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- 큐라클, 기술반환 이후 갑론을박...향후 전망은
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 기술반환 소식 후 업계 잡음이 끊이지 않고 있다.기술반환 사유로 CU06 황반중심두께 감소 미흡을 지적하는 목소리와 함께 레졸루트의 ‘RZ402’ 임상 결과 비교가 이어지고 있다. 여기에 큐라클이 CU06 임상 2b상 수행 자금 확보 여부에 대해서도 의심의 눈초리를 보내고 있다.큐라클 홈페이지.큐라클은 지난 21일 떼아 오픈이노베이션(Thea Open Innovation)으로부터 당뇨병성 황반부종 및 습성 황반변성 치료제 CU06 기술이전 권리 반환 의향을 통보받았다. 이에 큐라클과 떼아는 내달 15일까지 최고경영자(CEO) 미팅 등 협의를 통한 권리반환 절차를 가진다.◇ 레졸루트 비교해 실패? 중요한 건 시력개선기술반환 소식 후 가장 큰 논란은 한독 관계사인 미국 레졸루트가 지난 21일 내놓은 RZ402의 임상 2상 톱라인(topline) 임상결과와 비교해 큐라클의 CU06이 임상 실패가 아니냐는 것이다.레졸루트는 RZ402에 대해 당뇨병성 황반부종을 적응증으로 환자 94명을 대상으로 임상 2상을 실시했다. 해당 임상은 투약군(50, 200, 400㎎)과 위약군으로 구분해 이뤄졌다. 이 가운데 200㎎ 투약군에서 황반중심두께가 통계적 유의성(p값)을 나타내며 감소했다. RZ402는 CU06과 마찬가지로 경구제다. 한독은 지난 2020년 RZ402 국내판권을 확보했다.큐라클 관계자는 “RZ402가 CU06처럼 경구제에 적응증이 같다”면서 “그럼에도 CU06은 황반중심두께 감소가 없었고, RZ402에선 황반중심두께가 줄어든 결과를 내놔 비교대상이 되고 있다”고 상황을 짚었다. 그는 “결론부터 말하자면 CU06은 본고사를 통과한 대신 예비고사를 불합격한 것”이라며 “반면, RZ402는 예비고사는 통과한 반면, 본고사는 아직 통과하지 못한 것으로 해석할 수 있다”고 비교했다. 이어 “당뇨병성 황반부종 치료제의 최종 목표는 시력개선”이라며 “이 관점에서 보면 CU06은 시력은 개선이 됐지만 시력 개선 과정으로 가는 황반중심두께 감소를 입증하지 못했다. 대신 RZ402는 황반중심두께가 감소했지만 시력개선 효과는 입증하지 못했다”고 덧붙였다.레졸루트가 공개한 RZ402 임상결과 요약에 따르면, 시력 개선 효과는 3개월의 투약기간에선 나타나지 않았고 보다 장기 투약할 경우 기대해 볼 수 있다고 명시하고 있다(Vision is not expected to improve or correlate with CST changes over a 3-month study, Observed improvements in CST predictive of visual improvements in a longer duration study). 큐라클 관계자는 “CU06이나 RZ402 모두 탐색적인 임상이었다”며 “후속 임상에서 CU06은 황반중심두께 감소를, RZ402는 시력개선 효과를 입증해야 하는 상황에 놓인 것”이라고 정리했다.◇ 2a상 임상설계 논란에 “그때 당시엔 최선”CU06 기술이전 권리 반환 논란을 자초한 2a상 임상 설계에 관한 지적에 대해서도 반박했다. CU06은 임상 1상에서 1200㎎까지 부작용이 나타나지 않았다. 그럼에도 임상 2a상의 최대 투약 용량은 300㎎에 불과했고, 투약기간도 12주로 짧았다. CU06은 임상 2a상에서 투약량과 기간에 비례에 시력개선 효과가 크게 나타나는 선형적인 결과를 나타냈다.일각에선 이를 두고 CU06 임상 2a상에서 더 많은 투약량과 더 긴 투약기간을 가져갔더라면 다른 결과가 나왔을 것으로 얘기한다. CU06 임상 2a상에서 다른 결과가 나왔다면 떼아의 판단도 달라졌을 것이란 얘기다.그는 “다들 CU06 2a상 결과를 보고 나서 그런 지적을 하는 것”이라며 “누구도 임상 1상이 끝난 시점에선 투약량과 기간에 비례한 선형적인 결과가 나올 것이라고 예측을 할 수 없었다. 2a상은 2b상 임상 방향을 결정하기 위한 탐색이라고 판단했기 때문에 그렇게 임상을 설계한 것”이라고 논란을 일축했다.◇ “시력개선 효과 입증 치료제 없어...임상자금 충분”CU06이 임상 2b상을 예정대로 진행하는 이유에 대해서도 명확하게 밝혔다.큐라클 관계자는 “글로벌 전체에서 당뇨병성 황반부종 경구제 임상을 진행하는 후보물질이 5~6개로 파악된다”며 “이들 치료제 대부분 예비고사(황반중심두께 감소)는 통과하는 반면, 본고사(시력개선 효과 입증)는 실패하는 형국이다. 시력개선 효과를 보인 치료제는 CU06이 거의 유일하다. CU06 후속 임상을 포기할 수 없는 이유”라고 말했다.아일리아, 루센티스, 아바스틴과 같은 주사제(anto-VEGF)는 임상 3상에서 52주간(1년간) 7~12.2회 주사제를 투여할 경우 최대교정시력은 6.8~131.글자 개선됐다. CU06은 300㎎를 12주간 투약했을 때, 5.8글자 개선됐다. 이후 300㎎ 투약군은 4주간 투약을 중단했음에도 16주차에 0.8글자 늘어난 6.6글자의 최대교정시력 개선을 나타냈다.큐라클은 임상 비용 마련에 대해서도 문제가 없다는 입장이다.그는 “CU06이 임상 초기에 기술수출되면서 상장 유입 자금이 고스란히 남아 있다”며 “현재 회사에 약 400억원의 현금을 보유 중이다. 운용비용과 여타 파이프라인 개발 일정을 조정하면 CU06 임상 2b상을 온전히 실행할 수 있는 액수”라고 강조했다. 이어 “CU06 후속임상에서 황반중심두께 감소를 확인하고 강력한 시력개선 효과를 입증하는 것이 최종 목표”라고 덧붙였다.한편, 이데일리는 CU06의 기술반환에 대한 정확한 사유를 파악하기 위해 지난 27일 떼아 오픈이노베이션 측에 이메일 질의를 넣었으나 현재까지 답을 받지 못했다.
- 큐라클, CU06 기술반환 이유? "떼아, R&D 우선순위 밀린 것"
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 기술이전한 ‘CU06’의 권리 반환을 두고 논란이 커지고 있다. 큐라클 홈페이지.큐라클은 지난 21일 떼아 오픈이노베이션으로부터 망막 혈관치료제 CU06 기술이전에 대한 권리 반환 통보를 받았다. CU06은 당뇨병성 황반부종, 습성 황반변성을 적응증으로 개발 중인 혈관내피기능장애 치료제다. 큐라클은 지난 2021년 10월 프랑스 안과 전문회사 떼아 오픈이노베이션에 아시아를 제외한 글로벌 판권을 기술이전 한 바 있다.큐라클은 CU06에 대해 미국 식품의약국(FDA) 임상 1상, 2a상을 마무리 짓고 임상 2b상 준비 단계였다.◇ 임상실패, 시장성 문제 아냐 현재 큐라클도, 시장도 떼아의 CU06 기술이전 권리 반환 이유를 정확하게 파악하지 못하고 있다. 이런 가운데 시장에선 큐라클이 떼아(Thea) 기준에 미달한 임상 결과를 숨기고 있다는 등의 의혹이 일파만파 퍼지고 있다.우선, 의약품 기술이전 권리 반환의 대표 사유인 임상시험 실패는 아닌 것으로 파악됐다.업계 관계자는 “치료제 효능이나 안전성이 예상보다 낮거나 부작용이 심각한 경우 기술반환이 이뤄진다”면서 “CU06은 이 경우에 해당하지 않는 것 같다”고 진단했다.큐라클 관계자 역시 “CU06은 임상 1상에서 안전성이 확인됐다”면서 “임상 2a상에선 시력개선 효과가 입증됐다. 임상 중 중대한 부작용이 나타난 것도 없다”며 임상 실패 문제가 아니라는 점을 분명히 했다.임상시험 단계에서 원하는 결과를 얻지 못하면 기술도입 제약사는 추가 비용을 지불해야 한다. 이 경우 상당수 치료제 후보물질의 기술반환이 이뤄진다.일각에선 시장성 부족을 거론하지만, CU06은 해당 사항이 없다는 것이 업계 중론이다,또 다른 업계 관계자는 “개발 중인 약물이 시장 경쟁력을 갖추지 못하거나 상업적 잠재력이 부족한 경우 기술반환이 이뤄진다”며 “여기엔 경쟁 약물 등장, 시장 변화 등이 기술반환에 영향을 준다”고 설명했다.큐라클이 현재 임상진행 중인 당뇨병성 황반부종의 글로벌 시장 규모는 2022년 기준 13조원(96억달러)에 달한다. 경쟁 시장 역시 안구 주사제(Anti-VEGF) 일변도의 시장이다. 경구용 치료제로 임상적인 성과를 내는 치료제는 CU06이 세계적으로 유일하다.◇ 계약조건 미달 또는 떼아 재정 문제? 가능성 희박다음으론 계약 조건에 따른 기술이전 반환을 생각해 볼 수 있다. 바이오텍에 근무 중인 한 연구원은 “기술 라이선스 계약 조건에 따라 기술이전 권리 반환이 이뤄질 수 있다”며 “특정 조건이나 목표에 미충족한 경우, 계약서에 따라 치료제가 기술 반환된다”고 말했다.하지만 이 경우도 CU06은 해당이 없는 것으로 파악됐다. 회사 측 임원은 이번 CU06 권리반환을 전혀 예상치 못한 일이라고 말했기 때문이다. 후속 취재 결과도 이 같은 상황과 일치한다. 큐라클 대표, 임원 등 회사 전체가 떼아의 CU06 기술반환에 대한 이유를 파악에 힘쓰고 있는 현실을 고려하면 목표 미달성에 따른 기술반환은 아니라는 것이 설득력을 얻는다. 임상 2a상 이후 큐라클은 CU06 임상 결과에 크게 만족했고, 후속 임상 준비에 전념하는 중이었는 정황도 이 같은 추측을 뒷받침한다.일부는 떼아의 재정적 문제가 기술반환 원인으로 의심하고 있다. 하지만 이 같은 의심도 최근 떼아 행보를 고려하면 설득력이 떨어진다.떼아는 지난 2022년 9억960만달러(1조 1824억원)의 매출을 기록했다. 또, 연구개발에 상당한 투자를 하고 있다. 떼아는 지난 2021년 7월 유럽투자은행(EIB)과 5000만유로(7000억원) 규모의 치료제 연구개발(R&D) 금융계약을 체결해 치료제 개발에 박차를 가하고 있다. 여기에 지난 2022년 2월엔 애콘(Akorn Operating)으로부터 녹내장 의약품 자이옵탄(Zioptan)을 포함 7개 안과의약품을 인수해 미국 안과 시장 확장에 나서는 등 공격적인 행보를 보였다. 투자업계 관계자는 “CU06의 2b상 임상비용은 최대치가 500억원 수준”이라며 “떼아의 매출 및 재정 능력을 고려할 때 부담스런 액수가 절대 아니다”고 분석했다.◇ “결국 CU06 개발 우선순위에서 밀린 것”결국, 떼아의 치료제 연구개발(R&D) 포트폴리오 조정과 파트너십 문제로 귀결된다.업계 관계자는 “기술도입 다국적 제약사가 연구개발 전략을 재조정하면서 우선순위를 변경할 때 기술 반환이 발생한다”며 “또 특정 치료 영역에서 다른 치료 영역으로 연구개발 집중 분야를 변경할 때도 종종 기술 반환이 일어나기도 한다”고 설명했다. 그는 이어 “떼아를 보면 안질환 관련해서 여러 치료제 후보물질을 도입한 뒤, 파이프라인 선별 작업을 반복했다”며 “그 과정에서 CU06이 우선순위에서 밀린 것이 현재로선 유력하다”고 진단했다. 실제 떼아는 최근 몇년 간 공격적으로 바이오텍에서 개발한 안질환 치료제 후보물질들을 기술도입(L/I)했다. 떼아는 지난해 3월 갈리메딕스(Galimedix)와 임상 2상 진입 직전에 있던 GAL-101을 기술도입했다. GAL-101은 건성 황반변성, 녹내장 치료제다. 같은해 8월 프로큐알(ProQR)과 계약금 1250만유로(185억원)에 최대 1억3500만유로(2000억원) 규모의 유전망막 질환 RNA 치료제 기술도입 계약을 체결했다. 떼아는 지난해 9월에도 링크바이오직스(Link Biologics)와 건성안질환 치료제 TSG6 공동개발 협약을 체결했다. 이 계약 규모는 2억 1600만파운드(3201억원)에 달한다.올해도 이 같은 행보는 이어진다. 떼아는 올 2월 키오라제약(Kiora Phamaceuticals)과 퇴행성 망막질환 치료제 KIO-301을 기술도입했다. 계약규모는 1600만달러(218억원) 선급금, 마일스톤 달성 시 2억 8500만달러(3889억원), 로열티 20% 등 파격 조건이었다.결론적으로 큐라클의 CU06의 기술반환은 다른 파이프라인 대비 연구개발 우선순위에 밀린 것으로 풀이된다. 큐라클의 한 임원도 CU06 기술반환 사유로 떼아의 포트폴리오 조정에 있다고 판단했다.파트너십 문제도 일부 있었을 것으로 추정된다. 큐라클은 CU06의 임상을 전담하고 떼아가 비용을 대는 방식이었다. 이 과정에서 큐라클은 같은 물질로 궤양성 대장염 치료제(CU104)로 개발을 병행했다. 떼아가 큐라클의 이 같은 행보에 불편한 기색을 드러냈다는 후문이다.한편, 큐라클은 30일간 떼아와의 협의체 논의를 통해 파장을 최소화하겠다는 입장이다. 아울러 CU06 임상 2b상은 예정대로 진행하겠다고 밝혔다.
- [단독]큐라클, CU06 임상 2b상 최대용량 유지 결정
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)은 황반변성 치료제인 CU06의 임상 2b상에서 최대용량을 300㎎로 유지할 방침을 세운 것으로 확인됐다. 당초 임상 2a상에서 투약량을 늘릴수록 시력 개선 효과가 증대됐기 때문에 의외의 결정으로 해석된다.유재현 큐라클 대표가 지난 2월 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)17일 큐라클에 따르면, CU06 임상 2b상에서 300㎎ 용량을 유지하는 방향으로 가닥을 잡았다. 앞서 CU06은 임상 1상에서 임상 2a상 투약 용량의 4~12배에 해당하는 1200mg까지의 용량에서도 안전성 문제가 없었다. 아울러 100~300㎎ 용량으로 60명을 대상으로 실시한 임상 2b상에서도 부작용 사례는 나오지 않았다.◇ 당뇨 환자가 CU06 복용한다는 점 고려큐라클 관계자는 “CU06은 환자 대부분은 당뇨병 환자”라면서 “당뇨병 치료제를 비롯해 이미 많은 약을 복용하고 있기 때문에 CU06 투약량을 무한정 늘리는 것에 대한 부담이 있다”고 말했다. 이어 “CU06만 단독 투약하는 상황과는 좀 다르다는 부분을 살피고 있다”고 덧붙였다.CU06은 당뇨성 황반부종과 습성 황반변성 치료제다. 이들 안과 질환은 당뇨에서 비롯된다. 당뇨병 환자는 혈당 조절이 안되는 문제를 안고 있다. 혈중 포도당이 에너지 변환이 안되고 혈액에 계속 쌓이는 것이다. 결국엔 혈액 이동 통로인 혈관이 막히면서 혈관이 터지게 된다. 문제는 이 같은 현상이 시각 정보를 담당하는 세포가 몰려있는 황반 주변에서 일어나면 시력 문제가 생긴다.당뇨 환자들은 인슐린을 비롯 경구 혈당강하제 등을 처방받는다. 문제는 이들 당뇨약들이 저혈당. 간 손상, 췌장염, 면역력 약화 등의 각종 부작용 발생이 빈번하다는 점이다. CU06 자체로는 문제가 없지만 약물 상호작용에 따른 부작용 유발가능성을 최소화하고 싶다는 것이 큐라클 속내다.◇ 부용제 변경 통해 약물 흡수 극대화이 지점에서 큐라클의 고민이 시작된다. CU06 임상 2a상에서 투약량을 늘리면 늘릴수록 시력 개선 효과가 컸기 때문이다.CU06은 4, 8, 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화에선 100, 200, 300mg 투여군이 12주차에 각각 1.9, 2.5, 2.2글자가 증가되는 결과(LS Mean 값)를 나타냈다. 특히, 시력 0.5 이하(최대교정시력 69글자 이하) 환자군에선 100, 200, 300mg 투여군이 각각 4.3, 5.4. 5.8 글자가 개선됐다. 큐라클은 부용제 변경을 고려 중인 것으로 확인됐다. CU06 투약량을 늘리지 않으면서도 효능을 극대화하기 위한 방안이다.큐라클 관계자는 “치료제 투약량을 늘리기보다는 부용제 변경으로 약물 효능을 최대한 끌어올리는 방안을 유력하게 검토하고 있다”며 “그렇다고 해서 약물 포뮬라(구조)가 바뀌는 건 아니다”고 설명했다. 이어 “물론 CU06 임상 2b상에서 300㎎ 이상의 고용량 투약군을 별도 코호트로 지정할 수 있다”고 덧붙였다.부용제는 약물의 효과를 직접적으로 나타내지는 않지만, 약물의 안정성, 효능, 흡수율, 유효기간 등을 조절해 최종 약품의 전반적인 품질과 효과에 중요한 역할을 한다. 부용제를 변경하면 약물의 분해 속도가 달라질 수 있다.부용제 중에는 약물 용해도를 개선하거나 장벽을 통한 흡수를 촉진하는 것들도 있다. 이런 부용제 변경은 약물 흡수 속도나 정도, 그리고 최종적으로 생체이용률을 변경할 수 있다. 즉, 부용제 변경에 동일한 용량의 약물이라도 효과의 크기나 발현 속도가 달라질 수 있다.◇ 2a상 만족...저시력군에 투약기간 늘리는데 중점큐라클의 이 같은 결정은 300㎎ 투약만으로도 만족할 만한 결과를 얻었기 때문으로 해석된다.특히, 시력 0.5 이하의 환자군(최대교정시력 69글자 이하) 중 300mg 투여군은 16주차에 6.6글자가 개선됐다. 이들은 투약을 4주간 중단했음에도 불구, 0.8글자를 더 개선한 결과가 나왔다. 황반중심두께(CST)는 투약기간은 12주는 물론, 16주차에도 두꺼워지지 않았다. 회사 측에서 나머지 그룹에 대해 구체적 수치를 밝히지 않고 있으나 투약중단 4주 후 전체 투약군에서 시력이 개선된 것으로 확인됐다.실제 CU06 임상 2b상 논의가 투약기간과 환자군 선별에 맞춰져 있는 양상이다.큐라클 관계자는 “안티 VEGF 주사제는 임상기간이 52주로 총 1년이었다”며 “CU06이 경증 및 중등증 치료제로 본다고 하더라도 이의 절반인 6개월 정도는 돼야하는 게 맞다”고 말했다. 이어 “저시력군에서 시력 개선도가 크게 나타났던 점도 임상 2b상 임상 설계에 있어 주요 고려대상”이라고 덧붙였다.한편, 큐라클은 이달 말부터 파트너사와 CU06 2b상 임상설계를 놓고 본격 협의를 시작할 예정이다.
- [단독]유재현 큐라클 대표 "투약 중단 후에도 약효 지속"...근원치료제 가능성 비춰
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)의 황반변성 치료제 CU06이 투약을 중단한 뒤에도 시력개선 효과가 나타나 놀라움을 안겨주고 있다. 업계에선 CU06이 근원치료제 가능성을 보였다는 평가를 내놓고 있다.유재현 큐라클 대표가 지난 2일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)큐라클은 지난 4일 CU06이 미국 임상 2a상에서 투약을 중단한 뒤에도 최대교정시력이 개선됐다고 밝혔다. 이번 임상은 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 CU06을 12주간 투여했다. 투약군은 100, 200, 300㎎ 등 3집단으로 분류했다.이번 CU06 임상 2a상 최종 결과보고서에서 가장 눈에 띄는 점은 투약 중단이 한달이 지난 16주차에서 나타난 최대교정시력 결과다. 최대교정시력이 ‘69글자 이하’(시력 0.5 이하) 300mg 환자군의 최대교정시력이 6.6글자 개선된 것이다. 300mg 투여군의 12주차 최대교정시력 개선은 5.8글자였다. 즉, 약을 중단하고 한달 뒤에 잰 시력검사에서 평균 0.8글자를 더 읽을 수 있었단 얘기다. 황반중심두께는 변함이 없었다.이데일리는 지난 4일 CU06 임상 2a상 최종 결과보고서 발표 직후 유재현 큐라클 대표를 단독 전화인터뷰했다. 이번 인터뷰를 통해 해당 임상 결과에 대한 의미를 짚어봤다.◇ 혈관 정상화하는 기전 이해하면 결과 납득 혈관을 정상화하는 CU06 기전 자체가 시력개선을 이끌어냈다는 분석이다. 유재현 큐라클 대표는 “혈관을 정상화한다는 의미는 죽은 혈관을 되살리는 게 아니다”며 “다만, 당뇨나 노화로 안 좋아진 혈관 상태를 개선한다”고 설명했다. 이어 “중요한 건 시신경이나 시력을 관장하는 세포들이 모두 망막에 모여있다”며 “안구 주변 혈관을 정상화하면 그 주변 세포들의 상태도 개선이 돼 시력이 오를 것이라는 기대가 있었다”고 덧붙였다.약을 중단했음에도 시력이 개선된 것에 대한 답도 기전에 있다. 유 대표는 “약을 복용해 혈관이 정상화됐다면, 약을 끊었다고 해서 혈관이 갑자기 망가지지는 않을 것 아니냐”면서 “CU06이 혈관을 정상화하는 기전이라는 점을 생각하면 이번 16주차 결과를 예상할 수 있었다”고 목소리를 높였다2b상에 대한 기대감도 높아졌다.그는 “2b상은 CU06을 6개월 간 투약한다”며 “그런데 4개월차 데이터까지는 확인됐다. 이번 16주차 데이터로 인해 CU06 임상 2b상 성공 확률이 높아진 건 사실”이라고 말했다. 이어 “이번 결과를 보면서 좀 더 임상 2b상에 대한 기대가 높일 수 있는 이유는 100, 200, 300㎎ 등 전체 투약군에서 약을 중단한 후 시력이 개선됐다는 점”이라고 덧붙였다.CU06을 지속 투여한다면 더 향상된 효과를 얻지 않을까 하는 기대가 형성됐다. 유 대표는 오는 4월 말 CU06 2b상의 임상 디자인을 최종 확정하기 위해 프랑스로 건너가 떼아(Thea)와 논의할 예정이다.◇ 근원 치료제에 가능성 비춰이번 결과에 업계 전반에선 놀랍다는 반응이다.업계 관계자는 “약 복용을 중단하면 체내 약물 농도가 떨어진다”면서 “약발이 떨어지게 마련이다”고 설명했다. 이어 “그럼에도 CU06은 약 중단 한달 뒤에 결과가 더 좋게 나왔다”며 “CU06이 근원(근본)치료제 말고는 설명할 방법이 없다”고 말했다.근원치료제(또는 근본적 치료제)는 질병 근본 원인을 직접적으로 치료하는 약물이나 치료법을 말한다. 이러한 치료법은 단순히 증상을 완화시키는 것이 아니라, 질병이 발생하는 기본적인 생물학적 경로나 원인을 표적해 근본적인 해결을 목표로 한다.또 다른 업계 관계자는 “대부분 약물은 몇 번의 반감기가 지나면 체내에서 대부분 제거된다”며 “특히 만성질환의 치료에서 약물을 중단할 경우, 질병 증상이 재발하거나 악화할 수 있다”고 설명했다. 이어 “치료제 효과와 약물이 체내 농도 간 상관관계는 비례하고, 이는 약동학, 약력학 등으로 설명된다”고 덧붙였다.반감기는 약물의 농도나 활성이 처음 값의 절반으로 감소하는 시간을 말한다. 약물마다 반감기가 다르다.◇ 한층 가까워진 ‘FDA 혁신신약’유 대표는 CU06 등장으로 당뇨병성 황반부종 치료 패러다임이 바뀔 수 있을 것으로 관측했다.그는 “당뇨 황반부종이 생기는 원인은 다양하다”며 “그럼에도 안구 내 주사제(Anti-VEGF) 외 마땅한 치료제가 없다”고 말했다. 이어 “그러다보니 당뇨병성 치료제를 주사제 관점에서만 이해하고 있다”면서 “(CU06의 다른 접근법을 설명하고 이해시키는 것이 우리 몫이지만) 어찌됐던 이 새로운 이노베이션(혁신, CU06을 지칭)이 부종을 더 악화시키지 않은 채 시력을 많이 개선한 건 사실이다. 주사제가 아닌 경구용(알약)으로 이 정도면 충분하지 않나”고 반문했다.유 대표가 말하는 주사제 관점은 안구 내 주사 투약 시 나타나는 드라마틱한 부종 감소을 의미한다.CU06의 임상 데이터 결과는 FDA 품목허가 규정에도 정확히 부합한다.그는 “FDA에 당뇨병성 황반부종 품목허가 요건에 ‘부종’ 데이터를 요구하지 않는다”며 “FDA에 부종 데이터를 제출하지 않아도 된다”고 설명했다. 이어 “대신 시력개선 데이터만 내면된다”며 “다시 말해, CU06 임상 2a상 기준으로 2차 지표인 최대교정시력 데이터만 내면 된다. 공시에서 2차 지표로 이것저것 써놨지만 승인 요건만 놓고 보면 사실 하나도 안 중요하다. 약을 좀 더 잘 이해하기 위해 써 놓은 것일 뿐”이라고 덧붙였다. 한편, 약물과 관련된 심각한 부작용(SAE)이 보고되지 않아 안전성과 내약성을 입증했다. 당뇨병성 황반부종이 상대적으로 부작용에 취약한 고령층이 많은 질환임을 고려했을 때 특별한 우려 없이 CU06을 사용할 수 있음을 확인한 것이다.
- 큐라클, ‘당뇨병성 황반부종 치료제’ 美 임상2a상 결과보고서 수령
- [이데일리 박순엽 기자] 난치성 혈관질환 치료제를 개발 중인 큐라클(365270)이 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’의 미국 임상2a상 최종 임상시험 결과보고서(CSR)를 받았다고 4일 밝혔다. 큐라클 CI (사진=큐라클)이번 임상은 미국 11개 기관에서 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 12주간 CU06 100, 200, 300mg을 각각 하루 한 번 경구 투여 후 유효성과 안전성을 평가하는 무작위 배정, 공개, 평행 설계 방식으로 진행됐다. 이후 4주간 투여하지 않는 추적 관찰 기간을 통해 약물 중단 후의 영향을 모니터링했으며, First-in-Class 약물인 CU06의 효과를 파악하기 위해 다양한 평가지표를 분석했다. 앞서 CU06은 탑라인(Topline) 발표에서 발표했듯 12주 투여 후 1차 평가지표인 황반중심두께(CST)가 유지되는 것을 확인했다. 2차 평가지표 중 하나인 4, 8, 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화에선 100, 200, 300mg 투여군이 12주차에 각각 1.9, 2.5, 2.2글자가 증가하는 결과(LS Mean 값)를 보였다. 큐라클은 이번 결과보고서에서 16주차 추적 관찰 기간에서의 최대 교정시력 결과에 주목했다. 최대 교정시력이 69글자 이하인 상대적으로 시력이 낮은 환자군(통상적인 시력 0.5 이하)의 16주차 결과에서 최대 교정시력 점수가 향상한 것으로 나타났으며, 황반 중심두께는 12주차 수준을 유지했다. 특히 해당 환자군(최대교정시력 69글자 이하) 중 12주차에 5.8글자 개선을 보였던 300mg 투여군은 16주차에 6.6글자가 개선돼 지난 2월 탑라인 발표에서 보고된 점수보다 0.8글자를 더 개선한 결과를 보였다. 또 약물과 관련된 심각한 부작용(SAE)이 보고되지 않아 안전성과 내약성을 입증했다. 당뇨병성 황반부종이 상대적으로 부작용에 취약한 고령층이 많은 질환임을 고려했을 때 특별한 우려 없이 CU06을 사용할 수 있음을 확인했다는 설명이다. CU06의 글로벌 과학자문단(SAB·Scientific Advisory Board)인 분당서울대 우세준 교수는 “현재까지 당뇨병성 황반부종 치료 효과를 입증한 경구용 약제가 없어 추가적인 임상시험을 통해 본 약제의 유효성이 입증된다면 기존 안구 내 주사제(Anti-VEGF)를 대체하거나 상호 보완적인 치료가 가능할 것으로 기대된다”고 말했다. 큐라클 관계자는 투여 중단 후에도 효과가 지속한 16주차 결과에 대해 “부종을 줄여 시력을 개선하는 안구 내 주사제와 달리 CU06은 당뇨와 노화로 인해 손상된 혈관을 정상화하는 새로운 개념의 치료제로서의 가능성을 확인했다”며 “만약 약물을 꾸준히 투여한다면 더 향상된 효과를 얻지 않을까 하는 기대감으로 후속 임상에서 투여 기간을 늘려 그 효과를 확인할 것”이라고 말했다. 한편, 큐라클은 임상시험 결과보고서를 토대로 파트너사, 과학자문단과 후속 개발계획에 대한 논의를 진행할 계획이다.
- 큐라클, ‘CU06’ 2a상 결과보고서수령..."저시력·고용량군 6.6글자 개선"
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’의 미국 임상2a상 최종 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령했다고 4일 밝혔다.유재현 큐라클 대표가 지난 2일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)이번 임상은 미국 11개 기관에서 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 12주간 CU06 100, 200, 300mg을 각각 하루 한 번 경구 투여 후 유효성과 안전성을 평가하는 무작위 배정, 공개, 평행 설계 방식으로 진행됐다. 이후 4주간 투여를 하지 않는 추적 관찰 기간을 통해 약물 중단 후의 영향을 모니터링했으며, First-in-Class 약물인 CU06의 효과를 파악하기 위해 다양한 평가지표를 분석하였다.CU06은 앞서 탑라인(Topline) 발표에서 밝혔듯 12주 투여 후 1차 평가지표인 황반중심두께(CST)가 유지되는 것을 확인하였다. 2차 평가지표 중 하나인 4, 8, 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화에선 100, 200, 300mg 투여군이 12주차에 각각 1.9, 2.5, 2.2글자가 증가되는 결과(LS Mean 값)를 보였다.이번 결과보고서에서 가장 주목할 점은 16주차 추적 관찰 기간에서의 최대교정시력 결과다. 최대교정시력이 69글자 이하인 상대적으로 시력이 낮은 환자군(통상적인 시력 0.5 이하)의 16주차 결과에서 최대교정시력 점수가 증가한 것으로 나타났으며, 황반중심두께는 12주차 수준을 유지했다.특히 해당 환자군(최대교정시력 69글자 이하) 중 12주차에 5.8글자 개선을 보였던 300mg 투여군은 16주차에 6.6글자가 개선되어, 지난 2월 탑라인 발표에서 보고된 점수보다 0.8글자를 더 개선한 결과를 보였다.또한 약물과 관련된 심각한 부작용(SAE)이 보고되지 않아 안전성과 내약성을 입증했다. 당뇨병성 황반부종이 상대적으로 부작용에 취약한 고령층이 많은 질환임을 고려했을 때 특별한 우려 없이 CU06을 사용할 수 있음을 확인한 것이다.CU06의 글로벌 과학자문단(SAB, Scientific Advisory Board)인 분당서울대 우세준 교수는 “현재까지 당뇨병성 황반부종 치료 효과를 입증한 경구용 약제가 없기 때문에 추가적인 임상시험을 통해 본 약제의 유효성이 입증된다면, 기존 안구 내 주사제(Anti-VEGF)를 대체하거나 상호 보완적인 치료가 가능할 것으로 기대된다”고 말했다.큐라클 관계자는 투여 중단 후에도 효과가 지속된 16주차 결과에 대해 “부종을 줄여 시력을 개선하는 안구내 주사제와 달리 CU06은 당뇨와 노화로 인해 손상된 혈관을 정상화하는 새로운 개념의 치료제로서의 가능성을 확인하였다”며 “만약 약물을 지속적으로 투여한다면 더 향상된 효과를 얻지 않을까 하는 기대감을 갖고, 후속 임상에서 투여 기간을 늘려 그 효과를 확인할 것”이라고 말했다.한편, 큐라클은 임상시험 결과보고서를 토대로 파트너사 및 과학자문단과 후속 개발계획에 대한 논의를 진행할 계획이라고 밝혔다.
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