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얼리사는 지난해 T세포 ALL 진단을 받고 화학요법과 골수이식 치료 등 기존 치료를 받았으나 전혀 효과를 거두지 못하고 고통 완화치료만 남겨놓은 상황에서 연구팀이 처음 시행하는 염기편집 T세포 치료법 임상시험에 참여했다. 급성 림프구성 백혈병은 가장 일반적인 어린이 암 중 하나로 B세포와 T세포 등 면역계 세포에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.
염기편집 T세포 치료법은 건강한 사람으로부터 기증받은 T세포를 유전자 편집 기술을 이용해 DNA 염기 하나를 다른 염기로 바꾸고, 거부반응 등을 일으키지 않도록 조작한 뒤 환자에게 투여하는 치료법이다.
얼리사는 GOSH 연구팀이 급성 림프구성 백혈병 환자 10명을 대상으로 진행하고 있는 염기편집 T세포 치료법 임상시험에서 처음으로 치료를 받은 환자다.
얼리사는 염기편집 T세포 치료를 받은 지 28일 만에 관해 상태로 호전돼 면역계 회복을 위한 2차 골수이식을 받았으며, 이후 6개월째 잉글랜드 중부 레스터에 있는 집에서 생활하며 후속 치료를 받고 있다.
GOSH 의사 로버트 키에사 박사는 “얼리사에게 이 실험적 치료 외에는 고통완화 치료밖에 남지 않은 상황이었다”며 “앞으로 몇 달간 치료 효과를 더 지켜보고 확인해야겠지만 상태 호전은 매우 놀랍다”고 말했다. 이어 “이는 매우 흥미로운 결과”라며 “이것은 새로운 의학 분야이고 우리가 면역체계를 암과 싸울 수 있게 조작할 수 있다는 것은 아주 매력적”이라고 덧붙였다.