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- [임상 업데이트] 로킷헬스케어, 모낭 깨우는 ‘발모’ 기술 임상 3월 개시
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(1월 12일~1월 16일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.(사진=제미나이 생성)◇로킷헬스케어, “4주 완전 발모” 역노화 기술 인체임상 3월 개시로킷헬스케어는 투여 4주 만에 완전 발모를 확인한 역노화 기술로 세계 최초 ‘천연물 PBM 후생유전학’ 특허를 출원하고 오는 3월부터 인체임상에 공식 착수한다고 밝혔다.이번 성과는 빛에 반응해 생체 활성을 조절하는 광 생물 변조(PBM, Photobiomodulation) 기전을 적용한 것으로, 로킷헬스케어가 지난 4년간 주력해 온 ‘역노화’(Reverse Aging) 프로젝트의 핵심 결과물이다. 단순히 증상을 개선하는 수준을 넘어, 노화된 모낭의 미세환경을 젊은 상태로 되돌리는 후생유전학적 역노화 기술을 담고 있다.기존 탈모 치료제가 남성 호르몬이 모낭을 공격하지 못하도록 ‘막는’(Block) 방식이었다면, 로킷헬스케어의 새로운 역노화 기술은 잠든 모낭 세포를 ‘깨우는’(Wake up) 방식이라는 점이 가장 큰 차이점이다.특히 동물 모델을 대상으로 진행한 전임상 시험 결과가 압도적이다. 해당 천연 후보물질을 적용한 실험군에서 투여 4주 차에 완전한 발모(Full regrowth)가 확인됐다. 이는 피부 표면에서 시작된 긍정적 변화가 모낭 깊숙이 전달돼 신체 내 잠재돼 있는 조직의 재생력을 복구하는 후생유전학적 재생 패턴이 뚜렷하게 나타난 결과로, 기존 치료제 대비 월등히 빠른 속도다.이번 연구는 안전성 측면에서도 기존 치료제와 차별화된다. 현재 시장을 점유한 다수의 탈모 치료제는 호르몬 억제 기전에 의존해 성기능 저하 등 다양한 부작용 우려가 있는 반면 로킷헬스케어의 솔루션은 안전성이 높은 천연물질을 활용한다.이 천연물질은 마치 세포가 광합성 효과를 내는 것처럼 표피부터 모낭까지 정상적인 신호 전달 체계를 회복시키며, 모낭세포의 폭발적인 분열을 유도하는 후생유전학적 방식으로 발모를 돕는다.로킷헬스케어 관계자는 “이번 성과는 인위적인 호르몬 제어가 아니라, 천연물질과 첨단 PBM 기술을 결합해 피부와 모낭 조직의 후생유전학적 재생을 발현시키는 진정한 의미의 ‘역노화 기술력’을 입증한 것”이라며 “특히 4주 만에 완전 발모라는 전임상 결과는 이 기술의 상용화 가능성과 파급력을 보여주는 강력한 증거”라고 밝혔다.◇종근당, 듀피젠트 바이오시밀러 유럽 최초 임상 1상 승인종근당은 유럽의약품청(EMA) 및 영국 의약품규제청(MHRA)로부터 듀피젠트(성분명 두필루맙, Dupilumab) 바이오시밀러 ‘CKD-706’이 유럽 최초로 임상 1상 승인을 받았다고 14일 밝혔다.이번 승인으로 종근당은 유럽에서 건강한 성인을 대상으로 CKD-706과 오리지널 품목인 듀피젠트와의 약동학적 동등성을 입증하고 약력학, 안전성, 면역원성을 비교하는 임상을 진행할 예정이다.듀피젠트는 인간 단클론항체로, 제2형 염증 반응에 관여하는 인터루킨(IL)-4 및 인터루킨(IL)-13이 공통으로 사용하는 수용체(IL-4Rα)에 결합하여 해당 신호 전달 경로를 억제하는 기전의 바이오의약품이다.이 약물은 현재 미국 식품의약국(FDA) 기준으로 아토피 피부염, 천식, 만성 비부비동염, 호산구성 식도염, 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 등 8개 적응증에 대해 승인받았으며 지속적인 적응증 확대를 통해 치료 영역을 넓혀가고 있다.종근당 관계자는 “이번 유럽 임상 1상 승인을 통해 CKD-706의 글로벌 개발이 본격화됐다”며 “신속한 임상 진행으로 듀피젠트와의 동등성을 조기에 입증하여 전 세계 염증성 질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.듀피젠트의 전세계 매출은 2024년 약 20조원을 기록했으며, 2025년 약 24조원이 예상되는 등 큰 폭으로 성장하고 있다. 다양한 적응증 추가와 사용 연령 확대에 따라 2032년에는 약 28조원의 시장을 형성할 것으로 전망되고 있다.◇한미 이중항체 면역항암제, 글로벌 임상서 초기 유효·안전성 확보한미약품과 북경한미약품이 차세대 면역항암 혁신신약으로 공동 개발 중인 ‘BH3120’의 단독 및 MSD의 항 PD-1 면역항암제 ‘키트루다’ 병용 임상 1상에서 초기 유효성과 우수한 안전성을 확보하며 치료 잠재력을 확인했다.한미약품은 지난달 10일부터 12일까지(현지시각) 영국 런던에서 열린 유럽종양학회 면역종양학 학술대회(ESMO Immuno-Oncology Congress 2025)에서 차세대 면역항암제 BH3120의 임상 경과를 포스터에 담아 발표했다고 13일 밝혔다.BH3120은 하나의 항체가 서로 다른 두 개의 표적에 동시 결합하는 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 항암신약으로, 이를 통해 암세포만 공격하는 표적 항암치료와 면역세포를 활성화시키는 면역 항암치료를 동시에 가능하게 한다.BH3120은 암세포 표면에 위치한 PD-L1과 면역세포 표면의 4-1BB를 동시에 타깃해 면역세포가 종양세포를 쉽게 인식하고 세포 사멸을 유도할 수 있는 ‘브릿지’(bridge) 역할을 수행하도록 설계됐다.기존의 4-1BB를 타깃한 항체 후보물질들은 항암 효능 혹은 안전성 측면에서 한계점이 있지만, BH3120의 경우 다양한 전임상 연구를 통해 뛰어난 항암 효능뿐만 아니라 종양미세환경(TME)과 정상조직 사이에서 면역활성의 뚜렷한 디커플링(decoupling) 현상을 보여주며 효과적이고 안전한 항암제 개발 가능성을 입증했다.이러한 전임상 연구 결과는 후속 연구에서도 일관되게 확인되며, BH3120의 임상 개발 가능성을 한층 견고하게 뒷받침하고 있다. 북경한미약품은 작년 4월 열린 미국암연구학회(AACR)에서 체내 작용 기전을 보다 심층적으로 규명하기 위한 다양한 비임상 연구를 수행한 결과를 발표했다.해당 학회에서는 민감도가 높은 간독성 평가 모델에서 BH3120의 간독성 리스크를 평가한 연구와 스페로이드(Spheroid) 모델 내에서 BH3120이 면역 환경에 미치는 영향을 유전자 수준에서 분석한 결과가 공개됐다. 두 연구 모두 현재 진행되고 있는 임상 연구 결과를 해석하고 향후 개발 전략을 세우는데 중요한 인사이트를 제공할 것으로 기대된다.현재 한국과 미국에서 면역항암제 등 표준치료제에 실패한 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 단독 요법뿐 아니라, 키트루다 병용 요법에 따른 안전성과 내약성을 평가하는 글로벌 임상 1상 시험이 진행되고 있다.이번 학회에서 한미약품은 BH3120의 임상 연구 배경과 설계, 진행 현황 등을 상세히 공유했다. 임상 1상은 단독 및 병용 투여군 모두에서 용량 증량 파트가 계획대로 순조롭게 진행되고 있으며, 용량 제한 독성(DLT)은 발생하지 않아 임상에서의 안전성이 재차 확인됐다.또 표준 치료제에 대해 치료를 실패한 일부 환자에서도 초기 항종양 활성이 관찰되면서, 기존 면역항암제 치료에 실패한 환자들에 대한 BH3120 치료 잠재력을 뒷받침하는 임상적 근거가 축적되고 있다.노영수 한미약품 이사는 “BH3120 임상은 이중항체 면역항암제 기술이 글로벌 항암 시장을 주목받는 흐름 속에서 한미의 독자적 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 활용하는 첫 글로벌 임상 연구 프로젝트라는 점에서 전략적 의의가 크다”며 “기존 치료제의 한계를 극복하고, 치료 효과를 혁신적으로 높이는 차세대 면역항암제 개발을 목표로 안전성을 갖춘 신약의 완성도를 끌어올리는 데 최선을 다하겠다”고 말했다.◇HK이노엔 ‘케이캡’, 미국 FDA 신약 허가 신청HK이노엔의 위식도역류질환 신약 케이캡(K-CAB)이 세계 최대 의약품 시장인 미국에서 신약 허가 절차에 본격 돌입했다.HK이노엔은 미국 파트너사 세벨라 파마슈티컬스(Sebela Pharmaceuticals)의 계열사이자 소화기 의약품 전문 기업인 브레인트리(Braintree Laboratories)가 지난 9일(현지시간) 위식도역류질환 치료제 케이캡(성분명 테고프라잔, 이하 테고프라잔)의 신약 허가 신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 13일 밝혔다.이번 NDA는 △비미란성 위식도역류질환(NERD) 치료 △미란성 식도염(EE) 치료 △미란성 식도염 치료 후 유지요법 등 세 가지 적응증에 대한 동시 승인을 목표로 한다.이번 NDA 제출은 2000명 이상의 미국 환자가 참여한 핵심 3상 임상시험 ‘TRIUMpH 프로그램’에서 확보한 우월한 임상 데이터를 기반으로 이뤄졌다. TRIUMpH 임상시험에서 P-CAB 계열 테고프라잔은 다수의 평가지표에서 기존 치료제인 PPI 약물 대비 임상적 우월성을 입증했으며, 모든 평가지표는 사전에 규정된 계층적 다중 검정 절차에 따라 분석됐다.비미란성 위식도역류질환 환자에서 테고프라잔은 24시간 가슴 쓰림이 없는 날의 비율에서 위약 대비 우월성을 보였으며(테고프라잔 100㎎: p<0.0001, 50mg: p=0.0006), 야간 가슴 쓰림이 없는 날의 비율과 위산 역류 증상이 없는 날의 비율에서도 위약 대비 우월성을 나타냈다.또한 모든 등급(LA 등급 A~D)의 미란성 식도염 환자에서 테고프라잔은 2주 및 8주 시점 모두 PPI 계열인 란소프라졸 대비 통계적으로 유의미한 우월성을 보였다.(테고프라잔 100㎎: 2주 p<0.0001, 8주 p=0.0083).특히 중증 환자(LA 등급 C, D)에서도 2주 및 8주 시점 모두에서 우월성을 입증해 중증 환자 치료에서의 차별적 가치를 확인했다(테고프라잔 100㎎: 2주 p<0.0001, 8주 p=0.0002).24주 간의 미란성 식도염 치유 후 유지요법에서도 테고프라잔은 모든 환자군에서 PPI 계열 약물 대비 지속적인 치유 유지 효과에서 우월성을 보였다(테고프라잔 100㎎: p<0.0001, 50㎎: p=0.0145). 또한 중증 환자군에서도 치유 유지 및 가슴 쓰림 완화 효과가 뛰어난 것으로 나타났다.세벨라는 올해 예정된 주요 학회에서 TRIUMpH 프로그램의 전체 결과를 발표하고, 권위 있는 학술지에도 해당 내용을 게재할 계획이다.곽달원 HK이노엔 대표는 “대한민국 신약 케이캡이 미국에서 우수한 임상시험 결과로 신약 허가 절차를 밟게 돼 기쁘다”며 “세계 시장을 선도하는 글로벌 베스트 인 클래스(Best in class)제품으로써 유럽 수출 및 일본 개발도 적극 추진할 것”이라고 말했다.◇SK바이오팜, ‘알파핵종’ RPT 신약 美 FDA 임상 1상 승인SK바이오팜은 방사성의약품(RPT) 신약 치료제 ‘SKL35501’과 영상진단제 ‘SKL35502’에 대해 미국 FDA로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 밝혔다.이번 승인은 알파핵종 기반 RPT 분야에서 국내 기업이 FDA로부터 임상 1상 IND 승인을 획득한 첫 사례로 평가받는다. 특히, 풀라이프 테크놀로지스(Full-Life Technologies)로부터 해당 파이프라인 도입 이후 약 1년 반 만에 글로벌 임상 단계에 진입하며 SK바이오팜의 RPT 개발 역량을 입증했다.SK바이오팜은 이번 FDA IND 승인을 바탕으로 미국 중심의 글로벌 임상 개발을 추진하는 동시에, 국내 식품의약품안전처에도 동일한 IND를 제출해 심사 절차를 진행하고 있다. 미국과 국내에서 임상 개발을 병행함으로써 글로벌 항암 신약 개발을 보다 속도감 있게 추진해 나간다는 방침이다.이번 임상 1상은 NTSR1(Neurotensin Receptor 1)을 발현하는 미충족 의료 수요가 높은 암종의 진행성 고형암 환자를 대상으로 한다. 한국과 미국 내 다기관에서 진행되는 오픈라벨(open-label) 방식의 최초 인간 대상(First-in-Human) 임상시험으로, 기존 표준 치료 옵션에 실패했거나 재발하는 환자가 주요 대상이다.임상은 초기 용량 증량을 통해 안전성과 생물학적 활성 용량 범위를 확인한 뒤, 유효성이 관찰된 암종을 중심으로 임상 프로토콜에 따라 용량 최적화 및 확장 단계로 진행할 계획이다.‘SKL35501’은 NTSR1과의 높은 결합력을 통해 종양 조직에 대한 표적 정확도를 높이고, 방사성 동위원소인 악티늄-225(225Ac)에서 방출되는 고에너지 알파선을 난치성 및 치료 내성 암세포에 선택적으로 전달하도록 설계됐다. 알파핵종의 짧은 거리에서 높은 에너지를 방출하는 특성을 활용해 높은 세포 사멸효과와 국소적으로 조직 손상을 낮출 수 있을 것으로 기대된다.또한 SK바이오팜은 영상진단제 ‘SKL35502’를 활용해 NTSR1 발현 환자를 선별한 후 치료제 ‘SKL35501’을 투여하는 테라노스틱스(Theranostics) 임상 전략을 적용한다. 이를 통해 초기 단계부터 치료 반응을 정밀하게 평가하여 임상 효율성을 높이고, 향후 동반 진단 기반의 맞춤형 치료 가능성을 조기에 검증한다는 전략이다.SK바이오팜은 미국 테라파워(TerraPower), 벨기에 판테라(PanTera), 독일 에커트앤지글러(Eckert & Ziegler) 등 글로벌 방사성 동위원소(Radioisotope, RI) 생산 기업 3곳과 악티늄-225(225Ac) 공급 계약을 체결하며, 파이프라인 도입부터 연구개발, 원료 수급에 이르는 RPT 밸류체인을 순차적으로 구축해 나가고 있다.이동훈 SK바이오팜 사장은 “이번 FDA IND 승인은 RPT 분야에서 글로벌 임상 개발을 본격화하는 중요한 이정표”라며 “세노바메이트를 중심으로 한 CNS 사업의 안정적인 성장 위에, RPT를 차세대 항암 파이프라인으로 전략적으로 육성하고 AI 기반 연구개발 역량을 결합해 중장기 성장 동력을 체계적으로 확장해 나가겠다”고 말했다.
- JPM 무대 선 전태연 알테오젠 대표, "플랫폼 L/O 신규 딜 임박"
- [샌프란시스코(미국)=이데일리 임정요 기자] 알테오젠(196170)이 하이브로자임 플랫폼의 신규 기술이전 딜이 임박했다는 소식을 미국 샌프란시스코 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 현장에서 전했다.코스피 이전을 진행 중인 코스닥 대장주 알테오젠은 신임 전태연 대표가 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 공식석상에 15일(현지시간) 발표자로 섰다. 전 대표는 이 자리를 빌어 알테오젠의 하이브로자임 플랫폼 기술과 빅파마 기술이전 성과를 글로벌 투자자 및 업계 관계자에 소개했다.전태연 알테오젠 대표(사진=알테오젠 제공)◇전태연 대표 체제, 알테오젠 2.0알테오젠은 2008년 박순재 이사회 의장이 창업했다. 박 의장은 2010년부터 2025년까지 15년간 알테오젠의 대표로 회사를 이끌었다. 신임 전태연 대표는 2020년 알테오젠에 사업개발총괄로 합류했고 작년 12월 박 의장을 잇는 대표로 부임했다.알테오젠의 세 가지 주된 플랫폼 기술은 △정맥주사(IV) 제형을 피하주사(SC) 제형으로 전환해주는 히알루로니다제 단백질 공학 기술(Hybrozyme™, ALT-B4), △지속형 바이오의약품 기반 기술인 NexP™ 융합(Fusion), △차세대 항체-약물접합체 기반 기술인 NexMab™ (ADC 기술)이다.특히 하이브로자임 플랫폼으로는 2019년부터 글로벌 빅파마들을 대상으로 기술이전을 체결하기 시작했다. 공개된 계약들의 총 규모만 합산해도 10조 9969억원이고 누적 수취금액은 2298억원이다. 기술계약 대상은 비공개 회사 한 곳과 머크, 인타스, 산도즈, 다이이치산쿄, 메드이뮨 등으로, 공신력 있는 파트너사들이다. 알테오젠의 기술을 적용해 개발한 머크의 면역항암제 '키트루다'의 SC제형 제품은 작년 9월 말 미국에서 성공적으로 출시됐다.전 대표는 "파트너사를 통해 앞으로 6개 이상의 새로운 상업화 제품을 갖추길 기대한다"며 "파트너들이 점점 더 (알테오젠)기술을 자신들의 블록버스터 의약품에 도입하려 할 것이라 그들의 파이프라인이 (당사의) 파이프라인이기도 한 셈"이라고 말했다.이어 "마일스톤 유입과 신규 기술 계약들이 예정되어 있어 향후 5년~6년은 거뜬히 성장할 것으로 본다"고 말했다.하이브로자임 외에도 알테오젠은 허셉틴 바이오시밀러인 'ALT-L2'를 중국 치루(Qilu)제약에 2017년 기술이전했으며 치루가 2024년 중국 허가를 득해 현지에서 판매하고 있다. 또 다른 파이프라인인 지속형 인성장호르몬 'ALT-P1'은 파트너사인 크리스탈리아(Cristalia)가 브라질 임상 2상을 진행하고 있다. 아일리아 바이오시밀러인 'ALT-L9'은 자회사 알테오젠바이오로직스가 유럽 규제당국의 허가를 획득했고 국내 허가 절차를 밟고있는 상황이다.◇하이브로자임 신규 딜 다음주에 나온다전 대표에 따르면 알테오젠은 조만간 하이브로자임의 신규 기술이전 계약을 발표할 예정이다. 빠르면 차주에 발표가 나올 전망이며, 계약 규모는 그간 체결했던 것들과 유사한 수준일 것으로 알려졌다.전 대표는 "많은 곳들이 알테오젠의 SC제형 기술에 관심이 있다"며 "단일항체 뿐 아니라 항체-약물 접합체(ADC), 리보핵산(RNA) 치료제 등 다양한 모달리티에도 하이브로자임 기술을 적용할 수 있다"고 말했다.또한 "자세한 내용을 공개할 수는 없지만 알테오젠은 자체적으로 신약 파이프라인을 개발 중이며 그 중 하나는 장기지속형 비만약"이라며 "동물 대상 약동학 시험을 진행하고 있다"고 말했다.알테오젠이 짓고 있는 자체 공장에 대해서는 "희망하기로는 2028년~2029년부터 자체 생산에 돌입하려 한다"고 말했다.
- 홍유석 지놈앤컴퍼니 대표 "전임상 단계 ADC신약 2건 추가 기술 이전 목표"
- [샌프란시스코(미국)=이데일리 임정요 기자] "전임상 단계에서 항체·약물 접합체(ADC) 신약후보물질 기술 이전을 두 건 더 추진할 예정이다. 이후부터 현금흐름이 개선되면 자체 임상을 진행해 기술 이전 가치를 높이려 한다. 이번 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 여러 건의 의미있는 미팅을 진행했다."홍유석 지놈앤컴퍼니(314130) 대표는 12일~15일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 열린 제44회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 기간 동안 이데일리와 만나 이같이 밝혔다.홍유석 지놈앤컴퍼니 대표(사진=임정요 기자)◇마이크로바이옴은 옛말, 이젠 ADC 신약개발사지놈앤컴퍼니는 2020년 12월 코넥스에서 코스닥 시장으로 이전 상장했다. 초기 사업 모델은 장내미생물인 마이크로바이옴을 이용해 고형암과 면역질환, 뇌질환까지 폭넓은 적응증을 대상으로 신약을 개발하겠다는 내용이었다. 지놈앤컴퍼니는 상장 후 리스트 바이오, 사이오토 바이오사이언스 등 미국 마이크로바이옴 생산시설 및 연구개발 자회사를 인수하는 저돌적인 확장 행보를 보였다.지놈앤컴퍼니의 마이크로바이옴 파이프라인 'GEN-001'은 고형암 대상으로 항-PD-L1 면역항암제와 병용요법 임상 2상을 진행했다. 하지만 기대한 만큼의 결과를 얻지 못했다. 반면 병행해 개발하던 신규타깃 항체신약 파이프라인은 글로벌 기술 이전 계약 체결에 성공해 회사로서 과감히 항체·약물 접합체(ADC) 영역으로 방향전환을 결정했다. 지놈앤컴퍼니는 지난 2024년 스위스 디바이오팜에 ADC용 신규타깃 항체 'Debio 0633' 기술 이전, 지난해 영국 엘립시스 파마에 신규타깃 면역항암제 'EP0089'의 기술이전의 성과를 냈다. 디바이오팜과는 총 규모 5863억원, 선급금 68억원의 계약이었다. 엘립시스 파마와의 계약 세부내용은 공개하지 않았다.앞으로 기술 이전을 시도하는 파이프라인은 모두 고형암 대상 신규타깃 항체 파이프라인이다. 구체적으로 △GENA-104ADC △GENA-120 △GENC-116 등이 꼽힌다. GENA-104ADC는 콘탁틴4(CNTN4) 단백질을 타깃하고 나머지 파이프라인의 타깃은 알려지지 않았다.◇다수 ADC 신약후보물질 현금흐름 개선 후 임상 진행홍 대표는 이런 지놈앤컴퍼니의 체질 변화를 함께 했다. 그는 한국외국어대학교 포르투갈어 학사를 졸업하고 동서증권 국제부에서 주식 투자 업무로 경력을 시작했다. 미국 펜실베니아주립대 와튼 경영전문대학원에서 경영대학원(MBA)을 졸업했고 1992년부터 2014년까지 21년간 일라이 릴리에 근무하며 미국 본사와 한국법인을 넘나들었다.이어 홍 대표는 한독테바 사장, 글락소스미스클라인(GSK) 한국법인 및 캐나다법인 사장을 맡았다. GSK 근무 말미에는 미국 본사에서 임상 2상 단계 간질환 치료제 물질을 상업화까지 이끌었다. 한국에 돌아온 것은 2021년 6월 디앤디파마텍에 합류해 각자대표로 2년간 근무하면서다. 그 후 2023년 5월 지놈앤컴퍼니에 합류해 현재까지 총괄대표를 맡고 있다.그는 "1년에 한 건씩 기술 이전을 목표로 하고 있다"며 "마이크로바이옴은 미국시장을 겨냥한 건강기능식품으로 개발하고 신약개발 내용은 모두 ADC"라고 말했다.그러면서 "ADC와 관련해 전임상 단계 신약 후보물질을 여러 개 보유하고 있다. 이 중 2개는 전임상 단계에서 기술 이전, 나머지는 현금흐름을 개선시킨 후 임상 단계에 올려 보다 높은 가치에 기술계약을 체결한다는 구상"이라고 말했다. 이를 위해 지놈앤컴퍼니는 JP 모건 헬스케어 컨퍼런스에서 다수의 미팅을 진행하고 있다.지놈앤컴퍼니는 특히 신규 타깃을 공략하는 전에 없던 노블(noble)한 항체를 사용하고 있다. 홍 대표는 "너무 새로운 것들끼리 조합하면 리스크가 커지기 때문에 링커와 페이로드는 검증된 것으로 쓰고 있다"며 "링커는 직접 개발했지만 이미 잘 알려진 것이다. 페이로드 또한 ADC에 흔히 쓰이는 엑사테칸, MMAE"라고 말했다.연구개발 주축은 차미영 신약연구개발 부사장이 맡았다. 차미영 부사장은 서울대학교 화학 박사를 졸업하고 2003년부터 2018년까지 약 15년간 한미약품(128940) 연구센터 신약팀장, 북경한미약품 연구센터 소장, 한미약품 글로벌 사업개발(BD) 이사를 지냈다. 이후 플랫바이오 대표, 에스바이오메딕스 연구개발(R&D) 상무를 거쳐 2020년부터 현재까지 지놈앤컴퍼니 신약연구소장으로 근무하고 있다.홍 대표는 "차 부사장이 ADC 연구개발을 주도하고 있다"며 "(차 부사장도) 현재 컨퍼런스에 함께 참석해 글로벌 BD 활동에 힘쓰고 있다"고 말했다.
- 이슬기 디앤디파마텍 대표 "경구약시장 개화 시작, 상반기 MASH신약 기술 이전 추진"
- [샌프란시스코(미국)=이데일리 임정요 기자] "비만환자 1억명 중 노보노디스크와 일라이릴리가 침투한 시장은 아직 1500만명 뿐으로 8500만명이 아직 미개척됐다. 이들은 대부분 주사제에 거부감을 가져 먹는 경구약을 기다리고 있다." 마이크 더스다(Mike Doustdar) 노보노디스크 대표가 제44회 JP 모건 헬스케어 컨퍼런스에서 이같은 내용을 발표했다. 노보 노디스크는 최근 위고비(성분명 세마글루타이드)의 경구용 알약 위고비 필을 출시했다. 위고비 필은 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 최초의 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 경구약 타이틀을 얻었다. 일라이릴리의 경구 비만약 오르포글리프론도 올해 3월에 FDA의 허가를 받을 것으로 전망된다.마찬가지로 비만 경구약을 개발하고 있는 디앤디파마텍(347850)은 이를 시장 개화의 신호로 받아들이고 있다. 막대한 비만 경구약 시장은 한두개의 회사가 독식할 수 없는 시장으로 수많은 후발주자가 시장 규모를 함께 키워나갈 것으로 보고 있다. 이데일리는 12일~15일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 열린 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 기간 동안 이슬기 디앤디파마텍 대표와 아담 벨(Adam Bell) 뉴랄리 부사장(VP)를 만나 앞으로의 사업 계획을 들어봤다.이슬기 디앤디파마텍 대표(왼쪽), 아담 벨(Adam Bell) 뉴랄리 부사장(오른쪽). (사진=임정요 기자)◇'화이자 파트너사'라는 타이틀, 디앤디파마텍 모르는 곳 없다다년간 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 현장을 찾고 있는 이슬기 대표는 "(올해) 트렌드가 많이 바뀌고 있다"며 "당사와 미팅을 진행하는 글로벌 빅파마들이 대사이상지방간염(MASH), 섬유증(Fibrosis) 분야에 관심이 한층 더 높아진 것을 실감할 수 있었다"고 말했다.디앤디파마텍은 GLP-1 펩타이드에 주력하는 회사로, 설립 초기에는 이를 이용해 중추신경계질환(CNS)의 일종인 파킨슨병 치료제를 개발했지만 임상 2상에서 고배를 마신 후 대사이상지방간염 등 대상으로 개발을 집중했다.현재 연구개발이 가장 앞선 파이프라인은 MASH치료제 'DD01'이다. DD01은 GLP-1과 글루카곤(GCG)에 이중작용하는 경구용 펩타이드 저분자신약으로, 대사이상 관련 지방간염 환자 대상 임상 2상을 진행하고 있다. MASH 환자 중 많은 이가 비만·당뇨 환자이기도 하며 DD01은 이들에게도 유효한 효과를 나타내고 있다.이 대표는 "DD01은 지금까지 12주, 24주 투약 데이터가 긍정적으로 나오고 있다"며 "오는 5월~6월(2분기) 중 48주 투약 데이터를 발표한다. 이 데이터를 기점으로 기술 이전을 추진할 것"이라고 말했다.DD01의 특징은 디앤디파마텍의 오랄링크 경구용 펩타이드 플랫폼 기술을 적용한 점이다. 오랄링크는 페길레이션과 지질산 등 기법으로 펩타이드를 체내에서 장기지속되도록 설계했다. 장기지속의 효과는 적은 양의 약을 복약해도 원하는 약효가 나타난다. GLP-1 의약품의 부작용임 메스꺼움 등이 줄어들 수 있다.DD01은 같은 GLP-1·GCG 이중작용제인 베링거인겔하임의 서보듀타이드와 비교된다. 개발 속도 측면에서는 베링거, 아키로, 인벤티바, 89바이오가 앞섰다. 하지만 약효 면에서 DD01이 우월한 지점이 있다.이 대표는 "임상적으로 후발주자지만 DD01은 차별성을 가지고 있다. 아키로 등은 MASH나 섬유화증에서는 좋은 결과를 보였지만 해당 환자들에서 흔하게 나타나는 비만, 당뇨에서는 효과가 전혀 없다"며 "반면 DD01은 MASH, 섬유화증에도 높은 효능을 보이는 동시에 비만과 당뇨에도 우수한 약효를 보인다"고 말했다. 그러면서 "서보듀타이드는 구토 등 부작용을 최소화하기 위해 적정 약효가 나타나기까지의 목표 투약 용량 기간을 24주(5.5개월)로 설정했다"며 "일반적으로 의사나 환자나 장기간에 걸쳐 점진적인 복약은 선호하지 않는다. DD01은 단 2주의 목표 투약 용량에서도 월등한 안정성 프로파일을 보이고 있다"고 말했다.이어 "글로벌 파트너사이었던 멧세라가 화이자에 인수되며 디앤디파마텍 기술에 대한 글로벌 신뢰도가 높아졌다"며 "이리저리 설명하지 않아도 디앤디파마텍을 경구용 펩타이드를 잘하는 회사라는 인식이 자리잡혔다"고 말했다. 그는 "지속적으로 화이자와 소통하면서 다시 계획을 만들어가고 있다"며 "화이자는 경구용 펩타이드에 관심이 크다. 화이자가 개발하는 경구용 비만치료제 외에 오랄링크 기술이 확장되는데 중점을 두고 있으며 다양한 펩타이드를 검토하고 있다"고 말했다. ◇비만 경구약 미개척시장…다발성경화증 치료제도 개발이 대표는 "비만·MASH 시장 규모는 전체 항암제 시장과 맞먹는 수준"이라며 "항암제 시장의 경우 제품이 수백개에 달한다. 면역항암제도 PD-1, PD-L1 등 동일한 타깃을 겨냥한 제품이 많다"며 "물론 키트루다와 같은 선발 주자가 40조원씩 벌어들이지만 다른 제품들도 10조원 이상 매출을 기록하는 것들이 많다"고 말했다. 아울러 "이런 점과 비교하면 비만·MASH 영역에서 경구용 펩타이드는 이제 시장이 개화되고 있는 상황"이라며 "단순히 한두개 제품이 시장을 장악하지는 않을 것이다. 서로 경쟁하는 제품이 아니라 앞으로 시장 규모를 함께 키워나가는 구도가 될 것"이라고 전망했다.DD01 다음으로 개발에 공을 들이는 파이프라인은 파킨슨병 적응증에서 고배를 마셨던 'NLY01'이 꼽힌다. NLY01은 다발성경화증을 새로운 적응증으로 삼아 올해 상반기 내 글로벌 임상 2상 투약을 시작할 계획이다.그는 "파킨슨병 임상에서 배운 내용을 기반으로 상대적으로 젊은 환자인 40대 연령층에서 임상을 진행할 것"이라고 말했다. 과거 NLY01의 파킨슨병 임상 2상에서 상대적으로 젊은 사람들이 약효를 보인 점에서 이와 같이 설정했다.NLY01의 다발성경화증 임상 2상은 존스홉킨스 연구팀이 자체적으로 펀딩을 진행하는 연구자 임상으로 디앤디파마텍에 재무적 부담은 없다. 디앤디파마텍은 지난해 3분기 기준 400억원 가량의 현금성자산을 보유하고 있다. 앞으로 DD01 임상 2상을 마무리하면 추가 지출이 발생하는 신규 임상은 당장 없다.이 대표는 "존스홉킨스 팀이 오랜 기간 연구을 진행해 자신감을 가지고 있다. 디앤디파마텍의 역할은 필요한 제품을 공급하는 것일 뿐 재무적으로 비용이 지출되지 않는다"며 "현금 보유 측면에서 회사 운영에 염려는 없다"고 말했다. 한편 일라이릴리, 베링거인겔하임 등 글로벌 빅파마들이 마이크로스피어(미세입자)를 활용한 장기지속형 펩타이드 GLP-1을 탐색하고 있다. 마이크로스피어 개발은 개량신약 수준의 난이도로 글로벌 빅파마들이 단기간에 한달 주기의 주사제를 개발할 수 있을 것으로 전망된다.그는 "마이크로스피어는 주사제이며 오랄링크는 경구제라 근본적인 차이가 있어 비교하기 어렵다"며 "다만 장기지속 효과에 있어 디앤디파마텍은 페길레이션뿐만 아니라 지방산 등의 약효를 장기간 유지해 환자의 복용 편의성을 극대화하는 롱액팅 기술을 보유했고 임상에서 입증도 해냈다"고 말했다.이어 "마이크로스피어도 임상에서 차별적인 결과와 장점을 보인다면 충분히 큰 시장성을 가질 수 있다고 생각한다"며 "아직까지는 임상에서 확실한 데이터를 보여줘야 한다고 생각한다"고 말했다.
- 샤페론, 차세대 면역항암제 ‘파필릭시맙’ 핵심 기술 3건 글로벌 특허 확대
- [이데일리 박정수 기자] 샤페론(378800)은 차세대 면역항암제 ‘파필릭시맙(Papiliximab)’의 항체 서열 및 항암 용도에 관한 핵심 기술 3건이 호주에서 특허 등록이 결정됐다고 15일 밝혔다. 해당 특허는 앞서 국내와 일본에서도 등록이 결정된 바 있다.이번 호주 특허 등록으로 샤페론은 파필릭시맙의 핵심 기술에 대해 2042년까지 장기 독점적 권리를 확보하게 됐으며, 이에 따라 글로벌 지적재산권(IP) 포트폴리오가 한층 강화됐다. 회사 측은 이를 기반으로 글로벌 시장 진입을 위한 경쟁 우위 확보와 함께, 향후 기술이전 및 공동개발 협상에서도 중요한 협상 자산으로 활용될 것으로 기대하고 있다.이번에 등록된 특허는 △CD47 단일도메인 항체 △PD-L1 단일도메인 항체 △PD-L1·CD47 이중항체 등 총 3건으로, 모두 파필릭시맙의 핵심 기반 기술에 해당한다. 파필릭시맙은 암세포가 면역세포의 공격을 회피하기 위해 발현하는 ‘Don’t eat me‘ 신호(CD47)와 T세포 활성을 억제하는 ’Don‘t kill me’ 신호(PD-L1)를 동시에 차단하는 이중항체 면역항암제다. 선천면역과 후천면역을 동시에 활성화하는 차별화된 작용기전을 통해 기존 면역항암제의 한계를 극복할 수 있는 차세대 후보물질로 평가받고 있다. 특히 기존 CD47 계열 항체에서 문제로 지적돼 온 적혈구 결합에 따른 용혈 부작용이 나타나지 않는 것이 특징이다. 전임상 시험에서는 경쟁 약물 대비 우수한 종양 억제 효과와 높은 안전성을 동시에 입증했다.업계에 따르면, 이중항체 기반 면역항암제 시장은 2025년 약 13조원 규모로 성장할 것으로 예상되며, 연평균 18% 이상의 고성장이 전망되는 차세대 항암제 시장으로 주목받고 있다. 현재 단일 표적 항체 치료제는 전 세계적으로 200종 이상이 상용화된 반면, 이중항체 치료제는 개발 난이도가 높아 20종 내외에 그치고 있다. 이는 고전적 항체를 기반으로 한 이중항체가 구조가 복잡하고 생산 안정성이 떨어지는 등 기술적 진입장벽이 높기 때문이라는 분석이다.이러한 시장 환경 속에서 파필릭시맙의 기반 기술인 나노맙(NanoMab) 플랫폼은 낙타과 동물 유래 기존 항체 대비 약 10분의 1 수준의 초소형 단일항체를 기반으로, 구조적 단순성과 생산 안정성을 동시에 확보한 것이 특징이다. 이를 통해 기존 고전적 이중항체 기술에서 제기돼 온 구조 복잡성 및 제조 안정성의 한계를 근본적으로 보완할 수 있는 대안으로 평가받고 있다.또한 높은 조직 침투력과 우수한 제형 안정성을 갖추고 있으며, 이중·삼중·사중항체 등으로 확장이 가능한 범용성 높은 플랫폼이다. mRNA, ADC, RPT 등 차세대 치료 기술과의 융합도 가능해 글로벌 항체 치료제 시장에서 차별화된 경쟁력을 인정받고 있다.이러한 기술적 확장성을 바탕으로 샤페론은 현재 빌앤멀린다 게이츠 재단이 후원하는 국제 비영리 신약개발 기관 MMV(Medicines for Malaria Venture)와 말라리아 백신을 공동 개발하는 등, 적용 질환 영역을 항암을 넘어 다양한 분야로 확대하고 있다.이번 호주 특허 등록은 국내와 일본에 이은 세 번째 주요 시장에서의 파필릭시맙 특허 확보다. 샤페론은 향후 미국, 유럽, 중국 등 주요 국가에서도 순차적으로 특허 등록을 확대해 파필릭시맙의 글로벌 진입장벽을 더욱 강화해 나갈 계획이라고 설명했다.샤페론 관계자는 “파필릭시맙은 경쟁 약물 대비 탁월한 종양 억제 효과가 확인됐을 뿐 아니라, CD47을 표적으로 한 기존 약물과 달리 용혈 부작용 우려가 낮아 글로벌 시장에서 높은 관심을 받고 있다”며 “내년에는 글로벌 지적재산권(IP)을 기반으로 국내외 제약사들과 공동개발 및 협업 프로젝트를 적극 추진할 계획”이라고 말했다.
- 서진석 셀트리온 대표, JPM서 신약개발·CDMO 전략 공개
- [이데일리 임정요 기자] 셀트리온(068270)은 2026 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(이하 JPM)에 참가해 글로벌 투자자를 대상으로 성장 전략과 사업 비전을 공개하며 글로벌 신약 개발 기업으로서 입지를 강화했다고 14일 밝혔다. 셀트리온은 13일(현지시간) JPM 행사의 핵심 무대인 메인트랙(Main Track)에서 신약과 차세대 바이오시밀러를 포함한 제품 파이프라인 로드맵을 공개하고 미국 생산 시설 경쟁력을 조명해 글로벌 투자자들의 높은 관심을 받았다. 서진석 셀트리온 경영사업부 대표(사진=셀트리온 제공)이날 먼저 발표자로 나선 셀트리온 서진석 경영사업부 대표는 “셀트리온은 신약 개발 기업으로서 새로운 성장 단계에 진입했다”며 “바이오시밀러 사업을 통해 확보한 안정적인 현금 흐름과 그간 축적해 온 항체 기술력을 바탕으로 신약 개발을 본격 확대해 나가고 있다”고 소개했다. 우선 바이오시밀러 사업과 관련해 서 대표는 “현재 11개인 바이오시밀러 제품 포트폴리오를 2038년까지 총 41개로 확대할 계획”이라며 “이에 따라 공략 가능한 글로벌 시장 규모는 지난 해 대비 4배 이상 확대돼 400조 원을 넘어설 것”이라고 말했다. 현재 셀트리온의 바이오시밀러 포트폴리오는 자가면역질환, 항암, 골질환, 안질환 등 다양한 치료 영역을 아우르고 있다. 이어 항체약물접합체(ADC), 다중항체, 태아 FC 수용체(FcRn) 억제제, 비만 치료제 등이 대거 포진된 신약 파이프라인 16개에 대한 개발 로드맵을 공개했다. 이 가운데 ADC 후보물질 CTP70, CT-P71, CT-P73과 다중항체 후보물질 CT-P72는 모두 지난해 임상시험계획(IND) 승인을 획득하고 임상 1상 단계에 진입했다. 이 4개 파이프라인의 주요 결과는 올해 하반기부터 순차적으로 나올 전망이다. 특히 CT-P70은 최근 미국 식품의약국(FDA)로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받아 개발 속도가 한층 가속화될 전망이다. 셀트리온은 CT-P71, CT-P72, CT-P73 등 다른 주요 파이프라인에 대해서도 패스트트랙 지정을 추진할 계획이다. 이 밖에 신규 ADC 후보물질 CT-P74과 FcRn 억제제 CT-P77은 내년 초 IND를 제출할 예정으로, 2028년까지 총 12개 신약 파이프라인에 대해 IND를 제출한다는 방침이다. 차세대 비만치료제 CT-G32에 대한 개발 로드맵도 제시했다. 셀트리온은 CT-G32를 4중 작용제 방식으로 개발하고 있으며, 기존 치료제의 한계로 지적돼 온 개인 간 치료 효과 편차와 근손실 부작용 개선을 차별화 전략의 핵심 목표로 하고 있다. CT-G32는 내년 하반기 IND 제출을 목표로 개발을 빠르게 진행 중이다. 서 대표는 “자체 연구개발(R&D) 역량과 더불어 글로벌 바이오텍 기업과의 협력을 통해 신약 개발을 신속하게 추진하고 있다”며 “신약 개발 기업으로서 셀트리온의 입지는 더욱 단단해질 것”이라고 강조했다. 이어 발표에 나선 셀트리온 이혁재 수석부사장은 지난해 인수를 마무리한 미국 뉴저지주 브랜치버그(Branchburg) 생산 시설의 경쟁력을 조명하고, 향후 시설 투자 확대 방안을 제시했다.회사는 최근 미국 내 생산 거점을 확보함으로써 관세 리스크를 해소하고, 확대되는 제품 포트폴리오와 생산 수요에 대응할 수 있는 글로벌 공급 안정성을 강화하게 됐다. 해당 시설은 올해부터 위탁생산(CMO)을 통한 수익 창출이 가능해 새로운 성장 동력이 될 전망이다. 셀트리온은 단계적 증설을 통해 현재 6만6000 리터 규모의 원료의약품(DS) 생산시설을 2028년까지 9만9000 리터로 증설하고, 2030년까지 추가로 3만3000 리터를 확대해 총 13만2천 리터 규모로 늘릴 계획이다. 아울러 완제의약품(DP) 생산시설을 구축해 미국 내 엔드투엔드(end-to end) 공급망을 완성할 방침이다. 셀트리온은 브랜치버그 생산시설을 향후 미국 내 건립될 연구센터의 기반이자 글로벌 종합 위탁개발생산(CDMO) 사업의 핵심 거점으로 육성할 계획이다. 이를 통해 국내 송도 본사와 미국 현지 생산기지를 양대 축으로 삼아 글로벌 시장 지배력을 한층 강화하고, 현지 연구소와 의 시너지도 극대화한다는 전략이다. 이 수석부사장은 “미국 생산시설을 북미 시장에 공급하는 셀트리온 제품뿐 아니라 글로벌 제약사의 제품을 위탁생산해 수익을 창출하는 핵심 생산 허브로 구축할 계획”이라며 “이를 통해 글로벌 공급망 안정성과 운영 효율성을 동시에 강화하겠다”고 밝혔다. 이어 “생산시설 확보 이후에는 현지 바이오 클러스터와 연계한 글로벌 R&D 센터 조성도 추진해, 우수 인재를 확보하고 개발 경쟁력을 한층 강화하겠다”고 덧붙였다. 셀트리온은 공식 발표 외에도 행사 기간 동안 다수 글로벌 제약바이오 기업 및 투자사들과의 미팅을 통해 다양한 협력 가능성을 모색한다.
- '일라이릴리 지분 투자·제넨텍 기술 계약'…진에딧, 당뇨신약 임상 1상 채비
- [샌프란시스코(미국)=이데일리 임정요 기자] 유전자치료제 기업 진에딧은 설립 초기부터 세쿼이아캐피탈, 일라이 릴리 등 유명 투자자를 유치해 시선을 끌고 있다. 진에딧은 올해 제1형 당뇨병 치료제 임상 1상에 도전한다. 박효민 진에딧 공동창업자(사진=임정요 기자)◇제넨텍 딜 이후 2년…신규 딜에 목말랐다이데일리는 현지시간 12일~15일 미국 샌프란시스코에서 열리는 제 44회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 기간 중 진에딧 본사를 찾아 창업자 인터뷰를 진행했다. 공동창업자인 박효민 부사장은 1형 당뇨병 대상 유전자치료제 임상 1상 계획, 인 비보 카티(in-vivo CAR-T)로의 확장 가능성, 국내 상장 여부 및 시점 등에 대해 밝혔다. 진에딧은 1981년생 박효민 부사장, 1988년생 이근우 대표가 2016년 공동창업했다. 진에딧은 2016년 이근우 대표, 박 부사장이 공동창업했다. 두 사람은 UC버클리 박사 출신으로 폴리머를 이용한 유전자치료제 전달 플랫폼 나노갤럭시(NanoGalaxy)를 기반으로 진에딧을 설립했다.어느새 창업 10년차에 돌입한 진에딧은 그간 유전자치료제 회사 사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)와 공동개발 계약을 체결했고 나아가 2024년 1월 글로벌 빅파마 로슈의 자회사 제넨텍과 자가면역질환 치료제 개발 협력 계약을 체결했다. 계약 규모는 공개하지 않았지만 진에딧은 제넨텍 딜의 마일스톤(기술료)을 지난해 수령하기도 했다. 진에딧은 창업 초기에 약물 전달 플랫폼 회사를 표방했다. 하지만 진에딧은 제넨텍 딜을 통한 기술력의 3자 검증 그리고 같은 해 11월 시리즈B 조달금 확보를 통해 자가면역질환·항암 유전자치료제 신약을 직접 개발하는 방향으로 사업 내용을 발전시켰다. 폴리머 지질입자를 기반으로 표적 약물전달을 이루고 동시에 면역체계를 조절하는 것이 골자다.신약 파이프라인은 모두 아직 전임상 단계로 알려졌다. 제넨텍과의 프로젝트는 전임상 연구를 성공적으로 진행 중이며, 진에딧이 자체 개발하는 신약 후보물질은 임상 1상 시험계획(IND)를 준비하고 있다.박 부사장은 "제넨텍과의 딜이 (진에딧) 창사 이래 가장 큰 성과로 여겨진다. 해당 계약으로부터 만 2년이 지난 만큼 새로운 성과를 만들어가야 한다"고 말했다. 이를 위해 진에딧은 지난해 1월 김동욱 최고사업책임자(CBO)를 영입했다. 김 CBO는 △암젠 △온코메드 △치눅테라퓨틱스 △미럼파마슈티컬 등에서 인수합병(M&A) 등 전략 기획에 잔뼈가 굵은 인물로 알려졌다. 김 CBO는 진에딧의 사업개발에 힘을 실을 전망이다.그는 "진에딧의 사업이 더 성장하기 위해 좋은 과학자들 그리고 연구개발의 결과물을 좋은 딜로 이끌어낼 수 있는 경영진들의 능력이 중요하다"며 "회사의 기술력을 제3자 검증시킬 수 있는 사업개발 딜 들이 중요하기 때문에 유능한 인재는 지속적으로 채용할 것"이라고 말했다.◇제1형 당뇨병 치료제 임상 1상 도전진에딧의 마지막 펀딩은 2024년 11월 마무리한 시리즈 B 라운드로 당시 3500만 달러(473억원)를 조달했다. 진에딧은 해당 자금을 활용해 자가면역질환 대상 파이프라인의 임상 1상을 준비하겠다고 밝혔다. 진에딧은 제1형 당뇨병 치료제를 최우선으로 염두에 뒀다. 제1형 당뇨는 췌장의 인슐린 분비 세포가 공격당해 혈액내 당을 제거하지 못하는 것에서 발생한다. 진에딧의 치료제는 이러한 자가면역 공격을 멈추게끔 면역시스템을 재교육시키는 개념으로 전해진다.진에딧은 직접 임상 1상을 진행하기 위해 올해부터 본격적으로 임상개발 역량을 갖춘 이들을 채용할 계획이다. 물론 좋은 사업 파트너를 만난다면 공동개발 가능성도 열어두고 있다. 박 부사장은 "펀딩 라운드 이후 매번 좋은 소식을 알릴 수 있었다"며 "시리즈A 이후 사렙타와 딜을 했고 시리즈 B와 제넨텍 딜은 거의 동시에 이뤄졌다. 앞으로도 이와 같은 패턴을 보일 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 진에딧은 폴리머를 이용해 약물을 전달할 수 있는 신체조직을 계속해서 파악해 나가고 있다. 특정 조직, 세포 타입에 약물을 전달할 수 있다는 것을 확인하면 어떤 질병을 타겟으로 삼을 수 있을지 확인하고 이 질병에 치료제로 사용할 수 있는 페이로드(약물)을 찾는 순서로 짜여 있다.그는 "자가면역질환은 공격하지 않아도 되는 몸의 항원을 공격하는 것에서 발생하며 당사는 항원 특이 면역 관용 기법으로 특정 항원을 공격하지 않도록 면역시스템을 교육시킨다"며 "폴리머를 전달해서 안전한 항원이니 공격하지 말라고 입력하는 것"이라고 말했다. 과거 자가면역치료제는 면역 작용의 과발현을 막기 위해 면역시스템 자체를 붕괴시켜버리는 식이었다. 이 때문에 자가면역질환 환자들은 면역 체계가 약해져 감염병 위험에 노출되는 문제가 있었다. 지질나노입자(LNP)를 전달체로 사용할 경우 항암제에는 적절하지만 면역 반응을 일으키는 특성 탓에 자가면역질환에는 어울리지 않는 점에서 진에딧의 폴리머는 대체제가 될 수 있다.박 부사장은 "외부 물질이 들어오면 면역 반응을 일으켜 잘 싸우게 만들어야 하는 암 같은 병이 있고 면역 반응이 없어야 하는데 싸우는 것들을 중재해줘야하는 자가면역 질환이 있다"며 "진에딧의 폴리머는 다양하게 있으며 이 중 조용한 중재자 역할을 하는 것들이 포함돼 있다. 폴리머 라이브러리는 지속 확장되고 있다"고 설명했다. 박효민 진에딧 공동창업자(사진=임정요 기자)◇인 비보 카티로 확장 가능지난 한해 글로벌 인수합병(M&A) 지평에서는 인체 내에서 이뤄지는 인 비보 카티(In Vivo CAR-T) 치료제 방면으로 딜이 많았다. 지난해 3월~10월 사이 아스트라제네카의 에소바이오텍 인수, 애브비의 캡스탠테라퓨틱스 인수, 카이트의 인테리우스 인수, 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 오비탈 인수가 합산 7조원 규모로 이뤄졌다. 이런 가운데 진에딧의 폴리머 딜리버리 기술은 인 비보 카티에도 적용될 수 있다는 내용으로 시선을 끈다. 진에딧의 나노갤럭시 플랫폼은 초기 물질합성 단계에서 항체를 합성시켜 제조공정(CMC)을 간소화해 인비보 카티로 적용하기 용이하다는 설명이다.박 부사장은 "렌티바이러스, 아데노바이러스, 지질나노입자(LNP) 보다 인 비보 카티 제조공정이 단순하다"며 "현재 초기 단계에서 여러가지 재미있는 실험을 해보고 있다"고 말했다. 박 부사장은 진에딧과 가장 유사한 사업을 펼치는 피어(peer)로 저명한 프레드 램스델(Fred Ramsdell) 교수가 창업한 소노마바이오테라퓨틱스(Sonoma Biotherapeutics)를 꼽았다. 최근 애브비에 인수된 캡스톤테라퓨틱스도 인비보 카티를 이용해 B세포를 공격하는 자가면역질환 치료제인 점에서 유사점이 있다고 판단했다. 두 회사 모두 임상에 진입해 연구개발(R&D)단계는 진에딧을 앞질렀다. 박 부사장은 "시장에서 컨셉 자체가 검증 되는 것이 중요하기 때문에 유사회사들의 발전을 긍정적으로 보고 있다"고 말했다. 앞으로의 상장 계획에 대해서 박 부사장은 "한국 투자자가 늘어날 수록 코스닥 상장 가능성이 커지는 것 같다"며 "현재로서는 미국 내에서 M&A의 가능성도 열어두고 있다"고 말했다.
- 제19회 아산의학상 이호영 서울대 약학과 교수 · 김승업 연세의대 교수 수상
- [이데일리 이순용 기자] 젊은의학자부문에는 마틴 슈타이네거 서울대 생명과학부 교수(40세)와 이주명 성균관의대 삼성서울병원 순환기내과 교수(45세)가 선정됐다.제19회 아산의학상 시상식은 오는 3월 18일 서울 소공동 롯데호텔에서 열리며, 기초의학부문 수상자 이호영 교수와 임상의학부문 수상자 김승업 교수에게 각각 3억 원, 젊은의학자부문 수상자 마틴 슈타이네거 교수와 이주명 교수에게 각각 5천만 원 등 4명에게 총 7억 원의 상금이 수여된다.기초의학부문 수상자인 이호영 교수는 흡연과 미세먼지 등 환경적 요인이 만성 폐쇄성 폐질환과 폐암의 발생과 진행을 촉진하는 분자적 기전을 체계적으로 규명하고, 이를 토대로 새로운 치료 전략을 제시한 공로를 인정받았다.이호영 교수는 담배 연기가 폐 세포를 직접 손상시킬 뿐만 아니라 혈당 수치를 높이고, 이로 인해 면역세포의 일종인 대식세포가 암세포를 공격하는 기능이 억제됨으로써 폐암 진행이 촉진된다는 연구결과를 2024년 ‘네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)’에 발표했다. 이는 흡연으로 인한 폐암 발생에 대해 새로운 경로를 제시한 성과로 평가된다. 또 미세먼지가 면역세포의 유전자 조절 방식을 변화시켜 만성 폐쇄성 폐질환을 유발하는 과정을 규명하며 환경오염과 폐질환의 연결고리를 과학적으로 증명했다.나아가 폐 손상 회복 과정에서 작동하는 특정 신호 체계가 조건에 따라 폐의 회복이 아니라 폐기종이나 암을 유발할 수 있음을 밝혀 만성 폐질환이 폐암으로 진행되는 원인을 설명했다. 이외에도 치료 후 암세포가 몸속에 잠복해 있다가 재발하는 과정에 관여하는 핵심 기전 및 이를 억제하는 약물을 발견해 암 재발 방지를 위한 새로운 치료 가능성을 열었다.폐암 및 폐질환 연구에 집중해온 이호영 교수는 환경적 요인이 폐에 손상을 일으키는 분자적 기전과 종양 미세환경(암세포를 둘러싸고 있는 복잡한 주변 환경), 면역 시스템과의 관계, 항암제 내성 등 다양한 측면에서 폐암이 발생하고 악화되는 과정을 체계적으로 규명했다. 이러한 연구 성과는 다양한 폐 질환과 폐암의 예방부터 치료, 재발 방지까지 전 단계에 걸쳐 새로운 치료 전략을 개발하는 데 토대가 되었으며, 이를 통해 폐암 환자의 생존율 향상에 기여했다는 평가를 받았다.임상의학부문 수상자인 김승업 교수는 비침습적 간섬유화 진단 분야를 선도하며 간질환 치료의 새로운 표준을 제시한 공로를 인정받았다. 바늘을 삽입해 간 조직을 채취하는 침습적인 조직 검사를 대체하기 위해 김승업 교수는 2005년 초음파를 이용한 순간 탄성측정법(FibroScan)을 선도적으로 국내에 적용해 간 건강 상태를 쉽고 정확하게 파악할 수 있는 길을 열었다.김승업 교수는 20년간 축적한 데이터를 바탕으로 간질환 진단을 위한 비침습적 검사가 기존의 조직 검사를 충분히 대체할 수 있음을 과학적으로 입증했다. 특히 2024년 세계 최고 의학 학술지 중 하나인 ‘자마(JAMA)’에 발표한 연구결과에서 비침습적 검사만으로도 환자의 예후를 정확히 예측할 수 있음을 증명했다. 이는 간질환 진료의 패러다임을 조직 검사 중심에서 비침습적 평가 중심으로 바꾸는 전환점이 되었다.또 김승업 교수는 대사이상 지방간질환이 단순히 간에만 영향을 미치는 것이 아니라 심혈관 질환의 위험을 높인다는 사실을 규명했고, AI(인공지능)를 활용해 C형 간염 치료 후 고위험 환자를 선별하는 예측 모델을 개발했다. 그동안 김승업 교수는 환자 치료에 직접적으로 도움이 되는 실용적인 연구에 매진해 총 255편의 SCIE 논문을 발표했다.김승업 교수는 2024년 대한간학회가 주도한 ‘비침습적 간섬유화 진단 임상 진료 지침’ 등 한국형 진료 표준을 만드는 데 기여했다. 이외에도 2019년부터 2023년까지 ‘대한간학회지(Clinical and Molecular Hepatology)’ 편집장을 역임하며 아시아 최고 수준의 학술지로 성장시키는 등 연구, 진료, 학술 분야의 발전에 힘썼다. 젊은의학자부문 수상자인 마틴 슈타이네거 교수는 빅데이터와 머신러닝 기술을 활용해 단백질 구조 분석 분야에서 혁신을 이끈 성과를 인정받았다. 기존보다 수백 배 빠르고 정확하게 단백질 구조를 예측·분석하는 소프트웨어를 개발했고, 이 기술은 전 세계 기초의학 연구 효율을 획기적으로 높였다는 평가를 받는다. 마틴 슈타이네거 교수는 독일 막스플랑크 연구소 등에서 연구원을 역임한 뒤, 2020년 서울대 생명과학부에 부임했다. 이후 세계적인 연구 성과를 거두며 한국 의과학 발전에 기여했으며, 클래리베이트 선정 ‘세계 최고 영향력 연구자’에 2년 연속(2024~2025) 선정되는 등 국제적으로도 역량을 인정받고 있다.이주명 교수는 심혈관 중재시술 영상 및 생리학적 검사 분야에서 세계적인 연구 성과를 거둔 공로를 인정받았다. 이주명 교수는 관상동맥 중재시술 시 혈관 내부를 직접 촬영하는 영상 유도 기술이 기존 관상동맥 조영술 유도 방식보다 임상 결과가 우수하다는 연구결과를 2023년 세계 최고 권위의 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM)’에 발표하는 등 심장 질환 치료의 새로운 표준을 제시하며 국내·외 심혈관 의학 발전을 선도하고 있다.아산사회복지재단은 기초의학 및 임상의학 분야에서 뛰어난 업적을 이룬 의과학자를 격려하기 위해 2008년 아산의학상을 제정하고, 총 57명(기초의학부문 15명, 임상의학부문 16명, 젊은의학자부문 26명)에게 아산의학상을 수여했다. 아산사회복지재단은 의과학분야 전문가들로 구성된 심사위원회와 운영위원회의 심사과정을 거쳐 제19회 수상자를 선정했다.제19회 아산의학상 수상자 기초의학부문 이호영 교수, 임상의학부문 김승업 교수, 젊은의학자부문 마틴 슈타이네거·이주명 교수(왼쪽부터) . 아산사회복지재단 제공
- 간세포암 혈액검사만으로 간암 유전체·치료 예후 예측 가능성 입증
- [이데일리 이순용 기자] 차 의과학대학교 분당차병원(원장 윤상욱) 종양내과 전홍재o강버들, 병리과 김광일 ·황소현 교수팀은 진행성 간세포암 환자에서 혈액검사만으로 종양 유전체 정보와 치료 예후를 예측할 수 있는 가능성을 입증했다. 이번 연구는 생검이 어려운 간암 환자에서 액체생검(ctDNA)의 임상 적용 가능성을 제시한 연구로, 국제학술지 ‘Liver Cancer’)에 게재됐다.간세포암은 영상검사만으로 진단되는 경우가 많아 조직 생검이 제한적이며, 이로 인해 치료 방향 결정에 중요한 핵심적인 유전체 분석 정보 확보에 어려움이 있었다. 이에 연구팀은 혈액 속을 순환하는 암 유래 DNA 조각인 ‘순환종양DNA(ctDNA)’를 이용한 액체생검이 실제 종양 유전체를 얼마나 정확히 반영하는지를 분석했다. 연구팀은 진행성 간세포암의 표준 치료인 아텔리주맙/베바시주맙 병합요법을 받은 환자 130명을 대상으로, 종양 조직과 혈액 샘플을 각각 채취해 차세대염기서열분석(NGS)을 통해 유전자 변이를 비교 분석했다. 분석 결과, ctDNA 기반 유전자 변이와 종양 조직 유전체 정보의 일치율은 약 73%로 확인됐다. 특히 혈액 채취와 조직검사 시점의 차이가 30일 이내인 경우, 유전자 일치율은 약 96%까지 높아졌다. 이는 ctDNA 검사가 조직검사를 대체하거나 보완할 수 있는 신뢰도 높은 검사임을 입증한다. 또한 ctDNA에서 검출된 돌연변이 중 가장 높은 비율을 보이는 ‘maxVAF’를 집중 분석했다. VAF란 특정 유전자 돌연변이가 전체 DNA 중에서 차지하는 비율을 의미하며, 여러 돌연변이 중 가장 높은 VAF 값을 maxVAF라고 한다. maxVAF 수치가 높을 수록 전체 생존율이 낮은 경향을 보여, ctDNA가 면역항암치료 반응과 예후를 예측하는 바이오마커로 활용될 가능성도 확인했다.이번 연구는 비침습적인 혈액검사만으로 유전체 정보를 확보할 수 있고, 면역항암제 병합요법의 치료 반응과 예후를 예측하는 근거를 마련했다는 점에서 의미가 크다.전홍재 교수는 “이번 연구는 조직 생검이 어렵거나 반복 검사가 필요한 간세포암 환자에서 ctDNA 분석이 맞춤치료 전략 수립에 중요한 도구가 될 수 있다”며 “특히 ctDNA 수치가 치료 예후와 연관성을 보인 점은, 향후 치료 반응 모니터링과 예후 예측에 폭넓게 활용될 수 있음을 시사한다”고 말했다.높은 maxVAF를 보이는 환자군에서 13개월 이후 급격히 생존율이 낮아졌다.
- 신약개발 속도 내는 이수앱지스, 희귀의약품 성공 이어 면역항암제 도전장
- [이데일리 나은경 기자] 이수앱지스(086890)는 신약개발 전략을 공개한 이후, 투자자와의 접점을 빠르게 확대하며 시장과의 소통에 속도를 내고 있다. 희귀질환 치료제 분야에서 쌓아온 개발 경험을 바탕으로, 면역항암제 영역까지 파이프라인 확장을 본격화하면서 회사의 중장기 성장 스토리에 대한 기대감도 높아지고 있다.회사는 지난해 11월 초 대신증권 C-LEVEL Corporate Day에서 신약개발 전략을 처음 공개한 이후, 약 한 달간 5회에 걸쳐 국내 주요 증권사가 주관하는 Corporate Day, NDR(Non-Deal Roadshow), 콘퍼런스 콜 등에 연이어 참가했다. 대신증권, DB증권, 미래에셋증권, NH투자증권, DS투자증권 등이 주관한 행사다. 대면 미팅은 물론 비대면 콘퍼런스 콜을 통해 회사의 사업 현황과 연구개발(R&D) 방향성을 연이어 알렸다.이 같은 잇따른 IR은 회사의 신약개발전략이 단순한 계획 발표를 넘어 본격적인 실행 단계로 진입했음을 보여주는 신호로 해석된다. 특히 투자자 질의응답(Q&A)을 중심으로 진행된 미팅 방식은 단기 이벤트보다 중장기 연구개발 로드맵에 대한 이해를 높이는 데 초점이 맞춰졌다는 평가다.외부 전문업체와의 전략적 협업 확대도 주목된다. 지난해 11월 14일 인공지능(AI) 신약개발기업 갤럭스와 공동연구 협약을 체결한 데 이어, 한달 뒤에는 비임상·임상기관수탁기업(CRO) 큐베스트바이오와 포괄적 연구 서비스 협약을 맺었다. 신약 개발의 속도와 효율성을 높이기 위한 협업체계 구축을 위한 것이다.업계에서는 이러한 협업 구조가 연구개발 효율성과 데이터 신뢰도를 동시에 끌어올리는 요인이 될 수 있다고 평가한다. 내부 조직 역량에 더해 각 단계별로 검증된 파트너를 활용함으로써 임상 진입 이후 글로벌 협업이나 기술수출 논의 시에도 경쟁력을 확보할 수 있다는 분석이다.회사는 희귀질환 치료제 개발을 통해 축적한 비임상·임상 경험을 기반으로, 면역항암제 영역까지 파이프라인을 확장하면서 중장기 성장 스토리의 윤곽을 그려 나가고 있다. ‘First in Human(FIH)’ 전략을 전면에 내세운 파이프라인 구성을 공개하고, 디스커버리–전이임상–비임상독성시험(GLP톡스)으로 이어지는 전임상 단계를 촘촘히 설계해 임상 진입 이후의 불확실성을 사전에 최소화하겠다는 전략이다.회사가 공개한 신규 파이프라인은 대표적 면역관문 타깃인 PD-1/PD-L1이나 면역치료제 반응률에 영향을 주는 혈관내피성장인자(VEGF) 타깃과 같이 이미 작용기전이 검증된 타깃을 기반으로 한다. 거기에 면역 환경을 조절하는 핵심 타깃으로 최적화된 조합을 설계해 임상적 유효성이 증가된 혁신신약을 개발한다는 계획이다. 차별화된 접근법을 통해 성공 가능성을 높이겠다는 것이다.이수앱지스 관계자는 "국내 최초의 항체치료제 클로티냅과 희귀질환치료제 '애브서틴', '파바갈'을 개발하며 희귀의약품 영역에서 잇따라 성과를 내 왔다"며 "면역항암제 신약 개발에서도 성공신화를 이어갈 수 있도록 노력할 것"이라고 말했다.
