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바이로큐어, 변형 리오바이로스 'RP116' 암살상 효능 확인
(제공=바이로큐어)[이데일리 김진호 기자]항암 신약개발 전문 기업인 바이로큐어는 최근 캐나다 오타와대 연구진과의 공동 연구를 통해 개발 중인 변형 리오바이러스인 ‘RP116’의 항암 특성들을 확인했다고 8일 밝혔다.바이로큐어에 따르면 지난달 29일 RP116의 암살상 효능을 확인한 연구 결과를 국제학술지 ‘셀’의 자매지인 ‘몰큘러 테라피 온콜로지(분자 치료 항암학)’에 게재하는데 성공했다. 회사에 따르면 야생형의 리오바이러스는 JAM-A 수용체의 의존성이 높아, 이 수용체가 부족한 약한 골육종 환자 등에서는 효과를 발휘하지 못했다. 이와 달리 RP116은 JAM-A에 대한 의존성이 없었다. 또 RP116은 야생형 리오바이러스에 대한 중화항체를 피할 수 있어 과거 이 바이러스에 감염된 암환자에게도 적용할 수 있는 것으로 분석됐다. 바이로큐어는 지난 3월 삼성서울병원 연구진과 공동으로 국제학술지 ‘사이언티픽 리포트’에 RP116과 자연살해(NK)세포를 병용투여해 방광암을 치료할 수 있다는 연구 결과를 발표하기도 했다. 해당병원요법이 방광암 세포를 사멸시키는 동시에 면역세포를 활성화한다는 내용이었다.바이로큐어 측은 “RP116에 감수성이 높은 표적들을 확인하고 있다”며 “이런 표적이 과발현된 암세포를 공격할 수 있는 표적 항암바이러스 치료제로 RP116을 개발해 나가기 위한 과학적 근거와 특성들을 정립하고 있다”고 밝혔다.

2024.07.08 I 김진호 기자

[임상 업데이트] 한미약품 차세대 면역조절 항암 신약, 美 FDA 1상 승인
[이데일리 김진수 기자] 한 주(7월 1일~7월 5일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.(사진=한미약품)◇한미약품 차세대 면역조절 항암 신약, 美 FDA 1상 승인한미약품이 비임상 연구에서 악성 종양이 전부 사라지는 ‘완전 관해’를 입증한 차세대 면역조절 항암 혁신신약의 임상 1상에 본격 돌입한다.한미약품은 지난달 29일(미국 현지시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 면역조절 항암 혁신신약(LAPS IL-2 analog, HM16390)의 임상 1상 진입을 위한 임상시험계획(IND)을 승인 받았다고 1일 밝혔다.이번 임상 시험에서는 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 HM16390의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 특성 등을 평가한다.HM16390은 면역세포의 분화와 증식을 통해 면역 기능을 조절하는 것으로 알려진 IL-2(인터루킨-2)를 차별화된 전략으로 새롭게 디자인한 차세대 IL-2 변이체로, 독자 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’를 적용해 효능과 안전성, 지속성을 극대화했으며 항암 약물 치료 주기당 1회 피하 투여가 가능한 지속형 제제로 개발하고 있다.현재 승인된 치료제인 유전자 재조합 IL-2(aldesleukin)는 혈관누출 증후군과 사이토카인방출 증후군 등 심각한 부작용이 수반돼 제한적 사용이 권고되고 있다. 이러한 전신 부작용을 최소화하는데 개발 전략을 집중했던 기존의 IL-2 후보물질들은 그 개발 과정에서 고배를 마셨으나, 한미약품의 HM16390은 이들과는 다른 새로운 개발 전략을 제시함으로써 강화된 IL-2 베타 수용체 결합력을 통한 우수한 항종양 효능과 최적화된 IL-2 알파 수용체 결합력을 통한 안전성까지, 두 마리 토끼를 잡는 것을 핵심 목표로 그 기전적 장점을 규명했다.한미약품은 면역원성이 낮은 악성 흑색종 동물모델에서 HM16390 투약시 종양 성장 억제 및 생존기간 연장 효과를 확인했을 뿐 아니라, 대장암 동물모델에서도 종양 소실을 의미하는 ‘완전 관해’를 관찰했다. 완치된 동물모델에서는 종양 특이적인 기억 T세포가 활성화하면서 종양 세포를 다시 주입해도 수개월 이상 암이 재발하지 않았다.HM16390은 흑색종과 대장암뿐 아니라 신장암과 췌장선암의 동물모델 등에서 확인된 우수한 효능을 바탕으로 임상 시험에서 다양한 진행성 또는 전이성 고형암의 치료 효능을 보여줄 것으로 기대된다.특히 면역원성이 낮은 암에서도 종양 침윤 면역세포를 극적으로 증가시켜 종양미세환경을 면역반응에 우호적인 상태로 전환시킬 수 있는 만큼, 면역관문 억제제에 반응을 보이지 않는 ‘차가운 종양’(cold tumor)에서도 치료 효과를 이끌어낼 수 있는 중요한 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.HM16390의 임상 1상 책임 연구자를 맡은 미국 하버드 의대 매사추세츠 종합병원(MGH) 두경부암센터 박종철 교수는 “여러 국제 학회에서의 발표를 통해 HM16390이 기존 IL-2 제제와 차별화될 수 있다는 전임상 결과를 입증했고, 이를 바탕으로 향후 임상 시험에서 유의미한 성과를 내길 기대한다”고 말했다.한미약품 관계자는 “FDA에서 요구하는 최신 혁신적 임상 디자인을 반영해 신속하게 IND 승인을 획득하는 성과를 창출했다”며 “기존 치료제의 한계를 극복하고 치료 효과를 혁신적으로 높이는 차세대 면역항암제 개발을 완수할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.한편 HM16390은 2022년 9월 국가신약개발 과제로도 선정된 바 있다. 국가신약개발 사업은 정부가 미충족 의료 수요가 높은 분야의 치료제 개발을 촉진하기 위해 제약바이오 기업과 학교, 연구소, 병원 등의 신약개발을 지원하는 국가 R&D 지원 사업이다.◇유한양행, 고셔병 치료제 1상 식약처 승인유한양행은 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 YH35995의 임상 1상 시험계획(IND)을 식약처로부터 승인 받았다고 1일 밝혔다.고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease,LSD) 한 종류로, 혈액학적·장기·골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다.YH35995는 글루코실세라마이드(Glucosylceramide; GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(Glucosylceramide Synthase, GCS) 억제제로, 기질감소치료법(Substrate Reduction Therapy, SRT)에 해당하는 저분자 화합물로 경구 투여용으로 개발 중인 약물이다.전임상 시험을 통해 우수한 유효성 및 안전성이 확인됐으며, 특히 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 투과할 수 있도록 개발돼 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다.따라서, 신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 특히 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대된다.고셔병은 임상적으로 3가지 형태가 있는데 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적돼 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태다. 2형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성적으로 또는 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 나타나는 형태이다.특히, 제2형과 3형 고셔병은 전세계적으로 가용 치료 옵션이 현재 거의 없는 실정이기에 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야다.이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음으로 투여(First-in-human)하는 임상 1상 시험이다. 건강인 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가한다.김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며, 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정”이라고 말했다.◇엔지켐생명과학, 아토피 피부염 치료제 임상2상 신청엔지켐생명과학은 식약처(MFDS)에 아토피 피부염(Atopic Dermatitis) 치료제 개발을 위한 임상 2상 시험계획(IND)을 신청했다고 1일 공시했다.엔지켐생명과학이 제출한 임상시험계획은 EC-18의 임상 1상의 안전성 결과를 바탕으로 적응증을 확장해, 해당 계획 승인시 신규로 임상 2상에 진입해 중등증 또는 중증 아토피 피부염 환자 120명을 대상으로 EC-18의 유효성 및 안전성을 평가하게 된다.아토피 피부염은 미충족 의료수요가 높은 질환으로 알려져 있다. 최근 허가된 JAK 억제제 경구용 치료제는 기존 인터루킨 억제 주사제 대비 효능이 강하지만 독성 이슈로 안전성 문제가 있다고 알려져 있다. JAK 억제제는 면역시스템까지 저하시키는 문제가 있어 복용시 감염질환에 취약해질 수 있기 때문이다.건강보험심사평가원 자료에 따르면 국내 아토피 피부염 환자는 지속적으로 증가해 현재 100만여명에 이르렀고, 중증 환자만 약 1만명에 달한다. 특히 입원환자 중 53% 이상이 10대 이하 소아청소년 이어서 중증 환자를 위한 부작용 개선과 장기적 안전성 확보가 절실하다.엔지켐생명과학이 개발 중인 아토피 피부염 치료제는 자체 신약후보물질 EC-18의 면역조절기능을 바탕으로, 아토피 피부염의 주요 원인인 알러젠(Allergen)으로 인해 발생하는 과민성 면역반응을 빠르게 제거하고, 면역세포에서 분비하는 면역물질(사이토카인, 케모카인)의 발현을 조절해 피부염 증상을 완화시킬 것으로 예상하고 있다.엔지켐생명과학 관계자는 “EC-18(PLAG)은 사용자 편의성이 높은 경구투여용 약물로 개발할 예정”이라며 “임상 1상 결과를 통해 이미 안전성이 확보된 물질이기 때문에 스테로이드, 면역억제제와 같은 내성 및 부작용이 없어 복용시 아토피 피부염 환자의 피부 가려움증, 홍반, 침식 같은 증상을 개선해 중증 환자의 미충족 의료수요를 해결할 것으로 기대한다”고 말했다.현재 엔지켐생명과학은 독자 개발한 신약후보물질 EC-18을 기반으로 항암화학방사선요법으로 인한 구강점막염(CRIOM) 치료제, 급성방사선증후군(ARS) 치료제, 아토피 피부염 치료제의 연구개발을 통해 글로벌 진출을 추진 중이다.

2024.07.07 I 김진수 기자

방광암 치료제 '발베사' 매출 반등하나[블록버스터 톺아보기]
2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 2022년~2023년 사이 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴본다.[편집자 주]미국 존슨앤존슨의 자회사 얀센의 경구용 요로상피암(방광암) 치료제 ‘발베사’(성분명 얼다피티닙).(제공=얀센)[이데일리 김진호 기자]미국 존슨앤존슨의 자회사 얀센의 경구용 요로상피암(방광암) 치료제 ‘발베사’(성분명 얼다피티닙)가 올해 미국에서 완전 승인되면서 치료제로서 입지를 다질 수 있을지 관심을 모은다.발베사의 성분인 얼다피티닙은 섬유아세포성장인자수용체(FGFR)의 소분자 억제제 기전을 지녔다. 티로신키나아제(TKI)의 일종인 FGFR은 암세포의 분화와 증식, 신생혈관 생성등에 관여하는 효소다. 미국 아스텍파마슈티컬스가 개발한 얼다피티닙을 얀센이 기술도입한 것으로 알려졌다.미국식품의약국(FDA)가 지난 2019년 FGFR2 또는 FGFR3 유전자 변이형 방광암 환자의 2차 치료제로 가속승인됐다. 상시 4~5년 내 발베사의 매출이 10억 달러 이상이 될 것으로 내다봤었다. 하지만 매출 성장은 다소 저조했고, 지난해 3분기 실적발표 때도 얀센은 발베사의 매출을 따로 공개하지 않았다.그런데 지난 1월 FDA가 PD-1저해 기전의 면역항암제 치료 전력이 있는 FGFR3 유전자 변이형 방광암 2차 치료제로 완전승인했다. 다만 가속승인후 확증임상에서 미국 머크(MSD)의 PD-1 억제제 ‘키트루다’(성분명 펨브롤리주맙) 대비 발베사가 효능 우월성을 입증하지 못했다. 이 때문에 FDA는 키트루다와 같은 PD-1 저해제 후순위로 발베사를 쓰도록 적응증을 승인했다. 이 때문에 매출 확장성이 얼마나 이뤄질지 우려도 제기되고 있다. 이런 상황에서 발베사의 시장 확대 전략도 진전이 이뤄지고 있다.우선 국내 식품의약품안전처도 지난 2022년 11월 식품의약품안전처도 발베사를 FGFR2 또는 FGFR3 변위가 있는 국소전이성 방광암 2차 치료제로 승인했지만, 이후 1년이 훌쩍넘도록 출시되지 않고 있는 것으로 알려졌다.또 지난달 28일(현지시간) 유럽의약품청(EMA)가 발베사에 대해 FDA가 완전승인한 항PD-1 제제 치료 전력이 이쓴 FGFR3 변이성 요로상피암 환자 대상으로 승인할 것을 권고하기도 했다. 또 얀센은 지난해 11월 일본에도 FGR3 변이성 요로상피암 환자의 치료제로 얼다피티닙의 허가를 신청했다.

2024.07.07 I 김진호 기자

지씨셀 “이뮨셀엘씨주 RWD, ESSO서 초록 채택”
[이데일리 나은경 기자] 지씨셀(144510)(GC셀)은 항암면역세포치료제인 이뮨셀엘씨주의 실사용데이터(RWD) 연구결과가 유럽종양외과학회(ESSO) 학술대회에서 초록으로 채택됐다고 5일 밝혔다. ESSO 2024는 오는 10월 2일부터 4일까지 벨기에에서 개최될 예정이다.지씨셀은 지난 4월 미국 암연구학회(AACR 2024)에서 이뮨셀엘씨주의 실사용데이터(RWD) 연구 결과를 발표한 바 있다. 이번 유럽종양외과학회(ESSO)에서의 초록 채택은 AACR 2024 초록 발표에 이어 이뮨셀엘씨주의 병용 투여 관련 실사용데이터를 통해 실제 임상적으로 유의미한 개선을 보이는 환자군과 다양한 병용 옵션들을 분석했다는 점에서 의의가 있다. 이를 통해 추후 적응증 확대 전략에 대한 중요한 근거자료를 제공하고, 해외 유수의 종양외과 석학들과의 공유 및 인정을 받을 수 있다는 점에서 큰 기대를 모은다. 지씨셀 관계자는 “이뮨셀엘씨주의 축적된 실사용데이터 결과를 바탕으로 실제 PD1·PDL1 등의 면역관문억제제들과의 병용 기초연구도 내부 검토 중”이라고 말했다.

2024.07.05 I 나은경 기자

다중항체 대표주자 '사노피·MSD·셀트리온', 항체신약 게임체인저 되나
[이데일리 김진호 기자] 프랑스 사노피와 미국 머크(MSD), 국내 셀트리온(068270) 등 자금력이 있는 기업들이 이중항체를 넘어 다중항체 기반 신약 개발에 열을 올리고 있다. 이들은 일제히 관련 플랫폼을 가진 기업을 인수하거나 1조원대 이상 규모로 옵션 계약을 체결해 될성부른 후보물질을 확보하는 전략을 펼치고 있다. 어느 기업이 암의 약물 회피 능력을 최소화할 다중항체 개발에 가장 먼저 성공할지 관심이 쏠리고 있다.(제공=게티이미지, 각사)◇다중항체 임상 진입 20여 종...‘사노피·MSD’가 주도3일 제약바이오 업계에 따르면 미국에서 임상 1상 이상 단계에 진입한 ‘삼중 또는 사중’항체 신약 후보물질은 20여 종이다. 가장 두각을 보이는 기업은 사노피와 MSD이며, 각각 순서대로 3종과 4종씩 삼중항체 신약 후보물질을 보유하고 있다. 이외에도 중국 시스티뮨과 쓰촨 베일리 등이 공동으로 사중항체 신약 후보물질 3종에 대해 임상 1상을 진행 중이다. 특히 사노피는 지난 2021년 미국 아뮤닉스 파마슈티컬스(아뮤닉스)를 12억2500만 달러(한화 약 1조7000억원) 규모로 인수해 삼중항체 개발 플랫폼과 후보물질들을 흡수했다. 당시 회사는 계약금만 10억 달러를 지급하면서, 아뮤닉스가 보유한 HER2·CD3·CD28 동시 타깃 삼중항체 후보물질 ‘SAR443216’에 대한 큰 기대감을 내비쳤다.현재 사노피는 다발성 골수종(1상, SAR442257)과 HER2 양성 고형암(1상, SAR443216), 급성림프구성백혈병(1/2상, SAR443579) 관련 적응증에 대해 3종의 삼중항체 후보물질로 임상을 병행하고 있다.다중항체 개발 업계 관계자는 “여러 기업이 T세포 연결항체(인게이저)를 활용한 삼중항체 플랫폼을 확보하려는 중이다. 아직 임상을 거쳐 플랫폼으로 얻은 물질의 효능까지 입증한 기업은 없어, 뚜렷하게 어떤 기업의 플랫폼이 뛰어나다고 말할 순 없다”면서 “다만 사노피가 자체 검증을 통해 큰 규모의 계약금을 걸은 만큼 아뮤닉스에 대한 업계 주목도가 가장 높다”고 말했다. T세포 인게이저는 암세포로 T세포를 끌어들여 면역반응을 활성화해 항암효과를 유도하는 기능을 가진 항체다.프랑스 사노피의 다중항체 전문 자회사 아뮤닉스 테라퓨틱스는 다중항체를 구성할 때 단백질 분해효소에 의해 조절되는 접합체 기술 ‘pro-XTEN’ 플랫폼을 적용하는 것으로 알려졌다.이에 더해 아뮤닉스가 보유한 pro-XTEN 적용한 T세포 인게이저 플랫폼이 단백질 분해효소를 통해 항체를 연결한 접합체(링커)를 정상세포 주변이 아닌 암세포가 있는 환경에서만 풀리게 조절할 수 있다고 알려졌다. 이를 통해 다중항체의 문제점으로 거론되는 부작용을 줄일 수 있다는 분석이다. 사노피 뒤를 이어 글로벌 제약사(빅파마)들이 대거 다중항체 플랫폼 확보에 나섰다. 그 중심에 선 것이 면역항암제 ‘키트루다’로 우뚝 선 MSD다. 회사는 지난해 미국 하푼 테라퓨틱스(하푼)를 6억8000만 달러(한화 약 9450억원)에 인수, 하푼이 보유한 삼중항체 신약 후보물질 4종을 흡수했다. 실제로 하푼은 임상 1상과 임상 1/2상 단계의 삼중항체를 각각 2종씩 보유한 기업이며, 이 물질의 적응증은 다발성 골수종, 소세포폐암, 전립선암, 메소텔린 양성 암 등을 대상으로 한다.여기에 미국 길리어드사이언스도 2022년 바이오텍인 드래곤플라이가 임상 1/2상을 진행 중인 HER2 양성 유방암 대상 삼중항체 신약 후보물질 ‘DF1001’을 도입한 바 있다. 회사는 지난 3월 네덜란드 메루스와 15억8100만 달러 규모(한화 약 2조 1970억원)로 옵션 계약을 체결하면서 추가 삼중항체 신약 확보에 재차 나섰다. 메루스는 3개의 표적을 동시에 타깃하는 삼중 특이항체를 개발하는 ‘트리클로닉스’ 플랫폼을 보유한 것으로 알려졌다.(그래픽=이데일리 김일환 기자)◇셀트리온·이수앱지스도 삼중항체 발굴 착수빅파마가 다중항체 신약 후보물질이 임상 단계에 접어들고 있는 사이, 국내에서도 셀트리온과 이수앱지스(086890) 등이 이 분야에 뛰어들었다.셀트리온은 지난해 12월 국내 바이오텍 싸이런 테라퓨틱스(싸이런)와 1조1580억원 규모의 다중항체 공동연구 및 옵션계약을 체결했다. 싸이런은 CD3 표적 T세포 인게이저 플랫폼을 보유하고 있는 것으로 알려졌다. 이수앱지스도 중국 바이오사이토젠으로부터 도입한 CD40 타깃 항체 ‘YH003’(중국 내 임상 2상)을 포함하는 삼중항체를 개발중이다. YH003은 대식세포나 수지상세포 등 면역세포를 활성화하고 기억 T세포의 분화를 촉진해 암을 공격하는데 효과적인 것으로 분석되는 물질이다.이수앱지스 관계자는 “우리가 가진 ISU-104와 CD40 타깃 항체, 다른 면역항체 붙여서 삼중항체를 발굴하는 연구를 수행하고 있다”고 했다. ISU-104(성분명 바레세타맙)는 지난 28일 계약금 300만 달러 포함 총 8550만 달러(약 1200억원)규모로 미국 내 기업에게 기술수출된 항체 신약 후보물질이다. 그는 이어 “삼중항체를 발굴하면서 이를 구성하는 기술을 플랫폼화하는 작업도 병행하고 있지만, 아직 명확하게 타사와의 차별점 등을 언급할 단계가 아니다. 관련 물질 개발을 지속적으로 수행해 나갈 예정”이라고 강조했다.

2024.07.05 I 김진호 기자

박상규 노벨티노빌리티 대표 “2030년 아시아 ‘젠맙’ 될 것”
[이데일리 석지헌 기자] “우리는 항체 치료제 역량을 극대화하는 회사입니다. 가장 앞선 파이프라인인 자가면역질환 치료제 후보물질 ‘NN2802’은 10년 뒤 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 받을 것으로 기대하고 있습니다.” 박상규 노벨티노빌리티 대표.(제공= 노벨티노빌리티)박상규 노벨티노빌리티 대표는 최근 경기 성남시 본사에서 이데일리와 만나 “항체 신약 개발에 특화된 빅파마 ‘젠맙’(Genmab)처럼 기술이전, 치료제 승인을 통해 매출을 일으키는 상업화 기업으로 성장하겠다”며 이 같이 말했다. 노벨티노빌리티는 현재 코스닥 시장에 상장을 위한 기술성 평가를 받고 있다. 다음 달 말까지 기평 통과, 내년 상반기 중 상장하겠다는 목표다. 회사는 다음 달 말이면 기평 결과를 받아볼 수 있을 것으로 전망한다. 현재 회사는 시리즈C와 프리IPO 투자 유치를 동시에 진행하고 있다. 누적 투자유치액은 533억원이며 이번 시리즈C 투자 목표액은 300억원이다. 회사는 지난해 매출 1억원, 영업손실 174억원을 기록했다. 지난해 말 기준 현금성 자산은 약 110억원이다. 노벨티노빌리티는 항체를 기반한 다양한 모달리티의 치료제를 개발하는 항체 전문 바이오텍이다. 2017년 아주대 약대 교수를 지내던 박 대표가 창업했다. 박 대표는 25년 이상을 항체와 단백질 연구 한 우물만 판 항체 전문가다. ◇美 임상 진입한 파이프라인 3개 달해노벨티노빌리티는 인간화 쥐(humice)를 활용한 생체내(in vivo) 항체 발굴 플랫폼 ‘PREXISE-D’를 핵심 자산으로 보유하고 있다. 인간화 쥐에 항원을 주사해 만들어진 여러 항체 중 가장 적합한 항체를 찾는 방법이다. 기존에 발굴된 여러 항체들 중 항체를 선별하는 집합체(라이브러리) 방식과 구분된다. 일반 쥐에서 얻은 항체와 달리 인간화 쥐를 사용하기 때문에 면역원성에 대한 우려가 상대적으로 적다는 설명이다.이 플랫폼을 바탕으로 회사가 발굴한 후보물질 3가지가 모두 미국 임상 1상에 진입했다. 먼저 비만세포병 치료제인 ‘NN2802’는 2022년 2월 미국 발렌자바이오에 7억3325만달러(약 8778억원) 규모로 기술이전했다. 이후 2023년 1월 엑세러린이 발렌자바이오를 인수하며 물질 권리를 확보했다. 현재는 엑셀러린은 임상 1상을 진행 중이며 내년 3분기쯤 임상 2상 진입에 따른 마일스톤 유입을 기대하고 있다. 망막질환 치료제인 ‘NN2101’과 ADC 표적항암제 ‘NN3201’은 각각 지난해 8월, 이달 4일에 미국 임상 1상 계획을 승인받았다. 위 세 물질 모두 신생 혈관의 비정상적인 증식에 영향을 주는 단백질인 ‘c-Kit’를 억제하는 치료제로 개발되고 있다. 박 대표는 c-Kit 억제제가 기존에 없던 기전의 후보물질인 점을 고려해 전신 부작용 우려가 덜한 망막질환 치료제(NN2101)로 먼저 개발을 진척시켰다.박 대표는 “과거 디자인한 항체 모달리티가 실제 개발 수준에서도 구현되면서 3개 모달리티 모두 임상시험에 진입하게 됐다”며 “c-Kit만 하지않고 후기 파이프라인도 발굴 중이다. 현재 신규 타깃 항체에 대해서는 치료제로서의 개념입증(POC)까지 마쳤고 2026년 IND를 신청할 계획”이라고 말했다.◇노바티스도 실패한 c-Kit ADC 자신하는 이유는노벨티노빌리티는 c-Kit 타깃 ADC(항체약물접합체) 항암제 개발에도 속도를 내고 있다.. 국내에서 c-Kit ADC를 개발하는 회사는 노벨티노빌리티가 유일하다. 앞서 노바티스가 도전했지만 임상에서 과도한 면역반응에 의한 안전성 이슈로 중단했다. Fc 면역 기능(effector function)을 지나치게 높여 환자의 과도한 면역 반응을 일으킨 것이 원인 중 하나로 지목됐는데, 노벨티는 이러한 Fc 면역 기능을 제거한 항체를 백본으로 사용해 성공 가능성을 높였다는 설명이다. NN3201은 ‘퍼스트 인 클래스’(계열 내 최초 신약)으로 개발되고 있다. 최초의 c-Kit 타깃 표적항암제인 글리벡의 경우 지속적으로 약을 투여하면 c-Kit에 돌연변이가 생겨 약물이 더 이상 효과를 내지 못한다는 한계가 있었다. 하지만 NN3201은 항체약물접합체라는 특성상 c-Kit 돌연변이와 무관하게 c-Kit 과발현 암을 공략할 수 있다는 장점이 있다. 또한 NN3201은 종양미세환경(TME)을 구성하는 세포들에 발현한 c-Kit을 타깃해 TME 억제를 통한 항암 효과도 유도한다. 이러한 기전을 바탕으로 면역항암제와 병용투여를 통한 1차 치료제로서의 효능도 기대하고 있다.노벨티노빌리티는 2030년까지 아시아의 젠맙이 되겠다는 목표다. 젠맙은 시가총액 약 24조원에 달하는 나스닥 상장사로, 인간항체 발굴 기술을 바탕으로 항체 신약 개발에 특화된 바이오텍이다. FDA 승인을 받은 4개 의약품을 보유하고 있으며 전체 파이프라인의 절반이 다국적 제약사와 파트너십을 통한 공동 개발 중이다. 박 대표는 “좋은 후보물질을 만들고 기술이전, 치료제 승인을 통해 매출을 일으키는 상업화 기업으로 성장하는 회사가 되겠다”며 “현재 가장 앞선 파이프라인인 NN2802은 10년 뒤엔 FDA에 품목허가를 받을 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 말했다.

2024.07.04 I 석지헌 기자

너도나도 키트루다 병용임상 홍보...따지고보면 확연한 '클라스' 차이
[이데일리 김지완 기자] 1600.25일 현재 세계 전역에서 진행 중인 ‘키트루다’ 병용임상 숫자다. 국내 키트루다 병용임상 건수만 따져도 120여 건에 이른다.(제공=머크)머크(MSD)의 면역항암제 ‘키트루다’의 지난해 매출액은 250억달러(35조원)로 글로벌 의약품 판매 1위를 기록했다. 머크의 전체 매출 600억달러(83조원)의 41.6%에 해당한다.상황이 이렇다 보니, 키트루다 병용파트너 의약품이 되는 순간 돈방석에 앉는 건 시간문제다. 글로벌 키트루다 병용임상 숫자가 1600건까지 증가한 이유다.업계에선 키트루다 병용임상 사실 자체를 앞세워 대대적인 홍보에 나선다. 하지만 자세히 들여다보면 병용임상에도 확연한 등급 차이가 존재한다.이데일리는 지난 17일부터 24일까지 국내 키트루다 병용임상 실태를 집중 취재했다.◇ “국내 기업체 무상지원, 10개사에 그쳐”우선, 키트루다 무상지원받는 국내 120개 병용임상 가운데, 기업체 지원은 손에 꼽는다.업계 관계자는 “머크에서 작년 무상 지원하는 회사들에 대해 리스트를 발표했다”면서 “당시 국내에서 키트루다를 무상 지원받은 곳은 10개사 11개 파이프라인에 불과했다”고 밝혔다. 그는 이어 “11개 파이프라인은 작년 8월 기준”이라며 “이후 몇 곳 더 추가됐을 순 있다”고 덧붙였다.이데일리가 파악한 10개사의 11개 파이프라인은 다음과 같다. △제넥신(095700)(2016년 11월) △메드팩토(235980)(2018년 7월) △지아이이노베이션(358570)(2020년 7월) △한미약품(128940)(2020년 8월) △파멥신(208340)(오린백시맙, 2021년 4월) △큐리언트(115180)(2021년 11월) △지놈앤컴퍼니(314130)(2022년 3월) △티움바이오(321550)(2022년 3월) △파멥신(PMC-309, 2022년 11월) △웰마커바이오(2023년 2월) 등이다. 여기까지가 키트루다 병용임상 ‘진골’ 계급으로 볼 수 있다.◇ “2상 지원규모와 진행 사항 따져봐야”성골이 되기 위해선 한발 더 나아가야 한다. 임상 2상이 확실한 기준점이다.중소 제약사 임상개발실 관계자는 “머크는 바이오회사와 병용임상 계약을 할 때 보통 2a상(또는 임상 2상)까지 키트루다 무상 공급을 약속한다”면서 “문제는 약을 지원했는데 안전성이나 효능이 기대에 못 미치면 임상 2상(또는 2a상)으로 넘어갈 수가 없다. 임상 2상을 할 수 없으니 약물 공급도 할 수 없는 상태가 된다. 임상 1상이 끝났음에도 2상에 진입하지 못하면 사실상 ‘키트루다 좀비’ 기업으로 볼 수 있다”고 일침했다. 그는 “임상 2a상이나, 2상이 끝났는데도 임상 진전이나 기술수출 소식이 몇 년째 없으면 머크도 관심 없단 의미”라며 “다른 PD-1/PD-L1 계열 면역항암제와 파트너십을 맺어야 하는 데 현실적으로 쉽지 않다”고 전했다.이 경우 키트루다 무상공급 사실을 홍보만 할 뿐 사실상 임상이 중단됐단 의미다. 2상 임상 규모도 따져봐야 한다는 입장이다.임상개발실 관계자는 “안전성을 전제로 약물에 대한 효능 기대치가 높으면 높을수록 더 많은 적응증과 임상 환자에 지원한다”며 “돈으로 모든 걸 평가할 수 없지만 약물 지원규모가 크면 클수록 머크의 (특정 적응증에 대한 효능에 대한)기대치가 높거나, 향후 특허만료에 따른 방어전략에 부합하는 치료제일 가능성이 높다”고 진단했다.티움바이오 TU2218 임상 2a상을 기준점으로 볼 수 있단 의견도 나왔다. TU2218+키트루다 임상 2a상은 3개 적응증에 총 120명이 예정돼 있다. 약값 지원 규모가 적게는 120억원, 키트루다 장기투여 환자가 많으면 최대 200억원에 이른다.◇ 연구자 임상이 절대 다수...무상지원 허들 낮아6두품은 연구자 주도 임상을 일컫는다.한 바이오벤처 신사업개발본부 부사장은 “머크가 키트루다를 무상지원 하는 경우는 연구자 주도 병용임상이 대부분”이라며 “연구자 주도 임상이 질적으로 떨어지는 건 절대 아니다. 다만, 기업에서 직접 약물을 무상지원 받는 것보단 심사 요건이 까다롭지 않다는 것이 일반적인 평가”라고 말했다. 연구자 주도 임상 연구는 대규모 제약회사나 상업적 연구와는 달리, 주로 공공 연구 기관, 병원, 대학 등의 지원을 받아 수행한다. 이는 특정 질병이나 치료법에 대한 깊이 있는 연구를 가능하게 한다. 연구자 주도 임상은 상업적 이익보다는 학문적, 사회적 기여에 중점을 두는 경우가 많다.그는 “임상 규모도 상대적으로 적어 머크 측의 큰 부담이 없다는 것도 (무상지원을 받기 쉬운) 이유라면 이유”라며 “연구자 주도 임상은 보통 의료현장에서 서로 다른 약물 3~4개를 섞는 등의 새로운 치료법을 시도할 때 이뤄진다”고 부연했다.◇ 직접구매는 그나마 양반, 아닌 경우도 5두품은 키트루다를 직접 구매하는 경우다.국내 바이오텍 연구개발부문에 근무 중인 한 전무이사는 “머크는 절대로 키트루다를 도매가로 공급하지 않는다”며 “더욱이 키트루다는 아직 특허가 만료되지 않았다. 제네릭(복제약)이 없어 회사가 비용을 아낄 방법이 없다”고 잘라 말했다. 그는 이어 “암환자의 키트루다 일반 처방비용을 회사가 대신 내주는 것”이라며 “여기에 임상 수가는 일반 환자 수가의 1.3배로 회사 부담이 천정 부지로 치솟는다”고 덧붙였다.다만, 업계에선 이 모든 비용을 다 감당할 수 있는 자금력을 갖춘 회사라면 일정수준(5두품) 이상으론 볼 수 있다고 평가했다.마지막으로 4두품 이하는 키트루다 무상지원도 못 받고 구매능력도 없는 병용임상을 말한다.대형 제약사 종양임상팀장은 “키트루다를 처방받은 환자에게 동의를 받아 자기네 약을 추가하는 방식으로 병용임상을 진행하는 경우가 종종 있다”며 “회사는 따로 키트루다 처방액을 지불하지 않는다”고 설명했다. 그는 “동의서는 보통 ‘환자가 동의해서 임상에 참여하면 우리 약을 추가한다’는 내용과 ‘키트루다+임상약은 새로운 치료법인데 동의하냐’ 등의 내용으로 구성된다. 이 경우 환자 동의를 구하기 어렵기 때문에 환자등록의 어려움으로 임상기간이 상당시일 소요된다”는 설명을 곁들였다.◇ 병용임상, 기술수출 보장 없어키트루다 병용임상이 기술수출이 교두보 역할을 하는 건 사실이지만, 어떠한 미래도 보장하지 않는다.제약사 임상개발실에 근무 중인 상무는 “머크는 키트루다 무상 약물지원에 계약 우선권 등을 요구하지 않는다”며 “머크에서 원하는 건 키트루다와 관련한 데이터 수집”이라고 정리했다. 그는 “키트루다 병용임상은 어떠한 기술수출, 공동개발 등을 담보하지 않는다는 의미”라며 “머크는 무상 지원한 임상 가운데 압도적인 효능이 확인되고, 내부 경쟁 약물과 비교해서도 우위가 확인됐을 때 투자를 늘려왔다는 점을 잊지 말아야 한다”고 강조했다.이어 “키트루다 자체가 워낙 효능이 좋은 치료제라는 점을 절대 간과해선 안된다”면서 “병용임상에서 키트루다를 뺀 첨가 치료제의 효능이 얼마나 되는지를 꼼꼼히 따져볼 필요가 있다”고 당부했다.

2024.07.04 I 김지완 기자

압타바이오·카이노스메드 희비 가른 기술이전 기대감[바이오 맥짚기]
[이데일리 김새미 기자] 전날(2일) 국내 제약·바이오 투자 시장에는 큐라티스(348080)가 비만 테마주로 엮이면서 주가가 급등하며 주목 받았다. 이날 압타바이오(293780)와 카이노스메드(284620) 주가의 희비를 가른 것은 기술이전에 대한 기대감이었다. 압타바이오는 기술이전에 대한 기대감이 지속되며 주가가 올랐으나, 카이노스메드는 파킨슨병 치료제 ‘KM-819’의 미국 임상 2상 중간결과 발표에도 기술이전 기대감이 하락하며 주가가 급락했다.◇‘비만 테마주’ 큐라티스, 펩진과 협업 강화 가능성에 급등?2일 KG제로인 엠피닥터(MP DOCTOR)에 따르면 이날 큐라티스의 주가는 1316원으로 전일 대비 209원(18.88%) 올랐다. 특히 큐라티스의 주가는 이날 오후 12시 46분을 기점으로 급등하기 시작했다. 이날 큐라티스와 관련한 특별한 공시나 뉴스는 없었지만 비만치료제 관련 테마주로 엮이면서 주가가 강세를 보인 것으로 분석된다.2일 큐라티스와 압타바이오의 주가 추이. 전체 코스닥 상장사 중 주가 상승률 6위는 큐라티스, 7위는 압타바이오인 것으로 집계됐다. (자료=KG제로인 엠피닥터)큐라티스는 2021년 12월 펩진과 재조합 펩타이드 의약품 기술 개발·생산을 위한 업무협약(MOU)을 체결한 업체다. 앞서 펩진은 지난달 31일 글로벌 제약사 노보 노디스크의 비만치료제 ‘위고비’의 바이오시밀러 ‘PG004’ 공정 개발을 완료했다고 밝혔다. 위고비는 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 유사체인 세마글루타이드의 주사제다. 펩진이 임상 착수와 글로벌 시장 진출을 위해 상장 제약사와 공동 연구개발 계약을 앞둔 상태인 것으로 알려지면서 이전에 MOU를 체결한 큐라티스에 투자자들의 관심이 쏠린 것으로 추정된다. 펩진 측은 “한 상장 제약사와 공동 연구개발 계약을 곧 마무리할 예정”이며 “해당 제약사는 지분 투자를 통해 전략적 파트너(SI)로 참여하는 것도 계획 중”이라고 언급했다.단 펩진과 공동 연구개발 계약을 체결할 상장 제약사가 큐라티스인지는 확실치 않다. 큐라티스는 백신 개발 플랫폼 기술을 바탕으로 신약을 개발 중인 회사이기 때문에 비만 치료제와는 거리가 멀다는 지적도 나온다.업계 관계자는 “큐라티스는 백신을 주로 개발하는 신약개발사로 알고 있다”면서 “비만치료제는 결이 많이 다르고 펩진과 협업하는 부분이 재조합 펩타이드 의약품으로 포괄적이기 때문에 실제로 비만치료제 관련해 추가 협업을 할지는 지켜봐야 할 것”이라고 말했다.◇압타바이오, 글로벌 기술이전 기대감에 주가 상승세 지속이날 압타바이오의 주가도 전일 대비 1710원(17.07%) 오른 1만 1730원에 거래를 마쳤다. 압타바이오의 주가는 7거래일 만에 76.7% 올랐다. 글로벌 빅파마와 기술이전 및 공동연구 계약을 체결할 것이라는 기대감에 따른 것으로 분석된다. 최근 압타바이오가 기업설명회(IR)에 적극 나서고 있는 것과도 무관치 않다는 해석도 나온다.압타바이오는 오는 8~9일 여의도에서 기관투자자를 대상으로 기업설명회(NDR)을 진행할 예정이다. 2021년 이후 압타바이오가 시장에 직접 나서는 건 3년 만에 처음이다. 이처럼 압타바이오가 적극적으로 IR에 나서기 시작한 것은 올 하반기부터 각종 모멘텀이 있다는 자신감에 따른 것이다.압타바이오 관계자는 “바이오USA 전후로 언론과 증권사 리포트 등을 통해 파이프라인의 구체적인 현황이 공유되고 있다”면서 “이전에는 초기 임상 단계라 IR에 적극적으로 나서기 어려웠지만 이제 임상 2상에 진입했거나 진입 예정인 파이프라인이 늘어나면서 좀 더 적극적으로 IR에 나서게 됐다”고 설명했다.압타바이오의 파이프라인 중 임상 2상 단계에 있는 신약후보물질로는 ‘APX-115’가 있다. APX-115은 당뇨병성신증 임상 2a상을 종료했으며, 조영제유발급성신손상 임상 2상은 진행 중이다. 이 중 조영제유발급성신손상 임상 2상 중 데이터가 오는 9월 중 발표될 예정이다. 해당 결과에 따라 후기 임상 진입 여부가 결정될 예정이다. 두 가지 적응증 모두 빅파마와 기술이전(L/O)을 논의 중인 것으로 알려져 있다.이전에 빅파마와 실사까지 갔다가 기술이전에 실패했던 황반변성 치료제 ‘APX-1004F’도 최근 빅파마 3곳과 비밀유지계약(CDA)을 맺고 기술이전을 협의 중이다. 면역항암제 ‘APX-343a’는 현재 글로벌 빅파마와 공동연구를 협의 중이며, 이달 중 결론이 날 전망이다.오병용 한양증권 연구원은 “최근 NOX 저해제에 대한 글로벌 관심이 매우 커진 것으로 보인다”며 “현재 임상 단계의 NOX 저해제 신약을 보유한 기업은 전 세계에 칼리디타스테라퓨틱스(이하 칼리디타스) 두 기업뿐”이라고 짚었다. 이어 “칼리디타스 피인수 발표 이후 다수의 빅파마들이 압타바이오를 찾아와 기술이전을 논의 중”이라고 덧붙였다.◇카이노스메드, 파킨슨 신약 美 임상 중간결과 발표에도 급락반면 카이노스메드의 주가는 5000원으로 전일 대비 720원(12.59%) 급락했다. 이날 카이노스메드는 파킨슨병 치료제 ‘KM-819’ 미국 임상 2상 중간결과를 발표했다. 일각에선 해당 임상 결과가 공시 없이 언론 보도를 통해서만 공개된 것에 대해 의구심을 제기하기도 했다.해당 임상 2상은 총 2단계로 약물의 안전성을 평가하는 파트1(Part1)과 약물의 유효성을 평가하는 파트2(Part2)로 나뉜다. 이번에 발표한 중간결과는 파트1에 대한 데이터다.파트1은 건강한 사람 18명을 대상으로 400mg, 600mg, 800mg의 약물안전성을 확인하는 파트1A와 초기~중기의 파킨슨병 환자들 15명 대상으로 200mg, 300mg의 약물안전성을 확인하는 파트1B로 다시 세분화된다. 이번 중간결과는 파트1B에 따른 결과다.회사에 따르면 건강한 사람에게 투여된 KM-819는 400mg, 600mg, 800mg까지도 중대한 이상반응은 1건도 없었다. 파킨슨병 환자에게 투여된 용량인 200mg, 300mg에서도 중도탈락 없이 임상을 완료했다. 사망이나 중대한 부작용을 포함한 어떠한 이상반응도 나타나지 않아 환자들에서도 KM-819의 안전성을 확인했다.카이노스메드는 해당 임상 결과를 바탕으로 기술이전에 박차를 가하겠다는 계획이다. 미국 임상 2상 파트2부터는 대규모 현금 지출이 예상되기 때문이다. 또한 약물에 대한 유효성은 임상 2상 파트2에서 환자 288명을 대상으로 200mg, 300mg의 용량으로 파킨슨병 평가 통합 척도(MDS-UPDRS)와 글로벌 제약사 로슈의 디지털바이오마커를 통해 확인하게 된다.

2024.07.03 I 김새미 기자

‘통풍·항암·탈모’ 3각 편대로 승부거는 JW중외제약 신약전략
[이데일리 김진호 기자]JW중외제약(001060)이 통풍과 항암, 탈모 분야 신약 연구개발(R&D)에 적극 뛰어들고 있다. 지난해 아토피 피부염 대상 회사의 주력 후보물질 ‘JW1601’이 덴마크 레오파마로부터 기술반환되면서 침체된 분위기를 반전시키려는 것이다. 올하반기 통풍 신약 후보 ‘에파미뉴라드’(프로젝트명 URC102)의 개발 진전부터 신규 기전 항암 신약 후보 ‘JW2286’의 임상 1상 개시, 탈모 신약 후보 ‘JW0061’의 임상 1상 진입까지 세 가지 루트을 통해 돌파구를 찾아 나가겠다는 구상이다.(제공=JW중외제약)27일 JW중외제약에 따르면 회사의 신성장을 이끌 동력으로 통풍과 항암, 재생의학 관련 신약 후보물질들이 꼽히고 있다.아시아 5개국(한국, 대만, 싱가포르, 태국, 말레이시아 등)에서 단독요법으로 임상 3상을 진행 중인 에파미뉴라드가 대표적이다. 에파미뉴라드는 인간요산운반체(hURAT)-1을 억제하는 요산 배출 촉진제로 통풍 질환에 치료 효능을 보이는 것으로 알려졌다. 팜이데일리 취재 결과 이날 4개국에서 에파미뉴라드의 임상 3상이 개시된 것으로 파악됐다. 한국과 대만에서는 각각 지난해 3월과 8월에, 태국 및 말레이시아에서는 지난 2분기에 에파미뉴라드의 투약이 실시됐다는 것이다.JW중외제약은 2019년 중국 심시어제약에 중국과 홍콩, 마카오 등지에서 개발 및 유통 권리를 기술수출한 바 있다. 이후 추가적인 글로벌 기술수출을 시도하는 중이다. 회사 관계자는 “에파미뉴라드에 대한 추가 기술수출 관련 논의들은 밝힐 단계는 아니지만 타진 중인 상황이다”며 “중국에서도 심시어가 임상 1상을 마친 것으로 파악하고 있다”고 설명했다. 중국 내 심시어의 개발 진전이 이뤄질 경우 추가 기술료를 수령할 수 있다는 얘기다.이에 더해 지난 2월 식품의약품안전처가 에파미뉴라드와 비스테로이드성 소염진통제인 ‘나프록센’을 병용하는 임상 1상을 추가로 승인했다.앞선 관계자는 “일반 의료 현장에서는 환자에 따라 나프록센과 에파미뉴라드를 섞어서 사용할 수 있다”며 “이에 대비하기 위해 두 약물의 병용요법을 통해 1상에서 안전성을 검증해 두려는 것이다. 우리 약물이 3상에서 효능이 검증될 경우 이런 안전성 자료를 추가하면 더 빠르게 허가를 받을 수 있을 것”이라고 강조했다.또 지난 6월 JW중외제약은 미충족수요가 높은 삼중음성유방암 등 고형암 대상 ‘JW2286’의 국내 임상 1상을 승인받았다. 지난해 12월 회사가 식약처에 해당 물질 관련 임상승인계획서(IND)를 제출한 지 약 6개월만에 나온 긍정적인 결정이었다.JW2286은 STAT3 억제 기전의 퍼스트 인 클래스 신약 후보물질로 통한다. STAT3는 체내 면역과 염증 관련 다양한 생체 현상에 관여하는 ‘JAK-STAT’ 신호 전달 경로에 관여하는 주요 단백질이다. 회사 측은 삼중음성유방암과 위암, 직결장암 등 고형암 환자를 대상으로 해당 물질의 임상 1상을 진행할 예정이다. JW중외제약 관계자는 “JW2286이 가진 기전이 염증과 항암 모두 작용할 수 있다”며 “전임상에서 확인한 효능을 바탕으로 고형암을 대상으로 개발하면서 적응증 확장도 염두에 두고 관련 데이터를 쌓을 예정”이라고 밝혔다.이외에도 JW중외제약이 정조준하고 있는 것이 재생의료에 속한 탈모 치료 분야다. 회사가 최근 GLP 독성 평가를 마무리한 ‘JW0061’에 대해 연내 임상 1상을 신청할 예정이다. JW0061은 피부와 모낭 줄기세포의 성장에 관여하는 ‘Wnt’ 신호전달 경로에 관여하는 것으로 알려졌다. 회사 측은 지난 4월 기준 한국과 호주, 일본, 인도, 사우디아라비아, 중국 등에서 JW0061에 대한 특허를 등록했다. 현재 미국과 유럽연합(EU), 캐나다 등 5개 지역에서 해당 물질 관련 특허 심사가 이뤄지고 있다.JW중외제약 주력 신약 후보물질 4종 개발 현황.(제공=JW중외제약)한편 JW중외제약은 지난해 10월 기술반환된 JW1601의 자체 개발도 이어간다는 입장을 고수하고 있다. JW1601은 히스타민4(H4) 수용체 억제 기전을 통해 면역세포의 활성을 줄이는 효능을 지닌 것으로 알려진 물질이다. JW중외제약은 2018년 4억 200만달러(당시 한화 약 4500억원) 규모로 JW1601을 레오파마에게 기술수출했고, 레오파마 주도로 해당 물질의 글로벌 임상 2상이 완료된 상태다. 회사는 해당 물질에 대해 기존에 개발하던 아토피 피부염이 아닌 신규 적응증을 발굴하려 하고있다. 일각에서는 JW1601의 새 적응증이 당뇨병성 망막병증이 될 수 있다고 본다. 지난 5월 JW중외제약이 미국 워싱턴주 시애틀에서 개최한 ‘미국시력안과학회 2024’(ARVO 2024) 연례 학술대회에서 JW1601과 같은 H4 수용체 작용 기전을 가진 신종 후보물질에 대한 당뇨성 망막병증 관련 전임상 결과를 내놓은 바 있다. 이 때문에 JW1601도 이번에 발표된 물질과 같은 적응증을 택할 확률이 높다는 것이다.JW중외제약 관계자는 “JW1601도 안과질환으로 가려는 것은 맞고, 구체적인 적응증을 언급할 단계는 아직 아니다”며 “통풍과 항암, 재생의학 관련 후보물질에 집중해 신약 R&D 동력을 꾸준하게 이어 나가겠다”고 전했다.

2024.07.03 I 김진호 기자

롯데바이오, 후지필름 잡고 글로벌 CDMO '톱10' 진입할까
[이데일리 김승권 기자] 롯데바이오로직스가 글로벌 의약품위탁개발생산(CDMO) 분야에서 톱10 진입을 목표로 내걸었다. 점유율 중위권을 형성하고 있는 일본 후지필름, 베링거인겔하임 등과 경쟁구도를 형성할 것으로 예상된다. 이원직 롯데바이오로직스 대표 (사진=김승권 기자)◇공장 가동 3년 내 톱10 진입 목표...후지필름-베링거인겔하임과 경쟁할 듯롯데바이오로직스는 2030년까지 4조 6000억원 규모의 투자를 통해 글로벌 수준의 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 제조 경쟁력을 갖출 예정이다. 송도 바이오 캠퍼스 총 연면적은 약 6만1191평 규모다. 여기에 각각 12만ℓ 규모의 바이오의약품 생산 공장 3개를 건설할 계획이다. 전체 가동 시 생산 역량은 총 40만 ℓ(송도 36만, 미국 시러큐스 4만)다.롯데바이오의 초기 목표가 톱10 진입이라고 하면 비슷하게 경쟁하는 업체는 후지필름이 될 것으로 예상된다. 마지막으로 공개된 글로벌 CDMO 기업 중 중위권 점유율 순위를 보면 스위스 지크프리트(5위), 일본 후지필름(6위), 베링거인겔하임(7위), 스웨덴 레시팜 등이 10위권을 형성하고 있다.그래픽=이데일리 문승용 기자후지필름의 현재 CDMO 생산 능력은 15만~20만ℓ로 추정되고 2022년 CDMO 매출이 약 1조7685억원이다. 후지필름은 미국, 덴마크 등에 생산기지를 보유하고 있는데 지속적으로 생산능력을 확대할 계획이다. 회사는 미국에서 세포치료제 생산능력을 2배로 끌어올리고, 덴마크 생산시설을 유럽 최대 규모인 40만ℓ 규모로 확대한다는 방침이다. 롯데바이오는 2027년 송도 공장 가동 후 풀 가동까지 3~5년이 걸릴 것으로 예상하고 있다. 빠른 수주로 풀가동이 가능해지면 송도 공장 매출만 약 7000억원에, 이익률은 30% 정도가 될 것으로 예상된다. 이런 계산법이면 미국 공장이나 송도 공장 생산 능력이 더 늘어야 목표 매출 달성이 가능해질 것으로 추정된다.CDMO업계 한 관계자는 “현재 대다수의 글로벌 CDMO 기업이 돈을 쏟아부으며 생산 능력을 확대하고 있는 추세”라며 “후지필름은 2028년까지 전체 생산 능력을 75만ℓ까지 늘리는 것이 목표인데 이는 현재의 5배 수준”이라고 설명했다. ◇초기 ADC 수주 집중...미국-한국 투 트랙 전략으로 ‘승부’롯데바이오로직스는 인천 송도와 미국 시러큐스 공장 ‘투 트랙’으로 고객사 유치에 공들이고 있다. 아직까지는 글로벌 빅파마 중 시러큐스 공장을 인수해 온 브리스톨마이어스스큅(BMS)만 고객사로 확보하고 있지만, 송도 공장이 완공되면 본격적으로 추가 고객사를 확보할 수 있는 기반이 생기게 된다. 비상장 기업인 롯데바이오로직스의 지난해 연매출은 2285억원, 영업이익은 48억원이다. 이는 지난해 인수 절차가 끝난 미국 시러큐스 공장의 본격 가동에 따른 것이다.롯데바이오로직스 송도 공장 조감도 (사진=김승권 기자)현재 남은 수주 계약은 시러큐스 공장의 이전 주인인 브리스톨 마이어스 스큅(BMS)의 기존 CDMO 계약 승계건이 전부다. 계약을 통한 생산 제품은 BMS의 면역항암제 ‘옵디보’와 ‘여보이’, 신장이식 면역억제제 ‘뉴로직스’와 다발성골수종 치료제 ‘엠플리시티’ 등이다.초기 수주는 항체약물접합체(ADC)에 집중할 것으로 예상된다. 실제 롯데바이오는 최근 미국 위탁임상(CRO) 전문 기업인 NJ바이오와 ADC 서비스를 제공하기 위한 전략적 업무협약을 체결했다. 2018년 설립된 NJ바이오는 페이로드(약물)와 링커(항체와 페이로드를 연결하는 고리) 분석 및 개발 서비스를 제공하고 있다.이번 협약을 통해 양사는 ADC 전문기술을 강화하고 신규 ADC 고객사를 유치할 예정이다. NJ바이오가 롯데바이오에 ADC 분석법 개발, 링커-페이로드 개발 및 합성 기술을 제공하면 롯데바이오가 임상·상업용 항체 및 ADC 제조 서비스를 고객사에 제공하는 식이다.롯데바이오가 ADC 설비를 늘리는 건 시장 잠재력 때문이다. 전 세계적으로 암 발생률이 증가함에 따라 시장은 급격하게 커지고 있다. 피에이치파마에 따르면 글로벌 ADC 시장은 2030년 220억 달러(약 29조원)에 이를 것으로 전망된다.미국 식품의약국(FDA)에 승인된 ADC 신약도 늘고 있다. 2000년 화이자 ‘마일로탁’ 첫 품목허가 이후, 2019년 아스트라제네카-다이이찌산쿄의 ‘엔허투’, 2022년 11월 이뮤노젠 ‘엘라헤어’ 등 최근에만 총 12개가 FDA로부터 항암제 승인을 받았다.이에 빅파마들의 관심도 높은 상황이다. 작년 ADC 글로벌 기술이전 거래는 약 25건이다. 특히 머크, 얀센, 사노피 등이 적극적으로 ADC 파이프라인 및 플랫폼을 도입했다.이원직 롯데바이오로직스 대표이사는 “시러큐스 공장은 북미 최고의 ADC 전문 위탁 생산 서비스로 자리매김할 것으로 기대된다”며 “송도 공장이 가동되면 최고의 기술력과 품질을 갖춘 바이오의약품을 개발-생산함으로써 글로벌 TOP 10 CDMO로서의 입지를 다져 나갈 것”이라고 말했다.

2024.07.03 I 김승권 기자

메디라마, ASCO 2024 핵심만 복습…‘하이라이트 ASCO’ 개최
[이데일리 나은경 기자] 임상전략 수립과 임상개발의 전략적 운영 서비스를 제공하는 메디라마는 올해 미국임상종양학회(ASCO)에서 소개된 주요 연구 결과 및 그에 대한 의견을 공유하는 항암 신약 분야 관계자들 간 교류의 장을 마련했다고 2일 밝혔다.문한림 메디라마 대표가 지난 27일 서울 동작구에서 열린 ‘메디라마 하이라이트 ASCO 2024’에서 강연하고 있다. (사진=메디라마)지난 5월 31일(현지 시각)부터 4일까지 미국 시카고에서 진행된 ‘ASCO 2024’는 암 치료의 예술과 과학을 주제로 약 4만명의 임상의, 과학자, 환자단체, 산업계 관계자들이 참석했다. 이번 학술대회에선 총 24개 세션에서 250여편의 구두 발표와 2500여편의 포스터 발표가 진행됐다. 메디라마 문한림 대표는 27일 ‘메디라마 하이라이트 ASCO 2024’(MediRama Highlights ASCO 2024) 행사를 마련해 최신 지견을 공유했다. 이번 행사는 서울 동작구 소재 유한양행 15층 대회의실에서 열렸다. 행사에는 100여명의 제약사, 바이오텍, 투자 및 미디어 관계자들이 참석했다.주요 발표는 김정아 가톨릭의대 성빈센트병원 혈액내과 교수를 비롯한 메디라마 문한림 대표, 오빛나 상무, 그리고 김인영 이사에 의해 진행됐다. 이번 ASCO 행사에서 선택 발표된 초록은 △표준치료를 획기적으로 바꿀 최신 연구결과 △면역항암제 △표적치료제 △항암제 분야 신생 바이오마커 분석법 △비호지킨림프종(NHL)의 변화된 치료방법 등 주목할 만한 연구들이 소개됐다.서수경 부사장은 “올해 ASCO 2024에는 국내 20개가 넘는 바이오텍이 참석하여 지금까지 가장 높은 참여율을 보였다”며 “그중에는 임상 3상결과를 발표한 기업도 있어 국내 기업도 글로벌 마켓에 본격적으로 한국 제약기업의 이름을 알릴 만큼 성장한 것을 의미한다. 현재 투자심리 위축으로 바이오텍이 매우 어려운 시기를 지나고 있지만, 올해를 분기점으로 더 큰 성장을 할 것으로 기대한다”고 말했다.

2024.07.02 I 나은경 기자

한미약품 차세대 면역조절 항암제, 美 FDA 임상 1상 승인
[이데일리 석지헌 기자] 한미약품(128940)은 비임상 연구에서 악성 종양이 전부 사라지는 ‘완전 관해’를 입증한 차세대 면역조절 항암 혁신신약이 임상 1상에 본격 돌입한다고 1일 밝혔다.한미 차세대 면역조절 항암 혁신신약 ‘HM16390’의 임상 1상 책임 연구자를 맡은 박종철 교수(가운데)와 한미약품 ONCO임상팀 노영수 이사(왼쪽 첫째), R&D센터 최재혁 그룹장(왼쪽 넷째), 김진영 파트장(오른쪽 끝)이 작년 11월 미국 샌디에이고에서 열린 면역항암학회(SITC)에서 기념촬영을 하고 있다.한미약품은 지난달 29일(미국 현지시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 면역조절 항암 혁신신약(LAPS IL-2 analog, 코드명: HM16390)의 임상 1상 진입을 위한 임상시험계획(IND)을 승인 받았다. 이번 임상 시험에서는 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 HM16390의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 특성 등을 평가한다.HM16390은 면역세포의 분화와 증식을 통해 면역 기능을 조절하는 것으로 알려진 IL-2(인터루킨-2)를 차별화된 전략으로 새롭게 디자인한 차세대 IL-2 변이체로, 한미는 독자 플랫폼 기술인 ‘랩스커버리’를 적용해 효능과 안전성, 지속성을 극대화 했으며 항암 약물 치료 주기당 1회 피하 투여가 가능한 지속형 제제로 개발하고 있다.현재 승인된 치료제인 유전자 재조합 IL-2(aldesleukin)는 혈관누출 증후군과 사이토카인방출 증후군 등 심각한 부작용이 수반돼 제한적 사용이 권고되고 있다. 이러한 전신 부작용을 최소화하는데 개발 전략을 집중했던 기존의 IL-2 후보물질들은 그 개발 과정에서 고배를 마셨으나, 한미약품의 HM16390은 이들과는 다른 새로운 개발 전략을 제시함으로써 강화된 IL-2 베타 수용체 결합력을 통한 우수한 항종양 효능과 최적화된 IL-2 알파 수용체 결합력을 통한 안전성까지, ‘두 마리 토끼’를 잡는 것을 핵심 목표로 그 기전적 장점을 규명했다.한미약품은 면역원성이 낮은 악성 흑색종 동물모델에서 HM16390 투약시 종양 성장 억제 및 생존기간 연장 효과를 확인했을 뿐 아니라, 대장암 동물모델에서도 종양 소실을 의미하는 ‘완전 관해’를 관찰했다. 완치된 동물모델에서는 종양 특이적인 기억 T세포가 활성화하면서 종양 세포를 다시 주입해도 수개월 이상 암이 재발하지 않았다.HM16390은 흑색종과 대장암뿐 아니라 신장암과 췌장선암의 동물모델 등에서 확인된 우수한 효능을 바탕으로 임상 시험에서 다양한 진행성 또는 전이성 고형암의 치료 효능을 보여줄 것으로 기대된다.특히 면역원성이 낮은 암에서도 종양 침윤 면역세포를 극적으로 증가시켜 종양미세환경을 면역반응에 우호적인 상태로 전환시킬 수 있는 만큼, 면역관문 억제제에 반응을 보이지 않는 ‘차가운 종양(cold tumor)’에서도 치료 효과를 이끌어낼 수 있는 중요한 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.HM16390의 임상 1상 책임 연구자를 맡은 미국 하버드 의대 매사추세츠 종합병원(MGH) 두경부암센터 박종철 교수는 “여러 국제 학회에서의 발표를 통해 HM16390이 기존 IL-2 제제와 차별화될 수 있다는 전임상 결과를 입증했고, 이를 바탕으로 향후 임상 시험에서 유의미한 성과를 내길 기대한다”고 말했다.한미약품 관계자는 “FDA에서 요구하는 최신 혁신적 임상 디자인을 반영해 신속하게 IND 승인을 획득하는 성과를 창출했다”며 “기존 치료제의 한계를 극복하고 치료 효과를 혁신적으로 높이는 차세대 면역항암제 개발을 완수할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.한편 HM16390은 2022년 9월 국가신약개발 과제로도 선정된 바 있다. 국가신약개발 사업은 정부가 미충족 의료 수요가 높은 분야의 치료제 개발을 촉진하기 위해 제약바이오 기업과 학교, 연구소, 병원 등의 신약개발을 지원하는 국가 R&D 지원 사업이다.

2024.07.01 I 석지헌 기자

‘아랫배 더부룩’ 복부팽만 지속된다면... 난소암 의심
[이데일리 이순용 기자] 김모 씨(여 · 55세)는 최근 아랫배가 더부룩한 복부팽만이 심해 병원을 찾았다. 검사 결과 김 씨는 ‘BRCA 1/2 변이’가 있는 난소암 3기 진단을 받았다. 유병률은 2.4%로 높지 않은 편이지만 뚜렷한 초기 증상이 없어 부인암 중 생존율이 가장 낮은 난소암에 대해 순천향대 부천병원 산부인과 김정철 교수의 도움말로 알아본다.김정철 교수는 “2017~2021년 난소암 5년 생존율은 65.7%로, 2017~2021년 암 환자 평균 5년 생존율(72.1%) 대비 비교적 낮다. 특히 진행성 난소암은 최근 5년 생존율이 45.6%로 낮아, 치료가 까다롭고 어려운 암으로 알려졌다”고 말했다.난소암은 난소, 난관, 복막에서 기원하는 암을 말하며, 약 90%를 차지하는 ‘상피성 난소암’과 약 10%를 차지하는 ‘비상피성 난소암’으로 나뉜다. 초기에는 뚜렷한 증상이 없으며, 진행 시 복수로 인한 복부 팽만감이 느껴질 수 있다. 다른 장기, 특히 폐로 전이되면 흉수로 인해 호흡 곤란이 발생할 수 있다.상피성 난소암을 기준으로 주요 원인은 배란 횟수 증가, ‘BRCA 1/2 변이’ 등 유전적 소인, 고령 등이 있다. 배란 횟수를 감소시키는 임신, 모유 수유, 경구피임제의 투약 등이 상피성 난소암 발병을 감소시키는 것으로 알려졌다. ‘BRCA 1/2 변이’를 가진 환자는 난소암의 평생 유병률이 10~46%인 것으로 알려졌다. 한 연구에서 55~75세 사이 환자에서 신규 발생 난소암의 45%가 발병되는 것으로 보고되기도 했다. 반면 비상피성 난소암은 젊은 환자에서 우세한 것으로 알려졌다.김정철 교수는 “이외 폐경기 호르몬 요법, 비만, 다낭성 난소증후군, 유방암 가족력 등이 난소암에 영향을 주는 요인으로 학계에서 거론되고 있으나, 아직 명확히 규명되지는 않았다”고 말했다.난소암을 진단하려면 병력 및 가족력 청취를 통한 유전적 소인 확인, 영상 검사(골반초음파, 복부 CT/MRI, PET-CT 등), 종양표지자 검사(CA-125, HE4) 등을 시행한다. 난소암이 의심될 경우, 수술을 통한 조직 검사를 통해 확진한다.난소암 치료는 수술적 치료, 항암화학요법, 면역학적치료, 표적치료 등을 복합적으로 고려한다. 수술은 복강을 완전히 개복해 여성 부속기 제거 후, 전이 소견이 있는 장기의 암성 병변을 모두 제거한다. 환자 상태와 병기에 따라 수술 후 항암화학요법과 유전적 검사를 통한 표적 치료 시행 여부를 결정할 수 있다. 병이 매우 진행된 경우 난소암 확진을 위한 수술 진행 후 선행 항암화학요법을 통해 병변 크기를 줄인 다음 수술 치료 및 항암화학요법을 시행해 볼 수 있다. 김정철 교수는 “난소암은 최근 유전적 검사 결과에 따른 표적치료제, 면역치료제 등을 통한 맞춤형 치료가 재발률과 사망률 감소에 기여하고 있다. 특히 BRCA 변이에 따른 약제 선택이 최근 난소암 환자의 재발과 사망률을 줄여줄 수 있다는 보고가 이어지고 있으며, 재발 후에도 환자 상태 및 재발 특성에 따른 다양한 치료 방법이 강구되고 있다”고 말했다.난소암 예방법은 아직 명확히 밝혀진 바 없지만, 전체 환자의 10%를 차지하는 유전적 고위험군 환자들은 집중감시와 위험 감소 수술인 ‘양측 난소 난관 절제술’을 고려할 수 있다. 특히 ‘BRCA 1/2 변이’가 확인된 경우, 난소암 평생 유병률이 10~46%로 알려졌다. 이때 위험 감소 수술을 결정하기 전 30~35세까지 단기간 동안만 지속적인 검진을 고려할 수 있다. 린치증후군으로 알려진 유전성질환의 환자들도 난소암 위험이 3~33%로 보고되므로, 위험 감소 수술 등을 통해 난소암 위험을 낮출 수 있다.김정철 교수는 “질 초음파, 종양표지자등을 통한 난소암 검진이 난소암의 사망률 및 생존율 을 획기적으로 개선시키지는 못한다는 보고가 있어, 유전적 돌연변이 보유자가 아닌 일반인이 난소암만을 위해서 잦은 검진을 받는 것은 권고되지 않는다”고 말했다. 이어 “난소암은 아직 완벽한 치료법이 개발되지 않았지만, 다양한 연구를 통해 환자 맞춤형 치료가 이루어지고 있다. 의료진과의 상담을 통해 최선의 치료 방향을 결정하고 병을 극복하고자 하는 의지가 중요하다”고 강조했다.

2024.06.30 I 이순용 기자

[임상 업데이트] SK바사, 차세대 폐렴구균 백신 임상 3상 승인
[이데일리 김진수 기자] 한 주(6월 24일~6월 28일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.SK바이오사이언스 백신공장 안동 L하우스. (사진=SK바이오사이언스)◇SK바이오사이언스·사노피 차세대 폐렴구균 백신 임상 3상 시험 계획 승인SK바이오사이언스와 사노피는 공동 개발중인 21가 폐렴구균 단백접합 백신 후보물질 ‘GBP410’(사노피 과제명 SP0202) 임상 3상 시험 계획(IND)을 호주 인체연구 윤리위원회(HREC)로부터 승인받았다고 24일 밝혔다.글로벌 IND가 첫 승인됨에 따라 SK바이오사이언스와 사노피는 빠르게 임상 3상에 진입한다는 계획이다. 양사는 글로벌 임상3 상을 통해 생후 6주~만 17세의 건강한 영유아, 어린이 및 청소년 약 8000명을 대상으로 최대 4회 접종(기초접종 3회 및 추가접종 1회) 후 GBP410의 면역원성과 안전성을 평가할 예정이다.올 4분기 중 호주에서 첫번째 투약을 준비하고 있으며 2027년 모든 3상을 완료하고 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA) 허가 신청에 돌입한다는 목표다.GBP410은 폐렴 및 침습성 질환을 일으키는 폐렴구균 피막 다당체에 특정 단백질을 접합해 만든 단백접합 백신 후보물질이다. 단백접합 방식은 T세포 면역반응에 따른 면역원성을 높여 지금까지 개발된 폐렴구균 백신 중에서도 예방효과가 우수한 것으로 알려졌다.특히 GBP410은 현재 글로벌에서 개발된 소아용 백신 중 가장 많은 21종류의 혈청형을 포함하고 있어, 상용화될 경우 침습성 폐렴구균 질환(IPD)에 대해 20가 백신 대비 5~7% 더 넓은 예방 범위를 가질 것으로 기대된다.폐렴구균 백신은 글로벌 시장에서 코로나19 백신을 제외한 단일 백신으로 가장 큰 규모를 갖고 있다. 글로벌 의약품 통계기관 ‘이벨류에이트 파마’(Evaluate Pharma)에 따르면 폐렴구균 백신 시장은 연평균 성장률(CAGR) 8.21%을 기록하며 22년 10조 원에서 28년 12조 원까지 성장할 것으로 전망된다.안재용 SK바이오사이언스 사장은 “성공적인 임상 2상 결과를 이미 확보한 만큼 임상 3상 또한 성공적으로 진행될 것으로 확신한다”며 “대한민국에서 개발된 블록버스터 백신을 세계에 선보일 수 있도록 사노피와 적극 협력하고 나아가 SK바이오사이언스가 글로벌 백신 기업으로 성장할 수 있는 입지도 다져갈 것”이라고 말했다.◇신라젠, ‘BAL0891’ 임상 변경 식약처 승인신라젠은 식품의약품안전처(MFDS)로부터 항암후보물질 ‘BAL0891’ 1상 임상시험 IND(임상시험계획) 변경 승인을 받았다고 28일 공시했다.BAL0891은 유사분열 체크포인트 억제제(MCI)계열 항암제다. TTK와 PLK1둘을 동시에 저해하는 계열 내 최초(first-in-class) 신약으로 미국과 한국에서 임상을 진행 중이다.변경 승인 내용은 하위 연구 추가로 지난 2월 미국 식품의약국(FDA) 변경 신청과 동일하다. 이에 국내서도 삼중음성유방암(TNBC)과 위암(GC) 환자를 대상으로 하는 용량 확장 임상시험이 추가된다.이에 따라 신라젠은 진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891 단독 및 카보플라틴 또는 파클리탁셀을 병용 투여하는 Part1, 그리고 RP2D (임상 2상 권장용량) 확립 시 삼중음성유방암과 위암 환자를 대상으로 BAL0891 단독 및 파클리탁셀을 병용 투여하는 Part2로 나눠 임상을 진행한다.목표 시험대상자는 96명을 추가해 총 약 216명의 환자를 모집하는 것으로 변경했다. 이는 기존 평가지표였던 안전성과 내약성 탐색은 물론 유효성까지 평가하기 위해서다.신라젠 관계자는 “현재 진행 중인 임상에서 특이한 문제점 및 이상 사항이 발견되지 않아 계획대로 변경 및 확대를 신청하는 것”이라며 “향후 화학항암제 외에도 면역항암제와 병용 임상도 계획하고 있다”고 밝혔다.◇뉴로보 파마슈티컬스, 비만치료제 임상 1상 파트2 미국 첫 환자 투약 개시동아에스티의 자회사 뉴로보 파마슈티컬스(NeuroBo Pharmaceuticals)는 비만치료제로 개발 중인 DA-1726의 글로벌 임상 1상 파트2 미국 첫 환자 투약을 개시했다고 27일 밝혔다.뉴로보 파마슈티컬스는 지난 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DA-1726의 글로벌 임상 1상을 승인받았다. DA-1726 글로벌 임상 1상은 DA-1726 안전성·내약성·약동학 및 약력학을 확인하기 위해 파트1 단일용량상승시험, 파트2 다중용량상승시험으로 나뉘어 무작위 배정·이중 눈가림·위약 대조 방식으로 실시된다.파트2 첫 환자 투약은 지난 26일 미국에 소재한 지정된 임상시험 기관에서 진행됐다. 파트2는 건강한 비만 환자 36명을 대상으로 4주간 DA-1726 또는 위약을 반복 투여하는 시험으로 진행되며, 2025년 1분기에 임상 결과가 공개될 예정이다.지난 4월 첫 번째 용량 환자군 투약을 시작한 파트1은 건강한 성인 비만 환자 45명을 대상으로 DA-1726 또는 위약을 단회 투여하는 시험으로 진행되고 있다. 2024년 3분기에 임상 결과 발표가 기대된다.DA-1726은 Oxyntomodulin analogue(옥신토모듈린 유사체) 계열 비만치료제로 개발 중인 신약 후보물질이다. GLP-1 수용체와 Glucagon(글루카곤) 수용체에 동시에 작용해 식욕억제와 인슐린 분비 촉진 및 말초에서 기초대사량을 증가시켜 궁극적으로 체중 감소와 혈당 조절을 유도한다.김형헌 뉴로보 파마슈티컬스 대표는 “글로벌 임상 1상 파트1을 진행하며 동시에 파트2를 시작해 차별화된 비만치료제 개발 가능성을 보여준 DA-1726 개발에 더욱 속도가 붙을 것으로 기대된다”며 “파트1과 파트2를 성공적으로 끝마치고 파트3을 순조롭게 진행할 수 있도록 만전을 기하겠다”고 말했다.

2024.06.29 I 김진수 기자

신라젠, 항암후보물질 임상 1상 IND 변경 식약처 승인
[이데일리 유진희 기자] 신라젠(215600)은 식품의약품안전처로부터 항암후보물질 ‘BAL0891’ 1상 임상시험계획(IND) 변경 승인을 받았다고 28일 밝혔다. (사진=신라젠)BAL0891은 유사분열 체크포인트 억제제(MCI) 계열 항암제다. TTK와 PLK1을 동시에 저해하는 혁신 신약으로 미국과 한국에서 임상을 진행하고 있다. 변경 승인 내용은 하위 연구 추가로 지난 2월 미국 식품의약국(FDA) 변경 신청과 동일하다. 국내서도 삼중음성유방암(TNBC)과 위암(GC) 환자를 대상으로 하는 용량 확장 임상시험이 추가된다. 신라젠은 진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891 단독 및 카보플라틴 또는 파클리탁셀을 병용 투여하는 파트1, 그리고 RP2D (임상 2상 권장용량) 확립 시 삼중음성유방암과 위암 환자를 대상으로 BAL0891 단독 및 파클리탁셀을 병용 투여하는 파트2로 나눠 임상을 진행한다. 목표 시험대상자 역시 96명을 추가해 약 216명의 환자를 모집하는 것으로 변경했다. 이는 기존 평가지표였던 안전성과 내약성 탐색은 물론 유효성까지 평가하기 위해서다. 신라젠 관계자는 “현재 진행 중인 임상에서 특이한 문제점 및 이상 사항이 발견되지 않아 계획대로 변경 및 확대를 신청하는 것”이라며 “향후 화학항암제 외에도 면역항암제와 병용 임상도 계획하고 있다”고 말했다.

2024.06.28 I 유진희 기자

김열홍 유한양행 사장 “렉라자 후속라인 임상결과 긍정적...4년마다 글로벌 신약 수출”②

김열홍 유한양행 사장 “렉라자 후속라인 임상결과 긍정적...4년마다 글로벌 신약 수출”②
[이데일리 유진희 기자] 유한양행(000100)이 EGFR 변이 비소세포폐암 치료제 ‘렉라자’의 성공을 이을 파이프라인의 개발에 속도를 내며, ‘글로벌 50대 제약기업으로 도약’이라는 목표를 구체화하고 있다. 창립 100주년인 2026년 내 1~2개의 추가적인 글로벌 신약 기술수출을 통해 연매출 4조 원 기업으로 발돋움한다는 계획이다.유한양행은 최근 차세대 알레르기 질환치료제 ‘YH35324’의 천식 등 적응증 확대를 위한 임상 환자등록을 완료했으며, 오는 8월 말 초기 데이터를 확보할 것이라고 17일 밝혔다. 유한양행은 한국과 호주에서 사람상피세포성장인자수용체2(HER2) 기반 면역항암제 ‘YH32367’ 임상 1상을 진행하고 있다. HER2 표적 티로신키나제억제제(TKI)로 개발 중인 폐암 치료제 ‘YH42946’도 현재 환자등록을 진행 중이며, 연내 완료해 미국과 국내 1/2상 시험을 본격화한다. 국내 바이오벤처 지아이이노베이션(358570)과 에이비엘바이오(298380), 제이인츠바이오에서 각각 도입한 파이프라인으로 렉라자에 이어 글로벌 기술수출이 기대되는 후보물질이다. 이들 후보물질은 렉라자에 견줄 정도의 시장 경쟁력을 보이며, 글로벌 기술수출에 청신호를 켜고 있다. YH35324의 경우 앞서 임상 1a상에서 고알레르기 반응으로 면역글로불린E(lgE) 수치가 높아진 환자에게도 효과가 있는 것으로 나타났다. lgE는 외부 공격을 방어하기 위해 인체 면역 체계에서 생성되는 항체다. 가려움·콧물·재채기 등 알레르기 반응에 관여한다. 이 같은 내용은 지난 2월 국제 학술지 ‘국제면역약리학회지‘에 게재된 바 있다. 이밖에도 YH32367은 주요 고형암에서 발현되는 바이오마커인 HER2와 4-1BB 단백질을 타깃한다. 부작용을 최소화하면서 장기 재발 방지 항암 효과가 있는 게 특징이다. YH42946은 비소세포폐암에서 나타나는 엑손 20 삽입을 비롯한 HER2의 티로신키나제 도메인(TKD)에서 발생하는 돌연변이에 대해 강력한 항종양 효과를 보인다. 이들 후보물질의 개발과 기술수출은 지난해 3월 합류한 김열홍 연구개발(R&D) 총괄사장이 주도하고 있다. 고려대 의대 안암병원 종양혈액내과 교수 출신으로 암 연구와 치료 분야의 국내 최고 권위자 중 한 명으로 꼽힌다. 외부 출신 인사로 현재 조직 내에서 ‘메기 효과’를 일으키며 시너지를 극대화하고 있는 것으로 평가된다. 김 사장에게 유한양행의 차세대 파이프라인 진행 상황과 글로벌 제약사로 도약하기 위한 R&D 강화 전략 등을 들어봤다. 다음은 그와의 일문일답. 김열홍 유한양행 연구개발(R&D) 총괄사장. (사진=이영훈 기자)-렉라자 이후 회사의 성장 이끌 파이프라인은△우리는 항암, 대사, 면역 질환군을 중심으로 R&D 파이프라인을 구성하고 있다. 이 중에서 YH35324와 YH32367이 가장 기대되는 파이프라인으로 순조롭게 임상을 진행하고 있다. 최근 미국과 한국에서 YH42946의 임상 1상 시험계획(IND)도 승인받아 환자모집에 나섰다. 이외에도 다양한 후보물질 개발을 가속해 렉라자의 성공적인 개발 경험이 다른 파이프라인에 확산돼 발전할 수 있도록 노력하고 있다. -3대 파이프라인 중에서도 특히 주목하는 후보물질은 △임상 1상 후기 단계에 있는 YH35324다. lgE 수준을 낮춰 알레르기 증상을 개선하는 Fc 계열의 융합 단백질 신약이다. 다양한 바이오마커뿐만 아니라 만성 두드러기 환자에서 임상적 효력(증상 개선)도 예비적으로 탐색하고 있다. 하반기 글로벌 학회에서 관련 주요 내용을 공개하고, 내년 임상 2상에 진입할 계획이다. YH35324와 같은 기전 치료제 중 미국 품목허가를 획득한 신약은 노바티스 ‘졸레어’가 유일하다. 연매출 5조 원을 하는 블록버스터 신약이지만, 한계가 분명하다. IgE 수치가 일정 수준(700IU/㎖)을 넘어서는 환자에게선 약효가 떨어지고, 6세 미만 소아도 쓸 수 없다. YH35324 임상 1a상에서 졸레어 대비 강력하고 지속적인 IgE 억제 활성뿐만 아니라 높은 IgE(700IU/㎖ 이상) 수치의 아토피 환자 대상 억제 효과를 확인했다. 만성특발성 두드러기가 우선 적응증이지만, 아토피와 천식 등 다양한 적응증 확장이 가능한 것도 특장점이다. -주요 파이프라인 기술수출 로드맵은 △사장 취임 이후 주요 글로벌 학회와 전시회를 빠지지 않고 챙겨왔다. 시장 동향을 파악하고 우리 기술을 알리는 목적이지만, 기술수출을 위한 미팅도 주요 일정으로 핵심 중에 하나다. 최근에는 YH35324와 YH32367의 글로벌 기술수출 논의에 집중하고 있다. 중장기적으로는 곧 임상 단계에 진입하는 YH42946을 비롯해 항암, 대사, 면역 파이프라인 중심으로 글로벌 기술수출 기회를 확대할 예정이다. 지속 가능한 성장을 위해 적어도 4~5년에 한 개씩은 렉라자와 같은 성공적인 기술수출을 이뤄내는 게 목표다. -이밖에도 주목하는 기술이 있다면 △최근 신약개발 분야는 매우 빠르게 변화하고 있다. 약물항체접합체(ADC), 타깃단백질분해약물(TPD) 등 새로운 형태의 약물의 임상적 효능이 입증되고 있다. 인공지능(AI)도 도입되면서 치료할 수 없다고 생각한 영역까지 신약개발의 가능성이 확대되고 있다. 이러한 유망기술에 지속적인 관심으로 자체 플랫폼을 구축하는 한편 미래 유망 기술을 보유한 기업과 협력도 적극적으로 탐색하고 있다. 다만 비판받더라도 시류에 영합하지 않고 우리가 잘할 수 있는 기술에 집중할 것이다. 코로나19 사태 당시 관련 치료제를 개발하지 않는다며 일부에서 비판했지만 결과적으로 렉라자 등에 집중하며, 오늘날의 성과를 거뒀다고 생각한다. -기술수출은 남 좋은 일이라는 지적도 있다 △기술수출은 표면적으로 보면 신약개발이 성공했을 때의 이익을 여러 회사가 나누는 형태로 수익이 반감되는 것처럼 보일 수 있다. 그러나 불확실성이 큰 신약개발이라는 마라톤 경주에서 실패의 위험을 분산하는 장점도 크다. 후발주자인 국내 제약사의 가장 현실적이고 효율적인 신약개발 방법으로 본다. 특히 글로벌 제약사의 자원과 네트워크를 활용함으로써 신약개발 과정에서 발생할 수 있는 다양한 도전 과제들을 보다 효과적으로 해결할 수 있다. 이러한 경험은 국내 제약사들이 독자적으로 신약을 개발하고. 글로벌 시장에서 상업화까지 성공하는 데 필요한 역량을 키우게 한다. -중간다리 한계론도 나온다△유한양행은 국내 1위 제약사로서 글로벌 기술수출을 통해 국내 바이오벤처와 글로벌 기업 간 중간다리 역할을 해왔다. 관련해 국내 바이오벤처에 투자한 금액만 따져도 누적 6500억 원이 넘는다. 국내 제약사 중 가장 큰 규모로 이는 창업주인 유일한 박사가 강조한 ‘상생 경영’의 이념과도 맞닿아 있다. 이 같은 역할은 유한양행을 정의하는 특징인 만큼 큰 틀에서는 개방형 혁신을 통해 유지하는 게 맞다. 물론 글로벌 기업으로 도약을 위한 노력도 하고 있다. 2026년까지 글로벌 기술수출을 2개 이상 추가해 연매출 4조 원 달성을 현실화하면 글로벌 블록버스터 신약 개발에 직접 나설 것이다. 이를 위한 준비는 이미 시작됐다. 국내 바이오벤처에 대한 투자가 많아 눈에 띄지 않을 뿐 자체 개발 후보물질과 외부 기술 도입이 1:1 수준이라는 게 방증한다. -글로벌 기업으로 도약하기 위한 R&D 강화 전략은 △큰 틀에서는 후보물질부터 상위 단계 임상까지 피라미드 형태의 안정적인 파이프라인을 보유하는 게 중요하다. 지속적인 기술수출을 하고, 혁신신약을 개발하려면 필수라고 본다. 이를 위해 지금도 30여 개 혁신신약 과제와 25개의 개량신약 과제의 R&D에 공격적으로 나서고 있다. 지난 3월 이후 이를 실행할 조직도 효율성을 높이기 위해 전면 개편했다. R&D 본부 산하에 있던 중앙연구소와 임상의학부문을 사업본부급으로 격상해, 보다 독립적이고 집중적인 연구를 추진할 수 있게 했다. R&BD(Research & Business Development) 본부도 신설해 개방형 혁신을 선도할 수 있게 했다. 마지막으로 제약사 임직원으로서 마음가짐도 중요하다고 보고 있다. 글로벌 제약사 베링거인겔하임의 최고경영자(CEO)들은 신약의 성과를 ‘얼마나 많이 벌었는가가’ 아니라, ‘얼마나 많은 사람을 살렸는가’를 강조한다고 한다. 유한양행뿐만 아니라 국내 제약사들이 한층 더 성장하기 위해 가져야 할 자세다. 서울 동작구 유한양행 본사 로비 전경. (사진=유진희)

2024.06.27 I 유진희 기자

티카로스, 고형암 CAR-T 치료제 국가신약개발사업단 과제 선정
[이데일리 김진수 기자] 차세대 면역항암제 개발기업 티카로스는 고형종양을 타깃하는 CAR-T 치료제 파이프라인 ‘TC091’이 국가신약개발사업단(KDDF) 주관 ‘R&D 생태계 구축 연구 사업’ 지원과제로 선정됐다고 26일 밝혔다.티카로스 파이프라인. (사진=티카로스)국가신약개발사업은 국내 제약바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업으로, 신약개발의 전주기 단계를 지원한다. 티카로스는 향후 2년간 총 12억원 규모 사업과제를 진행한다.혈액종양과 달리 고형종양을 치료하기 위해서는 종양미세환경, 종양항원의 이질성, 정상세포에서 발현될 수 있는 부작용 등의 문제를 극복해야 한다. 즉, 효력은 증진되고 부작용은 줄여야 하는 딜레마를 극복해야 하는 것이다. 이번 과제의 후보물질은 티카로스 고유의 CAR 백본(Back Bone)인 CLIP(클립) 기술을 적용해 항종양능과 안전성을 개선시킨 것이다. 회사는 이번과제를 통해 후보물질에 대한 최적화 및 효능검증을 실시한다.이재원 티카로스 대표는 “이번 과제를 통해 CAR-T 세포치료제라는 모달리티(Modality)로 이 문제에 도전한다”며 “힘을 보태준 국가신약개발사업단에 감사드리며, 사명감과 책임감을 가지고 이번 과제를 성공적으로 수행하겠다”고 말했다.한편, 티카로스는 종양살상력을 향상시킨 독자적인 CAR백본(CLIP), T세포 자체의 면역활성 강화기술인 컨버터(Converter), CAR-T 세포 안정성을 컨트롤할 수 있는 스위쳐블(Switchable) CAR 플랫폼 기술을 보유하고 있다.티카로스는 이 플랫폼 기술을 바탕으로 다양한 타깃의 CAR-T 파이프라인을 전개하고 있으며, 항체치료제 등 면역학 기반의 다양한 신약을 연구개발 중이다. 티카로스는 이미 혈액종양을 대상으로 효능과 안전성을 강화한 CAR-T치료제 TC011의 임상 1상을 진행하고 있다.TC011 임상 1상은 미만성거대B세포림프종(DLBCL), 외투세포림프종(MCL), 소포림프종(FL) 등 모든 B세포유래 비호지킨림프종 환자를 대상으로 서울대병원, 신촌세브란스병원, 국립암센터, 분당서울대병원, 삼성서울병원에서 진행 중이다.

2024.06.26 I 김진수 기자

AI 확실한 소재에 반응한 시장...라이프시맨틱스 상한가[바이오 맥짚기]
[이데일리 유진희] 인공지능(AI)과 바이오가 만나 성과를 이루면 투자자가 확실하게 반응한다는 사례를 라이프시맨틱스(347700)가 재확인했다. 하락세를 이어가던 주가가 품목허가 소식으로 단숨에 상한가를 기록하며, 기대감을 높였다. 19일 국내 주요기업 주가 상승세 순위. (갈무리=이데일리 엠피닥터)◇라이프시맨틱스, 바이오 부문 상승 폭 중 최고...29.9%25일 이데일리 엠피닥터(MP DORTOR)에 따르면 라이프시맨틱스의 이날 주가는 2115원(이하 종가 기준)으로 전일 대비 29.9% 올랐다. 라이프시맨틱스에 이어 바이오 부문에서 압타바이오(293780), 와이바이오로직스(338840)도 같은 기간 각각 14.3%, 11.9%로 상승하며, 7590원과 1만 660원으로 마감했다. 이날 두 자릿수 이상 상승 폭을 이룬 바이오주의 투자자는 ‘명확성’과 ‘가능성’에 반응했다. 라이프시맨틱스의 경우 의료 AI 솔루션 ‘캐노피엠디 SCAI’(모델명: SCP-AI-01) 식품의약품안전처 품목허가 소식에 강하게 반응했다. 이미지를 활용해 피부암 진단을 보조하는 소프트웨어 의료기기로는 국내 첫 사례이다.캐노피엠디 SCAI는 스마트폰 카메라로 피부암 의심 환자의 피부 병변을 촬영해 피부암 여부를 감별하는 의료AI 솔루션이다. 합성곱 신경망(CNN) 계열의 이미지 처리 기술을 활용해 악성·양성 종양을 세부적으로 분류해 의료진을 돕는다. 이날 캐노피엠디 SCAI는 모발밀도를 분석하는 AI 솔루션으로도 품목허가를 받았다. 더모스코피 장비가 부착된 스마트폰 카메라로 촬영한 두피 이미지를 기반으로 환자 모낭을 탐지하는 기술이다. 이를 통해 모낭 수와 모발 이식이 가능한 모발 수를 측정하는 등 사용자에게 탈모 진단 솔루션을 제시할 수 있다.라이프시맨틱스는 캐노피엠디 SCAI의 안전성, 유효성, 사용성 검증을 위해 1차 의료기관과 상급종합병원을 포함한 6개 의료 기관에서 캐노피엠디 SCAI의 실증을 진행할 방침이다.홍승용 라이프시맨틱스 의료기기사업부문장은 “이번 의료AI 솔루션 2종의 식약처 허가는 의료AI 분야에서 달려온 라이프시맨틱스의 기술력이 반영된 결과”라며 “앞으로 품목허가 이후 과정에 집중해 AI 솔루션이 의료 현장에서 활용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 강조했다. (사진=게티이미지)◇지지부진했던 압타바이오·와이바이오로직스...‘반전 가능성에 기대’압타바이오는 2거래일 연속 우상향을 이어갔으나, 상승 소재가 상대적으로 불확실성을 내포하며, 투자자의 마음을 완전히 휘어잡지는 못했다. 한때 기술수출 등에 대한 기대감으로 5만 원이 넘었던 압타바이오의 주가는 연구개발(R&D) 성과가 제대로 나오지 않으며, 최근 2년간 바닥을 향해 있었다. 올해 들어 5000원대도 위협을 받았던 압타바이오의 주가가 최근 반등할 수 있었던 것도 결국 R&D 성과에 대한 기대감이다. 압타바이오는 당뇨병성신증 치료제, 급성신손상치료제, 차세대 면역항암제와 황반변성 치료제 등에 대한 기술수출 가능성이 거론되고 있다. 지난 5일(현지시간) 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열린 ‘2024 바이오 인터내셔널 컨벤션’(바이오USA)에서 글로벌 빅파마와 기술수출에 대한 논의도 이뤄졌던 것으로 알려졌다. 다만 가능성에 기댄 상승 폭인 만큼 당분간 상승과 하락을 오가며 혼조세를 이어갈 것이란 게 업계의 중론이다.압타바이오 관계자는 “글로벌 빅파마와 적극적인 논의를 통해 기술의 가치를 입증해낼 것”이라고 전했다. 맥을 못 추던 와이바이오로직스도 최근 기술수출 여운이 이어지며, 체면을 세운 것으로 분석된다. 앞서 지난 17일 HK이노엔은 와이바이오로직스, 아이엠(101390)바이오로직스와 공동으로 개발한 OX40L 항체와 종양괴사인자-α(TNF-α) 타깃 이중항체 신약 후보물질 ‘IMB-101’(OXTIMA)이 미국 신약 개발 전문기업에 기술이전됐다고 밝힌 바 있다. 계약금 2000만 달러(약 276억 원)를 포함해 총 9억 4000만 달러(약 1조 3000억 원) 규모다. IMB-101은 OX40L항체와 TNF-α를 동시에 타깃해 주요 염증성 사이토카인과 T-세포를 동시에 제어하는 자가면역질환 치료용 이중항체 후보물질이다. 2016년 와이바이오로직스와 HK이노엔의 공동연구로 확보했다. 와이바이오로직스의 플랫폼 기술이 신뢰도가 높아지면서 추가적인 기술수출 가능성에 대한 투자자들이 최근 움직이고 있는 것으로 풀이된다. IMB-101에 사용된 OX40L 타깃 항체는 와이바이오로직스의 항체 디스커버리 플랫폼을 통해 발굴된 후보물질이다. 와이바이오로직스 관계자는 “독자 개발하고 있는 PD-1 타깃 면역항암제 아크릭솔리맙(YBL-006)의 다국가(호주, 태국, 한국) 임상 1/2a도 성공적으로 끝냈다”며 “이를 포함해 주요 파이프라인도 국내외 기업과 기술이전 논의를 진행하고 있다”고 말했다.

2024.06.26 I 유진희 기자

폐암 환자에 새 희망, 연세암병원 폐암 중입자치료도 시작
[이데일리 이순용 기자] 연세암병원은 폐암 환자를 대상으로 중입자치료를 시작했다고 25일 밝혔다.환자는 폐암 초기 진단을 받은 김모 씨(65세, 남)로 1주일 동안 총 4회의 중입자치료를 받게 된다. 폐에는 아픔을 느끼는 신경이 없어 폐암에 걸렸더라도 조기 발견은 어렵다. 김모 씨의 경우 건강검진에서 종양이 발견돼 정기적으로 CT를 촬영하며 추적 관찰해 왔다. 그러던 중 종양이 커지자 중입자치료를 받게 됐다.김모 씨와는 달리 전체 폐암 환자의 60% 정도는 폐 전체에 암이 퍼진 4기에 처음 진단을 받는다. 폐 조직 사이로 암세포 전이도 쉽다. 그만큼 중증이 많은 질환이다. 또한, 폐암으로 진단된 환자들 상당수는 만성 폐쇄성 폐 질환, 간질성 폐 질환 등 기저질환을 동반하는 경우가 많다. 따라서, 폐 기능 자체가 떨어져 있어 수술을 못 하는 경우도 흔하다.폐암 중입자치료에는 ‘회전형 중입자치료기’를 이용한다. 중입자치료기는 조사 각도에 따라 고정형과 회전형 두 가지로 나뉜다. 연세암병원에는 전립선암을 집중적으로 치료하는 고정형 중입자치료기 1대와 이외 암종을 치료하는 회전형 중입자치료기 2대가 있다.회전형 중입자치료기는 치료기가 360도 회전하면서 암 발생 위치 등을 고려해 환자 맞춤 치료가 가능하다. 20년 이상 중입자치료를 진행 중인 일본 데이터에 따르면, 폐암 환자의 중입자치료 성적은 매우 좋은 것으로 확인되고 있다. 이에 더해 기존 방사선치료 대비 부작용 발생률도 큰 차이를 보인다.세계적으로 가장 방대한 중입자치료 임상데이터를 보유한 일본 방사선의학 종합연구소(QST)가 주요 의학학술지에 발표한 보고에 따르면 3cm 이하의 초기 종양은 3년 국소제어율이 95% 이상이고 더 큰 종양의 경우는 80~90%의 국소제어율을 보였다. 국소제어율은 치료받은 부위에서 암이 재발하지 않는 확률로 특정 부위(국소, 局所)를 타깃하는 중입자치료에 있어 치료 성적을 알 수 있는 주요 지표다.아울러 방사선치료의 대표적인 부작용으로 꼽히는 ‘방사선폐렴’의 발생률도 중입자치료에서는 3% 이하에 불과하다. 기존 방사선치료에서는 최대 20%까지 나타나는 것에 비해 현저히 낮은 수치다.수술이 어려운 간질성 폐질환을 동반한 폐암 치료가 가능하다는 것도 중입자치료의 장점이다. 중입자치료를 시행하면 낮아진 폐 기능과 상관없이, 정상 장기는 피하고 암세포에서만 입자가 닿는 중입자치료의 특성상 폐를 보호할 수 있기 때문이다. 일본 군마대학 자료에 따르면 방사선폐렴 발생률도 7.6%에 그쳤는데, 같은 간질성 폐질환을 앓는 환자에게 기존 방사선치료를 적용했을 때(30%)와 크게 대비된다.김경환 연세암병원 방사선종양학과 교수는 “국내 처음으로 폐암 환자에 중입자치료를 진행하면서 환자 상태에 따른 최적의 치료계획을 세웠다”며 “추후 면역항암제 공고 요법 등 환자 치료 성적을 최대로 끌어올릴 수 있는 프로토콜을 개발하고 치료 대상 환자를 계속 넓힐 것”라고 말했다.한편 이달 초 췌장암과 간암 3기 환자에게 중입자치료를 시작한 연세암병원은 이번 폐암에 이어 하반기에는 두경부암까지 치료 암종을 확대할 계획이다.김경환 교수가 호흡 동조치료(환자의 호흡에 맞춰 탄소입자를 조사)를 위해 환자의 호흡 패턴을 확인하고 있다.

2024.06.25 I 이순용 기자

JW중외제약 C&C신약연구소, 전립선암 치료제 국가신약개발사업 선정
[이데일리 김새미 기자] JW중외제약(001060)은 자회사인 C&C신약연구소의 전립선암 치료제 개발 연구가 ‘2024년도 1차 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축 연구 사업’의 지원 과제로 선정됐다고 25일 밝혔다.JW사옥 (사진=JW중외제약)국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 시작된 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 국가신약개발사업단은 2021년부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.C&C신약연구소는 앞으로 2년간 사업단으로부터 연구비를 지원받아 표준치료제에 대한 불응성·저항성 전립선암 치료제를 연구하게 된다. XBP1s를 직접 억제하는 선도물질(리드화합물)을 최적화하고, 경구용 혁신 항암신약(First-in-Class) 후보물질을 도출할 계획이다.XBP1s는 여러 고형암에서 많이 나타나는 단백질로, XBP1s의 과도한 발현은 각종 암의 증식에 중요한 역할을 한다. XBP1s는 암세포 생존에 관련된 유전자 활동을 증가시켜 표준치료제의 효과를 저해하고, 면역세포의 항암 반응을 방해해 암세포가 면역 공격을 피하게 한다.이번 사업에 선정된 선도물질은 C&C신약연구소가 자체 데이터 사이언스 플랫폼 ‘클로버’(CLOVER)를 통해 화학·생물 정보학 빅데이터에 인공지능(AI)·딥러닝 기술을 결합해 발굴했다.이 선도물질은 세포실험에서 XBP1s 단백질에 직접 결합해 이를 억제함으로써 우수한 항암 효과를 보였으며, 종양 형성을 억제하는 효과도 확인됐다. 전립선암 동물모델을 대상으로 한 약물 반응 측정에서도 대조군 대비 우수한 항종양 효능을 나타냈다.C&C신약연구소는 앞으로 XBP1s 표적항암제 선도물질의 구조 최적화 연구를 통해 2025년까지 비임상 신약후보물질을 도출할 방침이다.JW중외제약 관계자는 “전립선암은 1차 표준치료인 호르몬 치료제의 저항성과 불응성 때문에 새로운 작용기전의 혁신 신약에 대한 수요가 매우 높다”며 “XBP1s를 타깃으로 하는 선도물질을 전립선암뿐만 아니라 다양한 고형암에서도 기존 치료제의 한계를 극복할 혁신적인 항암 신약으로 개발할 것”이라고 말했다.한편 C&C신약연구소는 JW중외제약과 로슈그룹 산하 주가이제약이 1992년 설립한 국내 최초의 한·일 합작 바이오벤처로, 2020년 JW중외제약의 100% 자회사로 편입됐다. 2010년부터 자체 연구 과제를 수행해온 C&C신약연구소는 클로버를 통해 혁신신약 후보물질을 발굴, 10여 종의 신약 파이프라인을 확보하고 있다.

2024.06.25 I 김새미 기자