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- [단독]유승한 에스티큐브 美대표 "면역항암제 넬마스토바트, 임상결과 완벽"
- [올랜도=이데일리 김지완 기자] “수십 년 연구했지만 이렇게 모든 게 미리 짜놓은 것처럼 맞아들어가는 경우는 처음입니다”.17일(현지시간) AACR 2023에서 유승한 에스티큐브 미국법인 대표이사 겸 CSO가 넬마스토마트 연구결과에 대해 포스터 발표하고 있다. (사진=김지완 기자)17일(현지시간) 미국 플로리다 올랜도에서 만난 유승한 에스티큐브(052020) 미국법인 대표이사 겸 연구개발 총괄책임자(CSO)는 ‘넬마스토바트’ 임상 순항에 밝은 표정을 숨기지 못했다. 유 대표는 “넬마스토바트 실험결과가 너무 완벽하게 나왔다”면서 “기뻐하기보단 놓친 게 없는지, 실수한 건 없는지를 살피는 일을 반복했다”고 말했다. 이어 “연구자 입장에선 너무 완벽한 결과에 기쁘면서도, 이럴수가 있나 하는 생각에 두려운 마음도 함께 든다”며 상황을 전했다.넬마스토바트는 PD-1, PD-L1을 표적하는 대신 BTN1A1를 표적하는 면역항암제다. 키트루다·옵디보·티센트릭이 글로벌 50조원 매출을 올리지만 전체 암환자의 20~30%에만 약 효능이 발현된다. 기존 면역항암제는 PD-1, PD-L1 단백질이 발현되지 않는 암환자에게는 효능이 발현되지 않기 때문이다.넬마스토바트는 기존 면역항암제 한계 극복을 목표로 개발을 시작한 치료제다. PD-1, PD-L1 보다 보편적인 암 바이오마커가 있을 것이란 믿음으로 2013년부터 개발을 시작됐다. 방사선 의학 전문가인 유 대표는 암세포에 방사선을 쬐는 방식으로 바이오마커를 찾았다. 암세포가 방사선(극한의 상황)에 노출됐을 때, 스스로를 지키기 위해 내놓는 물질(단백질)이 PD-1·PD-L1 보다 보편적인 암세포 바이오마커로 판단했기 때문이다.BTN1A1은 유 대표 예상대로 PD-1·PD-L1보다 발현율이 높았다. 다만, 차이가 있다면 PD-1·PD-L1이 티셔츠(암세포) 가슴팍에 각인된 상표(바이오마커)라면, BTN1A1은 셔츠 안쪽을 살펴야 브랜드로 확인할 수 있는 정도다.BTN1A1을 발견했다는 기쁨도 잠시, 관련된 항암제 연구가 전무했다. 유 대표는 BTN1A1에 대한 기초연구를 병행하며 넬마스토바트 개발을 지금까지 이끌고 있다. 이데일리는 AACR에서 유 대표를 만나 넬마스토바트 임상 현황과 향후 계획을 소상히 들어봤다. 다음은 유 대표와 일문일답.△ 넬마스토바트 임상 1상 결과는.0.3㎎부터 15㎎까지 용량증량 투여를 했는데 이상 반응이 전혀 나타나지 않았다. 넬마스토바트 임상 1상 총괄 책임자가 말하길 자신이 지금껏 수백 건의 임상을 수행했는데 안전성으론 두 손가락 안에 든다고 놀라워했다. 반감기 적어 10일 이상 체내 작용하면서 안정적으로 약효능이 발현되는 걸 확인했다. 약물 내성 발현 역시 15명의 임상자 가운데 1명에서만 나왔다. 사이토카인 폭풍도 없었다. 물질 분석 결과, T세포와 NK세포 같은 면역세포는 증가했다. 반대로 조절 T세포(Treg)은 줄었다. 조절 T세포가 증가하면 면역을 억제해 암세포 성장을 돕는다. 현재 임상 1상 보고서 작성 중이다. 결과는 곧 나온다.△1상에서 효능은.극소량 투여군에선 효능이 미미했지만, 3㎎ 이상의 투여군에선 기대했던 효능이 나왔다. 다양한 암 종에서 치료 옵션이 없는 말기 암환자를 대상으로 한 임상에서 놀라운 결과를 얻었다. △ 물질 연구를 지속 중인데, 최근 연구 성과는.계란에 비유하면 노른자 지역에 있는 암세포는 초기에 나타난다. 해당 암세포는 초기에 급속한 성장 속도를 보인다. 화학항암제나 면역항암제는 노른자 지역에 있는 암세포를 제거하는 데 중점을 두고 있다. 문제는 시간이 좀 지나면 암이 재발한다. 재발하는 암세포 대부분은 계란 흰자 지역에서 발현된다. 암이 아닌 것처럼 숨어 있다가 활동을 재개하는 방식이다. 이 과정에서 암은 다른 장기로 이동하며 전이되기도 한다. 놀라운 사실은 PD-L1은 정확하게 노른자 지역에, BTN1A1은 흰자 지역에서 발견된다는 사실이다. △ 과학적으로 설명되나.암세포 중 일부는 항암제 위협에서 벗어나기 위해 암줄기세포 또는 암줄기세포와 유사한 형태로 위장한다. 그래야만 암세포는 항암제에 죽지 않고 생존할 수 았기 때문이다. 이 암줄기성 세포들은 암 재발과 전이를 유발한다. BTN1A1은 암줄기성 세포 이력을 지닌 암세포의 바이오마커라는 얘기다.18일(현지시간) 유 대표는 AACR 2023에서 넬마스토바트의 FDA 임상 1상 결과를 일부 공개했다. (사진=김지완 기자)△ 이번 발견의 의미는.화학 항암제와 넬마스토바트를 병용투여한다면 초기 급성장하는 암세포를 없애는 한편, 재발하는 암의 싹을 완전히 제거할 수 있다. 지금까지 계란(암세포)에서 노른자(초기 급성장 암세포)만 제거했다면, 병용투여는 계란 흰자(암줄기성 세포)까지 제거할 수 있다. 한발 더 나아가서, PD-L1계열 면역항암제와 넬마스토바트를 결합하는 치료제를 구상해볼 수 있다. △ 임상 2상은 병용투여로 가나.소세포폐암으로 표준치료제인 화학항암제와 넬마스토바트 병용투여로 간다. 초기 3회차는 두 약물 병용투여를 하고, 4회차 치료부턴 넬마스토바트만 투여하는 것을 고려 중이다. 용량은 6~8㎎ 사이가 유력하다. 어디까지나 계획이고 정확한 임상디자인은 아직 나오지 않았다.△임상 2상은 언제하나.올 6월 미국 식품의약국(FDA) 임상시험계획(IND) 신청하고, 7~8월 승인나면 바로 착수할 생각이다. △소세포폐암을 첫 번째 임상 적응증으로 고른 이유는.소세포폐암은 화학항암제를 맞고 난 뒤 대부분이 재발한다. 재발 후엔 쓸 약이 없다. 약을 써도 전혀 효능이 나오지 않는다. 지금까지의 연구가 맞다면, 넬마스토바트는 확실한 효능을 낼 것으로 본다. 현재 소세포폐암은 재발 상황에서 쓸 치료제가 없다. 넬마스토바트가 결과를 낸다면 소세포폐암 치료제 시장을 통째로 차지할 수 있다.△ 임상 2상 객관적반응률(ORR)은 얼마나 예상하나.임상 관계자들은 이 상태면 100% 얘기까지 나온다. 개인적으론 70%만 나오면 대성공이라 본다.△소세포폐암 시장 규모는폐암은 전체 암종 가운데 가장 큰 시장(약 37조원) 규모를 형성하고 있다. 소세포폐암은 전체 폐암에서 15% 비중이다.△기술수출 협상 상황은.복수의 다국적 제약사와 진지한 협상을 지속하고 있다. 며칠 전에도 두 개 회사와 각각 미팅했다. 기술수출은 시간이 걸리는 문제이긴 하지만, 현재 대화 수준으로 봐선 긍정적이라는 점을 강조하고 싶다.△1년 전 내놓은 “세상을 뒤집어 놓겠다”는 출사표는 유효한가.매일 가슴 뛰는 임상 및 실험 결과를 접하고 있다. 연구자 입장에서 (결과를) 수만 번 의심했지만 아직 내 확신을 바꾸지 못했다. 내 평생의 연구가 결실을 맺고 있다. 지켜봐 달라.한편, 유 대표는 연세대 생물학과를 졸업하고 텍사스 A&M대에서 생화학·생물리학 박사학위를 받았다. 이후 조지아주립대 의과대 강사, 조지타운대 방사선의학과 교수를 거쳐 미국 국립암연구소(NCI) 방사선 병합치료 신약개발부 부서장으로 재직했다.
- '면역항암제 병용투여제로 최적'...비엘, 대장암 실험결과에 호평 일색
- [올랜도=이데일리 김지완 기자] 비엘(142760)의 폴리글루감마탐산(γ-PGA)이 글로벌 제약사로부터 뜨거운 관심을 받았다. 폴리글루감마탐산이 면역항암제의 최적의 병용투여 파트너로서 잠재력을 인정받았기 때문이다.이도영 비엘 연구개발본부장(상무, 이학박사)이 16일(현지시간) 미국 플로리다 올랜도에서 열린 미국암연구회학회(AACR)에서 폴리글루감마탐산 포스터 발표를 하고 있다. (사진=김지완 기자)비엘은 16일(현지시각) 미국 플로리다 올랜도에서 열린 미국암연구학회(AACR)에서 폴리글루감마탄산의 대장암 동물실험 결과를 최초 공개했다. AACR은 미국임상종약학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암학회로 분류된다.항암제는 1세대 화학, 2세대 표적, 3세대 면역 순으로 발전해왔다. 화학 항암제는 암세포와 정상세포를 동시에 죽이면서 부작용 문제가 심각했다. 2세대 항암제는 내성 문제로 약을 계속 바꿔야 했다. 면역항암제는 화학·표적 항암제의 내성과 부작용 문제를 상당 부분 해결했다. 키투르다, 옵디보, 티센트릭 등의 면역항암제가 단기간에 매출이 급성장한 이유다.하지만 이 면역항암제는 일부 암 종을 제외하면 객관적 반응률(ORR)은 20%~30%에 불과하다. 면역항암제에 있어 항암 치료율을 높이는 것이 지상과제가 된 이유다. 면역항암제 반응율을 높이기 위한 방법 중 하나로 병용투여 요법 연구가 활발하다. 미국국립보건원(NIH)이 운영하는 임상 등록 사이트에 등록된 PD-1. PD-L1 병용투여 동물실험과 임상은 총 3385건에 달한다.올해 미국 플로리다 올랜도에서 열리는 AACR도 지난 몇 년과 크게 다르지 않다. 이번 AACR에선 전체 2000여 건의 포스터 발표 가운데 면역항암제 병용투여 관련 발표만 318건이다. 한집 건너 한집은 면역항암제 병용투여 연구라고 해도 과언이 아닐 정도다.이데일리는 이번 AACR이 열리는 미국 플로리다주 올랜도를 직접 찾아 비엘의 연구 성과를 공유하고, 폴리글루감마탐산의 면역항암제 병용치료제 발전 가능성을 면밀히 살폈다.◇ 악성 대장암 동물실험에서 효능 ‘입증’이날 포스터 발표자로 나선 이도영 비엘 연구개발본부장(상무, 이학박사)은 “대장암은 한번 발생하면 무서운 속도로 증식한다”면서 “대장암 앞에선 면역항암제도 무기력하다”고 진단했다.이 본부장은 위약군과 면역항암제 투약군을 비교한 실험 결과지를 내밀었다. 해당 실험결과에선 면역항암제는 대장암 세포 증식에 무방비 상태였다.반면 폴리글루감마탐산 투여군에선 정반대 결과가 나왔다. 폴리글루감마탐산 단독 투여군에선 면역항암제 대비 암세포 크기가 절반 수준으로 줄어들었다. 면역항암제+폴리글루감마탐산 병용 투여군에선 암세포 크기가 75%가량 줄었다. 비엘이 실험한 대장암 세포는 MC38로, 대장암 가운데서도 악성으로 치료제가 거의 작용하지 않는 암세포로 알려져있다.비엘이 AACR 2023 포스터 발표에서 공개한 폴리글루감마탐산 면역항암제 병용투여 동물실험 결과. 흑색종(좌), 대장암 실험 결과다. 대장암 실험결과를 보면 위약군·PD-L1 면역항암제 투약군은 암이 계속 성장하는 데 반해, 폴리글루감마탐산 단독투여군과 면역항암제 병용투여군에선 암세포 성장이 더디게 진행되는 부분을 확인할 수 있다. (사진·설명=김지완 기자)이 같은 결과는 흑색종에 이은 두 번째 쾌거다. 앞서 비엘은 흑색종 동물실험에서 폴리글루마감마탐산 단독투여군에선 암세포 크기를 1/5 수준으로 줄였고, 병용투여에선 암세포 성장이 멈췄다. ◇ 병용치료제 치명적 단점인 독성 문제없어더 놀라운 건 여타 병용투여 동물실험·임상과 달리, 폴리글루감마탐산에선 독성 문제가 거의 나타나지 않았다는 점이다.이 본부장은 “면역반응을 일으키는 약물은 TLR4 단백질을 자극한다”면서 “TLR4가 자극되면 염증이 생성된다. 염증 생성 후 T세포. NK세포가 활성화하면서 면역 반응이 일어난나는 순으로 작용한다”고 설명했다. 그는 “다시 말해, 면역 효과를 강화하기 위해선 ‘염증’이란 값비싼 대가를 치뤄야만 한다”면서 “반면, 청국장 유래 물질인 ‘폴리글루감마탐산’은 염증 반응을 건너뛰고 면역세포 활동을 증폭시켜 준다”고 비교했다. 이어 “폴리글루감마탐산이 여타 약물과 확연하게 구분되는 이유”라고 강조했다이 본부장은 “폴리글루감마탐산은 염증반응 없이 면역반응을 강화시킨 뒤 체외로 배출된다”면서 “독성 문제가 최소화되는 이유”라고 설명했다. 비엘은 각기 다른 암 종에서 고무적인 동물실험 결과를 얻은 것에 고무돼 임상 진입 속도를 높일 예정이다.이 본부장은 “연말까지 4건의 추가 동물실험을 진행할 예정”이라며 “총 6종의 동물시험 결과를 바탕으로 폴리글루감마탐산에 대한 내년 초 면역항암제 병용투여 임상 1상 진입을 계획하고 있다”고 밝혔다.한편, 면역항암제 매출은 지난 2021년 360억달러(45조 3636억원)를 기록했다. 면역항암제 매출액은 오는 2025년 매출은 580억달러(73조858억원)까지 성장이 예상된다. 국내 시장 역시 별반 다르지 않다. 국내 면역항암제 시장 규모는 지난 2017년 257억원에 불과했지만 지난해 4984억원을 기록했다. 면역항암제 병용투여 파트너 등극에 성공하면 통상 1:1 수준으로 매칭되는 약가 특성상 수십 조원의 매출이 보장된다.
- 엔케이맥스, ASCO와 AAIC서 TKI 불응성 비소세포폐암.알츠하이머 결과 발표
- [이데일리 이순용 기자] 엔케이맥스가 올해 개최되는 세계적인 학회 2곳에서 현재 진행중인 임상 2건에 대한 중간결과를 발표한다.엔케이맥스는 미국 임상종양학회(ASCO)와 알츠하이머 분야의 최고 학회인 알츠하이머협회 국제컨퍼런스(Alzheimer‘s Association International Conference, AAIC)에 참여한다고 19일 밝혔다. 먼저 오는 6월 열리는 ASCO 학회에서 TKI(Tyrosine kinase Inhibitor; 티로신키나아제 저해제) 불응성 비소세포폐암 임상1/2a상 중간결과에 대한 초록이 채택돼 오는 6월 공개한다. 세계 3대 암 학회로 꼽히는 ASCO 학회는 매년 70여개국의 암 전문의와 글로벌 제약사 임직원 4만여 명이 참석하는 종양학 분야의 권위 있는 국제학술행사이다. 이번 초록 채택으로 엔케이맥스는 ASCO학회에 3년연속 참여하게 됐다. 올해는 미국 시카고에서 현지시간 6월 2일부터 6일까지 개최된다. ASCO학회에서 발표하는 비소세포폐암 임상은 TKI치료에 실패한 24명의 환자들을 대상으로 독일 머크사로부터 얼비툭스 약물을 무상 공급받아 공동 임상을 진행하고 있다. 본 임상은, ▲코호트1 및 코호트3의 환자군 12명에게는 자사의 NK세포치료제 SNK01(40억개 및 60억개)와 GC(젬시타빈+카보플라틴)를 병용투여 ▲코호트2 및 코호트4의 환자군 12명에게는 SNK01(40억개 및 60억개)과 GC, 얼비툭스 3가지 약물을 병용투여 한다. 또한 엔케이맥스의 자회사 엔케이젠바이오텍은 오는 7월 개최되는 AAIC 학회에서 알츠하이머 임상 1상 중간결과를 발표한다. AAIC는 알츠하이머 분야의 가장 크고 영향력 있는 국제 학회로, 최고 권위의 연구자들이 최신 연구결과를 발표하고 토론하는 자리이다. 올해는 네덜란드 암스테르담에서 오는 7월 16일부터 20일까지 개최된다. 알츠하이머 임상은 오픈 라벨 방식(주사자와 주사를 받는 사람 모두 자신이 주사한 약물과 용량을 알고 있는 방식)으로, 9명을 세 그룹으로 나눠 자사의 NK세포치료제 SNK01 ▲10억개(코호트1) ▲20억개(코호트2) ▲40억개(코호트3)를 각각 3주 간격으로 4회 투약해 최대 내성용량(MTD; Maximum Tolerated Dose)을 확인한다. 이후 12명에 대한 SNK01 최대 내성용량의 투약 안전성, 내약성 및 잠재적 유효성을 평가한다. 이번 임상 연구를 통해 알츠하이머에 대한 SNK01의 작용기전을 증명하고, 치료 효과 또한 확인할 수 있을 것으로 기대된다. 엔케이맥스 관계자는 “ASCO, AAIC 등 세계적인 대규모 학회에 참가해 주력 임상 중간결과를 공개할 수 있게 됐다”며 “치료제가 없는 시장에 SNK의 우수성을 알려, 향후 환자들에게 치료 기회가 제공될 수 있기를 희망한다”고 말했다.
- 바이오팹리스 강자 ‘긴코’ CGT 정조준, SK팜테코와 상생 가능할까
- [이데일리 김진호 기자] 미국 ‘긴코 바이오웍스’(긴코)가 저돌적인 인수합병으로 ‘세포유전자치료제’(CGT) 설계 역량을 강화하고 있다. CGT 위탁개발생산(CDMO) 분야에 시작점인 개발 디자인 역량을 높이기 위해서다. 이 때문에 지난해 해당분야 진출을 선언한 SK(034730)의 CDMO 부문 관계사인 SK팜테코가 긴코와 경쟁자이면서, 향후 상생하는 관계로 협력을 이어갈 수도 있다는 전망이 나온다.2008년 미국 매사추세츠공대의 제이슨켈리 박사(뒷줄 가운데)가 4명의 동료와 함께 창업한 ‘긴코 바이오웍스’는 세포유전자치료제(CGT) 분야 팹리스(설계) 전문기업으로 알려졌다.(제공=긴코 바이오웍스)CGT는 국내에서 비교적 혼동돼 쓰이지만, 유전자를 바꾸는 교정도구와 전달체로 구성된 유전자 치료제부터, ‘키메릭항원수용체’(CAR)-T치료제처럼 유전자 조작한 유전자세포치료제, 줄기세포나 엑소좀, NK세포 등 각종 세포치료제 등을 포함하는 의미로 사용되고 있다.한국바이오협회의 2023 글로벌 ‘세포유전자치료제’ 시장 동향 보고서에 따르면 지난 1월 기준 CGT 신약 후보물질 중 임상에 진입한 것은 2220개로 확인됐고, 관련 개발사는 전년대비 11% 증가한 1457개로 분석됐다. 이와 관련한 CGT CDMO 시장은 2026년까지 연평균 50% 이상씩 성장해 2026년 100억 달러(한화 약 12조6000억원) 규모로 성장할 것이란 전망도 나오고 있다.◇CGT 업계 퀄컴?...‘긴코’ 유전자 치료제 설계 기술 확보 中14일 제약바이오업계에 따르면 긴코는 CGT CDMO 시장에 다크호스로 떠오르고 있는 기업이다. 2008년 미국 매사추세츠공대의 제이슨켈리 박사가 4명의 동료와 함께 창업한 ‘긴코 바이오웍스’는 CGT 분야 팹리스(설계) 전문기업으로 알려진다. 팹리스는 흔히 반도체 제조사로부터 소자의 설계를 위탁받아 납품하는 기업을 의미한다. 긴코의 주력 분야가 CDMO 중 위탁생산(CMO)이 아닌 위탁개발(CDO)에 치우쳐져 있는 셈이다.지난 5일(현지시간) 긴코가 아데노연관바이러스(AAV) 개발 및 설계 전문 기업인 미국 스트라이드바이오를 인수했다고 밝혔다. CGT CDMO에 있어 주요한 2가지 주요 요소인 각종 세포 배양 능력과 유전자 전달을 위한 바이러스 벡터나 플라스미드 생산 능력 등이 꼽힌다. AAV는 최초의 유전자 치료제 ‘졸겐스마’(척수성 근위축증)부터 지난해 유럽에서 승인된 ‘업스타자’(방향족 L-아미노탈탄산효소 결핍증)에 시판된 모든 유전자 치료제에 적용된 전달체다. AAV 개발 업계 관계자는 “AAV 설계와 엔지니어링은 유전자 치료제의 성능을 좌우하는 필수적인 요소로 꼽힌다”며 “긴코의 경우 해당 분야의 CDO 역량에 집중하려는 것으로 보인다”고 운을 뗐다.실제로 긴코는 지난해 7월 독일 바이엘의 바이오로직스 연구개발부 인수했고, 이어 10월에는 프랑스의 적응형 장비 개발 업체 알타(Altar)와 미국 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문 써큘라리스(circularis) 등을 사들였다. 바이오의약품 공정 개발에 필요한 기술 플랫폼을 가진 기업들을 차례로 인수한 것이다.그는 이어 “항체 CDMO와 CGT CDMO는 결이 다소 다르다”며 “기본적인 항체 생산라인에서 다양한 종류의 항체를 대량생산 할 수 있는 것과 각기 다른 전달체와 특성을 가진 CGT를 구현할 설계 및 생산 공정을 구현할 시설이 필요하다”고 설명했다. 이어 “이런 능력을 갖춘 긴코는 반도체 업계의 퀄컴처럼 원하는 약물과 공정에 대한 ‘팹리스’ 전문기업으로 성장하고 있다”고 설명했다. 미국 캘리포니아주에 위치한 SK팜테코 본사 전경(제공=SK)◇AAV 개발사 인수했던 SK팜테코, 미래 시장서 격돌 불가피국내에서는 SK팜테코가 CGT 설계부터 생산 공장을 인수 또는 확장하고 있다. 업계에서는 SK팜테코가 긴코와 같은 기업과 협력을 도모해 관련 경험을 쌓을 필요가 있다는 의견도 나온다.SK는 지난해 3월 프랑스 CDMO 전문 이포스캐시의 지분 70%를 인수했다. 이포스캐시는 아네노연관바이러스(AAV)나 렌티바이러스 등 바이러스벡터 전문 CDMO로 알려졌다. 이어 지난 1월에도 SK는 미국 CBM에 3억5000만 달러(당시 한화 약 4200억원)를 지분투자해 2대 주주로 올라섰다. CBM는 CGT의 구성요소 중 유전자 전달용 플라스미드 DNA 전문 CDMO다.SK는 2024년 프랑스 CGT 제2공장 확장 가동 및 2025년 미국 내 단일 공장 최대 규모의 CGT 시설 완공 등을 통해 시장에서 입지를 다진다는 전략을 세우고 있다. 국내 CGT 개발 업계 관계자는 “SK가 인수합병한 기업들도 AAV부터 플라스미드 DNA까지 다양한 유전자 전달체에 대한 기술과 공정 능력을 가지고 있다”며 “세계 시장을 무대로 뛰려면 향후 써머피셔나 긴코 등과 각 부문에서 경쟁이 불가피하다”고 설명했다. 이어 “현재로서는 규모와 기술력 면에서 해외사들이 앞서있는 상황이라 판단한다. 기술력도 중요하지만 초기에 이들과 협력해 관련 물질을 수주하고, 실제 개발 및 생산 경험을 두루 쌓는 것도 방법일 수 있다”고 조언했다.SK팜테코는 SK바이오텍과 SK바이오텍 아일랜드, 앰팩, 이포스캐시 등의 자회사를 두고 있으며, 이들을 통해 미국과 유럽을 중심으로 합성원료의약품 관련 CDMO사업을 진행하고 있다. 지난해 기준 회사의 매출은 9070억원 영업이익은 490억원으로 전년 대비 각각 17%, 69% 증가했다. 한편 투자은행(IB) 업계에 따르면 SK팜테코는 6000억원 규모의 ‘상장 전 지분투자’(PreIPO)에 나선 것으로 알려졌다. 이달 초 SK팜테코의 PreIPO 주관사인 크레디트스위스(CS)모건스탠리 등은 4~5곳의 원매자를 대상으로 투자설명서(IM)을 배포했다. 회사 측은 PreIPO 이후 사업확장을 위한 추가 인수합병과 함께 이르면 내년 중 한국 코스닥 또는 미국 나스닥 시장 등에서 상장을 추진할 가능성도 내비친 바 있다.
- [한주의 제약바이오] NK세포치료제, 간암 치료목적 사용승인
- [이데일리 석지헌 기자] 지난주(4월 10~14일) 제약바이오 업계 이슈를 모았다. 박셀바이오의 진행성 간암 치료제가 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다. 기존 임상 기준에 포함되지 않은 환자들에게도 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다는 설명이다. ◇NK세포치료제, 치료목적 사용 승인항암면역치료제 개발 전문기업 박셀바이오(323990)의 진행성 간암 치료제 ‘Vax-NK/HCC’가 진행성 간암 환자를 대상으로 지난 13일 ‘치료목적 사용승인’을 받았다.치료목적 사용승인 제도는 생명이 위태로울 수 있는 중대한 상황이나 대체치료수단이 없다고 판단하는 경우 등에 놓인 환자에게 치료제의 품목허가를 받기 전 사용할 수 있도록 허가하는 제도이다. 통상 응급임상 제도로 알려져 있다.박셀바이오가 임상 2a상연구를 진행중인 Vax-NK/HCC는 진행성 간암을 적응증으로 하는 자가유래 방식의 환자 맞춤형 세포치료제다. 박셀바이오는 현재까지 지방육종, 교모세포종 등 총 9개의 암종을 대상으로 11건의 치료목적 사용승인을 받아 시행해왔다. 간암의 경우 2019년 한차례 치료를 진행한 사례가 있다. 당시 기존의 전신항암제 치료에 실패하고 다발성 폐전이가 악화되고 있어 장기 생존을 기대하기 어려웠던 간암 말기 환자가 응급임상을 진행한 후 완전관해(CR) 판정을 받았으며 현재까지 3년 넘게 생존 중이다. 이제중 박셀바이오 대표는 “치료목적 사용승인 제도를 통해 더 많은 말기암 환자에게 치료기회를 제공하겠다”고 말했다. ◇“램시마SC, 연말 FDA 허가 기대”셀트리온(068270)은 최근 아시아 염증성장질환 학술대회(AOCC)에서 인플릭시맙 피하주사 제형 자가면역질환 치료제 ‘CT-P13 SC (램시마SC)’의 글로벌 임상 3상 결과를 공개했다. AOCC는 염증성장질환 환자들의 삶의 질 향상을 목표로 일본, 중국, 대만 등 아시아 국가에서 장질환 전문가들이 모여 최신 지견을 공유하는 자리다. 올해는 AOCC는 지난 13일부터 15일까지 부산 벡스코에서 진행됐다. 이번에 공개한 연구 결과는 램시마SC의 미국 신약 허가를 목적으로 진행한 임상 데이터다. 셀트리온은 크론병 및 궤양성 대장염 환자 각각 343명, 438명을 대상으로 6주차까지 램시마 정맥주사(IV) 제형을 투약한 후, 램시마IV 유도요법에 대한 임상반응을 보인 환자를 대상으로 10주차에 램시마SC 투여군과 위약 대조군으로 2:1로 무작위 배정한 뒤 유지 치료에서 위약 대비 램시마SC의 유효성 측면 통계적 우위 및 안전성을 확인했다.임상 결과에 따르면, 램시마SC로 유지 치료 후 54주 시점에서 위약 대조군 대비 통계적으로 유의하게 높은 치료 유효성 결과가 도출돼 램시마SC의 우월성이 입증됐다. 안전성에서도 램시마SC 투약군이 위약 대비군과의 유의미한 차이를 보이지 않았고, 새로운 안전성 관련 우려사항도 발견되지 않았다. 램시마SC는 기존 정맥주사 제형인 램시마를 피하주사 제형으로 변경해 환자 편의성을 개선한 셀트리온의 차세대 전략 제품이다. 이미 출시된 유럽에서 현지 의료진의 호평을 받으며 빠른 속도로 점유율을 넓혀가고 있다. IQVIA 및 셀트리온헬스케어에 따르면, 램시마SC는 2022년 3분기 기준 유럽 주요 5개국(EU5) 시장 내 점유율 14.3%을 달성하며 상승세를 지속하고 있다.셀트리온은 올해 연말 램시마SC의 미국 식품의약국(FDA) 허가 획득을 목표로 하고 있다. 셀트리온 관계자는 “이번 임상을 통해 입증한 램시마SC 경쟁력을 바탕으로 미국 허가 획득을 차질없이 마무리하고 미국 시장 진출을 위해 최선을 다할 계획”이라며 “향후 램시마 IV 제형과의 시너지 효과로 글로벌 점유율이 더욱 확대될 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.
- "mRNA, 세포치료제 가장 유망" 김재교 메리츠증권 부사장의 투자조언
- [이데일리 석지헌 기자] “올해는 mRNA(메신저리보핵산)와 세포치료제, 합성생물학 분야에 중점적으로 투자하고 질환으로는 알츠하이머·파킨슨병과 같은 CNS(퇴행성뇌질환) 질환, 암, 희귀질환을 타깃으로한 치료제 개발사들을 보고 있습니다” 김재교 메리츠증권 부사장.(제공= 메리츠증권)김재교 메리츠증권 IND 본부장(부사장)은 10일 이데일리와 인터뷰에서 올해 주목하는 바이오 섹터와 타깃 질환에 대해 이 같이 밝혔다. 아직 제대로 된 신약이 나오지 않은 난치 질환 분야에서 의미있는 데이터를 축적해 나갈 수 있는 바이오텍들에 투자하겠단 전략이다. IND 본부를 이끄는 김 부사장은 제약업계에서 잔뼈가 굵은 인물이다. 그는 1990년 유한양행에 입사해 IR부터 경영기획, 글로벌전략, 인수합병, 기술수출 등 전반적인 투자 업무를 총괄한 경력을 보유한 30년 ‘유한맨’이다. 특히 그는 기술수출 분야에서 성과를 보였다. 2018년 글로벌 빅파마 얀센에 폐암 신약 ‘레이저티닙’을 1조4000억원 규모에 기술수출하는 빅딜을 이끌었다. 미국 제약사 길리어드사이언스와는 8800억원 규모 ‘비알콜성지방간염(NASH)’ 신약 물질 기술수출 성과도 냈다. 다수 빅딜을 성사시킨 공로를 인정받아 유한양행 최연소 임원이 됐다. 김 부사장은 새로운 분야에 도전해 보겠다는 의지로 2021년 10월부터 메리츠증권이 새로 만든 IND(Investment & Development) 본부의 본부장으로 취임, 1년 6개월 째 본부를 이끌고 있다. 6명으로 구성된 IND 본부는 다양한 투자인력으로 구성된다. 연구소 기획팀장 출신부터 의사, 과학자, IB 전문가 등 금융과 과학 측면에서 전문성을 가진 인재들이 멤버들이다. IND 본부는 ‘I.D.E.A’라는 4가지 기준으로 투자 여부를 결정한다. 투자(Investment)를 의미하는 ‘I’는 투자할만한 가치가 있는지를 보는 기준을 말한다. 쉽게 말해 해당 기술이 돈이 될 것인지를 본다는 것이다. 개발(Development)의 ‘D’는 성장성을 보는 기준이다. 기술이 좋긴 하지만 성숙도는 떨어지는 회사들이 개발을 통해 얼마나 좋아질 수 있느냐를 본다. 사건(Event)의 ‘E’는 기술수출, M&A(인수합병) 등 주식시장에서 호재로 볼 수 있는 이벤트가 기대되는 회사인지 여부를 보는 기준이다. 마지막으로 관리(Administration)의 ‘A’는 경영자 신념, 철학, 도덕적 성향을 보는 지표다. 경영자가 시장에 친화적이지 않거나 개선사항 등을 받아들일 준비가 되지 않는 경우는 아무리 기술이 좋아도 투자 대상에서 제외될 수 있다는 것이다. 김 부사장은 “바이오벤처에 투자한 뒤 기다리는 소극적 단순 바이오 투자에 그치지 않고, 초기 단계부터 상장, 또는 그 이후까지 기업에게 컨설팅을 지원해 기업 가치를 올리는 식”이라고 설명했다. 이처럼 객관화 된 30개 항목에서 ‘적정’ 판정을 받은 곳에만 투자하는 것이 IND 본부 원칙이다. IND본부가 투자한 10여개 바이오텍 중 대표적인 곳들로는 몰젠바이오, SML바이오팜, 엔케이맥스(182400), 테라베스트, 휴이노 등이 있다. 종목당 최소 150억원 이상을 투입한 것으로 알려진다. 몰젠바이오는 합성생물학을 기반으로 미생물 유래 저분자 신약을 개발하는 회사다. 합성생물학은 미생물에서 생산한 합성물을 추출 편집하는 기술을 말한다. 회사는 3000종 이상의 미생물 유전체와 자체 플랫폼 기술을 통해 개발한 미생물 저분자 라이브러리 약 700종 이상을 보유하고 있다. 파킨슨병과 알츠하이머 등 퇴행성뇌질환(CNS)과 암을 적응증으로 하고 있다. 임상 2상이 시작되는 2026년 상장을 목표로 하고 있다. SML바이오팜은 mRNA 치료제 개발사다. 자체 개발 mRNA 신약개발 플랫폼과 지질나노입자(LNP)에 대한 특허를 출원한 것이 차별점이다. 가장 앞선 파이프라인은 RNA 기반 면역증강제다. 기초연구를 통해 유효성을 확인했고 조만간 전임상에 진입할 계획이다. 지난해 5월 40억원 규모 시리즈A 200억원 밸류에 메리츠증권이 단독으로 참여했다. 엔케이맥스는 NK세포치료제 후보 물질 ‘슈퍼NK’(SNK) 미국 임상을 주도하고 있다. 미국에서 육종암에 대한 ‘SNK01’ 임상 1상을 글로벌제약사 머크·화이자와 공동으로 진행하고 있다. 고형암에 대한 동종 NK세포치료제 ‘SNK02’ 임상 시작도 앞두고 있다. 테라베스트는 유도만능줄기세포(iPSC) 기반의 NK세포치료제를 개발하는 기업이다. 메리츠증권은 2021년 11월 1800억원 밸류로 시리즈 C에 투자했다. 김 부사장은 “기업 입장에선 약물이 나와서 시장에 진출하는 것을 성공이라고 하지만 투자 단계에서는 임상 데이터를 축적하면서 이미 기업가치가 올라간다”며 “이런 상황들을 고려해 원천기술 쪽으로 투자를 하면 수익 극대화를 기대할 수 있다”고 말했다.최근 글로벌 빅파마들의 적극적인 M&A 움직임도 IND본부에는 또 다른 기회다. 벤처캐피탈(VC)들은 IPO(기업공개)를 목표로 보고 초기에 투자하지만, IND 본부는 M&A도 염두해 두고 투자한다는 것이다. 김 부사장은 “전 세계 빅파마들은 최대치 현금을 보유하고 있고 블록버스터 의약품은 2027년이 되면 대부분 만료되는 시기가 도래한다. 그러니 새 성장동력을 발굴하면서 M&A가 활성화 될 것”이라며 “그래서 메리츠증권에 오기 전부터 그 쪽을 방향성에 두고 투자를 했다. 국내가 아니라 해외 바이오텍까지도 보고 있다”고 말했다. 이어 “M&A 될만한 기업은 글로벌 빅파마들과 어떤 식으로든 연결고리가 있다. 연구 협력 방식으로 빅파마와 협업하고 있는 회사들이 대표적”이라며 “한 예로 글로벌 빅파마가 100% 가깝게 지분을 갖고 있는 해외 바이오텍이 이번에 추가 증자를 하는 데, 메리츠증권이 국내에선 단독으로 그 딜에 참여하는 기회를 얻었다”고 덧붙였다.김 부사장은 기업에 대한 합리적 평가와 기술에 대한 전문적 판단을 기반으로 하는 IND 본부의 투자 방식이 궁극적으로 K-바이오 생태계 구축에 일조하길 바란다고 밝혔다. 그는 “본격적인 원천기술 보유 기업이 자리를 잡을 수 있도록 IND 본부가 기여하고 싶다”며 “먹튀가 아니라, 서로 연결해주고, 코디해주고, 개발해주는 IND 본부의 투자 방식이 K-바이오 발전과 생태계 구축에 일조했으면 좋겠다”고 말했다.
- HLB테라퓨틱스, 신경영양성각막염 美 임상 3상 환자 투여 시작
- [이데일리 이정현 기자] HLB테라퓨틱스(115450)가 신경영양성각막염(NK) 치료제에 대한 미국3상 임상의 투여를 시작했다고 13일 밝혔다.HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 NK 치료제 ‘RGN-259’를 개발 중으로, 허가 기간을 최대한 단축시키기 위해 두번째 임상 3상인 SEER-2와 세번째 임상 3상인 SEER-3를 각각 미국, 유럽에서 동시에 진행하기로 결정한 바 있다. 환자 투여가 시작된 이번 임상은 미국에서 진행되는 SEER-2이다.RGN-259의 약효물질은 티모신 베타 4(Tβ4)다. Tβ4는 세포 이동을 촉진하고 항염, 상처 치료 등에 특화된 다양한 기전을 가지고 있어 안과질환 치료에 각광받는 신약 후보물질이다. HLB테라퓨틱스는 점안제로 개발된 RGN-259를 이용하여 안구건조증과 신경영양성각막염에 대한 임상 시험을 진행 중이다.HLB테라퓨틱스는 과거 첫 번째 임상 3상(SEER-1)에서 18명의 적은 환자수에도 불구하고 유의성(p-value)을 확인한 바 있다. 해당 결과를 바탕으로 미국과 유럽에서 동시에 2개의 임상 시험을 진행하게 됐다. FDA로부터 신약 허가를 받기 위해서는 통상적으로 2개의 임상 3상 결과가 필요한데, HLB테라퓨틱스는 2개의 임상(SEER-2, SEER-3)을 동시에 진행함으로써 개발 기간을 대폭 단축시킨다는 전략이다.미국에서 진행중인 3상 임상은 NK 환자 70명을 대상으로 RGN-259를 4주간 투여하는 방식으로 진행된다. 임상기관을 30개 이상으로 확대해 환자 모집을 빠르게 진행할 방침이다.NK는 희귀질환이지만 미국에서만 연간 2만 명 정도의 환자가 발생할 정도로 시장규모가 비교적 크다. 현재 이탈리아 돔페사의 옥서베이트가 미국 내 유일한 치료제로 처방되고 있지만 1개월 약가가 5만불이 넘어 환자 부담이 매우 큰 상황이다. 유럽에서는 허가를 받은 후에도 실제적 사용이 많지 않은 상태다.회사 관계자는 “신경영양성각막염은 1차 유효성 평가지표(primary endpoint)가 ‘완전한 치료(complete healing)’로 명확하다”며, “이미 첫번째 임상을 통해 약효를 확인한 만큼 미국 임상의 조속한 진행과 함께 유럽 임상도 곧 시작될 수 있도록 전사적 역량을 집중하겠다”고 말했다.HLB테라퓨틱스는 같은 물질로 안구건조증 치료제도 개발 중이다. 추가 임상(ARISE-4)을 위해 지난 해 10월, FDA에 SPA(Special Protocol Assessment, 프로토콜 특별평가제도)를 신청했다. 이후 FDA와 지속적으로 임상디자인, 통계분석 계획 등을 논의 중이다. SPA는 개발사가 제출한 임상프로토콜, 통계분석계획을 FDA와 미리 협의하는 제도로, FDA가 임상디자인 단계부터 함께 참여함으로써 신약 허가의 가능성을 높일 수 있다.
- 줄기세포 주사, 봄철 환절기 면역력 높이는데 도움
- [이데일리 이순용 기자] 잠을 아무리 많이 자도 피로가 풀리지 않고, 눈이나 피부 염증, 입안이 자주 헐고 입 주변 물집, 잦은 설사와 복통, 방광염과 질염, 두통, 감기, 미열, 대상포진 등은 면역력이 떨어졌을 때 나타나는 대표적인 증상들이다. ‘면역’은 인체의 방어 시스템인데, 제 기능을 못 하면 바이러스 및 세균 등 병원체가 침입했을 때 능동적인 대처가 어려워 각종 질병에 노출되기 쉽다. 면역력을 높이는 일반적인 방법으로는 하루 7~8시간 숙면을 취하며, 스트레스를 줄인다. 규칙적인 식사 및 영양분 공급, 충분한 수분 보충, 땀을 흘릴 정도의 운동 등을 꼽을 수 있는데, 일주일에 2~3회 20~30분씩 햇볕을 쬘 때 만들어지는 비타민 D는 면역 시스템의 균형을 잡는 데 중요한 역할을 한다. 바쁜 일상으로 인해 이를 실천하기 어렵다면, 재생의학 줄기세포를 이용한 면역 주사로 건강을 지켜볼 수 있다. 줄기세포는 인체 내에 존재하고 있는 세포로, 조직 손상 때 원래 기능으로 회복하게 만드는 재생력을 지닌 근본 세포다.셀피아의원 정찬일 원장은 “정맥을 통해 자가 줄기세포 투여시 차세대 면역치료 방법으로 주목받고 있는 NK세포의 활성도를 높이는 데 도움을 준다. NK세포는 백혈구에 존재하며 바이러스, 암세포 등으로부터 인체를 지키기 위한 면역 반응을 일으켜 빠르고 강력하게 병원체를 사멸시킨다.”며 “림프구에 존재하는 T세포 역시 특정 바이러스를 인식해 공격, NK세포와의 상호작용을 통해 안정적으로 면역력을 극대화 시킬 수 있다.”고 말했다. 이어 정 원장은 “줄기세포와 성장인자, 혈소판, 백혈구, SDF-1α 등의 세포들을 함께 주입하게 되면 NK세포가 감소 수치에서 정상 수치로, 개인에 따라 3배~22배 이상 상승하는 케이스를 확인할 수 있다.”며 “줄기세포는 손상된 조직으로 이동해 건강한 혈액을 만들고 산소를 공급하는데, 이 과정에서 간 및 폐 등 내장 기능이 개선되며 신체 전반적인 컨디션 향상으로 면역력 강화, 항노화 등의 효과를 기대할 수 있다.”고 덧붙였다. 2020년 미국 국립생물공학정보센터(NCBI) 논문에 따르면 중간엽 줄기세포는 혈관 신생, 치유, 세포사멸을 막아주며, 면역 조절 잠재력 등을 나타낸다고 밝힌 바 있다.백혈구 세균.
