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- 지아이이노베이션, 美 FDA GI-102 희귀의약품 지정
- [이데일리 송영두 기자] 지아이이노베이션이 미국 식품의약국(FDA)로부터 차세대 면역항암제 GI-102의 진행성 또는 전이성 육종에 대한 희귀의약품(ODD)지정을 받았다고 11일 밝혔다. 지아이이노베이션(358570)의 ODD지정은 GI-101의 메르켈 세포암에 이어 두번째다.ODD는 희귀 질환 중 연간 유병률이 10만명 미만인 난치성 질환을 목표하는 치료제에 대한 장려 제도다. 희귀 질환을 목표로 하는 치료제의 경우 세액 공제, 승인신청 수수료 면제, 시판 후 7년간 독점 판매권 부여 등의 혜택이 주어진다. GI-102가 ODD 허가를 받은 육종은 암세포들이 지방, 근육, 신경, 섬유상 조직, 혈관 등 연부조직에서 형성되는 종양으로 성인 악성 종양의 약 1%를 차지한다. 특히 전체 환자의 40~60%는 종양 제거 후 국소 재발 또는 전신 전이를 보이게 되는데, 진행성 또는 전이성 육종의 경우 예후가 좋지 않아 의료적 수요 충족이 시급한 실정이다. 이에, 가속승인의 가능성이 높은 암 종 중 하나다. 이번 허가에 따라 회사는 GI-102의 글로벌 진출에 더 탄력을 얻을 전망이다. 장명호 CSO(임상전략 총괄)는 “미국 메모리얼 슬론 케터링 암센터(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)및 미국 핵심 오피니언 리더(KOL)들과 희귀질환에 대한 지속적인 논의를 진행해 오고 있는 가운데 FDA로부터 ODD 승인을 받게 돼 기쁘다”며 “치료 옵션이 없는 진행성 또는 전이성 육종 환자들에게 도움이 될 수 있는 기회가 되길 기대한다”고 말했다.특히 회사는 이번 GI-102의 ODD 승인으로 미국 의료 현장 내 동정적 사용 확대 가능성도 내다보고 있다.장 CSO는 “GI-102가 방광암, 자궁경부암에 대한 치료목적 사용승인으로 국내 의료 현장의 인정을 받고 있는 가운데, 미국에서도 허가 전 의료 현장 사용이 가능한 동정적 사용의 기회가 열려있다”며 “미국의 경우 동정적 사용을 통해 환자에게 비용청구가 가능하므로 조기 상업화도 가능하다“고 강조했다.한편 GI-102는 면역세포의 수를 평균 5배 증가시키는 강력한 항암 면역세포 증식능으로 단독요법 용량증량 임상시험에서 5건의 confirmed PR(확증된 부분관해)을 확인했다. 더불어 최근 임상시험변경 승인을 통해 피하주사 임상 및 IV(정맥주사)임상 2상 및 화학항암제, 키트루다와 병용 임상에 돌입할 예정이다.
- 윤승주 교수 연구팀, 사이토카인 폭풍 억제 신약 효과 입증
- [이데일리 이순용 기자] 사이토카인은 우리 몸의 세포 증식과 분화를 조절하고, 염증과 조혈에도 관여하는 조절 단백물질인데, 외부에서 침투한 바이러스에 의해 면역반응이 과도하게 일어나며 급성 면역 이상반응인 전신 염증 반응 증후군(사이토카인 폭풍)이 나타날 수 있다. 코로나19를 겪으며 전신 염증 반응 증후군에 대한 사례가 널리 알려지기도 했다.특히 심장수술로 심폐우회술을 시행할때 전신 염증 반응 증후군이 나타날 수 있으며, 발열이 과도하게 일어나고 정상세포가 공격을 받아 다발성 장기부전으로 사망할 수 있을 만큼 치명적이다. 하지만 충분한 임상적 유효성과 안전성을 확보한 약물이 없어 신약 개발이 요구되는 실정이었다.그런데 최근 고려대학교 안암병원 마취통증의학과 윤승주 교수 연구팀이 차의과대학 박정준 교수와 공동연구를 통해 코로나 치료제로 임상 중인 약물에서 사이토카인 폭풍 억제제로서의 효과를 입증해 국제적 주목을 받고 있다. 이 약제가 동물 모델에서 심폐 우회술로 유도된 전신 염증성 사이토카인 폭풍을 효과적으로 억제하고 혈관 이완 감소를 통해 혈압을 안정적으로 유지시키는 효과를 입증한 것이다.연구팀은 동물실험을 통해 심폐우회술에 따른 염증성 사이토카인 방출을 유발했으며, 2시간 동안 심폐우회술을 유지하며 시간 경과에 따른 사이토카인(TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-8) 방출 수준을 평가했다. 후보약물의 투여 여부, 용량에 따라 비교 분석한 결과, 해당 약제를 투여한 그룹에서 TNF-α, IL-1β, IL-8은 전 구간에서 거의 상승하지 않았고, 심폐우회술 중단 및 염증반응의 감소에 따라 IL-6의 수치가 급격히 감소하는 것을 확인했다. 또한 평균 혈압을 60mmHg로 유지하는데 필요한 노르에피네프린 투여 용량을 100분의 1수준으로 줄일 수 있었다.심폐우회술을 시행할 때 혈액내 면역 세포가 체외 순환기를 거치게 되는데, 이때 수많은 염증 경로가 활성화되는 것으로 알려져 있다. 심장 수술 후 전신 염증 반응을 줄이기 위해 개선된 심폐우회술 장비와 시술 방법, 그리고 약물을 포함한 다양한 전략이 사용되고 있지만 임상 예후를 효과적으로 개선하는 것으로 알려진 방법은 아직 충분하지 않았다. 기존 약제들은 전신 염증 반응을 일으키는 다양한 원인들의 일부에만 효과적이고 대사성 부작용 등의 한계점이 있었기 때문에, 심폐 우회술 시 발생하는 전신 염증반응과 호흡부전을 효과적으로 치료하면서도 부작용이 적은 새로운 약물의 필요성이 강조되고 있었다.연구팀은 논문에서 “심장 수술 후 염증 관리의 기존 한계를 극복하고 IL-1β, TNF-α 및 IL-6와 같은 주요 염증 사이토카인의 분비를 줄임으로써 염증 반응을 크게 완화하고 수술 후 합병증을 크게 줄일 수 있을 것”이라며 “심폐 우회술후 조직 손상과 기능 장애를 혁신적으로 줄이고 수술 중 혈압의 안정을 도와 승압제의 사용 또한 줄일 수 있을 것”이라고 밝혔다.윤승주 교수는 “다른 전신성 염증성 질환보다는 병인이 비교적 단순하여, 적은 수의 환자와 짧은 기간 투약하는 임상 2상 시험으로도 의미있는 유효성을 관찰할 수 있을 것으로 기대한다”며 “이러한 심폐우회술 후 폐부전증 치료 효과가 개심 수술 후 환자의 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있을 것”이라고 말했다.한편 이번 연구에서 확인한 약제는 국내 바이오기업 (주)샤페론이 코로나 치료제로 개발 중인 약물로서, 이미 임상 1상 및 글로벌 2상 임상 시험에서 안전성 데이터를 확보하여 다음 단계로 빠르게 진입할 전망이다. 이번 연구 ‘Effects of intravenous inflammasome inhibitor (NuSepin) on suppression of proinflammatory cytokines release induced by cardiopulmonary bypass in swine model: a pilot study’는 Nature 자매지 Scientific Reports에 게재되어 국제적인 주목을 받고 있다.
- 코아스템켐온 “시신경척수염 치료제 임상 1상 식약처 승인”
- [이데일리 나은경 기자] 코아스템켐온(166480)은 식품의약품안전처로부터 동종유래 중간엽 줄기세포를 활용한 시신경척수염 치료제로 개발 중인 ‘CE211NS21’ 에 대한 1상 임상시험계획(IND)를 승인 받았다고 10일 밝혔다. 공개된 임상시험계획에 따르면, 이번 1상 임상은 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 환자들을 대상으로 CE211NS21의 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가하기 위한 설계 연구다.목표 임상 대상자 수는 최대 12명으로 투여 첫 시점 이후 4주 그리고 16주 시점에 맞춰 총 세 번의 투여가 진행되며, 투약 진행 이후에는 12주, 24주 시점에 유효성 평가를 함께 진행한다. 회사는 임상 시작을 연내 ‘뉴로나타-알’의 임상 3상 마지막 투여가 끝나는 시점인 오는 10월 이후 연이어 시작 할 수 있도록 계획 중이다. 임상은 서울대, 연세대, 한양대 및 경희대에서 진행될 예정이다.회사 관계자는 “CS211NS2의 비임상시험에서 중간엽줄기세포가 나타내는 다양한 표면 마커를 확인할 수 있었을 뿐만 아니라 신경 보호 및 항염증인자를 발현함에 따라 신경회복 및 보행 장애회복 치료 효과를 확인 할 수 있었다”며 “현재 미국 식품의약국(FDA)에서 승인된 모든 치료제는 재발 방지 약물이며, 신경 회복 및 장애 회복을 위한 치료제는 시장에 없어 이번 임상 연구를 시작으로 해당 질환 내 최초의 재생의료치료제 개발이 될 수 있을 것”이라고 했다. 시신경척수염은 중추 신경계의 염증성 탈수초성 질환으로 주로 시신경과 척수를 침범하며, 자가면역 항체인 항아쿠아포린 4항체(anti-aquaporin 4 autoantibody, AQP4-Ab)에 의한 수초의 파괴와 이로인한 이차적인 축삭 손상이 나타난다. 병이 한번 이환되면 평생을 재발(1년 내 2~3회)과 호전을 반복하게 되며 신경계 손상이 반복되면 점차 신체기능을 상실하게 된다. 회사 관계자는 “다년간의 줄기세포 연구를 통해 오랜 기간 축적된 데이터가 있는 상황에서 ‘CE211NS2’의 임상에서 좋은 결과가 있을 것”이라며 “이외 향후 파이프 라인 강화를 위한 연구개발(R&D)을 지속할 계획”이라고 말했다.
- 에스티팜, 美 바이오텍과 TNFR 저해제 공동개발 계약 체결
- [이데일리 석지헌 기자] 에스티팜(237690)은 미국 보스턴 소재 바이오텍 기업 인테론(Interon Laboratories)과 TNFR(tumor necrosis factor receptor, 종양괴사인자 수용체) 저해제 개발 공동연구 계약을 체결했다고 10일 밝혔다.에스티팜 반월공장 전경.(제공= 에스티팜)이번 공동연구 계약을 통해 양사는 2024년 6월부터 2년간 공동 연구를 진행해 TNFR을 선택적으로 저해하는 저분자 전임상 후보물질을 도출할 계획이다. 인테론은 2020년 허준렬 하버드 의대 교수와 글로리아 최 매사추세츠공과대학(MIT) 교수가 공동창업한 바이오텍 기업이다. 신경물학 및 면역학 분야 파이프라인을 통해 새로운 치료제를 개발중이다. 특히 독점적인 자체 특허 플랫폼 기술을 활용해 다양한 염증 및 자가면역 질환을 치료할 수 있는 신약을 개발하고 있다.이번 공동연구는 기존의 생물학적 제제 방식과 달리 저분자 물질로 TNFR만 선택적으로 저해한다는하는 저분자 물질이라는 차별점이 있다. TNF(tumor necrosis factor, 종양괴사인자)는 면역의 중심 조절자 역할을 하는 다기능 사이토카인으로 두 개의 서로 다른 수용체 복합체(TNFR1 및 TNFR2)를 통해서 신호를 전달한다. TNFR1 신호는 주로 세포사멸 및 염증 반응을 매개하는 반면, TNFR2는 면역 조절 및 조직 재생에 기여하는 것으로 조사됐다. 항TNF 약물은 염증 및 자가면역 질환 치료에 사용되지만 면역원성에 의한 약효 소실, 안전성, 부작용, 높은 비용 등 단점이 있어 선택적인 대체 치료법이 필요한 상황이다. 이에 따라 선택적으로 TNFR를 저해하는 저분자 물질을 개발한다면 높은 선택성, 안정성, 및 비용 감소로 더 많은 환자들에게 안전하고 우수한 약물을 공급할 수 있을 것으로 기대하고 있다.에스티팜 김경진 대표이사는 “에스티팜 신약개발이 추구하는 ‘Innovative Virtual R&D’ 전략을 통해, 해외 바이오텍과 공동연구를 바탕으로 그 동안 에스티팜이 축적해온 신약개발 역량과 인테론의 우수한 바이오 시스템이 시너지를 일으켜 훌륭한 결과물을 성공적으로 도출할 수 있을 것으로 생각된다”고 밝혔다.한편, 에스티팜의 에이즈치료제 Pirmitegravir(STP0404, 피르미테그라비르)는 미국에서 임상 2a상을 순조롭게 진행하고 있으며, 연내 중간 결과를 확보할 수 있을 것으로 예측하고 있다.또한 탄키라제를 선택적으로 저해하는 항암제 Basroparib(STP1002, 바스로파립)은 미국에서 임상1상 시험을 완료하고 6월 중으로 임상시험결과보고서를 수령할 것으로 기대하고 있다.
- [바이오 맥짚기]강스템바이오텍·압타바이오·에스티팜, 주가 급등 이유는
- [이데일리 김새미 기자] 7일 강스템바이오텍(217730)과 압타바이오(293780), 에스티팜(237690)의 주가가 급등하며 국내 제약·바이오 종목 가운데 관심을 집중시켰다. 강스템바이오텍의 경우 이데일리의 프리미엄 기사가 무료로 풀리자 곧바로 주가가 급등하는 흐름세를 보였다. 압타바이오는 글로벌 빅파마들과 기술수출을 논의했다는 소식에, 에스티팜은 고객사의 미국 식품의약국(FDA) 신약 허가 소식에 주가가 급상승한 것으로 분석된다.(자료=이데일리 엠피닥터)◇강스템바이오텍, 아토피약 임상 3상 톱라인 결과 임박 소식에 ‘상한가’7일 이데일리 엠피닥터(MP DOCTOR)에 따르면 강스템바이오텍의 주가는 3565원으로 상한가(전일 대비 29.87% 상승)를 기록했다. 줄기세포 기반 아토피 피부염 신약 후보 ‘퓨어스템-에이디주’의 임상 3상 톱라인 결과가 이달 중 공개될 전망이라는 소식에 주가가 급등한 것으로 풀이된다. 퓨어스템-에이디주는 매년 1회 투약하는 줄기세포 신약으로 316명을 대상으로 임상 3상이 진행됐다. 현재 막바지 결과 분석 작업 중이다.특히 강스템바이오텍의 거래량은 이날 오전 10시 이후에 급증하면서 급등세를 보였다. 이는 팜이데일리의 프리미엄 콘텐츠였던 ‘강스템바이오텍, ‘퓨어스템-에이디주’ 3상 결론 임박, ‘듀피젠트’ 뛰어넘을까’가 무료 공개로 풀린 시점과도 일치한다. 강스템바이오텍 주가는 오전 10시 32분 전일 대비 785원(28.6%) 오른 3530원까지 급등하기도 했다. 이후 오르내리던 주가는 오후 2시 이후 상한가에 도달했다.해당 기사는 퓨어스템-에이디주의 임상 3상 톱라인 결과 공개가 임박했다는 내용을 담았다. 회사에 따르면 지난 2월 초 집계한 결과 퓨어스템-에이디주의 투약자 중 1년 경과 시점에서 상태를 추적해 확인한 98명 중 습진중증도평가지수(EASI)-50 달성률은 65%, EASI-75 달성률은 44%로 나타났다. EASI-50과 EASI-75는 아토피 피부염으로 인한 습진 부위의 심각도가 약물 사용 전보다 각각 50%와 75%씩 개선된 것을 의미한다. 투약 후 2년이 지난 후 퓨어스템-에이디주 투약자(22명)의 상태를 분석한 결과 EASI-50와 EASI-75 달성률은 각각 73%와 59%로 분석됐다.강스템바이오텍 관계자는 “예고했던 대로 퓨어스템-에이디주의 3상 결과에 대한 발표가 이달 중하순경에 이뤄질 수 있을 것”이라고 전했다. 회사 측은 해당 결과를 바탕으로 연내 식품의약품안전처에 품목허가를 신청할 예정이다. 이 치료제의 기술수출 논의도 급물살을 탈 것으로 내다보고 있다.이 같은 소식에 투자자들의 기대감이 주가에 반영된 것으로 풀이된다. 이외에 이 날 강스템바이오텍과 관련된 공시나 기사는 특별히 없는 것으로 파악됐다. 강스템바이오텍 관계자는 “팜이데일리 기사 외에 특별히 새로운 이슈는 없었다”며 “팜이데일리 기사와 바이오USA에서 좋은 소식이 올 것이라는 기대감이 주가 상승에 영향을 미친 것 같다”고 분석했다.◇압타바이오, 빅파마 7곳과 기술수출 논의 소식에 급등이날 압타바이오의 주가는 7330원으로 전일 대비 27.7% 급등했다. ‘2024 바이오 인터내셔널 컨벤션’(바이오 USA)에서 글로벌 빅파마 7곳과 기술수출을 논의했다는 소식이 큰 영향을 미쳤을 것으로 풀이된다.압타바이오는 3일(현지시간)부터 6일까지 미국 샌디에이고에서 열린 바이오USA에서 총 25개 제약사와 미팅을 진행했으며, 여기에는 글로벌 빅파마 9개사도 포함됐다. 압타바이오는 이 중 7개사의 빅파마와 기술수출에 대해 논의한 것으로 전해졌다.회사 측은 지난달 28일 아사히 카세이가 스웨덴 제약회사 칼리디타스테라퓨틱스(이하 칼리디타스)를 11억 660만달러(한화 약 1조 5000억원)에 인수한다고 발표한 것도 압타바이오 주가를 끌어올리는 데 영향을 미쳤을 것으로 분석했다. 칼리디타스의 주요 신약후보물질 ‘세타낙시브’는 압타바이오의 APX-115와 같은 NOX 저해제 기전을 보유하고 있다. 압타바이오는 APX-115가 세타낙시브보다 높은 유효성을 입증했기 때문에 빅파마들의 눈길을 끌었을 것이라고 봤다.압타바이오는 2009년 설립된 이래 아직까지 실질적인 글로벌 기술이전 성과가 없는 업체이다. 압타바이오는 2016년 미국 호프바이오사이언스(Hope Bioscience)에 췌장암 치료제 ‘Apta-12’를 기술이전한 적이 있지만 2022년 1월 권리반환됐다. 기술이전 계약 규모도 비공개했기 때문에 어느 정도 가치를 인정받았는지 확인하기도 어려운 실정이다. 이런 상황에서 압타바이오가 빅파마와 기술수출을 논의했다는 소식은 가뭄에 단비로 작용했을 것으로 풀이된다.압타바이오 관계자는 “칼리디타스 인수 시기에 빅파마들한테 갑자기 연락이 와서 미팅이 성사된 게 여러 건 있다”면서 “(빅파마들이 기술수출 논의에 나선 것에 대해) 칼리디타스 인수 영향을 받은 것으로 파악하고 있다”고 말했다.◇에스티팜, 美 고객사 ‘제론’ FDA 신약허가 소식에 ‘미소’이날 에스티팜은 전일 대비 15.17% 급등한 10만 9300원에 거래를 마쳤다. 미국의 바이오 기업 제론(Geron)이 개발 중인 혈액암 치료제 ‘라이텔로’(RYTELO, 이메텔스타트(Imetelstat))가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다는 소식에 주가가 치솟은 것으로 풀이된다.에스티팜은 계약 상대방 이름을 공개하진 않고 있지만 바이오업계에선 제론이 에스티팜의 오랜 고객사라고 알려져 있다. 에스티팜은 라이텔로 개발 초기 단계부터 임상시험용 물량을 생산해온 것으로 전해졌다. RNA 치료제의 주원료인 올리고뉴클레오타이드(올리고핵산)의 임상시험수탁(CRO)부터 대량으로 위탁개발생산(CDMO)까지 아우르는 밸류체인을 가진 유일한 국내 기업이다.라이텔로는 텔로미어를 만드는 효소인 텔로머라아제를 제압, 비정상적인 세포의 사멸을 유도하는 기전을 갖춘 세계 첫 텔로머라아제 억제제이다. 라이텔로는 골수형성이상증후군(MDS)을 적응증으로 하는 첫 리보핵산(RNA) 항암제이다. 라이텔로는 임상을 통해 8주차에 환자 10명 중 4명의 빈혈·출혈 등의 증상을 개선시킨 것으로 확인됐다. 또 이러한 개선 효과는 1년간 지속된 것으로 나타났다.시장에서는 라이텔로가 연간 4조5000억원 규모의 시장을 선점할 것으로 기대하고 있다. 금융투자업계에선 에스티팜이 라이텔로의 단독 원료 공급자로서 출시 첫 해에만 600억원의 매출 창출이 가능할 것으로 전망하고 있다. 에스티팜은 고객사 품목 상업화에 대응해 생산력을 강화하고 있다. 에스티팜은 연간 생산능력을 연간 14mol(최대 7t)로 2배 이상 확대하기 위해 증설을 진행 중이다.
- 노브메타파마, 근감소증 치료제 개발 나선다...‘동물용은 내년 상용화 목표’
- [이데일리 유진희 기자] 노프메타파마가 근감소증 치료제 개발에 나선다. 우선 선제적으로 동물용 근감소증치료제를 먼저 상용화해 성장의 기반을 만들고, 인체용 근감소증치료제 및 비만치료제로도 개발한다는 계획이다. 정회윤 노브메타파마 각자대표. (사진=노브메타파마)◇반려동물용·인체용 GLP 표준 안전성 시험 내달 종료노브메타파마는 자체 개발 핵심물질인 ‘C01’로 반려동물용 근감소증치료제 1상에 해당하는 비임상시험규정(GLP) 표준 안전성 시험을 내달 종료한다고 10일 밝혔다. 같은 달 인체용 동물용 근감소증치료제 GLP 표준 안전성 시험도 끝낸다. 앞서 지난 5월 노브메타파마는 세계적 학술지 ‘어드벤스드 사이언스’(Advanced Science)에 근감소증치료제로써 C01 가능성을 제시하는 논문을 게재했다. 논문에 따르면 C01은 유전질환뿐 아니라 일반적인 노화로 발생되는 자연적 근감소를 완화하는 효능이 있다. 자연적 근감소증이 있는 쥐들에게 6개월간 C01을 투여한 결과다. 이밖에도 C01은 희귀유전유전성 근육 장애 ‘뒤셴 근이영양증’(DMD) 환자의 근 기능을 보전해주는 역할도 한다. DMD 질환으로 인해 생긴 근육의 이상을 회복하는 데 도움을 주며, 심장근육의 섬유화와 기능장애를 완화한다. 노브메타파마는 C01을 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정받기 위한 절차에 연내 들어갈 예정이다. 정회윤 노브메타파마 각자대표는 “관련 기관과 협의를 통해 구체적인 진행 일정을 수립해 후속 임상을 진행할 것”이라며 “내년 반려동물용근감소증치료제 상용화 허가 획득을 목표로 하고 있다”고 말했다. 이어 “이는 경쟁사 대비 최소 3년 이상 빠른 속도로 시장 선점이 가능할 것으로 본다”며 “이와 함께 다국적 제약사를 포함해 관련 분야 주요 회사들과 협력도 적극적으로 추진할 것”이라고 덧붙였다. 근감소증은 반려동물의 삶의 질을 급격히 떨어뜨리고, 만성질환의 유발이 생명의 위협으로 이어질 수 있다. KB경영연구소의 ‘2023 한국 반려동물 보고서’에 따르면 2022년 말 기준 개·고양이 등 반려동물을 기르는 집은 552만 가구다. 우리나라 인구 5명 중 1명이 반려동물과 함께 생활한다는 뜻으로 향후 관련 치료 시장도 급격히 커질 전망이다. 노브메타파마는 동시에 인체용 근감소증 치료제을 목적으로 하는 임상 1상도 하반기 진입한다는 목표다. 이를 비알콜성지방간염, DMD 등 C01에 기반해 개발 중인 다른 적응증의 임상 2상 허가용으로도 활용할 방침이다. 시장조사업체 더 인사이트 파트너스에 따르면 글로벌 근감소증치료제 시장은 2022년 기준 34억 달러(약 5조 원)에서 매년 5.6%씩 성장해 2030년 약 53억 달러(약 7조 원)에 이를 것으로 관측된다. 정 대표는 “인체용 근감소증치료제는 아직 FDA 허가 제품 등이 없어 시장이 제대로 형성되지 못했다”며 “직접적인 치료제가 나올 경우 시장 규모는 더욱 커질 것”이라고 설명했다. (사진=노브메타파마)◇글로벌 경쟁력 있는 비만치료제 활용 가능성도CO1은 경쟁력 있는 비만치료제로도 활용이 가능할 것으로 평가된다. 최근 수요가 급증하고 있는 비만치료제의 경우, 일부 부작용으로 대안이 요구되는 상황이다. 주류인 대부분 GLP1 계열 비만치료제들이 체중감소와 함께 근육량도 지나치게 감소하는 문제가 대두되고 있다. 삭센다 등으로 세계 비만약 시장을 이끌고는 노보노디스크도 최근 관련 심포지엄에서 차세대 비만치료제들은 ‘근 손실 방지’와 함께 이뤄져야 할 것으로 방향을 제시했을 정도다. 노브메타파마는 현재 서울대병원 등 국내 14개 병원에서 당뇨병콩팥병 치료제로서 CO1의 임상 2상을 진행하고 있다. 당뇨, 신장병, 비만 3가지에 대한 치료 효과를 동시에 확인하도록 설계됐다. 미국 임상 3상 진행도 검토하고 있다. 투자회사 구겐하임에 따르면 향후 7년 내 비만치료제 시장은 1500억 달러(약 206조 원)로 확대된다. 정 대표는 “C01은 앞선 임상에서 안전성을 입증했고, 다양한 적응적으로 확대 가능성도 보여줬다”며 “우선 동물용 근감소증 치료제로 수익성을 확보하고, 비만치료제 등으로 회사의 새로운 도약을 꾀할 것”이라고 강조했다.
- 앰틱스바이오, 기술성 평가 통과…코스닥 상장 도전
- [이데일리 이정현 기자] 미생물 감염병 혁신 신약 및 아토피 치료제 개발 전문기업 앰틱스바이오(대표 이종승)는 한국거래소(KRX)에서 지정한 전문평가기관인 기술신용보증기금과 한국기술신용평가로부터 각각 A, BBB 등급을 받아 코스닥 기술특례상장을 위한 기술성 평가를 통과했다고 10일 밝혔다. 이를 바탕으로 코스닥 시장 상장에 도전한다.기술성 평가는 코스닥 기술특례상장을 위한 첫 관문으로, 상장을 준비하는 기업의 핵심 기술과 성장 잠재력을 엄밀히 심사하기 위해 마련된 제도다. 통과하기 위해서는 한국거래소가 지정한 전문평가기관 2곳에서 A 등급과 BBB 등급 이상을 받아야 한다.이종승 앰틱스바이오 대표는 “이번 기술성 평가 결과는 당사의 연구개발(R&D) 기술력과 다양한 성과를 기반으로 지속 가능한 성장성을 인정받은 결과”라며, “코스닥 상장 준비에 속도를 내고 글로벌 기업으로 성장하기 위한 도전을 계속하겠다”고 말했다. 상장 주관사는 대신증권과 유진투자증권이다.앰틱스바이오는 미생물 감염병 및 염증 질환 치료제를 개발하는 신약 개발 전문기업으로, 약물 타겟 발굴부터 신규 약물 합성, 약물 전달까지 포괄하는 기술력을 보유하고 있다. 국가신약개발사업단, 보건산업진흥원 등이 주관하는 정부 R&D사업을 수주하며 사업성을 인정받은 바 있다.항진균제 주요 파이프라인인 손발톱 진균증 치료제(ATB1651)는 임상 1상을 통해 안정성과 내약성을 비롯해 뛰어난 효능을 확인했으며, 현재 뉴질랜드에서 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. 또한 임상대상국가를 유럽의약품청(EMA)의 규제를 받는 동유럽 국가로 확대 중에 있다.ATB1651는 세포벽 내 세포막을 공략해 간이나 신장에 독성을 일으키는 기존 치료제와 달리 진균 세포에만 존재하는 세포벽 구성성분을 타깃으로 해 안정성과 효능을 높인 것이 특징이다. 새로운 작용기전을 바탕으로 진균을 완전히 제거하는 최초 혁신 신약(First-in-Class)이 될 것이라 기대한다고 회사 측은 부연했다.앰틱스바이오는 ATB1651과 관련해 국내를 비롯한 미국, 일본, 중국 등에서 특허권을 확보했으며, 해당 물질에 대한 연구는 의약화학 분야 최고 권위 학술지 JMC(Journal of Medicinal Chemistry) 2021년 11월호 표지 논문으로 선정되는 등 학계에서 우수성을 인정받은 바 있다.앰틱스바이오 관계자는 “혁신적 작용 기전을 갖는 항진균제 신약 개발 사업은 극히 드물다”며 “최근 글로벌 대형 제약사들이 항진균제 개발 기업과의 인수합병(M&A)에 수조원의 대규모 투자를 단행하고 있는 만큼, 항진균제 시장과 앰틱스바이오의 성장 잠재력이 기대된다”고 말했다.신규 파이프라인인 아토피 피부염 치료제(ATB1606)는 국가신약개발사업단 지원과제로, 염증과 가려움증에 탁월한 효능을 보여 기대를 모으고 있으며, 올해 임상 1상에 진입할 예정이다.이밖에도 앰틱스바이오는 단백질, 항체 등 다양한 약물의 전달플랫폼으로 활용할 수 있는 히알루론산(HA) 기반 신소재를 개발했으며, 약물 투여 시 약효를 장기간 지속하게 하는 서방출(徐放出) 약물전달플랫폼으로 최적화시키는 연구를 진행 중이다. 해당 소재는 차세대 필러로도 개발 중이며, 지난 1월 해외 수출을 위한 제조품질관리기준(GMP) 적합성인정검사를 통과해 올 하반기 매출 발생이 기대된다.한편 앰틱스바이오는 지난해 12월 대상그룹의 지주사인 대상홀딩스㈜와 총 75억원 규모의 투자계약을 체결한 바 있다.
- 티움바이오, 혈우병 신약 안전성·약동학 특성 확인...ISTH에서 최초 발표
- [이데일리 송영두 기자] 티움바이오가 ‘국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis; 이하 ISTH)’에서 혈우병 치료 신약 ‘TU7710’의 임상 성과를 최초로 발표한다.티움바이오(321550)는 건강한 성인 남성 대상으로 혈우병 우회인자 치료제 TU7710의 안전성 및 약동학, 약력학적 특성을 평가한 임상 1a상에서 탁월한 임상 중간결과를 확인했다고 10일 밝혔다.공개된 연구 초록에 따르면, TU7710 100μg/kg 투약그룹(cohort1)의 반감기 평균값은 14.81시간, 200μg/kg 투약그룹(cohort2)은 12.33시간으로 나타나 기존 치료제인 노보세븐(Novoseven) 반감기 대비 6~7배의 긴 반감기 데이터를 확보했다. 또한 혈전 관련 이상반응 등 심각한 부작용도 관찰되지 않아 내약성 및 안전성도 우수한 것으로 확인됐다.혈우병 환자 30% 내외에서는 기존 혈우병 치료제에 대한 중화항체(neutralizing antibody)가 발생하는데, 이 환자들의 치료를 위해 개발된 치료제가 TU7710과 같이 혈액응고 제7인자(coagulation factor VIIa)를 재조합한 바이오 의약품이다. 현재 약 2조원 규모 중화항체 보유 혈우병 시장을 독점하고 있는 노보노디스크(Novo Nordisk)의 노보세븐(Novoseven)은 약 2시간의 짧은 반감기 및 높은 치료비용이 한계점으로 지적되고 있으나, 이를 대체할 새로운 치료제는 오랜 시간동안 출시되지 않고 있다.김훈택 티움바이오 대표는 “올해 하반기에는 실제 혈우병 환자 대상의 글로벌 임상을 유럽에서 본격 개시하며 TU7710의 안전성, 내약성 및 약동학적 특성 등을 확인할 계획”이라며, “TU7710이 새로운 혈우병 치료 옵션이 될 수 있도록 글로벌 시장에 적극적으로 홍보하겠다”라고 전했다.ISTH는 혈우병, 혈전증 등 혈액 질환 관련 업계 전문가들이 모여 최신 임상 연구 성과를 발표하고 새로운 치료법에 대하여 공유하는 글로벌 학술대회로, 이번달 22일부터 26일까지 개최된다. 티움바이오는 학회 현장에서 400μg/kg 및 800μg/kg 투약그룹(cohort 3 및 4)에 대한 데이터도 추가 공개할 예정이다.
- 에이프릴바이오 "APB-R3 임상 1상 임상결과 성공적"
- [이데일리 석지헌 기자] 바이오 의약품 개발사 에이프릴바이오(397030)는 지난 7일 자가염증치료제 APB-R3의 임상 1상에 대한 임상결과 보고서(CSR, Complete Study Report)를 수령했다고 공시했다. 회사는 이번 임상결과를 통해 SAFA플랫폼과 APB-R3의 안전성 및 반감기 증대효과를 확인할 수 있었다고 밝혔다.에이프릴바이오는 2022년 8월 호주 인체연구윤리위원회(HREC, Human Research Ethics Committee)로부터 임상허가를 받아 같은 해 9월부터 18세부터 60세의 건강한 성인 31명을 대상으로 APB-R3의 약동학적 특성, 안전성, 내약성 및 면역원성 평가를 위한 이중맹검, 단회투여, 용량 증량의 임상 1상시험을 진행해 왔다.그 결과 모든 피험자에게서 중대한 이상 반응이 나타나지 않았으며, 이로 인한 약물 투여 중지, 사망도 보고되지 않아 APB-R3의 1차지표인 안전성과 내약성에 문제가 없었다. 2차지표인 약력학 평가에서 반감기는 13~14일로 분석되었으며, 면역원성은 2명의 피험자에게서 미비한 수준으로 관찰되었다. 에이프릴바이오 관계자는 “APB-A1과 APB-R3 모두 안전성과 반감기 증대효과를 입증하면서 SAFA 플랫폼에 대한 신뢰가 향상됐다. 이에 따라 현재 개발중인 ADC, GLP-1 등을 타겟하는 맞춤형 플랫폼 사업 역시 청신호가 켜졌다”며 “APB-R3의 기술수출과 플랫폼 사업의 본격화로 기업가치 제고에 최선을 다하겠다”는 포부를 밝혔다.
- 릴리 '제이피르카', BTK 억제제 시장 흔드나[블록버스터 톺아보기]
- 2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 2022년~2023년 사이 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴본다.[편집자 주]미국 일라이릴리가 개발한 경구용 희귀 혈액암 치료제 ‘제이피르카’(혹은 제이피르카·성분명 퍼토브루티닙).(제공=일라이릴리)[이데일리 김진호 기자]미국 일라이릴리가 개발한 경구용 희귀 혈액암 치료제 ‘제이피르카’(혹은 제이피르카·성분명 퍼토브루티닙)가 지난해 1월 미국식품의약국(FDA)으로부터 처음 가속승인된 데 이어 같은 해 10월 적응증 확장에도 성공했다. 앞으로 해당 약물의 성장성이 기대를 모으는 이유다.최초 가속승인 당시 제이피르카는 미국 기준 ‘임브루비카’(성분명 이브루티닙)와 ‘칼퀜스’(성분명 아카라브루티닙), ‘브루킨사’(성분명 자누브루티닙) 등에 이어 네 번째로 허가된 브루톤티로신키나아제(BTK) 억제 기전의 약물이 됐다. BTK는 B세포 및 골수 세포의 기능을 조절하는 역할을 하며, 제이피카는 이 효소의 반응을 가역적으로 저해하는 것으로 알려졌다. 제이피르카의 첫 적응증은 앞선 3종의 BTK 억제제와 마찬가지로 재발 및 불응성 ‘외투세포 림프종’(MCL) 환자 대상 3차 치료제였다. 시장조사업체 글로벌 데이터에 따르면 2023년 한 해 동안 사실상 MCL 적응증 관련 제이피르카의 매출이 6100만 달러(한화 약 816억원)으로 추산되고 있다. 그런데 지난해 12월 FDA는 제이피르카에 대해 ‘만성 림프구성 백혈병’(CLL) 또는 ‘소림프구성림프종’(SLL) 등 성인 환자 대상 3차 치료 적응증을 확대하도록 가속승인했다. 제이피르카의 적용 범위가 사실상 3종의 혈액암으로 확장되면서 올해 매출이 크게 증가할 것이란 전망이 나오고 있다. 현재 BTX 저해 기전 약물을 통한 혈액암 치료 시장은 미국과 일본, 유럽 5개국(영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인) 등 주요 7개국에서 약 60억 달러의 시장을 형성하고 있는 것으로 알려졌다.일라이릴리는 제이피르카가 이 같은 BTK 시장의 선도 물질로 성장할 것으로 내다보고 있다. 실제로 회사 측은 2032년경 제이피르카가 약 30억 달러 안팎의 매출을 기록할 것이라는 전망을 올해 초에 내놓은 바 있다. 일라이릴리는 현재 미만성 거대 B세포 림프종, 소포성 림프종, 변연부 B세포 림프종 등 제이피르카의 적응증을 추가하기 위한 임상개발을 이어가고 있다.
