[코스닥人]앱클론 "내년은 항체·세포치료제 본격화의 한 해"

[이데일리 권효중 기자] “앱클론은 독자적인 플랫폼을 바탕으로 다양한 질환에 적용될 수 있는 확장성을 갖춘 기업입니다. 내년은 연구 중인 파이프라인의 긍정적인 결과 등을 바탕으로 기대할 만한 중요한 ‘터닝 포인트’가 될 것입니다.

이종서 앱클론 대표이사 (사진=앱클론)

이종서 앱클론 대표이사(사진)는 지난 15일 이데일리와의 인터뷰를 통해 회사의 플랫폼 기술력을 자신했다. 앱클론은 보유 중인 CAR-T 세포치료제, 이중항체 치료제 등 파이프라인들이 내년 가시적인 임상 성과 등을 보여줄 것으로 내다보고 있다.

‘NEST 플랫폼’으로 확장성 ↑

2010년 설립된 앱클론은 세계 최초로 개발한 ‘NEST 플랫폼’이라는 원천 기술을 통해 항체 신약을 연구개발하고 있는 기업이다. NEST 플랫폼은 질환 단백질에 대해 새로운 ‘에피토프’(항체와 결합하는 부위)를 발굴하는 데에 이용되는 항체신약 개발 플랫폼이다. 이 대표는 “NEST 플랫폼의 강점을 이해하기 위해서는 ‘코끼리와 맹인’ 이야기를 생각하면 된다”며 “코끼리(단백질)의 다리와 꼬리, 귀 등 한 부분만 이해하는 것보다는 전체 구조를 파악해 어떤 부분에 결합해야 가장 효과적으로 질병을 치료할 수 있는 방안을 찾아내는 것과 유사하다”고 설명했다.

실제로 NEST 플랫폼은 결합하는 ‘에피토프’에 따라서 다른 치료 효과를 보여줄 수 있어 신규 특허를 쉽게 창출할 수 있는 확장성이 있다. 또한 다른 치료제들과의 병용 요법등이 가능하다는 것도 장점이다. 이 대표는 “실제로 기술특례상장을 위한 기술성 평가에서도 후보 물질에 대한 기술 평가를 받은 것이 아닌 플랫폼 기술에 대한 평가를 받은 것”이라며 “플랫폼인만큼 추후 확장성도 인정받은 셈”이라고 말했다.

플랫폼을 기반으로 회사는 △CAR-T 플랫폼(AT101, AT501) △어피맵(AffiMab·이중항체) 플랫폼(AM201, AM105)으로 연구 영역을 확대해왔다. 이 대표는 “플랫폼을 바탕으로 다양한 질환을 목표로 설정한 후 후보 물질을 개발하는 방식으로 연구가 이뤄지고 있어 타사 대비 빠른 연구가 가능한 것이 특징”이라고 강조했다.

“AT101 등 파이프라인 내년 성장 본격화할 것”

앱클론은 독자적인 플랫폼을 바탕으로 추후 가파른 성장세가 기대되는 세포, 유전자 치료제 시장인 CAR-T 세포치료제 시장에 도전하고 있다. CAR-T 세포치료제는 체내의 면역세포인 T세포에 암세포를 인식할 수 있는 유전자(CAR)를 결합, 암세포를 파괴할 수 있도록 재조합해 만들어진다. 지난 2017년부터 오는 2028년까지 북미 지역 CAR-T 세포치료제 시장은 연평균 53.9% 성장할 것으로 예상되고 있으며, 시판 약물은 ‘킴리아(노바티스)’, ‘예스타카(길리어드)’를 포함해 3종류에 불과하다.

현재 앱클론의 파이프라인 ‘AT101’(혈액암, 림프종 치료제)은 시판 약물과 차별성을 보유했다는 것이 이 대표의 설명이다. 그는 “킴리아와 예스타카는 쥐에서 유래한 ‘FMC63’ 항체를 사용하지만 AT101은 인체에서 유래한 다른 항체를 사용했다”며 “기존 치료제에 효과를 보이지 않는 환자들도 항암 효과를 볼 수 있다”고 강조했다.

이러한 차별점을 확인한 앱클론은 지난 5월 연간 100명 규모의 임상을 무리 없이 진행할 수 있는 GMP 시설을 완공했다. 또한 이를 바탕으로 임상시험계획(IND) 신청을 내년 진행한다는 계획이다. 이 대표는 “‘킴리아’ 개발 과정에서 함께한 미국 유펜 의과대학과도 공동 연구하고 있는데다가 기존 약물과 구별되는 강점이 확인된 만큼 긍정적인 흐름을 기대하고 있다”고 말했다.

또한 회사는 AT101뿐만이 아니라 면역 반응을 끄고 켤 수 있는 ‘스위치’ 기능이 가능한 기술을 적용한 파이프라인 ‘AT501’의 IND도 진행 중이다. 이 대표는 “기존 CAR-T 치료제는 한 번 환자의 몸에 투입되면 면역 반응의 정도를 조절할 수 없는 단점이 있다”며 “스위치 기능을 통해 면역 반응을 조절하고, 다양한 암종으로 적용 대상을 확대할 수도 있다”고 설명했다.

이와 더불어 회사는 최근에는 코로나19 바이러스 항체 치료 연구 등 다양한 신약 개발에 노력하고 있다. 이 대표는 “코로나19의 경우에도 바이러스가 빠른 변이를 일으키지만 결합하는 항체를 찾아내면 변이에도 대비할 수 있다”며 “유한양행(000100)과 지난 5월부터 관련 연구를 순조롭게 진행하고 있다”고 말했다.

이처럼 다양한 플랫폼 측면의 강점을 지닌 만큼 회사는 자체 임상뿐만이 아니라 기술 수출 등을 통해 빠른 수익화와 안정적인 개발에 집중하겠다는 계획이다. 이 대표는 “오는 2021년은 앱클론이 준비해온 파이프라인의 중간 성과를 증명하고, 각종 IND 신청과 데이터 공개 등 회사에게도 기념비적인 한 해가 될 것”이라고 강조했다. 그는 “본격적인 임상에 집중하며 단순한 항체치료제 기업을 넘어 ‘세포 유전자 치료제’ 전문 기업으로서 자리매김하고자 한다”고 덧붙였다.