아리바이오 “치매치료제 美 임상3상 독자 추진"

[이데일리 송영두 기자] 아리바이오가 국내 기업 최초로 알츠하이머 치료제 미국 임상 2상에서 성공적인 결과를 확보, 주목받고 있다. 하지만 기술수출이 아닌 미국 임상 3상 도전을 선택, 업계 일각에서 우려의 목소리가 높아지고 있다. 회사 측은 글로벌 3상 도전은 기술이전을 하기 위한 전략적인 선택이라는 입장이다.

30일 아리바이오에 따르면 미국 임상 2상에서 안전성과 내약성에 대한 우수성이 확인된 알츠하이머 치료제 ‘AR1001’의 미국 임상 3상에 나선다. 회사 측은 “올해 6월 미국 식품의약국(FDA)과 임상 2상 종료 미팅을 가질 예정”이라며 “연내 FDA에 3상 임상시험계획서(IND)를 신청할 것”이라고 말했다.

아리바이오는 지난 29일 AR1001 임상 2상 탑라인 결과를 발표했다. 연구발표에 따르면 210명 환자를 대상으로 6개월간 1일 1회 약물 복용에 대한 안전성, 내약성 및 유효성을 평가했다. 그 결과 약물 관련 이상 반응은 위약군 대비 적게 발견돼 안전성과 내약성에 대한 우수성을 확보했다. 1차 유효성 지표(ADAS-Cog 13)에서도 10mg과 30mg 투여군 모두 시작점 대비 인지기능이 향상됐다.

특히 10mg 투여군의 경우 투약 4주부터 약효가 나타나 26주까지 위약군 대비 25.6% 지속해서 향상됐다. 해당 약물 30mg만을 복용한 환자군은 인지기능이 위약군 대비 1.78점 향상됐고, 경증도 환자군 역시 1.98점 향상됐다. AR1001 10mg과 30mg을 투여받은 단독복용, 경증도 알츠하이머, 비고도비만(BMI 35미만) 환자군은 위약군 대비 인지기능이 각각 2.05점, 3.68점이 향상됐다.

◇글로벌 3상 성공사례 없어...천문학적 비용도 부담

하지만 업계에서는 아리바이오의 미국 임상 3상 행보에 우려를 표하고 있다. 바이오 업계 관계자는 “규모가 작은 바이오 벤처의 경우 글로벌 임상 3상에서 성공사례가 없었다”면서 “특히 미국 임상 3상의 경우 임상 디자인에 따라 다르겠지만 최소 수백억, 최대 수천억원의 비용이 발생하는데 감당이 가능할지 의문”이라고 꼬집었다.

일각의 우려에 대해 아리바이오 측은 미국 임상 3상 도전은 기술수출을 위한 전략적인 선택이라며, 글로벌 제약사와 기술이전 협의도 진행 중이라고 강조했다. 회사 관계자는 “미국 3상과 함께 기술수출도 같이 진행할 계획이다. 최근 글로벌 업계는 2상이 끝나고 3상에 진입해야 기술계약을 체결하는 분위기”라고 말했다. 즉 2상 마무리 후 바로 기술이전을 시도하면 약물 효능을 의심해 계약에 적극적이지 않다는 게 회사 측 설명이다.

특히 아리바이오는 임상 3상을 위한 투자 유치 계획까지 구체적으로 밝히며, 글로벌 3상 진행에 자신감을 피력했다. 회사 관계자는 “임상 3상 대상 환자 수는 750~1500명까지 고려하고 있다. 임상 시 필요한 자금은 1인당 1억원 정도로, 최소 750억원에서 최대 1500억원이 필요하다”며 “국내 대형 벤처캐피털(VC) 몇 군데와 해외 투자사들과도 투자 유치를 위한 협의를 진행 중이다. 국내에서는 400~500억원을, 해외에서는 500~1000억원 정도를 유치할 계획이다. 현재 보유하고 있는 자금까지 하면 임상 3상 종료까지 충분히 진행할 수 있다”고 말했다.

아리바이오 알츠하이머 치료 기전.(자료=아리바이오)

◇“다중표적 기술, 글로벌 사 관심 높아”

투자업계(IB)에서는 아리바이오가 미국 임상 3상을 추진하는 것을 두고 글로벌 시장에서의 관심이 생각보다 크지 않아서일 가능성도 제기한다. 국내 대형 VC 심사역은 “국내 기업들의 경우 임상 2상 결과가 좋으면 기술수출을 하는 것이 베스트다. 아리바이오의 경우 기술수출보다 미국 3상을 먼저 추진하는 것은 해당 기술에 대한 글로벌 관심이 적어서일 수도 있다”고 말했다.

반면 아리바이오는 한계가 확인된 기존 기전이 아닌 새로운 기술인 다중표적 기작 전략으로 글로벌 시장에서의 관심이 높다는 주장이다. 회사 측은 “다중요인으로 발병되는 알츠하이머를 단일표적 기작 전략으로 치료할 수 없다”며 “우리는 CREB(신호전달체계 활성화), Wnt(신호전달체계 활성화), 오토파지 활성화 기전을 통해 신경세포 사멸을 억제, 생성을 촉진한다. 이를 통해 신경세포를 회복시키고, 인지기능을 개선한다”고 설명했다.

특히 아리바이오는 기술수출도 자신하고 있다. 기술에 대한 자신감과 정재준 대표의 존재감 때문이라는 게 업계 분석이다. 정 대표는 영국 캠브리지 대학 생명과학연구소, EU 바이오텍 CEO 등을 역임하면서 국내 외 약 50여건의 신약개발 및 기술이전 프로젝트에 참여한 기술수출 전문가로 평가받는다. 동화약품 골다공증 치료제와 SK 기면증 치료제 기술이전을 주도한 것으로 유명하다.

회사 관계자는 “글로벌 시장에는 현재 다중표적 기작 기술이 없어 우리 기술에 관심이 많다. 글로벌 기업들과 기술수출 협의를 진행하고 있다”며 “기술이전을 위한 글로벌 네트워크도 상당하다. 대표님이 기술수출 컨설팅 전문가이기 때문에 현재 협의 중인 기술수출도 긍정적으로 내다보고 있다”고 말했다.

한편 아리바이오는 올해 9월을 목표로 기술특례방식의 코스닥 상장을 추진하고 있다.