피에이치파마, 희귀 유전 질환 치료제 유럽 임상2상 IND 승인

[이데일리 노희준 기자] 신약 연구개발 기업 피에이치파마가 희귀 유전 질환 치료제 후보물질(PHP-303)의 임상 2상 시험에 나설 수 있게 됐다.

이 회사는 최근 영국 및 아일랜드 허가당국으로부터 PHP-303의 알파-1 항트립신 결핍증 치료 적응증에 대한 임상 2상 시험 계획서(IND)의 최종 승인을 받았다고 13일 밝혔다.

이 질환은 호중구 엘라스타아제 (단백질 분해 효소의 일종으로 체내에서 손상된 세포나 오래된 세포들을 없애는 작용을 함)가 과도하게 활성화되면서 발생한다. 폐 조직이 손상되면서 폐기종(폐가 풍선처럼 팽창해서 호흡곤란을 일으키는 병)이나 만성 폐쇄성 폐질환의 악화 등을 일으킨다.

피에이치파마는 이 후보물질(PHP-303)을 2017년 독일 베이어(Bayer)사에서 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 개발 목적으로 도입했다. 회사측은 해당 항염증 기전이 유전적인 알파-1 항트립신 결핍 시에 나타나는 폐 조직 손상 및 전신 합병증을 효과적으로 치료할 수 있을 것으로 기대하고 적응증을 확장해 임상을 추진하고 있다.

피에이치파마의 김재식 대표는 “유럽 임상2상을 성공적으로 진행한 후 기술 이전도 함께 진행해 나갈 예정”이라고 밝혔다