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[AI헬스케어] 정부, AI신약개발에 350억 투자...동화약품·대웅제약 등 참여
[이데일리 김승권 기자] 과학기술정보통신부와 보건복지부는 ‘연합학습 기반 신약개발 가속화 프로젝트 사업(R&D)’의 26개 과제를 선정하고 본격적인 사업 착수에 나선다고 밝혔다. 과기정통부와 복지부는 이번에 선정된 26개 과제를 포함, 2024년부터 2028년까지 총 5년간 348억원을 지원한다.이 사업은 데이터를 안전하게 보호하면서도 활용 가능한 연합학습 기반 인공지능(AI) 모델을 활용해 신약 개발에 소요되는 비용과 기간을 단축하고자 복지부와 과기정통부가 공동으로 추진하는 사업으로 지난 4월부터 한국제약바이오협회에 사업단을 출범하여 운영하고 있다.사업단은 공모 및 평가를 거쳐 △연합학습 온라인 플랫폼 구축 △신약개발 데이터 활용 및 품질관리 △AI 해결책 개발 3개 분야 26개 세부과제와 과제별 주관연구기관을 선정했다.생성형 AI가 가져올 파급효과 (자료=과기정통부)먼저, 연합학습 온라인 플랫폼 구축 분야에서는 기관간 데이터 공유 없이 보안을 유지하며 안전하게 AI 학습이 가능한 연합학습 온라인 플랫폼을 구축하는 과제와 해당 과제의 주관연구기관으로 에비드넷이 선정됐다.신약개발 데이터 활용 및 품질관리 분야에서는 제약사, 대학, 연구소 등이 각자 보유한 데이터로 연합학습*에 참여하여 신약개발 AI 모델의 성능을 높이고 검증하는 내용과 관련된 세부과제 20개가 선정되었다. 과제별 주관연구기관으로는 대웅제약, 동화약품 등 제약사 8곳을 포함하여 대학, 연구소 등 총 20개 기관이 선정됐다.마지막으로 AI 솔루션 개발 분야에서는 신약개발 각 단계에서 발생하는 실험데이터로 약물 후보 물질 발굴을 위한 ADME/T 예측 모델 개발과 관련한 세부과제 5개를 선정했다. 과제별 주관연구기관으로는 광주과학기술원, 전북대 산학협력단 등 5개 기관이 선정됐다.한편 정부는 AI 일상화를 위해 69개 과제에 7102억원을 투입하겠다고 지난 4월 밝힌 바 있다. 구체적으로는 △건강·질병 관리, 장애인·어르신 돌봄, 교육·문화·주거 등 국민 일상속 AI 행복 확산 사업 18개 과제(약 755억원) △근로자 등 일터 현장 AI 융합·접목 추진 사업 24개 과제(약 2881억원) △공공행정 AI 내재화 사업 14개 과제(약 1157억원) 등이 투입된다. 국민 AI 활용역량 제고와 AI윤리 등 안전한 AI기반 인프라 확충 사업 13개 과제에도 2309억원이 투입된다.

2024.07.27 I 김승권 기자

"2028년 시장 규모 40조원"…글로벌 ADC개발 트렌드는?[제약바이오 해외토픽]
[이데일리 신민준 기자] 글로벌 항체약물접합체(ADC)시장이 2028년 약 40조원으로 성장할 가운데 글로벌 제약·바이오기업들의 치료제 개발에 박차를 가하고 있다. (자료=한국바이오협회)27일 한국바이오업계에 따르면 올해 3월 기준 총 13개 ADC가 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인받아 시장에 출시됐다. ADC는 항암제 개발 분야에서 떠오르는 기술로 항체에 일종의 독성약물인 페이로드를 링커로 연결하는 식으로 구성된다. ADC는 강력한 살상 능력을 통해 유도미사일처럼 암세포에만 작용하는 치료 기술이다. ADC는 특정 항원에만 반응하는 항체에 치료 효과가 뛰어난 화학 약물을 결합해 약물이 항원에만 정확히 작용하도록 했다. ADC는 항체에 링커로 연결된 화학 약물이 표적 항원인 암세포를 만나는 순간 링커가 끊어지면서 약물을 전달해 세포를 즉시 사멸시킨다.올해 3월 기준 총 13개 ADC가 FDA로부터 승인받아 시장에 출시됐다. 글로벌 최초 ADC로 지난 2000년 FDA로부터 품목허가를 받은 화이자의 급성 골수성 백혈병 치료제 마일로탁(Mylotarg)이 꼽힌다. 마일로탁은 부작용 이슈로 2010년 시장에서 퇴출됐다가 다양한 임상데이터를 확보한 후 7년 만에 FDA로부터 재승인을 획득했다.해외 제약·바이오기업들은 ADC를 면역요법에 활용해 기존 ADC 한계점을 보완하고 있다. 면역관문억제제와 결합해 면역원성 세포 사멸을 유도해 기존 ADC 효능을 가속화하는 면역자극항체약물접합체(iADC) 기술이 등장했다. 글로벌 제약·바이오 기업들은 선천 면역체계를 활성화하기 위해 여러 경로를 표적으로 연구개발을 진행하고 있다.머사나테라퓨틱스(Mersana Therapeutics)는 면역합성 플랫폼을 사용하여 안정적이고 절단 가능한 링커 스캐폴드로 세포 내부로 전달된 후 유지되도록 인터페론 유전자 자극제(STING) 작용제를 개발 중이다. 탈락테라퓨틱스(Tallac Therapeutics)는 TLR9 작용제 ADC를 개발하고 있다. TLR9는 선천 면역체계의 일부로 면역 세포에서만 거의 독점적으로 발현되기 때문에 안전성과 내약성을 향상시킬 수 있다. 국내 기업들도 ADC 신약 개발에 나서고 있다. 현재까지 국내에서 개발된 ADC는 없다. 하지만 국내 제약·바이오 기업들은 특허 등록과 지분투자, 공동연구 등 ADC 시장에 적극적으로 참여하고 있다. 국내 기업들은 현재 ADC 신약 개발보다 플랫폼 기술을 주로 발전시키고 있다. 일례로 리가켐바이오(141080)는 지난 7월 기준 총 17개 ADC 파이프라인을 구축해 글로벌 제약·바이오기업 중 가장 많은 후보물질을 확보했고 기술 이전에 성공하는 등 굵직한 성과를 달성하고 있다. 이외에도 셀트리온(068270)과 삼성바이오로직스(207940) 등도 ADC개발을 진행 중이다. 글로벌 시장조사 기관 이벨류에이트에 따르면 글로벌 ADC시장 규모는 지난해 100억달러(약 14조원)에서 2028년 280억달러(약 39조원)까지 확대될 전망이다.

2024.07.27 I 신민준 기자

동아ST “DA-7503, 동물실험서 타우 제거 효과 확인”…AAIC서 발표

동아ST “DA-7503, 동물실험서 타우 제거 효과 확인”…AAIC서 발표
[이데일리 나은경 기자] 동아에스티(170900)(동아ST)는 7월 28일부터 8월 1일까지(현지시각) 미국 펜실베니아주 필라델피아에서 개최되는 알츠하이머 국제 학회(Alzheimer’s Association International Conference·좥짞IC)에서 타우 표적 치매 치료제로 개발중인 DA-7503의 비임상 연구 결과를 포스터 발표한다고 26일 밝혔다.AAIC는 알츠하이머 분야 최대 규모의 국제 학회로 매년 전세계 석학들을 비롯한 연구자 및 관련 제약·바이오 회사가 모여 알츠하이머 질환의 연구 성과를 공유하며 다양한 논의를 진행한다.동아에스티는 이번 학회에서 ‘알츠하이머병 및 타우병증 질환 모델에서 DA-7503의 타우 병증 개선 및 뇌척수액 내 타우 감소 효과’를 주제로 포스터를 발표한다. 발표에서는 알츠하이머병 및 타우병증 질환 동물 모델에서 DA-7503을 통한 기억 및 인지 기능 개선 효과, 알츠하이머병의 주요 병인인 대뇌 피질 및 해마 내 타우 응집과 인산화 억제, 뇌척수액 내 타우 감소 데이터를 공개할 예정이다.타우는 신경세포의 미세소관(microtubule)에 결합해 신경세포 구조를 안정화한다. 알츠하이머병과 같은 병적인 상황에서 변형된 타우가 미세소관에서 분리되어 신경독성을 나타내는 타우 올리고머와 응집체가 형성된다. DA-7503은 알츠하이머병 및 타우병증 치료제로 개발중인 저분자 화합물 타우 응집 저해제다. DA-7503은 분리되고 변형된 타우에 선택적으로 작용해 올리고머 형성을 억제하여 세포내 축적을 저해한다.동아에스티는 지난 4월 식품의약품안전처(식약처)로부터 DA-7503 1상 임상시험계획(IND)을 승인받아 5월 임상 1상을 개시했다. 건강한 성인 및 노인 72명을 대상으로 DA-7503의 단회 및 반복 경구 투여 후 안전성, 내약성 및 약동학적 특성을 평가한다.동아에스티 관계자는 “이번 비임상 연구 결과에서 DA-7503 투여 후 혈중 약물 농도가 증가할수록 뇌척수액 내 타우가 의존적으로 감소하는 특징과 DA-7503의 타우 제거 효과 가능성을 입증했다”며 “치매 문제를 혁신적으로 해결할 수 있는 혁신신약(First-in-class)으로써의 치매치료제 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.한편, DA-7503은 치매극복연구개발사업단(KDRC)의 치매치료제 개발 과제로 선정돼 치료제 개발 등을 위한 협약을 체결했다. 치매극복연구개발은 국내 치매 관련 연구개발에 필요한 단계별 과정을 지원하는 사업이다.

2024.07.26 I 나은경 기자

에스티팜, 140억원 규모 올리고핵산치료제 원료의약품 공급
[이데일리 김새미 기자] 에스티팜(237690)은 유럽 글로벌 제약사, 미국 바이오텍과 총 3건의 1014만달러(약 140억원) 규모 올리고핵산치료제 원료의약품 공급계약을 체결했다고 26일 밝혔다.에스티팜 반월공장 전경 (사진=에스티팜)해당 계약은 올해 말부터 내년 말까지 상업화가 예상되는 3개의 올리고핵산치료제의 상업화 예비 및 초도물량이다. 적응증은 각각 심혈관질환, 유전성혈관부종, 동맥경화증이며 납기는 올해 말까지다.회사에 따르면 심혈관질환 올리고 신약은 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가승인(NDA)을 신청해 오는 12월 19일 이전에 상업화 승인을 받을 것으로 예상된다. 유전성혈관부종 올리고 신약은 내년 상반기에 상업화 승인, 동맥경화증 올리고 신약은 내년 말 NDA를 신청할 것으로 예측된다.에스티팜이 원료를 공급하는 혈액암(골수이형성증후군) 치료제 올리고 신약은 지난달 6일 미국 FDA로부터 최초의 항암 올리고 신약으로 상업화 승인을 받았다. 현재 임상 3상을 진행 중인 골수섬유증으로도 상업화 승인을 받는다면 두 적응증으로만 타깃 시장 규모는 약 70억달러(약 9조 6900억원)에 달한다. 추정 피크 매출은 연간 30억달러(약 4조 1500억원)이 될 것으로 전망된다.에스티팜 관계자는 “혈액암 치료제 이후 연이어 상업화가 예상되는 올리고 신약들의 상업화 초도 물량에 대한 수주를 받고 있다”며 “향후 에스티팜의 실적 성장에도 탄력이 붙을 것”이라고 말했다.

2024.07.26 I 김새미 기자

[류성의 제약국부론] 코오롱이 보여준 K바이오 저력
[이데일리 류성 바이오플랫폼센터장] 20여년을 연구원 수백여명이 수천억원을 들여가며 세상에 없는 치료제를 개발하기 위해 애쓰고 있는 기업이 화제다. 코오롱그룹의 바이오 신약개발 전문 계열사인 코오롱티슈진 얘기다.코오롱티슈진(950160)은 최근 세계 최초 골관절염 세포 유전자치료제인 ‘TG-C(인보사케이주. 이하 인보사)’의 미국 임상3상 투약이 마무리됐다는 반가운 소식을 전했다. 나이 들면서 무릎 연골이 닳아 퇴행성 관절염을 앓고 있는 환자들에게는 희소식이 될 듯하다.회사는 2년간 임상환자들을 추적관찰하고 2027년 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가를 신청할 예정이다. 회사는 미국보다 앞서 한국에서 인보사 임상3상을 통해 효능과 안전성을 이미 입증한 만큼 미국 임상3상에서도 무난한 성적표를 받을 것으로 자신한다.인보사는 한국에서 2017년 약효와 안전성을 인정받아 식약처로부터 품목허가를 받았던 치료제다. 하지만 2년 후 인보사는 품목허가가 취소되는 불운의 치료제이기도 하다. 일부 주사액 성분이 식약처에 제출한 연골세포가 아니라 신장유래 세포라는 사실이 뒤늦게 밝혀지면서 허가가 취소됐다. 미국에서는 한국과 달리 신장유래 세포를 사용하면서도 임상을 계속할수 있게 FDA가 허용했다. 임상2상에서 약효와 안전성이 입증된 사실을 높게 평가한 것이다.코오롱티슈진의 인보사 신약개발 과정은 세상에 없는 혁신신약을 개발한다는 것이 얼마나 어려운 일인가를 여실히 보여주고 있는 대표적인 사례라는 점에서 주목을 받고 있다.코오롱은 인보사 개발을 위해 2006년 미국, 한국에서 동시 임상1상을 시작했다. 회사의 바람대로 2028년 인보사가 선보이게 되면 무려 22년이라는 장구한 세월을 신약개발에 매진한 셈이다. 그야말로 혁신신약을 반드시 상용화하겠다는 사명감과 불굴의 의지가 뒷받침하지 않으면 실현 불가능한 거대 프로젝트다.코오롱티슈진이 개발하고 있는 세계 최초 골관절염 세포 유전자치료제인 ‘TG-C(인보사케이주)’제품을 연구원이 들어보이고 있다. 코오롱그룹 제공인보사 개발에는 그간 코오롱티슈진과 코오롱생명과학(102940) 연구진을 비롯해 국내와 미국에서 임상을 진행한 임상의와 간호사, 약물 제조 전문가, 저온 냉동 보관 및 이동을 위한 유통 전문가, 엑스레이· MRI 분석 전문가, 임상자문 외부 전문가 등 연구인원 수백 명이 참여했다. 여기에 인보사 미국 임상 3상 환자 투약이 재개된 시점(21년 12월)부터 올해 1분기까지 들인 연구개발비만 1000억원이 넘을 정도로 막대한 자금을 쏟아부었다. 인보사 개발에 들인 전체 연구개발비는 수천억원에 달할 것으로 추산된다.코오롱티슈진은 인보사가 상용화하게 되면 막대한 부를 창출할 수 있을 것으로 보인다. 현재 골관절염은 치료제가 없어 진통제 위주의 시장이 형성되어 있는데 세계 시장 규모가 9조원에 달한다. 마땅한 경쟁 신약이 없기에 인보사는 이 시장의 상당 부분을 잠식할 수 있을 것이라는 게 회사의 판단이다.미국에서 인보사가 제품허가를 받게 될 경우 한국에서 허가가 취소된 인보사의 운명에도 관심이 쏠린다. 현재 회사는 식약처를 상대로 인보사의 제조판매 품목허가 취소 처분의 취소소송을 제기한 상황이다. 대법원 판결을 기다리고 있다.K바이오는 최근까지 여러 업체가 미국 임상3상에서 잇달아 고배를 마시면서 고전하는 중이다. 부디 인보사가 FDA 관문을 통과, K바이오의 저력을 보여줬으면 하는 바람이다.

2024.07.26 I 류성 기자

이영태 에스엘에스바이오 대표 “올해부터 가파른 성장...CMO 성공 자신”

이영태 에스엘에스바이오 대표 “올해부터 가파른 성장...CMO 성공 자신”
[이데일리 유진희 기자] 에스엘에스바이오(246250)는 사업 고도화와 다각화를 통해 규모의 성장에 본격적으로 나선다. 회사는 화이자와 노보노디스크 등 글로벌 제약·바이오사들과 협업을 확대하며, 실력으로 증명하고 있다. 3년 내 연매출 500억 원을 현실화한다는 목표다. 이영태 에스엘에스바이오 대표. (사진=에스엘에스바이오)◇내달 8일 임시주총서 CMO 진출 공식화이영태 에스엘에스바이오 대표는 15일 경기 수원시 영통구 에스엘에스바이오 본사에서 진행된 이데일리와 인터뷰에서 “의약품 품질관리 사업의 영역은 확대하고, 위탁생산(CMO) 등 신규사업 진출도 속도를 낼 것”이라며 이같이 밝혔다. 에스엘에스바이오는 식품의약품안전처로부터 의약품 품질검사와 임상시험 검체분석 기관으로 지정된 기업이다. 의약품 품질관리, 신약개발 지원, 인체·동물용 체외진단키트 등을 주력으로 한다. 오는 10월 코넥스에서 코스닥으로 이전상장 1주년을 앞두고 있다. 이 대표는 “지금까지는 안정적인 수익에 바탕한 성장 전략을 펼쳐왔다면, 상장 이후부터 규모의 확장에 방점을 두고 있다”며 “확대하는 사업도 기존 우리가 잘하는 것을 기반으로 해 모범적인 성장을 이어갈 수 있을 것”이라고 강조했다. 에스엘에스바이오는 이 대표가 경영에 나선 2017년(연매출 61억 원) 이후 2022년 연매출 100억 원 돌파까지 꾸준한 우상향 성장을 해왔다. 지난해 신약개발시장 위축과 코스닥 상장 등으로 역성장했으나, 올해 반등이 가능할 것으로 전망된다. 최근 꾸준한 흑자도 유지하고 있다. 이 대표는 “가장 공을 들이고 있는 것은 유전자치료제와 첨단 바이오의약품 CMO 진출을 위한 밑작업이다”라며 “2년 내 시장 진출을 목표로 경기 용인에 신사옥과 공장도 건설을 준비하고 있다”고 말했다. 이를 위해 에스엘에스바이오는 내달 8일 임시주주총회를 연다. 사업 목적에 ‘식품, 화장품, 의료기기, 위생용품, 축산물 등 시험 검사업’과 ‘세포 유전자 치료제, 첨단 바이오 의약품 위탁 제조 및 품질 관리업’을 추가하는 정관 일부 변경의 건(사업 목적사항 추가의 건)을 논의한다.이 같은 사업 확장은 일각에서 지적했던 에스엘에스바이오의 제한적 시장 잠재력에 대한 문제를 해소해줄 것으로 분석된다. 에스에스엘바이오의 주력인 의약품 품질관리의 국내 시장 규모는 2022년 190억 원 수준이다. 에스엘에스바이오는 이 시장에서 민간기업으로는 40% 이상의 점유율 꾸준히 차지하며 1위를 유지하고 있으나, 성장의 한계가 있었다. 이 대표는 “세포·유전자치료제는 동종, 이종, 개인 맞춤형이 있고, 이 중 부가가치가 높고 대량생산이 어려운 다품종개인형 맞춤은 소량생산에 유리한 중소기업들도 경쟁력을 가질 수 있는 시장이다”라며 “특히 CMO의 경우 기술유출 등을 우려해, 글로벌 제약·바이오사들이 기존 신약개발업체들과 계약을 기피한다는 점을 고려하면 충분히 경쟁력을 확보할 수 있을 것”이라고 강조했다. 이 대표의 이력도 CMO 사업에 강점을 보여준다. 그는 바이엘 헬스케어(BHC) 코리아 등의 대표를 거치며, 글로벌 제약·바이오사와 견고한 네트워크를 확보하고 있다. 화이자와 노보노디스크 등 글로벌 기업들이 그간의 업무를 통한 신뢰 외에도 에스엘에스바이오와 협업하는 한 이유이기도 하다. 특히 최근 에스엘에스바이오는 노보노디스크 비만치료제 ‘위고비’의 품질관리에 대한 기술 이전도 완료했다. 위고비는 약 1800억원의 국내 비만치료제 시장에서 단숨에 1위로 올라 설 가능성이 제품으로 에스엘에스바이오의 수익성 강화에도 영향을 줄 것으로 분석된다. (사진=에스엘에스바이오)◇품질관리 사업도 확장...먹거리 다양화 이 대표는 “CMO는 연매출 1000억 원 이상의 중견기업으로 성장하기 위한 발판으로 중장기 성장 계획의 일환이다”라며 “당장 수익을 내는 것은 품질관리 사업으로 CMO가 현실화될 때까지는 이 부문도 최대한 확장해 나갈 것”이라고 말했다. 실제 에스엘에스바이오는 품질검사에서는 검사 품목의 다양화를 꾀하며, 수익성을 확대하고 있다. 현재 화이자 국내 법인과 메신저리보핵산(mRNA) 백신의 품질검사·관리 시험에 대한 계약을 체결한 상태다. 지난해 항체 의약품(바이오시밀러)에 이어 백신 의약품 품질관리에도 나서는 것이다. 이 대표는 “항체와 백신 의약품의 시험 검사비가 기존 이화학 제품 대비 5~10배가 커 수익성 확대에 크게 기여할 것”이라며 “세포·유전자치료제 등과 함께 성장세도 가팔라 이들 제품 덕분에 국내 의약품 품질관리 시장 규모도 5년 내 1000억 원을 넘어설 것으로 관측된다”고 전했다.이어 “지금과 같은 추세이면 우리가 절반 이상 국내 의약품품질관리 시장을 점할 수 있다는 계산이 나온다”고 덧붙였다. 에스엘에스바이오는 식품과 화장품 시험검사 시장에도 진출할 예정이다. 우선적으로 분석 난도가 높은 기능성 식품 검사, 화장품 피부 독성 시험 등 고부가가치 시장에 집중해 사업을 빠르게 안정화하고, 3년 내 국내 식품·화장품 시험검사 시장점유율을 20%까지 끌어올린다는 복안이다. 국내 식품과 화장품 시험검사 시장 규모는 2022년 기준 1300억 원 정도다. 이 대표는 “시험검사 분야에서 높은 기술력이 있어 과도한 투자 없이도 시장에 진입할 수 있다”며 “이미 관련 진출을 위한 대부분의 분석장비가 확보돼 있다”고 말했다.

2024.07.26 I 유진희 기자

삼성바이오에피스, 스텔라라 바이오시밀러 유럽 상륙
[이데일리 유진희 기자] 삼성바이오에피스의 스텔라라 바이오시밀러 ‘피즈치바’(성분명 우스테키누맙)가 유럽에 상륙했다. 삼성바이오에피스는 마케팅 파트너사 산도스가 유럽에서 피즈치바를 출시했다고 26일 밝혔다. 인천 연수구에 자리한 삼성바이오에피스 본사 전경. (사진=삼성바이오에피스)스텔라라는 글로벌 제약·바이오사 얀센이 개발한 판상 건선, 건선성 관절염, 크론병, 궤양성 대장염 등의 자가면역질환 치료제다. 연간 글로벌 판매 규모는 약 14조 원(108억 5800만 달러)에 달하는 블록버스터 신약이다. 삼성바이오에피스 관계자는 “피즈치바는 유럽 시장에 내놓는 여덟 번째 제품이다”라며 “특히 기존의 자가면역질환 치료제인 종양괴사인자 알파(TNF-α) 억제제 3종에 이어 인터루킨 억제제까지 유럽 시장에서의 자가면역질환 치료제 포트폴리오를 보다 확장했다는 의미가 크다”라고 말했다. 레베카 건턴 산도스 유럽 지사장은 “피즈치바는 유럽 초창기 우스테키누맙 바이오시밀러 제품 중 하나로서 중요한 이정표를 세우게 될 것”이라며 “환자의 삶을 변화시킬 의약품을 이용할 수 있도록 할 것”이라고 말했다.

2024.07.26 I 유진희 기자

고바이오랩은 포기한 IBD 마이크로바이옴 신약개발, '리비옴'은 다를까
[이데일리 김진호 기자] 항체와 야누스키나아제(JAK) 억제제가 주도하는 염증성 장질환(IBD) 시장에 마이크로바이옴 기반 신개념 치료제가 도전장을 내밀고 있다. 메디톡스(086900) 관계사 리비옴이 IBD를 적응증으로 하는 마이크로바이옴 신약 후보물질 ‘LIV001’로 글로벌 임상개발에 앞장서고 있다. 일각에서는 든든한 모기업을 갖춘 리비옴이 환자모집 문제로 동종 후보물질의 임상개발을 중단했던 고바이오랩(348150)의 전철을 밟지 않을 것이란 분석도 나온다. 리비옴 측은 “LIV001의 유럽 내 임상 1b상을 내년까지 완료하고 북미지역 등으로 개발 지역을 크게 확대하겠다”며 자신감을 내비치고 있다.메디톡스 관계사 리비옴이 염증성 장질환(IBD) 대상 마이크로바이옴 기반 신약 후보물질 ‘LIV001’의 글로벌 임상개발에 속도를 내고 있다.(제공=메디톡스)IBD는 장내에서 발생하는 만성 염증으로 크게 ‘궤양성 대장염’(대장 내 염증 질환)과 ‘크론병’(입에서 항문까지 연결된 모든 부위에서 나타나는 염증 질환) 등 두 가지로 대표된다. 글로벌 IBD 시장은 지난해 기준 UC(10조원)와 크론병(30조원) 등 40조원 이상 규모다. 2030년경 60조원 규모로 성장할 것으로 보인다. 2020년 이전까지 종양괴사인자(TNF)-α 억제 기전 ‘휴미라’나 인터류킨(IL) 억제 기전의 ‘스텔라라’ 등과 같은 항체 치료제가 IBD 시장을 독차지했다. 이후부터 미국 애브비의 린버크나 화이자의 ‘젤잔즈’ 등 경구용 JAK 억제제가 등장해 시장 점유율을 높여가는 상황이 전개되고 있다. 하지만 이같은 약물이 있음에도 IBD는 여전히 난치성 질환으로 남아 미충족 수요가 큰 상황이다. 환경적 요인으로 인해 해당 질환의 증상이 호전됐다가 다시 악화되는 상황이 반복적으로 발생하기 때문이다. ◇IBD 마이크로바이옴 개발사로 ‘리비옴’ 급부상25일 제약바이오 업계에 따르면 마이크로바이옴이 장내 환경을 개선해 IBD의 재발 또는 발병 위험을 최대한 줄일 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다. IBD 시장 진입은 노리는 마이크로바이옴 신약 후보물질은 올해 1분기 기준 전임상(10종), 임상 1상(8종), 임상 2상(3종) 등 총 21종이 임상개발 절차를 밟고 있는 것으로 집계됐다.국내 기업 중 리비옴이 지난 3월 궤양성 대장염 대상 경구제로 개발 중인 LIV001의 호주 내 임상 1a상을 완료하며 두각을 보이고 있다. 리비옴은 미생물의 유전자를 에디팅(편집)해 원하는 기전의 치료 효능을 갖도록 만드는 유전자치료제 설계 플랫폼 ‘eLBP’을 보유하고 있다. 이 플랫폼을 적용한 대표 물질인 LIV001이다. LIV001은 염증성장질환 치료를 위한 면역 조절 효능이 있다고 알려진 펩타이드의 VIP 유전자를 미생물에 도입한 결과물로 알려졌다. 이를 통해 리비옴 측은 해당 후보물질이 장기적인 관점에서 소화관 내 미생물 환경을 조절할 수 있으리라 평가하고 있다.송지윤 리비옴 대표는 “eLBP는 사람에서 널리 쓰는 유전자 편집 도구인 ‘크리스퍼-캐스9’은 아니다. 우리 플랫폼은 미생물에 맞게 발굴한 기술이고 세부적인 내용은 공개하진 않고 있다”고 했다.그는 이어 “LIV001은 유전자 편집을 거친 단일균주로 구성된 물질이다”며 “IBD 관련 동물 모델을 통해 시장에 널리 알려진 일부 약물과 LIV001의 효능을 전임상 단계에서 비교하는 데이터를 확보했고, 그 가능성을 보고 임상개발을 시도하게 된 것”이라고 설명했다.지난 24일 리비옴은 유럽의약품청(EMA)에 LIV001의 1b상 임상시험신청서를 제출하며, 글로벌 개발에 대한 의지를 표명하고 있다. 송 대표는 “건강한 사람을 대상으로 진행하는 임상 1a상은 호주 내 관련 기관이 많아 진행하기 좋다. 하지만 환자를 대상으로 해야 하는 임상 1b상부터는 인구 규모가 적은 호주는 적합하지 않다”며 “주요국에서 탐색적 효능을 확인해야 무게감이 있을 것이란 판단이 더해져서 유럽 연합(EU) 내 1b상을 시도하게 됐다”고 강조했다. 리비옴은 EU 내 임상 1b상에서 탐색적 유효성이 확인될 경우, LIV001의 글로벌 임상 지역을 북미와 동북아 지역 등으로 확대해 나갈 계획이다.송 대표는 “연내 EU에서 1b상을 승인 받는 것을 전제로 내년 말에는 탐색적 유효성을 확인할 수 있을 것으로 판단한다”며 “LIV001의 첫 적응증인 궤양성 대장염을 개발하면서 크론병 등 다른 IBD 질환에 대한 확장 가능성도 염두에 두고 추가 연구개발을 진행해 나가겠다”고 자신했다.한편 일각에서는 리비옴의 행보가 과거 관련 물질의 임상개발을 중단한 고바이오랩과 다른 길을 걷게 되리란 관측이 나온다. 실제로 마이크로바이옴 전문 바이오텍인 고바이오랩은 궤양성 대장염 대상 마이크로바이옴 신약 후보물질 ‘KGLP-007’를 발굴해 2021년 기준 미국과 호주, 한국 등에서 임상 2상 단계에 오른 바 있다.하지만 회사는 지난해 7월 환자모집에 어려움을 겪으면서 해당 적응증의 임상 개발을 중단한 바 있다.마이크로바이옴 업계 한 관계자는 “고바이오랩은 KGLP-007의 IBD 관련 개발을 중단해 전략적으로 50억원 수준의 미래 개발비를 줄이는 선택을 했다고 밝혔었다”며 “모기업의 후광을 고려하면 물질 자체의 유효성 미비 문제가 아니라면 LIV001의 개발 동력은 사라지지 않을 것”이라고 내다봤다. 이에 대해 송 대표는 “내부적으로 LIV001의 임상 1b상이나 2상에서 어느 정도 비용이 소모될지 추정치를 산정하고 있지만, 항암제와 달리 마이크로바이옴 신약은 더 변수가 많다”며 “현시점에서는 후보물질의 조기 임상을 빠르게 진행하는데 집중하겠다”고 말을 아꼈다.

2024.07.26 I 김진호 기자

뉴로핏, 알츠하이머 치료 솔루션 론칭...레켐비 시장 노린다
[이데일리 김승권 기자] 뇌 질환 영상 인공지능(AI) 솔루션 전문기업 뉴로핏이 미국 필라델피아에서 진행되는 2024년 알츠하이머협회 국제컨퍼런스(이하 AAIC 2024)에 참가한다고 25일 밝혔다.이번 컨퍼런스에서 뉴로핏은 알츠하이머병 치료제 관련 최첨단 뇌 영상 분석 기술의 집합체인 항 아밀로이드 치료제 처방 치료 효과 및 부작용 모니터링 소프트웨어 ‘뉴로핏 아쿠아 AD(Neurophet AQUA AD)’를 론칭한다. 해당 제품은 현재 한국과 미국, 일본 등 주요 국가의 의료기기 인증을 준비하고 있다.뉴로핏은 부스 전시를 통해 뉴로핏 아쿠아 AD 제품 데모를 시연할 예정이며 이와 함께 주요 기능이 업데이트된 PET 영상 정량 분석 소프트웨어 ‘뉴로핏 스케일 펫(Neurophet SCALE PET)’을 함께 선보인다.AAIC 2024에서 알츠하이머병 치료제 토탈 솔루션 뉴로핏 아쿠아 AD를 선보인 뉴로핏글로벌 제약사 일본 에자이와 미국 바이오젠이 공동 개발한 알츠하이머병 치료제 ‘레켐비(성분명: 레카네맙)’에 이어 최근 미국 일라이 릴리의 신약 ‘키순라(성분명: 도나네맙)’가 FDA 승인을 받으면서 알츠하이머병 치료제 시장 규모가 확대될 것으로 예상된다.하지만 키순라, 레켐비와 같은 항 아밀로이드 치료제는 뇌출혈과 뇌부종 등 ‘ARIA(Amyloid-Related Imaging Abnormalities, 아밀로이드 관련 영상 이상)’가 발생하는 부작용이 있다. 실제로 두 치료제 임상시험 참여 환자 20~30%에서 ARIA가 보고된 바 있다. 이에 항 아밀로이드 치료제를 사용하는 환자는 ARIA의 존재를 확인하기 위해 1년에 최소 5~6회 MRI를 필수로 촬영해야 한다.뉴로핏 아쿠아 AD는 MRI(자기공명영상)와 PET(양전자 방출 단층 촬영) 영상을 정량 분석해 항 아밀로이드 치료제 투약 과정에서 필요한 모든 뇌 영상 분석 기능을 제공하는 소프트웨어다. 투약 전 환자의 치료제 처방 적격성을 판단하고, 투약 중 치료제로 인한 뇌출혈 및 뇌부종 등 ARIA를 모니터링하며 투약 후에는 뇌에 축적된 아밀로이드 베타 감소에 따른 치료제 투약 효과에 대한 분석이 가능하다.이와 함께 뉴로핏은 뉴로핏 스케일 펫의 센틸로이드 스케일 탑재 등 제품 기능을 대폭 업그레이드해 함께 선보인다. 센틸로이드 스케일은 아밀로이드 PET 영상의 양, 음성을 정량적으로 판단할 수 있는 표준화된 척도 중 하나로 여러 아밀로이드 PET용 tracer들에 대해서 아밀로이드 플라크 축적량을 0~100점으로 표준화하여 제공하는 역할을 한다.빈준길 뉴로핏 대표이사는 “AAIC는 전 세계 알츠하이머병 관련 석학들이 모여 최신 지견을 공유하는 학회로 뉴로핏이 야심 차게 준비한 알츠하이머병 치료제 토탈 솔루션 공개에 가장 적합한 학회라고 생각한다”며 “레켐비에 이어 키순라도 FDA 승인을 받아 출시를 앞둔 만큼 뉴로핏 아쿠아 AD의 치료제 특화 뇌 영상 분석 기술에 대한 활용도가 매우 높아질 것으로 기대한다”고 강조했다.한편, AAIC는 치매 과학과 임상 진료의 발전을 위한 최대 규모의 국제 컨퍼런스로 전 세계 치매 관련 연구자, 임상의 등 치매 전문가들이 모여 알츠하이머병 및 기타 치매의 진단, 위험 감소, 치료법 개선에 대한 연구와 임상 실무 교육을 공유한다. 올해는 미국 필라델피아에서 개최되며 현지 시각으로 오는 28일부터 8월 1일까지 5일간 개최될 예정이다.

2024.07.25 I 김승권 기자

피에르, PTLD 세포 신약 美허가 초읽기...바이젠셀 ‘VT-EBV-N’도 주목

피에르, PTLD 세포 신약 美허가 초읽기...바이젠셀 ‘VT-EBV-N’도 주목
[이데일리 김진호 기자] 미국에서 ‘앱스타인 바 바이러스’(EBV) 양성 이식후 림프구 증식 질환(PTLD) 관련 세포신약이 등장할 것으로 전망되고 있다. 피에르 파브르가 개발한 ‘엡발로’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 허가를 획득한 지 1년 반만인 이달 초 미국식품의약국(FDA)도 이 약물을 신속심사 대상으로 지정하면서다. 국내에서는 바이젠셀(308080)이 NK/T세포 림프종 대상 임상 2상을 완료한 세포 신약 후보물질‘VT-EBV-N’의 신규 적응증으로 PTLD를 정조준할 수 있다는 분석이 나온다. 프랑스 피에르 파브르의 ‘앱스타인 바 바이러스’(EBV) 양성 이식후 림프구 증식질환(PTLD) 대상 세포신약 ‘엡발로’가 미국에서 허가 심사에 돌입했다. 바이젠셀의 주력 후보물질 ‘VT-EBV-N’도 EBV-PTLD 환자 대상 임상이 시도된 적이 있어 재주목받고 있다.(제공=각사)그런데 지난 18일(현지시간) 프랑스 피에르 파브르는 보유한 엡발로(성분명 타벨레클류셀)의 EBV-PTLD 관련 허가 신청 건이 미국에서 신속심사 대상으로 지정됐다고 발표했다. 엡발로는 리툭시맙 등 최소 한 가지 이상 요법으로 치료 전력이 있는 2세 이상 EBV-PTLD 환자의 2차 치료제로 임상이 진행됐고, 지난 2022년 12월 EMA로부터 처음 시판허가된 바 있다. 미국 바이오텍인 아타라테라퓨틱스가 엡발로의 원개발사이며, 지난해 피에르 파브르가 이에 대한 글로벌 개발 및 판권을 기술도입했다.엡발로에 대한 FDA의 허가 심사 결론이 내년 1월로 예정됐다. 업계에서는 미국에서도 엡발로가 허가를 획득하는데 성공해 EBV-PTLD 분야 세포 신약으로 지위를 공고히 할 가능성에 무게를 두고 있다.인간헤르페스바이러스의 일종인 EBV는 단핵구증이나 림프종 등 자가면역질환을 일으킬 수 있는 것으로 알려졌다. 조혈모세포(골수) 이식이나 장기이식 등 전체 이식 환자의 2%에서 PTLD가 나타나며, PTLD 환자 중 60~80%가 EBV 양성이다. 시장조사업체 델브 인사이트에 따르면 미국과 일본, EU 5개국(독일, 스페인, 이탈리아, 영국, 프랑스) 등 주요 7개국에서 EBV 양성 암 및 PTLD 시장은 2021년 기준 16억 달러(한화 약 2조 2000억원) 규모로 분석됐다. 이런 상황에서 국내 대표 세포치료제 개발 기업 바이젠셀의 VT-EBV-N이 재주목받고 있다. 세포독성T세포(CTL)을 분리배양한 VT-EBV-N은 지난해 9월 NK-T세포 림프종환자 48명을 대상으로 상업용 임상 1/2상이 완료됐다. 회사 측은 “NK-T세포 림프종의 경우 허가에 필요한 투약후 2년 장기 효능 데이터를 확보하는 것을 고려해 이르면 2026년 상반기에 조건부허가를 신청한다는 계획이다”고 밝혔다.이와 별개로 VT-EBV-N은 국내에서 PTLD 환자에게 과거 연구자 임상이 시도됐던 것으로 확인되고 있다.24일 바이젠셀에 따르면 2012년~2018년 사이 회사는 PTLD 환자에게 VT-EBV-N을 치료목적으로 투여하는 응급 임상과 추적 연구를 진행했다. 회사 측은 VT-EBV-N을 투여한 결과 혈액 내 EBV 가 감소한 것은 물론 5년 무질병 생존을 확인했다. 바이젠셀 관계자는 “PTLD 환자의 호전된 상태와 VT-EBV-N과의 연관성도 확인됐으며, 양전자단층촬영(PET) 등을 통해 전이된 곳의 환부가 사라졌음을 확인했다”고 설명했다. 그는 이어 “충분한 가능성은 확인됐지만, NK/T세포 림프종 관련 작업에 초점을 맞추고 있어, 현재로서는 적응증 확장관련 계획을 말할 단계가 아니다”고 말을 아꼈다.

2024.07.24 I 김진호 기자

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“신약개발 바이오 예비상장심사 승인율 0%, 생태계가 무너지고 있다”

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