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- '임상의' 이지영 서울의대 교수 "젬백스 GV1001, 임상에서 좋은 결과 기뻐"
- [이데일리 김지완 기자]“임상시험이 좋은 결과를 얻어 너무나 기쁘게 생각한다. 여기서 멈추지 않고 세계적 석학들과도 협력해서 빠른시일 내 치료제를 제공할 수 있도록 노력하겠다”.임상시험 연구책임자인 서울의대 신경과 이지영 교수(서울 보라매병원)가 지난 24일(현지시간) 젬백스(082270) GV1001에 대한 진행성 핵상마비(PSP) 임상 2a상 결과 발표 후 내놓은 평가다.‘Neuro2024’는 큐어PSP(CurePSP)가 개최하는 연례 학술대회로, 전 세계 신경과학 분야 전문가들이 모여 PSP 및 CBD에 대한 다양한 연구 결과를 공유하는 자리다. CurePSP는 1990년 설립된 미국 뉴욕 기반의 비영리 자선 단체다. PSP, 대뇌피질기저핵변성(CBD), 다계통위축증(MSA)에 대한 질환 인지도 향상 및 커뮤니티 구축, 발병 원인과 치료제에 대한 혁신 연구를 지원하는 등 전문가와 환자, 환자 가족에 대한 광범위한 네트워크를 통해 다양한 지원을 하고 있다. (갈무리=김지완 기자)젬백스는 지난 24일(현지시간) 캐나다 토론토에서 열린 뉴로2024(Neuro2024)학회 ‘젬백스 PSP 임상시험 톱라인 결과(GemVax PSP Clinical Trial Topline Results)’ 세션에서 2a상 결과를 발표했다. 젬백스는 지난해 6월부터 올해 9월까지 서울대병원 운영 서울 보라매병원 등 5개 의료기관에서 78명 환자를 대상으로 위약군과 시험 1군(GV1001 0.56㎎), 시험 2군(GV1001 1.12㎎)으로 나눠 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하는 2상 임상시험을 진행했다.◇ 유명 석학들 임상 3상 참여 희망이번 결과에 젬백스 PSP 글로벌 임상 3상에 세계 석학들이 참여를 희망했다.군터 U. 호글링거(Gunter U. Hoglinger) 박사는 “새로운 기전과 작용 메커니즘을 가진, 전에 없던 치료약의 2상 임상시험 결과로서 매우 흥미롭다”며 “초기 데이터이지만 아주 희망적인 결과”라고 평가했다.호글링거 박사는 뮌헨 LMU 병원 신경과장이자 프리드리히 바우어 연구소 의장이다. PSP, 파킨슨병 등에 대한 다양한 연구를 진행하고 있으며, PSP 분야 세계 최고 권위자 중 한명으로 손꼽힌다.호글링거 박사는 “이번 임상시험의 결과는 GV1001의 과거 알츠하이머병 임상시험 데이터와 일치하는 결과를 보여주고 있다”며 “PSP 치료제로서의 향후 개발을 기대하며, 글로벌 3상 임상시험에 참여할 수 있기를 기대한다”라고 말했다.글로벌 임상시험수탁기관 아이콘(ICON)의 신약개발 수석부사장인 피터 쉴러(Peter Schuler, 신경과 전문의) 박사는 “이번 연구는 탐색적 2a상 임상이라서 샘플 사이즈가 적고 투약 기간도 짧았기 때문에 통계적 유의성의 도출을 목표로 하는 시험은 아니었다”면서 “그럼에도 저용량 투여군에서 거동능력 및 인지기능에서 일관적이고 가설에 부합하는 결과를 보였다”고 짚었다.쉴러 박사는 중추신경계(CNS) 분야에서 30년 이상의 전문의 경력을 가지고 있으며, 신약개발 및 임상 연구 분야에서도 20년 이상의 경험을 가진 전문가이다.◇“근본 치료제 가능성 보여”무엇보다 GV1001이 근본치료제 가능성을 인정받았다는 점이다.쉴러 박사는 “임상시험을 통해 2상에서의 주요 목적 중 하나인 최적 용량을 확인했다”며 “특히 반응률 분석 결과에서 GV1001 투여군이 위약군에 비해 질병이 진행이 상당히 안정화되는 등 임상적으로 의미 있는 이점을 확인했다”고 진단했다. 이어 “주요 지표에서 시간이 지남에 따라 투약군과 위약군의 간극이 더 벌어지는 모습을 보인다”며 “이는 단순히 증상을 완화하는 것이 아니라 질병의 진행을 늦추거나 회복시키는 근본적 치료제 가능성을 시사하는 것”이라며 임상 결과를 분석했다. 그는 “이번 톱라인 결과는 3상 임상시험 진행을 위한 충분한 근거가 된다”며 “세상에 없는 치료제 개발이라는 여정에 꼭 동참할 것”이라고 의지를 보였다. 국내와 달리 PSP 업계 내부에선 이번 결과에 상당히 고무돼 있다. 국내 투자시장과 온도차가 느껴지는 대목이다.CurePSP 최고 책임자 크리스토프 디아즈(Kristophe Diaz) 박사는 “현재 치료 옵션이 없는 환자와 보호자, 의료진 등 PSP 커뮤니티에 큰 희망을 안겨준 젬백스의 임상시험 결과는 매우 고무적”이라며 “임상시험의 성공적인 완료를 축하하며, PSP 환자와 의료진에 도움되는 추가 개발을 기대한다”라고 말했다. PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이다. 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없어 치료제 개발이 시급하다.젬백스 관계자는 “이번 임상은 78명을 대상으로 하는 데 위약군, 2종의 투약군 총 3개 집단으로 나뉜다”며 “당연히 p값이 나올 수 없는 임상인데, 혹독한 평가를 내리는 것이 아쉽다”고 말했다. 이어 “이번 임상에서 경향성이 확실히 나타난 만큼 후속임상 성공에 대한 자신감이 배가 됐다”고 덧붙였다.
- [코스닥 마감]기관 팔자에 이틀째 하락…720선
- [이데일리 박정수 기자] 코스닥지수가 기관의 팔자에 이틀째 하락했다. 25일 엠피닥터에 따르면 코스닥지수는 전 거래일보다 7.18포인트(0.98%) 내린 727.41에 거래를 마감했다. 이날 코스닥지수는 739.05로 전 거래일(734.59) 대비 상승 출발했다.개인과 외국인이 각각 73억원, 246억원어치 샀으나 기관이 150억원어치 팔면서 지수 하락을 이끌었다. 이재원 신한투자증권 연구원은 “코스닥지수는 약화된 투자심리에 연일 하락세를 보이고 있다”며 “제약·바이오 등 시총 상위주 부진이 지속고 있다”고 분석했다. 하락 업종이 우위인 가운데 비금속이 2% 이상 밀렸고 기타서비스, 섬유·의류, 기계·장비, 건설, 유통, 제약, 운송장비·부품, 오락·문화 등이 1%대 빠졌다. 음식료·담배, 기타 제조, 금속 등도 하락했다.시가총액 상위 종목은 혼조세를 보인 가운데 리가켐바이오(141080)가 3% 이상 빠졌고 알테오젠(196170)이 2%대 밀렸다. HPSP(403870), 셀트리온제약(068760), 리노공업(058470), HLB(028300) 등은 하락 마감했다. 반면 클래시스(214150)는 3% 이상 올랐고 펄어비스(263750)는 2%대 상승했다. 삼천당제약(000250), 파마리서치(214450) 등은 1% 이상 올랐고 에코프로비엠(247540), 에코프로(086520), 휴젤(145020) 등이 상승 마감했다. 개별 종목별로는 젬백스(082270)가 하한가를 기록했다. 최근 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 2상 임상시험 결과를 발표했으나 평가가 엇갈린다는 소식에 영향을 받은 것으로 풀이된다. 영풍과 MBK파트너스가 영풍정밀(036560)에 대한 경영협력계약을 해지했다는 소식에 영풍정밀 주가는 12%대 밀렸다. 한편 이날 거래량은 7억 5254만주, 거래대금 5조 4598억원으로 집계됐다. 상한가 2개를 비롯해 440개 종목이 올랐고 하한가 1개를 포함해 1167개 종목이 내렸다. 74개 종목이 보합으로 마감했다. 25일 오전 서울 중구 하나은행 딜링룸 전광판에 지수가 표시되고 있다.(사진=뉴시스)
- 쓰리빌리언, AI 희귀유전질환 진단검사 절대강자 코스닥 입성...구글 압도하나
- [이데일리 김승권 기자] 국내 최초 인공지능(AI) 기반 희귀유전질환 진단검사 혁신기업으로 독보적인 성과를 창출하며 국내외 입지를 다지고 있는 쓰리빌리언이 코스닥 입성을 공식 발표했다.AI기반 희귀유전질환 진단 검사 전문기업 쓰리빌리언은 25일 대표이사 및 주요 임직원이 참여한 가운데 기업공개(IPO) 기업설명회를 개최하고 코스닥 상장에 따른 향후 전략과 비전을 밝혔다.쓰리빌리언의 총 공모주식수는 320만 주, 희망 공모가 밴드는 4500원~6500원으로 공모가 상단 기준 208억 원 규모다. 10월 24일부터 30일까지 총 5일간 수요예측을 진행해 최종 공모가를 확정하고 내달 5일과 6일, 이틀간 청약을 거쳐 11월 14일 코스닥에 상장할 예정이다. 대표 주관사는 한국투자증권이다.쓰리빌리언은 생명공학 전공 엔지니어 출신 희귀유전질환 진단 검사 사업화 전문가 금창원 대표가 2016년 설립했다. 쓰리빌리언이라는 기업명은 인간 DNA 염기쌍의 개수 30억(3billion) 개에서 비롯됐다. 회사의 핵심기술인 AI기반 희귀질환 진단 검사 기술은 △환자의 10만 개 유전변이 각각의 병원성 여부를 5분 이내에 99.4%의 정확도로 해석하고 △환자의 질병을 유발한 원인 유전변이를 Top-5 기준 98.1% 정확도로 찾아낼 수 있다. 영위하고 있는 주요 사업은 △희귀유전질환 Full 서비스 진단 검사 △특정질환 진단검사 지원 △데이터 기반 진단 검사 △서비스형 소프트웨어(SaaS) 구독 서비스 등이다.금창원 쓰리빌리언 대표가 25일 기자간담회에서 발표하는 모습 (사진=쓰리빌리언)쓰리빌리언의 인공지능 희귀질환 진단 검사 기술은 30여건이 넘는 특허, 100여건에 육박하는 임상 검증 논문, 글로벌 인공지능 경진대회 우승 등을 통해 글로벌 기술 경쟁력을 입증한 바 있다. 미국 국립보건원의 지원으로 진행된 CAGI6 대회에서 우승했고, 해당 대회에서 우승한 병원성 예측 인공지능 모델은 최근 심사위원단의 객관적인 성능 평가에서 노벨상을 수상한 구글딥마인드의 병원성 예측 모델인 알파미스센스 대비 우월한 성능을 검증받았다.이러한 기술력을 바탕으로 현재 60개국 이상 400개 이상의 기관에 희귀 유전질환 진단 검사 서비스를 제공하고 있으며, 최근 3년간 CAGR 123%의 매출 성장을 기록했다.쓰리빌리언은 2023년 전년대비 3배 이상의 매출 성장을 이뤄냈고, 2024년 상반기에만 전년 온기 매출의 80%에 달하는 매출을 달성했다. 또한, 해외 시장에서의 고성장으로 해외 매출 비중은 2023년 40%선에서 2024년 상반기 70%로 급증했고, 고객의 재구매율이 80%에 육박해 쓰리빌리언의 혁신기술과 서비스에 대한 고객들의 러브콜이 점점 커지고 있다.전 세계 희귀질환 유전자 검사 시장은 연간 글로벌 2,000만 건의 수요가 있는 거대 시장으로 시장규모가 최대 20조 원에 달한다. 단일 국가 기준 최대 시장인 미국의 경우 시장규모가 최소 4조 원 이상으로 알려져 있다.(자료=쓰리빌리언)쓰리빌리언은 금번 코스닥 상장을 통해 △세계 최대 미국 시장 진출과 신흥국 선점 △축적된 희귀 유전체 데이터를 기반으로 한 희귀질환 치료제 개발 등에 박차를 가할 방침이다.미국 시장은 단일 국가로 글로벌 30% 이상을 차지하는 최대 시장이고, 보험 적용 등 시스템이 가장 명확하게 자리 잡은 시장으로 쓰리빌리언은 2025년을 미국 시장 진출 원년으로 삼고 현지에서의 비즈니스를 전개해 나갈 계획이다. 이에 따라 미국에 Branch를 설립하고 이미 확보한 CLIA, CAP 인증을 기반으로 경쟁사와 차별화된 재분석 서비스를 차별화 포인트로 세계 최대 시장 공략에 나서는 한편, 중남미, 아시아 시장서 쌓은 인지도를 기반으로 신흥국 시장에서도 매출 확대를 가속화해 나갈 방침이다.여기에 지금까지 축적한 희귀유전질환 환자 유전체 데이터를 활용한 희귀유전질환 신약 개발을 추진해 퀀텀점프의 한 축을 완성할 계획이다. 상장 후 2년 이내 신규 타깃 초기 전임상 검증을 10건 이상 완료하고, 이를 제약사에 2건 이상 라이선스 아웃하는 것을 신약개발 사업의 1차적 목표로 세웠다.앞으로도 인공지능 유전체 해석 경쟁력을 바탕으로 희귀유전질환 진단 검사 사업의 성장 속도를 높여 환자 데이터 확보를 가속화하고, 희귀유전질환 진단 검사 사업과 신약개발 사업의 선순환을 통해 지속성장하는 중장기 비전도 세웠다.금창원 쓰리빌리언 대표이사는 “설립이래 연구개발 활동을 통해 축적한 희귀유전질환 진단에 대한 경쟁력을 바탕으로 미국 시장을 공략하고 더 나아가 희귀질환 치료를 위한 신약후보 물질 발굴을 통해 치료제 사업으로 확장할 것“이라며 ”이번 코스닥 상장을 통해 글로벌 희귀유전질환 진단 검사 및 치료제 시장의 Top-class 기업으로 성장하겠다“고 강조했다.
- 호재에 '상' 엘앤케이…악재에 '울상' 피씨엘·JW신약[바이오맥짚기]
- [이데일리 석지헌 기자] 24일 국내 제약·바이오 주식 시장에서는 미국 진출 소식을 알린 의료기기 업체 엘엔케이바이오가 상한가를 기록해 눈길을 끌었다. 국정감사에서 코로나19 진단키트 임상시험 조작 의혹이 불거진 진단키트 업체 피씨엘 주가는 급락했다. 불법 리베이트 적발로 판매 정지 처분을 받게 된 제약사 JW신약 주가도 하락했다. ◇FDA는 못 참지… ‘上’척추 임플란트 전문 의료기기 회사 엘앤케이바이오(156100)가 자사 제품을 미국 식품의약국(FDA)에 신청한 지 한 달여 만에 ‘초고속’ 승인을 받아 상한가를 기록했다. 회사는 향후 8개 이상 신제품에 대한 FDA 승인도 추진할 예정이라고 밝혀 기대를 모았다. 24일 엘앤케이바이오 주가 추이.(자료= KG제로인 엠피닥터)24일 KG제로인 엠피닥터(MP DOCTOR·옛 마켓포인트)에 따르면 엘앤케이바이오 주가는 전일 대비 1950원(29.55%) 오른 8550원에 장을 마감했다. 회사 주가는 오전10시 30분을 전후로 급등하더니 이후 상한가에 도달했다. 거래량은 전일 대비 8배 가량 급증했다. 회사는 이날 높이확장형 케이지 신제품 ‘블루엑스 시리즈’ 6종에 대해 FDA로 허가를 취득했다고 밝혔다. 9월 한 달 새 FDA 허가 신청과 최종 허가를 모두 완료한 것으로, 통상 3~5개월이 걸리는 이 과정을 6개 품목 모두 단기간에 완료한 것은 이례적이라는 평가다. 엘앤케이바이오 관계자는 “충분한 연구 개발 및 검토를 통해 축적된 데이터를 기반으로 이뤄진 성과”라고 말했다.블루엑스 시리즈는 척추나 디스크에 생긴 병변을 제거하고 대신 넣는 보형물(척추 임플란트)의 일종이다. 높이 조절이 가능해서 높이 확장형 케이지라고 불린다. FDA 승인을 획득한 블루엑스 6종은 △블루엑스-T (등 후방 수술용 높이확장형 케이지) △블루엑스-TC (등 후방 내시경 수술용 높이확장형 케이지) △블루엑스-L, 블루엑스-LT (옆구리 수술용 높이확장형 케이지) △블루엑스-ATP (옆구리/사측방 공용 높이확장형 케이지) △블루엑스-A (복부 전방 높이확장형 케이지) 등이다. 기존 높이확장형 케이지 제품 4종을 업그레이드하고, 2종을 추가해 각 수술 요법에 모두 대응할 수 있는 ‘풀 라인업’을 구축했다.블루엑스 시리즈는 표면을 거칠게 처리해 티타늄 재질의 높이 확장형 케이지 제품과 사람의 척추 뼈가 더욱 빠르고 강하게 골 유착돼 자리 잡도록 개발됐다. 엘앤케이바이오는 높이 확장형 케이지 제품인 ’패스락-TM‘, ’엑셀픽스-XTP‘, ’패스락-TA‘ 등의 제품이 FDA 승인을 받았다. 향후 흉벽기흉(오목가슴) 임플란트 ’캐슬락-팩투스‘ 등 8개 이상의 신제품에 대한 FDA 승인도 추진할 예정이다. 회사 관계자는 “세계 최대 의료기기 시장인 미국에서 다양한 제품 라인업과 강화된 영업력으로 시장 점유율을 늘려갈 것“이라고 밝혔다.◇주가 급락에 진화… “매출 영향 미미”JW중외제약(001060) 계열사인 JW신약(067290) 주가는 이날 전 거래일 대비 206원(12.85%) 내린 1397원에 장을 마쳤다. JW신약의 영업정지 처분 공시.(자료= 전자공시시스템)JW신약은 전날 공시를 통해 약사법 위반으로 식품의약품안전처로부터 행정처분을 받았다고 알렸다. 56개 의약품 품목에 대한 3개월 판매업무 정지다. 공시에 따르면 영업정지 금액은 351억원으로, 이는 최근 매출액 대비 33%에 달하는 것으로 알려졌다. 이는 3개월 간 영업정지 금액이 아닌, 1년 매출을 기준으로 산정된 금액이다. JW신약은 “도매상의 재고 유통이 가능한 만큼 실제 매출에는 영향이 크지 않을 것”이라는 입장을 내놨다. JW신약 관계자는 “351억 원은 3개월치가 아닌 연간 매출을 기준으로 산정된 금액이다. 거래소 공시 규정에 따라 지난해 연간 매출을 기준으로 기재했다”고 설명했다. 이어 “행정처분으로 분기 매출에 일시적인 변동이 있을 수 있지만, 연간 매출에는 큰 영향이 없을 것”이라고 덧붙였다.JW신약은 향후 재발 방지를 위해 관련 법규와 규정을 철저히 준수할 계획이라고 강조했다.24일 JW신약 주가 추이.(자료= KG제로인 엠피닥터)◇조작 의혹에 “사실 아냐”피씨엘의 국정감사 관련 입장문 캡처.(자료= 피씨엘 공식 홈페이지)진단기업 피씨엘(241820)은 식품의약품안전처 허가를 받은 타액 이용 코로나19 자가진단키트의 임상시험이 조작됐다는 의혹에 휩싸이며 주가가 급락했다. 피씨엘 주가는 이날 전 거래일 대비 166원(15.82%) 내린 883원에 거래를 마감했다. 주가는 장 초반부터 급락해 오전 9시 20분에는 26.69%까지 하락했다. 이후 하락폭은 조금씩 줄었다.앞서 지난 23일 진행된 국회 보건복지위원회 식품의약품안전처 국정감사에서 강선우 더불어민주당 의원은 피씨엘의 타액 이용 코로나19 자가진단키트의 임상시험이 조작됐다는 의혹을 제기했다.강 의원은 해당 키트로 허가를 받은 김소연 피씨엘 대표의 통화 녹음 편집본을 임상조작 정황증거로 제시했다.피씨엘 측은 홈페이지에 입장문을 내고 “이번 감사에서 제기된 임상 조작 의혹 및 진단키트 허가과정의 특혜 의혹은 전혀 사실이 아니다”며 “국정감사에서 식약처도 밝혔듯이 정상적인 허가과정을 통해 승인됐음을 명확히 밝힌다”고 강조했다.입장문에 따르면 피씨엘은 2022년 삼광의료재단에서 유효성 평가와 사용자 적합성 평가 감독, 결과보고서 작성 등 정상적 과정을 통해 임상을 수행했다. 키트 허가 특혜 과정과 관련해서도 “정상적 결과를 통해 식약처 허가를 승인받은 것이기 때문에 어떠한 특혜도 없었다”고 했다.회사는 “국내 승인 전에도 이미 모로코 임상을 통해 유럽 인증을 확보하고 해외 주요국에 수출하는 등 성능평가가 검증된 제품이었다”며 “다만 국내 식약처 규정상 모로코에서 수행한 임상은 모로코 임상기관이 국내 식약처 기준에 해당되지 않아, 국내 판매를 위해 한국 임상기관에서 임상을 다시 시행했고 해당 시행에 따른 정상적인 결과를 통해 식약처 허가를 승인받았다”고 밝혔다.한편 국회 보건복지위는 김 대표를 포함해 피씨엘 전 CFO(최고재무책임자), 사외이사 등 관련 증인 3명이 국정감사 증인으로 채택되고도 출석하지 않았다며 고발하기로 했다.24일 피씨엘 주가 추이.(자료= KG제로인 엠피닥터)
- 젬백스, GV1001 진행성핵상마비(PSP) 임상2a상 임상결과 분석하기
- 젬백스의 임상결과가 발표됐는데요. 오랜만의 임상결과 공시 분석이 되겠습니다. 자, 일단 젬백스의 보도자료부터 살펴볼까요? 아래와 같은 타이틀로 자료를 냈네요. 아래는 회사 측의 입장입니다. 젬백스, PSP 2a상 톱라인 수령 “치료제 가능성 확인…글로벌 3상 진입 예정”임상 결과 GV1001 0.56mg 투여군에서 우수한 효과를 보였다. 특히 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 치료제로서의 높은 가능성을 확인했다. GV1001의 모든 이전 임상에서와 같이 이번에도 안전성을 다시 한번 확인할 수 있었다.이번 GV1001 2a상 임상은 국내에서 PSP 환자 78명을 대상으로 위약(placebo), GV1001 0.56mg, 그리고 1.12mg을 각각 6개월간 투여했다. PSP등급척도의 총점 변화량과 다양한 생체지표(bio marker) 등 유효성과 안전성 평가변수를 수집했다.1차평가 변수인 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 PSP 등급척도 점수 변화량은 6개월 동안 GV1001 0.56mg 투약군은 2.14점 악화된 반면, 위약군은 4.10점 악화돼, 투약군에서 질병의 진행이 48% 지연된 결과를 얻었다. 또한 사후분석(post-ad-hoc) 민감도 분석으로 시행한 단순평균 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 1.35점 악화된 반면, 위약군은 4.36점 악화돼, 투약군에서 질병의 진행이 70% 지연됐다.보통 임상적으로 지칭하는 전형적인 PSP는 PSP-RS 유형으로, 전체 PSP 환자의 다수를 차지한다. 다른 PSP 유형에 비해 질병의 진행 속도가 빠른 편이고, 평균 생존기간도 짧다.이번 임상시험에서 대상 환자를 PSP-RS 유형으로 범위를 좁혔을 때에는, 최소자승평균값이 GV1001 0.56mg 투약군은 1.88점 악화된다. 반면, 위약군은 4.45점 악화돼, 투약군에서 질병의 진행이 58% 지연된 결과를 얻었다. 또 사후분석 민감도 분석으로 시행한 단순평균값 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 0.25점 악화된 반면, 위약군은 5.19점 악화돼, 투약군에서 질병의 진행이 95% 지연됐다.투약군에 속한 PSP-RS유형 환자의 경우 임상 기간 중 증상이 유지되거나 오히려 호전된 경우도 많았다. 최초 투여 직전 측정한 PSP등급척도 점수 대비 6개월 치료 후의 점수가 개선 또는 유지된 환자의 비율로 계산한 반응률(responder rate)로 보았을 때, GV1001 0.56mg를 투여한 PSP-RS 환자군은 그 비율이 58.33%에 달했다. 안전성과 관련해서는 약물과 관련된 심각한 부작용 사례는 보고되지 않았다.젬백스 관계자는 “이번 2a상 임상은 최적 용량 등을 탐색하기 위한 것으로 통계적 유의성이 나타나지는 않았으나, 현재 치료법이 없고 과거 PSP 신약 개발을 위한 임상연구에서 경향성 조차 보이지 않았던 점을 고려한다면, PSP 질환의 세계 최초 치료제로서 GV1001의 높은 가능성을 확인해 준 것”이라며 “상업화를 위한 글로벌 3상 임상시험의 중요한 근거와 성공적인 임상 디자인 데이터를 확보할 수 있게 해주었다”라고 말했다.이어 “앞으로 임상결과에서 취득한 정보를 바탕으로 과학자문단 및 PSP 전문가들과 상의해 향후 상용화를 위한 3상 임상개발 및 사업개발을 가속화할 방침이다”라고 덧붙였다.위약군보다 GV1001 0.56mg 투여군이 더 적게 악화되고, 58%에서 막 최대 95%까지 질병진행이 지연됐답니다!! 대단한 결과로 엄청 좋아보이네요. 근데 왠지, 공시를 한번 봐야 할 것 같아요. [일차 목적] - 진행성 핵상 마비 환자에서 GV1001 0.56 mg/day 또는 1.12 mg/day를 24 주간 투여 시 질환의 중증도에 미치는 효과를 탐색하고 안전성을 평가하고자 한다.[이차 목적] - 진행성 핵상 마비 환자에서 GV1001 0.56 mg/day 또는 1.12 mg/day 2 가지 용량의 투약 반응 및 안전성 정보와 연관된 임상 및 생체 지표를 분석해, 차기 개발 및 후속 임상시험으로의 진행 가능성을 판단하는 근거자료를 수집하고자 한다.- 목표 시험대상자수는 75명(군 당 25명)이나, 실제 모집된 대상자수는 78명 (시험 1군 (GV1001 0.56mg 투약군) : 25명, 시험 2군 (GV1001 1.12mg 투약군) : 28명, 대조군 (Placebo 투약군) : 25명)본 임상시험의 유효성 평가 분석은 Full Analysis Set (FAS)에 대한 분석을 주분석으로 한다.- Full Anaysis Set (FAS군, 전체 분석대상자군) : 70명 (GV1001 0.56mg 투약그룹 22명 / GV1001 1.12mg 투약 그룹 26명 / 위약그룹 (Placebo) 22명)베이스라인 대비 치료 후 24주 시점의 PSP-rating scale 총점의 평균 변화량(SD), 중앙값, 최솟값 및 최댓값은 GV1001 0.56mg군(N=20)에서 +1.35(6.56)점, 0.00점, -12.00점, +14.00점, GV1001 1.12mg군(N=25)에서 +5.44(9.64)점, +5.00점, -7.00점, +30.00점, 대조군(N=22)에서 +4.36(6.86)점, +2.50점, -8.00점, +17.00점이었다.베이스라인 대비 치료 후 24주 시점에서 PSP-rating scale 총점의 각 투여군 별 평균 변화량의 LS Mean(SE)은 GV1001 0.56mg 군에서 +2.14(1.78)점, GV1001 1.12mg군에서 +6.46(1.64)점, 대조군(Placebo)에서 +4.10(1.69)점이었다. 투여군간(GV1001 0.56mg - 대조군, GV1001 1.12mg - 대조군) PSP-rating scale 총점의 LS Mean Difference(SE) [95% CI]는 각 -1.96(2.44)점 [95% CI: -6.84, 2.92], +2.36(2.35)점 [95% CI: -2.33 7.06]으로, GV1001 0.56mg군에서만 대조군보다 더 감소하였으나, 투여군간 PSP-rating scale 총점의 평균 변화량 차이는 통계적으로 유의하지 않았다 (GV1001 0.56mg p=0.4254, GV1001 1.12mg p=0.3184).1차종결점으로 설정한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 PSP 등급척도 점수 변화량이 GV1001 0.56mg과 1.12mg 투여군과 위약군간 통계적으로 유의미한 차이가 없으므로 임상에서 1차종결점을 충족시키지 못했습니다. 일반적으로 1차종결점을 충족시키지 못한 경우 해당 임상은 실패로 판단하는 것이 글로벌 스탠다드입니다. 이는 희귀질환도 마찬가지죠. 물론 회사측은 GV1001이 0.56mg을 투여했을 때 위약군보다 감소하는 경향을 봤다고 하며 임상3상을 진행할 계획이라고 했습니다. 사측 주장이죠. 다시 한번 위로 돌아가서, 회사의 보도자료에 대해 문단별 코멘트를 해보겠습니다. 이번 GV1001 2a상 임상은 국내에서 PSP 환자 78명을 대상으로 위약(placebo), GV1001 0.56mg, 그리고 1.12mg을 각각 6개월간 투여했다. PSP등급척도의 총점 변화량과 다양한 생체지표(bio marker) 등 유효성과 안전성 평가변수를 수집했다.1차평가 변수인 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 PSP 등급척도 점수 변화량은 6개월 동안 GV1001 0.56mg 투약군은 2.14점 악화된 반면, 위약군은 4.10점 악화되어, 투약군에서 질병의 진행이 48% 지연된 결과를 얻었다. 또한 사후분석(post-ad-hoc) 민감도 분석으로 시행한 단순평균 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 1.35점 악화된 반면, 위약군은 4.36점 악화되어, 투약군에서 질병의 진행이 70% 지연되었다.공시를 보면, 분석시점의 GV1001 0.56mg 투여군은 20명, 1.12mg 투여군은 25명, 위약군 22명입니다.질병진행이 48% 지연, 사후분석에서 70% 지연됐다고 하는데요. p값이 통계적으로 유의미한 차이가 없으면 차이가 없는 것입니다. 수치상으로는 차이가 있어보이지만, 오차범위가 커서 경향을 보였다고 할만한 p값이 아니에요. 실제 공시에서 제시된 데이터를 보면, GV1001 0.56mg 투여군에서 최소값과 최대값은 각각 -12점, +14점, 1.12mg 투여군에서 최소값과 최대값은 각각 -7점, +30점이고 위약군에서 최소값과 최대값은 각각 -8점, +17점입니다. 데이터의 오차범위가 크다는 의미로, 왜 p값이 통계적으로 유의미한 차이가 없는지 보여줍니다. 보통 임상적으로 지칭하는 전형적인 PSP의 경우는 PSP-RS 유형으로, 전체 PSP 환자의 다수를 차지한다. 다른 PSP 유형에 비해 질병의 진행 속도가 빠른 편이고, 평균 생존기간도 짧다.이번 임상시험에서 대상 환자를 PSP-RS 유형으로 범위를 좁혔을 때에는, 최소자승평균값이 GV1001 0.56mg 투약군은 1.88점 악화된 반면, 위약군은 4.45점 악화돼, 투약군에서 질병의 진행이 58% 지연된 결과를 얻었다. 또 사후분석 민감도 분석으로 시행한 단순평균값 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 0.25점 악화된 반면, 위약군은 5.19점 악화돼, 투약군에서 질병의 진행이 95% 지연됐다.보도자료 처음에 “진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 치료제로서의 높은 가능성을 확인했다”고 회사는 설명합니다. PSP의 하위유형으로 보이는데요, 전체 PSP 환자의 다수를 차지한다고 하네요. 그래서 PSP-RS 유형에서도 효과적인 결과를 보이며 더 효과적인 경향성을 확인했다고 강조하고 싶었나 본데요. 공시에 공개되지 않은 하위군을 대상으로 한 결과이고, 사측 주장대로라면 임상에 참여한 환자의 다수는 PSP-RS 유형군이었겠네요. n수가 없어서 몇 명인지는 모르겠지만, 다수라고 하면 전체 데이터랑 큰 차이가 없을 것으로 여겨집니다. 공시에 공개하지 않은 하위군은 결국 상대적으로 덜 중요한 하위군으로 이해하면 될 것 같습니다. 중요한데 공시에 빼지는 않았을 테니까요. 투약군에 속한 PSP-RS유형 환자의 경우 임상 기간 중 증상이 유지되거나 오히려 호전된 경우도 많았다. 최초 투여 직전 측정한 PSP등급척도 점수 대비 6개월 치료 후의 점수가 개선 또는 유지된 환자의 비율로 계산한 반응률(responder rate)로 보았을 때, GV1001 0.56mg를 투여한 PSP-RS 환자군은 그 비율이 58.33%에 달했다. 안전성과 관련해서는 약물과 관련된 심각한 부작용 사례는 보고되지 않았다.젬백스 관계자는 “이번 2a상 임상은 최적 용량 등을 탐색하기 위한 것으로 통계적 유의성이 나타나지는 않았으나, 현재 치료법이 없고 과거 PSP 신약 개발을 위한 임상연구에서 경향성 조차 보이지 않았던 점을 고려한다면, PSP 질환의 세계 최초 치료제로서 GV1001의 높은 가능성을 확인해 준 것”이라며 “상업화를 위한 글로벌 3상 임상시험의 중요한 근거와 성공적인 임상 디자인 데이터를 확보할 수 있게 해주었다”라고 말했다.이어 “앞으로 임상결과에서 취득한 정보를 바탕으로 과학자문단 및 PSP 전문가들과 상의하여 향후 상용화를 위한 3상 임상개발 및 사업개발을 가속화할 방침이다”라고 덧붙였다.증상유지되거나 호전된 경우가 많았다는 설명은, 임상결과를 설명하는 자료인데 데이터로 보여줘야죠. 몇 명인지도 안 밝히는데, 신뢰도가 좀 떨어지죠. 2a상은 최적용량을 탐색하는 것이라고 하는데요. 위약군 넣었다는 것 자체가 효능을 비교하기 위한 임상설계입니다. 희귀질환이고 적절한 치료옵션이 없는 상황인 만큼 결과 좋았으면 바로 조건부허가 신청했을 것으로 여겨집니다. 회사측은 이번 임상에서 확인된 GV1001 0.56mg 데이터를 기반으로 가능성이 있고, 임상3상을 진행할 계획이라고 하네요.또한 내년 상반기까지 최종분석보고서(CSR)을 수령할 계획이라고 하는데요. 이번 결과가 탑라인 결과인 만큼 최종때 결과가 변화할 것 같지는 않습니다. 탑라인 결과는 주요결과를 분석해 먼저 밝히는 것으로, 일반적으로 최종결과와 큰 차이 없습니다. 젬백스의 자료로, 시장에서는 임상성공으로 오해 및 후속 임상진행 기대감에 시세를 줄 수도 있습니다. 다만, 최근 텔레그램과 블로그 등을 통해 정보공유도 빠르게 이뤄지고, 공부를 많이 한 똑똑한 개인투자자들도 많아 이전과는 다를 것이라고 기대해 봅니다.<파이낸스스코프 파이펫 기자 pipette@finance-scope.com>본 기사는 투자 참고용으로 이를 근거로 한 투자 손실에 대해 책임을 지지 않습니다.해당 기사는 파이낸스스코프(http://www.finance-scope.com)가 제공한 것으로 저작권은 파이낸스스코프에 있습니다.본 기사는 이데일리와 무관하며 이데일리의 논조 및 편집 방향과 다를 수 있습니다.기사 내용 관련 문의는 파이낸스스코프로 하시기 바랍니다.
- '美-中 쌍끌이' HK이노엔 케이캡…블록버스터 등극 예고
- [이데일리 김진수 기자] HK이노엔(195940)의 역류성식도염 치료제 ‘케이캡’이 세계 최대 시장으로 꼽히는 미국 진출 뿐 아니라 중국에서의 매출도 지속적으로 높여가면서 블록버스터 등극에 속도를 내고 있다.의약품이 글로벌 매출 1조원이 넘어 가는 경우 ‘블록버스터’로 불리는데, 케이캡은 2027년 한국·미국·중국 시장 매출 합계가 1조원을 돌파할 것으로 예상된다.케이캡 진출 국가. (사진=HK이노엔)23일 HK이노엔에 따르면 케이캡은 현재 한국을 포함해 미국과 중국 등 총 46개 국가에 진출했고 이 중 9개 국가에서 출시돼 판매가 이뤄지고 있다.시장 규모 측면에서 봤을 때 미국과 중국은 세계 최대 시장으로 꼽힌다. 의약품 시장 조사기관 아이큐비아 등에 따르면 글로벌 전체 소화성 궤양용제 시장 규모는 20조원 가량으로 추정되는데, 미국과 중국이 각각 약 20%씩 차지하고 있다 이미 케이캡은 중국에 진출해 있는 상태로 내후년 미국 시장까지 진출하는 경우 총 8조원 시장을 타깃으로 성장에 속도를 더할 전망이다.◇케이캡, 美 선두 보퀘즈나 대비 경쟁력 가져HK이노엔에 따르면 현재 미국에서 진행 중인 케이캡 임상 3상은 최종 데이터 분석 과정에 있다. 증권가에 따르면 비미란성 환자 800여명을 대상으로 올해 상반기에 환자 투여가 완료됐으며 최종 데이터는 올해 안으로 발표될 예정이다. 제품 출시는 빠르면 내년, 늦어도 내후년에는 이뤄질 것으로 전망된다.미국 시장에서는 다케다의 보퀘즈나(다케캡, 성분명 보노프라잔)가 P-CAB 기전 약물 선두 주자로 활약하고 있는 만큼 경쟁이 불가피하다. 후발 주자인 케이캡은 가장 자신있는 ‘효과’를 바탕으로 보퀘즈나와 정면 대결한다는 계획이다. 실제로 지금까지 이뤄진 임상 및 연구 데이터를 살펴보면 케이캡은 보퀘즈나 대비 여러 측면에서 우수한 모습을 보인다.먼저 역류성식도염 증상은 예고없이 찾아오는 경우가 많아 치료제 투여 후 얼마나 빠르게 약효가 나타나는지가 중요하다. 약물 단회 투여 후 위 내 산도 pH4 이상 도달 시간을 측정했을 때 케이캡이 최단 1시간인 반면 보노프라잔은 4시간으로 케이캡이 복용 직후 더 빠르게 약효가 발현되는 것으로 나타났다.마찬가지로 야간 산 억제 효과 측면에서도 위 내 산도 pH4 이상을 유지하는 환자의 비율이 케이캡은 66%, 보노프라잔은 61%로 케이캡의 야간 산 억제 효능이 더 높은 것으로 확인됐다.약물간 상호작용(DDI)에서도 케이캡은 선발 주자 보퀘즈나에 앞설 것으로 기대된다. 케이캡과 보노프라잔의 직접 비교(Head-to-Head) 임상 약물 상호작용 시험 결과, 아토르바스타틴 성분에 대해 케이캡은 약물 상호작용이 없었으나 보퀘즈나는 약동학적 상호작용이 확인됐다. 함께 복용했을 때 효과 등의 측면에서 영향을 미친다는 의미다.대표적인 아토르바스타틴 성분 치료제로는 ‘리피토’가 있다. 리피토는 이상지질혈증 치료와 심혈관질환서 대명사로 불릴 뿐 아니라 제네릭 제품이 100여개가 넘을 정도로 글로벌 무대에서 많이 사용되는 성분이다. 따라서 보퀘즈나의 효과 및 처방 등에 제한이 생길 수밖에 없는 셈이다.증권업계에서는 케이캡이 미국 출시 1년차가 되는 2027년 약 2000억원 안팎의 매출을 올릴 것으로 추정하고 있다. 또 미국 출시 5년차에는 미국에서만 매출 1조원을 돌파할 것으로 예상된다.HK이노엔 관계자는 “보퀘즈나는 불순물 이슈로 FDA로부터 허가 승인이 지연된 바 있는데, 케이캡은 보퀘즈나와 화학물 구조가 달라 니트로사민 등의 불순물이 생기지 않는다는 점에서도 경쟁력이 있을 것”이라고 말했다.◇中 매출 폭발적 성장 기대HK이노엔은 2015년 중국 제약사 뤄신에 케이캡의 중국 시장 권리를 9500만달러 규모로 기술수출했다. 2022년 중국에서 첫 출시된 케이캡은 2023년 3월부터 중국 의료보험에 등재됐으며 중국 700개 대형병원에서 처방이 이뤄지고 있다.중국에서 케이캡 매출은 별도로 공개가 되지 않지만 로열티를 통해 대략적인 매출을 확인할 수 있다. HK이노엔은 2015년 중국 제약사 뤄신에 9500만달러 규모로 케이캡을 기술수출했는데, 이후 발생하는 매출의 10% 가량을 로열티로 확보하는 것으로 알려져 있다.증권가에서는 올해 HK이노엔이 확보할 중국 시장 로열티 금액을 120억원 가량으로 추정 중인데, 이를 매출로 단순 환산하면 1200억원 가량이 되는 셈이다.특히, 뤄신은 3000명에 달하는 영업인력 중 3분의 1에 해당하는 1000여명을 케이캡 판매에 투입하는 등 공격적 마케팅도 이어가고 있다.또 케이캡은 중국내 물질특허 뿐 아니라 결정형 특허까지 보유하고 있어 제네릭 진입 방어 측면에서도 효과적인 대응이 가능할 것으로 예상된다.이런 점을 바탕으로 뤄신은 2027년 케이캡 매출이 6000억원에 달할 것이라는 전망도 내놓고 있다.미국과 중국에 이어 우리나라에서도 최대 매출을 경신 중이다. 2019년 첫 출시된 케이캡은 불과 3년 뒤인 2021년 매출 1000억원을 돌파했는데, 올해는 연매출 2000억원의 벽마저 넘어설 것으로 예상된다.이처럼 미국, 중국, 한국의 매출을 종합적으로 살펴봤을 때 2027년에는 케이캡의 글로벌 매출 1조원을 기록하면서 블록버스터 의약품 달성이 가능할 것으로 전망된다.HK이노엔 관계자는 “현재 보퀘즈나는 미란성·비미란성에 이어 헬리코박터 제균 등 3개의 적응증을 보유하고 있다”라며 “케이캡은 현재 미란성·비미란성 환자 대상 임상을 진행 중으로, 향후 적응증 확대 등은 파트너사에서 결정하게 될 것”이라고 말했다.
- 에스티큐브, 최대주주 에스티큐브앤컴퍼니로 변경…넬마스토바트 로열티율도 상향
- [이데일리 김지완 기자]에스티큐브(052020) 최대주주가 에스티큐브앤컴퍼니로 변경됐다. 에스티큐브앤컴퍼니와 에스티큐브는 이번 투자 유치를 시작으로 기업가치 제고에 대한 강한 의지와 자신감을 표명했다.25일 에스티큐브는 관계사 에스티큐브앤컴퍼니를 대상으로 발행한 130억원 규모의 3자배정 유상증자 대금이 납입됐다고 밝혔다. 이로써 에스티큐브앤컴퍼니는 에스티큐브의 단일 최대주주로 등극했으며, 에스티큐브는 130억원의 임상 연구개발 및 운영자금을 확보했다.에스티큐브앤컴퍼니는 항BTN1A1 면역관문억제제 ‘넬마스토바트’를 최초 개발한 의약품 연구개발 기업이다. 넬마스토바트 특허권을 소유하고 있으며, 지난 2019년 10월부터 에스티큐브와 넬마스토바트 공동개발을 진행해왔다. 자체 투자 유치를 통해 확보한 자금으로 이번 에스티큐브 유상증자에 참여해 최대주주에 올랐다.양사는 에스티큐브의 주주가치를 제고하기 위한 노력의 일환으로 넬마스토바트의 성공보수 지급기준을 변경했다. 넬마스토바트 기술이전(License-out, L/O) 시 판매 로열티 관련 수익구조를 에스티큐브에 유리한 조건으로 조정하기 위해서다.넬마스토바트의 마일스톤 수익구조는 넬마스토바트 연구개발에 참여한 미국 MD앤더슨(MD Anderson) 암센터가 10%, 나머지 90%에 대해 에스티큐브앤컴퍼니와 에스티큐브가 45%씩 수익을 공유한다. 판매 로열티에 대해서는 변경 전 매출 누적금액에 따른 배분 비율에 차이가 있었으나, 변경계약 이후 누적금액과 관계없이 에스티큐브가 45%를 수취할 수 있게 됐다.에스티큐브 관계자는 “넬마스토바트 로열티 변경계약은 향후 넬마스토바트의 기술이전 계약에 앞서 에스티큐브 주주들의 주주가치를 극대화하기 위한 목적으로 진행한 사전 작업”이라며 “글로벌 제약사, 국내 대기업 등과 협력 논의를 계속해서 이어가고 있다”고 말했다.이어 “장기적인 기업가치 상승을 이룰 수 있도록 최대주주 지분 확대를 통한 지배구조 개선, 임상 R&D 역량 강화, 넬마스토바트의 부가가치를 높일 수 있는 전략적 파트너십 구축 등 모든 방안을 동시 추진하고 있다”며 “이러한 노력이 합쳐져 향후 기업가치 재평가에도 긍정적 영향을 미칠 것으로 기대한다”고 말했다.한편 에스티큐브는 신주 1850만주를 발행하는 주주우선공모 방식 유상증자를 진행하고 있다. 예정 발행가액(할인율 30% 반영) 4,720원 기준 약 873억원 규모다. 에스티큐브의 기존 최대주주 및 특수관계법인인 바이오메디칼홀딩스와 에스티사이언스는 이번 유상증자 청약에 100% 참여할 계획이다.기존 주주는 1주당 약 0.4주를 배정받는다. 11월 18일 확정 발행가액을 최종 산정한 이후 11월 21일, 22일 이틀간 구주주 청약이 진행된다. 구주주 청약 후 발생하는 실권주에 대해서는 같은 달 26일, 27일 일반공모 청약이 진행된다.에스티큐브는 현재 재발·불응성 확장기 소세포폐암(ES-SCLC)을 대상으로 넬마스토바트와 파클리탁셀 병용요법의 글로벌 임상 1b/2상, 전이성 말기 대장암 3차 이상 치료제로 넬마스토바트와 카페시타빈 병용요법의 연구자임상 1b/2상을 진행하고 있다. 오는 11월에는 ‘SITC 2024(미국 면역항암학회 학술대회)’ 참가를 앞두고 있다.
- 휴온스, 바이오텍 투자 확대로 수익제고·사업강화 '일거양득'
- [이데일리 신민준 기자] 국내 중견 제약사 휴온스(243070)가 바이오기업과 바이오텍 등에 대한 투자를 확대하고 있다. 휴온스는 바이오기업과 바이오텍 등의 투자로 수익 제고와 더불어 사업 역량 강화라는 일거양득 효과를 노리고 있다. 특히 휴온스가 투자한 기업들이 주식상장을 통한 주가 상승 등으로 보유 지분 가치도 덩달아 오르면서 투자 수익이 증가하고 있다. 이를 바탕으로 휴온스는 국소마취제 리도카인(주사제)과 안구건조증 치료제 개발 및 판매 등 본업 경쟁력을 강화한다. (그래픽=이데일리 김정훈 기자)◇셀비온 등 투자 기업 주식 상장해 보유주식 가치 제고21일 제약과 증권업계에 따르면 휴온스가 투자한 방사선의약품 기업 셀비온이 지난 16일 코스닥 시장 상장했다. 휴온스는 셀비온의 주식 12만5000주 보유하고 있다. 휴온스는 프리 기업공개(IPO) 과정에서 셀비온 주식을 사들였다. 휴온스는 상장 후 1년 뒤 셀비온의 주식 매도가 가능하다. 셀비온은 지난 16일 코스닥 시장 입성한 뒤 주가가 상승세를 기록하고 있다. 이날 주가는 2만 2600원으로 공모가(1만 5000원)대비 약 51% 상승했다. 현재 휴온스가 보유한 지분 가치는 약 28억원이다. 지분 가치는 약 7일 동안 약 두배 증가했다. 셀비온은 전이성 거세 저항성 전립선암(mCRPC) 환자를 대상으로 하는 전립선암 치료제 방사성의약품(Lu-177-DGUL)을 개발하고 있다. Lu-177-DGUL은 현재 임상 2상을 진행하고 있다. Lu-177-DGUL은 독립적 영상평가에서 객관적 반응률(ORR·특정 치료법에 있어서 부분 또는 완전 반응(관해)을 보인 환자의 비율로 종양 억제 효과를 나타내는 수치)지표가 경쟁 약물의 28.9%보다 높은 38.5%로 나타났다. Lu-177-DGUL은 투약 후 측정한 전립선특이항원(PSA) 수치 또한 효과적으로 줄어든 것으로 확인됐다.Lu-177-DGUL은 체내 배출이 빠르다는 점도 강점으로 꼽힌다. 셀비온은 사용된 방사성동위원소가 신체에서 빠르게 배출될 수 있도록 높은 친수성에 중점을 두고 치료제를 개발하고 있다. 이에 동일 기전의 경쟁 약물 대비 신장과 침샘에서 방사선 피폭 수치가 낮고 구강 건조, 약물 축적, 혈소판 수 감소 등의 부작용 사례 또한 현저히 낮게 보고됐다.Lu-177-DGUL은 내년 4분기 출시가 예상된다. 셀비온은 내년 상반기 Lu-177-DGUL의 임상 2상을 완료한 후 조건부허가를 받아 국내에 출시할 예정이다. 셀비온은 2027년을 기술 이전을 목표로 하고 있다. 휴온스는 최근 신약개발기업 지엘팜텍(204840)을 인수한 비상장사 더블유사이언스 등의 지분도 보유하고 있다. 더블유사이언스는 지난해 3월 한미약품을 떠난 우종수 대표가 같은 해 6월 설립한 제제연구 전문기업이다. 우 대표는 한미약품의 개량신약 전성기를 이끈 약물 제제연구 분야 국내 최고 권위자로 꼽힌다. 지엘팜텍은 자체 개량신약 역량을 바탕으로 약 80여개 허가 제품을 판매하고 있다. 지엘팜텍은 아스피린과 라베프라졸 복합제 아스프라졸 상업화 등 개량신약 사업 확대를 추진하고 있다. 휴온스는 지분 투자 기업의 신약 개발과 관련한 시너지도 기대하고 있다. 휴온스의 모회사 휴온스글로벌은 원료의약품기업 엠에프씨(MFC)의 주식 44만 4426주를 보유하고 있다. 엠에프씨는 하나금융21호기업인수목적과 스팩 합병을 통해 코스닥 시장에 입성할 예정이다. 엠에프씨는 이달 22일 임시주주총회를 거쳐 다음 달 26일 스팩 합병을 추진한다. 엠에프씨는 오는 12월 중 스팩 소멸방식을 통해 코스닥시장에 상장한다. 이번 스팩 합병을 통해 예상되는 조달 자금은 약 150억원에 이른다. 엠에프씨의 기업가치는 800억원 안팎으로 추정된다. 엠에프씨는 액체(액상) 상태의 목표 화합물을 고순도 고체(고상, 무정형·결정형) 상태로 결정화하는 핵심 기술을 보유하고 있다. 특히 엠에프씨는 고치혈증 치료제 스타틴(Statin)의 핵심소재 TBFA를 세계 최초로 약체 상태에서 고순도 고체 상태로 결정화했다. 고지혈증은 혈중에 지방 성분이 증가해 발생하는 질환이다. 지방이 혈관벽에 쌓여 죽상경화증을 일으키거나 다른 질환을 유발할 수 있다. 스타틴 계열 국내 고지혈증제 치료제 규모(2022년 처방액 기준)는 약 2조원에 이른다. 엠에프씨는 지난해 매출 173억원, 영업이익 7억원을 기록했다. 엠에프씨는 올해 상반기 매출 117억원, 영업이익 17억 5000만원을 기록했다. 매출과 영업이익은 지난해 같은 대비 47%, 195% 증가했다. 엠에프씨는 5년 이상 영업흑자를 유지하고 있다. 휴온스는 엠에프씨의 코스닥 상장 후 주가가 오를 경우 보유 주식 가치가 제고된다. 휴온스는 엠에프씨 상장 후 1개월 뒤 주식을 팔 수 있다. ◇투자 수익 등 자금력 바탕으로 본업 경쟁력 강화휴온스는 바이오텍 투자수익 등 든든한 자금력을 바탕으로 본업 경쟁력도 강화한다. 휴온스의 주력 제품으로 국소마취제 리도카인(주사제)가 꼽힌다. 휴온스는 국내 기업 중 유일하게 미국 식품의약국으로부터 국소마취제 리도카인(주사제)의 품목허가를 받았다. 북미 지역 중심의 주사제 수출 증가로 지난해 마취제 매출은 전년 대비 60% 증가하며 전문의약품 성장을 주도했다. 특히 전문 의약품 중 리도카인 국소마취제 등 품목의 북미 지역 수출은 연간 약 262억원의 매출을 기록했다. 휴온스는 캐나다에서도 리도카인 국소마취제(1% 리도카인 앰플, 1% 리도카인 바이알) 허가를 받아 북미 지역 수출 국가를 확대했다. 휴온스는 늘어나는 해외 주사제 수출 물량을 소화하기 위해 생산 라인을 확대하고 있다. 휴온스는 제천 2공장에 사업비 245억원을 투입해 바이알과 카트리지 주사제 생산라인을 증설 중이다. 해당 생산라인 증설이 완료되면 신규 바이알 라인은 기존(2600만 바이알)의 약 3배 늘어난 7900만바이알, 신규 카트리지 라인은 1억 3200만바이알에서 약 1.5배 증가한 2억 100만 바이알의 생산이 가능하다. 증설 주사제 라인은 내년에 본격 가동될 전망이다.휴온스는 차별화된 안구건조증 치료제도 개발하고 있다. 휴온스는 안구건조증과 관련해 현재 HUC2-007, HUC1-394 등 총 2개의 파이프라인을 보유하고 있다. 이중 HUC2-007의 임상단계가 가장 빠르다. 휴온스가 최근 발표한 HUC2-007의 임상 3상 결과에서 비열등성을 입증하는데 성공했다. 제약업계는 HUC2-007의 품목허가 시점을 내년으로 예상한다. HUC2-007의 가장 큰 차별점은 사이클로스포린에 트레할로오스를 더했다는 점이다. 기존 미국식품의약국으로부터 허가받은 안구건조증 치료제는 사이클로스포린 단일 성분 제품이 대다수를 차지하고 있다. 휴온스는 지난해 매출과 영업이익은 전년대비 12%, 35% 증가한 5520억원, 560억원을 기록했다. 특히 매출은 역대 최대 규모를 나타냈다. 휴온스의 올해 상반기 매출과 영업이익은 2967억원, 200억원을 나타냈다. 휴온스 관계자는 “휴온스는 외형 확장을 지속하며 효율적인 비용 관리를 통해 내실경영을 강화해 수익성을 회복하겠다”며 “2공장 신규 주사제 라인 증설 등을 통해 중장기 성장동력 확보에도 집중하겠다”고 말했다.
- 엔지켐생명과학, ADC · DAC 치료제 신규 파이프라인 런칭
- [이데일리 김지완 기자] 엔지켐생명과학(183490)이 기존 EC-18 위주에서 벗어나 ADC · DAC 치료제를 개발하는 신규 파이프라인을 런칭한다고 24일 밝혔다.엔지켐생명과학이 ADC(Antibody Drug Conjugates, 항체-약물접합체), DAC(Degrader-Antibody Conjugates, 항체-분해 약물접합체) 치료제를 론칭하는 것은 신약개발의 파이프라인을 다변화하고, 연구개발 및 사업화 역량을 증명하여, 기업가치를 도약시키겠다는 계획의 첫번째 실행이다.엔지켐생명과학은 ADC · DAC 치료제 개발로 기존 파이프라인의 임팩트 부재를 해소하고 글로벌 신약개발 이슈의 중심으로 본격 진입하려는 의지를 보이고 있다. 신규 파이프라인 런칭은 ADC · DAC 개발 전문기업의 지분을 인수하는 방식이다.엔지켐생명과학이 런칭하는 ADC 치료제는 암세포를 찾는 항체(Antibody)와 암세포를 공격하는 약물(Payload)이 링커로 결합된 항체-약물접합체로, 특정 종양세포를 선택적으로 공격해 기존 항암제에 비해 암세포의 사멸효과가 높아 차세대 바이오의약품으로 각광받고 있다.ADC 치료제와 함께 개발하는 DAC 치료제는 ADC에 TPD(Targeted Protein Degradation, 표적단백질분해)를 결합한 것으로, TPD는 특정 질병을 일으키는 단백질을 직접 분해한다. TPD는 질병의 원인 단백질을 원천적으로 없애는 방식의 차세대 신약 플랫폼으로, TPD에 특정 종양세포를 공격하는 ADC를 결합한 것이 DAC 치료제다. 기존 ADC 약물의 독성 유발가능성은 낮추고 항암 효능을 높인다.최근 글로벌 제약바이오 시장에서는 ADC · DAC 치료제가 신약개발 대세로 자리잡고 있다. 2023년 1년 동안 76건의 기술이전이 발생하고, 해당 파이프라인을 보유한 기업에 대한 투자가 집중되고 있다.국내에서 ADC · DAC 치료제 관련 기술이전에 성공한 제약바이오 기업은 2023년 12월 얀센에 CB84를 17억 달러(선급금 1억달러) 규모의 기술수출계약을 체결한 리가켐바이오를 비롯해 에이비엘바이오, 지놈앤컴퍼니 등이 있다.엔지켐생명과학 관계자는 “엔지켐생명과학은 국내외 빅파마와 라이선스아웃 및 공동개발을 통해 ADC · DAC 치료제 개발을 성공시키고, 이를 바탕으로 향후 지속적으로 유망 신약 파이프라인을 런칭하는 뉴밸류업 플랜으로 기업가치를 도약시키겠다”고 밝혔다.엔지켐생명과학은 신약후보물질 EC-18을 기반으로 항암화학방사선요법 구강점막염(CRIOM) 치료제, 급성방사선증후군(ARS) 치료제, 아토피 피부염(Atopic Dermatitis) 치료제를 개발중이다. 구강점막염 치료제는 임상3상 진입을 위한 EOP(End of Phase) 2 미팅을 준비중이며, 급성방사선증후군 치료제는 FDA animal rule에 의한 임상2상 상응 영장류 시험을 위한 설치류 시험이 진행중이다. 아토피 피부염 치료제는 지난 7월 국내 식약처에 임상2상 시험계획(IND)을 신청했다.최근 엔지켐생명과학은 급성방사선증후군(ARS) 치료 후보물질 ‘EC-18’이 방사선 조사에 의한 위장관계 손상에 효능을 입증했다는 비임상 연구논문이 세계적 학술지인 미국 방사선연구학회 공식저널 Radiation Research(SCI급)에 등재됐다고 10월 4일 밝힌 바 있다.그리고 비소세포폐암(NSCLC, Non-Small Cell Lung Cancer) 동물모델 비임상 연구에서 항암 효능이 밝혀져, 약리 및 약학부문 상위 10%의 국제저명학술지(SCI)인 ‘Biomedicine & Pharmacotherapy’(Impact Factor: 6.9)에 논문이 등재되었다고 8월 28일 밝혔다.
- 젬백스, PSP 2a상 톱라인 결과 발표..."최대 95% 질병 지연...글로벌 3상 예정"
- [이데일리 김지완 기자] 젬백스앤카엘(이하 젬백스(082270))이 24일 진행성핵상마비(Progressive Supranuclear Palsy, 이하 PSP) 환자를 대상으로 한 GV1001의 국내 2a상 임상 톱라인(Topline) 결과를 수령, PSP 치료제로서의 개발 가능성을 확인했다.임상 결과 GV1001 0.56mg 투여군에서 우수한 효과를 보였다. 특히, 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 치료제로서의 높은 가능성을 확인했다. PSP는 PSP-RS 유형으로, 전체 PSP 환자의 다수를 차지한다. 다른 PSP 유형에 비해 질병의 진행 속도가 빠른 편이고, 평균 생존기간도 짧다.GV1001의 모든 이전 임상에서와 같이 이번에도 안전성을 다시 한번 확인할 수 있었다.이번 GV1001 2a상 임상은 국내에서 PSP 환자 78명을 대상으로 위약, GV1001 0.56mg, 그리고 1.12mg을 각각 6개월간 투여했다.1차평가 변수인 PSP 등급척도 점수 변화량은 6개월 동안 GV1001 0.56mg 투약군은 2.14점 악화됐다. 반면, 위약군은 4.10점 악화돼 투약군에서 질병의 진행이 48% 지연된 결과를 얻었다.또한 사후분석(post-ad-hoc) 민감도 분석으로 시행한 단순평균 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 1.35점 악화된 반면, 위약군은 4.36점 악화돼 투약군에서 질병의 진행이 70% 지연됐다.이번 임상시험에서 대상 환자를 PSP-RS 유형으로 범위를 좁혔을 때에는, GV1001 0.56mg 투약군은 1.88점 악화된 반면, 위약군은 4.45점 악화돼 투약군에서 질병의 진행이 58% 지연된 결과를 얻었다. 사후분석 민감도 분석으로 시행한 단순평균값 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 0.25점 악화된 반면, 위약군은 5.19점 악화돼 투약군에서 질병의 진행이 95% 지연됐다.젬백스 측은 “투약군에 속한 PSP-RS 유형 환자에서 임상 기간 중 증상이 유지되거나 오히려 호전된 경우도 많았다”면서 “투여 직전 측정한 PSP 등급척도 점수 대비 6개월 치료 후의 점수가 개선되거나, 유지된 환자 비율이 58.33%에 달했다”고 밝혔다. 약물과 관련된 심각한 부작용 사례는 보고되지 않는 등 GV1001 안전성은 확인됐다.젬백스 관계자는 “이번 2a상 임상은 최적 용량 등을 탐색하기 위한 것으로 통계적 유의성이 나타나지는 않았다”면서 “현재 치료법이 없고 과거 PSP 신약 개발을 위한 임상연구에서 경향성 조차 보이지 않았던 점을 고려한다면, PSP 세계 최초 치료제로서 GV1001의 높은 가능성을 확인했다”고 평가했다. 이어 “상업화를 위한 글로벌 3상 임상시험의 중요한 근거와 성공적인 임상 디자인 데이터를 확보했다”고 밝혔다.
- 서정진 셀트리온 회장, 美 학회서 주요 의료진 미팅 직접 진행
- [이데일리 석지헌 기자] 셀트리온(068270)은 현지시간 25일부터 30일까지 미국 펜실베이니아에서 열리는 ‘2024 미국 소화기학회(American College of Gastroenterology, 이하 ACG)’에 참석해 짐펜트라의 글로벌 3상 임상 결과 발표와 제품 우수성을 알린다고 24일 밝혔다.ACG는 90년 이상의 오랜 역사를 지닌 미국 소화기 관련 주요 학회 중 하나로, 전 세계의 소화기 질환 전문가들이 모여 최신 연구와 임상 정보를 공유하는 자리다. 특히, 이번 학회에는 셀트리온 서정진 회장이 직접 학회에 참석한 전세계 소화기 질환 키닥터(Key Doctor)를 대상으로 짐펜트라를 비롯한 셀트리온의 자가면역질환 치료제의 치료 효능과 경쟁력을 적극 알릴 계획이다.셀트리온은 글로벌 시장에서 미국 내 신약으로 지위를 확보한 짐펜트라를 비롯해, 램시마(미국 브랜드명: 인플렉트라), 유플라이마(휴미라 바이오시밀러) 등 종양괴사인자(TNF-α) 억제제를 상업화해 공급 중이다. 나아가 인터루킨(IL) 단백질을 억제하는 기전으로도 영역을 확대해 스테키마(CT-P43)의 국내외 허가를 획득했으며, 악템라 바이오시밀러 CT-P47의 글로벌 허가 절차를 진행 중이다. 이 밖에도 IL 억제제인 코센틱스 바이오시밀러 CT-P55의 글로벌 임상도 활발히 전개하고 있다. 이로써 셀트리온은 시장 내 사용되고 있는 주요한 자가면역질환 치료 제제 대부분을 확보하고 있으며, 점차 그 영향력은 커질 전망이다. 셀트리온은 탄탄한 자가면역질환 제품 라인업 구축을 통해 글로벌 시장 내 경쟁력 강화와 점유율 확대에 속력을 낸다는 전략이다. 특히, 미국, 유럽 등 글로벌 주요 시장에서 전문 의료진과의 적극적 소통을 통해 영향력을 높이는 동시에 맞춤형 처방이 진행될 수 있도록 전사적 노력을 기울일 방침이다. 셀트리온 관계자는 “셀트리온은 글로벌 시장 내 최대 수준의 자가면역질환 항체 치료제 라인업을 구축하고, 해당 분야에서 글로빅 빅파마와 대등한 위치에서 경쟁하고 날로 입지를 강화하고 있다”며 “올해 저명한 ACG 학회 참석을 통해 짐펜트라 등 자사 제품의 우수성을 알리는 동시에 글로벌 전문가들과 소통을 확대할 계획”이라고 밝혔다. 이어 “자사의 이런 노력은 향후 미국 시장에서의 처방 증가와 시장 점유율 확대에도 중요한 역할을 할 것으로 전망한다”고 밝혔다.한편, 셀트리온은 이달부터 미국 내 짐펜트라의 온라인 및 TV 광고를 송출하는 등 적극적인 미디어 마케팅을 전개하고 있다. 이를 바탕으로 내년까지 무리 없이 연간 매출 1조원을 달성할 것으로 기대하고 있다.
- [월드ADC] 삼성바이오로직스 "ADC CDMO 사업 본격화"...앱티스 ADC 기술 시연
- 삼성바이오로직스(Samsung Biologics)가 글로벌 항체-약물접합체(ADC) 학회인 월드ADC(World ADC)에 참가해 ADC 위탁개발생산(CDMO) 사업을 본격화한다. 연내 ADC 전용 생산시설의 완공을 목표로 하고 있는 상황에서 삼성바이오로직스는 월드ADC에서 처음으로 부스를 설치하고 글로벌 제약사와 ADC 관련 수주 협의를 진행할 것으로 보인다. 24일 업계에 따르면 삼성바이오로직스는 월드ADC에 참가해 부스전시와 함께 정형남(Joseph Jeong) ADC 개발팀장(상무)이 스피킹 세션에서 발표를 한다. 월드ADC 자료에 따르면 정 상무는 ‘삼성바이오로직스와 함께하는 ADC 개발, 제조과정 간소화 여정(Streamlining ADC Development & Manufacturing Journey With Samsung Biologics)’이라는 주제로 내달 6일(현지시간) 발표를 진행할 예정이다. 해당 발표에는 ▲단일항체(mAb) 개발과 제조전문성을 이용한 ADC로의 전략적 서비스 확장 ▲ADC 개발 프로세스 간소화 ▲ADC 생산시설 설계와 준비상태 최적화 ▲접합법 및 분석방법 ▲제형과 동결건조 등 기술적 전문성을 통한 프로그램 잠재력 극대화 등의 내용이 포함될 것으로 보인다.한편 삼성바이오로직스는 앞서 ADC 분야에서의 경쟁력을 확보하고, 시장에 선제적으로 대응하기 위해 아라리스바이오텍(Araris Biotech), 국내 에임드바이오(Aimed Bio) 등 ADC 기술을 보유한 기업에 투자를 진행한 바 있다. 앱티스, 경보제약, 에임드바이오, 인투셀 등 기업도 참석 및 발표올해 월드ADC는 동아에스티 자회사 앱티스와 종근당홀딩스 자회사 경보제약을 비롯해 에임드바이오, 인투셀 등의 바이오텍도 참석한다. 앱티스는 부스를 설치하고 글로벌제약사에 자사의 ADC 플랫폼 기술을 소개할 예정이다. 또한 정상전 앱티스 최고과학책임자(CSO)가 스피킹 세션에서 항체 변형없이 위치 선택적으로 페이로드(약물)를 접합시킬 수 있는 ADC 링커 기술 ‘앱클릭(AbClick)‘과 이를 이용해 개발중인 CLDN18.2 타깃 ADC 후보물질 ’AT-211‘의 전임상 연구결과를 발표할 예정이다. 앱티스는 지난해 동아에스티가 지분을 취득하면서 동아쏘시오그룹에 편입됐다.경보제약도 부스를 설치하고 ADC CDMO 사업을 소개한다. 경보제약은 올해 8월 ADC CDMO 사업을 위해 생산공장 설립을 진행하고 있으며, 이를 위해 855억원을 투입할 계획이다. 경보제약 관계자는 “ADC CDMO 사업을 소개하기 위해 학회에 참석해 부스를 설치했다”며 “글로벌 제약사와 미팅을 진행할 예정”이라고 말했다. 에임드바이오와 인투셀도 월드ADC에 참가 기업에 이름을 올렸다.에임드바이오 창업자이자 최고기술책임자(CTO)를 맡고 있는 남도현 삼성서울병원 교수는 ‘ADC 개발 및 안전 관리에 관한 임상의의 관점(Envisioning the Clinician’s Perspective on ADC Clinical Development & Managing Safety Issues)’을 주제로 발표하기로 했다.에임드바이오는 삼성물산과 삼성바이오로직스, 삼성바이오에피스가 조성한 라이프사이언스펀드(Life Science Fund, SVIC 54·63호)를 통해 투자받은 바이오텍이다. 또한 에임드바이오는 중국 진퀀텀 헬스케어(GeneQuantum Healthcare)와 FGFR3 ADC ’AMB302(GQ1011)‘를 공동개발하고 있다. ABM302(GC1011)은 에임드바이오가 발굴한 FGFR3 항체에 캄토테신(camptothecin) 페이로드 TOP1 저해제를 진퀀텀의 iLDC(intelligent Ligase-Dependent Conjugation) 플랫폼을 적용해 접합시킨 형태다.인투셀의 경우, 류요섭 최고기술책임자(CTO)가 ’ 향상된 효율성 및 ADC의 독성 감소OHPAS 링커, PMT &넥사테칸(Improved Efficacy & Reduced Toxicity of ADCs With OHPAS Linker, PMT, & Nexatecan)‘이란 주제로 스피킹 세션을 맡았다.<파이낸스스코프 서윤석 기자 yoonseok.suh@finance-scope.com>본 기사는 투자 참고용으로 이를 근거로 한 투자 손실에 대해 책임을 지지 않습니다.해당 기사는 파이낸스스코프(http://www.finance-scope.com)가 제공한 것으로 저작권은 파이낸스스코프에 있습니다.본 기사는 이데일리와 무관하며 이데일리의 논조 및 편집 방향과 다를 수 있습니다.기사 내용 관련 문의는 파이낸스스코프로 하시기 바랍니다.
