가장 앞선 알츠하이머병 치료제로 주목받는 바이오기업

[이데일리 류성 기자] 대표적인 난치병으로 분류되는 알츠하이머병에 대한 치료제 분야에서 단연 두각을 보이고 있는 국내 바이오벤처가 업계의 주목을 받고 있다. 대전에 자리잡고 있는 바이오오케스트라가 주인공이다.

류진협 바이오오케스트라 대표. 바이오오케스트라 제공

특히 바이오오케스트라는 알츠하이머병을 일으키는 독성 단백질 , 신경염증 , 노화등의 요인을 통제할 수 있는 세포 내 분자 스위치(일종의 마이크로RNA)를 발견, 이를 제어할수 있는 치료제 후보물질을 개발하면서 화제가 되고 있는 기업이다.

제약업계는 알츠하이머병을 비롯한 각종 뇌질환 치료제가 제대로 약효를 발휘할수 없는 것은 약물이 뇌혈관 장벽을 통과하지 못해 전달이 잘되지 않기 때문이라고 보고있다. 이 업체는 이 문제를 정맥주사로 뇌혈관 장벽을 통과하여 뇌세포까지 약물이 효율적으로 전달할 수 있게 하는 뇌 특이 약물전달시스템을 개발해 해결했다.

실제 동물실험에서는 뇌혈관 장벽을 통과하여 뇌 세포로 전달되는 투과율이 약 7% 를 기록하면서 세계 최고 수준의 기술력과 약효를 입증했다. 이에 비해 기존 치료제들의 평균 뇌혈관 장벽 투과율은 0.1%에 그친다.

류진협 바이오오케스트라 대표는 “뇌를 대상으로 한 약물이기 때문에 정맥주사를 통한 당사의 뇌 특이 약물전달시스템이 적용된 알츠하이머병 치료제 기술은 많은 바이오 회사들이 눈독을 들일 정도로 매력적이고 어려운 기술이다”면서 “각종 퇴행성 뇌질환 치료제 기술을 선도적으로 개발하고 이를 신약으로 성공시킨다면 관련 분야에 큰 파급력을 줄 것이다”고 예상했다.

이 회사는 현재 이 신약후보물질에 대해 글로벌 생물학적 안전성 평가기관( GLP)에서 영장류 등을 이용해 반복 독성시험을 진행하고 있다. 내년 전임상을 완료하고 임상 1상을 시작한다는 일정이다.

이 회사가 글로벌하게 알츠하이머병 치료제 개발분야에서 눈에 띄는 성과를 낼수 있는 배경에는 자체적으로 개발한 신약 플랫폼이 자리한다. 바이오오케스트라는 각종 질병을 일으키는 병리적 인자에 관여하는 것으로 알려진 다중 mRNA에 대해 마이크로RNA를 활용해 제어할 수 있는 다양한 치료제를 개발할수 있는 BMD 플랫폼을 확보하고 있다. 여기에 단일 mRNA 를 최적으로 발현시켜 바이러스 항원이나 암백신을 개발할수 있는 BSD 플랫폼까지 개발해 보유하고 있다.

이 회사는 이 두 플랫폼을 활용해 RNA(리보핵산)기반 치료제 후보물질이 발굴된 경우 해당 질환에 맞는 투여경로를 고려한 맞춤형 약물전달 시스템을 개발할수 있는 역량을 갖춘 것으로 평가된다. 또 이 플랫폼들을 활용하면 개발하려는 RNA 기반 약물의 크기에 최적화된 약물전달 시스템 구조를 설계, 연구개발의 정확도와 속도를 조절할 수 있다는 게 회사측 설명이다..

류대표는 “이들 플랫폼은 염색체에 영구적으로 삽입하는 DNA 치료제와 달리 , RNA를 기반으로 하고 있어 종양 발생 위험이 낮고 세포 DNA의 돌연변이 가능성이 거의 없다”면서 “특히 바이오오케스트라는 세계 최초로 RNA 기반 약물을 이용한 퇴행성 뇌질환 치료제를 개발하는 바이오 기업이라는 점에서 차별성을 가지고 있다”고 소개했다. 실제 아직 RNA를 기반으로 한 뇌질환 치료제는 시장에 나와 있지 않다는 게 그의 설명이다.