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- 손발 떨리거나 보폭 짧아지면... '파킨슨병' 의심해보세요
- [이데일리 이순용 기자] 매년 4월 11일은 파킨슨병에 대한 관심을 확대하고자 제정된 ‘세계 파킨슨병의 날’이다. 영국 의사 제임스 파킨슨이 1817년 학계에 최초로 병을 보고한 것을 기념해, 그의 생일인 4월 11일을 세계 파킨슨병의 날로 제정했다.파킨슨병은 뇌의 도파민성 신경세포를 비롯한 다양한 신경세포의 소실로 발생하는 퇴행성 뇌질환이다. 파킨슨병의 주요 운동 증상은 △안정된 자세에서 신체의 일부가 떨리는 증상인 떨림 △몸의 움직임이 느려지는 서동 △근육이 굳어지는 경직 △다리를 끌면서 걷게 되는 보행장애 △자세가 구부정해지면서 쉽게 넘어지는 자세 불안정 등으로, 이런 증상이 환자마다 다른 조합으로 나타난다.비운동 증상으로는 △치매 △불안 △우울 △환시 △수면장애(불면증, 잠꼬대) △빈뇨 △변비 △피로 △자율신경장애(기립성저혈압, 성기능장애, 땀분비이상) 등이 있다.파킨슨병을 의심할 수 있는 대표적인 증상은 △손이나 발이 떨린다 △걸을 때 발을 끌면서 걷거나 보폭이 짧아지면서 종종 걸음을 걷는다 △걸을 때 발이 땅에서 잘 안 떨어지고 부자연스러운 것을 느낀다 등이 있다.이외에 침대나 의자에서 일어날 때 힘들거나, 걷거나 서 있을 때 비틀거리거나 넘어지려는 경향이 있거나, 손으로 단추를 잠그는 것이 힘들다면 파킨슨병을 의심해볼 수 있다.정선주 서울아산병원 신경과 교수는 “파킨슨병을 의심할 만한 증상이 느껴지거나 지적을 받는다면 파킨슨병을 전문으로 하는 신경과 의사의 진료를 빨리 받는 것이 좋다”고 말했다.건강보험심사평가원에 따르면 파킨슨병 환자는 2017년 10만 716명에서 2021년 11만 6,504명으로 크게 증가했다. 파킨슨병이 노화와 관련해 발생하는 대표적 퇴행성 뇌질환인 만큼, 인구 고령화에 따른 노인인구 증가로 파킨슨병 환자 수도 꾸준히 증가했다고 볼 수 있다.파킨슨병의 원인은 아직 명확하게 밝혀지지 않았다. 제초제나 살충제와 같은 농약 성분, 이산화질소와 같은 대기오염물질 등 환경적 인자가 파킨슨병의 위험을 증가시키는 것으로 보고되고 있지만 아직 모든 환자에게 적용할 만큼 확실하진 않다. 유전자 돌연변이에 의해서 발생하는 파킨슨병은 전체 환자의 약 5% 이내인 가족형 파킨슨병 환자의 발생만 설명할 수 있다.파킨슨병을 예방하거나 진행을 더디게 할 수 있는 치료제는 개발되지 않았다. 파킨슨병이 진단되면 뇌에서 부족한 도파민을 대신할 수 있는 다양한 약물로 치료하거나 수술을 하고 있다. 정선주 교수는 “퇴행성 뇌질환 중에서 약물치료에 의해 증상이 눈에 띄게 호전되는 질환은 파킨슨병 외에는 없다”며 약물 복용의 중요성을 강조했다. 오랜 약물치료로 약물에 대한 효과가 감소되고 후기 운동 합병증이 심할 경우에는 뇌심부자극 수술을 시행한다. 뇌심부자극술은 기계를 피하조직에 장착하고 뇌의 깊숙한 곳에 위치한 담창구나 시상하핵에 전기자극을 줘서 운동 증상을 개선시키는 치료법이다. 뇌심부자극술은 전반적으로 파킨슨병 운동 증상과 운동 합병증을 75% 정도 향상시키기 때문에 적절한 환자가 안전하게 수술을 받을 경우 삶의 질이 많이 호전될 수 있다.정선주 교수는 “파킨슨병 환자들은 몸의 근육들이 경직되고 자세가 구부정해지기 때문에 스트레칭과 유산소 운동을 매일 1~2시간 하는 것이 매우 중요하다. 단백질 섭취를 위해 기름을 제거한 닭가슴살 등도 섭취하는 것이 좋다. 다만 단백질은 파킨슨병 치료제인 레보도파 약효를 감소시키기 때문에 고기를 먹을 때는 레보도파 복용시간과 최소 1시간 이상 시간 간격을 두고 섭취하는 것이 권장된다”고 말했다.이어 “불면증을 해결하기 위해 낮 동안 적당량의 햇빛을 쐬는 것이 좋고, 수면 2~3시간 전이나 오후 8시 이후에는 TV시청이나 휴대폰 사용은 자제하는 것이 좋다. 잠을 자면서 고함을 지르거나 함께 자는 사람을 때리는 등 렘수면장애 증상이 심하다면 담당 의사와 상담한 후 약물 복용이 필요하다”고 말했다.
- ‘렐리브리오→토퍼센’ 루게릭병 신약 또 나오나..‘코아스템켐온’도 기대감 쑥쑥
- [이데일리 김진호 기자]효능 논란을 겪었던 미국 바이오젠의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 신약 ‘토퍼센’에 대한 미국 내 가속승인 건의 심사 기한은 내달 25일이다. 그런데 최근 미국식품의약국(FDA) 자문위원회(자문위)의 찬반투표에서 토퍼센에 대한 가속승인 지지 결정이 나온 것으로 확인됐다. 업계에서는 지난해 자문위 내에서도 의견이 갈렸던 ‘렐리브리오’의 승인 사례처럼 치료 옵션이 부족한 루게릭병 환자를 위해 토퍼센 역시 현장 도입에 무게를 두고 있다는 평가가 나온다. 국내 코아스템도 루게릭병 신약 후보 ‘뉴로나타-알’의 미국 내 임상 3상에 박차를 가하면서 기대를 모으고 있다. 미국 바이오젠이 개발한 ‘토퍼센’은 근위축성 측삭경화증‘(ALS,루게릭병) 환자 중 ‘슈퍼옥사이드 디스뮤타제(SOD)1’ 유전자 돌연변이가 있는 극소수에 환자를 타깃하는 약물이다.(제공=뉴잉글랜드저널오브메디슨)28일 제약바이오업계에 따르면 미국 정부의 퇴행성 신경 또는 뇌질환 신약에 대한 허가 촉진 기조가 이어질 전망이다. 시장조사업체 그랜드뷰리서치에 따르면 대표적인 퇴행성 질환인 루게릭병 환자는 세계적으로 35만 명이다. 이중 약 10%가 미국에 있다. 한국에는 3000명 안팎의 환자가 있는 것으로 확인되고 있다. 이같은 루게릭병 환자를 위한 치료제 시장 규모는 2026년경 8억8000만 달러(한화 약 1조원)에 이를 것으로 전망되고 있다.지난 22일(현지시간) 바이오젠은 이날 개최된 FDA 자문위 회의에서 ‘토퍼센의 임상적 이점’ 및 ‘토퍼센으로 인한 바이오마커 개선’ 등 두 가지 주제를 논의한 결과, 해당 약물의 가속승인을 지지하는 결론에 도달한 것을 확인했다고 밝혔다.토퍼센은 ‘슈퍼옥사이드 디스뮤타제(SOD)1’ 유전자 변이로 인한 루게릭병 신약 후보물질이다. SOD1 돌연변이로 인한 루게릭병 환자는 전체(약 35만 명)의 2%인 7500여 명이다. 루게릭병 환자 중에서도 극소수의 유전자 변이 그룹에게 유일한 치료 대안이 될 수 있는 셈이다. 하지만 토퍼센의 임상 3상에서 1차 평가 지표(1차 지표)인 ALS 기능평가 척도를 충족하지 못했었다. 그럼에도 지난해 7월 FDA에 제출된 토퍼센의 허가신청서가 수락됐다. FDA는 지난 10월 추가 자료를 요청하면서 토퍼센의 심사 기한을 한차례 연장했다. 회사 측은 현재 SOD1 변이 루게릭병 환자를 대상으로 임상적 증상을 지연시키는 효과가 나타나는지를 확인하기 위한 추가 임상 3상을 진행하고 있다.바이오젠에 따르면 토퍼센의 최종 심사 결론 발표를 앞두고 진행된 이날 FDA 회의에서 자문 위원 9명은 토퍼센이 임상적 이점이 있다는데 만장일치로 동의했다. 반면 실질적인 효과에 대한 지표적인 증거 유무에 대한 자문위 투표 결과는 반대가 5표로 많았으며, 찬성과 기권은 각각 3표와 1표를 기록했다. 이런 결과를 종합해 FDA 자문위가 결국 토퍼센의 임상적 이점에 대한 합리적인 가능성이 있다는 데 힘을 실으면서 최종적으로 가속승인을 지지했다는 것이다. 토퍼센은 과거 임상 3상에서 2차 지표인 ‘뇌척수액 내 SOD1 단백질 수치 증가’ 및 ‘미세신경섬유 경쇄’(NfL) 농도 등을 투여용량별로 각각 26~38%, 48~67%씩 감소시키는 효능을 보인 바 있다.프리야 싱할 바이오젠 연구개발담당 대표는 “신경섬유 감소가 토퍼센의 임상적 이점을 담보할 근거가 된다는 데 의견이 모였다”며 “SOD1 변이 루게릭병 환자 치료에는 가장 핵심적인 기여를 하게 될 것”이라고 말했다. FDA는 지난해 9월 말 미국 아밀릭스 파마슈티컬스의 루게릭병 치료제 ‘렐리브리오’(성분명 페닐부르티산나트륨, 타우르소디올)를 승인할 때도 치료법이 부재한 현실에서 환자의 선택권 보장을 가장 먼저 내세운 바 있다. 특히 렐리브리오는 지난해 3월 FDA 자문위 1차 투표에서 반대 의견을 받았지만, 6개월 뒤 추가 데이터 제출없이도 6개월 뒤 2차 투표에서 허가 권고로 의견이 바뀌면서 논란을 일으키기도 했다.코아스템이 자회사인 비임상 임상시험수탁(CRO) 기업 ‘켐온’을 인수합병한뒤 지난해 12월 1일자로 사명을 ‘코아스템켐온’으로 변경했다. 코아스템켐온은 이미 국내에서 시판한 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알’ 관련해 한국과 미국 등에서 임상 3상을 동시에 진행하고 있다. (제공-코아스템켐온)퇴행성 신경질환에 관대한 미국 규제 당국이 렐리브리오의 사례처럼 토퍼센 역시 승인할 것이란 분석이 우세하다. 국내 기업의 미국 내 루게릭병 신약 개발 성공에 대한 기대도 커지고 있다.코아스템켐온 관계자는 “렐리브리오가 ALS 기능평가 지표를 충족하지 못했음에도 미충족 수요 논리와 데이터 재해석 결과가 맞물려 승인됐고, 토퍼센도 같은 논리다”며 “루게릭병 질환 관련 약물에 대한 FDA의 대응과 그 결론의 방향성을 이런 사례에서 엿볼 수 있다”고 운을 뗐다.코아스템켐온(166480)은 루게릭병 대상 줄기세포 재생치료제 ‘뉴로나타-알’에 대해 2020년 7월부터 미국 등 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다. 지난 2014년 임상 3상을 진행하는 조건으로 국내에서는 뉴로나타 알이 품목허가를 받아 출시된 바 있다. 해당 약물의 국내 시판후 처방 데이터를 분석한 결과 수명연장 효과가 렐리브리오(약 13개월) 대비 4~5배 많은 평균 67개월에 이르는 것으로 분석되고 있다.앞선 관계자는 “우리 약물의 경우 임상 3상없이 시판됐고, 이제 진행되고 있기때문에 ALS 기능평가 지표에 대한 분석 결과는 아직 나오지 않았다”며 “다만 시판 후 환자에게 실제로 도입된 뒤 나온 결과로 볼 때 뉴로나타-알은 오래전부터 지연제로 쓰이던 경구약 ‘리루졸’, ‘라디컷’을 비롯해 최근에 등장한 렐리브리오나 SOD1 관련 약물 등과 비교해도 수명연장 효과가 월등히 높은 상황이다”고 설명했다. 이어 “미국과 한국 내 임상 3상의 환자 등록이 모두 끝났고, 관련 투여 절차에 박차를 가하고 있다”고 덧붙였다.코아스템켐온에 따르면 지난 2월 뉴로나타-알의 미국 임상 3상에 최종 목표인원(115명)에 대한 환자 등록도 모두 끝냈다. 회사는 2024년 말 뉴로나타-알의 허가신청서를 FDA에 제출하는 것을 목표로 하고 있다.
- 드오르키스 박사 "엔케이맥스 수퍼NK, 현존 최고 알츠하이머 치료제"
- [이데일리 김지완 기자] “지금껏 숱한 임상시험에 참여했지만 엔케이맥스(182400)의 NK세포치료제 ‘수퍼NK’만큼 주변 관심이 집중된 적은 없었다”.뉴욕 성 프란치스코 병원(St. Francis Hospital)의 드오르키스 박사(Dr. DeOrchis). (제공=엔케이맥스)미국 뉴욕 성 프란치스코 병원(St. Francis Hospital)의 드오르키스 박사(Dr. DeOrchis)는 수퍼NK가 새로운 알츠하이머 치료법으로 미국 의료업계 관심이 상당하다고 전했다.그는 “최근 게시한 수퍼NK를 이용한 알츠하이머 치료에 의료업계 반응은 폭발적이었다”면서 “심지어 졸업 후 연락이 닿지 않던 몇몇 의대 동기들까지 이번 치료제를 물어왔다”고 말했다. 이어 “지인들로부터도 ‘슈퍼NK’(SNK01) 알츠하이머 임상 참여 방법을 문의하는 문자 메시지가 쇄도하고 있다”며 “일반적으로 신규 치료제 임상 환자 모집에 엄청난 노력을 들이는 것과 비교하면 완전히 다른 양상”이라고 비교했다.드오르키스 박사는 지난달 28일 알츠하이머 환자에게 슈퍼NK를 투여했다. 앞서 드오르키스 박사는 지난해 11월 엔케이맥스의 NK세포치료제인 수퍼NK(SNK01)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 알츠하이머 환자 치료를 위한 ‘동정적 사용 승인’을 받았다.동정적 사용 승인 제도는 더는 사용 가능한 치료제가 없어 치료를 포기하는 상황에서 의료당국이 시판승인 전의 신약을 공급해 치료 기회를 주는 제도다. 치료제의 동정적 사용은 전적으로 의사 판단 아래 이뤄진다. 이 때문에 동정적 사용 신청은 의사가 직접 FDA에 환자별로 신청해야 한다.엔케이맥스는 현재 멕시코에서 알츠하이머 환자 대상 임상 1상을 진행하고 있다. 엔케이맥스가 공개한 중간 결과에 따르면, 6명의 알츠하이머 환자에게 SNK01 투여 결과 부작용과 독성반응이 전혀 없어 1차 평가지표인 안정성을 입증했고, 5가지 유효성 평가지표에서 5명의 환자에게서 질병 진행이 멈추는 효과가 나타났다.이데일리는 지난 3일 엔케이맥스의 미국 자회사 엔케이젠바이오텍을 통해 드오르키스 박사와 서면 인터뷰했다. 드오르키스 박사는 신경과 의사로 성 프란치스코 병원뿐만 아니라 마운트 시나이 병원(Mount Sinai Hospital), 노스 쇼어 대학 병원 (North Shore University Hospital) 등 뉴욕의 여러 병원과 제휴하고 있다. 다음은 드오르키스 박사와 일문일답.△알츠하이머 환자에게 수퍼NK 투여를 결정한 배경은.우선, 아밀로이드 기반의 치료제 효능이 너무 미미하다. 실제 알츠하이머 치료제 개발 시장도 타우를 표적하는 쪽으로 변하는 추세지 않나. 나 역시 베타 아밀로이드를 표적하는 치료법을 중단했다. 이후 수퍼NK라는 새로운 대안을 찾은 것이다.△수퍼NK는 기존 알츠하이머 치료제와 어떻게 다른가.일단 엔케이맥스의 수퍼NK가 유전자 변형을 가하지 않은 순수한 NK세포치료제라는 점에 주목했다. 수퍼NK가 NK세포 고유 특성으로 만성 신경염증을 효과적으로 제거할 수 있다고 판단했다.솔직히 현재 개발 중인 퇴행성 신경질환 치료제들의 기전은 너무 복잡하다. 일부 치료제는 내 지식 수준을 크게 뛰어넘었다. 어떤 치료제는 무려 24개의 바이오마커를 표적한다. 알츠하이머 전문가인 나조차도 이해하지 못할 방식으로 치료제가 작동한다. 반면, 수퍼NK는 자연 그대로의 NK세포를 이용한다는 점에서 단순하면서도 명확했다. 수퍼NK는 알츠하이머란 복잡한 질병을 복잡하게 풀어내기보다 단순하게 접근해 해법을 모색한다. 이런 점에 매료됐다.△ 신경염증을 타깃하는 것이 효과적인 치료법이란 의미인가.그렇다. 조심스럽게 내 판단을 얘기해보자면, 신경염증을 타깃하는 것이 아밀로이드·타우를 표적하는 것보다 타우병증 치료에 효과적이기 때문이다.타우병증은 알츠하이머를 포함한 다양한 신경계질환에 주요 발병 요인으로 지목되는 독성 타우 단백질 관련 질병들을 말한다. 통상 타우 단백질은 신경세포 내에 용해돼 액체 상태로 존재한다. 타우 단백질은 세포 내 골격에 붙어 세포의 구조를 안정화 시키거나 분화를 유도한다. 하지만, 타우 단백질이 세포 골격에서 분리되면서 단백질 응집반응을 일으키면 문제가 된다. 이 과정에서 액체에서 고체로 변한 타우 응집체는 신경세포를 사멸시켜 뇌에 ‘손상’을 가한다.△ 수퍼NK는 어떤 유형의 환자에게 가장 효과적인 치료제인가.루이소체 치매(Dementia with Lewy bodies)에 가장 유용한 치료법이 될 것으로 확신한다. 루이소체 치매는 현재 치료법이 없다. 루이소체 치매는 알츠하이머병에 이어 두 번째로 흔한 퇴행성 뇌질환이다. 루이소체 치매는 전체 치매 환자의 약 31%까지 이르는 것으로 보고되고 있다.△ 수퍼NK 시장 전망은.미국의 치매 환자는 총 600만 명이다. 이 중 중증 알츠하이머 환자는 200만~300만 명에 이른다. 초기 알츠하이머 환자 수는 50만~75만 명 수준이다. 미국에서 수퍼NK를 초기 알츠하이머 환자에게 투여한다면 미국 보건복지부 산하 ‘건강보험서비스센터’(CMS)의 메디케어(건강보험)는 연간 115억달러(14조원)의 비용을 절감할 수 있을 것이다.현재 알츠하이머 치료제로 사용 중인 아두카두맙의 연간 치료비는 2만 3000달러(2877만원)에 이른다. 레카네맙 역시 비슷한 수준이 될 것으로 보인다. 모두 CMS 예산으로 감당하기 어려운 수준이다. 반면, 수퍼NK는 아두카두맙 가격의 1/4에 불과하다. 저렴한 수퍼NK를 초기 치매 환자에 투여한다면 중증 알츠하이머 환자 발생을 줄일 수 있다. CMS도 비슷한 판단을 내릴 것으로 본다.△마지막으로 하고 싶은 말은.가능하다면 임상 2상, 3상 등 수퍼NK의 모든 임상 과정에 참여하고 싶다.
- 잇단 알츠하이머 치료제 허가에 피플바이오가 웃는 까닭
- [이데일리 류성 제약·바이오 전문기자] 최근 글로벌하게 상업화에 성공한 알츠하이머 치료제가 잇달아 등장하면서 뒤에서 조용히 웃고있는 국내 바이오벤처가 있어 주목된다. 지금까지 세계적으로 알츠하이머 치료제는 개발되지 못한 상황이었다. 강성민 피플바이오 대표. 피플바이오 제공최근 이런 상황은 급변했다. 지난 6일 미국 식품의약국(FDA)은 일본 에자이와 미국 바이오젠이 공동 개발한 알츠하이머 치료제 레켐비(성분명 레카네맙)을 조건부 승인했다. 이에 앞서 지난 2021년 양사는 알츠하이머 치료제 아두헬름(성분명 아두카누맙)으로 FDA 허가를 세계 최초로 받은바 있다. 알츠하이머 치료제 허가가 이어지면서 혈액진단키트로 알츠하이머를 조기진단하는 기술을 세계 최초로 상용화한 피플바이오가 관심을 받고 있다. 지금까지 제대로 된 알츠하이머 치료제가 전무했기에 알츠하이머 조기진단에 대해 환자들은 큰 관심을 내보이지 않았다. 치료제가 없는 상황에서 질환을 조기에 발견한다는 게 별다른 실효가 없어서다. 하지만 최근 알츠하이머 치료제가 속속 선보이면서 알츠하이머 조기진단에 대한 세간의 관심이 급변하고 있다는 것이 업계의 설명이다.“알츠하이머 치료제가 등장하면서 조기에 이 질환을 발견하게 되면, 치료제 복용을 통해 완치는 안되더라도 병이 악화되는 것을 대폭 늦출수 있다는 이점에 환자들이 주목하기 시작했다. 덩달아 기존 종합 문진서 작성에 비해 조기진단을 간단하게 할수있는 혈액진단키트를 이용하는 환자들이 크게 늘어나고 있다.”강성민 피플바이오(304840) 대표는 현재 알츠하이머 조기진단 서비스를 위해 자사의 혈액진단키트를 도입한 병원수가 이미 200개를 넘어섰다고 말했다. 이 회사는 지난해 상반기까지 검사인프라 구축을 위해 5대 메이저 수탁검사 기관 등 주요 검사서비스 기관에 대한 혈액진단키트 서비스 셋팅을 완료했다. 이어 지난해 하반기부터 본격적으로 3차 의료기관을 시작으로 2차, 1차 병의원들로 검사도입 병원을 확대해 나가고 있다.강대표는 “이 서비스를 도입하는 병원들이 크게 늘어나는 추세여서 올해 말까지 우리로부터 혈액진단키트를 공급받는 병원은 1500개를 넘어설 것”이라고 자신했다. 업계는 이 추세라면 피플바이오 올해 매출이 지난해 추산치(35억원)에 비해 5배 가까이 늘어난 150억원에 달할 것으로 예상한다. 1개 병원에서 혈액진단키트로 거둬들이는 연간 매출이 평균 1000만원 안팎에 달하는 셈이다.피플바이오는 혈액진단키트로 알츠하이머 조기진단을 할수 있는 기술을 세계 최초로 상용화에 성공한 바이오벤처로 정평이 나있다. 지금까지도 이 기술의 상용화에 성공한 기업은 피플바이오가 세계적으로 유일하다. 일본 시스맥스, 시마즈제작소, 미국 C2N diagnostics, 대만 MagQu 등이 이 시장에 진입하려고 연구개발중이지만 아직까지 상업화 단계까지는 이르지 못한 상황이다.피플바이오(304840) 알츠하이머 혈액진단키트" frameborder="0" allow="accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share" allowfullscreen>지금까지는 알츠하이머 조기진단을 위해서는 주로 종합문진법이 쓰여왔다. 간이 문진법이 있지만 정확도가 떨어져 조기진단 효과가 낮다는 지적을 받아왔다. 종합 문진법은 다양한 질문 항목에 대해 1시간 30분 가량 동안 답변서를 작성해야 한다. 그런 다음 의사가 문진 답변서를 분석해 알츠하이머에 걸렸는지는 종합적으로 판단한다. 반면 피플바이오가 상용화한 혈액진단키트는 소량의 혈액을 채취, 변형단백질이 형성돼 있는지를 분석, 알츠하이머 발병여부를 판단한다. 정확도가 90%에 달한다. 이 서비스 비용은 대략 10안원 안팎이다. 이에 비해 번거로운 종합문진법은 비용이 15만원으로 높다. 다만 정확도는 90% 정도로 혈액진단키트 방식과 비슷하다.“지난 2002년 회사를 설립한 이래 20여년간 퇴행성 뇌질환 한우물만 파면서 추척해온 경험과, 기술력이 응집돼 상용화에 성공한 것이 혈액진단키트다. 알츠하이머병과 같은 퇴행성 뇌질환에서 앞으로 전당뇨 등 다양한 변형 단백질 질환에 대해 조기 혈액검사법을 개발, 상용화할 방침이다.”강대표는 “특정 단백질이 응집된 것을 변형 단백질이라고 하는데 이 물질이 알츠하이머 등 다양한 질환을 일으킨다”면서 “혈액진단으로 이 물질을 선별적으로 검출해 내는 원천 기술이 회사가 가지고 있는 핵심 경쟁력이다”고 설명했다. 나아가 변형 단백질 양이 극소량일때에도 이를 증폭해 검출해내는 고난이도 기술도 특허로 확보하고 있다고 그는 덧붙였다. 변형단백질 질환에는 베타아밀로이드가 응집되면서 발생하는 알츠하이머병, 아밀린이 뭉치면서 췌장의 베타세포를 파괴하는 당뇨병 등 약 40여가지가 있다.시장 조사업체 리서치앤드마켓에 따르면 알츠하이머 진단·치료제 시장은 2021년 70억달러(약 9조원)에서 2027년 96억달러(약 12조3000억원)로 커질 전망이다. 지난 2019년 5740만명이던 세계 치매환자는 오는 2050년에는 1억5280만명으로 급증할 것으로 예상된다. 강대표는 기존 알츠하이머 혈액진단 시장은 전무했지만 이 서비스가 보편화되면 국내시장만 대략 5000억원에 달할 것으로 예상했다.“알츠하이머 조기 혈액진단 서비스를 수출하기 위해 현재 미국, 유럽 등 해외 주요지역의 여러 파트너들과 협의를 진행하고 있다. 싱가포르는 올해 혈액진단 서비스 허가를 받고 본격 진출할 예정이다.”강대표는 이미 국내에서 구축에 성공한 알츠하이머 혈액진단 서비스 비즈니스 모델을 앞세워 올해부터 본격적으로 해외시장에 진출할 방침이라고 말했다.피플바이오의 알츠하이머 조기진단을 위한 혈액진단키트 ‘알츠온’ 제품. 피플바이오 제공
- 비만도 병이다!
- [이데일리 이순용 기자] 과거에는 비만을 체형쯤으로 여겼다. 하지만 최근에는 이야기가 좀 다르다. 2000년대 접어들면서 비만 유병률이 가파르게 증가하고 있다.보건복지부가 2020년 실시한 국민건강영양조사를 보면 만 19세 이상 비만 유병률이 무려 38.3%로 나타났다. 또 건강보험심사평가원에 따르면 비만으로 병원에서 치료를 받은 환자 수가 2017년 1만 5천여 명에서 2021년 3만여 명, 즉 4년 만에 2배로 늘었다. 전 세계적으로도 건강 악화의 가장 큰 원인 중 하나로 꼽히는 ‘비만’에 대해 대전을지대학교병원 내분비내과 이준철 교수의 도움마로 알아본다.Q1. 비만은 증상인가, 질환인가?비만은 증상이 아니라 질환이다. 물론 뚱뚱한 체형이 겉으로 드러나는 현상이나 숨찬 증상, 관절통 등을 유발하는 정도에서 그칠 수도 있다. 그러나 대부분의 경우에서는 이러한 증상들로 인해 삶의 질이 크게 떨어지고, 심장질환, 뇌졸중, 암, 제2형 당뇨병 등 각종 심각한 질환들의 원인으로 작용해 사망률의 증가로 이어질 수 있다. 따라서 비만은 반드시 치료가 필요한 만성질환이라고 할 수 있다. 질환이 생기면 병원에 가서 치료를 받는 것과 마찬가지로 비만도 전문의의 도움을 받아야 하는 이유가 여기에 있다.Q2. 비만의 정의와 기준이 어떻게 되나?세계보건기구는 비만을 ‘건강을 해칠 정도로 지방조직에 비정상적인 또는 과도한 지방이 축적된 상태’로 정의한 바 있다. 발생 기전과 관련해서는 만성적으로 섭취하는 영양분에 비해 에너지 소비가 적어 여분의 에너지가 체지방의 형태로 축적되는 현상으로 즉, 섭취한 음식량에 비해 활동량이 부족할 때 생기는 것이다. 일반적으로 체중이 많이 나가면 비만이라고 생각하지만, 비만이 아니더라도 근육이 많아서 체중이 많이 나갈 수 있다. 따라서 적절한 기준이 필요한데, 비교적 정확하게 체지방률을 예측할 수 있는 게 체질량지수다. 대한비만학회에서는 19세 이상 성인을 대상으로 체질량지수 23 이상을 ‘비만전단계’, 25 이상을 ‘비만’으로 정의했고, 허리둘레를 기준으로 남자는 90㎝ 이상, 여자는 85㎝ 이상을 복부비만으로 진단하도록 하고 있다.Q3. 비만은 구체적으로 건강에 어떤 영향을 미치나?비만한 사람은 정상 체중인 사람보다 2배 이상 높은 사망률을 보인다. 이는 주로 혈관 동맥경화로 인한 심뇌혈관 질환에 의한 것으로, 대표적인 예로 뇌졸중, 그리고 심근 경색증이나 협심증과 같은 허혈성 심장질환들을 들 수 있다. 이 밖에도 비만은 고혈압, 당뇨병, 고지혈증, 지방간, 담석증, 폐쇄성 수면 무호흡증, 생리불순, 다낭성 난소 증후군, 불임증, 우울증, 퇴행성 관절염, 통풍과 관련이 있다. 또 대장암, 췌장암, 전립선암, 유방암 등의 각종 암이 생길 위험성도 증가시킨다.Q4. 비만 치료는 개개인의 의지 문제인가?비만 환자들이 의지만으로 체중을 감량한다는 것은 거의 불가능하다. 또 비만을 단순히 많이 먹고 적게 움직이는 탓으로 생각해 모든 책임을 개인의 의지나 잘못된 습관 문제로만 돌리는 것도 옳지 않다. 최근 쌍둥이 연구를 통해 체질량지수를 결정하는데 유전적 요인이 40~70% 정도 관여한다는 사실이 밝혀졌고, 이외에 △장내 미생물 △위장관과 신경계 간의 상호 작용 △스트레스나 기분에 따른 식욕과 대사의 조절 △연령에 따른 기초대사량 감소 등이 복잡하게 연관되어 작용하기 때문에 체중 감량을 위해서는 반드시 전문의의 적절한 평가와 치료가 필요하다.Q5. 비만을 치료할 수 있는 방법이 있나?비만 치료의 기본은 생활습관의 변화다. 일상생활에서의 활동을 최대한 늘리기 위해 노력하는 것, 그리고 식이조절 및 운동을 규칙적이고 꾸준하게 실천하는 것이 중요하다. 하지만 이러한 기본적인 방법만으로는 개선에 한계가 있을 수도 있다. 이럴 경우 약물요법을 추가해야 한다. 그런데 안타깝게도 이뇨제나 설사 유도제 같은 것을 비만 치료제로 착각하고 복용해서 체내 수분만 빼내거나, 성분도 모르는 약에 비싼 비용을 지불하는 경우도 있다. 비만도 질환이기 때문에 개개인의 건강 상태를 파악하고 입증된 비만 치료제를 선택하는 것이 중요하다. 니코틴 중독, 알코올 중독처럼 과식, 폭식, 야식 등도 일종의 중독이다. 이럴 땐 과다한 식탐을 적당한 식욕으로 조절시켜 주는 식욕억제제가 있는데, 약 2년 동안 장기적으로 복용해도 심각한 부작용 없이 체중을 감량할 수 있다. 또 위장관 호르몬 유사체가 주사제로 나오고 있는데, 이는 자연스럽게 식욕을 조절하고 포만감을 항진시켜 비만을 치료하는 효과가 있다. 더불어 지방의 일부를 대변과 배설시키는 지방흡수 억제제도 사용된다. 마지막으로 고도비만의 경우 약물로도 치료가 어려운 경우가 있는데, 이때는 위우회술과 같은 비만대사수술을 고려할 수 있다.Q6. 비만으로 체중 감량을 계획하고 있다면 특별히 주의해야 할 사항은 무엇인가?비만 치료의 목적은 흔히 말하는 ‘몸짱’이 되는 것이 아니라 비만과 연관된 합병증을 예방하고 치료하는 것이다. 대표적인 합병증인 당뇨병이나 고혈압을 단기간 치료하고 중단하지 않는 것처럼 체중 감량을 위해서도 장기적인 계획을 짜고 꾸준히 노력하는 것이 가장 중요하다. 우선 2~3kg 정도의 실현 가능한 체중 감량의 목표를 설정해 실천하고, 이후 여러 단계에 걸쳐 체중을 서서히 감량하거나 유지하는 것이 필요하다.Q7. 비만으로 고민하는 이들에게 당부하고 싶은 것이 있다면?비만은 이제 여러 가지 질병을 불러일으키는 하나의 질환이라는 인식이 필요하다. 최근 우리나라를 포함한 총 11개국에서 진행된 연구에 따르면, 비만 환자들이 의료진에게 자신의 체중과 관련된 이야기를 꺼내지 않는 이유는 ‘체중 관리가 오직 자신의 책임이라고 생각해서’ 였다. 앞서 언급한 바와 같이 비만은 개인의 의지만으로 조절되기 어렵고 치료가 제대로 되지 않을 경우 심각한 합병증들을 유발할 수 있는 만성질환이다. 따라서 이에 대한 세밀한 진찰과 평가, 그리고 적절한 치료가 중요하므로 반드시 전문의의 도움을 받을 것을 권한다.
- 박상우 엔케이맥스 대표 "수퍼NK 가치, 100조원 자신"
- [이데일리 김지완 기자] “100조원 봅니다”.박상우 엔케이맥스(182400) 대표가 자사의 NK세포치료제 ‘수퍼NK(SNK)’ 가치를 이렇게 평가했다. 박 대표는 “수퍼NK가 불치병에서 성과를 내고 사망 직전의 환자를 살려내는 등의 임상에서 놀라울 만한 성과를 내고 있다”면서 “최근엔 알츠하이머, 파킨슨병 등에서도 치료제 효능이 확인되고 있다”고 밝혔다.박상우 엔케이맥스 대표가 지난 20일 여의도 전경련회관에 위치한 서울사무소에서 이데일리와 인터뷰 중이다. (사진=김지완 기자)즉, NK세포치료제가 만병통치약이란 설명이다. 하지만 세상에 만병통치약은 존재하지 않는다. 소설에서나 나올법한 ‘만병통치약’이 NK세포 치료제라면 얘기가 달라진다. NK세포가 몸속 암·염증·질환 세포들을 없애면 건강한 삶을 유지할 수 있기 때문이다. 현실은 NK 세포치료제의 이상(이론)과 상용화 사이엔 극복해야 할 죽음의 계곡이 너무나도 많다.이데일리는 지난 20일 서울 여의도 엔케이맥스 서울사무소를 찾아 박 대표를 인터뷰했다. 이날 인터뷰에선 수퍼NK가 가진 잠재력과 성공 가능성을 살펴봤다.◇ 진짜면 100조도 저평가먼저, 박 대표는 기자를 이끌고 대표이사실 옆 회의실로 안내했다. 이곳에서 기자 눈앞에 놀라운 광경이 펼쳐졌다. 그는 기자에게 영상과 슬라이드를 차례로 보여줬다. 첫 번째 영상에선 36세의 중증 알츠하이머 환자가 나타났다. 스스로 식사를 못하던 이 환자는 수퍼NK 투약 후 처음으로 포크질을 하면서 식사하고, 친동생과 농구를 하는 모습이 담겼다. 이 환자는 거동조차 못하다가 나중엔 스스로 안전벨트를 풀고 하차가 가능할 정도로 상태가 호전됐다.두 번째 영상에선 72세 중증 알츠하이머 할머니가 4번의 치료제 투약 이후 스스로 자전거를 타는 모습이 나타났다. 이 할머니는 자녀 이름조차 기억하지 못할 정도로 상태가 심각했지만, 나중엔 자녀와 손주 이름을 써넣은 편지를 쓸 정도로 인지력이 개선됐다.다음 슬라이드에선 79세 알츠하이머를 앓고 있는 할머니의 치료과정이 담겨 있었다. 그는 수퍼NK 투약으로, 지난 2020년 4월부터 같은 해 12월 8일 사이 인지력 점수가 12점에서 최고 23점까지 올라갔다. 지금까지 치매는 증상완화제는 있어도 치료제는 없었단 점에서 놀라웠다. 이 할머니는 해당 기간 9번의 인지력 테스트를 받았다. 마지막으로 47세의 파킨슨병을 앓고 있던 한 중년 남자는 수퍼NK 투약 후 운동능력은 30%, 언변 능력은 40%가 개선됐다.다음으로 박 대표가 기자에게 보여준 건 미국, 영국 등 수퍼NK를 투약받은 알츠하이머·파킨슨병 환자 가족들로부터 받는 이메일이었다. 내용은 한결같다. 대부분 ‘믿거나 말거나, 우리 엄마가, 우리 형이 상태가 크게 호전돼서 처음으로 OOO을 했다’는 내용이었다. 20여 분 사이에 기자에게 보인 영상과 자료가 연출이 아닌 실제라면 놀라울 만한 광경이었다. ◇ 수퍼NK, 치매 근본 원인 타깃박 대표는 “멕시코에선 NK 세포치료제가 합법”이라면서 “투약 환자들을 멕시코로 데려가서 약물을 투여한 환자들”이라고 소개했다.그는 “뇌에 비정상 단백질이 축적되면 T세포를 자극하고, T세포는 과활성화 돼 정상세포까지 공격해 신경퇴행성 질환을 더욱 악화시킨다”면서 “수퍼NK는 과활성화된 T세포에 의해 발생한 염증을 조절해 알츠하이머를 치료한다”고 설명했다. 이어 “지금까지 치료제는 알츠하이머의 최종 결과물인 베타 아밀로이드와 타우 단백질 제거에 주력했지만 수퍼NK는 그 원인을 치료한다”며 “더욱이 수퍼NK 자체가 원래 몸속에 있는 NK세포와 동일하기 때문에 다른 약과 달리 혈뇌장벽(BBB)을 그대로 통과한다”고 강조했다.알츠하이머의 원인은 신경전달 물질 경로인 ‘마이크로 튜블’이 붕괴 돼 신경세포가 이동을 못하는 데 있다. 즉, 신경이 지나다니는 길이 막혔는데 기억을 못한다는 얘기다. 마이크로 튜블이 붕괴되면서 나온 단백질 찌꺼기가 세포 밖에 쌓이면 베타 아밀로이드이고, 세포 안에 쌓이면 타우다. 지금까지의 치매 치료제는 베타 아밀로이드를 없애는 치료제 개발에 20년 이상을 쏟아부었으나 약 효능은 전무했다. 이후 제약사들은 타우 단백질을 없애는 쪽으로 방향을 틀었으나 아직 뚜렷한 성과는 없다. 수퍼NK는 알츠하이머의 직접적인 원인인 마이크로 튜블 붕괴를 막고, 재건하는 기전이다.수퍼NK는 현재 미국에서 알츠하이머·파킨슨병을 적응증으로 식품의약국(FDA)에 동정적(치료목적) 치료제 사용 승인을 신청 중이고, 이달 중 허가가 유력하다.◇ 세계 최고 NK세포 배양기술이 비결하지만 여기서 드는 의문은 이 같은 NK 세포치료제를 어떻게 지구 상에서 오로지 엔케이맥스만 구현하고 있는가 였다.박 대표는 “사람 피를 뽑으면 혈청과 혈장이 위아래로 나뉜다”면서 “이때 혈청과 혈장 사이에 노란색 띠가 형성돼 있는데, 그 안에 NK세포가 있다. 전체 혈액에서 비중이 4% 밖에 안된다”고 설명했다. 이어 “혈액에서 NK세포를 분리해 배양을 해도, 배양이 잘 안된다”면서 “우리는 세계 최고 수준의 NK세포 배양기술을 가지고 있다”고 덧붙였다. 엔케이맥스는 지난 2016년 이경미 고려대 의대 교수로부터 ‘NK세포의 배양 및 치료기술’을 10억원에 사들였다. 이 교수는 해당 기술을 10여 년간 연구했다.박 대표는 “배양이 안되는 NK세포에 특정 암 세포주를 주면, NK세포가 암세포를 먹이 삼아 공격하면서 단 시간 내 배양이 된다”면서 “경쟁사들이 NK세포를 일반 세포배양처럼 배지를 주면서 배양을 시도하고 있지만, 우리는 완전히 차별화된 방식으로 NK세포를 배양하고 있다”고 설명했다. 그는 “처음 기술도입했을 당시엔 10명 중 6명의 NK세포만 배양이 됐다”면서 “하지만 2년간 자체 연구개발을 거쳐 지금은 10명 배양을 시도하면 10명 다 배양이 된다”고 강조했다. 기자가 박 대표에게 어떤 암세포를 쓰는지, 어떤 후속조치를 했는지 묻자 “영업기밀”이라는 답이 돌아왔다.박 대표는 “면역거부반응과 부작용이 없는 NK세포 고유 특성상, 동종세포(타인세포)도 성공할 가능성이 높다고 보고 있다”면서 “NK세포가 암종과 염증을 구분하지 않고 치료하기 때문에 뉴로(뇌) 분야에서도 성공을 확신하고 있다”고 말했다. 이어 “현재 수퍼NK에 미국 판권은 모두 미국 법인 소유”라면서 “미국 시장 공략을 위해 미국법인의 인수합병(M&A), 현지 상장 등 다각도로 추진하고 있다”고 덧붙였다.
- 엔케이맥스, 알츠하이머 치료제 임상1상 중간결과 유효성 확인
- [이데일리 이정현 기자] 엔케이맥스(182400)는 자회사 엔케이젠바이오텍(NKGen Biotech)이 멕시코에서 임상 중인 알츠하이머 1상에서 긍정적인 중간 결과를 확인했다고 26일 밝혔다. 일부 투약군에서 알츠하이머 질병 진행이 멈추거나 호전 증세를 나타냈다.엔케이맥스 측에 따르면 2020년 8월 승인받은 이번 임상은 오픈 라벨 방식으로 진행했다. 9명을 세 그룹으로 나눠 SNK01(슈퍼NK) △10억개(코호트1) △20억개(코호트2) △40억개(코호트3)를 각각 3주 간격으로 4회 투약해 최대내성용량(MTD; Maximum Tolerated Dose)을 확인한다이후 12명에 대한 SNK01 최대내성용량의 투약 안전성, 내약성 및 잠재적 유효성을 평가했다.이번 결과는 3주 간격으로 SNK01을 4회 투여받은 환자 6명(코호트1, 2)에 대한 안전성(Safety) 및 치매평가척도(ADAS-Cog), 간이정신상태검사(MMSE), 임상치매등급척도(CDR-SB), 알츠하이머 종합점수(ADCOMS)등의 총 5가지 지표에서 유효성(Efficacy)을 확인했다.10억 개 또는 20억 개를 각각 투여받은 총 6명 환자의 알츠하이머 진행 수준을 판단하는 지표에서 인지 능력의 부정적 변화는 관찰되지 않았다. 5명의 환자에게서는 질병의 진행이 멈추는 효과를 나타냈고, 20억 개를 투여 받은 환자 중 1명의 경우 3도즈 투여만에 뚜렷한 호전 증세를 보였다. 이에 추후 코호트 3(40억개) 투여 결과 또한 매우 혁신적일 것으로 기대되고 있으며, SNK01이 알츠하이머 병의 새로운 치료시장을 개척할 수 있을 것으로 보인다.통상 알츠하이머 환자에게서는 아밀로이드베타와 타우 단백질이 축적되어 발생하는 것으로 알려져 있다. 치료를 위해서는 뇌의 면역세포로 알려진 미세아교세포가 아밀로이드베타와 타우단백질을 식별하고 없애야 한다.최근 글로벌 시장에서 발표된 알츠하이머 임상 데이터에서 아밀로이드베타 제거가 알츠하이머 질병 속도를 늦출 수 있다는 이론을 증명한 바 있다. SNK01은 비정상 단백질을 직접 제거하지 않고, 미세아교세포의 활성을 높이는 기전과 과활성화 된 T세포를 억제하는 작용을 통해 알츠하이머를 개선할 것으로 기대된다.약 17일간 배양된 SNK01은 인터페론감마(IFN-gamma)를 분비해 미세아교세포를 활성화시켜 원인 단백질을 제거를 돕고, DNAM-1 수용체를 통해 과활성화 된 T세포를 제거할 수 있다. 또한, CX3CR1 수용체의 발현이 크게 증가되어 SNK01이 뇌혈관장벽(Blood Brain Barrier) 통과해 알츠하이머병 치료를 이끄는 것이다. 엔케이맥스는 자가 NK세포치료제 ‘슈퍼NK(SNK)’ 플랫폼을 기반으로 고형암 뿐만 아니라 알츠하이머 및 파킨슨 등 신경퇴행성 난치질환 치료에도 도전하고 있다. 최근 글로벌 빅파마와 알츠하이머 관련 연구 NDA도 체결했다. 엔케이맥스는 임상에 앞서 지난 9월 미국내 SNK를 이용한 신경퇴행성 질환치료제 관련 특허를 출원하기도 했다.박상우 엔케이맥스 대표는 “40억 개 SNK를 본격 투여시 아무도 성공하지 못한 뇌질환 정복을 한국 토종기업이 해낼 수 있다는 자신감이 있다”라며 “글로벌 알츠하이머 치료제 시장에서 발병 기전을 타깃하는 근원적 치료제는 없었기 때문에 뇌에서 면역세포로 작용하는 SNK가 혁신적인 치료 방법을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
- 루게릭병 치료제 ‘토퍼센’&치매 치료제 '아두헬름', 네 가지 공통점
- [이데일리 김진호 기자] 미국 바이오젠이 개발한 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 후보물질 ‘토퍼센’의 허가 심사 기간이 연장됐다. 임상 3상에서 1차 평가 지표(1차 지표)를 총족하지 못한 토퍼센에 대해 미국 식품의약국(FDA)이 추가 자료를 요청하며 제동을 걸고 나선 것이다. 업계에서는 과거 치매치료제 ‘아두헬름’(성분명 아두카누맙)과 같은 진행 절차를 보이고 있는 토퍼센에 대한 부작용 이슈 등을 철저히 검증해야 한다는 의견이 나오고 있다. 미국 바이오젠이 개발한 ‘토퍼센’은 근위축성 측삭경화증‘(ALS,루게릭병) 환자 중 ‘슈퍼옥사이드 디스뮤타제(SOD)1’ 유전자 돌연변이가 있는 극소수에 환자를 타깃하는 약물이다.(제공=뉴잉글랜드저널오브메디슨)지난 17일(현지시간) 바이오젠은 “FDA가 추가자료를 요구하며 토퍼센의 허가 심가 기간을 내년 1월에서 3개월 뒤인 4월 25일로 연장했다”며 “FDA가 요구한 주요 정보에 대한 수정 사항에 대한 답변서를 최근 제출했다”고 발표했다. 토퍼센은 ‘슈퍼옥사이드 디스뮤타제(SOD)1’ 유전자 변이로 인한 루게릭병 치료제 후보물질이다. SOD1 돌연변이로 인한 루게릭병 환자는 전체(약 35만 명)의 2%인 7500여 명 정도뿐이다. 그런데 토퍼센의 임상 3상 연구에서 1차 지표인 ALS 기능평가 척도를 달성하지 못했었다. 그럼에도 지난 7월 토퍼센의 허가신청서(NDA)를 수락한 FDA는 내년 1월 25일까지 이에 대한 결론을 내릴 예정이었다.바이오젠 측은 “토퍼센이 2차 지표인 ‘뇌척수액 내 SOD1 단백질 수치 증가’ 및 ‘미세신경섬유 경쇄’(NfL) 농도 등을 투여용량별로 각각 26~38%, 48~67%씩 감소시키는 효과를 보였다”며 치료제로서 효과가 있다고 주장하고 있다.통상적인 신약개발에서 1차 지표를 미충족한 약물이 승인되지 않는다. 하지만 미국 정부가 퇴행성신경질환 치료제 개발을 독려하면서, FDA가 지난해 아두헬름을 승인하는 전례를 남긴 바 있다. 당시 아두헬름은 1차 지표인 인지기능 개선 효과가 확인되지 않았었다. 다만 치매의 원인 중 하나로 알려진 아밀로이드베타(Aβ)를 없애는 효과만 확인된 상태였다. 아두헬름 역시 2021년 3월에서 같은해 6월로 심가 기간이 한차례 연장되기도 했다. 미국의사학회 등의 아밀로이드 베타 제거 기전의 여러 후보물질이 가진 뇌부종 등 부작용 우려를 제기했다. 하지만 FDA는 추가 조치 없이 6월 말 아두헬름은 최초의 치매치료제라는 품목 허가했다. 하지만 의료 현장에서 예견됐던 뇌부종으로 환자가 사망하는 사례 등이 나와 이슈가 됐다. 바이오젠도 유럽과 한국 등에서 아두헬름의 도입 절차를 포기하는 등 관련 사업을 접게 됐다.. 이처럼 토퍼센과 아두헬름 등 두 약물은 △바이오젠이 개발 △희귀 퇴행성신경질환 치료제 △1차 지표 미확보 △심사 기간 1차례 연장 등 네 가지 공통점을 공유하는 상황이다. 토퍼센의 임상 3상에 참여한 108명 중 14~18%에서 척수염 등 신경학적 부작용이 확인됐다. 또 해당 임상 참여자 중 6%가 부작용으로 치료를 중단했으며, 1명이 사망했지만 당시 토퍼센이 아닌 다른 원인이 작용한 것으로 조사된 바 있다.FDA 토퍼센에 대해 내년 4월 어떤 결정을 내릴지 업계와 학계가 모두 주목하고 있다. 일각에서는 최근 승인된 미국 아밀릭스 파마슈티컬스(아밀릭스)의 루게릭병 신약 ‘렐리브리오’(프로젝트명 AMX0035)의 사례에서 답을 엿볼 수 있다는 의견이 나온다. 지난 9월 빌리 던 FDA 신경과학 사무국장은 “생명을 위협하는 ALS에 대한 치료법이 없고 선택권을 보장하기 위해 렐리브리오를 승인했다”고 밝혔다. 토퍼센이 역시 승인될 가능성이 높다는 관측이 우세한 이유다. 퇴행성신경질환 치료제 개발 업계 관계자는 “FDA 자문위가 데이터 부족을 이유로 지난 3월 렐리브리오에 허가 반대 의견을 냈지만, 지난 9월 초 승인 권고로 의견을 수정했다”며 “추가자료가 기존 내용을 재해석한 결과라는 의견이 나왔지만, 9월 말에 렐리브리오를 승인했다”고 설명했다. 그는 이어 “FDA의 담당 국장이 루게릭병 치료제 개발을 촉진하겠다고 밝히며, 기업을 장려하는 추세다”라며 “어떤 부분을 자세히 검토할지 모르지만, 단연 부작용 등의 영역이 포함될 것이다. 안전성만 뒷받침하는 자료가 기준 이상이라면, 2차 지표를 충족한 토퍼센도 극소수에 환자들을 위해 시도해볼 수 있도록 승인할 수 있다”고 말했다. 토퍼센이 비록 아두헬름과 승인 과정에서 닮은 점이 많았지만, 실보다 득이 더 많은 약물이 될지 좀 더 두고 봐야 한다는 의견인 셈이다.한편 국내외 환자들이 널리 쓰는 약물은 루게릭병 완화제는 프랑스 사노피의 리루텍(성분명 리루졸)과 일본 미쓰비시다나베제약의 ‘라디컷’(성분명 에다라본) 등이다. 이밖에 국내에서는 코아스(071950)템이 개발한 루게릭병 지연제 ‘뉴로나타-알’이 승인돼 사용되고 있다. 코아스템은 루게릭병이 인종에 큰 영향이 없는 질환인 만큼 국내에서 시판후 임상 3상 중인 뉴로나타-알의 결과가 나오는 2024년경 FDA에 품목허가를 신청할 계획이다.
- 팔다리 힘 빠지고 비틀거리는 노인, ‘경수증’ 의심하세요
- [이데일리 이순용 기자] 목디스크는 매년 100만 명이 병원을 찾을 정도로 흔한 질환이다. 지난해에도 99만여 명이 목디스크로 진료를 받았다. 코로나19 팬데믹 이전인 2019년에는 100만 명을 넘기도 했다.목디스크는 목뼈(경추) 사이에서 충격을 흡수하는 디스크(추간판)가 노화 등으로 탈출하면서 신경을 압박해 발생한다. ‘경추 추간판 탈출증’으로 불리는 이유다. 디스크가 누르는 신경의 위치에 따라 목, 어깨, 팔, 손바닥, 손가락 등에 통증이 발생할 수 있다.목디스크와 증세는 비슷하지만, 훨씬 위험한 질환이 있다. 바로 ‘경수증(頸髓症)’이다. 경수증은 신경다발인 척수가 지나는 경추강으로 디스크가 탈출하거나 노화로 생긴 골극(뼈의 가장자리 웃자란 뼈)이 경추강을 막거나 압박하면서 발생한다.김종태 가톨릭대학교 인천성모병원 신경외과 교수는 “경수증은 목디스크 등과 비슷한 증상이 나타나다가 심할 경우 신경다발인 척수가 눌리면서 사지 마비나 보행 장애 등 심각한 결과로 이어질 수 있는 무서운 질환이다”며 “몸에 힘이 없고 비틀비틀 걷는 노인의 상당수는 나이가 들어서라기보다 경수증일 가능성이 높다”고 경고했다.◇제때 치료 못하면 증상 반복 재발… 증상 스스로 사라지지 않아원인은 목뼈가 노화와 함께 변형되는 경추증, 디스크, 경추의 인대가 골화되는 후종인대골화증 등이 지적된다. 후종인대골화증을 포함한 인대골화증은 경추 외에도 흉추, 드물지만 요추에도 발생한다. 당뇨병 환자에서 자주 발생한다.증상은 초기 목과 양쪽 어깨의 뻣뻣함과 불편함, 통증이 나타나다가 점차 손과 팔의 저린감이나 방사통으로 이어진다. 이후 젓가락질이나 글씨 쓰기, 단추 끼우기 등 세세한 작업을 하기 어려워지고 보행장애, 배뇨장애 등이 나타나 결국 병상에 누워서 지내야 하는 상황이 올 수 있다.문제는 경수증의 증상이 뚜렷하지 않고 다른 질환과 구분도 쉽지 않다는 데 있다. 초기 대표적인 증상이 목, 어깨, 팔, 손바닥, 손가락 등의 통증과 저림으로 목디스크와 구별이 쉽지 않다. 또 손이 저리고 불편함을 호소하는 팔꿈치 부관 증후군, 수근관 증후군 등과도 감별이 필요하다. 다발성 경화증, 근위축성 측삭경화증도 경수증과 비슷한 증상이 나타난다. 일부에서는 뇌졸중과 헷갈리기도 한다.김종태 교수는 “경수증이 나타나면 다리에 힘이 빠져 걷기 힘들고 계단을 오르는 일이 불가능해진다. 또 배뇨장애로 삶의 질이 급격히 떨어지고 손으로 물건 잡기, 젓가락질 등이 어렵게 되면서 뇌졸중으로 오해하기도 한다”며 “경수증은 제때 치료하지 않으면 증상이 반복적으로 재발하고 스스로 증상이 사라지는 경우는 거의 없기 때문에 증상이 나타나면 바로 병원을 찾아 진단을 받고 적절한 치료를 받아야 한다”고 조언했다.◇조기 수술로 치료… 단순 노화 치부 말고 적극 치료 나서야경수증은 X-선, CT(컴퓨터단층촬영), MRI(자기공명영상), 근전도 검사 등 영상과 신경 기능 검사로 진단한다. 진단 초기에는 견인, 경추 보조기 착용, 물리 치료 등의 보존 치료를 시행할 수 있다. 하지만 경수증이 명확한 경우에는 조기에 수술을 진행한다. 경수 압박을 유발하는 병변들을 제거해 신경 압박을 풀어주고, 척추의 불안정성을 안정화하기 위한 기구 고정 등을 시행한다. 초기에 적절한 치료를 시행하면 대체로 양호한 예후를 보인다.수술은 경추 전방 감압 및 고정술과 경추후궁형성술 등이 대표적이다. 경추 전방 감압 및 고정술은 경부 전방에서 경추에 도달해 추간판이나 척추체 제거를 통해 경수 신경 압박을 풀어주고 경추 안정화를 위한 기구 고정술을 시행하는 방법이다. 경추후궁형성술은 경부 뒤에서 경추에 도달해 후궁을 들어 올려 경추강을 확장시키고 신경의 압박을 해결한다. 대부분의 경우 입원 기간은 약 1~2주 정도 소요된다. 다만 수술의 적절한 시기를 놓쳐 이미 심각한 보행장애나 상·하지에 뻣뻣함이 생긴 경우에는 수술 후에도 신경인성 통증이나 마비, 강직 등의 증상이 남아 영구적인 장애가 지속할 수 있다.김 교수는 “경수증이 의심되는 경우 하루라도 빨리 검사를 시행해 진단하고 결과에 따라 보존 치료 혹은 수술 등 적절한 처치를 받아야 한다”며 “질병 초기에 적절한 검사 후 수술 등 치료를 하면 상당한 증상의 호전과 영구적인 장애를 예방하고 그 정도를 줄일 수 있다”고 했다.경수증을 예방하기 위해서는 목디스크와 마찬가지로 꾸준한 관리가 중요하다. 경수증의 원인은 결국 노화에 따른 퇴행성 변화다. 나이가 들면 척추 관절 사이에 있는 디스크에서 수분이 빠져나가면서 푸석해진다. 스트레스를 줄이고 목 주변 근육을 강화는 스트레칭이나 운동을 꾸준히 실천한다. 나쁜 자세도 피해야 한다.김종태 교수는 “경수증은 노인한테 잘 생기는데, 단순히 나이 들어서 그러려니 생각하고 무시하거나 불편을 감수해서는 절대 안된다”며 “초기 진단받고 치료하면 훨씬 좋아지는 사례도 많은 만큼 적극적인 치료가 필요하다”고 강조했다.
- 개와 고양이에게 반드시 필요한 ‘이것’[김하국의 펫썰]
- [김하국 (주)퍼펫 수의사] 최근 지인이 자신이 키우는 12살 강아지가 관절이 좋지 않은 것 같은데 추천할 만한 영양제가 없는지 물었다. 필자는 대뜸 오메가3가 포함된 제품을 권했다. 물론 다른 성분도 관절에 도움을 주지만 오메가3는 뇌, 관절, 심장, 신장 등 강아지 여러 장기에 효과적이며, 만성염증을 줄이는 데 도움을 주는 것으로 알려졌다. 관절염은 골관절염과 류머티즘 관절염으로 나눌 수 있다. 반려동물도 나이가 들수록 퇴행성관절염(골관절염)이 발생한다. 관절의 연골이 닳아 없어진 경우이다. 또한 자가면역 반응으로 류머티즘 관절염이 발생하기도 하는데 관절 부위를 찾아서 면역세포가 공격하는 경우다. 김하국 (주)퍼펫 수의사관절염에 걸린 강아지는 산책을 오랫동안 하지 않으려 하며, 높은 곳을 오르려 하지도 않는다. 또 관절 부위에서 소리가 나거나 붓기까지 한다. 다리가 뻣뻣해 걸을 때 다리를 구부리고 걷지 않으려 한다. 고양이는 보호자가 눈치채기 어려운데 일단 점프를 하지 않으려 하고 예전보다 활동량이 줄었다면 관절염을 의심해 봐야 한다. 관절염은 진통제를 계속 먹어가며 치료해야 해 부작용이 나타날 수 있어 주의해야 한다. 그래서 글루코사민, 콘드로이틴, 오메가3, 보스웰리아, 초록입홍합 등이 들어 있는 성분의 관절 영양제를 추천하기도 한다. 특히 오메가3는 강아지와 고양이에게 필수지방산으로서 꼭 섭취해야 할 성분이기도 하다. 오메가3는 탄소수가 16~22개인 불포화지방산으로, 화학구조식에서 메틸기로부터 3번째 탄소에 이중결합이 있는 지방산을 말한다. 이 지방산은 항염증 및 세포막의 유동성을 높여주는 역할을 한다. 세포막에서는 염증 물질의 전구체로서 오메가6인 아라키돈산이 있다. 즉 세포막을 구성하는 오메가6인 아라키돈산은 아이코사노이드, 프로스타글란딘 또는 루코트리엔과 같은 물질로 변화해 염증을 일으킨다. 오메가3는 바로 이 아라키돈산이 염증 물질로 변화하는 것을 억제한다.또한 오메가3는 세포막의 유동성을 높여주기도 한다. 세포막은 바다처럼 출렁이며, 다양한 수용체와 단백질들이 그 바다 위에 둥둥 떠 있다. 이런 곳이 딱딱한 고체처럼 된다면, 수용체로 신호전달이 잘 안 돼 세포가 병들기 시작한다. 오메가3는 이 바다가 부드럽게 움직일 수 있도록 도와주는 물질이다. 오메가3의 종류는 식물성인 알파 리놀렌산(ALA·α-linolenic acid), 동물성인 에이코사펜타엔산(EPA·eicosapentaenoic acid), 도코사헥사노이드산(DHA·docosahexaenoic acid) 등이 있다. 사람은 ALA로부터 EPA와 DHA를 합성해 내기도 하지만 고양이와 개는 합성능력이 떨어진다. 즉 고양이와 개는 ALA는 필요 없고 EPA와 DHA를 직접 섭취해야 한다. EPA와 DHA는 동물성 오메가3로서 정어리, 멸치, 연어 등 어류에 많이 있다. 품질 좋은 사료에는 대부분 오메가3 성분이 포함돼 있어 사료만 먹어도 하루에 필요한 오메가3를 섭취할 수 있다. 하지만 나이가 들거나 위장관, 간, 췌장, 담낭 관련 질병이 있다면 영양 성분을 흡수하는 능력이 떨어지게 돼 오메가3가 부족할 수 있다. 이런 경우에 오메가3 영양제를 별도로 먹는 게 좋다.영양제는 영양을 보충하는 약이지 치료제가 아니어서 질병을 낫게 할 순 없다. 하지만 질병을 예방하고 완화하는 데 도움을 줄 수 있는 성분으로 구성돼 있으니, 관심을 두고 품질이 확실한 제품을 선택해 사용하는 것이 좋다. (사진=이미지투데이)
- 손 떨림·보행장애 일으키는 ‘파킨슨병’, 증상 호전시키려면?
- [이데일리 이순용 기자] 우리 뇌는 몸을 움직이고 의욕적으로 만드는 ‘도파민’이라는 신경호르몬을 분비한다. 노화로 도파민 분비가 잘 안되면 손 떨림, 느린 움직임, 수면장애 등 증상이 나타나는데, 이를 ‘파킨슨병’이라고 한다. 우리나라도 고령화가 진행되면서 파킨슨병 발병률이 높아지고 있다. 파킨슨병에 대해 순천향대 부천병원 신경외과 정문영 교수의 도움말로 알아본다.파킨슨병은 뇌세포 노화로 발병하기 때문에 환자 70%가 70대 이상 고령층이다. 그러나 고령층에게만 발생하는 것은 아니다. 미세먼지, 황산화물 등 대기 오염 물질이나 중금속에 오염된 물, 공기에 노출되면 노화가 촉진될 수 있다. 그 외 유전적 요인으로 인해 젊은 나이에 발생하기도 한다.파킨슨병의 주요 증상은 진전증(떨림), 서동증(느린 움직임), 수면장애, 저혈압 등이다. 진전증은 주로 손에 나타나 환자가 사회생활의 불편함을 호소하는 경우가 많다. 서동증이 다리에 나타나면 걷고 싶어도 잘 움직이지 않아 불안정하게 걷는 ‘보행장애’가 나타난다. 수면장애는 단순한 불면증뿐만 아니라 렘수면 장애, 하지불안증후군 등 여러 가지 형태로 나타나며, 수면의 질적 저하로 낮에 집중력과 인지기능이 떨어질 수 있다.파킨슨병은 뇌 MRI에서 이상 소견을 보이지 않아 증상이 있어도 적절한 진단을 못 받는 경우가 있다. 파킨슨병을 진단하려면 환자 증상뿐 아니라 PET-CT 검사를 통해 뇌 기저핵 내 ‘도파민 운반체 밀도 저하’ 발생 여부를 확인해야 한다. 파킨슨병 치료는 일반적으로 증상 호전을 위한 약물치료를 한다. 뇌세포에서 도파민으로 변하는 약물인 ‘레보도파’를 가장 많이 사용한다. 신경세포에서 도파민이 작용하는 수용체를 활성화하는 ‘도파민 작용제’도 사용한다. 그 외 증상을 조절하기 위한 약물들을 병용한다.대부분은 약물치료로 증상을 호전시킬 수 있다. 그러나 파킨슨병 진행을 막는 근본적인 치료제는 아직 없고, 약물치료가 10년 이상 지속되면 약의 효과가 빨리 떨어지는 부작용이 발생한다. 이 경우 갑자기 다리에 서동증이 생겨 걷다가 멈추는 등 일상생활에 지장을 주는 ‘이상운동증’이 나타나 사고 위험에 노출될 수 있다.정문영 교수는 “약의 효과가 떨어지는 부작용이 발생하면 수술적 치료인 ‘뇌심부자극술’을 시행할 수 있다. 뇌에 전극을 심어 전기 자극을 줌으로써, 뇌의 비정상적 신호를 차단하고 도파민 대신 기저핵을 활성화해 파킨슨병 증상을 호전시킬 수 있다”고 말했다.뇌의 퇴행성질환인 파킨슨병을 예방하려면 노화를 방지하는 식습관과 꾸준한 운동이 도움이 된다. 균형 잡힌 식단과 저탄수화물 식이를 추천하며, 신선식품, 견과류 등 항산화물질을 많이 섭취하는 것이 좋다. 여러 가지 비타민을 보충하는 것도 좋다. 운동은 파킨슨병을 직접적으로 예방하는 것은 아니지만, 근육량을 늘리면 파킨슨병이 발병해도 신체 활동성을 유지할 수 있으므로 증상 악화 방지에 도움이 된다.정 교수는 “파킨슨병은 생명에 치명적이지는 않지만, 떨림, 보행장애 등 눈에 보이는 증상 때문에 우울과 불안을 동반하고 삶의 질을 크게 떨어뜨린다. 따라서 파킨슨병으로 의심되는 증상이 있다면 신속하게 병원을 찾아 진단받아야 한다”고 말했다.
- 바이오오케스트라, “에이비엘바이오 버금가는 대형 기술이전 터진다”
- [이데일리 송영두 기자] 에이비엘바이오에 이어 또 다른 국내 바이오 벤처 기업이 대규모 알츠하이머 치료제 기술이전 성과를 내놓을 것으로 전망된다. RNA(리보핵산)를 활용해 척수가 아닌 세계 최초 정맥주사(IV) 제형 알츠하이머 치료제를 개발하고 있는 바이오오케스트라가 그 주인공이다.최근 서울 강남에서 만난 류진협 바이오오케스트라 대표는 RNA 알츠하이머 치료제 개발과 기술이전에 강한 자신감을 내비쳤다. 일본 동경대 의대와 하버드 의과대학에서 박사 후 연구원을 거친 류 대표는 2016년 10월 바이오오케스트라를 설립했다. RNA로 퇴행성 뇌질환 치료제 개발을 목표로 하고 있다.이미 글로벌 제약사와 기술수출 협상이 막바지 단계에 접어들었다. 류 대표는 “미국에 있는 글로벌 빅파마와 기술이전 협상을 진행 중이다. 올해 3분기 또는 4분기에는 공식적인 성과를 공개할 수 있을 것 같다”며 “협상이 막바지 단계에 있고, 기술이전 규모는 올해 초 에이비엘바이오가 사노피와 체결한 규모와 비슷할 것으로 기대하고 있다”고 말했다.에이비엘바이오(298380)는 이중항체 기반 퇴행성뇌질환 치료 후보물질 ‘ABL301’을 올해 초 기술이전했다. 계약금 7500만 달러 및 마일스톤 4500만 달러를 포함해 총 10억6000만 달러 규모다. 류 대표가 에이비엘바이오와 비슷한 규모 기술이전에 자신감을 갖는 이유는 명확하다. 퇴행성 뇌질환에 악영향을 주는 바이오마커를 발굴했고, 이를 억제하는 물질을 정맥으로 전달하는 기술을 세계 최초로 개발했기 때문이다.류진협 바이오오케스트라 대표.(사진=바이오오케스트라)그는 “바이오마커를 발굴하고 분석까지 하는데 약 1년 정도 소요됐다. 이후 약물을 개발하는 데 3년 정도 추가 소요됐다. 우리가 발굴한 ‘miRNA-485-3p’는 뇌에 악영향을 주는 바이오마커다. 이를 억제하는 물질을 개발해 적용했더니 기존 약물들보다 훨씬 더 좋은 효과를 보였다”며 “이후 척수가 아닌 정맥으로 치료물질을 뇌로 전달하는 것과 약효가 오래 머무를 수 있는 반감기를 늘리는 것이 숙제였다”고 설명했다.실제로 바이오오케스트라는 아밀로이드 베타, 타우 등 독성 단백질을 표적하는 것이 아닌 죽어가는 RNA 세포를 표적해 기능을 살리는 데 집중하고 있다. 특히 척수가 아닌 정맥으로 치료제를 전달하는데 목적을 두고 있다. 글로벌 제약사인 로슈나 앨라일람도 RNA로 알츠하이머 치료제를 개발 중인데, 척수를 통한 형태다. 척수가 정맥을 통한 전달방법보다는 좀 수월하지만, 충분히 전달되지 않는다는 게 류 대표의 설명이다.류 대표는 “로슈나 앨라일람 등은 척수를 통해 약물을 전달하는 방식이다. 척수를 통하는 방식은 뇌혈관 장벽(BBB)을 통과하지 않아도 돼 어느 정도 전달이 되지만, 여전히 부족한 것은 사실이다. 특히 RNA는 사람 몸속에서 굉장히 불안정한 구조를 갖고 있다. 화학적인 변형을 가하지 않는 이상 뇌에 들어가서 반 정도가 사라지는 데 43초밖에 걸리지 않는다”며 “우리는 RNA를 정맥으로 척수 전달보다 잘 전달되고 반감기도 90분까지 증가하는 전달체 기술을 개발해 글로벌 기업들의 주목을 받고 있다”고 강조했다.바이오오케스트라의 사업 모델은 지속적인 기술이전이다. 기술이전을 통해 신약 연구개발(R&D)에 투자하고, 성과를 내는 선순환 방식을 추구한다. 퇴행성 뇌질환에 관여하는 바이오마커와 치료가 가능한 물질을 개발했고, 이를 안전하게 뇌세포에 전달할 수 있는 전달체 기술까지 개발해 플랫폼 기술을 완성했다. 플랫폼 기술을 통해 지속적인 기술이전이 가능하다는 게 류 대표 설명이다.바이오오케스트라는 미국 모더나 창립멤버인 루이스 오데아 박사가 최고의학책임자(CMO)이자 등기임원으로 합류했다. 현재 전임상 단계인 알츠하이머 치료제 ‘BMD-001’은 올해 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1상 시험을 신청할 계획이다. 이외에도 파킨슨 치료제, 루게릭병 치료제 등을 개발 중이며, 치매 진단키트도 개발하고 있다.국내외 글로벌 기업들의 관심도 상당하다. 현재 기술이전 논의를 하고 있는 글로벌 빅파마 외에도 2~3개 글로벌 기업들과 치료제 공동개발을 진행 중이다. 국내에서는 SK바이오팜(326030)과 지난 1월부터 신약 공동연구개발에 나선 상태다. 지난 2월 끝난 시리즈 C 투자에서 545억원을 유치하는 등 지금까지 약 1000억원 정도의 투자도 유치했다. IMM인베스트먼트, SBI인베스트먼트, LSK인베스트먼트, 스마일게이트 인베스트먼트, 데일리파트너스, GS홀딩스, 종근당홀딩스 등 굵직굵직한 기업들이 투자에 참여했다.류 대표는 “바이오오케스트라는 플랫폼 기술을 기술이전 하는 게 첫 번째 비즈니스 모델이다. 다행스럽게도 지금 막바지에 와 있는 게 있고, 나아가서는 플랫폼을 통해서 개발된 치료제를 기술이전 할 것”이라며 “내년에는 상장을 통해서 기업가치를 끌어올릴 계획이다. 올해 말 기술성 평가를 신청할 것이다. 내년 중순에는 상장이 가능할 것으로 기대하고 있다”고 말했다.
- 유니큐어, 헌팅턴병 임상 환자 입원…국내 개발 현황은
- [이데일리 이광수 기자] 유니큐어(UQRE)가 헌팅턴병 유전자 치료제 임상에서 부작용이 발견돼 일부 임상을 중단했다. 부진한 2분기 실적을 기록한 것과 겹쳐서 유니큐어의 주가는 곤두박질쳤다. 헌팅턴병은 희귀 유전성 신경퇴행성 질환이다. 무도병을 포함한 운동 증상, 행동 이상, 인지 저하로 이어지며 점진적으로 신체적 정신적으로 악화되는 질환이다. 신경세포 건강에 필수적인 헌팅틴(huntingtin)이라는 단백질의 비정상적 버전의 세포 생산으로 인해 일어난다.◇고용량 투여 환자에서 부작용 발견 9일 업계에 따르면 유니큐어는 헌팅턴병 치료제로 개발 중인 ‘AMT-130’의 고용량 투여 환자에서 부작용이 발생해 임상을 연기하겠다고 밝혔다. 고용량을 투여받은 환자 14명중 3명에서 발열과 심한 두통과 구토 증상이 발생해 입원했다. MRI에서 치료를 받은 뇌 일부가 부풀어오르는 것도 발견됐다. 치료를 받았지만, 완전히 회복되지는 않았고, 치료 전보다 언어와 주의력 등에 미묘한 결함이 있다는 게 유니큐어의 설명이다. 유니큐어가 헌팅턴병 치료제로 개발중인 ‘AMT-130’의 작용 기전 설명 영상 갈무리. 최근 유니큐어는 고용량 환자에서 일부 부작용이 발견됐다고 밝혔다. (사진=유니큐어)AMT-130은 헌팅턴병 치료제로 기대를 모으는 유전자 치료제다. 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품’지정을 받기도 했다. 이 영향에 8일(현지시간) 나스닥에서 유니큐어는 27.02% 폭락한 18.64달러에 마감했다. 전 세계적으로 헌팅턴병 치료제를 개발하는 곳은 많지 않다. 업계 관계자는 “중추신경계질환은 임상 단계에서 드는 비용이 크고, 개발이 어려운데 헌팅턴병은 상대적으로 환자수가 적다”며 “따라서 많은 개발사들이 중추신경계질환 중에서도 파킨슨병이나 알츠하이머병 치료제를 타겟으로 개발하는 것”이라고 설명했다. 유니큐어는 지난 6월에 저용량에 대해서 안전성 데이터를 공개하기도 했다. 초기 환자 그룹 10명에서 AMT-130의 안전성 문제가 발견되지 않았고, 이 중 6명은 치료효과가 관측됐다. 유니큐어는 이번 부작용 원인을 조사함과 동시에 고용량 투여를 연기하기로 했다. 다음 분기까지는 연기될 것이라는게 현지 매체의 전망이다. 투자자들은 유니큐어의 4분기 보고서에 주목하게 됐다. 일단 독성 때문은 아니라는 게 유니큐어의 설명이다. 맷 카푸스타 유니큐어 대표(CEO)는 8일 실적 발표에서 “문제가 약물의 작용 기전과 관련이 있는 것이 아니다”면서 “면역 반응이나 제품과 관련된 염증 등과 관련된 것”이라고 추정했다. 그러면서 “이번 부작용이 진행중인 임상 1/2상이나 데이터 분석에 영향을 미치지 않을 것”이라고 덧붙였다.◇국내선 iPS바이오 등이 개발 도전 헌팅턴병은 명확한 인과 관계가 있지만, 발병을 지연시키거나 진행을 늦추기 위한 승인된 치료제는 없다. 기존의 헌팅턴병 치료제로는 글로벌 파마인 룬드백(Lundbeck)의 ‘제나진’(Xenazine)과 이스라엘 제약사 테바(Teva)의 ‘오스테도’(Austedo)가 승인을 받았지만, 무도병만 개선시키는 한계가 있고 우울증 등 부작용이 적지 않은 것으로 알려졌다.국내에서는 일부 바이오테크들이 헌팅턴병 치료제 개발에 도전하고 있다. 글로벌 헌팅턴병 시장 규모는 올해 3억8030만달러(약 5000억원)로 추산됐다. 항암제나 알츠하이머병 치료제 등과 비교해봤을 때 상대적으로 큰 시장은 아니다. 다만 시장이 꾸준히 커지고는 있다. 그랜드뷰리서치에 따르면 오는 2030년까지 매년 평균 19.6%의 성장세를 보일 것으로 전망된다.국내 업계에 따르면 iPS바이오 등 초기 단계 바이오테크가 헌팅턴병 치료제를 개발하고 있다. 다만 아직 임상 단계로 진입한 곳은 없다. iPS바이오의 경우 내년에 임상시험계획서(IND) 신청을 계획하고 있다. iPS바이오는 지난 2020년 DSC인베스트먼트(241520) 자회사 슈미트로부터 시드(Seed)투자를 유치하고 지난해 △포스코기술투자 △코오롱인베스트먼트 △LSK인베스트먼트 등으로부터 시리즈A 투자 유치를 받았다. 이때 약 240억원 규모의 기업가치를 인정받았다. 이 분야에 정통한 업계 관계자는 “iPS바이오의 경우 줄기세포 치료제 업체로, 1차 타깃으로 헌팅턴병 치료제를 정한 것은 일단 전문성이 있어 잘할수 있는 타깃을 잡은 것”이라며 “또 시장에서 경쟁자가 많지 않아 추후 확장 가능성이 있다는 점도 작용했다”고 설명했다.
