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셀리버리, 프리드리히 운동실조증 치료 국책과제 선정

2년간 10억원 연구비 지원받아
  • 등록 2020-05-28 오전 11:18:16

    수정 2020-05-28 오전 11:18:16

[이데일리 김재은 기자] 셀리버리(268600)가 글로벌 제약사인 다케다와 공동개발 중인 신약개발 프로젝트가 중소벤처기업부 국책과제에 선정됐다.

이번 선정된 과제는 `세포/조직 투과성 프라탁신 (CP-FXN) 개발을 통한 프리드리히 운동실조증 세포 내 단백질 치료법 확립`으로 2년간 10억원의 연구비를 지원받는다.

목표는 프리드리히 운동실조증을 치료할 수 있는 CP-FXN 신약물질의 도출과 이를 대량생산해 비임상 및 임상단계에 진입시키는 것으로, 전 과정 중 언제든 글로벌 바이오신약으로 라이센싱하는 것을 목표로 한다.

프리드리히 운동실조증 환자 (사진=셀리버리 제공)
프리드리히 운동실조증(FRDA)은 프라탁신 (FXN) 유전자 돌연변이로 인해 프라탁신 단백질이 결핍되고 결국 운동성을 조절하는 뇌신경 세포와 심장근육 세포가 파괴되어 정상수명의 10~15% 수준의 생존기간에 불과한 선천성 유전질환이다.

조대웅 셀리버리 대표는 “이번 신규 정부과제 선정은 셀리버리의 기술력을 인정받은 여러 증거 중의 하나”라며 “다른 신규 파이프라인들도 국가 R&D 과제에 경쟁을 통해 선정돼 현재까지 9개 과제 (미국 마이클제이폭스재단 연구비 포함)에 약 90억원을 지원받았고, 앞으로도 계속해서 국가 연구비 지원을 받을 것”이라고 말했다.

회사측은 본 과제 선정을 통해 “현재 운동실조증은 근본적인 치료제가 없는 실정이지만, 이번에 개발 성공한 CP-FXN은 단백질을 직접 보충하는 방식으로 근본적인 치료를 가능하게 하고, 신약개발이 어려운 희귀질환 치료제 분야에서 안전성이 높은 새로운 패러다임의 치료제를 개발할 수 있음을 증명했다”며 “현재 글로벌 제약사 (세계 10위권의 다케다제약)와 공동개발을 진행중이며, 빠른 시일 내에 라이센싱 아웃을 통한 이익 창출을 기대할 수 있을 것”이라고 기대했다.

셀리버리는 현재 다케다와는 공동개발 계약의 마지막인 마일스톤 3 단계를 진행 중이며, CP-FXN의 동물모델에서의 효과 평가를 보고 있다.

이번 다케다와의 검증시험이 성공할 시 CP-FXN의 라이센싱아웃 (L/O) 뿐만 아니라, 크게 보면 TSDT 플랫폼기술에 대한 검증시험이므로 다케다는 플랫폼기술 자체 라이센싱을 희망한다는 게 셀리버리측 설명이다. 회사측은 이경우 계약 규모가 다케다가 Denali社로부터 혈뇌장벽 투과 항체기술을 1조원 이상에 라이센싱했으므로, 셀리버리의 TSDT 플랫폼은 그 규모를 웃돌 것으로 추정하고 있다.

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