[신약개발 돋보기]이웅열 코오롱 회장의 네번째 자식, 유전자치료제 ‘인보사’

인보사(사진=코오롱생명과학)

[이데일리 김지섭 기자]코오롱생명과학(102940)의 세포유전자치료제 ‘인보사’는 이웅열 코오롱그룹 회장이 평소 세 명의 자녀 외에 “네 번째 자식”이라고 부를 정도로 각별한 애정을 지니고 있는 약입니다. 지난 19일에는 미국 먼디파마와 인보사의 6677억원(약 5억9160만달러) 규모 일본 기술수출 계약을 체결하는 성과를 내기도 했습니다.

인보사는 세계 최초의 무릎 골관절염 세포유전자치료제로 지난해 7월 국내 식품의약품안전처에서 허가를 받았습니다. 그동안 미국·유럽 등에서 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료 등에 대한 치료제가 나왔으나 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 세포유전자치료제는 인보사가 처음입니다.

세포유전자치료제란 치료 효과가 있는 유전물질을 함유하고 있는 약입니다. 인보사의 경우 염증억제와 상처치유 등에 작용하는 단백질 ‘TGF-β1 유전자’를 도입한 동종유래연골세포를 주성분으로 하고 있습니다.

동종유래 세포치료제는 자신의 몸에 있던 세포를 이식하는 ‘자가유래’ 방식이 아니라 다른 사람의 세포를 활용하는 방식으로, 환자 본인의 세포를 채취할 필요 없이 대량생산이 가능합니다. 인보사는 골관절염 환자의 뼈와 뼈 사이 틈새인 관절강에 주사해 증상을 완화하는 방식으로 쓰입니다. 단 한 번의 주사제 투여로 1년 이상의 통증 완화 및 기능성 개선 효과를 볼 수 있는 것이 특징입니다.

이웅열 코오롱그룹 회장(사진=코오롱그룹)

◇이웅열 코오롱그룹 회장 20년 뚝심으로 개발

인보사는 이웅열 코오롱그룹 회장이 20년간 애정을 갖고 개발하는 약입니다. 국내에서 허가를 위한 임상은 마쳐 제품은 출시했지만, 더 나은 효능·효과를 입증해 글로벌 시장에서 승부를 보기 위한 개발을 지속하고 있습니다.

이 회장은 지난 1996년 회장에 취임한 후 그룹의 미래산업을 바이오로 정합니다. 이어 2년 후인 1998년 11월 3일 인보사 개발 프로젝트에 착수했습니다. 이 회장은 이 날을 ‘인보사의 생일’로 정했으며, 지난해에는 인보사 생산거점인 충주공장에서 ‘인보사 성인식’을 진행하기도 했습니다.

이 회장은 세계 무대에서 통할 약을 만들겠다는 의지로 지난 1999년 미국 현지에 티슈진(현재 코오롱티슈진)을 만들었고, 2000년 국내에 티슈진아시아(현재 코오롱생명과학)를 설립했습니다. 이후 2001년부터 국내와 미국에서 수백억원을 들여가며 임상시험을 진행합니다. 이 회장이 “인생의 3분의 1을 투자했다”고 말하는 인보사는 지난해 7월 12일 우리나라에서 29번째 국산 신약으로 허가를 받습니다.

인보사는 이미 국내 4건(총 350명 참여)과 미국 2건(총 114명 참여) 임상에서 안전성과 유효성을 확인했습니다. 이어 지난 7월부터 미국에서 1020명 환자를 대상으로 임상 3상에 돌입해, 최근 첫 환자 투약을 미국 미주리 주 캔자스시티 더 센터 포 파마슈티컬 리서치에서 시작했습니다.

기존 치료제처럼 통증 완화나 기능 개선에 그치지 않고 연골이 재생하는 효과를 입증, 근원적인 치료제를 의미하는 ‘디모드’(DMOAD)로 이름을 올리는 것이 임상 3상의 목표입니다.

이우석 코오롱티슈진 대표는 “첫 환자 투약을 시작으로 2020년 상반기까지 모든 환자 투여를 마무리 할 예정”이라며 “이번 미국 임상 3상의 성공적 진행을 확신하고 있으며 최대한 빠른 시일 내에 시판허가를 받아 골관절염으로 고통 받고 있는 많은 환자들에게 희망이 될 수 있도록 하겠다”고 말했습니다.