'압수수색' 네이처셀, 줄기세포치료제 효용성은?

[이데일리 이동훈 기자]

[이데일리 강경훈 기자] 네이처셀(007390)이 12일 주가조작 혐의로 검찰의 압수수색을 받으면서 네이처셀이 개발 중이던 줄기세포 치료제에 대한 관심이 커지고 있다.

줄기세포는 장기나 조직으로 분화하는 능력을 가진 세포를 뜻한다. 줄기세포는 골수나 탯줄 혈액을 비롯해 엉덩이나 배의 지방조직에 존재한다. 줄기세포 치료제의 기본 개념은 망가진 장기나 조직을 줄기세포를 이용해 새로 만드는 것이다. 줄기세포를 이용한 치료제는 마땅한 치료법이 없는 퇴행성질환이나 난치성질환에 활용성이 커 미래 재생의학의 한 축이 될 것으로 기대를 모은다.

전 세계적으로 상용화한 줄기세포 치료제는 총 9개다. 이중 파미셀(005690)의 심근경색치료제 ‘하티셀그램-AMI’를 비롯해 메디포스트(078160)의 퇴행성관절염치료제 ‘카티스템’, 안트로젠의 크론병치료제 ‘큐피스템’, 코아스템의 루게릭병치료제 ‘뉴로나타알’ 등 4개가 국내에서 개발됐다. 이밖에 알츠하이머치매와 미숙아폐질환, 안질환, 간질환 등 치료에 줄기세포를 활용하기 위한 연구가 활발히 진행 중이다.

양윤선 메디포스트 대표는 “줄기세포를 이용한 재생의학 치료제는 기존 치료제와 접근법 자체가 완전히 달라 초창기에는 개념을 이해하는 것 자체가 어려웠다”며 “무엇보다 장기적인 안전성에 대한 의구심이 컸다”고 말했다. 메디포스트는 카티스템을 2012년 출시한 이후 관련 매출이 완만한 성장세를 보였다. 특히 2015년 히딩크 전 축구 국가대표 감독이 카티스템으로 수술을 받은 사실이 알려지면서 수술건수가 급격히 늘어났다. 최근에는 연평균 40% 이상 성장세를 이어가고 있다.

네이처셀도 메디포스트와 같이 줄기세포를 이용한 퇴행성관절염 치료제 ‘조인트스템’을 개발 중이다. 같은 줄기세포 치료제지만 줄기세포를 추출하는 부위와 주입방법 등은 전혀 다르다. 카티스템은 제대혈(탯줄혈액)에서 뽑은 줄기세포가 재료다. 하지만 조인트스템은 환자 자신의 배나 엉덩이에서 추출한 지방조직 속 줄기세포를 활용한다.

네이처셀은 지난해 12월 임상시험 결과를 발표하는 기자간담회를 열었다. 당시 네이처셀은 보라매병원과 강동경희대병원, 강남세브란스병원, 미국 LA시더스시나이병원 등에서 임상시험을 진행해 △관절통증지수 △관절기능 평가지수 △골관절염 중증도 평가 △환자 만족도 △무릎관절 움직임 범위 등에서 좋은 결과가 나왔다고 발표했다. 특히 증상이 심한 3·4단계 환자를 대상으로 한 미국 임상시험에서 환자의 삶의 질과 관련한 ‘KOOS’ 수치가 치료 전 25~28.6에서 치료 후 36.7~66.18로 개선됐다고 설명했다.

이런 결과를 바탕으로 네이처셀은 식품의약품안전처에 조인트스템에 대한 조건부 허가를 신청했다. 네이처셀이 조건부 허가 신청을 한 것이 알려지면서 주가가 오르기 시작, 3월 16일에는 사상 최고가인 6만 2200원을 찍었다. 공교롭게 같은 날 식약처는 자문기구인 중앙약사심의위원회를 열고 조인트스템과 관련, 조건부 판매 허가 신청에 대해 승인불가 판정을 내렸다.

중앙약심에서 가장 문제를 삼았던 부분은 임상시험 참여자 수였다. 퇴행성관절염이 희귀질환이 아님에도 불구하고 조인트스템 임상시험 참여자가 13명에 불과, 통계적 유의성을 밝힐 수 없다는 것이다. 임상시험 디자인도 문제로 지적됐다. 통상적으로 임상시험은 비슷한 상태의 환자를 실험군과 대조군으로 나눈 뒤 효과를 검증하는데 네이처셀은 참여자들의 치료 전후를 비교했다. 의원들은 “대조군과 비교해 얼마나 좋아졌는지를 봐야 하는데 대조군이 없으니 조인트스템을 써서 나타난 개선효과가 유의미한지 알 수 없다”고 지적했다.

네이처셀이 제출한 환자 MRI(자기공명영상) 검사결과도 효과를 증명하기에는 부족했다. MRI 검사에서 조인트스템으로 증상이 개선된 사람은 46.15%였다. 나머지 53.85%는 오히려 증상이 진행됐다. 중앙약심 녹취록에 따르면 한 의원은 “환자 절반 이상에서 병이 진행된 것을 성공이라고 하는 것은 맞지 않다”고 지적했다.

이에 대해 네이처셀은 “일부 의원이 제출한 모든 자료를 검토하지 않아서 효과가 낮다는 결론이 나왔다”며 “식약처 실무부서와 회의를 거쳐 이의신청 절차 등을 진행할 것”이라고 입장을 밝히기도 했다. 이에 대해 당시 식약처 관계자는 “여론의 관심이 집중된 약일수록 뒷말이 나올 것에 대비해 더 꼼꼼하게 자료를 검토하게 된다”며 “회사의 주장은 위원회에 대한 근거 없는 비난에 불과하다”고 말했다.