뉴스 검색결과 2,485건
- 아리바이오, AR1001, 유럽 8개국 3상 시험 신청 완료
- [이데일리 송영두 기자] 아리바이오는 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001 글로벌 임상 3상 ‘Polaris-AD’ 유럽 임상시험 신청을 완료했다고 26일 발표했다. AR1001 유럽 임상 3상은 지난 11월 말 신청을 마친 영국(MHRA)을 비롯 프랑스, 독일, 스페인, 이탈리아, 덴마크, 네덜란드, 체코슬로바키아 등 유럽연합 7개국 등 총 8개 국가에서 400여명의 초기 알츠하이머병 환자를 모집하여 진행한다.이번 유럽 임상3상 시험 계획은 유럽의약품청(EMA)에서 2022년 새로 만든 임상시험규정(Clinical Trials Regulation, CTR)에 맞춰 신청했다. EU-CTR은 EU·EEA의 각국에서 수행되는 임상시험을 단일 운영체계 안에 통합하고 정보를 공개적으로 투명하게 관리하기 위한 목적으로 만들어졌다.최초 다중기전 경구용 치매치료제 AR1001 글로벌 임상 3상 ‘Polaris-AD’는 현재 총 1250명을 목표로 순항 중이다. 2022년 말 미국 FDA 임상 3상을 시작해 미국 내 주요 임상센터 60여 곳에서 환자 모집과 투약이 원활하게 이루지고 있다. 또한 한국에서는 공익적 임상시험지원대상 1호로 지정, 복지부 산하 국가임상시험지원재단 포털에서 현재 임상3상 환자를 모집 중이다. 중국은 국가약품관리감독국 (NMPA)에 이미 임상3상 시험계획을 제출했으며 곧 승인을 기다리고 있다. 정재준 아리바이오 대표는 “영국에서는 이르면 2월, EU는 3월부터 환자 모집이 시작될 것으로 예상한다” 며 “대륙별 다국가 글로벌 임상3상 신청이 마무리된 만큼 임상을 원활하고 신속하게 진행하고, 최상의 조건을 갖춘 임상 데이터를 도출하기 위해 국내외 연구진과 임직원들이 최선을 다하고 있다”고 전했다.
- 치매, 규칙적인 운동 도움·일정한 수면 위험↑[클릭, 글로벌·제약 바이오]
- [이데일리 유진희 기자] 한 주(12월18일~12월24일)의 글로벌 제약·바이오업계 이슈를 모았다. 이번 주에는 치매와 관련된 소식이 업계의 주목을 받았다. (사진=게티이미지)규칙적인 운동이 뇌 건강에 도움이 된다는 연구 결과가 나왔다. 헬스데이 뉴스는 캐나다 밴쿠버 프레누보(Prenuvo) 영상센터의 영상의학 전문의 라즈풀 아타리왈라 박사 연구팀이 이 같은 연구 결과를 발표했다고 보도했다. 캐나다의 여러 프레누보 영상센터에서 시행된 1만 125명(평균연령 53세, 남성 52%)의 뇌 MRI 영상을 분석한 결과다. 이 중 7천6명(75.1%)은 일주일에 평균 4일 중강도 내지 고강도 운동을 하고 있었다. 중강도·고강도 운동은 최소 10분 이상 계속해서 호흡과 맥박이 높아지는 운동을 뜻한다. 연구팀은 3가지 심층학습 모델을 이용해 이들의 뇌 횡단면(상하), 관상면(앞뒤), 시상면(좌우) MRI 영상을 분석했다. 연령, 성별, 체질량 지수(BMI) 등 여러 변수도 고려했다. 연구 결과에 따르면 전체적으로 중강도 내지 고강도 운동(달리기, 걷기, 스포츠 등)을 규칙적으로 하는 사람은 다른 사람보다 뇌의 회색질과 백질의 용적이 컸다. 중강도·고강도 운동 일수가 많을수록 회색질, 백질, 해마, 전두엽, 두정엽, 후두엽의 용적은 컸다. 하루 4000보 걷는 중강도 운동도 뇌 건강에 상당히 긍정적인 영향을 미쳤다. 뇌는 신경 세포체로 구성돼 입력된 정보를 처리하는 겉 부분인 대뇌 피질과 신경세포들을 서로 연결하는 신경 섬유망이 깔려 서로 다른 뇌 부위들을 연결하는 속 부분인 수질로 이뤄진다. 피질은 회색을 띠고 있어 회색질, 수질은 하얀색을 띠고 있어 백질이라고 불린다.이 연구 결과는 ‘알츠하이머 치매 저널’(Journal of Alzheimer‘s Disease) 최신호에 실렸다. 반면에 지나치게 규칙적인 수면이 치매 위험을 높일 수 있다는 연구 결과도 발표됐다. 의학 뉴스 포털 메드 페이지 투데이는 호주 모나쉬 대학 심리과학 대학 매슈 페이스 역학 교수 연구팀이 이 같은 사실을 밝혔다고 보도했다. 영국 바이오뱅크(UK Biobank) 데이터베이스 중 8만 8094명(40~69세)의 자료를 분석한 결과다. 연구 대상자들은 2013년 2월에서 2015년 12월 사이에 가속도계를 7일간 24시간 손목에 착용하고 생활했다. 연구팀은 24시간 간격으로 자는 시간과 일어나는 시간이 얼마나 일정한지를 기준으로 수면의 규칙성을 평가해 수면 규칙성 점수를 매겼다. 매일 똑같은 시간에 자고 깨는 사람은 수면 규칙성 점수를 100점으로 채점하고 매일 자고 깨는 시간이 다른 사람에게는 0점을 매겼다.연구 결과에 따르면 이후 평균 7.2년간의 추적 관찰 기간에 480명이 치매 진단을 받았다. 수면 규칙성 점수가 가장 낮은 최하위 5%는 평균 41점, 가장 높은 최상위 5%는 평균 71점이었다. 두 그룹 사이 중간에 해당하는 점수는 평균 60점이었다.연령, 성별, 치매 위험 유전자(ApoE4) 등 다른 변수를 고려했을 때 수면 규칙성 점수가 가장 낮은 그룹은 점수가 중위권인 그룹보다 치매 위험이 53% 높았다. 수면 규칙성 점수가 가장 높은 그룹도 치매 위험이 중위권 그룹보다 16% 높았다.전체적으로 자고 깨는 시간이 가장 불규칙한 그룹이 치매 위험이 가장 크고 수면 규칙성이 중간 수준에 접근할수록 치매 위험은 낮아지다가 수면 규칙성이 최상위에 이르면 치매 위험이 다시 커지는 U자형 패턴이 나타났다.이 연구 결과는 미국 신경학회(AAN) 학술지 ‘신경학’(Neurology) 최신호에 공개됐다.
- 소마젠, 글로벌 파킨슨병 연구 ‘GP2’ 프로젝트 약 31억원 추가 수주
- [이데일리 김지완 기자] 소마젠(950200)은 21일(현지시간) 미국 마이클 J. 폭스 재단과 1년간 총 240만달러(약 31억원) 규모의 전장 유전체 분석(WGS) 서비스 수주 계약을 체결했다고 밝혔다.소마젠 CI.이번 계약은 전년도 연매출의 약 7.2%를 차지한다. 계약 상대방은 글로벌 파킨슨병 연구에 앞장서는 마이클 J폭스 재단이다.회사 측은 “이번 계약 물량은 글로벌 파킨슨 유전학 프로그램(Global Parkinson’s Genetics Program, 이하 GP2)에서 마이클 J. 폭스 재단이 진행하는 대규모 연구 물량 중 극히 일부분”이라며 “추가 수주도 기대하고 있다”고 밝혔다. GP2는 파킨슨병의 근본적인 발병 원인을 이해하기 위해 유전적 구조를 분석하는 데 중점을 둔 글로벌 파킨슨병 공동 연구 컨소시엄(Aligning Science Across Parkinson‘s, 이하 “ASAP”)에서 추진하는 대형 글로벌 프로젝트다. GP2는 파킨슨병 극복에 있어 필요한 연구 수요를 신속하게 해결하기 위해 글로벌 연구 커뮤니티를 구성했으며, 현재 전 세계 150여 개 회원사들이 파킨슨병 관련 연구를 위한 샘플과 데이터 수집에 참여하고 있다.소마젠은 지난 2020년부터 ’마이클 J. 폭스 재단‘과 함께 미국 정부 주도 GP2 프로젝트에 참여했다. 소마젠은 해당 프로젝트 참여를 통해 전 세계 회원사들로부터 파킨슨병 환자 샘플을 얻어 유전체 염기서열 분석을 진행했으며, 파킨슨병의 발병 원인 파악과 치료제 발굴을 위한 유전체 분석 서비스 제공에 앞장서 왔다.소마젠의 맷 크라이머 영업 마케팅 부사장은 “이번 프로젝트 수주의 주된 성공 요인은 GP2 프로그램의 연구원, 코디네이터, 관련 재단 등과 지속적인 협업을 통해 쌓은 상호 신뢰였다.”며, “CLIA 및 CAP 인증, ISO 인증 등 국가 또는 글로벌 수준의 프로젝트에 참여하기 위한 자격을 유지해 오며, 미국 정부기관 및 마이클 J폭스 재단에 고품질의 유전체 분석 결과를 꾸준히 제공했기 때문에, 소마젠이 이번 대형 프로젝트 및 연구 컨소시엄의 주요 파트너가 될 수 있었다.” 고 말했다.소마젠은 이번 글로벌 파킨슨병 연구 프로젝트에 참여한 것 외에도 지난 2014년부터 다양한 질병 연구 프로그램과 신경학적 질병 상태에 대한 유전체 분석을 제공하는 임상수탁전문기관(CRO)으로서 미국 정부가 주도하는 국가 프로젝트에 지속적으로 참여해왔다. 특히 금번 수주에 앞서, 소마젠은 올해 3분기에, 미 국립보건원(NIH)과 약 49억원 규모의 알츠하이머 환자 1만 명을 대상으로 한 전장 유전체 염기서열 분석(WGS) 서비스 공급계약을 체결한 바 있다.소마젠 홍 수 대표는 “마이클J폭스 재단과의 글로벌 파킨슨병 프로젝트 관련 대형 수주 계약에 또 한 번 성공함으로써, 소마젠은 유전체 분석을 위한 미 정부 기관, ASAP 및 GP2 파트너 기관 등과 강력한 협업 관계를 재확인했다고 볼 수 있다”며 “소마젠은 파킨슨병 글로벌 프로젝트에 적극 지원 및 참여하고 있는 마이클J폭스 재단의 사명에 동감하며, 파킨슨병의 치료법을 이해하고 확인하기 위한 전 세계적인 노력에 동참하게 되어 영광”이라고 말했다.
- 샤페론, 중국 기술이전 딜 '홀딩'… 내년 유증 가능성은
- [이데일리 석지헌 기자] 면역질환 치료제 개발 기업 샤페론(378800)이 자금조달을 위해 내년 유상증자를 단행할지 관심이다. 현재 회사의 현금성 자산과 고정적으로 지출되는 영업비용을 고려하면 내년 말 현금성 자산은 약 50억원에 그친다는 분석이 나오면서다. 샤페론 성승용 대표.(제공= 샤페론)15일 이데일리 취재 결과 샤페론은 중국 바이오 기업과 아토피 치료제 ‘누겔’에 대해 기술이전 계약을 논의 중이었으나 내년 8월까지 협상이 잠정 중단됐다. 계약 상대방이 누겔의 미국 임상 2상 중간결과를 본 후 계약 진행 여부를 결정하겠다고 밝히면서다. 회사는 지난 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 누겔의 2상 임상시험계획서(IND)를 승인받았으며 내년 8월 중간 결과를 확인할 것으로 전망하고 있다. 임상 최종 종료일은 2026년 1월이다. 공들였던 기술이전 계약이 잠정 중단되면서 회사의 재무구조에 관심이 모인다. 샤페론은 기술이전을 통한 자본 확보를 기본적인 비즈니스 모델로 지향하고 있다. 기술이전이 회사의 주요 수익원인 셈이다. 전임상 또는 초기임상까지만 연구를 진행하고 다국적 제약사로 기술이전하는 방식을 추구하기 때문에 별도 생산시설도 보유하고 있지 않다. 뚜렷한 매출원이 없다고 보여질 수 있는 부분이다. 회사의 3분기 보고서를 보면 ‘생산 및 판매 중인 제품이 없어 최근 3개 사업연도 및 당해 사업연도 중 최근 분기말까지 매출원가 발생액이 없다’고 돼 있다. 하지만 매년 연구개발 활동으로 적지 않은 비용이 지출되고 있다. 샤페론의 3분기 기준 현금 및 현금성 자산(단기금융상품 포함)은 약 251억원이다. 영업비용은 2020년 68억원, 2021년 110억원, 지난해 130억원으로 최근 3년 간 평균 매년 103억원을 지출했다. 올해 3분기 누적으로도 약 88억원의 영업비용이 발생했다. 연간 100억원 비용이 고정적으로 나간다고 가정하면 단순 계산 시 내년 말 샤페론에 남는 현금은 50억원 수준이다. 2025년을 대비하기 위해 회사가 내년 중 미리 자금조달을 해야 한다는 분석이 나오는 이유다.샤페론 관계자는 유증 가능성을 묻는 이데일리 질문에 “당장은 계획이 없다. 2024년 중에 할 수는 있을 것 같다”며 “내년에 해야 할 임상시험 프로젝트를 고려하면 비용이 어느 정도 발생할 지 알기 때문에 재무회계 부서 쪽에서 내년도 예산과 관련한 계획을 준비하고 있다”고 말했다. 샤페론은 지난해 10월 코스닥 시장에 상장하며 ‘3년 내 기술수출 1조원 달성’을 목표로 내건 바 있다. 회사는 현재까지 국내에선 기술이전 2건에 성공했지만, 다국적 제약사로의 기술이전 성과는 전무한 상황이다. 주가도 뚜렷한 모멘텀을 찾지 못하는 모습이다. 회사 주가는 지난해 상장 직후인 10월 21일 최고가 1만1600원 기록한 후 연일 하락세다. 15일 기준 종가는 3530원으로, 최고가 대비 약 70% 떨어졌다.샤페론의 파이프라인으로는 아토피 피부염 치료제 ‘누겔’(NuGel)과 호흡기 질환 치료제 ‘누세핀’(NuSepin), 알츠하이머 치료제 ‘누세린’(NuCerin), 나노바디 이중항체 면역항암제인 ‘파필릭시맙’(Papiliximab)이 있다.기술이전을 추진했던 누겔은 면역 및 혈관 세포에 존재하는 염증복합체를 억제해, 아토피 피부염 증상을 악화하는 사이토카인 발현을 낮추는 신약 후보 물질이다. 체내 염증 조절 세포 수를 증가시켜 이중으로 광범위한 염증 병리 기전을 제어한다. 스테로이드와 비슷한 효과를 보이면서 안전성도 확보한 것으로 평가받는다. 누겔은 국내 임상2상도 마쳤지만, 최종 결과 발표가 1년 넘게 지연되고 있어 투자 위험 요인으로 작용할 수 있단 분석이 나온다. 샤페론은 지난해 하반기 2020년부터 진행한 누겔의 국내 임상 2상도 마쳤다. 샤페론은 2021년 누겔 국내 2상 중간 결과를 내고, 이르면 올해 초 최종 결과를 발표하겠다고 밝혔다. 하지만 지난해 하반기 마지막 환자 투약 후 1년이 넘도록 아직 최종 결과를 발표하지 않고 있다. 회사는 주요 파이프라인과 관련해 추가 기술수출을 논의 중이라는 입장이다. 샤페론 관계자는 “다른 글로벌 기업과 기술수출 논의를 진행하고 있지만 아직 밝힐 단계는 아니다”라며 “때가 되면 공시를 통해 시장에 알리겠다”고 밝혔다. 샤페론은 올해 메이저 국내외 제약사 출신 임원들을 다수 영입하면서 기술수출에 드라이브를 걸었다. 지난 4월에는 글로벌 기술수출을 염두해 자회사 허드슨 테라퓨틱스를 설립한 바 있다.
- 바이오 헬스케어 기업 '앱솔로지', 100억원 규모 투자유치 성공
- [이데일리 이순용 기자] 체외 면역진단 의료기기업체 ㈜앱솔로지가 올 한해 바이오 헬스케어 분야의 냉혹한 투자 환경 속에서도 정량 면역진단 제품의 기술력과 향후 성장 가능성을 인정 받아 대규모 투자유치를 성공적으로 완료했다. 21일 ㈜앱솔로지(대표 조한상)는 100억원 규모의 시리즈B 브릿지 라운드를 마무리했다고 밝혔다. 이번 라운드에는 기존 투자회사인 산업은행과 크로스로드파트너스, 기존 주주인 ㈜인텍플러스를 포함해 포레스트벤처스와 포레스트파트너스, 국내 벤처캐피탈 1곳 등 신규 투자회사 등이 참여했다. 벤처캐피털(VC)업계 관계자는 “앱솔로지가 대규모 투자유치에 성공한 배경은 탄탄한 기술력을 바탕으로 한 최첨단 제품들 덕분”이라며 “아직까지 강력한 경쟁자가 없다는 점을 감안하면 앱솔로지의 수출실적은 내년부터 날개가 달린 듯 크게 성장할 것으로 기대한다”고 평가했다. 실제로 앱솔로지는 최근 신규 공급 계약을 체결한 아르헨티나, 사우디 아라비아 등을 포함해 현재까지 태국, 이태리, 스페인 등 약 30여개국과 향후 5년간 3000억원이 넘는 수출 계약을 따냈고 전세계 100여개국과 수출 상담이 계속되고 있는 것으로 알려졌다. 앱솔로지는 10년 이상의 면역진단 시스템 개발과 생산, 품질, 인허가 경험을 가진 인력들이 모여 지난 2017년 창업한 체외진단 의료기기 벤처회사로 창업 초기부터 한국과학기술원(KIST), 고려대 등으로부터 새로운 원천 기술에 대한 저작권을 확보하고 이를 토대로 자체기술을 개발, 수십개의 지적 재산권을 획득했다.초창기부터 관련 분야의 기술진과 노하우를 확보한 상태에서 창업한 덕분에 앱솔로지는 최단기간에 제품을 개발해, 창업 4년여만에 매우 보수적인 진단의료기기시장의 장벽을 뚫고 혁신적인 제품을 출시할 수 있었다. 이러한 혁신성과 기술력을 인정받은 앱솔로지는 2018년, 2019년, 2021년 3년여에 걸쳐 여러 대형 벤처 캐피탈로부터 총 208억원의 투자를 유치한 바 있다.◇ ‘앱솔’, 고가 대형장비 제치고 선진국에서 돌풍 예고앱솔로지의 대표적인 제품은 전립선암, 갑상선암 진단 및 재발 모니터링, 비타민D 등 다양한 호르몬 검사, 심근경색이나 패혈증 같은 응급 현장검사 등이 가능한 현장진단(POCT) 방식의 체외진단 플랫폼 ‘앱솔(ABSOL)’이다. 앱솔은 고가의 대형 장비를 통해서만 정확한 ‘정량’의 진단검사가 가능했던 질환들을 간단한 혈액검사를 통해 동등한 성능으로 진단해 내면서 고가의 대형 장비들이 장악한 선진국 진단 시장에서 돌풍을 몰고 왔다. 대형 장비들이 진단검사 시장을 장악하고 있는 해외 선진국의 경우 기존 ‘래피드 키트’ 제품들이 감히 진입하지 못하고 있었다. 하지만 앱솔 플랫폼은 독보적인 기술력으로 100배나 비싼 고가의 대형 의료 장비에 견주어도 손색없는 동급 성능을 보여 호평을 받고 있다. 이에 선진국은 물론 의료 인프라가 상대적으로 취약한 중동, 동남아시아, 서남아시아 등과의 러브콜이 쇄도하고 있다.이처럼 ‘앱솔’은 출시 3년여만에 글로벌시장에서 호평을 받아 본격적인 실적 단계에 들어선 상태다. 앱솔로지는 최근 국내외 반려동물에 대한 인식 전환 트렌드에 맞춰 반려동물 분야 진단 검사 장비인 ‘앱솔 벳 (ABSOL VET)’도 런칭했다. 앱솔 벳은 반려동물을 대상으로 한 10종 이상의 다양한 만성질환 정량 혈액 면역진단 검사 장비다.국내에서는 ㈜아이센스와 독점 판매 계약을 체결했고, 해외 진출을 위해 올 상반기 동물진단의 글로벌 기업 2곳과 성공적인 임상 평가를 마쳤다. 앱솔로지 관계자는 “아직까지 비용과 성능 그리고 품질면에서 다른 대체할 만한 고민감도 정량 현장진단 검사 장비가 전무하다. 거대 기업들의 강력한 영업과 마케팅 능력 등을 감안하면 향후 폭발적인 글로벌 수요가 예상된다”고 전했다.◇ 앱솔 3종 제품, 25년 IPO 목표작년에는 앱솔로지의 역작으로 평가되는 초고감도 체외진단 플랫폼 ‘앱솔 HS’가 식품의약품안전처로부터 심장질환 관련 진단검사를 우선적으로 허가 받았다. 앱솔 HS는 알츠하이머 치매 모니터링, 심근경색 초기 진단 및 항암제 심독성 평가, 뇌진탕 정밀 진단 등 다양한 바이오마커의 검사를 가능케 하는 진단검사장비다.앱솔 HS 역시 고가의 PET 같은 대형 영상장비 검사로 가능했던 질환들을 간단한 혈액검사로 진단할 수 있어 향후 또 한 번의 혁신을 예고하고 있어, 향후 저력이 기대된다.앱솔로지의 조한상 대표는 “의료현장에서 정량 면역검사를 5분 이내, 혹은 초고감도 면역 검사를 30분 이내에 결과를 확인하고 즉시 처방이 가능해 환자들의 불편을 최소화할 수 있다는 점 등 ‘앱솔’ 및 ‘앱솔 HS’ 플랫폼의 편리성과 확장 가능성은 그야말로 무한하다”면서 “금번 투자 자금을 바탕으로 현장진단용 앱솔 및 앱솔 VET 제품들과 초고감도 플랫폼 앱솔 HS의 다양한 임상 평가는 물론 전세계 선진국을 포함한 여러 국가에 진출하기 위한 영업, 마케팅 활동을 적극적으로 진행해 나가겠다”고 밝혔다. 한편, 앱솔로지는 오는 25년 IPO를 목표로 현재 상장주관사 NH투자증권과 코스닥 시장 기술특례상장을 위한 실무 절차를 진행 중이다. 앱솔 플랫폼과 진단키트.
- 안저검사 망막 사진으로 자폐스펙트럼장애 예측하는 AI 모델 개발
- [이데일리 이순용 기자] 안저검사 망막 사진(Retinal Fundus Photographs)으로 자폐스펙트럼장애를 예측할 수 있는 AI 모델이 개발됐다. 연세대 세브란스병원 소아정신과 천근아· 최항녕 교수, 안과 강현구 교수, 의대 의생명시스템정보학교실 박유랑 교수, 김재한 학생, 홍재성 연구원 연구팀은 안저검사 망막 사진을 이용해 자폐스펙트럼장애를 선별하고 증상의 중증도를 예측하는 AI 모델을 개발했다고 20일 밝혔다. 이번 연구 결과는 국제학술지 ‘자마 네트워크 오픈(JAMA Network Open)’ 최신호에 게재됐다. 자폐스펙트럼장애는 사회적인 상호작용에 대한 어려움과 제한된 관심사, 반복적인 행동을 특징으로 하는 신경발달장애다. 자폐스펙트럼장애 아동들은 성장기에 사회성 향상을 위한 적절한 개입이 이뤄지지 않으면 성인에 이르러 다양한 문제로 인해 정신 장애를 유발할 수 있다. 자폐스펙트럼장애는 조기 진단이 중요하다. 하지만 선별검사의 한계와 사회적 자원의 부족으로 진단 시기가 늦어지는 사례가 늘고 있다. 특히 조기 진단에 따른 치료가 긍정적 예후에 가장 중요한 요소이기 때문에 이른 시기의 진단 및 개인의 특성에 맞는 의료적 지원이 필수적이다. 망막은 뇌와 같은 조직에서 발생해, 신경세포들의 구성과 구조가 뇌와 유사한 특징을 갖고 있다. 최근 자폐스펙트럼장애 뿐만 아니라 주의력결핍과잉행동장애(ADHD), 파킨슨병, 알츠하이머병, 조현병 등 여러 중추신경계 질환에서 망막구조의 변화가 관찰된다는 연구 결과들이 발표되고 있다. 연구팀은 2022년 4월부터 10월까지 세브란스병원 소아정신과에 내원한 자폐스펙트럼장애 환자 479명의 945개 안저망막사진과 세브란스병원 안과에 내원한 정상 대조군의 망막사진 945개를 수집했다. 수집한 안저망막사진 데이터를 인공지능 모델에 학습시켜 ‘자폐스펙트럼장애와 정상대조군을 구분하는 AI 모델’과 ‘중증자폐스펙트럼장애와 경도~중증도 자폐스펙트럼장애를 구분하는 AI 모델’을 각각 구축했다. 자폐스펙트럼장애와 정상대조군을 구분하는 AI 모델의 정확도 검증 결과, AUROC가 1(100%)로 높은 성능을 보였다.연구팀은 AI 모델의 예측성능을 수신기 작동 특성 곡선(AUROC), 민감도, 특이도, 정확도 등 4개 지표로 분석했다. AUROC는 ‘ROC 곡선의 아래 면적’이라는 뜻으로, 어떤 질환을 진단하기 위한 특정 검사도구의 진단 정확도를 나타내는 통계 기법으로 AI 모델의 성능평가 지표로 주로 사용된다. 통상적으로 1에 가까울수록 성능이 뛰어나며 0.8 이상인 경우 고성능 모델로 평가된다. 분석 결과 자폐스펙트럼장애를 선별하는 AI 모델은 AUROC 1(100%), 민감도 1(100%), 특이도 1(100%), 정확도 1(100%)로 높은 예측 결과를 보였다. 중증도 예측 AI 모델은 AUROC 0.74(74%), 민감도 0.58(58%), 특이도 0.74(74%), 정확도 0.66(66%)의 성능을 보였다. 특히 자폐스펙트럼장애 선별에는 시신경유두(optic disc) 영역이 가장 핵심적임을 밝혔다. 연구책임자인 천근아 교수는 “이번 연구를 통해 안저검사 망막사진이 자폐스펙트럼장애 여부와 중증도를 예측할 수 있는 바이오마커 중 하나로 사용될 수 있는 가능성을 확인했다”면서 “안저검사는 촬영시간이 5분 이내로 용이성이나 신속성 면에서도 유용한 검사다. 특히 연구에 참여해 주신 자폐스펙트럼장애 환자들과 부모님들께 대단히 감사드리며 이 연구 결과가 자폐스펙트럼장애의 진단과 예후 예측 시스템 구축에 도움이 될 것으로 기대한다”고 말했다. 한편 이번 연구는 한국지능정보사회진흥원의 지원을 받아 수행됐다.
- 젬백스, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ 美 2상 IND 신청
- [이데일리 송영두 기자] 젬백스는 15일(현지시간) PSP 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 18일 밝혔다.이번 임상시험은 PSP 환자 150명을 대상으로 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여 해 질환의 개선 효과와 안전성을 평가하며, 30~40개 기관에서 진행된다.1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 12개월 투여 후 PSP 평가 척도(mPSPRS)의 총점 변화량이다.PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 질병 악화 속도가 빨라 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 꼽힌다. 아직 근본적인 치료제가 없는 질환에 도전장을 내민 젬백스는 지난 3월 식약처로부터 임상시험계획을 승인받고 국내 최초로 PSP 2상 임상시험을 진행 중이다.지난 10월엔 PSP 분야의 세계적인 석학 군터 U. 호글링거(G?nter U. H?glinger) 박사(Ludwig-Maximilians University, LMU, Munich, Germany)가 ‘Neuro 2023’에서 새로운 기전의 PSP 신약후보물질로 GV1001을 소개해 큰 주목을 받기도 했다.젬백스(082270)는 최근 한국희귀ㆍ필수의약품센터에 희귀의약품 신청을 마친 상태로, 국내 2상이 성공하면 GV1001에 대한 조건부 신약 신청과 함께 상업화가 가능해진다.젬백스 관계자는 “알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데, 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 ‘신경퇴행성질환 치료제 GV1001’의 글로벌 상업화 가능성을 높였다”고 말했다.시장조사기관 모도 인텔리전스(mordor intelligence)에 따르면, 알츠하이머병, 파킨슨병, PSP 등 신경퇴행성질환 치료제 시장의 규모는 2023년 약 69조 6000억원(514억 5000만 달러)에 달하는 것으로 나타났다.젬백스는 미국 FDA에 이어 유럽의약품청(EMA)에도 PSP 2상 임상시험 신청을 준비 중이다.
- “미래기술 확보 기회”…尹 순방에 네덜란드와 과학기술 협력 기대감
- [이데일리 강민구 기자] 한국 과학계가 13일(현지시간) 윤석열 대통령의 네덜란드 국빈 방문을 계기로 양국간 과학기술 협력을 강화한다. 네덜란드는 외형적으로는 남한 인구의 30% 수준에 불과한 작은 나라이지만 과학기술 강국인만큼, 향후 다양한 기술 분야에서 한국과의 시너지가 기대된다.14일 과학기술정보통신부에 따르면 네덜란드는 디지털 파밍(Farming·농업), 뇌 연구, 양자 등 과학기술 분야에 꾸준히 투자하며 성과를 내고 있는 나라다. 전자기력과 약력의 양자역학적 구조를 규명한 물리학자 마르티뉘스 펠트만을 비롯해 과학기술 분야에서 다수의 노벨상 수상자도 배출했다. 올해 IMD(국제경영개발대학원) 디지털 경쟁력 순위에서 2위를 차지할 정도로 디지털 분야 선진국으로도 인정받고 있다.한국과 네덜란드는 이번 윤 대통령 방문을 계기로 정보통신기술 협력 양해 각서를 체결하는 등 다양한 분야에서 협력하기로 했다. 과학계에서는 인간 뇌 연구를 통한 질병 해결, 디지털 트윈과 인공지능(AI)을 결합한 디지털 파밍 기술 등에서 발전 기회를 잡을 것으로 보고 있다.디자인=문승용 기자◇첨단 농업 선두주자 네덜란드에게 배울 기회이번 대통령 순방에서 이종호 과기정통부 장관은 미키 아드리안센스 경제기후정책부 장관과 만나 ‘한-네덜란드 정보통신기술(ICT) 협력 양해 각서’를 체결했다. 앞으로 AI, 데이터 산업, 양자 기술, 차세대 이동통신 등 ICT 분야에서의 폭넓은 협력이 골자다.또 이 장관은 로버르트 데이크흐라프 교육문화과학부 장관과도 만나 향후 과학기술협력 협정이나 양해각서 체결도 협의키로 했다. 앞서 지난 12일과 13일에는 각각 델프트 공대, 네덜란드 응용과학연구소를 찾아 양자과학기술, 반도체, 디지털 트윈 등의 기술과 관련해 협력 방안을 논의하기도 했다.가장 협력이 기대되는 분야 중 하나는 스마트팜의 확장 개념인 ‘디지털 파밍’이다. 단순 공정 자동화뿐만 아니라 AI, 디지털 트윈 등의 기술들이 접목된 형태를 뜻한다. 네덜란드는 기후가 거칠고 기온 차이도 심한 국가다. 때문에 극한 기후를 극복하기 위해 첨단 기술들을 적용했고, 현재는 미국과 어깨를 견줄 정도의 농업 강국으로 도약했다. 한국도 오랜시간 동안 농업 기술을 발전시켜 왔지만 아직 해외 선진국과의 격차는 여전하다. 국내 농업계의 최대 화두도 디지털화를 통한 생산성 향상인만큼, 이번 네덜란드와의 협력은 관련 기술 분야에서 큰 발전의 기회가 될 것으로 기대된다.김세한 한국전자통신연구원 기술기획부장은 “한국도 스마트팜 등 첨단 농업에 투자하고 있지만 아직은 투자를 더 강화하며 네덜란드를 뒤쫓아야 하는 입장”이라며 “디지털에서는 한국도 강점이 있는 만큼 우리의 강점은 살리고 ‘우주농업’과 같은 새로운 분야 협력 기회도 만들어 나가야 한다”고 말했다.◇뇌조직 교환하고, 뇌질환 등 연구 진전 기대뇌과학 분야도 협력이 기대되는 분야다. 한국뇌연구원은 14일 네덜란드뇌연구원과 뇌조직 교환, 뇌질환, 발달장애 등 뇌 연구 추진을 위한 협력 양해 각서를 체결했다.뇌연구원은 네덜란드뇌연구원 산하 네덜란드뇌은행으로부터 뇌질환 환자와 일반인의 뇌조직을 분양받아 파킨슨병, 알츠하이머 치매 등 각종 뇌질환을 극복할 수 있는 연구에 도전할 계획이다. 1985년 설립된 네덜란드뇌은행은 지난해 기준 약 5000명에게서 뇌조직을 기증받아 세계 연구자에게 분양하고 있는 국제적으로 우수한 뇌은행 중 하나로 평가받는다.특히 파킨슨병, 다발성 경화증, 헌팅턴병 등 신경질환 환자의 뇌 조직도 다양하게 보유하고 있다는 것도 강점이다. 한국뇌은행이 2015년부터 국내에서 뇌조직 확보에 나섰다는 점을 감안하면, 우리보다 더 긴 역사를 보유한 네덜란드뇌은행과의 협력은 뇌질환 연구 차원에서 의미가 있다는 평가다.1909년 설립된 네덜란드뇌연구원은 유럽에서 100년 이상의 뇌연구 역사를 가졌다. 시각, 잠 등 기초 연구뿐만 아니라 다양한 정신질환도 활발하게 연구 중이다. 뇌연구원은 네덜란드뇌연구원과 새로운 신경과학 기술 개발 등에 나설 계획이다.서판길 뇌연구원 원장은 “네덜란드와의 협력을 강화해 국내 뇌연구 역량을 올리겠다”며 “뇌산업으로 상징되는 응용 기술 개발 등에도 나서 부가가치를 만들겠다”고 했다.정부는 이번 윤 대통령 순방을 계기로 네덜란드와의 과학기술협력이 확대되고 식량문제나 뇌질환 같은 인류 당면 문제를 함께 해결할 수 있으리라고 기대한다.이종호 과기정통부 장관은 “1961년 수교한 양국은 이제 과학기술과 정보통신기술 분야로 협력의 지평을 확대해야 한다”며 “유럽의 과학기술·ICT 강국인 네덜란드 및 현지 기관과의 양해각서 체결로 양국간 과학기술·ICT 협력이 더 체계적이고 다양화될 수 있을 것으로 기대한다”고 강조했다.
- 임상용 배아줄기세포에서 최고 수율 도파민 세포 생산 성공
- [이데일리 이순용 기자] 배아줄기세포에서 분화 제조한 고수율 임상 등급 도파민 세포의 안전성과 유효성을 대규모 비임상 동물 시험에서 확보해 파킨슨병 증상 완화를 넘어 근본적인 세포치료제를 개발할 수 있는 길이 열렸다.연세대 의대 생리학교실 김동욱 교수(연구 책임자)팀의 박상현 박사, 박찬욱 대학원생과 ㈜에스바이오메딕스의 조명수 연구소장, 엄장현 수석 연구원 그리고 고려대 김대성 교수 공동 연구팀은 임상용 배아줄기세포에서 세계 최고 수준의 고수율 도파민 신경전구세포 대량 생산법을 개발하고 대규모 비임상 동물 시험에서 유효성과 안전성을 증명했다고 12일 밝혔다. 이번 연구 결과는 셀(Cell)에서 발행하는 줄기세포 저널 셀 스템 셀(Cell Stem Cell)에 게재됐다.파킨슨병은 알츠하이머 다음으로 흔한 퇴행성 뇌신경질환으로 중뇌(中腦, midbrain)에서 신경전달물질인 ‘도파민’을 분비하는 신경세포가 소실돼 나타나는 질환이다. 현재까지의 치료법은 약물이나 수술로 부족한 도파민을 대체해 증상을 완화하는 것을 목표로 하지만 도파민 신경세포가 지속적으로 사멸하는 것은 막을 수 없기에 근본적인 치료 방법이 될 수가 없다.최근에는 이러한 파킨슨병을 근본적으로 치료하기 위한 방법으로 배아줄기세포나 역분화줄기세포(iPSC)로부터 중뇌 특이적 도파민 신경전구세포를 만들어 뇌 속에 넣어 죽은 도파민 세포를 대체해주는 세포대체치료(cell replacement therapy)에 대한 연구가 활발히 진행되고 있다.임상용 배아줄기세포를 이용한 연구는 미국, 유럽팀들과 경쟁 중이다. 이러한 팀들은 도파민 세포를 제조하는 과정의 분화 신호를 조절하는데 저분자 물질(chemical compound)과 재조합 단백질(recombinant protein)을 섞어 사용하고 있다.그러나 본 연구팀은 세포 투과가 용이한 저분자 물질만을 사용해 정밀한 분화 신호 조절에 성공함으로써 미국, 유럽 대비 보다 높은 수율의 도파민 전구세포를 제조할 수 있었다. 또 연구팀은 다른 팀들의 2차원 분화법과 다르게 3차원으로 도파민 세포를 분화시켜 대량 생산하는 방법도 개발해 1회 분화로 파킨슨 환자 약 25만명 정도 치료 가능한 양인 도파민 신경전구세포 약 3.18조개를 생산할 수 있었다.이러한 도파민 신경전구세포는 엄격한 제조 및 관리 기준(GMP) 아래 제조 전 과정에서 임상 등급 원자재를 사용해 생산했으며 철저한 품질 평가(QC)를 거친 후 유효성 및 안전성 시험을 이어갔다. 파킨슨병 동물 모델 쥐(rat)에서 대규모 유효성 시험을 수행했다. 이식한 도파민 신경전구세포는 성공적으로 도파민 신경세포(TH-양성세포)로 성숙했으며 암페타민(amphetamine)을 이용한 회전 시험에서 16주 후 회전 행동이 정상 수준으로 회복됐다. 이는 도파민 세포 이식을 통한 기능 회복을 나타내는 중요한 징후이다. 또한 PET-CT를 이용해 이식 후 도파민 세포의 기능을 분석했을 때 이식한 세포가 장기적으로 뇌에 생착해 도파민을 생성했다. 또 파킨슨병 동물 모델 쥐에서 이식세포 수(5000개, 1만개, 2만 5000개, 10만개)에 따른 행동평가를 수행한 결과, 1만개를 이식한 그룹부터 유효성이 나타났으며 이는 임상 시 사람에게 이식할 저용량 세포수인 315만개를 결정하는데 중요한 정보를 제공했다.안전성 시험은 독성, 체내 분포 및 종양생성 여부 등으로 나눠 대규모로 면역 부전 쥐(rat)에서 수행됐다. 약 1년까지 장기간 수행된 종양원성시험에서 순수 도파민 세포로만 이뤄진 그룹에서는 종양 형성이 관찰되지 않았다. 체내 분포시험에서도 이식 뇌 부위에만 세포가 존재하고 있었고 독성시험에서도 특이한 독성이 관찰되지 않았다.김동욱 교수는 “이러한 비임상 시험 결과를 토대로 식약처에서 파킨슨병 환자 대상 1/2a 임상 승인을 받았으며 순조롭게 임상시험을 진행하고 있다”며 “안전하고 효능이 뛰어난 혁신적이고 근본적인 치료제를 개발해 환자들의 삶을 개선하는데 기여하고 싶다”고 연구 의의를 밝혔다.한편, 배아줄기세포 유래 도파민 세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제 임상시험의 경우 미국에서는 이미 진입했으며 연구팀은 아시아에서 최초로 시도하고 있다. 이제까지 ㈜에스바이오메딕스(대표: 강세일)와 공동 연구 개발을 통해 임상 개발을 진행해 왔으며 세브란스병원 신경외과와 신경과 협업으로 임상시험을 수행하고 있다. 현재 저용량 3명, 고용량 3명 대상 투여를 완료했으며 특별한 수술 부작용 없이 증상 호전도 관찰되는 등 임상시험을 순조롭게 진행하고 있다. 연구 전반, GMP 시설에서 임상용 배아줄기세포로부터 임상 등급의 중뇌 특이적 도파민 신경전구세포를 생산(분화)했다. 그 후 생산 제품에 대해 QC를 거치고 대규모 비임상 시험을 수행했다. 비임상 시험으로는 유효성 시험, 안전성 시험이 있고 안전성 시험으로는 독성 시험, 체내 분포시험, 종양원성 시험 등이 있다. 유효성을 보이는 이식 세포수를 결정하기 위해 세포 용량 범위 설정 시험을 수행했다. 이러한 비임상 시험 자료와 QC 등 품질 자료 그리고 임상 프로토콜 등을 모두 식약처에 제출해 파킨슨병 세포치료제에 대한 임상 승인을 받았다. 현재 이 세포를 가지고 세브란스병원에서 파킨슨병 환자 대상 임상 시험 중이다.
