의 접촉이다. 엘레바에서 대형 암센터 KOL을 지속해서 초청해 설명하는 행사를 하고 있다. 또 처방 의사들과 만나 리보세라닙 처방을 유도할 수 있도록 약의 특장점을 알리고 있다”고 말했다.특히 KOL을 포함 간암 전문가들은 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용 임상 3상 결과가 국내 항암제 최초로 란셋(The Lancet)에 게재돼 상당히 주목하고 있다. 란셋은 국제 학술정보분석기업 클래리베이트(Clarivate)가 선정한 세계에서 가장 영향력 높은 학술지로 평가받는다. 그는 “리보세라닙 임상 3상 결과가 란셋에 게재되면서 에이치엘비와 리보세라닙에 대한 신빙성이 높게 형성됐다”며 “임상 3상 결과와 KOL들의 반응을 고려하면 시장 안착이 충분히 가능하다”고 강조했다.
- 티움바이오, 글로벌 바이오기업 도약 ‘예고’...글로벌 임상파이프라인 3종 성공적 진행
- [이데일리 김지완 기자] 희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오(321550)가 회사 주요 파이프라인에 대한 글로벌 임상의 순항으로 명실상부한 글로벌 신약개발 기업으로 도약 가능성에 바짝 다가서고 있다.티움바이오은 회사의 자궁내막증치료제 ‘TU2670’을 비롯해, 주요 파이프라인의 글로벌 임상이 모두 순조롭게 진행됨에 따라 해당 신약의 인허가 가능성과 더불어 회사의 중장기 비전인 글로벌 신약개발 기업으로의 도약 의지를 피력했다.회사 측에 따르면 개발단계가 가장 앞서 있는 임상 파이프라인은 자궁내막증 치료제 TU2670로, TU2670은 자궁내막증 및 자궁근종 치료제 분야에서 가장 주목받고 있는 GnRH(성선자극 호르몬 분비호르몬) 길항제(antagonist) 기전의 신약 후보물질이다. TU2670은 경구용으로 개발되어 주사제형의 기존 치료제보다 투약이 편리하고, 최적 용량을 통해 성호르몬을 적정 레벨로 감소시켜 골손실 부작용을 최소화한다는 점에서 경쟁약물보다 큰 경쟁력을 가지고 있다. 이 약물은 현재 유럽에서 자궁내막증 환자 대상 TU2670 임상 2a상을 진행하고 있으며, 내년 상반기 중 유럽 임상 Topline 데이터를 도출할 계획이다. 국내에서는 파트너사 대원제약이 자궁근종 환자 대상 임상 2a상을 진행하고 있으며, 중국에서는 파트너인 한소제약(Hansoh Pharma)이 자궁내막증 환자 대상 임상 1상을 진행하고 있다.두 번째 임상 파이프라인 TU2218은 TGF-ß(형질전환성장인자) 및 VEGF(혈관내피성장인자)를 동시에 저해하는 경구용 면역항암제로, 오는 10월 스페인에서 개최 예정인 ESMO(European Society for Medical Oncology) 2023 연례학회에서 진행성 고형암 환자 대상 TU2218 단독 투여 임상 1a상 데이터를 공개할 예정이다. 특히 TU2218은 동물모델에서 다수의 면역항암제와 병용투여시 시너지 효과가 입증되어 작년 6월 머크(MSD)사와 ‘임상시험 협력 및 공급계약(Clinical trial collaboration and supply agreement)’을 체결한 바 있다. 현재 키트루다(Keytruda)를 무상지원 받아 TU2218과 키트루다 병용 투여 임상 1b상을 진행하고 있으며, 올해 말 1b상 투약 완료 후 내년에 2a상 진입을 목표하고 있다.세 번째 임상 파이프라인인 TU7710는 중화항체(neutralizing antibody) 보유 혈우병 환자를 위한 치료제다. 회사측 연구진은 SK케미칼 재직 당시, 미국 FDA, 유럽 EMA, 일본 후생성 및 국내 식약처 등으로부터 허가받은 혈우병 치료제 ‘앱스틸라(Afstyla)’를 개발한 주역으로, 성공적인 바이오신약 연구개발 및 파트너십 경험을 보유하고 있다. TU7710은 자체 보유 트랜스페린(Transferrin) 융합 플랫폼 기술을 통해 기존 치료제 대비 6~7배 긴 반감기를 가지고 있으며, 이를 통해 평생 관리가 필요한 혈우병 환자들의 투여 횟수를 줄여 실질적으로 편의성 및 삶의 질을 개선할 것으로 기대하고 있다.한편, 티움바이오는 이러한 기술력과 글로벌 신약 개발 가능성을 인정받아 중소벤처기업부의 ‘2023년 초격차 스타트업 1000+프로젝트’에 선정된 바 있다. 시스템반도체, 바이오헬스, 미래 모빌리티, 로봇 등 10대 신산업 분야에서 독보적 기술력으로 글로벌 진출가능성이 있는 스타트업을 선발하여 5년간 민관 합동으로 2조원 이상을 투입하는 해당 사업에서 티움바이오는‘20년부터 3년간 지원받은 기업 중 별도 평가를 통해 우수 기업 25개사를 선정하는‘후속지원기업’에 선정됐다. 해당 후속지원기업은 향후 2년 동안 최대 10억원의 글로벌 스케일업을 위한 사업화 자금을 후속 지원받게 되며 티움바이오는 30여년간 축적된 합성신약 및 바이오 신약창출시스템에서 도출된 경쟁력 있는 파이프라인의 글로벌 사업화 가능성을 인정받아 최종 고도화 지원대상에 들었다.김훈택 대표는 “올 하반기에 예정된 면역항암제 TU2218 임상 1a 데이터 공개와 내년 상반기에 예정되어 있는 자궁내막증 치료제 TU2670 임상 2a상 Topline 결과까지 성공적으로 끌어내는 것이 회사의 단기 목표”라며 “이를 바탕으로 허가신약 3종을 보유한 기업으로 명실상부한 글로벌 선도 신약개발기업으로 자리매김할 계획”이라고 말했다.
- 연세의료원, 네이처 ‘세계 100대 암 연구병원’에 선정
- [이데일리 이순용 기자] 연세대학교 의료원이 세계 3대 과학학술지 네이처(Nature)가 선정하는 ‘2023 선도적인 세계 100대 암 연구 의료기관’에서 세계 78위, 국내 1위를 기록했다. 네이처는 세계 각국의 대학병원 교수들이 SCI급 학술지에 게재한 논문 중 생명과학(Biological sciences), 화학(Chemistry), 보건과학(Health sciences), 물리과학(Physical sciences) 4개 분야를 평가 대상으로 한다. 이후 전 세계 연구자들이 발표한 논문들을 분야별로 취합하고 해당 연구에 대한 교수의 기여도를 근거로 순위를 매긴다.연세의료원은 암 논문 기여도 17.94점을 받았다. 네이처가 평가한 주요 논문에서 연세의료원 교수진의 기여도를 합산한 점수다. 이에 더해 암 논문 수는 74건, 암 논문 국제기사 비율은 42.3%다.2022년 1월부터 2023년 5월 기간 생명과학분야에서 종양내과 김한상 교수가 종양세포 관련 연구를 ‘네이처(Nature, IF 69.504)’에, 종양내과 라선영 교수가 ‘네이처 셀 바이올로지(Nature Cell Biology, IF 28.213)’에 연구 결과를 게재했다. 이 외에도 15개 논문에 다수의 교수진이 연구 성과를 발표했다.대장항문외과 이강영 교수는 ‘미국외과학연보(Annals of Surgery, IF13.787)’에 직장암 예후에 대한 로봇 수술 연구 결과를 내놓았다. 종양내과 라선영 교수는 피인용지수(IF)가 202.731로 종양학 분야 최고 학술지 ‘란셋 온콜로지(The Lancet Oncology)’에 연구를 발표했으며, 이 외에도 연세의료원 교수가 참여한 41개 저널에 실린 연구는 보건과학분야에서 높은 기여도를 인정받았다.물리 과학 분야에서는 ‘어드밴스드 펑셔널 머티리얼즈(Advanced Functional Materials, IF 19.924)’ 등 3개, 화학 분야에서는 ‘어드밴스드 머티리얼즈(Advanced Materials, IF 32.086)’ 등 2개의 우수 논문에 연세의료원 교수진이 연구 실적을 올렸다.최근에는 신약개발 등 새로운 치료 전략 제시를 위한 연구를 이어가고 있다. 폐암센터 조병철 교수는 3세대 표적치료제인 오시머티닙 내성을 가진 EGFR 돌연변이 폐암을 대상으로 진행한 아미반타맙 · 레이저티닙 병용요법 연구 결과를 ‘네이처 메디슨(Nature Medicine, IF 82.9)’에 실었다. 또 부인암센터 이정윤·김상운 교수는 BRCA 유전자 돌연변이가 없는 재발성 난소암을 대상으로 3가지 약제(올라파립·베바시주맙·펨브로리주맙)를 병합해 치료하면 치료 효과를 높일 수 있다는 연구 결과를 ‘네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications, IF 17.69)’에 게재한 바 있다.외과 술기 개발에도 힘쓰고 있다. 위암센터 형우진 교수는 환자 CT영상을 익혀 3차원 그래픽 화면을 만드는 수술용 내비게이션을 개발해 주변 혈관 분포를 확인할 수 있게 함으로써 위암 로봇수술의 완성도를 높였다. 이에 더해 내시경으로 환자 위 점막하층에 형광물질을 주입해 종양 위치를 시각화하는 형광 유도 절제술도 도입해 수술 중 집도의의 판단 기준을 마련했다.윤동섭 연세의료원장은 “연세의료원은 면역항암제 등 다수의 신약 임상 국가 과제를 수주해 연구를 진행하고, 난치암 신약개발을 위한 과감한 투자를 아끼지 않고 있다”며 “중입자치료센터를 국내 처음으로 본격 가동하면서 암 환자 치료 최신 데이터를 구축하고 이를 기반으로 한 연구력이 더욱 강화될 것으로 기대한다”고 말했다.네이처가 발표한 선도적인 세계 100대 암 연구 의료기관 순위. 연세대학교 의료원(YUHS)이 78위를 기록했다.
- 동아ST, 혁신 신약개발로 글로벌 헬스케어 기업 도약
- [이데일리 송영두 기자] 동아에스티가 혁신적인 신약개발을 통한 글로벌 헬스케어 기업으로의 도약을 위해 속도를 낸다.동아에스티(170900)는 국내에서 가장 많은 신약 허가를 받은 노하우와 매년 매출액 대비 10% 이상의 적극적인 R&D 투자를 통해 신약개발에 매진하고 있다. 특히 지난해 글로벌 제약사에서 중개연구 전문가로 혁신 신약 개발을 이끌었던 박재홍 사장을 영입하면서 R&D 부문 신성장동력 발굴 및 구축, 중장기적인 R&D 역량 강화에 힘을 쏟고 있다.신약 개발에는 천문학적인 비용이 투입되는 만큼 동아에스티는 단기적으로 내분비·당뇨, 소화기, 근골격계를 중심으로 ETC 제품 개발과 도입을 준비하고 있다. 캐시카우를 확보해 신약 개발에 투자하고 라이센스 아웃하는 선순환 구조를 만들어 나간다는 복안이다.중장기적으로는 종양 및 면역·퇴행성 질환을 타겟으로 신약 개발에 집중하고 있다. 단백질 분해 플랫폼 기술인 프로탁(PROTAC)을 이용해서 표적항암제 후보물질을 개발하고 있으며, 카나프테라퓨틱스로부터 이중융합항체 기전의 면역항암제 후보물질의 기술을 도입해 면역 조절과 관련된 면역항암제를 공동으로 개발하고 있다. 초기단계이지만 종양과 면역계 질환분야에서 mRNA, siRNA를 이용한 유전자 치료제 개발도 준비중이다.동아에스티는 합성신약 개발 전문 회사에서 중기적으로 바이오의약품, 최종적으로는 유전자치료제나 세포치료제 개발에 집중해 나간다는 전략이다.동아에스티 연구원 모습.(사진=동아에스티)◇글로벌 R&D 전진기지 구축…NASH-비만 치료제 개발 박차글로벌 제약바이오 업계에서 가장 주목받는 신약으로는 비알콜성지방간염(NASH)과 비만이 꼽힌다. 동아에스티 역시 최초의 비알콜성지방간염 치료제와 Best in Class 비만 치료제 개발에 박차를 가하고 있다.동아에스티는 2022년 12월 자회사로 미국 뉴로보 파마슈티컬스를 편입하며 글로벌 R&D 기지를 마련했다. 미국 보스턴에 위치한 나스닥 상장사 뉴로보 파마슈티컬스를 통해 2형 당뇨 및 비만, 비알콜성지방간염 치료제의 글로벌 개발을 진행중이다. 2형 당뇨 및 비알콜성지방간염 치료제로 개발 중인 DA-1241은 지난 8월 미국에서 임상 2상 IRB(임상시험심사위원회) 승인을 획득해 글로벌 임상 2상 시작을 앞두고 있다.비만 및 NASH 치료제로 개발 중인 DA-1726도 글로벌 임상 1상 IND 신청 예정이다. DA-1726은 옥신토모듈린 유사체(Oxyntomodulin analogue) 계열의 비만치료제로, 일주일 1회 피하주사 용법으로 개발 중이다. GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체에 동시에 작용해 식욕억제와 인슐린 분비 촉진 및 말초에 기초 대사량을 증가시켜 궁극적으로 체중 감소를 유도한다. 전임상 연구 결과 DA-1726은 비만 동물 모델에서 GLP-1 유사체 세마글루타이드와 유사한 음식 섭취량에도 불구하고 우수한 체중 감소 효과를 나타냈으며, GLP-1, GIP 이중작용제 티르제파티드 대비 더 많은 음식 섭취량에도 불구하고 유사한 체중감소 효과가 확인됐다.세계적으로 GLP-1 계열의 당뇨 및 비만 치료제 삭센다, 위고비, 마운자로가 주목받고 있으며, 당뇨와 비만분야를 중심으로 커지는 GLP-1 계열의 의약품 시장이 급속도로 성장할 것이라는 전망도 나왔다. 글로벌 제약 전문지 피어스파마에 따르면 JP모건 연구원 보고서에서 GLP-1 의약품 글로벌 시장이 2032년 701억 달러(약 94조 원)로 성장할 것으로 전망했다.◇결실 맺는 연구개발 투자...다양한 파이프라인 구축동아에스티는 R&D 투자와 다양한 연구개발 파이프라인을 구축하며 신약개발에 속도를 높이고 있다. 차기 성장 동력이 될 스텔라라 바이오시밀러 DMB-3115의 글로벌 임상 3상을 끝마치고 상업화를 준비하고 있다.2021년 7월 다국적 제약사 인타스와 DMB-3115의 글로벌 라이센스 아웃계약을 체결했다. 인타스는 미국의 어코드 바이오파마와 유럽, 영국 및 캐나다의 어코드 헬스케어를 포함한 전 세계 계열사를 통해 DMB-3115를 상용화할 계획이다. 지난 6월에 유럽의약품청에 품목허가를 신청해 7월 품목허가 신청을 완료했으며, 올해 하반기 미국 품목허가 신청을 준비중이다.과민성방광 치료제 DA-8010은 2022년 3월 595명의 환자를 대상으로 임상 3상을 개시했다. 동아에스티는 DA-8010을 1일 1회 복용이 가능한 Best in Class 치료제로 개발 중이다. 기존 항무스카린제 대비 탁월한 방광 수축억제 효능 보유 및 방광 선택성 향상으로, 우수한 유효성을 나타내고 기존 치료제의 부작용인 구갈, 변비 증상을 개선할 것으로 기대하고 있다.지난 4월 동아에스티는 AACR(미국암연구학회)에 참가해 면역항암제 후보물질 DA-4505의 전임상 시험 연구 결과를 발표했다. DA-4505는 AhR을 저해함으로써 종양미세환경에서 억제된 면역반응을 복구시켰다. 또한 수지상세포, T세포 등 자극성 면역세포를 활성화시키고 암세포가 면역을 억제하는 기능을 감소시켰다. 특히 글로벌제약사가 개발 중인 AhR 길항제와 비교하는 전임상을 통해 개선된 종양 억제 효과를 확인했다. ◇성장동력 발굴 위한 협력 지속동아에스티는 외부 기업 및 기관과의 협력을 지속하며 다양한 성장동력을 발굴하고 있다. 지난 6일 HK이노엔과 비소세포폐암 치료제 개발을 위한 공동 연구 업무협약을 체결했다.동아에스티는 단백질 분해 기반기술을, HK이노엔은 자체 개발 중인 EGFR 저해제를 공유해 EGFR L858R 변이를 타깃하는 차세대 EGFR 분해제 후보물질을 도출할 계획이다.지난 8월에는 빅데이터와 인공지능 기반의 정밀의학 전문 기업 씨비에스바이오사이언스와 업무협약을 체결했다. 씨비에스바이오사이언스의 동반진단 기술을 활용해 삼중음성유방암 등 난치성 암종에 대한 항암제 및 각종 질환 치료제 개발과 바이오마커 발굴 등에 협력할 계획이다. 동아에스티는 AI 기반 신약개발 기업 심플렉스, 연세암병원과 고품질 데이터를 기반으로 체계적인 인공지능을 이용한 신약개발을 진행중이다. 세 기관이 진행중인 ‘설명 가능한 인공지능 플랫폼 고도화로 혁신 폐암 신약 발굴’ 연구가 지난해 7월 신규 정부 지원 과제에 선정되기도 했다.
- 줄기세포가슴성형, 생착률 높아야 수술후 환자 만족도 높아져
- [이데일리 이순용 기자] 3년 전 첨단재생의료법이 발효되면서 줄기세포를 이용한 치료 및 임상연구가 활발해지고 있다. 이 법이 통과되면서 국내 환자들도 해외로 가지 않고도 줄기세포, 면역세포를 이용한 다양한 난치병 재생의학 치료, 항암 면역세포치료, 미용성형 등을 받을 수 있게 됐다. 보건당국이 정한 기준대로 세포치료제들을 다룰 수 있으면 얼마든지 이를 이용한 시술이 가능한 상황이다.줄기세포 의료 분야의 규제완화 움직임으로 국내외에서 줄기세포를 이용한 미용성형 분야가 관심을 집중시키고 있다. 특히 줄기세포가슴성형은 그 중 대중에 알려지고 실제 시술이 활발한 분야다. SC301의원은 최근 몇 달 새 수 명의 여성 환자가 중국과 동남아에서 줄기세포가슴성형을 받으러 왔다. ‘작은가슴 콤플렉스’를 극복하기 위해 코로나19 팬데믹으로 지난 3년간 끊겼던 성형의료관광에 불씨가 되살아나고 있다. 병원 관계자는 “유명 SCI급 해외저널에 두 번이나 줄기세포가슴성형의 볼륨 증대 효과를 실증한 논문을 냈다”며 “신뢰할 만한 병원이라는 이미지로 인해 지난달 두 외국 환자가 시술을 받고 자신들의 나라로 돌아갔다”고 말했다. 이어 “추석 연휴에 해외여행 대신 줄기세포가슴성형을 받으려 문의하는 국내 고객도 늘었다”고 귀띔했다.이 병원은 2020년 3월 영국 옥스퍼드대 출판부가 발간하는 ‘미용성형술 오픈 포럼’(Aesthetic Surgery Journal Open Forum)에 ‘지방유래 줄기세포를 활용한 지방이식에 의한 가슴확대술’(Breast Augmentation by Fat Transplantation With Adipose-Derived Stem/Stromal Cells) 논문을 게재한 데 이어 올해 4월에는 미국 ‘성형외과 연보’(Annals of plastic surgery)에 ‘혈관기질분획을 이용한 지방이식 가슴확대술에 대한 고찰(’A study on breast augmentation using fat grafting with stromal vascular fraction)이란 논문을 실었다. 유럽과 미국의 양대 성형외과 유명 학술지에 당당하게 한국의료성형의 놀라운 실력을 입증한 것이다. 두 논문의 결론은 시술 후 세포생착률이 70%를 넘는 것이었다. 특히 나중에 나온 논문의 18개월차 102명의 77.48%에 달하는 생착률은 외국 성형외과 의사들도 관심을 갖는 대목이다. 신동진 SC301의원 원장은 “수술 전 양질의 지방을 채취하기 위해 세심한 노력을 기울이고, 이렇게 얻은 고순도 지방세포와 줄기세포를 최적의 비율로 배합해 세포가 상하지 않도록 최단 시간에 볼륨감이 부족한 유방 부위에 주입하는 노하우가 쌓여 70%대가 넘는 생착률을 달성할 수 있었다”고 설명했다.여성의 가슴은 10~15세에 맞이하는 2차 성징 때 급격히 발육해 18~20세에 최종적인 크기와 모양을 갖춘다. 그러나 2차 성징의 시기에 충분한 영양소가 공급되지 않거나, 학업 등으로 과도한 스트레스를 받을 경우 미발육된 상태로 가슴의 성장이 멈춰 ‘왜소한 가슴’을 갖게 된다. 줄기세포가슴성형은 복부, 허벅지, 엉덩이, 옆구리, 팔뚝 등의 군살(잉여지방)에서 지방세포를 채취해 첨단원심분리기와 전문인력이 고순도 지방세포 및 줄기세포를 추출하는 것으로 시작된다. 두 가지 세포를 황금비율로 혼합해 볼륨 보완이 필요한 가슴 전층에 고르게 이식하는 수술법이다. 기존 보형물과 달리 ‘주재료’가 내몸에서 나온 세포들이어서 이물감과 면역거부반응이 거의 없다. 보형물은 보통 시술자의 30~35%에서 구축현상이 온다. 보형물이 인체와 면역반응을 일으켜 보형물을 둘러싼 주위가 공 모양으로 단단해지는 현상이다. 이런 두려움에서 벗어날 수 있는 게 신개념 줄기세포가슴성형인 것이다. 신동진 원장은 “과거엔 단순히 지방세포만을 이식해 몇 개월이 지나면 세포가 소멸되기 시작해 1년 후 생착률이 30%에 그쳤다”며 “줄기세포가슴성형에서는 줄기세포의 작용에 의해 새로운 혈관이 만들어지고 이식된 지방세포에 지속적으로 영양분이 공급되면서 지방세포가 해당 유방조직과 비슷한 지방세포로 자리잡아 반영구적으로 정착한다”고 설명했다. 그는 “한번 수술로 충분한 효과를 얻을 수 있으며, 수술후 이물감이 없고 자연스런 가슴모양으로 자신감을 갖기에 충분하다”며 “초미세 캐뉼라를 이용, 2~5mm의 작은 주입점을 통해 지방을 유방 전층에 주입하기 때문에 흉터에 대한 부담감도 매우 적으며, 회복기간도 1주일 이내로 짧아 곧장 일상생활이 가능하다”고 강조했다.
- 에스티큐브 "ORR 22.5% 넘으면 FDA 긴급사용 승인 직행" ③
- [이데일리 김지완 기자] ] 에스티큐브(052020)가 넬마스토바트 임상 2상에서 객관적반응률(ORR) 22.5%를 넘으면, 미국 식품의약국(FDA) 긴급사용승인 신청 작업에 착수하겠다는 계획을 밝혔다. 22.5%는 소세포폐암 항암제 가운데 가장 높은 ORR이다. 다음은 박준용 부사장, 최훈 부사장, 정기헌 실장 등과 일문일답.△오가노이드 실험 결과가 인상적인데.-실제 오가이노이드 실험에서 병용일 때 암 치료 효과가 빠르고 강력하게 나타나는 것을 확인했다. 이미 전임상과 임상 1상을 통해 넬마스토바트가 화학항암제 저항성을 가진 암세포에 대한 살상 능력이 뛰어나다는 걸 알았는데, 한번 더 확인이 됐다. △이번 결과가 임상 1b/2상에 대한 기대가 높아진 건가.-오가노이드 실험 이전까지는 데이터적으로, 과학적으로, 매커니즘적으로 병용투여하면 좋겠다는 생각이 컸다. 이번 실험으로 실제 효능을 확인했기 때문에 자신있게 임상 1b/2상을 진행하고 있다. 박준용 에스티큐브 부사장이 지난 12일 서울 강남구 영동대로 본사에서 넬마스토바트 독성과 효능에 대해 설명 중이다. (사진=김지완 기자)△병용투여의 가장 단점이 큰 약물 독성이 높아지는 것 아닌가. 실제 많은 병용투여가 약물 독성을 그대로 끌고 들어오면서, 치료제 개발에 실패하고는 하는데.-(박 부사장은 화이트보드로 몸을 옮기더니 넬마스토바트 ‘테라퓨틱 인덱스’(Therapeutic Index, TI) 그래프를 그렸다.) 이 그래프를 보면 넬마스토바트의 약물 효율성 이렇게 큰 데, 독성은 아주 낮다. 원하는 약물 효과를 내는 데 감당해야 할 독성이 아주 낮단 얘기다. 넬마스트바트는 약 효능과 독성 사이 마진이 아주 크다. 즉, 테라퓨틱 인덱스가 높다. 테라퓨틱 인덱스가 높으면 높을수록 다양한 방식으로 약을 개발할 수 있다. 남들은 독성 때문에 투약량을 줄인다던지, 병용투여를 못하는 것도 우리는 할 수 있다.만약, 넬마스토바트가 독성이 높아 테라퓨틱 인덱스가 낮다면 화학항암제 병용 자체가 어렵다. 병용을 하더라도 투여량을 낮춰야 한다. 그러면 효능이 떨어지는 트레이드 오프가 발생한다. 넬마스토마트는 그런 우려가 없다. △넬마스토바트 임상은 어떻게 진행되나.-우선 1b상을 넬마스토바트+탁솔(성분명:파클리탁셀)병용투여로 두 개 코호트로 나눠 각각 실시한다. 코호트당 인원은 3~6명이다. 임상 1b상 임상자는 총 6~12명이다. △두 코흐트 간 차이는.-넬마스토마트 투약용량 차이다. 한쪽엔 400㎎, 다른 한쪽엔 800㎎의 넬마스토마트가 각각 투약된다.△왜 400㎎ 또는 800㎎ 인가. -임상 1상 결과를 바탕으로 약동학 분석해 본 결과, 3주 간격 투약주기에선 800㎎ 또는 1200㎎가 안전성과 효능이 모두 만족할 만한 결과를 냈다. 참고로 임상 1상 때는 투약주기가 2주였다. 400㎎ 투약군을 설정한 이유는 넬마스토바트+탁솔 간 병용투여에 관한 안전성 데이터가 없기때문에 보수적인 투약군을 만든 것이다. △동시 투약이 아니고, 400㎎.로 시작해 800㎎ 투약하는 순서로 임상을 진행하나.-그렇다. 400㎎의 넬마스토바트를 병용투여하고 난 뒤, 독성이 없으면 800㎎로 증량한 코호트를 실시한다.△만약 독성이 나오면.-800㎎ 코호트는 자동 취소된다. 후속 연구를 통해서 넬마스트토바트 투약 용량 감소를 결정할 예정이다. 이후 별도 코호트를 실시할 예정이다.△투약기간은.넬마스토마트는 3주 간격으로 35번을 투약한다. 탁솔은 3주 간격으로 6번 투약한다. 즉. 초기 6번 투약은 병용이고, 7번째부턴 넬마스토바트 단독 투여로 간다. 초기 급성장하는 암세포는 탁솔이 케어하고, 이후엔 넬마스토바트가 우세종이 된 화학항암제 저항성 암세포를 없앤다.△1b상의 궁극적 목표는.-병용투여 안전성을 보는 의미도 있다. 사실 넬마스토마트 안전성은 자신하고 있기 때문에 투약 인원 6~12명 사이에 CR(완전관해), PR(부분관해) 등이 몇 명 나오는 지를 확인하는 것이 주요 목적이다. 여기서 넬마스토바트가 되는 약인지, 아닌지 판가름난다.△모수(임상자)가 적어서 p값은 안 나올 것으로 보이는 데.-그렇다. p값은 나오기가 어렵다. 하지만 6~12명 중 몇 명이라도 CR이나 PR 결과가 나와야, 50~56명의 임상 2상에서도 결과를 기대할 수 있지 않을까. 12일 서울 강남구 영동대로 에스티큐브 본사에서 넬마스토바트의 치료제 물질 개선에 대해 설명 중이다. 최훈 부사장(좌), 박준용 부사장. (사진=김지완 기자)△1b상 결과는 언제부터 확인이 가능한가.-연내 투약 시작이 예상되고 투약 6주차와 12주차 등에 CT 촬영으로 치료 경과를 관찰할 계획이다. 12주차 정도면 ORR 판단이 가능할 것으로 본다. 1b상 결과는 연내 확인이 가능하다.△1b상에서 효능과 안전성이 문제가 없다고 판단되면 바로 2상 들어가나.-2상 역시 1b상과 마찬가지로 800㎎, 400㎎ 투여군으로 나눠 두 개 코호트로 나눠 진행된다. 물론, 1b상에 독성 문제가 나타나지 않는다는 전제하에 하는 얘기다. △2상 임상 규모는.-코호트당 25~28명이고, 전체 인원은 50~56명이다.△임상 목표는.-현재 소세포폐암 적응증으로 최고 기록은 31명 임상자 중 7명이 CR·PR을 나타낸 것이다. ORR로 환산하면 22%가량 된다. 넬마스토바트가 저 숫자를 넘어설 경우 바로 허가모드로 들어간다.△허가모드 의미는.-62명의 추가 임상(확장 코호트)을 실시할 계획이다. 확장 코호트에서 데이터가 나오면 곧장 FDA 긴급사용 승인을 신청할 것이다.△기술수출 진행 상황은.-빅파마들의 관심이 많은 건 사실이다. 다만, 빅파마도 그동안 기술도입했다가 실패한 경우가 많았다. 이런 학습효과로 전반적으로 신중한 태도를 견지하고 있다. 치료제 후보물질을 최대한 확인하고 기술도입하려는 분위기가 만연하다. 일부 몇몇은 큰 관심을 보이며 적극적으로 협상에 임하는 곳도 있다.△병용투여에서 효능을 입증하면, 빅파마와의 협상도 달라질 것 같은데.-그럴 것으로 기대한다. 물론, 치료제 가치도 달라진다.