파미셀, 유전자 치료제 원료물질 상업화 추진

[이데일리 김새미 기자] 파미셀(005690)은 유전자 치료제용 올리고뉴클레오타이드 합성 원료물질로 사용되는 신규 뉴클레오사이드의 상업화를 추진 중이라고 1일 밝혔다.

파미셀 로고 (사진=파미셀)

이번 상업화 추진 대상 물질은 ‘DMT-2’-O-TBDMS-RNA’로, 안티센스 치료제 및 짧은간섭리보핵산(siRNA) 치료제용 올리고뉴클레오타이드를 합성할 때 사용된다. 올리고뉴클레오타이드는 리보핵산(RNA)이 단백질 합성에 관여하지 못하도록 하기 때문에 치료 효과 상승에 기여한다.

의약용 RNA 계열의 올리고뉴클레오타이드 합성을 위해 TBDMS(tert-Butyldimethylsilyl) 또는 TOM(triisopropylsilyloxymethyl) 그룹 등으로 보호된 뉴클레오사이드가 필요하다. 이 중 TBDMS 그룹으로 보호된 뉴클레오사이드는 가장 필요한 구조지만, 공정·정제가 어려워 대량 공급이 가능한 기업은 세계적으로 드물다.

파미셀 관계자는 “최근 핵산 의약품 연구가 활발하게 진행 중”이라며 “뉴클레오사이드는 이러한 유전자 치료제·핵산 의약품을 제조를 위한 기초물질로 수요가 증가하는 추세”라고 말했다. 이어 “파미셀은 다수의 protected DNAs/RNAs 뉴클레오사이드 제품군을 보유하고 있어 글로벌 제약사 써모피셔사이언티픽, 머크(Merck) 등의 공급 요청에 따라 제품군을 확대해 매출을 증대할 계획”이라고 덧붙였다.

한편 유전자가위 기술 등의 발전으로 80개 이상의 뉴클레오타이드가 연결된 긴 사슬의 올리고뉴클레오타이드 수요가 증가하고 있다. 기존의 보호기 그룹은 긴 사슬의 올리고뉴클레오타이드 합성에서 낮은 수율·합성 시간 연장 등의 한계가 있다. TOM과 CEM(cyanoethoxymethyl) 그룹으로 보호된 뉴클레오사이드가 요구되는 이유다. 파미셀은 해당 보호기가 부가된 뉴클레오사이드의 제조를 위해 미국 글로벌 제약사와 공동 연구를 진행 중이다.