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- [굿클리닉] 공포의 진행성간암, 완치 길은 있다
- [이데일리 이순용 기자] 만성 B형 간염 보유자였던 58세 남성이 병원을 찾았다. 증상이 없어 대수롭지 않게 지내던 중 1년 전 진행성 간암을 진단받았다. 이미 주(主)간문맥까지 종양이 깊숙이 침범했으며 간 내 종양의 범위가 넓은 진행성 간암이었다. 다행히 타 장기로의 전이는 없었다. 서울성모병원 의료진은 간동맥 항암화학주입술을 시행했다. 간동맥 항암주입요법은 대퇴동맥에 항암 주입 포트를 삽입해 간동맥을 통해 간암에 직접 고농도 항암제를 주입하는 치료법이다. 8차례 간동맥 항암주입요법 후 13㎝이었던 종양과 문맥 혈관에 침범한 암세포들은 대부분 사라졌다. 다학제 협진 결과 간이식이 결정됐고 다행히 환자의 아들이 공여자로 적합했다. 간이식 수술 3년이 지난 현재까지도 환자는 재발 없이 건강하게 지내고 있다. 성필수 서울성모병원 소화기내과 교수가 간암의 전 단계인 간경변증으로 의심되는 환자에게 검사 사진을 보며 설명하고 있다. (사진=서울성모병원)국가암정보센터 통계 자료에 따르면 간암은 2022년 암 사망자 수가 폐암 다음으로 높으며 사회활동이 활발한 40~50대 암종별 사망률로는 1위다. 원발성 간암의 90%를 차지하는 간세포암종은 만성 간 질환에서부터 발생한다. 간세포암종의 치료에서 전신 치료의 비중은 50~60%로 높은 비율을 차지하게 되는데 이는 조기 발견이 흔하지 않고 수술적 절제나 국소 치료 이후의 재발률이나 진행률이 높기 때문이다. 최근 간암의 치료 성적이 지속적으로 향상되고 있지만 이처럼 여전히 많은 환자들이 체중 감소, 통증, 식욕부진, 복수 등의 증상이 생긴 이후 병원을 찾고 진행성 간암으로 진단되기 때문에 치료가 어려운 경우가 많다. 실제로 서울성모병원이 2008년도부터 2014년까지 전국의 간암등록사업에 등록된 ‘치료받지 않은’ 간암 환자 1,045명의 데이터를 분석한 결과, 치료받지 않은 환자들이 간세포암 진단받은 나이는 59.55세였으며 이들의 생존기간 중간값은 불과 3개월이었다. 이는 치료받지 않는 환자들의 대다수가 진행성 간암이었기 때문이었다. 진행된 간암에서는 다양한 연구에도 불구하고 생존율이 매우 낮은 실정이다. 특히 진행성 간암에서는 항암, 방사선 및 표적치료에 내성을 보이는 경우가 흔해 예후가 매우 불량한 것으로 보고되고 있다.최근 다양한 임상 시험의 성공적인 결과에 따라 국내에서 진행성 간세포암종에서 1차 치료로 급여 처방이 가능해진 면역 기반 항암요법인 아테졸리주맙과 베바시주맙의 병용 요법을 사용할 때 약 19개월의 생존 기간 중앙값과 30%의 객관적 반응률을 보였다. 서울성모병원 등 가톨릭중앙의료원 8개 병원에서 진행성 간암 환자의 병용 요법과 1차 항암 치료법인 렌바티닙을 비교한 국내 첫 대규모 다기관 임상연구 결과, 전반적으로 면역기반 항암요법의 생존율이 표적치료제보다 높은 것을 확인했다. 특히 면역항암제 치료는 간 기능 보존에 유리해서 표적치료제보다 장기간 환자에게 투여할 수 있었다. 이처럼 면역 기반 치료가 진행성 간세포암종에서 표준 치료로 자리잡게 되면서 현재 많은 병원에서 진행성 간암환자에게 면역 기반 항암요법을 사용하고 있다. 하지만 30%의 객관적 반응률에서 볼 수 있듯이 환자의 장기생존을 위해서는 다양한 방법을 고려해야 한다. 면역기반치료에 반응이 없거나 면역 기반 치료의 적응증에 해당되지 않는 진행성 간암 환자 중 다행히 간 기능이 보존된 환자들은 다학제진료를 간동맥항암주입술, 경구표적항암제, 외부방사선조사, 간동맥방사선색전술 및 세포치료 임상시험 등을 시도할 수 있는데 간암의 크기, 위치, 개수, 및 조직검사 결과 등을 고려해 최적의 치료를 선택한다.간동맥항암주입술은 진행성 간암의 고전적인 치료법으로 대퇴동맥에 항암 주입 포트를 삽입하고 세포독성 항암제를 포트를 통해 간동맥에 직접 주입해 간암에 고용량의 항암제를 직접 전달하는 방식이다. 간동맥항암화학주입술 또한 최근 보고된 임상 연구 결과들에 의하면 진행성 간암에서 약 40%에 이르는 반응률을 보이고 있는 상황이다. 세포 기반 면역 치료는 혈액암에서 큰 성공을 거둔 치료 방식이다. 이 방식은 혈액암을 넘어 간암 등의 고형 종양에도 최근 많은 임상 시험이 진행되고 있다. 간암의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T)는 서울성모병원을 포함해 글리피칸 3을 표적으로 하는 여러 임상시험이 진행 중이다. 수술은 간암에서 가장 확실한 치료법이다. 간경화가 심하지 않고 간암의 크기가 5~6㎝ 미만일 때 효과적이나 일반적으로 간경화가 진행되기 때문에 5년 재발률이 높다. 간 절제술보다 효과적인 치료법은 간이식 수술이다. 간암의 암 크기에 따라 수술을 결정하며 뇌사자의 간 전체를 이식 받거나 간의 일부를 떼어 이식하는 생체 간이식으로 나뉜다. 진행성 간암 환자에서도 초기 치료가 잘 되면 간 이식이 가능한 단계까지 병기를 낮출 수 있고 이어 간이식까지 진행되면 완치의 길이 열리게 된다. 성필수 가톨릭대 서울성모병원 소화기내과 교수는 “진행성 간암이라도 오히려 전문의 진료를 거부하고 의학적으로 검증되지 않은 치료 및 민간요법에 매달리면 간 기능이 나빠지고 종양이 더욱 진행하여 치료 시기를 놓치게 되므로 다양한 치료 방법에 경험이 많은 전문의를 믿고 치료를 받는 것이 중요하다”고 당부했다.
- ‘신약개발에 진심’ 삼진제약, 이수민 연구센터장 전무 발탁 의미는
- [이데일리 임정요 기자] “신중하고 꼼꼼한 사람이다. 사업이란 함께 하는 과정에서 관계가 틀어질 수도 있는 법, 때문에 처음부터 업무의 범위를 확실히 하는 편이다.”“오픈 마인드를 가졌다. 바이오 연구를 하는 사람들이 AI 기술에 대해 불신의 시각을 가지기도 하는데 이 방면으로 시각이 열려 있고, 신약개발면에서 전문성은 말할 것 없다.”이수민 삼진제약(005500) 연구센터장에 대한 업계 사람들의 인상이다. 1968년 설립한 삼진제약은 56년의 역사를 딛고 전통제약사에서 신약 연구개발 회사로 거듭나고 있다. 이 센터장은 바로 이러한 삼진제약의 변신기를 이끌고 잇는 주역으로 평가된다.삼진제약은 이 센터장을 1월 1일자로 전무에 올리는 정기인사를 16일 발표했다. R&D 총책임자를 오너패밀리와 바로 맞닿은 자리로 올리는 모습에서 삼진제약의 2025년 도약 의지를 엿볼 수 있는 대목이다.이수민 삼진제약 연구센터장(사진=삼진제약)이번 인사에서 전무 승진은 이 센터장이 유일하다. 그만큼 삼진제약이 신약 R&D에 거는 기대감이 큰 것으로 파악된다. 승진 후 이 센터장은 삼진제약 창업주 최승주·조의환 회장의 차남, 차녀인 최지선·조규형 부사장 바로 아래 직급이 된다. 삼진제약에서 전무급 임원이 총괄하는 부서는 기존 컨슈머헬스본부, 생산본부 외에 연구센터까지 총 3곳으로 늘었다.삼진제약은 플래리스, 게보린 등 제네릭의약품을 기반 삼아 연매출 3000억원을 넘보는 제약사로 우뚝 섰다. 그간 컨슈머헬스와 생산본부에 중요도가 높을 수 밖에 없던 배경이다. 삼진제약의 신약 의지는 2021년 구체적인 형태로 모습을 드러냈다. 토지부터 건물 준공까지 도합 465억원을 들인 중앙연구센터가 구심점이다. 2021년 9월 서울시 강서구 마곡동 토지에 준공했고 이어 2022년 3월 연구개발을 이끌 인물로 이 센터장을 영입했다.이 센터장은 서울대학교 동물과학과 학사, 동 대학원 분자 생물학 석사, 미국 UC 어바인(University of California Irvine) 약리학, 독성학 박사를 졸업했다. SK케미칼 제약사업부문에서 2004년부터 2022년까지 18년간 연구개발에 매진했다. 삼진제약 합류 후 오픈이노베이션 및 신약연구를 지휘하고 있다. 특히 센터장 직속 ‘디지털이노베이션’과 ‘항체약물접합체(ADC)’ 태스크포스(TF)를 꾸린 점이 주목된다.이 센터장 영입 전후로 삼진제약은 52명이던 연구원 수가 94명으로 약 두 배 늘었다. 공동연구 파트너도 기존 압타바이오, 스탠다임에서 확장시켰다. AI 신약개발 방면으로 심플렉스, 인세리브로, 아론티어와 손잡았고 ADC 항암제 연구로는 노벨티노빌리티, 에이피트바이오, 에피바이오텍 등과 협업하고 있다.이 센터장의 리더십에서 눈에 띄는 점은 프로젝트를 벌이는 것 뿐만 아니라 중단하는 모습이다. 그가 센터장을 맡은 기간 동안 오픈이노베이션 대상 기업은 일부 늘어나고, 일부는 줄어들었다. 공시된 보고서상 다섯가지 ‘연구중단’ 내용도 부각된다. 연구개발 성공 가능성을 판단해 불필요한 프로젝트는 조기에 과감히 그만두는 전략을 택하고 있다.이 센터장 지휘하에 삼진제약이 전략적으로 집중하는 신약 분야는 표적항암제와 면역항암제다. 대부분 아직 후보물질 탐색 단계다.이수민 센터장은 이데일리의 취재 문의에 “현재 삼진제약 연구센터는 오픈이노베이션이 기반된 신약연구 개발에 집중하고 있다. 이에 대한 일환으로 올해 글로벌 빅파마를 포함한 여러 제약회사와의 비밀유지계약서(Non-Disclosure Agreement·NDA) 체결이 진행되었다. 수립한 개발 계획에 따라 향후 2~3년 안에 실질적인 기술이전이 성사될 것이라 판단하고 있다”고 말했다.
- 19일 상장 ‘온코닉’, 투자수익 가를 5가지 포인트
- [이데일리 임정요 기자] 제일약품(271980)의 신약개발 첨병인 온코닉테라퓨틱스가 19일 상장을 앞둔 가운데 투자자들의 관심이 커지고 있다. 올해 상장하는 신약개발사 가운데 유일하게 상용화된 신약을 보유한 점이 주목된다. 같은 ‘P-CAB 신약’으로 앞서 시장에 진입한 HK이노엔(195940), 대웅제약(069620) 대비 수익성, 상장 당일 오버행 가능성 등 온코닉테라퓨틱스 상장에 있어 유의해야 할 점을 이데일리가 들여다봤다.(사진=온코닉테라퓨틱스)◇허가받은 신약 ‘자큐보정’ 보유…2026년 274억 매출 기대온코닉테라퓨틱스는 2020년 설립한 신약개발사다. 제일약품에서 인적분할 또는 물적분할 없이 독립적으로 설립한 회사라 ‘스핀오프’가 아니라는 점을 강조한다. 다만 지분관계와 수익구조 면에서 두 회사는 떼려야 뗄 수 없이 엮여 있다.온코닉테라퓨틱스의 핵심 자산은 제일약품에서 기술도입한 ‘자스타프라잔’과 ‘네수파립’ 두 가지 파이프라인이다. 이 중 자스타프라잔(제품명 자큐보정)은 위식도역류질환 대상 P-CAB 의약품으로 올 4월 국내 식약처의 허가를 받았다. 자큐보정은 10월 출시해 온코닉테라퓨틱스 4분기 실적부터 반영될 예정이다. 제품 판매 개시에 앞서 중국, 인도, 남미 지역에서 글로벌 판권계약을 통해 2023년 210억원, 2024년 3분기 46억원의 매출을 올린 바 있다.온코닉테라퓨틱스는 오직 신약개발연구에만 집중하는 회사로, 생산시설 및 판매영업조직을 갖출 계획이 없다. 자큐보정의 생산은 제일약품 용인 공장에서 위탁생산 하고 있으며 판매는 제일약품과 동아에스티가 맡고 있다. 온코닉테라퓨틱스는 제일약품에 자큐보정을 납품하는 시점에 매출을 인식한다.제일약품이 기존 판매하던 PPI 제품이 P-CAB으로 대체된다는 가정하에 국내 자큐보정 매출은 48억원(2024년)→74억원(2025년)→274억원(2026년)→372억원(2027년)으로 불어날 것으로 추정된다.온코닉테라퓨틱스가 자큐보정 개발단계에 따라 제일약품에 지급한 기술이전 대금은 누적 53억원이다. 앞으로 판매에 따른 로열티를 나누는 것으로 알려졌지만 정확한 비율은 공개되지 않았다.◇P-CAB 세번째 주자…뒤로는 유노비아·대원제약, ‘보노프라잔’ 제네릭 군단(사진=제일약품)온코닉테라퓨틱스는 국내에서 세번째로 P-CAB 의약품을 내놓으며 앞서 시장에 진출한 HK이노엔과 대웅제약 대비 저렴한 약가로 승부수를 던졌다.케이캡은 2019년 3월, 펙수클루는 2022년 7월, 자큐보는 2024년 10월 각각 출시했다. 가장 선두에 선 HK이노엔은 보령제약과 손잡고 ‘케이캡’(성분명 테고프라잔)을 1300원 처방가에 유통 중이다. 대웅제약은 종근당과 파트너십을 맺고 ‘펙수클루’(성분명 펙수프라잔)를 939원에 유통하고 있다. 제일약품은 동아에스티와 협업, 가장 저렴한 처방가인 911원에 자큐보정을 판매 중이다.선발주자인 케이캡과 5년가량의 시간차가 존재하는 자큐보는 허가받은 적응증도 ‘미란성위식도역류질환의 치료’ 한 가지 뿐이라 추가 적응증의 임상 3상을 진행 중이다.온코닉테라퓨틱스 뒤로는 일동제약에서 2023년 11월 물적분할해 설립한 유노비아가 네번째 국산 P-CAB 의약품을 개발하고 있다. 해당 파이프라인은 올 5월 대원제약과 공동개발 및 라이선스 계약을 체결해 대원제약이 임상 2상을 수행한다. 다케다제약의 ‘보신티정’(성분명 보노프라잔) 또한 국내 신약품목 허가를 받았지만 16일 출시를 자진 취하했다. 보노프라잔은 물질특허가 2028년 종료되면 20곳 이상의 국내 제약사가 제네릭을 출시할 가능성이 존재한다.◇‘넥스트 모멘텀’ PARP·텐키라제 저해 경구용 항암제 ‘네수파립’ 임상 2상이 같은 상황에서 온코닉테라퓨틱스가 기대를 거는 것은 항암신약 네수파립이다. 네수파립은 PARP와 텐키라제를 이중저해하는 항암제 후보다. PARP 저해제는 손상된 유전자를 복구하는 세포의 역할을 저해, 암세포 증식을 막고 사멸에 이르게 한다. DNA변이 암종 환자에 효과를 나타내고 면역관문억제 항암제 및 화학요법과 병용가능하다.온코닉테라퓨틱스는 췌장암 임상 1b/2상을 통해 네수파립의 적정 병용약제 및 용량을 확인하고 있다. 올 6월 자궁내막암 대상으로 네수파립과 면역관문억제 항암제의 병용투여 임상 2상 계획을 허가받아 연구자 주도로 임상도 시작했다. 난소암, 유방암에 대한 임상 2상 계획을 제출 준비 중이다. 연구자 주도 위암 임상 2상 계획도 제출을 준비 중이다. 현재 개발단계까지 제일약품에 지급한 네수파립 기술이전 대금은 누적 24억원이다.온코닉테라퓨틱스가 예상하는 네수파립 임상 비용은 2025년과 2026년 각각 연간 30억원대다. 임상 2상 데이터 확보 후 기술이전을 도모한다는 계획이다. 온코닉테라퓨틱스는 자체적으로 신규 타깃 항암신약도 발굴하고 있다. 기존 PARP 계통 항암제의 내성환자를 대상으로 할 물질로 합성치사와 면역세포활성을 동시에 유발하는 이중표적항암제를 연구하고 있으며 후보물질도출을 진행 중이다. 비상장 신약개발사 아이디언스, 다임바이오 등이 PARP 항암제를 개발하는 경쟁사로 분류된다.◇상장당일 유통가능 주식물량 25%, 최대주주 물량 53%는 2년 보호예수온코닉테라퓨틱스는 상장을 통해 조달하는 200억원 남짓의 공모자금을 모두 자스타프라잔 추가적응증 임상 3상과 네수파립의 임상 2상, 그리고 신규 파이프라인 개발에 사용한다고 밝혔다. 공모가 1만3000원에 신주 155만주를 공모하고 주관사인 NH투자증권을 대상으로 4만6500주를 별도 발행할 예정이다.온코닉테라퓨틱스 투자설명서에 따르면 상장 당일 유통 가능한 주식물량은 전체 발행주식수의 25%에 해당한다. 적지 않은 수량의 주식이 상장당일 시장에 풀리지만 최대주주인 제일약품이 2년의 보호예수를 확약해 안정적인 경영을 이끌 예정이다.상장 후 제일약품은 단독 46.28%의 지분을 보유하며 특관인 에스앤피혁신기술1호조합의 지분을 포함할 시 52.8% 지분을 가진다.재무적투자자(FI)들의 경우에는 1개월의 보호 예수 후 엑싯이 가능하다. 온코닉테라퓨틱스 FI는 한국산업은행, 프리미어파트너스, BNH인베스트먼트, 스톤브릿지벤처스, 우리벤처파트너스 등이다. 이들은 온코닉테라퓨틱스가 2021년 시리즈 A에 200억원, 2022년 시리즈 B에 260억원을 투자해 회사의 성장에 필요한 마중물을 지원했다.◇김존 대표 등 차바이오그룹·크리스탈지노믹스 출신들로 구성한 C레벨김존 온코닉테라퓨틱스 대표(사진=온코닉테라퓨틱스)김존 온코닉테라퓨틱스 대표는 캐나다 브리티시컬럼비아대학교에서 박사를 졸업한 임상 전문가다. 글로벌 제약바이오회사인 바이오젠과 베링거잉겔하임에서 4년간의 연구원 생활 후 2001년 귀국해 LG생명과학의 임상개발 부장을 지냈다. 한미약품, 먼디파마를 거쳐 서울CRO(차바이오그룹) 대표를 맡았고 차의과학대, 성균관대 약학대학 교수를 지냈다. 2019년 크리스탈지노믹스 신약개발 부사장직을 맡았고 2020년 온코닉테라퓨틱스 설립과 함께 대표로 부임했다.신종길 온코닉테라퓨틱스 재무총괄이사(CFO)는 2015년부터 2021년까지 제일파마홀딩스 및 제일약품 전략기획 상무를 맡았다. 2020년부터 현재까지 온코닉테라퓨틱스 재무를 챙기고 있다.차현주 CSO는 2010년부터 2020년까지 크리스탈지노믹스 신약개발을 담당하다 온코닉테라퓨틱스 제품개발본부장으로 합류했다. 김진성 CTO 또한 2014년부터 2022년까지 CMG제약(차바이오그룹) 신약개발 연구소장을 지내다가 2022년 온코닉테라퓨틱스로 자리를 옮겨 연구소장을 맡고 있다. 두 사람 모두 김 대표와의 인연이 회사 합류로 이어진 것으로 파악된다.온코닉테라퓨틱스에는 30명의 직원이 재직 중이며 평균적으로 27인 수준을 유지하고 있다. 회사는 서울시 서초구 소재 제일파마홀딩스 건물에 위치해 있다.
- 급성백혈병 이겨내고 무대로 돌아간 여고생
- [이데일리 이순용 기자] 급성백혈병으로 중환자실 입원 치료까지 했었던 한국무용 전공 여고생이 항암치료와 조혈모세포이식을 무사히 마치고 무대로 돌아갔다. 세연이(왼쪽), 올해 선화예고 50주년 기념 예술제 무대 공연 오른쪽에서 두 번째(맨뒷줄)가 세연이.(사진=뉴시스)세연이(선화예고 1학년)는 지난해 5월 무용 실기수업 중 갑자기 평소보다 피곤하다는 느낌이 들었다. 발레리나가 되고 싶어 어려서부터 준비해 오던 중, 중학생 때 발목 부상으로 전공을 한국무용으로 바꾸게 된 세연이는 너무 열심히 연습하여 몸이 힘들어졌다고만 생각했다. 그러나 고등학교 입학 후 받게 된 학교 건강검진 결과에서 백혈구 수치가 높다는 말에 급하게 서울성모병원을 방문하게 되었고, 급성림프모구백혈병으로 진단되었다. 검사 결과 최고 위험군에 해당되어 바로 중환자실에 입원하게 되었다. 급성림프모구백혈병은 골수 내에서 림프구계의 백혈구가 미성숙 상태에서 필요 이상으로 과다 증식하고 정상적인 조혈기능을 억제하여 발생하는 악성 혈액질환으로, 20세 이하 백혈병 환자들의 약 85% 정도를 차지하고 있다. 대부분 항암치료만으로도 완치가 되지만, 세연이처럼 백혈구수가 수십만이 된 최고 위험군 환자는 조혈모세포이식도 필요하다.집안 모두 건강했기에 백혈병이라고는 생각지도 못했던 가족들은 갑작스러운 진단을 믿을 수가 없었다. 일반중학교에서 예술고등학교에 입학할 만큼 무용을 잘 했고, 긴 시간동안의 연습도 매일 빠지지 않고 해왔으나 건강에 이상을 느끼지 못했었다. 하루 종일 무용복을 입고 연습을 해서 피부가 붉게 올라왔다고만 생각했었지, 백혈병 증상 중 하나인 점상출혈이라고는 상상도 못했다. 결국 가고 싶었던 고등학교에 입학한 지 얼마 되지 않아 휴학을 하게 되었다. 조혈모세포이식을 받기 위해 병원에 입원하기 전, 동생처럼 지냈던 강아지 두 마리를 안고 소리죽여 우는 세연이를 지켜보는 온 가족은 울음바다였다고 한다. 입원기간 예술고등학교에서 가장 큰 행사인 예술제 무대에 서지 못한 채 세연이는 친구들을 부럽게 바라볼 수 밖에 없었다. 하지만 투병 생활 동안 곁을 늘 지켜준 가족과 “세연이 너라면 버티고 이겨낼 수 있을 거야”라고 곁에서 격려해 준 친구들이 힘든 치료과정을 극복할 수 있는 힘이 되었다고 한다. 세연이는 올해 초, 이식 후 면역억제요법을 하던 중에 다시 신입생이 되어 1학년 학교생활을 시작했다. 이식 후 최소 6개월까지는 여러 위험으로 학교생활이 어렵지만, 세연이의 배움을 향한 강한 의지에 가족도 의료진도 최선을 다했다. 꿈에 그리던 학교 예술제 무대에도 서게 되었다. 개교 50주년 공연은 물론 국립극장 공연까지 마쳤다.그리고 이식 13개월째인 올해 12월 13일 실시한 5번째의 마지막 골수검사 결과 암세포가 사라진 것을 확인하였다. 백혈병 치료 과정에서 이렇게 학교에 빨리 복귀한 아이는 처음이라는 의료진들의 놀라운 시선을 뒤로 하고, 어느덧 세연이는 2학년 진급 전 발표회 무대를 준비하고 있다.백혈병을 치료하는 동안에는 아이를 살려야겠다는 생각 밖에 못했다는 세연이의 엄마는 학교에 돌아갔을 뿐 아니라 건강을 되찾아 공연까지 하게 된 지금의 하루가 마치 기적과 같다고 한다. 특히 학교에 돌아오도록 애써주신 선화예고 모든 선생님들과, 공연까지 직접 방문하며 치료의 전 과정에 진심을 다한 의료진들에게 특별한 감사의 뜻을 전했다. “치료받는 동안 매일 좌절하고 부정적인 생각을 했을 때가 많았지만, 결국 시간이 다 해결해주니 힘내면 좋겠어요.”라며 투병 생활 중인 환아들에게 응원의 말을 시작한 세연이는 “치료해주신 의료진 분들, 휴학할 때 건강해져서 꼭 돌아오라며 여러모로 도와주신 선생님들, 학교생활에서 든든한 버팀목이 되어주고 있는 한 살 어린 동생들에게도 고맙다고 꼭 전하고 싶다”고 했다.아팠던 아이가 건강하게 복학한 모습을 보며 힘을 얻게 되었다는 혈액병원 윤희성 전문간호사는 “치료를 잘 받고 다시 학교로 돌아가 꿈을 이루기 위해 노력하는 모습 그 자체가 저희에게는 보람이자 큰 선물”이라며, “세연이의 한걸음 한걸음을 응원하고 늘 기도하겠습니다.”며 건강을 기원했다. 서울성모병원 소아청소년과 정낙균 교수(주치의)는 “소아청소년기 급성백혈병은 많은 경우 치료가 가능해져 ‘불치병’은 아니지만, 힘든 치료과정에서 좌절하고 학교에 다시 복귀할 때 어려움을 겪는 친구들이 많습니다. 세연이의 의지와 가족의 따뜻한 지원이 항암치료와 조혈모세포이식 후 힘든 시기를 잘 이겨낸 힘이 아닌가 생각합니다.”라며, “체력적으로 힘들었을 터인데, 이를 극복하고 선화 50주년 동문 무용제라는 뜻 깊은 무대에서 친구들과 멋진 공연을 보여준 세연이를 보며 가슴 뭉클한 감동을 받았어요. 백혈병을 치료하는 많은 친구들에게 힘이 될 수 있도록 멋지게 성장하여 한국을 대표하는 무용가가 되기를 바랍니다”고 격려했다.
- 국내 첫 CAR-T 치료제 상용화 임박…큐로셀, 이달 ‘안발셀’ 신약허가 신청
- [이데일리 김새미 기자] 국산 첫 키메릭항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 상용화가 임박했다. 큐로셀(372320)이 이달 내 림프종 3차 치료제 ‘CRC01’(이하 안발셀)의 신약허가를 신청, 내년 상반기 내 허가 획득을 목표로 하고 있기 때문이다. 최근 3년간 매출 ‘제로’(0)였던 큐로셀이 내년부터 상용화 신약으로 매출을 창출할지도 기대되는 대목이다.김건수 큐로셀 대표 (사진=이데일리DB)◇‘꿈의 항암제’ CAR-T 치료제, 내년 국산 제품 출시?8일 바이오업계에 따르면 큐로셀은 이달 내 안발셀의 품목허가를 신청하기 위한 품목허가 신청 전 사전 검토 단계에 있다. 보건복지부의 허가·평가·협상 병행 시범사업도 이달 내 선정될 것으로 기대되는 상황이다. 내년 품목허가 획득과 제품 출시를 계획하고 있는 만큼 최초의 국산 CAR-T 치료제 상용화가 목전에 와있는 셈이다.CAR-T 치료제는 암 환자의 T세포를 유전자 조작을 통해 재프로그래밍하는 혁신적인 치료법이다. 화학항암제나 표적항암제와 달리 3세대 면역항암제로 몸에 있는 면역세포를 활용해 암 세포 공격하기 때문에 독성이 약하고 내성이 적어 ‘꿈의 항암제’로 불린다. CAR-T 치료제는 2017년 8월 노바티스가 ‘킴리아’로 세계 최초 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받으며 등장한 최신 의약품이다. 현재까지 세계적으로 허가된 제품이 6개뿐이다. 개별 맞춤형 치료제라 고가인 만큼, 보험 적용이 시판에 있어 중요한 요소로 작용한다.큐로셀은 빠른 상용화를 위해 첨단바이오의약품 신속처리 제도의 맞춤형 심사, 혁신제품 신속심사 제도(GIFT), 보건복지부의 허가·평가·협상 병행 시범사업을 신청해둔 상태다. 지난 8월에는 식약처로부터 신속처리 대상에 지정돼 맞춤형 심사를 신청했다. 이에 따라 현재 안전성·유효성 자료에 대해 식약처 리뷰 중이다. 이달 복지부의 허가·평가·협상 병행 시범사업에도 선정되면 건강보험심사평가원의 급여 평가, 국민건강보험공단 약가 협상을 동시 진행할 수 있어 내년에 바로 국내 시장 진입도 가능해진다.회사 측은 내년 상반기 내 품목허가를 획득하고, 내년 하반기 제품 출시를 목표로 하고 있다. 글로벌 표준 우수의약품제조관리기준(GMP)을 적용한 제조 설비를 갖춰 직접 생산, 국내 시장에선 생산·판매까지 직접 하겠다는 계획이다.◇국내에선 자체 생산·판매, 해외엔 기술이전 전략CAR-T 치료제는 개별 환자를 위해 제조되기 때문에 제조·유통 과정이 일반 치료제보다 복잡한 편이다. 현재 국내에서 시판 중인 킴리아와 ‘카빅티’는 미국 내 GMP 제조소에서 생산한 뒤 국내에 재반입된다. 큐로셀은 국내에서 바로 생산 후 유통해 시장점유율을 잠식 속도를 높이겠다는 전략이다.큐로셀 대전 본사 및 GMP 공장 전경 (사진=큐로셀)큐로셀은 내년 하반기부터 신약허가 제품을 직접 생산하기 위해 대전광역시 국제과학비즈니스벨트 거점지구에 상업용 GMP 생산시설을 지난해 4월 자체적으로 구축했다. 국내 최초·최대의 CAR-T 치료제 생산을 위한 상업용 GMP 제조소로 내년 하반기 식약처에 허가를 신청할 계획이다. 해당 시설은 연간 최대 700명 분의 CAR-T 치료제를 생산할 수 있으며, 추후 5개의 완제품 제조실을 추가해 생산량을 2배까지 늘릴 계획이다.국내 판매 기관은 안발셀의 임상시험기관이었던 5대 병원과 국립암센터, 지역별 거점병원 등을 그대로 활용한다. 회사 측은 “임상시험 시작부터 주요 고객처의 판매·홍보 목적을 갖고 기관을 설정한 것”이라며 “CAR-T 치료제 처방에 있어서 가장 핵심적인 판매 역할은 환자들이 집중되는 주요 상급병원의 경험 있는 의료진이 맡을 수밖에 없다”고 설명했다.안발셀은 2차 치료제 사용 후 재발성 또는 불응성의 거대B세포림프종 환자(DLBCL)를 대상으로 한 임상 2상 결과 객관적 반응률(ORR)은 75.3%, 완전관해율(CRR)은 67.1%, 부분반응율(PRR)은 8.2%인 것으로 확인했다. 특히 완전관해율이 67.1%로 기존 FDA 승인을 받은 CAR-T 치료제가 40~54%의 완전관해율을 보인 것에 비해 향상된 치료 효과를 보였다. 완전관해율과 부분관해율을 합친 객관적반응률 역시 킴리아의 53%에 비해 높은 수치를 기록했다.이러한 임상 결과를 바탕으로 해외 시장에는 플랫폼기술과 파이프라인의 기술이전 또는 파트너링을 통해 진출할 방침이다. CAR-T 치료제는 1회 투여로 치료가 종료되고 약효 관찰 기간도 3개월로 짧기 때문에 임상시험을 통해 약효가 증명된 이상 기술이전이 어렵진 않을 것이라는 게 회사 측 생각이다.미국, 유럽 등 선진국에는 플랫폼기술인 ‘오비스 플랫폼’(OVIS platform)을 기술이전해 파트너사가 보유한 기술에 플랫폼을 접목할 수 있도록 하겠다는 계획이다. 그 외 지역에는 안발셀에 대한 기술이전을 추진할 예정이다. OVIS는 한 번의 유전자 조작으로 CAR 발현, PD-1 제거, TIGIT 제거 등 3가지 기능을 동시에 구현해 암세포를 효과적으로 사멸시키는 기술이다. 빠르면 연내 기술이전 관련 성과가 나올 것으로 전망된다.◇내년부터 상용화 매출 기대…국내 시장점유율 절반 넘길까?이로써 큐로셀은 내년부터 CAR-T 치료제 상용화에 따른 매출을 내기 시작할 것으로 기대된다. 큐로셀은 안발셀의 1회 투여 약가가 킴리아와 동일하게 3억6000만원일 것으로 예상하고 있다. 큐로셀은 안발셀 출시 이후 시장점유율이 2025년 6.3%에서 2026년 47.9%, 2027년 60.1%로 오를 것으로 추정했다. 이에 따른 예상 매출액은 같은 기간 144억원→1141억원→1508억원일 것으로 기대하고 있다.일각에선 출시 2년 만에 국내 시장점유율이 약 50%로 뛸 것을 가정한 것에 대해 과하게 낙관적인 수치 아니냐는 지적도 제기됐다. 큐로셀은 시판 중인 CAR-T 치료제인 킴리아, ‘예스카타’, ‘브레얀지’ 등의 출시 2년차 평균 시장점유율이 78.7%에 13%를 추가적으로 할인해 최종 시장점유율을 산출하는 등 비교적 보수적으로 추정한 수치라는 입장이다.이르면 2027년 추가 매출원도 생길 예정이다. 큐로셀은 안발셀의 추가 적응증인 성인 급성림프구성백혈병환자(ALL)를 대상으로 임상 1상도 진행 중이다. 2027년 출시를 목표로 하고 있으며, 상업용 GMP 시설에 대한 별도의 밸리데이션이 필요하지 않기 때문에 품목허가 예상 시기는 더 앞당겨질 전망이다.
- 한미약품, 큰 시장서 신약집중 전략[기술수출 대해부]⑥
- 기술수출 대해부는 의약품 기술수출 양적 측면 및 계약 상대방 분석을 통한 질적인 측면까지 깊이 있게 다룬다. 특히 여러 차례 기술수출을 성공한 제약 바이오사들의 사례를 집중 조명, 이들 기업의 기술 경쟁력, 경제적 이익, 글로벌 브랜드 밸류 그리고 연구개발 투자의 선순환 구조를 분석했다. 기술수출 이후의 임상단계 진전과 신약 후보물질의 상업화 가능성, 기대 수익에 대한 해부는 국내 제약바이오 투자에 있어 중요한 통찰을 제시할 것으로 기대한다. 이번 취재는 한국과학기자협회가 지원했다. [편집자] [이데일리 유진희 기자] 한미약품(128940)의 기술수출 성공비결은 수요가 많은 신약 시장에서 차별화된 기술로 승부를 걸었다는 데 있다. 1973년 6월 15일 한미약품의 모태인 임성기제약회사를 창업했던 고(故) 임성기 회장의 “우리 손으로 ‘더 좋은 의약품’을 개발하자”라는 경영철학에서도 잘 드러난다. 그의 경영철학은 더 좋은 의약품에 방점이 찍혔다. 최근 대부분 바이오 기업들이 한 번에 신약개발로 ‘대박’을 치려는 욕심보다는 후발주자로서 가능할 일부터 찾았다. 복제약부터 시작해 합성신약으로 마련한 자금으로 원천기술 확보까지 차근차근 이뤄냈다. 원천기술 확보 이후에도 할 수 있는 일에 집중하며 글로벌 시장에서 협업 대상자를 찾았다. 오늘날 한미약품이 기술수출의 명가로 자리 잡은 과정이다. 서울 송파구에 자리한 한미약품 본사 전경. (사진=한미약품)◇21개 파이프라인 타깃 시장 5000억 달러 이상임 창업회장을 비롯한 한미약품의 경영진은 수요가 큰 시장에 집중해 파이프라인을 키워왔다. 한미약품에 따르면 지난달 말 기준 이 회사의 파이프라인은 총 28개다. 이 가운데 21개가 글로벌 시장에서 수요가 큰 비만·대사(6개)와 항암 관련 치료제(15개)다. 실제 시장조사업체 비즈니스리서치 인사이트에 따르면 세계 항암제 시장은 올해 2304억 달러(약 326조원)에서 연평균 성장률(CAGR) 8.8%를 기록하며 2032년 4524억 달러(약 641조원)로 커진다. 올해 6200억 달러(약 878조원) 규모로 추정되는 세계 바이오의약품 시장의 3분의 1이 항암 관련 치료제라는 뜻이다. 최근 들어 한미약품이 더욱 공드리고 있는 비만·대사 치료제 시장도 마찬가지이다. 국가생명공학정책연구센터의 ‘글로벌 바이오제약 산업 2024 프리뷰 및 전망’ 보고서에 따르면 오는 2030년 노보노디스크의 ‘위고비’를 비롯한 비만치료제의 매출은 1000억 달러 규모로 확대된다. 현실화되면 전체 바이오의약품 매출 순위 10위 안에 포함될 전망된다. 한미약품이 글로벌 기업과 협업을 진행 중인 15개 파이프라인은 모두 비만·대사·항암 치료제다. 물론 한미약품은 수요는 작지만 개발 가치가 있는 희귀질환 파이프라인도 보유하고 있다. 파프리병, 단장 증후군, 선천성 고인슐린혈증 등 총 6개 파이프라인이다. 다만 이들 파이프라인 중 글로벌 기업과 협업을 개시한 것은 아직 없다. 시장이 작은만큼 함께할 파트너를 찾는 것도 쉽지 않다는 방증이다. 최인영 한미약품 R&D센터 센터장(전무)은 “1조원 이상이 투여되며, 개발기간이 평균 10년 이상이 걸린다는 신약개발에 집중할 수 있었던 것은 경영진의 의지가 가장 컸다”며 “특히 임 창업회장은 글로벌 제약·바이오사의 틈바구니에서 차별화된 기술수출 전략으로 생존의 길을 열었다”고 설명했다. (그래픽=김일환 기자)◇R&D도 국내 으뜸...기술수출 다음 바라본다후발주자로서 적절한 전략과 함께 이를 뒷받침하는 연구개발(R&D)에 대한 투자도 오늘날 한미약품이 있게 한 원동력이다. 한미약품의 기술개발을 위한 인프라는 국내 최고 수준으로 평가된다. 지난해 기준 한미사이언스(008930)와 한미약품 등 한미그룹 전체 임직원 중 20% 넘게 연구개발(R&D) 부문에 종사하고 있다. R&D 인력은 박사 84명, 석사 312명을 포함해 600여명에 이른다. 2022년 1779억원(전체 매출에서 차지하는 비중 13.4%) 이었던 R&D 투자금은 2023년 2050억원(13.8%), 2024년 2300억원(14.4%)으로 크게 늘었다. 노영수 한미약품 ONCO임상팀 이사는 “기술수출로 국내 제약·바이오업계를 이끌어온 한미약품은 이제 새로운 길을 모색하고 있다”며 “규모가 어느 정도 갖춰진 만큼 궁극적인 목표인 블록버스터 신약의 개발에 성공하는 것이다”라고 강조했다. 지난해 10월 23일 식품의약품안전처의 임상 3상 승인 후 2개월여 만에 첫 환자 등록까지 끝낸 한국인 맞춤형 GLP-1 비만 치료제 ‘에페글레나타이드’가 유력한 후보 중 하나다. 이밖에도 대사질환 관련 지방간염(MASH) 치료제로 개발중인 ‘에피노페그듀타이드’는 미국 MSD가 글로벌 2b상을 순조롭게 진행하고 있다. 같은 적응증으로 개발한 ‘에포시페그트루타이드’ 역시 글로벌 임상 2상에 진입했다. 성장의 근간인 기술수출에도 더욱 속도를 낼 것으로 예상된다. 가장 유망한 것은 항암 파이프라인이다. 북경한미약품이 공동개발하는 PD-L1과 4-1BB 동시 표적 이중항체 면역항암제‘BH3120’, 단백질(제스트 동족체 1/2) 2개를 동시에 표적하는 이중 저해제 ‘HM97662’, 인터루킨-2 유도체 ‘HM16390’, 암 유발 돌연변이를 표적하는 ‘HM99462’ 등이다. 한미약품의 작년 매출과 영업이익, 순이익은 각각 1조 4909억원과 2207억원, 1593억원이었다. 한미약품이 본격적으로 기술수출을 시작한 2015년부터 지난해까지 거둔 기술료수익은 총 7312억원으로 집계된다. 이를 바탕으로 국내 제약·바이오업계 상위 10위 내 꾸준히 포함되며, 안정적인 성장을 이루고 있다. 최 센터장은 “현재 보유한 전 임상 단계 있거나 초기 개발단계에 있는 파이프라인들도 많은 가능성을 잠재하고 있다”며 “본분에 충실해 한국의 제약·바이오 굴기를 이끌 것”이라고 말했다.
- [임상 업데이트] SK바이오사이언스 mRNA 일본뇌염 백신 임상 승인
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(12월 9일~12월 13일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.SK바이오사이언스 파이프라인. (사진=SK바이오사이언스)◇SK바이오사이언스 mRNA 백신, 글로벌 임상 계획 승인SK바이오사이언스는 mRNA 기술을 활용한 일본뇌염 백신 후보물질 ‘GBP560’의 1·2상 임상시험계획을 호주 인체연구윤리위원회(HREC, Human Research Ethics Committee)로부터 최종 승인받았다고 12일 밝혔다.일본뇌염과 라싸열 바이러스 백신 개발은 mRNA백신 플랫폼을 구축키 위해 SK바이오사이언스가 국제기구와 함께하는 넥스트 팬데믹 대비 ‘100일 미션’ 프로젝트의 일환이다. 이 프로젝트는 동일 바이러스 계열에서 출현할 수 있는 미지의 감염병(Disease-X)에 대한 백신을 수 주 안에 개발함으로써 100일 안에 팬데믹에 대응하는 것을 목표로 한다.SK바이오사이언스는 2022년 국제기구 CEPI(전염병대비혁신연합)와 4000만달러의 초기 연구개발비를 지원받기로 협약을 맺고 해당 프로젝트에 착수했다. 후기 개발 단계에 돌입하면 CEPI는 최대 1억달러를 추가로 SK바이오사이언스에 지원한다.이번 글로벌 임상시험계획 승인으로 SK바이오사이언스는 내년 2월부터 호주에 거주하는 건강한 성인 402명을 대상으로 GBP560의 면역원성 및 안전성을 평가하게 된다. 1단계는 저용량, 중간용량, 고용량 또는 대조약을 대상자에게 28일 간격으로 2회 투약하는 방식으로 진행된다. 이를 통해 대상자의 내약성 및 면역원성을 확인하고 이어지는 2단계에서는 1단계 결과를 통해 용법 및 용량을 설정해 대조군과 면역원성 및 안전성을 비교 평가할 예정이다.SK바이오사이언스는 임상 1·2상에서 이상사례 및 중대한 이상사례 비율 등 안전성 지표와 바이러스 중화항체 역가 반응을 확인할 계획이며, 2026년까지 중간 결과를 확보한다는 목표다.SK바이오사이언스는 앞서 지난해 12월부터 진행된 비임상 단계에서 반복투여독성시험, 안전성약리시험, 동물효능시험, 방어면역시험 등을 통해 GBP560의 탁월한 안전성과 면역원성을 확인한 바 있다.안재용 SK바이오사이언스 사장은 “빠른 개발 속도가 최대 장점인 mRNA 백신은 팬데믹 대비를 위해 필수적으로 확보해야 하는 기술”이라며 “CEPI 등 글로벌 기관, 기업, 대한민국 정부 등과의 네트워크를 바탕으로 성공적으로 mRNA 플랫폼을 구축하고 백신에 대한 공평한 접근과 인류 보건의 증진, 백신 주권의 확보에 기여할 것”이라고 말했다.한편, 코로나19 백신에 적용돼 처음 상용화된 mRNA 백신 플랫폼 기술은 유전자 염기서열을 활용해 기존 플랫폼 대비 신속한 대량생산 체제 구축이 가능한 것이 장점이다. 이 때문에 팬데믹 대응에 유리한 것으로 평가되며 치료제 개발에 적용할 수 있는 가능성도 커 빠른 시장 확대가 예상된다.글로벌 시장조사기관 노바원어드바이저(Nova One Advisor)에 따르면 글로벌 mRNA 의약품 시장 규모는 연평균 17.06% 성장해 2033년엔 589억달러(약 84조5000억원)에 달할 것으로 전망된다.◇앱클론 AC101, 적응증 확대 위한 임상시험 승인앱클론은 11일 다양한 고형암 적응증 치료제로 개발하는 AC101(헨리우스 코드명 HLX22)의 새로운 임상 2상에 대해 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 밝혔다. AC101은 푸싱제약 자회사 헨리우스에 기술이전한 파이프라인이다.AC101 임상은 트라스투주맙(trastuzumab)과 항암화학 병용요법 또는 트라스투주맙 데룩스테칸(trastuzumab deruxtecan, T-DXd)과의 병용 요법으로 진행된다. HER2(인간표피성장인자수용체 2형) 발현의 다양한 고형암 치료를 목표로 개발할 예정이다.AC101이 표적하는 HER2 단백질은 유방암, 위암, 담도암, 췌장암, 비뇨상피암, 폐암, 난소암 등 다양한 암에서 주요한 원인으로 발견된다. 안전성과 내약성을 기반으로 HER2 양성 전이성 위암 치료제 AC101의 임상 2상을 진행한 결과, 환자의 생존율과 항암 반응이 6배 이상 개선됐다. 이로써 다양한 HER2 양성 고형암 치료 효과도 기대할 수 있다고 회사 측은 설명했다.앱클론 관계자는 “기존 우수한 임상 결과를 바탕으로 신속한 적응증 확대가 가능할 것”이라며 “다양한 HER2 양성 고형암 치료 효과도 기대된다”고 말했다.한편 회사는 HER2 양성 위암 환자를 대상으로 HLX22와 트라스투주맙 병용 요법의 3상 국제 다기관 연구를 중국, 미국, 일본, 호주에서 승인받았다. 현재 환자 투여를 진행 중이다.◇비보존제약, ‘어나프라주’ 식약처 품목허가 획득비보존제약은 13일 비마약성 진통제 어나프라주(성분명 오피란제린)가 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 이로써 어나프라주는 국산 38호 신약이 됐다.다중-타깃 신약개발 원천기술을 통해 발굴한 약물 ‘어나프라주’는 세계 최초 비마약성, 비소염제성 진통제다. 글라이신 수송체2형(GlyT2)과 세로토닌 수용체2a(5HT2a)를 동시에 억제해 중추신경계와 말초신경계에서 다중으로 발생하는 통증 신호와 전달을 막는 기전으로 작용한다.앞서 비보존제약은 국내 임상 3상에서 효능에 대한 통계적 유의성을 확보하고 지난해 11월 식약처에 품목허가를 신청했다. 1차 평가지표 ‘12시간 통증강도차이합(SPID 12)’ 및 2차 평가지표 ‘12시간 환자 자가통증조절(PCA) 요청횟수’, ‘12시간 PCA와 구제약물 소모량’을 통해 유효성을 확인했다.이번 허가는 마약성 진통제 이외 대체제가 없어 미충족 의료수요가 높은 중등도 이상의 통증 치료제 시장에 획기적인 변화를 몰고 올 것으로 예상된다. 어나프라주는 임상 단계부터 마약성 진통제 대비 부작용이 낮고 중독위험이 없으면서 빠른 진통효과를 보여 의료계에서 ‘게임체인저’ 평가를 받아왔다.비보존제약 관계자는 “오랜 기간 회사를 믿고 기다려 주신 주주 및 투자자 분들께 신약 승인 소식을 전해드려 기쁘다”며 “이번 승인으로 그동안 준비한 제품 출시 및 마케팅 활동에 가속도가 붙을 것”이라고 말했다.
- 싸이토젠 경영권 분쟁, 제2 고려아연 사태 예고[바이오맥짚기]
- [이데일리 김지완 기자] 싸이토젠(217330)이 제2의 고려아연 사태를 예고하면서 주가 급등세를 시현했다. 에스티큐브(052020)는 대장암 상업용 임상 전환 소식에, SK바이오사이언스(302440)는 해외 바이오사 인수에 따른 턴어라운드 기대감이 각각 주가 부양 모멘텀으로 작용했다.11일 KG제로인 엠피닥터(MP DORTOR·옛 마켓포인트)에 따르면, 싸이토젠은 전날보다 23.02%(990원) 오른 5290원에 장을 마쳤다. 에스티큐브는 전 거래일보다 15.32%(765원) 상승하며 5760원을 기록했다. SK바이오사이언스는 이날 하루에만 16.40%(8100원) 오르며 5만7500원으로 거래를 마감했다. 싸이토젠 홈페이지. (갈무리=김지완 기자)이날 코스피, 코스닥 양 시장 모두 상승 마감한 가운데, 제약업종, 생명과학 업종 내 종목들 대부분 오름세로 거래를 마쳤다. 이날 제약업종 168개 종목 가운데 144종목이 상승마감했다. 보합 종목은 8개였고 하락 종목은 16개에 그쳤다.생명과학업종 103개 종목 중에선 79종목이 상승으로 거래를 마감했다. 하락은 16종목, 보합은 8종목 순이었다. 불발됐던 탄핵이 이번주 현실화하자 투자심리도 회복한 것으로 풀이된다.◇경영권 분쟁에 ‘급등’...전병희 전 대표 복귀 움직임에 제동싸이토젠은 경영권 분쟁에 휘말리면서 주가가 급등했다.싸이토젠은 전날 장 마감 후 “경영권 분쟁 소송”이란 제목으로 “캔디엑스홀딩스 유한회사가 임시주주총회 소집허가를 신청했다”고 공시했다. 캔디엑스홀딩스는 지난 9일 서울동부지방법원에 임시주총 소집을 요청하면서 △사외이사 선임 △감사 선임 등 2개 의안을 요청했다.싸이토젠은 지난해 12월 캔디엑스홀딩스와 최대주주 변경을 수반하는 주식양수도 계약을 체결했다. 싸이토젠 최대주주인 전병희 대표는 보유주식 33만2978주를 50억원에 캔디엑스홀딩스에 양도하는 계약을 체결했다. 이 계약에 따라 최대주주가 되는 캔디엑스홀딩스의 예정 소유주식수는 712만주로, 32.05%의 지분을 보유하게 됐다.1년 전 계약 발표 당시엔 캔디엑스홀딩스와 싸이토젠 공동 경영을 천명했다. 하지만 지난 7월 전병희·사철기 각자 대표이사 체제이서 사철기 단독 대표이사 체제로 변경되면서 상황이 달라졌다. 전 대표는 싸이토젠 창업자다.최근 싸이토젠을 퇴사했다는 A씨는 “캔디엑스홀딩스가 경영에 참여하고, 이사회를 장악하면서 주가하락이 심화됐다”면서 “최근 전병희 대표를 다시 복권 시키려는 움직임에 캔디엑스홀딩스가 제동을 건 것으로 보인다”고 진단했다.◇에스티큐브. 대장암 상업용 임상에 상승이날 에스티큐브는 자사 면역항암제 넬마스토바트의 대장암 임상과 관련해 상업화 임상 추진 소식에 급등했다.앞서 이데일리는 지난 9일 “정현진 에스티큐브 대표 “0.000053% 기적...대장암 임상 성공은 따논 당상”라는 제목으로 유료기사를 내보냈다. 해당기사에서 에스티큐브는 넬마스토바트에 대해 미국, 유럽, 호주, 한국 등에서 대장암 적응증으로 200명 규모의 글로벌 임상 2상을 계획 중이라고 전했다.정현진 에스티큐브 대표는 “대장암 임상에서 안정병변(SD, 불변)이 나올 확률이 30%라고 보면, 12명 모두 SD가 나올 확률은 얼마겠나. 0.3의 12승”이라며 “0.000053%”라고 강조했다. 이어 “보통이라면 3~4명 정도가 SD가 나오고 나머지 8~9명은 진행(PD)이 나왔어야 한다”고 덧붙였다.에스티큐브 넬마스토바트 대장암 연구자임상 1b/2상. 에스티큐브는 대장암 적응증으로 상업용 임상을 추가할 계획을 밝혔다. (제공=에스티큐브, 설명=김지완 기자)넬마스토바트 대장암 연구자 주도 임상 1b상에서 부분관해 2명, 안정병변 10명 등을 기록했다. 12명의 임상자 모두 암 진행이 멈추면서 질병통제율(DCR) 100%를 나타냈다.2상 환자까지 포함한 넬마스토바트의 객관적반응률(ORR)은 21%로, 경쟁약 레고라페닙 1.0%, TAS-102(론서프) 1.6%, ‘TAS-102+베바시주맙(아바스틴)’ 병용요법 6.1%, 프르퀸티닙 1.5% 등을 압도한다. 특히, 임상 1b상이 치료 수단이 없는 4기 말기 암환자를 대상으로 했다는 점이 주목된다.임상 계획은 이미 구체적으로 수립됐다.정현진 에스티큐브 대표는 “미국에선 ‘론서프(TAS-102)+아바스틴(베바주시맙)’ 병용투여가 대장암 표준치료요법”이라면서 “100명에겐 ‘론서프+아바스틴+넬마스토바트’를 투여하고, 나머지 100명 대조군에겐 ‘론서프+아바스틴’만 투여하는 비교임상을 고려 중”이라고 밝혔다. ◇SK바사, 해외 기업 광폭 횡보에 기대감↑SK바이오사이언스는 최근 잇따른 해외 기업 인수로의 광폭 행보와 백신 수출 기대감 더해지면서 이틀 연속 급등했다.앞서 이데일리는 지난 10일 ‘SK바사, 글로벌 백신기업 도약위한 복안은?’이란 유료기사로 해당 내용을 보도했다.11일 제약바이오 업종 시세. (제공=MP닥터)SK바이오사이언스는 최근 독일 백신 위탁생산(CMO) 기업 아이디티(IDT) 바이오로지카(IDT바이오)와 미국 바이오기업 선플라워와 피나바이오솔루션스 등을 잇따라 인수하는 등 적극적인 행보를 이어가고 있다. 다. 특히, IDT바이오의 지난해 매출은 4000억원에 이른다. SK바이오사이언스의 지난해 매출(3700억원)보다 많다. 백신 부분도 기대감을 키우고 있다. 글로벌 최초 4가(A형바이러스 2종·B형바이러스 2종) 세포배양 독감백신 스카이셀플루, 대상포진백신 스카이조스터 등에 기대를 걸고 있다. 스카이셀플루는 독감 백신으로는 유일하게 세포 배양 방식이 적용돼 차별화점이 뚜렷하다.SK바이오사이언스 관계자는 “IDT바이오의 미국과 독일공장은 국내 안동공장과 함께 수출을 위한 삼각편대라고 볼 수 있다”며 “독일과 미국 공장은 지역·제품·설비·인력 측면에서 안동공장과 상호보완적”이라고 설명했다.
- 젬백스, ‘GV1001’ 우울증 예방·치료 특허 출원
- [이데일리 김지완 기자] 젬백스앤카엘(젬백스(082270))은 다중기전 약물 ‘GV1001’의 우울증 예방?치료에 대한 국내 정식 출원 및 PCT 국제출원을 마쳤다고 12일 밝혔다. 새롭게 출원한 특허에 따르면 GV1001은 혈중 스트레스 호르몬의 농도를 감소시키고, 우울증에 의한 다양한 증상을 개선한다. 또 인체에 안전해 이상 반응을 포함하는 부작용이 적은 우울증 치료 효과가 기대된다.우울증은 매우 흔한 정신 질환 중 하나다. 보건복지부 국립정신건강센터의 2021년 정신건강 실태조사에 따르면 우울증의 평생 유병률은 7.7%이며, 우울증으로 인한 사회경제적 손실은 2조 525억 원에 이르는 것으로 나타났다.또한 우울증은 신경퇴행성질환(알츠하이머병, 파킨슨병, 진행성 핵상마비 등) 환자들에게 흔히 나타나는 동반증상이기도 하다. 알츠하이머 환자의 약 30~50%, 파킨슨병 환자의 약 40~50%에게서 우울증이 유발되는 것으로 알려져 있다.우울증 환자 수는 점차 증가 추세인 것으로 보고되고 있으나 치료제 사용에 있어 성기능 장애, 감정 둔화, 녹내장, 식욕 저하, 자살 충동 등 여전히 많은 부작용이 동반되고 있어 안전하면서 효과적인 우울증 치료제가 필요한 상황이다.젬백스에 따르면, 우울증 동물모델에 GV1001을 투여한 결과 행동 평가에서 스트레스로 인한 불안증, 우울증, 기억력 감소가 모두 개선된 결과를 나타냈을 뿐만 아니라 스트레스 호르몬인 혈중 코르티코스테론(corticosterone)의 농도를 감소시키는 흥미로운 효과를 확인했다.GV1001은 인간 텔로머라제 핵심 부분인 16개 아미노산 서열을 이용해 합성한 펩타이드(peptide) 신약후보물질로 항염, 항산화, 미토콘드리아 보호, 뇌 내 면역 환경 개선 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 다중기전 약물이다.다양한 세포 및 동물실험뿐 아니라 알츠하이머병 및 진행성핵상마비 임상시험 등 환자를 대상으로 한 다양한 임상시험에서 효과를 나타내고 있으며, 현재까지 여러 연구를 통해 세포 독성이나 치명적인 부작용이 발견되지 않아 약물의 안전성을 입증하였다.젬백스는 다양한 적응증에 대한 GV1001의 효능을 입증하는 연구개발을 지속적으로 수행해 왔다. 현재까지 항염, 항암, 항섬유화, 항노화 등 다양한 분야에 대한 380여 건의 국내외 특허를 보유하고 있다.젬백스 관계자는 “이번 특허 출원을 통해 다중기전 약물로 GV1001의 가치를 다시 한번 입증했다”라며, “다양한 신경퇴행성질환 치료제로 개발되고 있는 GV1001의 우울증 예방, 치료 효과가 밝혀짐에 따라 질환의 치료뿐만 아니라 우울증으로 인한 환자의 삶의 질을 개선하는 효과도 기대할 수 있게 되었다”라고 말했다.
- 알테오젠,비독점 전략으로 대박...큰 수익은 이제부터[기술수출 대해부]④
- 기술수출 대해부는 의약품 기술수출 양적 측면 및 계약 상대방 분석을 통한 질적인 측면까지 깊이 있게 다룬다. 특히 여러 차례 기술수출을 성공한 제약 바이오사들의 사례를 집중 조명, 이들 기업의 기술 경쟁력, 경제적 이익, 글로벌 브랜드 밸류 그리고 연구개발 투자의 선순환 구조를 분석했다. 기술수출 이후의 임상단계 진전과 신약 후보물질의 상업화 가능성, 기대 수익에 대한 해부는 국내 제약바이오 투자에 있어 중요한 통찰을 제시할 것으로 기대한다. 이번 취재는 한국과학기자협회가 지원했다.[편집자] [이데일리 유진희 기자] “10년 후에 어떤 기술이 나올지 예측할 수 있겠습니까. 비독점 방식의 기술수출 전략을 택한 이유입니다. 항체약물접합체(ADC)와 이중항체 등 다양한 기술에 접목하고, 다양한 글로벌 기업과 협업의 가능성이 열려있기 때문입니다.”최근 서울에서 열린 한 연말 모임에서 박순재 알테오젠(196170) 대표는 성공적인 기술수출을 이어갈 수 있었는지에 대해 이같이 밝혔다. 대전 유성구에 자리한 알테오젠 본사 전경. (사진=알테오젠)◇후발주자이지만 차별화된 기술수출 전략으로 약점 극복그의 말처럼 알테오젠은 세계적으로 히알루로니다제 기반 피하주사(SC) 제형 변경 기술의 후발주자이지만, 차별화된 기술수출 전략으로 약점을 극복해냈다. 이는 2014년 코스닥 상장 당시 1451억원에 불과했던 시가총액이 20조원을 넘나드는 글로벌 기업으로 거듭나는데 한몫한 것으로 평가된다. 알테오젠의 정맥주사(IV) 의약품을 SC 제형으로 바꿔 주는 인간 히알루로니다제(ALT-B4) 원천기술에 대한 수출 계약을 대표적으로 들 수 있다. 알테오젠은 2019년 포함한 최근 6년간 지난해를 제외하고 ALT-B4에 기반해 매년 기술수출에 성공했다. 올해 들어서는 이달까지 무려 3건이나 글로벌 기술수출을 이뤄냈다. 주요 협력사들로 머크(MSD), 산도즈, 다이찌산쿄 등이 포함돼있다. 누적 기술수출 실적은 62억 5000만 달러(약 8조 8000억원)에 달한다. 미공개 내역과 제품 매출의 일정비용을 받게 되는 로열티는 포함하지 않은 수치다. 이들 계약 대부분이 비독점 방식의 기술수출로 이뤄졌다. 알테오젠이 세상의 주목을 받기 전까지 사실상 관련 시장은 글로벌 제약·바이오사 할로자임 테라퓨틱스의 독주체제였다. 세계 최초라는 프리미엄이 있었기 때문이다. 할로자임의 SC 약물 전달 기술로는 생체 효소 기반의 인간 히알루니다제인 ‘rHuPH20’을 활용한 SC 약물 전달 기술 ‘인핸즈’가 있다. 다케다, 화이자, 존슨앤존슨, 애브비, 일라이 릴리, 브리스톨 마이어스 스퀴브 등과 SC 제형 플랫폼 기술 협력도 대부분 계약이 타깃 독점 형태로 이뤄졌다. 현재까지 히알루로니다제 기반 SC 제형 변경 기술을 보유한 기업은 할로자임과 알테오젠뿐이다. 할로자임의 관련 기술에 대한 최초 출원은 2003년이다. 최초 출원만 따지면 알테오젠이 15년가량 늦다. 알테오젠은 ALT-B4에 대한 최초 출원을 2018년에 했다. 하지만 최근에 할로자임이 이렇다 할 빅딜을 이뤄내지 못하면서 독점 방식의 계약이 발목을 잡는 게 아니냐는 분석이 나오고 있다. 박 대표는 “항체치료제가 중심이었던 당시 글로벌 제약·바이오 시장과 시장 개척자로서 당시 할로자임의 독점 전략을 틀렸다고 할 수 없다”면서도 “다만 시간이 지나면서 기존 계약들이 할로자임의 기술수출 확장성을 떨어뜨리는 것도 사실이다”라고 설명했다. 할로자임은 상황이 불리해지자 최근 알테오젠과의 전장을 특허 부문으로 바꿨다. 추가 기술을 더해 특허 기간을 늘리는 방식으로 진행하고 있다. 업계에서는 알테오젠의 기술수출에 대한 특허 침해 소송전 가능성까지 제기되고 있다. 지난달 19일 발간된 미국 골드만삭스의 보고서에는 글로벌 제약·바이오사 머크(MSD)의 면역항암제 키트루다에 사용된 제형 변경기술(ALT-B4)이 할로자임의 특허를 침해할 가능성도 있다는 주장이 담겼다. 머크는 이를 2020년 알테오젠으로부터 기술이전받은 바 있다. 양사 간 총 기술이전 계약 규모는 43억 달러(약 6조원)에 이른다. 현재 머크는 알테오젠을 대신해 할로자임과 대리전을 하고 있다. 최근 엠다제 특허에 대해 ‘등록 후 특허취소심판’(PGR)을 미국 특허청(USPTO)에 제기했다. PGR은 특허청에 등록된 특허의 유·무효성을 특허심판원(PTAB)에서 다시 검토하는 특허 심판 제도 중 하나다. 앞서 할로자임은 변이체 엠다제(MDASE)에 대한 특허를 냈으며, 이 특허는 2034년에 만료된다. 박 대표는 “몇 년 전에 (소송을) 할 수도 있었지만, 할로자임이 광범위한 특허를 갖고 있어 전략적으로 판단했다”며 “(엠다제의) 특허가 잘못됐다는 확실한 데이터를 가지고 있다”고 강조했다. (그래픽=김일환 기자)◇성과 이제부터 본격적으로 나온다업계에서는 알테오젠의 성과가 내년부터 본격적으로 나올 것으로 관측한다. MSD와 개발한 ‘키트루다 SC’를 시작으로 성과가 속속 베일을 벗을 것으로 기대된다. 최근 MSD는 키트루다 SC의 임상 3상 톱라인 데이터를 공개했다. 해당 임상은 IV와 SC 제형 키트루다를 비교하기 위해 진행됐다. 임상 결과 1차 평가변수인 약동학(PK)을 충족하며 키트루다 SC가 IV 제형과 비열등성을 입증했다. 2차 평가지표인 효능과 안전성도 모두 양호했다. 세부적인 분석 결과는 추후 학회에서 발표할 예정이다. MSD는 이번 임상 결과를 공개하면서 파트너사가 알테오젠이라는 사실을 처음으로 공식화했다. 알테오젠이 글로벌 블록버스터 신약의 주인공이 될 시점이 임박했다는 의미이기도 하다. 키트루다는 주요 고형암에서 발현되는 PD-L1 바이오마커를 타깃하는 면역항암제다. 지난해 연매출 250억 달러(약 35조원)를 기록하며 글로벌 매출 1위에 등극한 블록버스터 의약품이다. 올해 연매출은 300억 달러(약 42조원)를 넘어설 것으로 점쳐진다. MSD는 2028년까지 기존 키트루다 IV에서 키트루다 SC로 50% 전환하는 것을 목표로 하고 있다. 업계에서는 이를 근거로 알테오젠이 장기적으로 연간 1조원 이상의 판매 로열티를 수령할 것으로 보고 있다. 마조리 그린 MSD의 글로벌 임상개발 책임자(수석 부사장)는 키트루다 SC의 임상 3상 톱라인 데이터 발표 당시 “2~3분 만에 투여 가능한 SC 제형은 환자 편의성을 개선할 뿐 아니라 환자와 의료계 종사자들의 접근성을 높일 수 있다”며 “가능한 한 빨리 전 세계 규제 당국과 이러한 결과를 논의할 계획”이라고 밝혔다. 다이이찌산쿄의 ADC 항암제 ‘엔허투 SC’ 개발도 알테오젠의 몸값을 키우고 있다. ADC를 SC 제형으로 개발하는 것은 이번이 세계 최초이다. 업계에서는 엔허투 SC의 로열티가 키트루다 SC보다 높을 것으로 분석한다. ADC의 독성 문제를 해결할 수 있는 열쇠를 쥐고 있기 때문이다. 엔허투 SC의 비열등성을 입증할 임상 1상은 내년 개시돼 2028년에 상용화가 가능할 것으로 관측된다. 업계에서는 엔허투 SC 상용화 후 본격적인 판매가 시작되면 알테오젠이 1조원 이상의 로열티를 받을 수 있을 것으로 판단한다. 엔허투의 지난해 매출은 25억 7000만 달러(3조 4600억원)를 기록했다. 2029년 예상 매출은 100억 달러(약 14조원)에 이른다.알테오젠 관계자는 “이밖에도 현재 5~6곳의 빅파마와 물질이전계약(MTA)을 체결한 상태로 기술이전을 논의가 진행되고 있다”며 “MSD와 협업에서 좋은 성과를 거둔다면 이들 계약도 긍정적인 결과를 도출할 수 있을 것”이라고 말했다. 박순재 알테오젠 대표 (사진=알테오젠)
- 탄핵정국 여파, 이재명 테마주 오름세...‘위험성 경고’[바이오맥짚기]
- [이데일리 송영두 기자] 10일 제약·바이오(이하 바이오)업계에도 탄핵정국의 여파가 이어졌다. 하락장 속에도 유력 대권후보인 이재명 더불어민주당 당대표의 테마주가 급등하며, 반전을 이뤄냈다. 최근 오리엔트 주가 추이.(자료=KG제로인 엠피닥터)◇동전주의 반전...오리엔트바이오, 상한가 기록KG제로인 엠피닥터(MP DORTOR·옛 마켓포인트)에 따르면 이날 상승세(종가 기준)를 이뤄낸 주요 바이오기업은 오리엔트바이오(002630), 서린바이오(038070)사이언스, 미코바이오메드(214610) 등으로 이 대표 테마주의 오름세가 눈에 띄었다. 등락폭도 이 대표와 인연이 얼마나 깊은지가 결정했다. 가장 큰 주목을 받은 것은 오리엔트바이오였다. 10일 오리엔트바이오 주가는 전일 대비 29.98% 오른 1162원으로 마감했다. 지난 4일부터 이날까지 5거래일 중 3거래일이 상한가다.오리엔트바이오는 오리엔트시계의 계열사다. 이 대표는 오리엔트시계 공장에서 일한 경력이 있으며, 해당 공장에서 대선 공식 출마를 선언할 정도로 의미 깊게 생각하는 것으로 알려졌다. 오리엔트바이오는 생물학 적제제류 및 실험기자재 제조 전문업체다. 실험동물, 시학, 사료, 시약 등 취급하고 있다. 이밖에도 이날 이 대표 테마주로 주목받은 바이오기업으로는 서린바이오(종가 8700원, 10.97%↑), 미코바이오메드(214610)(1526원, 9.00%↑) 등이 있었다. 서린바이오의 황을문 대표는 이 대표가 성남시장으로 일할 당시 공동의장으로 있던 성남창조경영 CEO포럼의 운영위원으로 전해졌다. 서린바이오는 생명공학제품, 연구용기초시약, 세포배양혈청, 유전자진단시약, DNA분석장치, DNA증폭장치 도매, 제조, 연구개발을 주력으로 한다. 미코바이오메드는 정현철 민주당 경기도당 경제자유구역특별위 부위원장이 사외이사로 있다. 그는 이 대표가 성남시장으로 근무할 당시 조직위원회 위원으로 지내며 조직 총괄과 특별자문위원을 맡은 바 있다. 미코바이오메드는 분자진단, 면역진단, 생화학진단 기술을 융복합한 체외진단 전문회사다. 업계 관계자는 “이 대표뿐만 아니라 안철수 국민의힘 의원 등 주요 대권 후보 관련 테마주가 이들의 행보에 따라 등락을 거듭하고 있다”며 “다만 관련 회사들이 지속적으로 투자할 만한 가치가 있는지는 반드시 따져봐야 할 것”이라고 지적했다. ◇실력으로 바이오 자존심 지킨 큐로셀실력으로 탄핵정국에서 돌파구를 마련한 기업도 있다. 큐로셀(372320)이 대표적이다. 이날 큐로셀의 주가는 전일 대비 26.40% 오른 2만 4750원으로 장을 마쳤다. 호재는 명확했다. 같은 날 큐로셀의 차세대 CAR-T 치료제 ‘안발셀’(제품명 림카토주)이 보건복지부의 ‘허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업’ 2호 대상 약제로 선정됐다. 국내 기업 중 처음이다. 림카토는 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 위한 차세대 CAR-T 치료제이다. 임상 2상 최종 결과에서 67.1%의 완전관해율을 기록하며 뛰어난 약효와 우수한 안전성을 증명했다. 이번 시범사업 선정으로 림카토는 식품의약품안전처의 허가 신청 단계부터 급여 평가 및 약가 협상까지 동시에 진행된다. 2차 시범사업에는 림카토를 포함한 항암제 5개와 희귀질환 치료제 5개, 총 10개 품목이 신청됐다. 복지부는 질환 중증도, 대체 약제 유무, 시급성, 치료 효과, 전문가 의견 등을 종합적으로 고려하여 10개 중 3개를 2호 약제로 선정했다.복지부는 고가의 중증 질환 치료제에 대한 환자의 접근성을 높이고 급여 관리의 효율성을 강화하기 위해 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단과 함께 시범사업을 시행하고 있다. 김건수 큐로셀 대표는 “안발셀은 중증 혈액암 환자들에게 치료 선택권을 늘려 실질적인 도움을 줄 것”이라며 “앞으로도 국민의 생명과 건강을 위한 치료제 개발에 더욱 노력할 것”이라고 말했다.
- 금호에이치티, 면역항암제 임상 1상 부분관해 확인…“글로벌 빅파마 주목”
- [이데일리 박정수 기자] 금호에이치티(214330)는 최근 싱가포르에서 개최된 유럽종양학회 아시아회의(ESMO Asia Congress)에서 면역항암제 파이프라인 ‘DNP-002’의 임상 1상 중간결과를 발표하며 학회에 참석한 빅파마들로부터 주목을 받았다고 11일 밝혔다. DNP-002는 안전성, 유효성, 약력학적 특성 면에서 성공적인 중간 임상데이터를 확보했을 뿐 아니라 부분관해도 확인돼 향후 글로벌 제약사들과 다양한 협업 프로젝트가 추진될 것으로 전망된다.DNP-002의 임상 1상은 더이상 적용할 치료제가 없는 고형암 환자 36명을 대상으로 서울아산병원과 국립암센터에서 진행됐다. 0.01 mg/kg부터 1.0 mg/kg까지 임상의약품 함량을 단계적으로 증량하면서(6단계), DNP-002의 안전성, 내약성, 약동학적 특성, 약력학적 특성 및 예비 항암효과를 평가했다.임상 1상에서 DNP-002는 용량 의존적으로 호중구가 감소하는 것으로 확인됐다. 고농도 투약 피험자에서 ‘DLT(투여제한독성)’이 관찰됐지만, 부작용을 최소화하면서 항암효과를 극대화할 수 있는 치료수치를 확보했다. 이와 더불어 DNP-002는 통계적으로 유의미한 말초혈액 염증성 사이토카인 및 T세포활성 증가도 관찰됐다.유효성 면에서도 16명 피험자 중 12명에 대한 항종양 효과를 평가한 결과, ‘부분관해 (partial response)’ 1명과 ‘안정병변 (stable disease)’ 6명이 관찰됐다. 부분관해는 식도암 환자였으며, 종양 크기가 기저치 대비 69%까지 감소했을 뿐 아니라 30주 이상 유지됐다. 이외에 내분비암 환자 1명, 육종암 환자 1명에서도 종양감소 효과가 확인됐다.DNP-002는 ‘CEACAM’에 대한 항체치료제로, CEACAM 패밀리 중 ‘CEACAM1’, ‘CEACAM5’ ‘CEACAM6’을 인지한다. 이 중 주요 표적인 CEACAM6는 종양에서 과발현할 뿐 아니라 호중구 유래 면역억제 세포(MDSC)에서도 과발현해 종양과 면역억제 세포를 동시에 타깃 할 수 있다.금호에이치티 관계자는 “임상 1상에서 부분관해를 포함한 항종양 효과는 안전한 용량인 코호트2(0.03 mg/kg)에서 관찰됐다”며 “DNP-002는 T세포 활성화 특성 때문에 PD-1·PD-L1 저해제를 비롯한 면역항암제와 병용 투여할 경우 시너지 효과가 기대된다”고 말했다.그는 이어 “학회에 참석한 ‘Tan’ 싱가포르 국립암센터 교수로부터 CEACAM을 표적으로 하는 기존의 항암연구는 대부분 ‘CEACAM5’에 편중돼 있는데, DNP-002의 주요타겟인 CEACAM6가 임상적으로 유용한 표적임이 이번 임상연구로 입증됐다는 평가를 받았다”고 덧붙였다.유럽종양학회 아시아회의는 아시아의 다학제적 종양학을 중심으로 최신 암 연구 결과, 임상시험, 치료전략 등을 공유하는 정보교류의 장이다. 올해는 지난 6일부터 8일까지 싱가포르에서 개최됐으며, 암젠, 머크, 화이자, 노바티스, 아스트라제네카 등 글로벌 탑티어 제약사들이 대거 참가했다.
- 정현진 에스티큐브 대표 "0.000053% 기적...대장암 임상 성공은 따논 당상"
- [이데일리 김지완 기자] 에스티큐브(052020)가 면역항암제 ‘넬마스토바트’에 대한 대장암 글로벌 임상 2상과 상업화를 추진하면서, 치료제 몸값을 높이겠다는 계획이다. 4일 에스티큐브에 따르면, 넬마스토바트에 대해 미국, 유럽, 호주, 한국 등에서 200명 규모의 글로벌 임상 2상을 계획 중이다.넬마스토바트는 에스티큐브가 직접 개발한 면역항암제다. 넬마스토바트는 현재 소세포폐암과 대장암에서 각각 임상 2a상을 진행 중이다. 다만, 미국 식품의약국(FDA) 임상 2a상을 하고 있는 소세포폐암과 달리 대장암은 국내에서 연구자 주도 임상시험을 진행 중이다. 이번 계획은 연구자 주도 임상을 상업용 임상으로 전환하겠다는 것이다.정현진 에스티큐브 대표이사가 지난달 12일 이데일리와 단독 인터뷰 중이다. (사진=김지완 기자)◇대장암 임상? 확률로는 0.000053%넬마스토바트의 대장암 적응증을 상업용 임상으로 전환하는 것은 선택이 아닌 필수라는 평가다.정현진 에스티큐브 대표는 “수학적으로 계산을 한번 해보자”며 “대장암 임상에서 안정병변(SD, 불변)이 나올 확률이 30%라고 보면, 12명 모두 SD가 나올 확률은 얼마겠나. 0.3의 12승이다. 즉 0.000053%”라고 강조했다. 이어 “보통이라면 3~4명 정도가 SD가 나오고 나머지 8~9명은 진행(PD)이 나왔어야 한다”고 덧붙였다.SD는 암세포 진행이 멈춘 상태다. PD는 치료 전 대비 종양 크기가 25% 이상 증가한 상태를 말한다.정 대표는 “대장암 연구자 임상에서 부분관해(PR)도 2명 나왔는데, PR 확률은 2%(0.02)”라며 “PR까지 포함하면 산수(계산)가 안된다”고 목소리를 높였다.PR은 암세포 크기가 30% 이상 줄어든 상태를 의미한다.에스티큐브는 넬마스토바트 대장암 임상 1b상에서 부분관해 2명, 안정병변 10명 등을 기록했다. 12명의 임상자 모두 암 진행이 멈추면서 질병통제율(DCR) 100%를 나타냈다. 2상 환자까지 포함한 넬마스토바트의 객관적반응률(ORR)은 21%로, 경쟁약 레고라페닙 1.0%, TAS-102(론서프) 1.6%, ‘TAS-102+베바시주맙(아바스틴)’ 병용요법 6.1%, 프르퀸티닙 1.5% 등을 압도한다.특히, 넬마스토바트 임상 1b상이 치료 수단이 없는 4기 말기 암환자를 대상으로 했다는 점이 주목된다.화학항암제 병용효과로 폄하하는 목소리에 대해선 단호하게 선을 그었다.그는 “피험자들은 모두 화학항암제 저항성을 가진 암환자”라며 “이들에게 젤로다 하나만 투약했다면 하나같이 PD로 진행됐을 것”이라고 말했다.젤로다(성분명 카페시타빈)는 주로 대장암, 직장암, 유방암 및 일부 기타 암의 치료에 사용되는 경구 항암제다. 의료진들은 한목소리로 젤로다는 항암에 효과가 없는 약으로 평가하고 있다. ◇목표? 美표준치료제보다 3개월 PFS 연장 정 대표는 “연구자 임상할 때 ‘무진행생존기간’(PFS)을 3.5개월 늘려주자는 게 목표였다”며 “현재(2024년 11월 12일 기준) PFS 중앙값이 이미 5개월을 넘어가는 상황이다. 시간이 지나면서 점점 더 올라갈 것”이라고 내다봤다.상업용 임상 목적은 분명하다. 넬마스토바트 가치 증대를 통한 제값 받기다.그는 “(다국적 제약사와 협상할 때) 넬마스토바트가 적정가치를 인정받기 위해선 에스티큐브가 직접 대장암 적응증 허가를 받겠다고 해야 파이프라인 가격이 올라간다”고 말했다.대장암 상업용 글로벌 임상 2상 계획은 이미 구체적으로 수립됐다.정 대표는 “미국에선 ‘론서프(TAS-102)+아바스틴(베바주시맙)’ 병용투여가 대장암 표준치료요법”이라면서 “100명에겐 ‘론서프+아바스틴+넬마스토바트’를 투여하고, 나머지 100명 대조군에겐 ‘론서프+아바스틴’만 투여하는 비교임상을 고려 중”이라고 밝혔다. 이어 “론서프+아바스틴 병용투여 무진행 생존기간이 4.5개월”이라 “론서프+아바스틴+넬마스토마트 투여군의 임상 목표는 7.5개월로 기존 치료법보다 3개월 늘리는 것”이라고 덧붙였다. 다만, 임상 규모는 임상시험계획(IND) 신청과정에서 조정될 수 있다.정현진 에스티큐브 대표. (사진=김지완 기자)◇FDA 허가 자신…기술수출 판세 바뀔 것그는 임상 성공을 확신했다. 정 대표는 “넬마스토바트 대장암 연구자 임상에서 무슨 약을 써도 되지 않는 불응 환자들이 대다수였다”며 “4차, 심지어 면역항암제(키트루다)까지 투약해도 안된 6차 항암 환자들도 섞여 있었다. 소위 말해 통계를 왜곡시킬 수 있는 환자군이 많았다. 그럼에도 넬마스토바트 PFS가 미국 표준치료제 이상이었다”고 강조했다.임상 비용은 충분히 마련됐단 입장이다. 그는 “아바스틴+론서프 한달 투약 비용이 650만~700만원 가량”이라며 “임상인원 200명, 최장 투약기간을 8~9개월, 임상시험수탁기관(CRO) 비용, 진료비 등을 모두 합산하면 300억원 내외다. 자금은 충분하다”고 밝혔다.에스티큐브는 최근 2건의 유상증자를 통해 814억원을 확보했다. 3분기 기준 보유 현금 및 현금성자산 159억원까지 더하면 974억원의 자금을 보유한 상태다.정 대표는 “대장암 상업용 임상 2상에서 효능을 보인다면 곧장 FDA 품목허가를 받을 수 있다”며 “머크(MSD)의 키트루다가 대표 사례다. 임상 1상 종료 후 흑생종 치료제로 FDA 가속 승인을 받았다. 대장암은 변변한 치료제가 없는 종양이다. PFS 7.5개월이면 가속승인이 될 수 있다”고 자신했다. 이어 “넬마스토바트 가치는 치솟을 것이고, 나머지 적응증에 대한 기술수출 협상 주도권은 우리가 가진채 진행될 것”이라고 덧붙였다.
- 리가켐바이오, 남보다 앞선 기술개발이 대박 비결[기술수출 대해부]③
- 기술수출 대해부는 의약품 기술수출 양적 측면 및 계약 상대방 분석을 통한 질적인 측면까지 깊이 있게 다룬다. 특히 여러 차례 기술수출을 성공한 제약 바이오사들의 사례를 집중 조명, 이들 기업의 기술 경쟁력, 경제적 이익, 글로벌 브랜드 밸류 그리고 연구개발 투자의 선순환 구조를 분석했다. 기술수출 이후의 임상단계 진전과 신약 후보물질의 상업화 가능성, 기대 수익에 대한 해부는 국내 제약바이오 투자에 있어 중요한 통찰을 제시할 것으로 기대한다. 이번 취재는 한국과학기자협회가 지원했다.[편집자][이데일리 유진희 기자] 리가켐바이오(141080)는 차별화된 항체약물접합체(ADC)를 남보다 앞서 개발에 나서며 기술수출 성공 신화를 쓰는 데 성공했다. (그래픽=김일환 기자)◇리가켐바이오, 초기 시장 진입...차별화된 기술력 확보실제 리가켐바이오는 2010년 ADC를 회사의 핵심기술로 낙점 후, 자원을 집중 투자하면서 빠르게 성과를 내기 시작했다. 2011년 ADC 미국 특허 출원, 2012년 ADC 원천기술 미국 본특허 및 PCT 출원, ADC 기술이전 및 공동개발 계약 (네오팜) 등이 이를 뒷받침한다. ADC는 강력한 살상 능력으로 유도미사일처럼 암세포에만 작용하는 치료 기술이다. 꿈의 치료 기술로 보이지만 개발 난도가 높다. 부작용 발생 가능성이 있기 때문이다. 이로 인해 2010년 만해도 ADC 시장에 진입하는 것은 위험천만한 일이었다. 글로벌 제약·바이오사 화이자의 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘마일로탁’의 사례가 말해준다. 마일로탁은 2000년 미국 식품의약국(FDA)로부터 처음 허가를 받은 ADC이지만 부작용 문제로 퇴출(2010년)과 재승인(2017년)이라는 우여곡절을 겪었다. 2000년 마일로탁 출시 이후 ADC에 기반한 새로운 치료제가 FDA 승인을 받기까지 10년이 넘게 걸렸을 정도다. 이를 지켜본 글로벌 제약·바이오사들은 ADC의 가능성을 높게 평가는 했지만, 대부분 관망하는 위치에 서 있었다. 이 시기에 무모할 정도의 도전을 했던 게 바로 리가켐바이오다. 정철웅 리가켐바이오 신약연구소장은 “2010년 당시 경영진은 바이오산업 성장의 한 축을 ADC가 차지할 것으로 내다보고, 페이로드(약물)와 연결해주는 ADC 링커 기술 개발에 본격적으로 착수했다”며 “쉽지 않은 길이었지만, 2005년 창업 후 쌓아온 저분자화합물 연구 경험 등을 바탕으로 차별화된 기술을 개발할 수 있을 것이라는 자신감이 있었다”고 설명했다.그렇다고 리가켐바이오도 핵심기술을 그냥 얻은 게 아니다. 2010년 본격적으로 개발에 뛰어든 후 실패와 성공을 반복하며, 완성품을 내놓기까지는 무려 9년이 걸렸다. ADC 플랫폼 기술인 ‘콘쥬올’이다. 항체의 특정 부위에 정확하고 일정하게 약물을 연결하는 기술이다. ADC 주요 부작용이었던 약물의 혈중 방출문제를 해소해 큰 주목을 받았다. ADC에 연결된 약물이 혈중에서 방출되지 않게 해주는 안전한 접합체(링커) 기술의 확보를 통해서다. 만일에 대한 안전장치로 약물이 정상세포 및 혈중에서 분해됐을 때 세포독성을 일으키지 않도록 비활성화 상태로 유지하는 기능도 탑재했다. 특정 항원에만 반응하는 항체에 치료 효과가 뛰어난 화학 약물을 결합해 약물이 항원에만 정확히 작용하도록 한다. 항체에 접합체(링커)로 연결된 화학 약물이 표적 항원인 암세포를 만나는 순간 링커가 끊어지면서 약물을 전달해 세포를 즉시 사멸하는 방식이다. 장 소장은 “2011년 ADC 신약의 FDA 두 번째 승인 이후 2022년까지 총 13개가 허가가 나왔다”며 “기술의 발전으로 상업화 가능성이 높아지면서 ADC에 대한 관심도 급격히 커졌다”고 전했다. 이어 “이 중 2019년 이후 FDA 신약허가를 받은 제품은 2/3가량인 8개에 달한다”며 “이 같은 흐름 속에서 준비돼 있던 리가켐바이오에 대해 글로벌 제약·바이오사들이 찾게 됐다”고 덧붙였다. 이를 바탕으로 리가켐바이오는 2019년 이후 6년 연속 기술수출이라는 새로운 역사를 썼다. 올해도 일본 오노약품공업에 ADC 후보물질 ‘LCB97’의 기술수출에 성공했다. 2020년 익수다, 2021년 소티오, 2022년 암젠, 2023년 얀센에 이어 이뤄낸 쾌거다. 이 기간 공개된 금액만 총 9조원이 넘는 기술수출 계약을 맺었다. 대전 유성구에 자리한 리가켐바이오사이언스 본사 전경. [사진=리가켐바이오사이언스]◇기술수출 결과물 속속...추가도 기대업계에서는 기술수출에 따른 결과물들이 속속 나오면서 리가켐바이오가 더욱 안정적인 성장이 가능할 것이라는 보고 있다. 대표적으로 리가켐바이오가 얀센에 기술수출한 ADC 신약 후보물질 ‘LCB84’를 들 수 있다. 현재 얀센과 공동으로 진행 중인 LCB84의 전이성 고형암 대상 단독 및 PD-1 타깃 면역관문억제제(면역항암제) 병용요법으로 미국 임상 1상을 진행하고 있다. 임상 시험 결과에 따라 얀센이 단독개발 옵션을 행사하게 되면 2600억원 가량의 기술료를 추가 수령할 것으로 기대된다. LCB14는 사람 표피 성장인자 수용체 2(HER2) 타깃 신규 ADC 치료제가 될 주인공으로도 꼽힌다. LCB14는 현재 포순제약이 기술이전받아 중국 내 권리를 확보하고 있다. 중국을 제외한 글로벌 시장에 대한 권리는 익수다 테라퓨틱스도 사들였다. 중국에서는 유방암 임상 1상, 위암 임상 3상이 진행되고 있다. 익수다는 호주에서 임상 1상을 진행 중이다. 특히 익수다의 경우 호주 임상 1상을 마치고 LCB14의 기술이전을 추진할 것으로 관측된다. 현재 HER2를 타깃한 항암제 시장은 다이이찌산쿄의 ‘엔허투’가 이끌고 있다. 지난해 엔허투의 매출은 27억 8000만 달러(약 3조9000억원)에 달한다. 하지만 엔허투의 경우 약을 쓰면 쓸수록 암세포가 적응해 내성이 생기는 약점이 있다. 엔허투는 페이로드로 토포아이소머레이스(Topoisomerase1)를 사용하고 있는데, 내성을 일으키기 때문이다. 장 소장은 “LCB14는 최근 HER2-ADC 치료제에 가장 많이 사용되는 토포이소머라제-1(TOPO-1)이 아닌 페이로드 ‘MMAF’를 사용해 Topo1 억제제에 대한 내성환자까지 투여가 가능해 새로운 치료옵션으로 부각되고 있다”며 “승인된 약물들의 부작용과 내성을 해결하기 위한 글로벌 제약·바이오 기업들의 새로운 파트너십 체결은 더욱 활발해질 것”이라고 전했다. 리가켐바이오에 따르면 LCB14는 포순제약이 실시한 유방암 임상 1상에서 엔허투 대비 낮은 용량에서 무진행생존기간 중간값(mPFS)이 15.5개월로, 엔허투의 13.7개월을 넘어섰다. 부작용으로 나타나는 3단계 이상의 호중구감소증 발생률이 4.5%로 엔허투의 17%보다 우수했다.글로벌 ADC 시장이 본격적인 성장기에 들어갔다는 점도 리가켐바이오에는 기회다. 글로벌 시장조사업체 이벨류에이트에 따르면 글로벌 ADC 시장 규모는 지난해 100억 달러(약 14조원)에서 2028년 280억 달러(약 39조원)로 커진다. 그만큼 관련 기업의 몸값도 커지고 있다. 실제 올해 초 존슨앤드존슨(J&J)은 ADC 개발사인 앰브릭스바이오파마를 20억 달러(약 2조6000억원) 규모에 인수했다. 리가켐바이오는 20개에 가까운 ADC 관련 파이프라인을 확보하고 있다. 장 소장은 “현재 보유한 ADC 플랫폼과 개별 파이프라인에 대한 추가 기술수출 가능성이 여전히 열려 있다”며 “현재도 복수의 기업과 관련해 논의를 진행하고 있다”고 강조했다.
- 대주주 효과?…CJ바이오사이언스 시외'상'[바이오맥짚기]
- [이데일리 석지헌 기자] 9일 국내 제약·바이오 주식 시장은 탄핵 정국 여파가 지속되면서 휘청였다. 바이오·제약 종목 72개로 구성된 KRX헬스케어 지수의 종가는 이날 3426.33으로, 전 거래일 대비 4.14% 급락했다. CJ바이오사이언스가 CJ제일제당으로부터 400억원 규모 자금 조달을 한다는 소식에 시간외상을 기록했다. 엔젠바이오는 이날까지 진행된 주주배정 유상증자 청약에서 잔존 배정분의 최대치인 120% 청약을 완료했다는 긍정적인 소식을 전했으나, 주가는 급락했다. ◇든든한 대주주 효과… 시외상이날 제로인 엠피닥터(MP DOCTOR·구 마켓포인트)에 따르면 CJ 바이오사이언스(311690) 주가는 이날 전 거래일 대비 440원(4.42%) 하락한 9510원에 장을 마쳤다. 하지만 이날 장 마감 후 오후 5시 26분 유상증자 결정 공시를 냈다. 시간외 거래에서 회사 주가는 약 10% 오른 상한가에 도달했다. 9일 CJ바이오사이언스 시간외거래 현황.(자료=제로인 엠피닥터)CJ바이오사이언스는 제3자 배정 방식으로 총 400억원, 395만2960주 규모 유상증자를 진행한다는 계획이다. 신주 발행가액은 주당 1만119원이며, 모회사이자 대주주인 CJ제일제당(097950)이 모든 주식을 받게 된다.CJ제일제당은 대주주로서의 책임 강화 차원에서 이번 유상증자를 제3자 배정방식으로 결정했다고 밝혔다. CJ바이오사이언스는 선제적 자본확충을 통해 재무건전성이 강화될 것으로 기대했다.CJ바이오사이언스 관계자는 “이번 유상증자를 통해 신약개발을 위한 안정적인 자본조달이 가능하게 돼 현재 진행 중인 ‘CJRB-101’의 임상 및 후속 파이프라인의 개발이 가속화될 것으로 예상된다”며 “CJ바이오사이언스가 글로벌 경쟁력을 확보하고 있는 ‘AI 기반 마이크로바이옴 플랫폼 사업’도 속도를 더할 수 있게 될 것”이라고 말했다. CJ바이오사이언스는 CJRB-101의 미국, 한국에서 임상 1·2상을 추진하고 있다. CJRB-101은 CJ바이오사이언스가 확보한 면역항암 타깃 신약후보물질로, 폐암, 흑색종 등을 적응증으로 한다. 또 후속 파이프라인으로는 염증성 질환(CJRB-201) 등을 개발한다는 목표다. ◇“2025년 턴어라운드 목표”정밀진단 플랫폼 엔젠바이오(354200) 주가는 이날 260원(11.45%) 하락한 2010원에 장을 마쳤다. 회사는 이날 보도자료를 통해 주요 임원들이 잔존 배정분 최대치인 120% 청악을 완료했다고 알렸다. 엔젠바이오에 따르면 경영진이 적극적으로 청약에 참여하는 것은 엔젠바이오의 성장 가능성에 대한 자신감과 신뢰를 대내외에 강조하는 메시지로 풀이된다.엔젠바이오 주가.(자료= 제로인 엠피닥터)엔젠바이오는 이번 유상증자를 통해 조달한 자금을 ▲올해 상반기 인수한 미국 CLIA랩 사업확장을 위한 자회사 자본출자 ▲매출 확대를 위한 원재료 비용 등 운영자금 확보 ▲기존 전환사채 상환 등에 사용할 예정이다. 회사는 앞서 지난 9월 26일 공시를 통해 160억원 규모 주주배정 유상증자를 결의했다고 밝혔다. 엔젠바이오는 NGS 기반 암 정밀진단 솔루션 전문 기업으로 서울아산병원, 서울성모병원 등 국내 주요 대형 의료기관 33곳에 NGS 진단 시약과 분석 솔루션을 공급하고 있다. 코로나와 의료대란 등이 악재로 작용해 확보한 기술력 대비 실적이 기대치에 못 미쳤으나, 엔데믹 등 국내 수요가 안정화 되면서 공급이 확대되고 있다는 설명이다. 해외에서는 유럽 및 동남아시아를 중심으로 진단 시약 및 솔루션을 공급 중에 있으며 4분기 확보한 수주량 만 2024년 한해 매출액을 뛰어넘을 정도로 본격적인 성장세에 돌입했다. 미국 시장은 직접 사업을 전개하기 위해 엔젠바이오AI, 탑랩 2곳을 인수했다. 엔젠바이오AI를 통해 CRO 수탁사업 및 NGS 검사 수탁 사업을 진행 중에 있고 탑랩은 기존 마약검사 등에서 NGS 검사 수탁 사업 확대를 준비하고 있다. 보다 신속하고 차별화된 분석 솔루션을 통해 미국 시장을 빠르게 확대해나갈 계획이다.최대출 대표이사는 “이번 유상증자는 미국 CLIA랩 사업 확장을 실현하기 위한 중요한 계기가 될 것”이라며 “경영진의 책임감 있는 참여를 통해 회사의 가치를 높이고, 주주와 함께 성장하겠다는 의지를 담았다”고 전했다.한편 엔젠바이오의 유상증자는 12월 17일 증자대금이 납입될 예정이다.
- 티움바이오, 이름값보단 진정성...판권·적응증 쪼개 판 키워[기술수출 대해부]②
- 기술수출 대해부는 의약품 기술수출 양적 측면 및 계약 상대방 분석을 통한 질적인 측면까지 깊이 있게 다룬다. 특히 여러 차례 기술수출을 성공한 제약 바이오사들의 사례를 집중 조명, 이들 기업의 기술 경쟁력, 경제적 이익, 글로벌 브랜드 밸류 그리고 연구개발 투자의 선순환 구조를 분석했다. 기술수출 이후의 임상단계 진전과 신약 후보물질의 상업화 가능성, 기대 수익에 대한 해부는 국내 제약바이오 투자에 있어 중요한 통찰을 제시할 것으로 기대한다. 이번 취재는 한국과학기자협회가 지원했다.[편집자] [이데일리 김지완 기자] ‘진정성’. 티움바이오(321550)가 가장 중시하는 기술이전 계약 기준이다.29일 티움바이오에 따르면, 회사는 지금까지 3차례 기술이전 계약을 체결했다. 계약 상대방은 이탈리아 키에시, 중국 한소제약, 대원제약 등이다.이데일리는 지난 14일 티움바이오 기술이전과 관련해 김훈택 대표를 비롯해 자궁내막증 TU2670 치료제 개발자인 김선미 실장, 고현실 부사장(CFO) 등과 서면인터뷰를 진행했다.◇철저한 시장 분석에 틈새 파고 들어티움바이오는 치료제 개발에 앞서 시장 상황을 분석했다.우선 기존 치료제 문제점을 파고 들었다. 김선미 실장은 “애브비(AbbVie)의 자궁내막증·자궁근종 치료제 ‘엘라고닉스’(Elagolix)은 저용량(150㎎)은 반응률이 낮다”면서 “고용량(200㎎)은 하루 2회 복용이 필요하고 간 손상있는 환자에게 고용량 처방이 어렵다”고 지적했다.엘라고닉스 반응률은 자증내막증에선 150㎎ 1회 투약 시 45%, 200㎎ 2회 투약 시 75%를 각각 기록했다. 자궁근종에선 150㎎ 1회 투약에서 50%를 기록했고, 200㎎ 2회 투약에서 80%를 나타냈다. 김 실장은 “‘렐루골릭스’(Relugolix)는 40㎎ 단일 용량만 있어 의사 처방 시 옵션이 제한적”이라며 “폐경 수준의 과다한 호르몬 억제에 따른 높은 골손실률을 보인다”고 꼬집었다. 렐루골릭스는 일본의 아스텔라스와 미국의 마이오반트와 공동개발한 치료제다. 렐루골릭스는 호르몬 보충 요법에서 골밀도 감소 등의 부작용이 있는 것으로 알려져 있다. 자궁내막증 치료제 비교. (제공=티움바이오)이런 분석을 통해 티움바이오는 기존 경쟁약들의 단점을 극복했다.그는 “자궁내막증 치료제 TU2670은 상업화된 기존 약물보다 개선된 효능과 높은 안전성을 가지고 있다”고 자신했다. TU2670은 유럽 임상 2a상에서 모든 투약그룹(120mg, 240mg, 320mg)에서 월경통이 감소했다. 임상자는 총 86명이었다. TU2670은 하루 1회 복용으로 편의성을 높였다. 특히, 골밀도 부작용이 없었다.경쟁상황도 철저히 분석했다. 김 실장은 “GnRH 길항제 치료제가 전체 자궁내막증 시장의 70%를 차지하고 있다”면서 “현재 TU2670 외에 임상 진행 중인 GnRH 길항제 기전의 치료제는 없다”고 밝혔다. 이어 “TU2670은 엘라고닉스와 렐루골릭스와 동일한 GnRH 길항제 기전”이라고 강조했다.GnRH는 뇌 시상하부에서 분비되는 호르몬이다. 이 호르몬은 성호르몬(에슽로겐, 프로게스테론, 테스토스테론) 생성에 관여한다. GnRH를 억제하면 난포자극호르몬과 황체형성호르몬 분비를 억제해 성호르몬 생성이 줄어든다.시장 가능성도 충분히 검토했다. 글로벌데이터(GlobalData)의 분석에 따르면, 자궁내막증 시장은 2030년까지 미국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 일본 등 7개 주요국에서 3조7000억원(27억달러) 규모로 성장할 것으로 전망된다.◇상업화 의지를 최우선으로 판단티움바이오가 기존 치료제 문제점을 극복한 신약을 내놓자, 글로벌 시장의 관심도 이어졌다.. 다만, 기술이전 계약에서 이름값보다는 상업화에 진심인 회사를 계약 상대방으로 골랐다. 국내 상당수 제약사가 다국적 제약사로 계약 대상자를 한정하고 총 계약규모와 선급금에 무게 중심을 두는 것과 큰 차이다.티움바이오는 지난 2019년 2월 대원제약에 TU2670을 40억원에 기술이전했다. 이후 중국 한소제약과 지난 2022년 8월 1억7000만달러(2371억원) 규모로 기술수출 계약을 맺었다. 티움바이오 라이센스 및 공동연구 개발 계약 체결 현황. (제공=티움바이오)김훈택 대표는 “같은 환경이라면 다국적 제약사 자본력, 영업마케팅 시장성 등이 더 훌륭하다”면서 “하지만 다국적제약사는 수많은 중요 파이프라인이 있기에 당사가 개발한 파이프라인에만 집중적으로 투자가 이루어지지 않을 수도 있다”고 진단했다. 김 대표는 이어 “이 외 회사들은 당사 물질에 대한 우선도가 더 높을 수밖에 없다”면서 “그렇게 되면 후기 임상개발, 상업화 등에 속도가 날 수 있을 것이라고 생각한다”고 말했다.한소제약은 지난해 매출 2조원을 기록했다. 임직원 수는 9123명, 연구개발 인력은 1650명에 달한다. 특히, 한소제약은 중국에서 두 번째로 혁신신약 품목허가 횟수가 많다. 그는 “한소제약은 임상개발 및 상업화를 속도감 있게 진행할 수 있는 충분한 역량을 가진 기업”이라며 “한소제약이 현재 속도로 TU2670을 개발하게 되면 중국에서 GnRH 길항제 기전으로 승인받는 첫 번째 치료제가 된다. 이런 이유로 한소제약을 선택하게 됐다”고 밝혔다.티움바이오가 지난 2018년 이탈리아 키에시와 맺은 3억1500만달러 규모의 NCE401(TU2218) 기술수출 계약도 마찬가지다. 김 대표는 “키에시 그룹은 이탈리아 소재의 글로벌 제약사이며, 호흡기 질환에 대한 경쟁력을 가지고 있는 회사”라고 강조했다.◇적응증·판권 쪼개 기술수출 판 키워여기에 치료제 기술수출에서 판권을 쪼개는 차별화 방식으로 판을 키웠다. TU2670의 판권은 대원제약은 국내에, 한서제약은 중화권(중국, 대만, 홍콩, 마카오)로 각각 한정된다.김 대표는 “내부적으로는 글로벌 판권을 한번에 기술수출하는 것보다 지역별로 기술수출하는 것의 전체 딜 규모가 더 클 것으로 판단했다”며 “TU2670은 처음부터 지역별 기술수출 전략 계획 아래 사업개발이 진행됐다”고 밝혔다. 고현실 부사장은 “이러한 측면에서 본다면 계약 대상 지역을 고려해 볼 때 기존 계약의 규모는 적은 편이 아니라고 본다”며 “앞으로 자궁내막증에 대한 미충족 의료수요가 큰 유럽, 남미 등에 추가 기술수출이 이루어진다면, TU2670 딜의 전체 가치는 더욱 커질 것”으로 기대했다.NCE401(TU2218)에 대한 기술수출 계약에선 적응증을 구분했다.김선미 실장은 “NCE401은 호흡기 질환에 한정해 후보물질 단계에서 기술이전했다”며 “이 치료제는향후 특발성 폐섬유증 치료제로 개발될 것”이라고 설명했다.김 실장은 “(같은 물질이지만) 현재 회사에서 개발 중인 TU2218은 경구용 면역항암제”라며 “이 치료제는 머크(MSD)와 파트너십으로, 담도암·두경부암 환자들을 대상으로 키트루다 병용투여 임상 2a상을 진행 중”이라고 했다.티움바이오는 현재 키투르다를 머크로부터 전량 무상공급받고 있다. 향후 TU2218 병용임상에서 효능이 확인된다면 면역항암제로 기술수출 하는 데 있어 제약이 없다.
