새로운 도전과 희망 [클릭, 글로벌 제약·바이오]

DNA 편집 기술 급성 백혈병 치료서 큰 성과
고양이 당뇨병 치료제 FDA 승인...사상 처음
  • 등록 2022-12-11 오후 11:42:31

    수정 2022-12-11 오후 11:42:31

[이데일리 유진희 기자]한 주(12월5일~12월11일)의 글로벌 제약·바이오업계 이슈를 모았다. 이번 주에는 새로운 치료법의 가능성에 대한 소식이 주목받았다.

DNA 염기편집 기술이 백혈병에서 큰 성과를 보이고 있다. AFP 통신은 치료가 어려운 급성 림프구성 백혈병(ALL)을 앓는 소녀에게 영국 의료진이 사상 처음으로 DNA 염기편집 기술을 적용해 큰 효과를 봤다고 보도했다.

(사진=이미지투데이)


영국 런던 그레이트 오먼드 스트리트 어린이 병원(GOSH) 의료진과 T세포 급성 림프구성 백혈병 진단을 받은 소녀 ‘얼리사’(13)가 주인공이다. 의료진에 따르면 얼리사는 DNA 염기가 편집된 T세포 치료를 받은 지 28일 만에 관해 상태로 호전됐다.

얼리사는 골수이식 치료 등 기존 치료를 받았으나 전혀 효과를 거두지 못하고 고통 완화치료만 남겨놓은 상황이었다. 첫 염기편집 T세포 치료법 임상시험에 참여한 배경이다.

염기편집 T세포 치료법은 건강한 사람으로부터 기증받은 T세포를 유전자 편집 기술을 이용해 DNA 염기 하나를 다른 염기로 바꾸고, 거부반응 등을 일으키지 않도록 조작한 뒤 환자에게 투여하는 치료법이다.

연구팀은 2015년 유니버시티 칼리지 런던(UCL) 연구진과 함께 B세포 백혈병 치료를 위해 개발한 T세포 유전자 편집 기술을 이용했다. 세포 생산 과정에서 암세포를 인식, 공격하도록 설계된 T세포가 서로를 공격해 죽이는 문제를 해결하기 위해 염기편집 기술로 여러 차례 DNA도 편집했다.

얼리사는 염기편집 T세포 치료를 받은 지 28일 만에 관해 상태로 좋아져 면역계 회복을 위한 2차 골수이식을 받았다. 이후 집에서 생활하며 후속 치료를 받고 있다.

(사진=이미지투데이)


당뇨병에 걸린 고양이를 위한 치료제도 곧 출시될 수 있을 것으로 전망된다. 미국 식품의약국(FDA)은 최근 먹는 방식의 고양이 당뇨병 치료제 ‘벡사캣’을 승인했다. 동물용 당뇨병 경구 치료제로는 첫 승인이다.

FDA 홈페이지에 공개된 동물용 의약품 승인 현황 데이터베이스에 따르면 벡사캣은 인슐린 치료의 전력이 없는 고양이의 혈당 조절 개선에 쓰일 수 있다. 하루에 15mg짜리 알약 한 알을 먹이는 방식이다.

임상시험 결과 벡사캣은 이를 투여받은 당뇨병 고양이의 80% 이상에서 치료 효과를 낸 것으로 나타났다. 벡사캣은 인간의 제2형 당뇨병 치료제로 쓰이는 SGLT2 억제제다.

벡사캣을 개발한 엘랑코에 따르면 미국에서 당뇨병 진단을 받은 고양이는 60만 마리로 추정된다. 내년 1분기부터는 해당 고양이들에게 벡사캣을 처방할 수 있을 것으로 관측된다.

당뇨병에 걸린 고양이는 평생 치료를 받아야 하는 경우가 많다. 인슐린 투여와 식이 조절을 결합하는 것이 전통적 치료법이다. 적절한 치료를 받지 않으면 갈증이 심해지고 소변량이 증가하며, 체중이 줄어드는 등 증상이 생긴다.

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