문한림 메디라마 대표 "임상 디자인이 신약 성패 좌우"

[이데일리 석지헌 기자] 가장 성공적인 면역항암제로 꼽히는 미국 제약사 머크의 ‘키트루다’. 이 물질은 한 때 실패가 거의 확실시 되는 물질이었다. 몇 년 후 물질 경쟁력을 인정받기 시작했지만 이미 경쟁사였던 BMS(브리스톨마이어스스큅)보다 개발이 수 년 가량 뒤처진 상태였다.

머크는 여기서 전략적으로 접근했다. 다른 치료 선택지가 없는 환자 그룹에 집중하기로 한 것. 이를 통해 비교임상이 아닌 단일군 실험만으로 빠르게 임상을 진행할 수 있었다. 미충족 의료 수요를 정확히 파악해 품목허가에 성공한 대표적 사례다.

이처럼 임상 전략을 어떻게 짜느냐에 따라 실패라 인식됐던 약물이 ‘부활’할 수도 있다. 문한림 대표가 이끄는 메디라마는 이처럼 전략적으로 임상 디자인을 설계해 약물에 ‘날개’를 달아주는 조력자 역할을 한다.

문한림 메디라마 대표.(사진= 메디라마)

메디라마 사업 모델은 임상 개발 계획, 임상 개발 관리, 사업개발(BD)로 정리할 수 있다. 신약 개발 임상 디자인 설계부터 사업개발, 품목허가(NDA)까지 지원한다.

이는 임상시험수탁기관(CRO) 사업 모델과는 다르다. CRO는 임상시험을 수행하지만, 임상 과정에서 특정 사안을 결정하지는 않는다. 메디라마는 임상시험을 직접 하지는 않지만, 신약 개발사들에게 올바른 임상 개발 전략을 세워준다. 임상 시험 단계에서는 CRO 선정과 관리, 임상시험 전 과정을 지휘한다. CRO와는 협력 관계로 일하면서 개발사와의 가교 역할을 한다.

문 대표는 지난 3일 이데일리와 만나 “이런 사업 모델을 가진 회사는 국내에도 없고 전 세계에도 없다고 생각한다”며 “약물이 어떤 적응증에 효과가 있을지, 얼마나 많은 환자들에게 쓰일지 전임상 단계에서부터 짜야 한다. 그러면 실제 임상 과정에서 변수들이 생겨도 조금씩만 임상 프로토콜을 수정하면 쉽게 임상 개발을 마칠 수 있다”고 말했다.

문 대표는 가톨릭대학교 의과대학 혈액종양내과 교수, 미국 국립보건원(NIH)을 거쳐 사노피와 글락소스미스클라인(GSK)에서 항암제 임상을 총괄한 임상 전문가다. 사노피에서는 항암제 ‘엘록사틴’의 동북아 지역 임상을 통해 위암에 대한 적응증 확대를 이끌었다. 또 중국에서 간암 적응증 확대를 위한 임상3상도 성공적으로 달성해 승인 받았다. 글로벌 제약사 약이 미국이나 유럽에 없던 적응증을 중국에서 허가받은 사례로는 최초다.

문 대표는 의학적 미충족 수요가 계속해서 변한다고 봤다. 이 때문에 임상 전략을 수립하는 단계에서는 먼저 미충족 수요를 잘 이해하고 약의 작용 기전이 그에 잘 부합하는지 봐야 한다고 강조한다.

그는 “어제까지 없던 수요가 갑자기 생기도 하고 혁신 신약이 나와도 그 약이 안 드는 환자는 또 어떻게 치료할지에 대한 미충족 수요가 생긴다”며 “이러한 것들을 기반으로 임상 개발 계획을 짜고 그 다음 임상시험 디자인 단계로 넘어간다”고 설명했다.

임상 개발 계획이 다 세워지면 목표 기간 내 임상을 끝내는 것도 중요하다. 계획에 맞춰 임상을 마치도록 중재하는 일도 메디라마 역할 중 하나다.

문 대표는 “임상 비용의 경우 계획보다 많게는 4배, 임상 기간은 6개월 이상씩 늘어나는 것이 일반적”이라며 “이러한 변수들을 통제하는 것도 메디라마 역할이다. 임상 과정에서 ‘히든 코스트(숨겨진 비용)’을 찾아 내고 임상이 일정에 맞춰 진행되도록 중재한다”고 했다.

메디라마는 최근 유한양행으로부터 전략적투자(SI)를 유치했으며 유한양행 본사 내 회사를 두고 있다. 현재 지아이이노베이션과 면역항암제 2건(전임상)을 공동 개발 중이며, 에이비온과는 ‘ABN401’ 후보물질에 대해 전임상과 초기 임상 결과를 바탕으로 임상2상을 수행하는 계약을 맺었다. 수익은 고객사 신약이 상업화나 기술이전에 성공하면 권리 비율을 조정해 결정하는 데서 나온다.