노벨파마, 산필리포증후군 치료제 美FDA 'RPDD' 지정

희귀소아질환의약품 지정…신약개발 속도
  • 등록 2023-01-18 오전 8:24:32

    수정 2023-01-18 오전 8:24:32

[이데일리 김소연 기자] 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 혁신신약(MPS III A)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(RPDD)으로 지정됐다고 18일 밝혔다.

이번 RPDD 지정으로 노벨파마는 개발 중인 MPS III A의 기술력과 임상 성공 가능성을 인정받게 됐다. 회사는 신속한 임상 진행을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낸다는 계획이다.

RPDD는 희귀 소아질환 신약 후보물질 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. RPDD로 지정 받으면 허가 신청 시 특례에 따라 우선심사바우처(PRV, Priority Review Voucher)를 신청할 수 있다. 이 바우처는 향후 다른 의약품의 신약허가신청(NDA) 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 인센티브 제도다. 다른 회사에 판매 및 양도도 가능해 최근에는 미국 블루버드바이오(Bluebird Bio)가 네덜란드 아르겐엑스(argenx S.E.)에 1억200만 달러(한화 약 1259억원)에 판매하기도 했다.

회사 관계자는 “현재 FDA로부터 RPDD 승인에 이어 희귀의약품 지정(ODD) 승인도 기다리는 중”이라며 “지속적인 연구개발 및 임상 진행을 통해 희귀질환으로 고통받는 환자들의 생명 연장과 치료를 위해 노력하겠다”고 말했다.

노벨파마는 산필리포증후군 A형 외에도 모르퀴오증후군 B형(MPS IV B), GM1 강글리오시드증, 크라베(Krabbe)병 등 희귀질환을 주요 타겟으로 혁신신약을 개발하는 바이오벤처다. 지난해 GC녹십자와 함께 FDA에 산필리포증후군 A형 치료제에 대한 RPDD와 ODD를 신청했다. 회사는 연내 FDA에 임상 허가 신청(IND)과 함께 글로벌 임상에 돌입할 계획이다.

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