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- 현대바이오, 삼중음성유방암 전임상 성공...“1/2a상 진행할 것”
- [이데일리 유진희 기자] 현대바이오(048410)는 씨앤팜과 공동으로 개발한 ‘니클로사마이드 기반 경구용 대사항암제’가 도세탁셀 단독 투여군에 비해 병용투약군에서 항암효과가 67% 더 뛰어남을 입증했다고 19일 밝혔다. 화학항암제 도세탁셀과 병용투약해 대표적인 난치암으로 알려진 삼중음성유방암에 대한 전임상을 실시한 결과다. 전임상 결과는 SCI급 논문을 통해 발표할 계획이다.(사진=현대바이오)현대바이오는 수십 년 동안의 세포실험을 통해 암세포의 대사과정에 작용해 각종 암 치료에 효과가 있는 것으로 밝혀진 니클로사마이드를 경구용 대사항암제로 약물재창출하는 데 성공했다.현대바이오에 따르면 니클로사마이드는 세포실험 결과 암세포의 대사를 교란해 암세포의 증식과 생존을 억제하고, 암세포의 주요 신경전달체계를 차단해 항암제의 내성 발생을 방지한다. 암줄기세포를 억제하여 암의 재발과 전이를 막는 대표적 대사항암물질이다. 이 중 내성 및 전이 문제의 동시 해결은 니클로사마이드 항암제만이 할 수 있는 것으로 알려져 있다.니클로사마이드는 이러한 항암 작용기전으로 인해 폐암, 유방암, 전립선암, 대장암, 간암, 신장암, 두경부암 등 여러 암에 효과가 있다. 특히 기존 항암치료제에 저항성을 보이는 삼중음성유방암, 폐암, 전립선암, 난소암, 대장암, 췌장암, 두경부암 등 난치성 암에 효과가 뛰어나다. 하지만 낮은 흡수율과 짧은 혈중 유효약물농도 유지시간 문제를 해결하지 못해 사람을 대상으로 한 임상시험에 이르지 못했다.현대바이오는 씨앤팜과 공동으로 ‘약물전달체 특허기술’로 독성이 나타나지 않는 니클로사마이드 용량 내에서도 암세포 증식을 억제하는 약물농도(IC50) 이상을 갖는 경구용 항암제 제형을 완성했다.진근우 현대바이오 연구소장은 “이번 전임상은 경구용 니클로사마이드 항암제가 난치성 암인 삼중음성유방암에 뛰어난 효과가 있음을 생체에서 통계적으로 입증한 최초의 사례다”라며 “삼중음성유방암을 포함해 췌장암, 난소암, 비소세포폐암(NSCLC), 전이성전립선암 등 여러 난치성 암을 대상으로 국내에서 임상 1/2a상을 진행할 것”이라고 설명했다. 오상기 현대바이오 대표는 “경구용 니클로사마이드 항암제 사업은 신규 자회사에서 진행할 것”이라며 “이를 위해 현대바이오도 경구용 니클로사마이드 항암제 기술을 신규 자회사에 이전할 계획”이라고 말했다.
- 디앤디파마텍 파트너사 美 멧세라 출범…“비만·대사질환 신약 개발”
- [이데일리 박순엽 기자] GLP-1 계열 경구용 비만·MASH(대사이상 관련 지방간염) 신약 개발 바이오 기업 디앤디파마텍의 글로벌 파트너사인 멧세라가 지난 18일(현지시간) 미국 언론을 통해 공식적인 기업 출범을 발표했다. 멧세라는 비만·대사질환을 위한 차세대 의약품의 빠른 임상 개발과 상업화를 위해 미국 주요 벤처 캐피탈사인 Population Health Partners와 ARCH Venture Partners가 공동 투자를 통해 설립됐으며, The Medicines Company의 전직 임원들이 주요 기능을 이끄는 것으로 알려졌다. 디앤디파마텍 CI (사진=디앤디파마텍)현지 보도에 따르면 멧세라는 ARCH Venture Partners의 주도하에 F-Prime Capital, Google Ventures, Mubadala Capital, ADIA, Newpath Partners, SoftBank 비전펀드 및 기타 미공개 투자자들의 참여로 현재까지 총 2억9000만달러의 개발 자금을 확보했다.클라이브 민웰(Clive Meanwell) 멧세라 대표이사는 “멧세라는 바이오 역사상 가장 크고 빠르게 성장하고 있는 비만 치료제 시장에서 차별화된 제품을 개발하기 위해 다양한 차세대 지속형 주사제와 경구용 비만 치료제 포트폴리오를 구축했다”고 말했다. 멧세라는 다수 품목을 동시다발적으로 개발하는 전략으로 여러 차세대 타깃 및 다중 작용제 개발에 초점을 맞췄다고 설명했다. 멧세라가 공개한 개발 프로그램은 △GLP-1 포트폴리오(임상 1상 진행 중인 주사용 GLP-1 수용체 작용제로 동일 계열 약물 중 잠재적 최장의 반감기 보유) △아밀린·칼시토닌 다중 작용제(DACRA·GLP-1 수용체 작용제와 함께 복합제로 개발) △GLP-1·GIP·Glucagon 삼중 작용제(최장의 지속 효과를 위해 개발 중 및 DACRA와 복합제로 개발) △경구용 펩타이드 플랫폼 기술(잠재적 best-in-class 경구 흡수율을 갖은 IND 준비단계의 2개 후보물질 및 다수의 first-in-class 후보 물질 개발) 등이다. 멧세라 이사회 멤버이자 ARCH Venture Partner의 상무이사인 크리스티나 뷰로(Kristina Burow)는 “우리는 체중 감량 및 비만 관련 질병에서 믿을 수 없을 정도로 흥미진진한 혁신의 새로운 시대 초입에 있다”며 “멧세라의 포트폴리오는 효과적인 체중 유지, 근육 보존, 적은 투여 빈도수, 더욱 뚜렷한 효능, 내약성 및 환자 편의성 등 현존하는 비만 치료제들을 뛰어넘기 위한 모든 요소를 갖췄다”고 강조했다.파트너사인 디앤디파마텍의 이슬기 대표는 “멧세라가 공식적으로 공개 출범하게 돼 매우 기쁘다”라며 “멧세라는 막강한 자본력과 바이오 분야 최고 전문가들로 구성된 준비된 기업이며, 멧세라가 계획한 다양한 혁신 비만 치료제들이 빠르게 개발될 수 있도록 파트너사로써 총력을 다해 협력할 것”이라고 말했다.
- [IPO출사표]디앤디파마텍 “경구용 비만 치료제로 글로벌 기업 도약”
- [이데일리 박순엽 기자] 신약 개발 바이오 기업 디앤디파마텍이 코스닥 상장에 도전한다. 지난 2021·2022년 상장 예비 심사 미승인 판정 이후 이번이 세 번째 도전이다. 디앤디파마텍은 그동안 구축한 ‘GLP-1’ 계열 신약 개발 기술을 바탕으로 상장 이후에도 경구용 비만 치료제와 대사기능 장애 관련 지방간염(MASH) 치료제, 퇴행성 뇌질환 치료제 등 개발에 속도를 낼 계획이다. 이슬기 디앤디파마텍 대표이사는 17일 서울 여의도에서 열린 기자간담회에서 “디앤디파마텍은 설립 초기부터 GLP-1 계열 펩타이드 신약 개발에 집중해 온 기업”이라며 “이번 코스닥 상장으로 미충족 수요가 큰 비만과 MASH로 대표되는 대사성 질환을 중심으로 GLP-1 계열 펩타이드 신약의 빠른 상업화를 달성하겠다”고 말했다. 이슬기 디앤디파마텍 대표이사가 17일 서울 여의도에서 열린 기자간담회에서 발언하고 있다. (사진=디앤디파마텍)디앤디파마텍은 2014년 설립된 신약 후보 물질 연구개발 전문기업으로, 신약 후보 물질을 전임상 또는 초기 임상 단계에서 기술을 이전해 이에 대한 기술료로 수익을 창출한다. 완제품은 생산하지 않는다. 미국에 임상 개발에 특화된 자회사를 두고 미충족 의료 수요가 큰 질환군에 대한 신약 발굴과 미국·유럽 위주의 임상 개발 역량을 확보하는 데 힘을 쏟고 있다. 특히 디앤디파마텍은 GLP-1 계열 펩타이드를 활용한 만성 질환 치료제 개발에 집중하고 있다. GLP-1(Glucagon-like peptide 1)은 음식 섭취 시 소장에서 분비되는 호르몬의 일종으로, 인슐린 합성·분비 증가와 글루카곤 분비 억제, 소화 흡수 과정 지연의 기능을 한다. 이러한 특징 때문에 GLP-1은 당뇨 치료제로 처음 개발됐다. 현재 GLP-1은 비만 치료제, MASH 치료제, 퇴행성 뇌 질환, 심혈관 질환 등 다양한 질환으로 활용 범위가 확대됐다. GLP-1 계열 주력 개발 선도 기업인 일라이 릴리와 노보 노디스크는 최근 존슨 앤 존슨을 제치고 전 세계 제약사 중 시가총액 1·2위를 차지하며 글로벌 초거대 기업으로 성장했다. 디앤디파마텍은 GLP-1 자체의 약 효능과 안정성을 최적화할 수 있는 펩타이드 맞춤 설계 기술과 경구 흡수율·복약 순응도를 높일 수 있는 제형 구조 최적화 기술로 △경구용 비만 치료제(DD02S(임상시험 준비 단계)·DD03(전임상))를 중심으로 △주사용 MASH 치료제 △퇴행성 뇌 질환 치료제 등 다수의 GLP-1 기반 신약을 개발하고 있다. 지난해엔 이 같은 기술력을 인정받아 미국 멧세라(Metsera)와 경구용 비만 치료제 글로벌 라이선스 계약을 체결했다. 멧세라는 대사성 질환 치료제 개발 전문회사를 목표로 아치벤처파트너스, 구글벤처스 등이 설립한 기업이다. 올해 3월엔 기존 계약을 확장하고 주사용 비만 치료제 신규 라이선스 계약까지 체결했다. 계약 규모는 8억달러(약 1조500억원)에 이른다. 이 대표는 “일반적인 기술 이전 계약과는 달리 디앤디파마텍이 임상 진입 이전까지 개발을 주도하는 별도의 공동연구 개발 계약까지 체결해 기술 이전 계약과 별도로 2026년까지 최소 1500만~2000만달러(약 200억~270억원)의 추가 수익도 확보했다”며 “이로써 안정적인 수익 기반 아래서 연구개발 진행을 할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 설명했다. (사진=디앤디파마텍)이 밖에도 MASH 치료제인 DD01(임상 1상 완료)은 뛰어난 전임상 유효성 실험 결과를 바탕으로 지난 2017년 중국 대사성 질환 전문 제약사 살루브리스와 중국 지역에 한정된 권리에 대해 1억9200만달러(약 2500억원) 규모의 라이선스 아웃 계약도 체결했다. 미국에선 48주간 투약에 따른 구체적인 DD01의 효능을 확인하기 위해 MASH 임상 2상을 진행할 예정이다. 이 대표는 “DD01은 지난해 당뇨와 지방간 질환을 동반한 비만 성인을 대상으로 진행한 미국 임상1상 시험에서 4주간의 투약만으로 지방간을 50% 이상 제거하는 결과를 확인했다”며 “DD01은 미국에서 MASH 임상 2상, 중국에서 비만 임상 1상이 동시에 진행되는 상황으로 글로벌 파트너링에 열쇠가 되는 주요 임상 결과를 빠르게 확보할 수 있을 것”이라고 말했다. 디앤디파마텍은 기술 이전 시 계약금과 함께 연구개발을 진행하면서 단계별 개발 마일스톤 금액, 제품 출시 이후 연간 판매액의 일정 부분을 로열티로 받게 되면서 앞으로 수익 구조도 개선되리라고 전망했다. 디앤디파마텍의 지난해 연결기준 매출액은 187억원, 영업손실은 135억원으로 집계됐다. 또 디앤디파마텍은 두 차례 상장 예비 심사에서 미승인 판정을 받은 데 대해선 “당시엔 파킨슨병에 대한 신약 개발 계획을 주로 제시했는데, 퇴행성 질환 특성상 임상에서의 유효성을 확인하기가 어려워 인체에서의 유효성까지 설득하는 데 부족한 부분이 있었다”며 “경구용 비만 치료제 등은 객관화된 지표가 있어 이번엔 약물의 유효성을 잘 설명했다”고 말했다. 한편, 디앤디파마텍은 이번 상장에서 110만주를 공모한다. 공모 예정가는 2만2000~2만6000원으로 총 공모금액은 242억원~286억원이다. 수요예측은 지난 12일부터 18일까지 진행하며, 오는 22일부터 23일까지 이틀간 일반청약을 거쳐 다음 달 2일 코스닥 상장을 목표로 하고 있다. 상장 주관사는 한국투자증권이 맡았다. (사진=디앤디파마텍)
- DXVX 대표 "올해 매출 45% 이상 성장…메디컬계 네이버될 것"
- [이데일리 석지헌 기자] “올해도 매출 퀀텀점프를 자신합니다. 지난해 매출은 전년 대비 45% 성장한 467억원이었는데, 올해 성장률은 이보다 더 높을 것으로 예상합니다.”권규찬 DXVX 대표가 지난 11일 이데일리와 만나 인터뷰하는 모습.(제공= DXVX)권규찬 DXVX(180400) 대표는 지난 11일 이데일리와 만나 “연구개발(R&D) 파트 쪽에서 수익성과 상업화 성과가 두드러지는 한 해가 될 것”이라며 이 같이 밝혔다. 한미약품(128940) 글로벌사업본부장을 지낸 권 대표는 한미약품의 바이오 신약 ‘롤베돈’의 미국 식품의약국 허가를 비롯해 미국과 유럽에서 100건이 넘는 글로벌 의약품 시판허가를 주도했다. 후보물질 발굴부터 시작해 임상, 신약 출시, 빅파마 빅딜까지 모든 과정을 거친, 국내 몇 안되는 신약 개발 전문가로 평가받는다. ◇건기식, 비만약 유통으로 매출 급성장DXVX의 지난해 매출은 467억원으로 전년 대비 45% 성장했다. 연구개발 조직확대에 따른 비용 등으로 영업이익은 적자전환했다. DXVX의 중국 자회사 디엑스앤브이엑스BJ는 같은 기간 매출 148억원, 영업이익 39억원을 나타냈다. 항생제 등 주요 의약품 판매가 늘면서 올해 중국 자회사 매출만 올해 200억원 이상을 기록할 것으로 회사는 예상하고 있다. 권 대표는 올해 DXVX 매출 퀀텀점프를 자신하는 이유로 중국 내 건강기능식품 출시와 의약품 유통, 동반진단 서비스 사업 성장을 꼽았다. 중국의 건강기능식품 시장 규모는 2989억위안(약 55조원)에 달하는 것으로 알려진다. DXVX는 올해 자체 개발한 마이크로바이옴 제품 12종을 모두 출시할 계획이다. 천연물을 배합한 기능성 제품들로, 이탈리아 AAT연구소와 공동으로 개발한 제품들이다.의약품 유통 사업도 DXVX의 캐시카우로 꼽힌다. DXVX는 1800억원에 달하는 국내 비만치료제 시장을 겨냥해 22종의 비만전문의약품을 병의원과 약국에 독점 공급 중이다. 여기다 후속 전문의약품 공급도 확대되고 있다는 설명이다. 권 대표는 “기존에 하고 있던 비만치료제 유통업 외에 다른 의약품도 유통을 확대하고 있다”며 “영업이익을 높이는 데 도움이 될 것”이라고 말했다. 진단사업과 신약개발을 돕는 DXVX의 동반진단 서비스 ‘클리덱스’(CLIDEX) 성장세도 가파르다. 클리덱스는 약 44만건의 유전체 임상데이터를 기반으로 DXVX가 지난해 출시한 서비스다. 최근에는 위탁 분석 쪽으로도 영역을 확장했다. 권 대표는 “동반진단 서비스 쪽은 제조원가가 높지 않아 이윤이 많이 남는 구조”라며 “다른 동반진단 업체들은 차세대 염기서열분석(NGS)을 위한 장비로 써모피셔나 일루미나 제품 둘 중 하나만 쓰는데 우리는 모두 다 쓴다는 점에서 강점이 있다”고 설명했다. ◇“제약·바이오 업계 ‘네이버’될 것”상반기 DXVX의 주요 헬스케어 사업은 ‘의료 데이터 종합 플랫폼’이다. 간단한 헬스케어 정보부터 의료 논문까지 상세한 검색이 가능한 포괄적인 의료 플랫폼으로, 올해 상반기 중 출시할 계획이다. DXVX는 지난해부터 LG CNS를 통해 구글 클라우드와 플랫폼 개발을 진행하고 있다. 회사가 보유한 국내 최대 규모인 44만 건 이상의 유전체 분석 데이터를 플랫폼에 접목시킨다는 전략이다. 권 대표는 “간단한 헬스케어 정보부터 의료 관련 논문까지 모두 찾을 수 있는 종합 플랫폼이 될 것”이라며 “해외엔 이러한 플랫폼이 많지만, 국내엔 별로 없다. 전 국민이 믿고 이용할 수 있는 제약·바이오계의 네이버가 되겠다”고 말했다. ◇먹는 비만약, 내년 1상 진입DXVX는 최근 자체 합성신약 형태의 GLP-1 계열 비만치료제 개발에도 뛰어들었다. 현재 경구용 비만치료제 전임상 시험용 후보물질 합성을 진행 중이다. 권 대표는 “한미약품 연구원 출신들이 연구해 도출한 후보물질”이라며 “성공 가능성이 높은 독창적인 케미컬 백본(화학 구조)인 만큼 특허 가능성이 높다. 올해 내 전임상, 내년 하반기 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다. 긍정적인 전임상 결과가 나오면 기술이전도 가능성이 있다”고 말했다. 비만치료제 외에도 모두 6개 가량의 파이프라인을 보유하고 있는 DXVX가 올해 가장 주력하는 파이프라인은 항암백신 ‘OVM-200’이다. OVM-200은 DXVX가 최대주주로 있는 영국 옥스퍼드백메딕스에서 임상을 하고 있다. 임상 1a상 완료 후 임상 1b상을 진행 중인데, 조만간 DXVX가 기술도입을 해 개발을 주도할 예정이다. 올해 안으로 한국과 중국에서 임상1b/2 첫 환자 투약을 목표로 하고 있다.
- 바이엘 넘을 에스바이오메딕스...세상에 없는 파킨슨 치료제로 돌풍 예고
- [이데일리 송영두 기자] 국내 기업이 줄기세포로 세상에 없는 파킨슨병 치료제 개발에 나서고 있어 주목받고 있다. 특히 뇌 신경세포 재생이라는 혁신적인 기술로 강력한 경쟁자인 글로벌 제약사 바이엘보다 높은 효능을 예고하고 있어, 2분기 내 발표될 임상 중간 결과에 따라 기술이전이 가속화될 것으로 전망된다.에스바이오메딕스(304360)는 뇌 신경세포를 환자 뇌에 이식하는 방식의 파킨슨병 치료제를 개발 중이다. 머리에 500원 동전 크기의 구멍을 낸 후 그 사이로 줄기세포 치료제를 중뇌 복측 부위에 직접 이식하게 되는 방식이다.지난해 1월 식품의약품안전처로부터 임상 1/2a상 IND(임상시험계획)를 승인받아 12명의 환자에게 투약을 마친 상태다. 최근 전신마비 환자가 줄기세포 치료제를 투여받은 뒤 스스로 일어나고 걸을 수 있게 되면서 같은 줄기세포 치료제 기반 치료제를 개발하는 에스바이오메딕스도 주목받았다.파킨슨 치료제를 개발하는 기업은 세계적으로 여럿 있지만, 뇌 속에 도파민 신경세포를 직접 이식하는 방식의 줄기세포 치료제를 개발 중인 기업은 글로벌 제약사 바이엘과 스웨덴 마린 팔머, 에스바이오메딕스 3곳에 불과하다. 이들 기업은 파킨슨 발병 원인을 도파민 신경세포가 서서히 사멸돼서 생기는 것으로 보고 있다. 최근 이와 같은 연구 결과도 보고되고 있고, 파킨슨 환자에게 가장 먼저 처방되는 약이 도파민 전구체로 알려진 엘도파다. 다만 경구용 치료제인 엘도파는 하루 두알씩 처방되는데, 근본적인 치료제가 아닌데다 시간이 흐를수록 내성과 부작용 문제가 발생해 신약에 대한 니즈가 상당하다.파킨슨병 치료제 동물실험 비교 데이터.(자료=에스바이오메딕스)◇바이엘 넘을 가능성↑...2조 기술수출 다날리 사례 재현할까근본적인 치료제가 없는 파킨슨병은 현재 파킨슨 원인으로 추정되는 단백질 ‘a-Synuclein’과 ‘LRRK2’ 등으로 타겟하는 항체치료제와 에스바이오메딕스와 같이 도파민 신경세포를 직접 뇌에 이식하는 세포치료제가 개발되고 있다. 하지만 항체치료제를 개발하던 바이오젠과 로슈는 각각 임상 1상과 2상에서 유효성 입증에 실패했다. 따라서 항체치료제에 대한 기대치가 떨어졌고, 반대로 도파민 신경세포를 뇌로 주입하는 세포치료제에 대한 기대감이 높아진 상황이다.특히 에스바이오메딕스는 같은 기전 치료제 개발사 중 선두업체인 바이엘(벰다네프로셀)보다 높은 효능과 세포 수율을 예고하고 있다. 에스디바이오메딕스 관계자는 “당사는 도파민 신경세포 전 단계인 도파민 신경전구세포를 만들어 뇌에 직접 이식하는 기전”이라며 “단순히 도파민 신경세포를 주입하면 뇌에 잘 달라붙지 못해 기능을 하지 않는 확률도 높다. 전구세포 상태로 뇌에 주입해 도파민 신경세포로 성장하게 만들면 뇌에 잘 달라붙고 높은 기능을 하는 것을 확인했다”고 말했다.바이엘은 지난해 임상 1상을 완료하고, 8월 임상 환자 12개월 추적 결과를 발표했다. 올해 3월에는 18개월 추적 결과도 공개해 에스바이오메딕스보다 빠른 임상 개발 속도를 보이고 있다. 하지만 에스바이오메딕스 NDR 자료에 따르면 각 그룹에서 발표한 동물실험 논문을 통해 비교한 결과 가장 빠른 시기에 효과의 발현이 이루어졌다. 세포 순도를 보여주는 세포분화율도 TED-A9이 99%에 달하는 반면 바이엘 치료제는 60~70%에 불과한 것으로 나타났다.업계에서는 에스바이오메딕스가 임상 2a상 중간 결과에 따라 조 단위 기술이전이 가능할 것으로 내다보고 있다. 오병용 한양증권 연구원은 “에스바이오메딕스의 파킨슨병 치료제 임상 결과가 발표되면 완전한 재평가가 기대된다”며 “바이엘은 2019년 벰다네프로셀을 개발하던 기업 블루락의 지분 59.2%를 6억달러에 매입해 자회사로 편입했다. 당시 블루락 가치는 약 10억 달러(약 1조3000억원)였다. 또 2020년 8월 초기 임상 중이던 다날리의 파킨슨 치료제 후보물질 ‘DNL151’을 바이오젠이 21억 달러에 기술도입했다. 에스바이오메딕스도 초기 임상에서 가능성을 보인다면 시장의 폭발적인 반응이 있을 것으로 기대된다”고 말했다.◇5월부터 임상 중간 결과 발표...가능성 확인후 기술이전 노력에스바이오메딕스의 가치 폭등 조짐은 이미 나타나고 있다. 지난해 12월 11일 8010원이던 주가는 올해 4월 11일 1만6130원으로 올라 약 5개월만에 약 100% 넘게 상승했다. 에스바이오메딕스의 임상 1/2a상은 12명의 환자 투약도 완료해 마무리된 상태다. 회사 측에 따르면 임상 1/2a상이 끝났음에도 파킨슨 환자의 투약 요청이 이어지고 있고, 돈을 지불하고서라도 치료제 처방을 원한다는 연락이 쇄도하고 있는 것으로 알려졌다. 머리에 구멍을 내고 이식하는 치료 방식임에도 환자들의 니즈가 상당히 높다는 게 업계 설명이다.회사 관계자는 “지난해 5월 환자 3명에게 저용량(315만개 세포)을 투여해 내달이면 1년이 된다. 이들 환자에 대한 1년 추적 결과가 도출될 것이다. 이어 고용량 환자 3명에 대한 1년 추적결과도 집계될 예정이다. 마지막 환자가 올해 2월 투여를 완료한 만큼 최종 결과는 2026년 2월에 나올 것”이라며 “먼저 5월 중 저용량 투여 3명 환자에 대한 데이터가 발표되고, 연이어 나머지 환자들에 대한 데이터도 차례로 발표될 예정”이라고 말했다.이어 “국내 임상에서 가능성을 확인한 후 기술이전을 위해 노력할 것”이라며 “다만 기술이전이 되더라도 국내에서는 직접 임상 3상을 완료하고 상업화할 계획이다. 현재 해외 기업들과 기술이전 관련해 논의 중에 있어, 향후 기술이전 기대감을 높일 수 있을 것”이라고 말했다.
- 2호 마이크로바이옴 신약, 대박조짐…국내업계에 훈풍 예고
- [이데일리 나은경 기자]글로벌 2호 마이크로바이옴 치료제의 매출이 빠르게 성장하면서 한동안 주춤했던 마이크로바이옴 업계에 대한 기대감도 부풀고 있다. 특히 올해는 글로벌하게 3·4·5호 마이크로바이옴 신약이 의약당국의 승인을 받을 것으로 예상돼 국내 마이크로바이옴 업계에도 훈풍이 불어닥칠 전망이다.◇보우스트, 마이크로바이옴 반등 신호탄 쐈다4일 세레스 테라퓨틱스(이하 ‘세레스’)에 따르면 지난해 ‘보우스트’(VOWST)의 매출은 1960만 달러(약 264억원)를 기록했다. 지난해 6월 출시, 6개월만에 2000만 달러에 가까운 매출을 낸 셈이다. 설사병의 일종인 재발성 클로스트리디움 디피실 감염증(CDI) 치료제 보우스트는 CDI에 대한 항균 치료 후 재발 방지 용도로 승인받아 1차 치료제도 아니어서 더 눈길을 끈다.미국 바이오텍 세레스 테라퓨틱스의 CDI 치료제 ‘보우스트’ (사진=세레스 테라퓨틱스)바이오 업계 관계자는 “마이크로바이옴이 새로운 모달리티(치료접근법)이고 이제 막 출시된 상황이라는 점을 감안하면 보우스트의 지난해 매출은 향후의 성장세를 기대해 볼만한 규모”라고 말했다.보우스트보다 먼저 세계 최초 마이크로바이옴 치료제로 FDA의 허가를 받은 것은 페링 테라퓨틱스의 ‘리바이오타’(REBYOTA)다. 리바이오타는 건강한 사람의 대변을 제조해 그 미생물총을 내시경을 통해 환자의 장내에 뿌리는 방식의 CDI치료제다. 이와 달리 ‘2호 마이크로바이옴 치료제’인 보우스트는 첫 경구용 마이크로바이옴 치료제여서 편의성이 높다. 감염 및 알레르기 리스크가 있는 분변이식 대비 안전성도 높다는 장점도 있다.이 같은 이유로 마이크로바이옴 업계에서는 보우스트를 사실상의 첫 마이크로바이옴 치료제로 여기고 첫 해 매출 규모에 주목해왔다. 특히 올해는 보우스트의 성장세가 더 커질 것으로 기대되는 상황이다. 세레스는 네슬레그룹의 헬스케어·바이오 전문기업인 네슬레 헬스사이언스와 공동으로 보우스트의 상업화를 진행 중인데, 올해 더 공격적인 의사 교육 및 마케팅을 진행하겠다는 전략이다.허가를 앞둔 차기 마이크로바이옴 치료제들의 임상 데이터도 고무적이다. 스페인 바이오텍 마이크로바이오믹(Mikrobiomik)이 개발 중인 CDI치료제 ‘MBK-01’은 임상 3상 중간분석 결과 환자 모집이 완료되기 전임에도 강력한 효능을 보이면서 조기 임상 완료 가능성까지 제기됐다. 지금은 유럽의약품청(EMA)에 허가를 받기 위한 준비를 진행 중이다. 중국 오사이바이오파마(OSAI Biopharma)의 세균성질염 치료제 ‘Lc262-1’ 후보물질도 임상 3상에서 긍정적 결과를 입증, 중국 국가약품감독관리총국(NMPA)의 시판 승인 절차를 밟고 있다.◇부진했던 韓업체도 ‘글로벌 훈풍’ 수혜 기대지난해 글로벌 마이크로바이옴 바이오텍들의 폐업과 매각이 잇따랐고, 한국 마이크로바이옴 업계도 부진을 면치 못했다. 실제 마이크로바이옴 대장주인 고바이오랩, CJ바이오사이언스, 지놈앤컴퍼니의 주가는 지난해 평균 30.8% 하락했다. 반면 같은 기간 KRX헬스케어 지수는 오히려 20.1% 상승했다.(그래픽=이데일리 이미나 기자)임상 중단, 기술이전 지연 등으로 대장주로 꼽히는 마이크로바이옴 업체들의 사업화가 지연된 것이 가장 큰 원인으로 분석된다. 고바이오랩(348150)은 지난해 6월 주력 파이프라인 중 하나로 미국 FDA의 허가를 받아 임상 2a상을 진행 중이던 궤양성대장염 치료제 후보물질 ‘KBLP-007’의 개발을 중단한다고 밝혔다. 지놈앤컴퍼니(314130)는 상장 당시 2023년 기술이전을 통한 흑자전환을 목표로 했지만 임상 진행이 늦어지면서 여전히 500억원대 적자를 내고 있다. 상장 이전인 2019년 이뤄진 LG화학(051910)과의 기술이전 계약 외엔 아직까지 눈에 띄는 기술이전 성과가 없는 상태다. CJ 바이오사이언스(311690)(옛 천랩)의 경우 지난해 10월 처음 임상 1상 첫 환자 투약을 했을 정도로 경쟁사에 비해 연구·개발 진도가 더딘 편이다. 하지만 최근 글로벌 마이크로바이옴 시장에 긍정적인 소식들이 쌓이고 있어 국내 기업들도 촉각을 곤두세우는 분위기다.지난해 글로벌 마이크로바이옴 시장에서는 글로벌 빅파마들의 인수·합병(M&A) 및 파트너 찾기가 그 어느 때보다 활발했다. 발생한 M&A 건수가 과거 연간 평균값의 3배로 늘어났을 정도다. 특히 독일 제약사 베링거인겔하임은 T3파마슈티컬스를 약 5억 달러(약 7000억원)에 인수했는데, 이는 이제까지 마이크로바이옴 시장에서 이뤄진 가장 큰 규모의 M&A다. 덴마크의 노보 노디스크도 지난해 8월 스나이퍼바이옴(SNIPR BIOME)과 신규 유전자치료제 개발을 위한 계약을 확장한 바 있다. 이 같은 분위기가 지속된다면 그간 연기됐던 국내 마이크로바이옴 업계의 기술수출도 연내는 기대해 볼 수 있다는 분석이다.시장 반등의 분위기를 타고 비상장 마이크로바이옴 바이오텍들도 하나 둘씩 기업공개(IPO)를 준비 중이다. 셀트리온(068270)과 신약개발 공동연구 중인 리스큐어바이오사이언시스가 내년 코스닥 상장을 목표로 상반기 중 기술성 평가를 신청할 예정이고, 유한양행(000100)이 59.6%의 지분을 가진 자회사 에이투젠도 코스닥 상장을 준비하고 있다.
- [단독]유재현 큐라클 대표 "투약 중단 후에도 약효 지속"...근원치료제 가능성 비춰
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)의 황반변성 치료제 CU06이 투약을 중단한 뒤에도 시력개선 효과가 나타나 놀라움을 안겨주고 있다. 업계에선 CU06이 근원치료제 가능성을 보였다는 평가를 내놓고 있다.유재현 큐라클 대표가 지난 2일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)큐라클은 지난 4일 CU06이 미국 임상 2a상에서 투약을 중단한 뒤에도 최대교정시력이 개선됐다고 밝혔다. 이번 임상은 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 CU06을 12주간 투여했다. 투약군은 100, 200, 300㎎ 등 3집단으로 분류했다.이번 CU06 임상 2a상 최종 결과보고서에서 가장 눈에 띄는 점은 투약 중단이 한달이 지난 16주차에서 나타난 최대교정시력 결과다. 최대교정시력이 ‘69글자 이하’(시력 0.5 이하) 300mg 환자군의 최대교정시력이 6.6글자 개선된 것이다. 300mg 투여군의 12주차 최대교정시력 개선은 5.8글자였다. 즉, 약을 중단하고 한달 뒤에 잰 시력검사에서 평균 0.8글자를 더 읽을 수 있었단 얘기다. 황반중심두께는 변함이 없었다.이데일리는 지난 4일 CU06 임상 2a상 최종 결과보고서 발표 직후 유재현 큐라클 대표를 단독 전화인터뷰했다. 이번 인터뷰를 통해 해당 임상 결과에 대한 의미를 짚어봤다.◇ 혈관 정상화하는 기전 이해하면 결과 납득 혈관을 정상화하는 CU06 기전 자체가 시력개선을 이끌어냈다는 분석이다. 유재현 큐라클 대표는 “혈관을 정상화한다는 의미는 죽은 혈관을 되살리는 게 아니다”며 “다만, 당뇨나 노화로 안 좋아진 혈관 상태를 개선한다”고 설명했다. 이어 “중요한 건 시신경이나 시력을 관장하는 세포들이 모두 망막에 모여있다”며 “안구 주변 혈관을 정상화하면 그 주변 세포들의 상태도 개선이 돼 시력이 오를 것이라는 기대가 있었다”고 덧붙였다.약을 중단했음에도 시력이 개선된 것에 대한 답도 기전에 있다. 유 대표는 “약을 복용해 혈관이 정상화됐다면, 약을 끊었다고 해서 혈관이 갑자기 망가지지는 않을 것 아니냐”면서 “CU06이 혈관을 정상화하는 기전이라는 점을 생각하면 이번 16주차 결과를 예상할 수 있었다”고 목소리를 높였다2b상에 대한 기대감도 높아졌다.그는 “2b상은 CU06을 6개월 간 투약한다”며 “그런데 4개월차 데이터까지는 확인됐다. 이번 16주차 데이터로 인해 CU06 임상 2b상 성공 확률이 높아진 건 사실”이라고 말했다. 이어 “이번 결과를 보면서 좀 더 임상 2b상에 대한 기대가 높일 수 있는 이유는 100, 200, 300㎎ 등 전체 투약군에서 약을 중단한 후 시력이 개선됐다는 점”이라고 덧붙였다.CU06을 지속 투여한다면 더 향상된 효과를 얻지 않을까 하는 기대가 형성됐다. 유 대표는 오는 4월 말 CU06 2b상의 임상 디자인을 최종 확정하기 위해 프랑스로 건너가 떼아(Thea)와 논의할 예정이다.◇ 근원 치료제에 가능성 비춰이번 결과에 업계 전반에선 놀랍다는 반응이다.업계 관계자는 “약 복용을 중단하면 체내 약물 농도가 떨어진다”면서 “약발이 떨어지게 마련이다”고 설명했다. 이어 “그럼에도 CU06은 약 중단 한달 뒤에 결과가 더 좋게 나왔다”며 “CU06이 근원(근본)치료제 말고는 설명할 방법이 없다”고 말했다.근원치료제(또는 근본적 치료제)는 질병 근본 원인을 직접적으로 치료하는 약물이나 치료법을 말한다. 이러한 치료법은 단순히 증상을 완화시키는 것이 아니라, 질병이 발생하는 기본적인 생물학적 경로나 원인을 표적해 근본적인 해결을 목표로 한다.또 다른 업계 관계자는 “대부분 약물은 몇 번의 반감기가 지나면 체내에서 대부분 제거된다”며 “특히 만성질환의 치료에서 약물을 중단할 경우, 질병 증상이 재발하거나 악화할 수 있다”고 설명했다. 이어 “치료제 효과와 약물이 체내 농도 간 상관관계는 비례하고, 이는 약동학, 약력학 등으로 설명된다”고 덧붙였다.반감기는 약물의 농도나 활성이 처음 값의 절반으로 감소하는 시간을 말한다. 약물마다 반감기가 다르다.◇ 한층 가까워진 ‘FDA 혁신신약’유 대표는 CU06 등장으로 당뇨병성 황반부종 치료 패러다임이 바뀔 수 있을 것으로 관측했다.그는 “당뇨 황반부종이 생기는 원인은 다양하다”며 “그럼에도 안구 내 주사제(Anti-VEGF) 외 마땅한 치료제가 없다”고 말했다. 이어 “그러다보니 당뇨병성 치료제를 주사제 관점에서만 이해하고 있다”면서 “(CU06의 다른 접근법을 설명하고 이해시키는 것이 우리 몫이지만) 어찌됐던 이 새로운 이노베이션(혁신, CU06을 지칭)이 부종을 더 악화시키지 않은 채 시력을 많이 개선한 건 사실이다. 주사제가 아닌 경구용(알약)으로 이 정도면 충분하지 않나”고 반문했다.유 대표가 말하는 주사제 관점은 안구 내 주사 투약 시 나타나는 드라마틱한 부종 감소을 의미한다.CU06의 임상 데이터 결과는 FDA 품목허가 규정에도 정확히 부합한다.그는 “FDA에 당뇨병성 황반부종 품목허가 요건에 ‘부종’ 데이터를 요구하지 않는다”며 “FDA에 부종 데이터를 제출하지 않아도 된다”고 설명했다. 이어 “대신 시력개선 데이터만 내면된다”며 “다시 말해, CU06 임상 2a상 기준으로 2차 지표인 최대교정시력 데이터만 내면 된다. 공시에서 2차 지표로 이것저것 써놨지만 승인 요건만 놓고 보면 사실 하나도 안 중요하다. 약을 좀 더 잘 이해하기 위해 써 놓은 것일 뿐”이라고 덧붙였다. 한편, 약물과 관련된 심각한 부작용(SAE)이 보고되지 않아 안전성과 내약성을 입증했다. 당뇨병성 황반부종이 상대적으로 부작용에 취약한 고령층이 많은 질환임을 고려했을 때 특별한 우려 없이 CU06을 사용할 수 있음을 확인한 것이다.
- 아리바이오 추가 기술수출 눈앞, 미국·중동시장 치매치료제 판권계약
- [이데일리 송영두 기자] 아리바이오가 연내 AR1001(경구용 알츠하이머 치료제)의 또 다른 글로벌 판권 이전 계약을 눈앞에 두고있는 것으로 나타났다. 지난 2022년 12월 아리바이오 측은 국내 기업으로 유일하게 치매치료제 글로벌 임상 3상을 진행하고 있는 AR1001의 가치가 최소 3조~4조원대에 이를 것이라고 자신했다. 당시 회사는 유럽 기술평가 전문회사인 스위스 아반스(AVANCE)를 통해 AR1001 기술가치를 공개했다.아반스의 기술가치 평가는 제품 가치, 시장성, 성장성 등 글로벌 가치평가모델인 NPV를 통해 이뤄졌다. 아반스 보고서에 따르면 AR1001 기술가치는 30억 달러(약 3조8736억원)~40억 달러(약 5조1648억원)로 집계됐다. 아반스는 제약, 생명공학, 의료기술 등의 분야에서 라이센싱 및 평가 서비스를 제공하는 글로벌 기업이다. 애브비, 아스트라제네카, 바이엘, 로슈, GSK 등 다수 글로벌 제약사를 고객사로 두고 있다.◇AR1001 가치 평가↑, 연내 추가 판권 계약 터진다최근 아리바이오는 AR1001의 대규모 계약을 성사시켰다. 지난달 25일 중국 제약사와 약 1조200억원 규모의 경구용 치매치료제 AR1001 중국 내 독점 판권 계약을 체결했다. 계약금 1200억원과 임상개발 및 허가 단계별 기술료, 판매에 따른 로열티 9000억원을 포함한 금액이다. 특히 계약금은 총금액 중 10%가 넘는 규모여서 업계 주목을 받았다.1000억원대 계약금 규모는 AR1001 가치를 여실히 보여주는 것이라는 게 회사 측 설명이다. 아리바이오 관계자는 “중국은 빠르게 증가하는 노령화에 따른 치매 환자 증가세로 인해 시장성이 비약적으로 증가하고 있다”며 “특히 시장 진출 난도가 가장 높다는 중국 시장 진출에 성공해, 1200억원 계약금을 보장받은 것은 AR1001의 성공 가능성과 함께 중국 내 경구용 신약 가치를 높게 평가한 계약”이라고 설명했다.특히 그는 “아직 최종 임상을 진행 중인 신약후보물질의 경우 대체로 가치 평가 금액이 적을 뿐 아니라 조기 선점 사례도 흔한 일이 아니다”라며 “따라서 이번 AR1001 계약과 같은 좋은 조건으로 해당 시장에 진출하는 것은 어려운 일이다. 아리바이오에 유리한 조건으로 대규모 계약을 체결한 것은 매우 의미있는 사례”라고 평가했다.조만간 추가 판권 계약 체결 가능성도 언급했다. 회사 관계자는 “현재 유력 제약기업과 중동 및 북아프리카(MENA) 지역 판권 계약 체결을 위해 교섭을 진행 중인 것은 사실이다. 협상이 진행 중인 상황에서 연내 언제 성과가 나온다는 것을 미리 공개할 수는 없다”면서도 “다만 오랜 시간이 걸리지는 않을 것으로 본다. 중국 계약의 성과를 토대로 빠른 체결을 위해 노력하고 있다”고 말했다.◇미국·유럽·일본 지역 판권 계약이 분수령아리바이오 초점은 미국과 유럽 등 주요 시장 판권 계약에 맞춰져 있다. 정 대표는 앞서 미국과 유럽, 일본 시장을 하나로 묶어 판권 이전 계약 협상을 진행 중이라고 밝히고 있는데, 중국 시장 판권 이전 계약 규모를 고려하면 이보다 훨씬 더 큰 계약이 이뤄질 것으로 전망되기 때문이다. 실제로 여러 글로벌 기업들이 아리바이오에 문의를 하고 있는 것으로 알려졌다., 이 중에는 치매치료제 개발에 실패한 글로벌 빅파마도 있는 것으로 전해졌다.시장조사기관 그랜드뷰 리서치에 따르면 글로벌 치매치료제 시장 규모는 2022년 42억 달러(약 5조6000억원)에서 연평균 16.2% 성장해 2030년 156억 달러(약 20조8100억원)에 달할 것으로 전망된다. 이중 아리바이오가 가장 먼저 판권 이전 계약을 체결한 중국의 경우 글로벌 치매치료제 시장의 약 30%를 차지하고 있는 것으로 추정된다. 반면 미국과 유럽, 일본 시장을 합친 비율은 45%에 달해 해당 지역의 독점 판권 이전 계약 규모는 중국 계약 규모보다 훨씬 클 것이라는 게 회사 측 설명이다.아리바이오 관계자는 “정확한 숫자는 집계되지 않고 있지만 마켓 분포 추산치로는 글로벌 치매 시장에서 미국·유럽·일본 시장이 약 45%, 중국 시장이 30%, 나머지 국가가 25% 정도”라면서 “중국보다 훨씬 큰 규모의 계약이 가능하다. 실제로 AR1001은 3~4조원 규모의 가치를 인정받은 바 있다. 중국과의 계약보다 더 큰 규모 계약을 위해 최대한 노력을 기울이고 있다”고 말했다.AR1001의 미국과 유럽 등 주요 지역에 대한 판권 계약 규모는 레켐비의 향후 매출 전망치도 영향을 줄 것으로 보인다. 업계에 따르면 에자이가 개발해 미국에서 치매치료제 최초로 허가받은 레켐비의 경우 2028년까지 글로벌 매출이 88억 달러(약 11조8600억원)에 달할 것으로 관측된다. 다만 주사제형이라는 점에서 아리바이오가 개발 중인 AR1001 상업화가 성공한다면 경구용 제형이라는 장점으로 시장에 더욱 어필될 것이라는 분석이다.회사 관계자는 “현재 여러 기업과 협상을 진행 중인 만큼 계약 체결 시기를 언급할 수는 없다”면서도 “가장 큰 시장인 미국과 유럽 지역 판권은 아시아 주요 국가 및 중동·남미지역 판권 이전 계약 후 최종적으로 계약이 이뤄질 것”이라고 강조했다.
- 큐라클, ‘당뇨병성 황반부종 치료제’ 美 임상2a상 결과보고서 수령
- [이데일리 박순엽 기자] 난치성 혈관질환 치료제를 개발 중인 큐라클(365270)이 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’의 미국 임상2a상 최종 임상시험 결과보고서(CSR)를 받았다고 4일 밝혔다. 큐라클 CI (사진=큐라클)이번 임상은 미국 11개 기관에서 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 12주간 CU06 100, 200, 300mg을 각각 하루 한 번 경구 투여 후 유효성과 안전성을 평가하는 무작위 배정, 공개, 평행 설계 방식으로 진행됐다. 이후 4주간 투여하지 않는 추적 관찰 기간을 통해 약물 중단 후의 영향을 모니터링했으며, First-in-Class 약물인 CU06의 효과를 파악하기 위해 다양한 평가지표를 분석했다. 앞서 CU06은 탑라인(Topline) 발표에서 발표했듯 12주 투여 후 1차 평가지표인 황반중심두께(CST)가 유지되는 것을 확인했다. 2차 평가지표 중 하나인 4, 8, 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화에선 100, 200, 300mg 투여군이 12주차에 각각 1.9, 2.5, 2.2글자가 증가하는 결과(LS Mean 값)를 보였다. 큐라클은 이번 결과보고서에서 16주차 추적 관찰 기간에서의 최대 교정시력 결과에 주목했다. 최대 교정시력이 69글자 이하인 상대적으로 시력이 낮은 환자군(통상적인 시력 0.5 이하)의 16주차 결과에서 최대 교정시력 점수가 향상한 것으로 나타났으며, 황반 중심두께는 12주차 수준을 유지했다. 특히 해당 환자군(최대교정시력 69글자 이하) 중 12주차에 5.8글자 개선을 보였던 300mg 투여군은 16주차에 6.6글자가 개선돼 지난 2월 탑라인 발표에서 보고된 점수보다 0.8글자를 더 개선한 결과를 보였다. 또 약물과 관련된 심각한 부작용(SAE)이 보고되지 않아 안전성과 내약성을 입증했다. 당뇨병성 황반부종이 상대적으로 부작용에 취약한 고령층이 많은 질환임을 고려했을 때 특별한 우려 없이 CU06을 사용할 수 있음을 확인했다는 설명이다. CU06의 글로벌 과학자문단(SAB·Scientific Advisory Board)인 분당서울대 우세준 교수는 “현재까지 당뇨병성 황반부종 치료 효과를 입증한 경구용 약제가 없어 추가적인 임상시험을 통해 본 약제의 유효성이 입증된다면 기존 안구 내 주사제(Anti-VEGF)를 대체하거나 상호 보완적인 치료가 가능할 것으로 기대된다”고 말했다. 큐라클 관계자는 투여 중단 후에도 효과가 지속한 16주차 결과에 대해 “부종을 줄여 시력을 개선하는 안구 내 주사제와 달리 CU06은 당뇨와 노화로 인해 손상된 혈관을 정상화하는 새로운 개념의 치료제로서의 가능성을 확인했다”며 “만약 약물을 꾸준히 투여한다면 더 향상된 효과를 얻지 않을까 하는 기대감으로 후속 임상에서 투여 기간을 늘려 그 효과를 확인할 것”이라고 말했다. 한편, 큐라클은 임상시험 결과보고서를 토대로 파트너사, 과학자문단과 후속 개발계획에 대한 논의를 진행할 계획이다.
- 큐라클, ‘CU06’ 2a상 결과보고서수령..."저시력·고용량군 6.6글자 개선"
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’의 미국 임상2a상 최종 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령했다고 4일 밝혔다.유재현 큐라클 대표가 지난 2일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)이번 임상은 미국 11개 기관에서 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 12주간 CU06 100, 200, 300mg을 각각 하루 한 번 경구 투여 후 유효성과 안전성을 평가하는 무작위 배정, 공개, 평행 설계 방식으로 진행됐다. 이후 4주간 투여를 하지 않는 추적 관찰 기간을 통해 약물 중단 후의 영향을 모니터링했으며, First-in-Class 약물인 CU06의 효과를 파악하기 위해 다양한 평가지표를 분석하였다.CU06은 앞서 탑라인(Topline) 발표에서 밝혔듯 12주 투여 후 1차 평가지표인 황반중심두께(CST)가 유지되는 것을 확인하였다. 2차 평가지표 중 하나인 4, 8, 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화에선 100, 200, 300mg 투여군이 12주차에 각각 1.9, 2.5, 2.2글자가 증가되는 결과(LS Mean 값)를 보였다.이번 결과보고서에서 가장 주목할 점은 16주차 추적 관찰 기간에서의 최대교정시력 결과다. 최대교정시력이 69글자 이하인 상대적으로 시력이 낮은 환자군(통상적인 시력 0.5 이하)의 16주차 결과에서 최대교정시력 점수가 증가한 것으로 나타났으며, 황반중심두께는 12주차 수준을 유지했다.특히 해당 환자군(최대교정시력 69글자 이하) 중 12주차에 5.8글자 개선을 보였던 300mg 투여군은 16주차에 6.6글자가 개선되어, 지난 2월 탑라인 발표에서 보고된 점수보다 0.8글자를 더 개선한 결과를 보였다.또한 약물과 관련된 심각한 부작용(SAE)이 보고되지 않아 안전성과 내약성을 입증했다. 당뇨병성 황반부종이 상대적으로 부작용에 취약한 고령층이 많은 질환임을 고려했을 때 특별한 우려 없이 CU06을 사용할 수 있음을 확인한 것이다.CU06의 글로벌 과학자문단(SAB, Scientific Advisory Board)인 분당서울대 우세준 교수는 “현재까지 당뇨병성 황반부종 치료 효과를 입증한 경구용 약제가 없기 때문에 추가적인 임상시험을 통해 본 약제의 유효성이 입증된다면, 기존 안구 내 주사제(Anti-VEGF)를 대체하거나 상호 보완적인 치료가 가능할 것으로 기대된다”고 말했다.큐라클 관계자는 투여 중단 후에도 효과가 지속된 16주차 결과에 대해 “부종을 줄여 시력을 개선하는 안구내 주사제와 달리 CU06은 당뇨와 노화로 인해 손상된 혈관을 정상화하는 새로운 개념의 치료제로서의 가능성을 확인하였다”며 “만약 약물을 지속적으로 투여한다면 더 향상된 효과를 얻지 않을까 하는 기대감을 갖고, 후속 임상에서 투여 기간을 늘려 그 효과를 확인할 것”이라고 말했다.한편, 큐라클은 임상시험 결과보고서를 토대로 파트너사 및 과학자문단과 후속 개발계획에 대한 논의를 진행할 계획이라고 밝혔다.