[RNA 전성시대]②RNA 신약 패러다임 전환을 향해...K바이오가 떴다

[이데일리 김진호 기자] 코로나19 팬데믹에서 가장 높은 예방률을 가진 백신이 리보핵산(RNA)기술로 개발되며 전 세계의 이목이 쏠렸다. 이후 국내외 제약·바이오 기업은 여러 종의 RNA를 다룰 수 있는 원천기술과 생산능력을 확보, 새로운 백신과 치료제를 만들기 위해 공을 들이고 있다.

(제공=올릭스 홈페이지 화면 캡쳐)

mRNA, siRNA 기반 신약 출시

코로나19로 세계가 혼비백산이던 지난해 12월 미국식품의약국(FDA)로부터 긴급 사용 승인을 획득한 미국 화이자(PFE)와 독일 바이오엔테크의 코로나19 메신저리보핵산(mRNA) 백신은 약 90% 예방률을 보였다. 이보다 빨리 러시아와 중국에서 개발된 백신이 나왔지만, 국제적인 심사를 거친 최초 백신이었다. 같은 시기 스위스 제약사 노바티스가 ‘짧은간섭 리보핵산’(siRNA) 기술로 개발한 심혈관계 유전자치료제 ‘렉비오’(Leqvio·성분명 인클리시란)가 유럽에서 최초로 승인을 받았다.

바야흐로 RNA 기반 신약 후보물질 개발 경쟁이 펼쳐지게 된 것이다. mRNA는 DNA로부터 정보를 받아 생체물질(단백질 등)을 생성하는 물질이다. 반면 siRNA는 매우 짧은 절편형 RNA다. mRNA가 작동되는 것을 억제해 생체물질을 만들지 못하게 작용한다. mRNA 전문기업 엠큐렉스의 홍선우 대표는 “mRNA는 수십 년 전, siRNA는 2000년대 초반에 해외 연구진이 핵심 기술을 개발해 특허를 등록했고, 글로벌 제약사가 이 특허의 사용권을 구입해 코로나19 백신을 만들었다”고 설명했다. 이어 “이를 따라잡기 위해 mRNA, siRNA가 현재 활발하게 연구되고 있다”며 “유전자 발현을 제어하는 miRNA도 있지만 관련 신약은 아직 궤도에 오르지 못한 상태”라고 덧붙였다.

K바이오, RNA 원천기술 확보

RNA 설계와 전달과 관련한 핵심 원천기술을 갖춘 국내 바이오 기업들이 등장하고 있다. siRNA를 이용한 RNA 간섭 플랫폼 전문기업 올릭스(226950)와 그 자회사로 올해 1월에 설립된 엠큐렉스가 대표적이다. siRNA를 설계하기 위해 올릭스는 기존 특허를 회피할 수 있는 비대칭 siRNA 기술을 개발했다. 엠큐렉스는 mRNA 분자가 사람 체내에서 항원(바이러스 등 외부물질)으로 인식되지 않도록 RNA를 이루는 구성요소를 조절하는 변형 뉴클레오타이드(단위체 분자)기술을 발굴했다.

홍 대표는 “효과가 검증된 기존 원천기술 특허를 넘어설 수 있는 mRNA, siRNA 설계기술을 확보한 것”이라고 평가했다. 현재 올릭스는 눈과 간 피부, 폐에서 작용하는 siRNA 기반 10여 개의 신약 후보물질을, 엠큐렉스는 코로나19용 mRNA 백신 후보물질(국내 임상 1/2a상)을 각각 개발하고 있다.

또 큐라티스는 RNA 약물을 코팅해 전달하는 플랫폼기술인 세포 투과 펩타이드(CPP)로 구성한 코로나 백신 ‘QTP104’(임상 1상 진행)를 개발한다. 아이진(185490) 역시 독자적인 mRNA 전달체 기술로 ‘EG-COVID(임상 1/2a상 준비)’를 개발 중이다. 이명재 아이진 CTO(기술책임자)는 “특허권이 상용화된 RNA 설계기술과 자체적으로 확보한 면역증강시스템을 개량해 만든 전달 기술로 백신 후보물질을 만들었다”고 설명했다.

아이진·에스티팜, RNA 신약 생산까지 책임진다

RNA 생산 기술에 대한 투자도 이어지고 있다. 에스티팜은 ‘지질나노입자’(LNP)기반 코로나19 mRNA 백신 ‘STP-2104’(연내 임상 1상 시험계획)를 개발하고 있다. 2025년 말까지 1500억원을 투입해 RNA 치료제 원료인 올리고핵산 공장을 확충한다. 현재 올리고핵산의 연간 생산량(250~700kg)보다 최대 7.7배까지 늘어날 전망이다.

아이진은 최근 미국 mRNA 위탁개발생산(CDMO)전문기업 ‘트라이링트’(TriLink)로부터 mRNA 생산 기술을 인수했다. 한국 BMI의 제주공장을 통해 직접 임상용 코로나19 백신을 생산할 예정이다. 이명재 CTO는 “mRNA 제조부터 생산까지 원스톱 체계를 마련 중”이라며 “향후 CDMO 능력을 갖춘 바이오 기업으로 성장하기 위한 전략을 세우고 있다”고 말했다.