이데일리

에스바이오메딕스, 확실한 플랫폼으로 바이엘·노보 꺾었다
[이데일리 석지헌 기자] 배아줄기세포 치료제 개발사 에스바이오메딕스(304360)가 확실한 플랫폼 기술로 파킨슨병을 근원적으로 치료하는 신약 개발을 예고했다. 모든 조직의 세포로 분화할 능력을 지녔지만 그만큼 다루기 힘든 배아줄기세포에 대해 최대 99.9%에 달하는 분화율을 끌어내 주목받고 있다. 강세일 에스바이오메딕스가 지난 16일 이데일리와 만나 인터뷰 하는 모습.(사진= 석지헌 기자)강세일 에스바이오메딕스 대표는 지난 16일 이데일리와 만나 “세포 자극을 최소화해 치료제를 만드는 독자적인 플랫폼으로 글로벌 톱티어 그룹보다 월등히 우수한 치료제 개발을 기대한다”고 말했다. 에스바이오메딕스는 수정란에서 채취한 배아줄기세포를 자체 플랫폼을 통해 도파민 세포의 전 단계격인 ‘도파민 신경전구세포’를 만든다. 이후 이 도파민 신경전구세포를 뇌 속 6곳에 주사해 넣는 형식의 치료제를 개발 중이다. 도파민 세포로 변하는 전 단계 세포를 직접 넣어준다는 점에서 파킨슨병의 근본적 치료제가 될 수 있다는 설명이다. 배아줄기세포로부터 높은 순도의 신경전구세포를 확보하는 회사의 원천기술이 ‘TED’이며, 이 전구세포에서 또다시 분화된 도파민 신경전구세포가 파킨슨병 치료제 ‘TED-A9’이다. 파킨슨병은 뇌 속 도파민 세포가 소실되면서 발생한다고 알려진다. 퇴행성 신경계 뇌질환 중 알츠하이머 치매 다음으로 흔하며, 평균 발병 나이는 60대 중반~70대다. 고령화에 따라 세계적으로 가장 빠르게 확산하는 질환이다. 아직까지 근원적인 치료제는 없기 때문에 미충족 의료수요가 높은 상황이다. ◇바이엘·노보 노디스크 이긴 플랫폼배아줄기세포는 어떤 세포나 조직으로든 발달할 수 있는 원시적 세포다. 이 때문에 원하는 세포로 분화만 된다면 향후 대부분의 난치성 질환을 치료할 만병통치약이 될 수 있단 전망도 나온다. 문제는 배아줄기세포를 원하는 세포로 분화되도록 하는 게 쉽지 않다는 것이다. 가장 원시적 형태인 만큼 아주 미세한 환경 변화에 따라 어떠한 세포로든 자랄 수 있기 때문이다. 이 때문에 원하는 세포로 자라도록 특정 환경을 조성해야 하며, 이 특정 환경을 조성하는 플랫폼 기술이 치료제 성패를 가른다고 볼 수 있다. 특히 몸 안에서 제 기능을 할 수 있는 건강한 세포여야 하기 때문에 ‘고효율’로 특정 세포 분화를 유도하는 기술이 중요하다. 에스바이오메딕스 플랫폼은 이미 모든 경쟁사를 통틀어 가장 앞서 있음을 증명했다. 현재 전 세계에서 에스바이오메딕스와 같이 배아줄기세포를 기반으로 파킨슨 치료제를 개발하는 곳은 독일 바이엘의 자회사 블루락 테라퓨틱스와 덴마크 노보 노디스크가 후원하는 말린 팔머(Malin Parmar) 교수팀이 있다. 도파민 세포인지 아닌지를 알 수 있는 일종의 표지자(FOXA2+, LMX1A/B, FOXA2/LMX1A/B+) 분석을 통해 각 회사의 분화율을 비교한 결과, 에스바이오메딕스 분화율은 99.6%에서 최대 99.9%까지로 100%에 가까운 순도로 균일하게 나타났다. 블루락의 경우 각 표지자에 따라 60~94.4%, 팔머 교수팀은 80~95.4%로 나타났다는 점과 비교하면 상당히 높은 분화율이다. 에스바이오메딕스가 이처럼 압도적인 분화율을 낼 수 있는 건 최소한의 화합물만 적용해 세포 간 신호전달 과정을 효율적으로 유도했기 때문이다. 실제 에스바이오메딕스는 치료제를 만들기까지 저분자 화합물 단 4개만 쓰지만, 블루락은 저분자 화합물과 재조합 단백질을 합쳐 10개, 팔머 교수팀은 9개를 쓴다. 강 대표는 “세포의 분화 과정에는 여러가지 신호전달 경로들이 관여하며 이들 신호전달 과정을 단백질 또는 저분자 화합물로 제어할 수 있다”며 “배아줄기세포로부터 도파민 신경전구세포로 분화가 일어나는 일련의 신호전달을 얼마나 효율적으로 유도하는지가 분화율 향상의 핵심인데, 우리는 단 4개의 저분자 화합물만으로 99%이상 분화를 유도할 수 있다. 그만큼 핵심 신호전달 경로를 선별할 수 있다는 것이고 적절한 시간에 적절한 양의 저분자화합물을 처리하는 기술력을 보유하고 있다는 의미다”라고 설명했다. 동물실험에서 확인한 행동 개선효과도 차이가 극명했다. 에스바이오메딕스의 경우 치료제 이식 2개월 만에 파킨슨 증상 개선이 나타났다. 이에 비해 블루락과 팔머 교수팀은 최소 5개월 이후부터 증상 개선이 이뤄졌다. 이러한 임상 결과는 국제 학술지 ‘셀 스템 셀’에 실리면서 객관성을 더했다. 회사는 현재 임상 환자 12명을 대상으로 안전성과 효능을 보는 임상 1·2a상을 진행 중이다. 크게 3명씩 4그룹으로 나눠 진행 중이며 저용량을 투여한 첫 번째 그룹에 대한 1년 중간관찰(총 2년) 결과가 다음 달 나온다.◇“국내 환자 20만명+α… 치료제 자체 생산할 것”에스바이오메딕스는 배아줄기세포 1회 분화 시 약 25만 명에게 투여 가능한 약을 생산할 수 있는 대량생산 기술을 보유하고 있다. 이에 국내에선 임상 3상까지 자체 진행하고 생산도 직접 한다는 전략이다. 글로벌 기술이전 논의도 진행 중이며 현재 여러 곳과 접촉 중이라고 설명했다. 에스바이오메딕스가 추정하는 국내 파킨슨병 환자 수는 20만 명 이상이다. 임상 3상까지 종료되는 시점은 2029년쯤으로 회사는 보고 있다. 다만 그 전에 조건부 품목허가와 같은 조기 허가 가능성도 열려있다. 강 대표는 “현재는 좋은 약, 그걸 백업할 데이터를 만드는 게 우리가 생각하는 가장 중요한 미션이라고 생각한다”며 “약이 단순히 좋다고 끝나는 게 아니다. 왜 좋은지, 왜 병이 나았는지를 설명할 수 있어야 한다. 그런 설명을 해줄 수 있는 데이터를 보여드리기 위해 노력하겠다”고 말했다.

2024.04.22 I 석지헌 기자

젬백스앤카엘, 알츠하이머병 치료제 글로벌 2상 환자 모집 완료
[이데일리 송영두 기자] 젬백스(082270)앤카엘은 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 2상 임상시험 환자 모집을 완료했다고 12일 밝혔다.이번 임상은 미국 83명, 유럽 116명으로 총 199명의 환자 등록을 완료했다. 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사해 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가한다. 1차 유효성 지표는 알츠하이머병 평가척도(ADAS-cog)다.젬백스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획서(IND)를 승인받아 스페인, 네덜란드, 폴란드 등 유럽 7개국으로 임상시험을 확대해 미국과 유럽의 총 43개 기관에서 2상 임상시험을 진행하고 있다.알츠하이머병은 치매를 일으키는 가장 흔한 신경퇴행성질환으로 신경세포 및 아교세포의 상호 커뮤니케이션 손상, 염증반응, 뇌세포 사멸 등을 일으켜 신경세포의 기능 손상과 감소가 나타나 결국 모든 일상생활 기능을 상실하게 된다. 최근 알츠하이머병의 진행 속도를 늦추며 인지능력 개선과 증상을 완화하는 약물이 시판됐으나 부작용 발생 위험도가 존재하는 등 여전히 미충족 수요가 높은 질환이다.젬백스의 GV1001은 현재까지 부작용과 이상 반응이 나타나지 않은 약물로 신경세포에서 베타 아밀로이드의 침착과 타우 단백질의 응축을 억제하는 등 알츠하이머병 치료에 대한 다양한 작용 기전을 가지고 있음을 확인한 바 있다. 최근 연구에서는 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체(GnRHR)에 결합해 미세아교세포(microglia)와 성상교세포(astrocyte)를 직접적으로 조절하는 기전을 입증했다.젬백스 관계자는 “미국을 비롯해 총 8개국에서 글로벌 2상 임상시험을 시작하는 데 어려움도 있었지만, 환자 모집까지 완료하며 순조롭게 임상을 진행 중”이라며 “안전하고 근본적인 치료가 가능한 알츠하이머병 치료제 개발을 위해 모든 환자의 투약이 완료되고 최종 결과가 나올 때까지 최선을 다하겠다”고 말했다.한편, 젬백스는 또 다른 신경퇴행성질환이면서 희귀질환인 진행성핵상마비 (Progressive supranuclear palsy) 치료제 개발도 진행 중이다. 국내 최초 임상이기도 한 2상 임상시험의 환자 모집을 완료하여 연내 모든 환자의 투약이 마무리될 예정이다. 아울러 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PSP 2상 임상시험계획(IND)을 승인받아 글로벌 신약 개발을 본격화했으며, 영국, 유럽 등에서도 임상시험 신청을 준비하고 있다.

2024.04.12 I 송영두 기자

“파킨슨병, 운동클리닉으로 호전될 수 있다”
[이데일리 이순용 기자] 파킨슨병은 뇌의 특정 부위에서 도파민을 분비하는 신경세포가 원인 모르게 서서히 소실돼 가는 치매 다음으로 흔한 대표적인 신경 퇴행성 뇌 질환으로 떨림, 근육경직, 운동완만, 균형장애 등의 증상이 나타난다.제때 적절한 치료를 받지 않으면 운동장애가 점점 진행해 일상생활 수행능력이 현저히 저하되기 때문에 약물치료와 함께 개개인에 맞춘 꾸준한 운동 치료가 필수적으로 동반돼야 한다. 이러한 가운데 중앙대학교병원 재활의학과 이병찬 교수가 ‘파킨슨병 환자를 위한 자가운동 지침서’를 발간했다.이번에 발간한 ‘파킨슨병 환자를 위한 자가운동 지침서’에는 파킨슨병 환자가 병원에서의 운동클리닉 치료와 함께 자택에서 쉽게 따라 할 수 있는 자가 운동방법을 ‘유산소 운동’, ‘근력 운동’, ‘균형 및 민첩성 운동’, ‘스트레칭’으로 나누어 소개하고 있다. 이병찬 교수는 “파킨슨병 환자가 운동과 신체활동을 꾸준히 하는 경우 파킨슨병의 운동 및 비운동 증상을 호전시킬 수 있으며, 장기적으로도 환자 예후에 좋은 경과를 보이는 것으로 알려져 있다”며, “파킨슨병 환자는 무엇보다 스트레칭과 스텝운동, 동적 균형운동 등 걷는 능력을 향상시키고 근력을 강화하는 것이 좋다”고 말했다. 실제로 2023년도에 발표된 코크랑 리뷰(Cochrane Database Syst Rev. 2023)에 따르면, 유산소 운동, 저항운동, 보행 및 균형운동 모두에서 파킨슨 환자의 운동 기능의 호전과 삶의 질을 개선 시키는 유의한 효과가 있다고 발표한 바가 있다.해당 지침서에 따르면 파킨슨병 환자의 ‘유산소 운동’은 빨리 걷기, 조깅, 사이클링, 수영, 에어로빅과 같은 연속적이고 리듬이 있는 운동으로 주 3회, 30분 이상 시행하며 연속으로 또는 나누어서 숨이 찰 정도의 강도를 유지해야 하며, 안전사고의 우려가 있어 동반자의 감독이 필요하다고 소개한다. ‘근력 운동’은 기구운동, 밴드운동, 가벼운 아령, 자기 체중을 이용한 팔다리 주요 근육 강화 운동으로 주 2~3회, 30분 이상 비연속적으로 시행하며 주요 근육 당 10~15회 반복해야 하며, 근육 경직 혹은 자세 불안정으로 인해 동작에 제한이 따를 수 있기 때문에 주의가 필요하다. ‘균형 및 민첩성 운동’은 스텝운동, 요가, 태극권, 댄스, 복싱 등의 복합운동을 주 2~3일 또는 가급적 매일 하는 것이 좋으며, 인지장애 혹은 균형장애로 인한 안전사고에 주의해 필요에 따라 안정된 물체에 의지해 시행하고 동반자의 감독이 필요하다.‘스트레칭’은 호흡을 깊게하며 스트레칭 하거나 다른 운동 전 동적 스트레칭으로 주2~3일 이상이나 매일 운동하는 것이 권장된다. 특히 지침서에는 19가지 운동 동작으로 구분해 스트레칭, 균형 및 보행 운동, 근력 운동, 유산소 운동 4가지에 대한 그림과 운동방법에 대해 상세히 소개하고 있다. 이병찬 교수는 “중앙대병원 재활의학과에서는 파킨슨병 환자들에서의 자가운동에 대한 교육 및 필요한 경우, 통원치료를 연계하는 파킨슨병 운동클리닉을 운영하고 있는데, 집에서 혼자 운동하기 어려워하는 파킨슨병 환자를 위한 운동 가이드 지침서를 만들어 환자의 치료 효과를 높이는데 도움을 주고자 한다”고 말했다. 이어 이 교수는 “파킨슨 환자의 치료는 약물이 기본이지만 운동 또한 비약물적 치료에서 중요한 부분을 차지하고 하는데, 병원의 접근성이나 환자의 기능 저하에 의해 많은 파킨슨 환자들이 적절한 운동을 하지 못하고 있어 가정용 운동 책자를 제작했다”며, “모든 운동 치료에 있어 안전이 최우선이므로 병원에서 환자의 운동 기능을 평가해 처방된 운동법을 시행해야 하며, 운동 치료를 중단하면 증상이 다시 악화되는 경우가 많아 지속적인 재활 치료가 중요하다”고 조언했다.◇ 파킨슨병 환자를 위한 19가지 운동법 1. 어깨 스트레칭 운동 2. 손목과 손가락의 굽힘근 스트레칭 3. 뒤로 어깨 세모근 스트레칭 4. 서 있는 자세에서 요추펴기 5. 서 있는 자세에서 장딴지근의 스트레칭 6. 등을 벽에 대고 서 있는 자세에서 옆으로 체중 이동 7. 옆으로 걷기 8. 벽에 기대고 스퀘트 동작하기 9. 양쪽 발뒤꿈치 들어올리기 10. 한 다리를 앞으로 하고 서있는 자세 돌기 11. 제자리에서 돌기 12. 8자 모양으로 걷기 13. 계단 걸어 올라가기 14. 무릎 펴기 15. 무릎 벌리기 16. 엎드린 자세에서 몸통을 들어 올려 엉덩관절 굽힘근을 스트레칭 하기 17. 엎드린 자세에서 요추펴기 18. 브릿지(bridging) 운동 19. 실내 자전거 운동

2024.03.25 I 이순용 기자

희귀근육병 치료제 환우 돕겠다···뉴라진, 오픈식 개최
[이데일리 강민구 기자] 희귀근육병을 앓는 이들을 위해 국내 한 바이오 벤처가 오픈식을 갖고, 치료제를 개발하겠다는 청사진을 제시했다. 연구자 임상에서 좋은 결과를 거둔 GNE 근육병 연구를 기반으로 국내 200여명, 전 세계 4만명으로 추정되는 환자를 위한 치료제를 개발하는 게 목표다.뉴라진은 지난 22일 대전 대덕연구개발특구 내 뉴라진 사무실에서 오픈식을 개최했다. 뉴라진은 희귀 뇌신경 근육질환인 GNE 근육병 치료를 위한 기술력을 보유한 기업이다. 특히 합성생물학 기반 고효율 대량생산 핵심기술 경험을 갖춘 연구자들이 핵심 연구진으로 구성돼 있다.김리라 뉴라진 대표(사진=이데일리 강민구 기자)최근 정부는 생명과학에 공학적 개념을 도입해 DNA, 단백질, 인공세포 등 생명시스템을 설계·제작하는 합성생물학을 전략적으로 육성하고 있다. 가령 과학기술정보통신부가 오는 2029년까지 1263억원을 투자해 바이오파운드리를 구축을 추진하는 등 미래 바이오경제를 이끌 투자와 지원을 강화할 계획이다. 이같은 흐름에서 합성생물학 기반 바이오 벤처의 도전이 실질적인 환우들을 도울 치료제 개발로 이어질지 관심이다.GNE 근육병은 GNE 유전자 돌연변이로 시알산을 충분히 생산하지 못해 근력저하와 근위축 증세를 보이는 희귀근육질환이다. 유전병으로 성년이 되면 발병하는데 5년에서 20년 내 움직일 수 없게 되는 치명적인 질환이지만 아직 치료제가 없다. 뉴라진이 지난 2019년부터 부산대병원, 양산부산대병원 연구진과 함께 진행해온 96주간의 연구자임상에서 근력 측정 결과와 MRI 결과에서 유효성을 얻었다. 또 독성평가에서도 독성이 없는 것으로 분석됐다.이처럼 좋은 결과를 얻자 시알릴락토스를 상업적으로 공급할 수 있는 전 세계 유일한 회사인 진켐 등에서 수년간 경험을 쌓은 김리라 대표 등 연구진이 창업에 나섰다. 고통을 겪는 환우들을 외면하기 어려웠고, 연구자 임상에서 좋은 결과를 얻어 가능성이 충분하다고 봤기 때문이다. 실제 환우들도 약을 먹은뒤 실질적인 효과를 느꼈다고 설명했다.김지은 한국GNE근육병환우회장은 “임상에 참여한 환우를 통해 약이 효과가 있다는 이야기를 전해 들었다”라며 “치료제가 없고, 재활훈련도 큰 효과가 없는 상황에서 속히 치료제가 출시됐으면 한다”고 말했다. 또 다른 환우는 “아이가 태어난 지 얼마 되지 않아 (GNE근육병) 진단을 받았다”라며 “고통을 겪던 중 연구자임상에서 약을 먹은 뒤 다리를 올리는 등 몸에 변화를 느꼈다”고 강조했다.김리라 뉴라진 대표가 지난 22일 열린 오픈식에서 회사에 대해 소개하고 있다.(사진=이데일리 강민구 기자)이 같은 환우들의 기대감에도 실질적인 치료제 개발을 하려면 가야 할 길이 멀다. 아직 연구자 임상 단계로 임상약 생산, 미국식품의약국(FDA) 임상시험 통과 등이 이뤄져야 한다. 신진홍 양산부산대병원 신경과 교수는 “한국, 일본, 중국을 비롯해 인도, 중동 등에서 많이 발병하는 질환으로 미국, 일본에서는 치료제 개발이 느리게 진행되고 있거나 실패했다”며 “연구자임상에서 마우스실험에 이어 사람에도 효과가 있을 수 있다는 가능성을 확인한 만큼 앞으로 임상시험에서 효과를 입증해야 하며 질환 치료제로 활용되길 기대한다”라고 말했다.뉴라진은 GNE근육병 치료제 개발뿐만 아니라 다양한 퇴행성 질환으로 연구 결과에 대한 응용범위를 넓혀 환우들의 고통 해결과 사업 영역 확장에 나설 계획이다. 김리라 대표는 “그동안 효능연구를 해온 만큼 앞으로 GNE 근육병 인허가를 위해 원료의약품 생산, 독성시험자료 확보 등을 해나갈 계획”이라며 “앞으로 임상시험에서 유효성을 입증하고, 신속검사를 통해 미국식품의약품 임상시험 승인부터 글로벌 인허가까지 해내는 게 목표”라고 말했다.

2024.03.24 I 강민구 기자

KAIST, 암·루게릭병 등 난치성 질환 발병 기전 밝혀
[이데일리 강민구 기자] 한국과학기술원(KAIST) 연구팀이 암, 루게릭병 등 난치성 질환 발병 기전을 밝혔다.이영석 교수(왼쪽)와 김유식 교수(오른쪽).(사진=KAIST)KAIST는 김유식 생명화학공학과 교수와 이영석 바이오뇌공학과 교수 공동 연구팀이 종양 형성과 퇴행성 뇌질환을 유발하는 새로운 유전자 조절 기전을 찾아냈다고 6일 밝혔다.인간 유전체의 약 10%를 차지하는 반복서열인 ‘알루 요소(Alu element, Alu)’는 단백질 정보를 지닌 전령 RNA(mRNA)의 단백질 생산 효율을 조절할 수 있다. 특히, mRNA가 2개의 알루 요소로 형성된 역방향 알루 반복 구조를 가지게 되면 mRNA의 세포 내 이동 방해로 단백질 생산이 감소한다.연구팀은 mRNA가 변화하는 과정에서 주요 mRNA가 역방향 알루 반복 구조에 의해 조절받고, 이는 mRNA가 가지고 있는 유전자 발현 억제로 이어져 질환을 일으킨다는 발병 기전을 밝혔다.연구팀은 차세대 염기서열 분석법을 사용해 역방향 알루 반복 구조에 의해 단백질 합성이 억제될 수 있는 mRNA 유전자 목록을 완성했다.종양 형성 과정에서 역방향 알루 반복 구조의 유전자 조절 기전의 영향을 분석했다. 그 결과, 대표적인 종양억제유전자를 억제하는 종양 유전자를 조절하고, 이는 단백질 발현 증가로 이어지며 결과적으로 종양억제유전자 활성이 억제돼 암 발달을 촉진하는 것으로 나타났다.연구팀은 또 혁신 RNA 치료제인 ‘안티센스 올리고뉴클레오타이드’를 활용해 단백질 발현을 복구하는 암 치료 전략도 연구했다.김유식 교수는 “인간 유전체 내 반복서열인 역방향 알루 반복 구조를 가진 유전자를 목록화하는 것을 넘어 해당 유전자 발현 조절이 인간 질환, 종양 형성, 퇴행성 뇌질환 발병과정에서 핵심 역할을 하는 것을 확인했다”며 “역방향 알루 반복 구조라는 새로운 목표 물질을 활용하면 종양과 노화를 비롯해 다양한 퇴행성 질환의 효과적인 치료전략을 마련하는 데 유용할 것”이라고 말했다.연구 결과는 국제 학술지 ‘몰레큘러 셀(Molecular Cell)’에 지난 2일자 온라인으로 게재됐다.

2024.02.06 I 강민구 기자

'질브리시크 리스티고'로 중증근무력증 시장 노리는 'UCB'[블록버스터 톺아보기]
2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 2022년~2023년 사이 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴본다.[편집자 주]벨기에 유씨비(UCB)가 개발한 중증 근무력증 치료제 ‘질브리스크’(성분명 질루코플란)와 ‘리스티고’(성분명 로자놀리시주맙) 주요국 시장에 본격 진출할 것으로 전망되고 있다.(제공=UCB)[이데일리 김진호 기자]벨기에 유씨비(UCB)가 개발한 중증 근무력증 치료제 ‘질브리스크’(성분명 질루코플란)와 ‘리스티고’(성분명 로자놀리시주맙) 주요국 시장에 본격 진출할 것으로 전망되고 있다. 질브리스크는 미국식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 순서대로 지난해 10월과 12월에 아세틸콜린 수용체 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 근무력증 적응증 치료제로 품목 허가됐다. 지난달 4일 미국에서 질브리스크가 발매되며 기대를 모으고 있다. 또 UCB의 리스티고는 지난해 6월 FDA로부터 질브리스크와 같은 적응증으로 승인된 데 이어, 지난 1월 EMA의 시판 허가도 획득했다. 아세틸콜린 수용체 양성 반응은 전신 근무력증 환자의 85%에서 나타나는 것으로 알려졌다. UCB가 사실상 신규 기전의 중증 근무력증 신약으로 해당 시장을 뒤흔들 수 있다는 분석이 나오는 이유다.전신성 중증 근무력증은 드물게 나타나는 만성 자가면역성 신경근육 장애의 일종이다. 활성기와 휴지기가 반복되면서 질환이 악화되는 것이 특징이다. 미국에만 전신성 증중 근무력증 환자가 3만5000명~6만 명 정도이며, EU 내 해당 환자 수는 약 9만~10만 명으로 추산되고 있다.그동안 중중 근무력증에는 두 가지 대표적인 치료법이 적용됐다. 하나는 신경 근육 접합부에 존재하는 아세틸 콜린의 양을 증가시키는 역할을 하는 아세틸콜린에스테라아제 억제제다. 신경세포 사이에서 흥분 신호를 전달하는 아세틸콜린을 분해하는 효소를 억제하는 기전을 가진 셈이다. 이런 기전의 약물은 치매와 같은 퇴행성 뇌질환에서도 널리 쓰이고 있다.다른 하나는 만성 면역억제 요법으로 글루코코르티코이드나 비스테로이드성 면역억제제를 사용하는 것이었다. 이중 전자가 표준 치료법으로 쓰여왔다. 이런 상황에서 질브리스크는 중증 근무력증 치료제 중 최초로 1일 1회 피하주사하는 ‘보체인자5’(C5) 억제제 기전을 보유한 약물로 화제를 모았다. 물론 약물의 한계도 있다. 질브리스크 사용 시 중증 수막구균 감염위험을 고려해 의료인들이 이와 관련한 위험성 평가 및 완화 전략을 등록해야 한다.반면 리스티고는 아세틸콜린 수용체 양성 및 근육특이티로신키나아제 항체 양성 성인 환자의 전신 근무력증 치료 적응증을 최초로 획득한 약물이다. 히스티고의 성분인 로자놀리시주맙은 ‘인간 면역글로불린G(IgG)4’ 항체다. 리스티고는 이미 지난해 하반기 미국에서 출시된 것으로 알려졌다.이번에 질브리스크를 미국에서 출시한 UCB 측은 “전신근무력증 환자의 증상은 천차만별이다”며 “리스티고에 이어 질브리스크까지 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다”고 강조했다.한편 질브리스크와 같은 C5억제 기전을 가진 아스트라제네카(AZ)의 ‘울토미리스’(성분 라불리주맙) 역시 지난 2022년 미국에서 전신성 중증 근무력증 치료제로 적응증 확장에 성공했다. 지난 1월에는 한국에서도 같은 적응증을 획득하며, 질브리리스크나 리스티고의 주요 경쟁 약물이 될 전망이 나온다.

2024.02.04 I 김진호 기자

내년 코스닥상장 노리는 뉴라클사이언스 주목받는 이유
[이데일리 신민준 기자] 혁신 신약 개발 전문기업 뉴라클사이언스가 내년 하반기 코스닥 상장을 추진한다. 뉴라클사이언스는 세계 최초 돌발성 감각신경성 난청 치료제를 개발하고 있다. 뉴라클사이언스는 코스닥상장을 통한 자금 조달을 통해 향후 망박병증, 알츠하이머 치매 등으로 적응증을 확장한다는 전략이다. 성재영 뉴라클사이언스 대표이사. (사진=뉴라클사이언스)◇NS101, 임상 1상에서 안전·내약성 등 확인14일 바이오와 증권업계에 따르면 뉴라클사이언스는 최근 한국거래소 지정 기술성 평가기관 두 곳으로부터 각각 A등급과 BBB등급을 받아 기술성 평가 심사를 통과했다. 기술성 평가란 코스닥 기술특례상장을 위한 첫 관문으로 우수한 기술력과 사업성을 가진 기업이 일정 등급 이상을 받은 후에야 상장예비심사를 청구할 수 있는 자격을 부여하는 제도를 말한다. 뉴라클사이언스는 내년 상반기 중 상장예비심사를 청구해 같은 해 하반기 코스닥시장에 상장하는 것을 목표로 하고 있다. 뉴라클사이언스의 핵심은 항체 기반 신약 후보물질 ‘NS101’이다. NS101은 창업자인 성재영 대표이사(고려대 의과대학 대학원 의학과 주임교수)가 2005년부터 바이오 빅데이터 및 최적화된 약물표적 발굴을 위한 생명정보학적 방법론을 통해 발견했다. NS101은 중추신경 및 감각신경계에서만 특이적으로 발현하는 단백질 ‘FAM19A5’를 타깃으로 한다. FAM19A5 단백질은 신경돌기의 성장과 신경세포의 시냅스 연접을 억제하는 기능을 갖고 있다. NS101은 이를 제거함으로써 신경 기능 회복을 촉진해 퇴행성 뇌질환 등을 근본적으로 치료할 것으로 기대되고 있다. 뉴라클사이언스의 NS101 알츠하이머 치매 치료용 항체 신약 제조 기술은 산업통상자원부 국가기술표준원으로부터 ‘NET’(New Excellent Technology) 신기술 인증도 획득했다. NET 신기술 인증은 산업기술혁신법 제15조 2항에 따라 국내 최초로 개발했거나 기존 기술을 혁신적으로 개선·개량한 신기술을 발굴해 우수성을 인증해 신기술의 상용화 및 기술거래를 촉진하고자 산자부가 부여하는 인증 제도다. 뉴라클사이언스는 관계자는 “FAM19A5 단백질을 타깃으로 임상을 진행하고 있는 기업은 전 세계에서 뉴라클사이언스가 유일하다”며 “이런 이유로 약물화를 위해 10년 이상의 긴 시간이 소요됐다”고 설명했다. 뉴라클사이언스는 퇴행성 신경질환을 적응증으로 지난 1월 완료된 NS101의 캐나다 임상 1상 시험에서 안전성과 내약성 등에 대한 우수한 데이터를 확보했다. 임상 1상은 무작위배정, 위약 대조, 단회 투여 용량 증량 시험으로서 진했다. 임상 1상은 건강한 성인 자원자 64명에 대해 최소 용량(0.25밀리그램(mg)/킬로그램(kg))부터 최대 투여 용량(48mg/kg)까지 8개 코호트로 구성돼 순차적 용량 증량이 이뤄졌다. 뉴라클사이언스는 NS101 정맥투여 후 2개월 동안 시험대상자들을 추적 관찰해 안전성과 내약성 등을 평가했다. 그 결과 NS101 투여군이 위약 투여군 대비 안전함이 입증됐다. 뉴라클사이언스는 임상시험 기간 동안 중대한 이상반응이나 이상반응으로 인한 중도탈락도 없었다고 밝혔다. 뉴라클사이언스 관계자는 “임상 1상 결과는 NS101이 모든 투여 용량에서 안전하고 내약성이 있고 약력학 바이오마커인 표적 단백질과 용량 비례적으로 표적 결합하고 있다는 것을 나타냈다”며 “이러한 긍정적인 1상 결과는 후속 임상개발 단계로 나아갈 수 있도록 하는 근거가 되고 있다”고 말했다.◇전 세계 돌발성 감각신경성 난청 치료제 ‘無’뉴라클사이언스는 북미 임상 1상 시험 결과를 토대로 국내 임상 시험 진행에도 속도를 내고 있다. 뉴라클사이언스는 지난 8월 식품의약품안전처에 돌발성 감각신경성 난청을 적응증으로 하는 임상 1b/2a상 시험계획을 신청했다. 돌발성 감각신경성 난청이 다른 적응증과 비교해 NS101의 치료 효과를 가장 빠르게 입증할 수 있기 때문이다. 뉴라클사이언스는 이르면 내년 초 국내 주요 병원에서 환자 투여를 실시할 예정이다. 전 세계 난청 환자는 약 5억명으로 추정된다. 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 받은 돌발성 감각신경성 난청 치료제는 아직 없다. 뉴라클사이언스 관계자는 “대표 적응증이 알츠하이머 치매”라며 “하지만 난청 관련 임상을 먼저 진행하는 이유는 지표의 객관성이나 효율성 등의 측면에서 난청이 더 낫기 때문”이라고 말했다.그러면서 “알츠하이머 치매와 난청, 망막병증의 유병 기전은 다 똑같다”며 “각 신경세포에 연결돼있는 시냅스가 끊어졌기 때문”이라고 말했다.이어 “병을 발생시키는 기전이 똑같은 만큼 난청으로 유효성을 밝히게 되면 알츠하이머 치매에서도 치료 가능성을 확인할 수 있다”며 “투여 경로가 정맥주사라면 추가로 적응증도 병렬할 수 있다”고 덧붙였다. 뉴라클사이언스는 국내 임상 1b/2a상의 임상이 마무리되면 후속 임상은 미국에서 진행할 예정이다. 현재 일라이 릴리가 돌발성 감각신경성 난청 치료제 임상 2상을 진행 중이지만 치료 방법이 전혀 다르다. 일라이 릴리는 달팽이관 끝에 있는 유모세포(헤어셀)를 타깃으로 하고 있다. 다른 세계적인 제약·바이오기업이 일라이 릴리와 같은 치료 방식으로 임상 2상을 진행했지만 실패한 사례가 있다. 뉴라클사이언스가 선택한 치료 방식이 돌발성 감각신경성 난청 치료제 개발에 더 유리할 수 있다는 얘기다. 뉴라클사이언스는 비임상 개발 단계에 있는 변비와 변실금 등 신경인성 장기능장애 치료제 NS200도 파이프라인으로 보유하고 있다. 뉴라클사이언스는 아직 매출이 발생하지 않고 있다. 올해 3분기 기준 영업손실은 84억원이다. 뉴라클사이언스 관계자는 “캐나다에서 임상 1상을 진행한 이유가 미국과 규정이 같아 향후 미국 임상을 진행하기가 용이하기 때문”이라며 “추가 임상도 계획대로 진행해 빠른 시일 내에 실적을 낼 수 있도록 하겠다”고 말했다.

2023.12.15 I 신민준 기자

임상용 배아줄기세포에서 최고 수율 도파민 세포 생산 성공
[이데일리 이순용 기자] 배아줄기세포에서 분화 제조한 고수율 임상 등급 도파민 세포의 안전성과 유효성을 대규모 비임상 동물 시험에서 확보해 파킨슨병 증상 완화를 넘어 근본적인 세포치료제를 개발할 수 있는 길이 열렸다.연세대 의대 생리학교실 김동욱 교수(연구 책임자)팀의 박상현 박사, 박찬욱 대학원생과 ㈜에스바이오메딕스의 조명수 연구소장, 엄장현 수석 연구원 그리고 고려대 김대성 교수 공동 연구팀은 임상용 배아줄기세포에서 세계 최고 수준의 고수율 도파민 신경전구세포 대량 생산법을 개발하고 대규모 비임상 동물 시험에서 유효성과 안전성을 증명했다고 12일 밝혔다. 이번 연구 결과는 셀(Cell)에서 발행하는 줄기세포 저널 셀 스템 셀(Cell Stem Cell)에 게재됐다.파킨슨병은 알츠하이머 다음으로 흔한 퇴행성 뇌신경질환으로 중뇌(中腦, midbrain)에서 신경전달물질인 ‘도파민’을 분비하는 신경세포가 소실돼 나타나는 질환이다. 현재까지의 치료법은 약물이나 수술로 부족한 도파민을 대체해 증상을 완화하는 것을 목표로 하지만 도파민 신경세포가 지속적으로 사멸하는 것은 막을 수 없기에 근본적인 치료 방법이 될 수가 없다.최근에는 이러한 파킨슨병을 근본적으로 치료하기 위한 방법으로 배아줄기세포나 역분화줄기세포(iPSC)로부터 중뇌 특이적 도파민 신경전구세포를 만들어 뇌 속에 넣어 죽은 도파민 세포를 대체해주는 세포대체치료(cell replacement therapy)에 대한 연구가 활발히 진행되고 있다.임상용 배아줄기세포를 이용한 연구는 미국, 유럽팀들과 경쟁 중이다. 이러한 팀들은 도파민 세포를 제조하는 과정의 분화 신호를 조절하는데 저분자 물질(chemical compound)과 재조합 단백질(recombinant protein)을 섞어 사용하고 있다.그러나 본 연구팀은 세포 투과가 용이한 저분자 물질만을 사용해 정밀한 분화 신호 조절에 성공함으로써 미국, 유럽 대비 보다 높은 수율의 도파민 전구세포를 제조할 수 있었다. 또 연구팀은 다른 팀들의 2차원 분화법과 다르게 3차원으로 도파민 세포를 분화시켜 대량 생산하는 방법도 개발해 1회 분화로 파킨슨 환자 약 25만명 정도 치료 가능한 양인 도파민 신경전구세포 약 3.18조개를 생산할 수 있었다.이러한 도파민 신경전구세포는 엄격한 제조 및 관리 기준(GMP) 아래 제조 전 과정에서 임상 등급 원자재를 사용해 생산했으며 철저한 품질 평가(QC)를 거친 후 유효성 및 안전성 시험을 이어갔다. 파킨슨병 동물 모델 쥐(rat)에서 대규모 유효성 시험을 수행했다. 이식한 도파민 신경전구세포는 성공적으로 도파민 신경세포(TH-양성세포)로 성숙했으며 암페타민(amphetamine)을 이용한 회전 시험에서 16주 후 회전 행동이 정상 수준으로 회복됐다. 이는 도파민 세포 이식을 통한 기능 회복을 나타내는 중요한 징후이다. 또한 PET-CT를 이용해 이식 후 도파민 세포의 기능을 분석했을 때 이식한 세포가 장기적으로 뇌에 생착해 도파민을 생성했다. 또 파킨슨병 동물 모델 쥐에서 이식세포 수(5000개, 1만개, 2만 5000개, 10만개)에 따른 행동평가를 수행한 결과, 1만개를 이식한 그룹부터 유효성이 나타났으며 이는 임상 시 사람에게 이식할 저용량 세포수인 315만개를 결정하는데 중요한 정보를 제공했다.안전성 시험은 독성, 체내 분포 및 종양생성 여부 등으로 나눠 대규모로 면역 부전 쥐(rat)에서 수행됐다. 약 1년까지 장기간 수행된 종양원성시험에서 순수 도파민 세포로만 이뤄진 그룹에서는 종양 형성이 관찰되지 않았다. 체내 분포시험에서도 이식 뇌 부위에만 세포가 존재하고 있었고 독성시험에서도 특이한 독성이 관찰되지 않았다.김동욱 교수는 “이러한 비임상 시험 결과를 토대로 식약처에서 파킨슨병 환자 대상 1/2a 임상 승인을 받았으며 순조롭게 임상시험을 진행하고 있다”며 “안전하고 효능이 뛰어난 혁신적이고 근본적인 치료제를 개발해 환자들의 삶을 개선하는데 기여하고 싶다”고 연구 의의를 밝혔다.한편, 배아줄기세포 유래 도파민 세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제 임상시험의 경우 미국에서는 이미 진입했으며 연구팀은 아시아에서 최초로 시도하고 있다. 이제까지 ㈜에스바이오메딕스(대표: 강세일)와 공동 연구 개발을 통해 임상 개발을 진행해 왔으며 세브란스병원 신경외과와 신경과 협업으로 임상시험을 수행하고 있다. 현재 저용량 3명, 고용량 3명 대상 투여를 완료했으며 특별한 수술 부작용 없이 증상 호전도 관찰되는 등 임상시험을 순조롭게 진행하고 있다. 연구 전반, GMP 시설에서 임상용 배아줄기세포로부터 임상 등급의 중뇌 특이적 도파민 신경전구세포를 생산(분화)했다. 그 후 생산 제품에 대해 QC를 거치고 대규모 비임상 시험을 수행했다. 비임상 시험으로는 유효성 시험, 안전성 시험이 있고 안전성 시험으로는 독성 시험, 체내 분포시험, 종양원성 시험 등이 있다. 유효성을 보이는 이식 세포수를 결정하기 위해 세포 용량 범위 설정 시험을 수행했다. 이러한 비임상 시험 자료와 QC 등 품질 자료 그리고 임상 프로토콜 등을 모두 식약처에 제출해 파킨슨병 세포치료제에 대한 임상 승인을 받았다. 현재 이 세포를 가지고 세브란스병원에서 파킨슨병 환자 대상 임상 시험 중이다.

2023.12.12 I 이순용 기자

“필수의료 살리기…하나의 해법은 없다”[만났습니다①]
[부산=이데일리 이지현 기자] “필수의료에 대한 하나의 해법은 없습니다. 우선 필수 중증질환에 대한 확실한 보상체계부터 구축해야 합니다.”배희준 대한뇌졸중학회 이사장(분당서울대병원 신경과 교수)은 지난 17일 이데일리와의 인터뷰에서 이같이 밝혔다. 소아과 ‘오픈런’, 응급실 ‘뺑뺑이’로 대표되는 필수의료 붕괴 상황이 가팔라지고 있다. 아픈 아이를 안고 병원으로 내달려도 소아과 문이 열자마자 대기가 꽉 차 병원 2~3곳을 도는 건 일상이 됐다. 제시간 응급실에 도착하지 못한 중증 ‘응급실 뺑뺑이’ 환자는 연간 14만명에 이른다. 이에 정부는 필수의료 살리기를 목표로 의대정원 확대, 수가 개선책 등 여러 대안을 제시하고 있지만, 현장 반응은 신통치 않다. 배희준 이사장은 “적어도 필수의료 분야가 상대적인 박탈감을 느껴서는 안 된다”며 “인력을 무작정 늘려서 해결되지는 않을 거다. 해당 분야로 새로운 인력이 유입될 수 있도록 여러 가지 세심한 제도적인 보완을 해야 한다”고 지적했다.배희준 대한뇌졸중학회 이사장이 이데일리와 인터뷰하며 필수의료에 대한 해법에 대해 이야기하고 있다.그러면서 뇌졸중 분야를 예로 들었다. 신경과에서 주로 다루는 뇌졸중은 국내 사망원인 4위의 질환이다. 혈관이 막히거나 터져 뇌 조직이 손상되는 것으로 연간 10만명 이상의 환자가 발생한다. 고령화가 빨라지면서 관련 환자는 더 늘 것으로 전망되고 있다. 하지만 이를 치료할 수 있는 전문인력은 점점 줄고 있다. 올해 신경과 전문의 시험합격자 83명 중 5명만 뇌졸중 전임의로 지원했다. 현재 권역심뇌혈관질환센터 14개 중 1개 센터에만 전임의가 근무하고 있고 전공의 없이 교수가 당직을 서는 대학병원이나 수련병원이 늘고 있다. 지금의 추세라면 5~10년 후 연간 10만명의 뇌졸중 환자를 진료해야 하는 뇌졸중 전문의 수는 절대적으로 부족해질 것으로 전망되고 있다.배 이사장은 “힘든데 그만한 보상이 없기때문에 (전공의가 없는 게) 아닐까?”라며 “충분히 많은 인력을 권역센터 및 지역센터에 집중해 적어도 그곳에서는 그래도 견딜 수 있는 삶을 살도록 해주는 것 외에 다른 방법이 있을지 모르겠다”고 말했다. 이어 “이를 위해서 정부의 정밀한 계획과 투자가 있어야 한다”며 “다른 방법은 그럼에도 이 분야로 들어올 만큼 충분한 보상체계를 구축하는 것인데, 워라벨을 포기할 만한 보상이 가능한지, 한다면 성공할 수 있을지 모르겠다”고 덧붙였다. 배희준 대한뇌졸중학회 이사장이 전공의 보상체계 구축의 필요성에 대해 설명하고 있다.다음은 배희준 이사장과의 일문일답이다.- 세심한 제도적 보완은 어떤 게 있을까△신경과에서 전공의 관련한 가장 큰 문제점은 현재 전공의 숫자가 절대적으로 적다는 것이다. 몇 년 전만 해도 100명 이상이었는데 현재는 84명으로 감소했고 이로 인해 매년 배출되는 신경과 전문의 숫자가 같이 감소하고 있다. 우리 사회의 고령화 추세가 이렇게 계속되고 있는데 노령화 사회의 필수인력인 신경과의사를 줄인 것은 전 정책적 실수라고 생각한다. 이렇게 준 만큼 뇌졸중을 전공하겠다는 신경과 전문의도 줄어들고 있다. 신경과는 우선 전공의 증원을 충분히 해야 한다. 적어도 수련병원에서는 전공의 당직체계가 충분히 돌아가야, 자기들만큼 본당(전공의 당직이 없는 전문의 당직)을 서는 교수를 보면서 전공의들이 뇌졸중 분야 지원을 포기하는 현 상황은 빨리 해소돼야 한다. -신경과 의사를 빠르게 늘릴 수 없다면, 일차의료에서의 역할도 중요해 보이는데.△신경과 영역은 소아청소년과와 더불어 다른 전공 의사들이 대신하기 어려운 분야면서, 응급실에서 내과와 더불어 가장 많은 콜을 받은 과다. 이런 대체불가성 때문에 노인인구의 증가와 더불어 뇌졸중 및 각종 신경계 퇴행성 질환이 늘면서 응급실 관련 업무 부담도 계속 상승하고 있다. 현재 뇌졸중 치료체계에 관한 우려의 핵심은 지방의 상급종합병원이 무너지고 있다는 우려이고, 일률적인 신경과 전공의 수의 감축과 전공의 근무시간 감소 등의 효과로 지방의 상급종합병원부터 교수들이 본당을 서게 되면서, 젊은 교수들의 탈출 러쉬와 신규 충원에 문제가 생긴 것이 근본적인 원인이다. 일단 전공의 당직체계가 작동할 수 있는 수준의 전공의 정원 증가만 있어도 당분간 탈출 러쉬는 멈추게 할 수 있을 것으로 생각한다. 신규 진입의 문제는 결국은 적절한 근무환경을 보장할 수 있는 시스템을 구축하는 것이고, 상술한 권역·지역체계의 구축이 해답일 것으로 생각한다. -정부는 필수의료대란을 막기 위한 묘수로 의대 증원을 추진 중인데.△단순히 의사의 숫자를 늘리는 것으로 빈자리를 메우겠다는 것은 효율적인 생각은 아니다. 적어도 필수의료분야에 대해서는 젊은 의사들이 해당 분야를 지원할 만한 체계를 갖추어야 할 것이고, 이런 체계는 아마도 분야마다 다를 것이다. 이런 정교한 작업과 함께, 적절한 보상, 사회적 인정 이런 것이 있어야 하지 않을까.-일본에서도 필수의료 대란으로 의사 수를 늘렸는데.△일본도 이전에는 우리나라에서 문제가 되고 있는 응급실 뺑뺑이가 문제가 되었던 적이 있다. 2008년 도쿄의 임산부가 심한 두통으로 큰 병원을 가려고 했으나 7개 기관에서 수용을 거부했고 1시간 만에 병원을 방문해 아이는 제왕절개로 건강하게 태어났으나 엄마는 뇌출혈로 3일 후 사망했다. 이후 일본에서 이러한 뺑뺑이를 막고자 여러 방안을 만들어, 지금은 환자가 신고하고 구급차는 10분 안에 도착, 병원에는 40~50분만에 도착한다. 해당 과정에서 구급대원과 의료진이 소통해 환자 중증도를 분류하고 중증 환자를 치료 가능한 권역센터급 병원으로 이송한다. 이렇게 해도 6% 정도의 환자들은 병원을 찾지 못한다고 한다. 현재 우리도 중증도 분류 시스템이 있고 권역 및 지역응급센터가 있지만 필수중증질환을 빨리 진단하고 상황에 알맞은 최종 치료기관과 연계하는 시스템은 아직 부족한 점이 많다. 필수인력을 포함한 치료자원을 적절히 배치하고 이을 필요로 하는 환자와 효율적으로 연계하는 시스템의 구축이 무엇보다 중요하다. 이 과정에서 당연히 필수 의료 인력의 증원이 필요하다. -뇌졸중센터의 지역 편중 문제는 어떻게 풀어야 할까.△인구가 집중된 지역에 센터가 집중되는 것은 어떻게 보면 당연한 것일 수 있다. 문제는 인구밀도가 낮은 지역에 갈 만한 뇌졸중센터가 없다는 것이다. 사실 이런 문제는 우리만의 문제는 아니다. 캐나다의 경우 미국과 인접한 지역에 호주의 경우 일부 도시지역에 거의 모든 인구가 집중된 경우는 더욱 심각하다. 그러나 이 문제를 인구가 희박한 지역에 억지로 뇌졸중센터를 설치하여 해결하려는 것은 정답은 아니다. 많은 돈을 투입하면 설치는 가능할지 모르겠지만, 의료진을 유지하기로 힘들과 일정 수준 이상의 치료를 제공하기는 더 힘들다. 치료 경험이 많을수록 치료 결과가 좋다는 것은 이미 잘 알려진 사실이고 환자나 그 가족들은 이런 사실은 잘 안다. 어떻게 보면 지금 정부에서 시도하는 시범사업이 유일한 해결책일 수 있다. 권역·지역센터 체계를 잘 구축해서 대부분의 환자를 해결하고, 부족한 부분은 촘촘하게 중복되는 치료네트워크를 통해 해결한다는 생각은 구현만 가능하다면 좋은 해답일 듯하다. 여기에 원격의료체계를 활용한다면 어는 정도는 전국을 커버하는 뇌졸중 안전망이 가능할 것으로 생각한다.-비대면진료는 필요하다고 보나.△뇌졸중 분야의 경우 두 가지 측면에서 비대면 진료가 매우 절실하고 시급하게 필요하다. 첫째는 발병 현장이다. 119 구급대원이 현장에 도착했을 때, 혹은 환자가 스스로 가까운 응급의료기관에 도착했을 때, 뇌졸중을 진단하고, 중증도를 파악해 빨리 치료 가능한 병원으로 이송해야 한다. 그런데 현장에서는 119구급대원이, 응급의료기관에서는 응급의학과 의사가 뇌졸중 여부와 중증도를 파악하기가 쉽지 않다. 그래서 몇몇 도시에서는 ‘Mobile Stroke Unit(이동식 뇌졸중집중치료실)’이라고 아예 구급차에 신경과의사를 태워서 보내는 체계를 시험해 보기도 하는데, 모든 장소에서 항상 가능할 수는 없다. 이러한 요구에 따라 등장한 것이 ‘Telestroke(텔레스트로크·원격뇌졸중)’이라는 개념이다. 현장이나 신경과 의사가 없는 응급의료기관의 응급실에서 비대면 원격진료의 형태로 센터에 있는 전문의가 뇌졸중을 진단하고, 중증도를 파악하고, 치료 방침을 정해 적절한 병원으로 환자를 이송하는 것이다. 응급의료기관의 경우에는 환자를 이송하지 않고 해당 기관에 머무르면서 치료를 받고, 경과를 보기도 한다. 둘째는 거동이 불편한 뇌졸중 환자들의 통원치료다. 신경과 진료에서 환자를 직접 보는 것은 매우 중요하다. 환자가 걸어 들어 오는 것, 의사의 문진에 대한 환자의 반응 속도, 내용 모든 것이 진단의 기초다. 따라서 저 역시 환자가 직접 오지 못하는 경우가 지속되면 인근 병·의원으로 환자를 회송한다. 그러나 여러 복합적인 문제 때문에 제가 직접 진료하는 것이 환자에게 최선인 경우가 종종 있다. 이런 경우 비대면 진료는 매우 훌륭한 대안이 될 수 있다. 가족에게도, 환자에게도, 의료진에게도 도움이 될 수 있다. 많은 이들이 걱정하는 것처럼, 무분별한 그리고 진료의 질적 향상과 질병 결과의 개선으로 이어지지 않는 도입에는 나 역시 반대다. 현장의 환자들과 그 가족들을 생각하면서 가장 시급한 분야부터 단계적으로 도입해 본다면 그 해답을 찾을 수 있지 않을까.-대한뇌졸중학회를 2년 동안 이끄셨는데.△길다면 길고 짧다면 짧은 2년이었다. COVID-19 기간 위축됐던 학술활동과 회원 간 그리고 외국학회·타학회와의 교류를 회복하려고 했고, 어느 정도는 성공했다고 생각한다. 또한 심뇌혈관질환 관리 종합계획의 수립이나 필수 중증질환에 대한 치료체계의 구축이 바른 방향으로 갈 수 있도록 많은 노력을 했다. 제가 노력한 방향이 맞는지, 성공했는지는 시간이 답해 줄 것으로 생각한다. 만드는 것은 어렵지만 부수기는 쉽다. 지난 20년간 어렵게 구축해 놓은 뇌졸중치료체계가 무너지지 않도록 많은 관심과 지원 부탁한다. 배희준 대한뇌졸중학회 이사장이 이데일리와의 인터뷰에서 포즈를 취하고 있다.●배희준 이사장은△1964년 서울 △서울 상문고 △서울대 의과대학 학사, 동대 의과대학원 신경과학 석사 △고려대 의과대학원 예뱡의학 박사 △現 분당서울대병원 교수, 서울대 의과대학 교수, 서울대 권역심뇌혈관질환센터장, 서울대병원 심뇌혈관질환관리 중앙지원단장

2023.11.21 I 이지현 기자

알츠하이머병 유발인자 독성 촉진하는 단백질 찾아
[이데일리 강민구 기자] 알츠하이머병은 인지능력 저하, 사고 능력 손상을 유발하는 대표적인 신경퇴행성 질환이다. 알츠하이머병 발병 인구가 빠르게 늘었지만 원인 규명과 치료제 개발이 더딘 가운데 국내 연구진이 치료 실마리를 제시했다.한국과학기술원(KAIST)은 임미희 화학과 교수 연구팀이 공동연구를 통해 알츠하이머병 유발인자의 독성을 촉진하는 세포 내 단백질을 발굴하고, 알츠하이머병 관련 새로운 병리적 네트워크를 제시했다고 20일 밝혔다.공동연구팀의 사진.(왼쪽부터)임미희 교수, 백무현 교수, 한진주 교수, 이영호 박사.(사진=KAIST)이영호 한국기초과학지원연구원 바이오융합연구부 박사 연구팀, 백무현 KAIST 화학과 교수 연구팀, 한진주 KAIST 의과학대학원 교수 연구팀과 공동연구를 하고, 이다용 한국생명공학연구원 희귀난치질환연구센터 박사 연구팀이 참여해 만든 결과다.알츠하이머병 환자들의 뇌에서 대표적으로 나타나는 병리적 현상은 노인성 반점 축적이다. 노인성 반점의 주된 구성분은 아밀로이드·베타 펩타이드로인 응집체로 세포 내 물질들과 결합해 세포 손상을 유발한다. 이들 응집체와 세포 사멸 간의 상관관계가 연구되고 있지만 아밀로이드·베타와 세포 사멸 유발 인자들 간의 직접적인 상호작용에 관해서는 많은 부분이 밝혀지지 않았다.연구팀은 이에 알츠하이머병에서 과발현되며 원인 미상의 신경세포 사멸을 유발하는 ‘아밀로이드 전구체 C 말단 절단체’ 단백질이 아밀로이드·베타 및 금속·아밀로이드·베타 복합체와 결합해 응집을 촉진하고 독성 촉진제 역할을 한다는 사실을 증명하는 연구 내용을 발표했다.이를 통해 아밀로이드 전구체 C 말단 절단체 자체나 아밀로이드·베타과 결합한 복합체가 새로운 알츠하이머병의 바이오마커로 작용하고, 그들이 신약개발 목표가 될 수 있음을 제시했다.임미희 KAIST 교수는 “알츠하이머병에서 기존에 알려지지 않은 생체 내 아밀로이드·베타 응집, 독성 촉진제를 발굴했다”며 “연구 성과는 새로운 바이오마커와 치료 목표를 제안한다”고 했다.연구 결과는 국제 학술지 ‘어드밴스드 사이언스(Advanced Science)’에 지난 10일자로 게재됐다.

2023.11.20 I 강민구 기자