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- 에이비온, ‘ABN401’ 경쟁약물보다 안전성 3배 높아…FDA 가속승인 기대↑[인베스트 바이오]
- [이데일리 김지완 기자] IV리서치는 지난 4일 에이비온(203400)에 대해 경쟁약물 대비 약 3배 이상의 압도적인 안전성 데이터를 확보했으며 미국 식품의약국(FDA) 가속승인 가능성이 높다고 분석했다. 목표주가와 투자의견은 제시하지 않았다.에이비온, ASCO에서 발표한 바바메킵 안전성데이터 추가 발표 자료. (제공=에이비온, IV리서치)에이비온은 지난 2일(현지시간) 미국 시카고에서 열린 임상종양학회(ASCO)를 통해 간세포성장인자 수용체(c-MET) 저해제 ‘바바메킵(ABN401)’의 임상 2상 컷오프 데이터를 발표했다. 앞서 지난해 10월 발표한 3등급 이상 부작용 비율은 환자수 13명 중 8%였는데, 이번에 발표한 수치는 환자수가 30명으로 증가했음에도 불구하고 10%에 불과했다.IV리서치는 “FDA 승인을 받은 경쟁약물인 캡마티닙, 테포티닙의 3등급 이상 부작용 비율은 각각 38%, 28%로 바바메킵과는 약 3~4배 차이”라며 “특히 c-MET 저해제의 가장 치명적인 부작용인 부종(Peripheral Edema) 비율이 6.6%에 불과해 압도적으로 높은 안전성 데이터를 확인했다”고 설명했다. 리서치 측은 이어 “테포티닙 대비 3분의 1 수준에 불과한 바바메킵의 3등급 이상 부작용 비율은 FDA 가속승인 가능성을 높이고, 이후 의사들이 가장 선호하는 약물이 될 가능성이 높다는 것을 의미한다”며 “연내 기술이전(LO)을 추진하는 상황에서 글로벌 최고신약(Best In Class)으로 높은 가치를 인정받을 수 있는 요인”이라고 덧붙였다.바바메킵의 유효성 데이터는 무치료 환자(Treatment Naive) 객관적 반응률(ORR) 75%, 전체 ORR 54%를 기록했는데, 이는 경쟁약물들 중 가장 높은 수치다. ORR 40% 이상 유지 시 임상 성공으로 간주할 수 있다고 IV리서치는 설명했다. 올해 4분기에는 레이저티닙 병용 요법의 코호트 2 첫 환자 투약이 예상되며, 내년 상반기 혁신의약품지정(BTD)과 가속승인을 기대한다고 강조했다.
- [임상 업데이트] 셀트리온 ‘옴리클로’ 3상 후속 데이터 유효성 확인
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(6월 3일~6월 7일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목허가 소식이다.셀트리온. (사진=셀트리온)◇셀트리온 ‘옴리클로’ 3상 후속 결과 EAACI서 발표셀트리온은 ‘2024 유럽 알레르기 임상 면역학회’(이하 EAACI)에서 알러지성 천식 및 만성 두드러기 치료제 옴리클로(CT-P39)의 글로벌 임상 3상 후속 데이터를 공개했다고 4일 밝혔다.EAACI는 전 세계 알레르기 및 임상면역학 관련 전문가 1만여명이 참석하는 국제학술대회로, 올해는 지난달 31일부터 이달 3일까지 나흘간 스페인 발렌시아에서 열렸다.셀트리온은 이번 학회에서 CT-P39 300㎎과 오리지널 의약품인 ‘졸레어’ 300㎎을 투약한 만성 특발성 두드러기(Chronic Spontaneous Urticaria) 환자 409명의 글로벌 임상 3상 24주 결과를 포스터로 공개했다.등재된 환자들은 무작위로 배정돼 CT-P39와 오리지널 의약품을 투여 받았고, 임상 12주차부터는 오리지널 의약품을 투여하던 환자를 다시 무작위로 배정해 CT-P39로 교체 투여하거나 기존 오리지널 의약품 투여를 유지했다. 측정 결과 CT-P39 투여군과 오리지널 의약품 투여군 간 유효성과 약력학 측면에서 유사성을 확인했다.12주부터 24주차까지의 측정 결과에서도 오리지널 의약품에서 CT-P39로 교체 투여한 1개 군을 포함한 3개 투여군 모두 유효성과 약력학적 측면에서 유사성이 유지됐다. 뿐만 아니라 교체 투약을 포함한 24주 동안의 3개 투여군 모두 유의미한 이상 반응은 나타나지 않아 안전성까지 입증했다.셀트리온은 이번 임상을 통해 확인한 유효성과 안전성 등을 바탕으로 옴리클로의 유럽 시장 공략에 나선다는 계획이다.옴리클로의 오리지널 의약품 ‘졸레어’(성분명 오말리주맙)는 알레르기성 천식, 비용종을 동반한 만성비부비동염 및 만성 특발성 두드러기 등에 사용되는 항체 바이오의약품으로, 지난해 글로벌 시장에서 약 5조원의 매출을 기록했다.셀트리온은 지난달 22일(현지 시간) 유럽연합집행위원회(EC)로부터 옴리클로의 품목허가를 획득하고 본격적인 출시 절차에 돌입했다. 기존 자가면역질환, 항암제에 이은 바이오시밀러로 새로운 시장 개척에 나서는 것이다. 졸레어가 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 식품 알레르기가 있는 소아 및 성인을 위한 의약품으로 승인 받으면서 관련 시장 규모는 더욱 커질 것으로 관측된다.특히 옴리클로는 유럽에서 가장 빨리 허가 받은 졸레어 바이오시밀러로 ‘퍼스트 무버’(First Mover) 지위를 획득, 경쟁 제품 대비 해당 시장에서 우위를 선점하게 됐다. 미국에서는 오리지널 제품과 대체 처방이 가능한 ‘인터체인저블’(상호교환성) 바이오시밀러로 허가 절차를 진행하고 있어, 승인 시 빠른 시장 확대가 가능할 전망이다.셀트리온 관계자는 “이번 EAACI에서 옴리클로의 유효성과 안전성을 다시 조명하고 전 세계 의료진으로부터 주목을 받았다”며 “유럽에서 첫 번째로 허가 받은 퍼스트 무버로서, 출시 후 빠른 선점 효과를 바탕으로 시장 점유율을 확대해 나갈 계획”이라고 말했다.◇한미약품, 차세대 면역조절 항암 혁신신약 美 FDA 1상 IND한미약품은 지난달 말 미국 식품의약국(FDA)에 면역조절 항암 혁신신약(HM16390)의 임상 1상 진입을 위한 임상시험계획(IND)을 신청했다고 3일 밝혔다.이번에 신청한 임상은 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 HM16390의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 특성 등을 평가하는 시험이다.HM16390은 면역세포의 분화와 증식을 통해 면역 기능을 조절하는 것으로 알려진 IL-2(인터루킨-2)를 차별화된 전략으로 새롭게 디자인한 IL-2 변이체다. ‘랩스커버리’를 적용해 효능·안전성·지속성도 극대화했다.HM16390은 항암 약물 치료 주기당 1회 피하 투여가 가능한 지속형 제제로, 기존의 IL-2 제제와는 차별화된 수용체 결합력을 통해 항암 효능이 크게 향상됐다. 흑색종과 대장암뿐 아니라 신장암과 췌장선암의 동물모델 등에서 확인된 우수한 효능을 바탕으로 다양한 진행성 또는 전이성 고형암에서 치료 효능을 보여줄 것으로 기대된다.현재 승인된 치료제인 재조합 인간 IL-2(aldesleukin) 대비 안전성 측면에서도 대폭 개선됐다. 재조합 인간 IL-2(aldesleukin)는 충분한 항종양 효능을 위해 고용량을 사용할 경우 혈관누출증후군 등 심각한 부작용이 수반돼 제한적 사용이 권고되고 있다.한미약품은 HM16390이 우수한 항종양 효능 및 대폭 개선된 안전성을 기반으로 단독요법에서도 효능이 좋은데다, 현재 전 세계적으로 널리 쓰이고 있는 면역관문 억제제와의 병용시에는 치료 효과를 배가시킬 수 있을 것으로 기대 중이다.또한 면역관문 억제제에 반응을 보이지 않는 ‘차가운 종양’(cold tumor)에서도 치료 효과를 이끌어낼 수 있는 중요한 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.한미약품 관계자는 “항종양 효능 극대화와 함께 안전성까지 개선된 HM16390은 단독요법은 물론 면역관문 억제제 병용시 종양미세환경을 변화시켜 치료 효과를 크게 높일 수 있을 것으로 기대된다”며 “기존 치료제에 반응하지 않는 암 환자에게 대안이 되는 차세대 면역조절 항암제 개발을 완수할 수 있도록 연구에 더욱 매진하겠다”고 말했다.한편 HM16390은 2022년 9월 국가신약개발 과제로도 선정된 바 있다. 국가신약개발 사업은 정부가 미충족 의료 수요가 높은 분야의 치료제 개발을 촉진하기 위해 제약바이오 기업과 학교, 연구소, 병원 등의 신약개발을 지원하는 국가 R&D 지원 사업이다.◇올릭스, MASH 치료제 OLX702A 1상 계획 변경올릭스는 MASH(대사이상 지방간염) 및 비만 치료제 프로그램 OLX75016(물질명 OLX702A)의 호주 1상 임상시험계획 변경 신청을 알프레드 호주 인체연구 윤리위원회(이하 HREC)로부터 지난달 승인받았다고 4일 밝혔다.올릭스는 이에 앞선 지난달 23일 OLX75016의 임상시험계획 변경 신청을 공시했다. 이날 공시에 따르면 임상시험계획은 기존에 건강한 자원자만을 시험 대상으로 하는 것에서 비알코올성 지방간 질환(NAFLD) 환자까지 대상 범위에 추가되는 것을 골자로 변경됐다. 목표 시험 대상자 수도 70명에서 90명으로 확대됐다. 임상시험의 예상 종료일은 2025년 12월 경으로 동일하다.올릭스 관계자는 이번 시험계획 변경에 대해 “건강한 인체뿐만 아니라 비알코올성 지방간 환자 내에서도 OLX75016의 안전성과 내약성을 확보하기 위해 시험계획을 수정했다”며 “나아가 시험 대상에 환자가 추가됐기 때문에 OLX75016의 ‘예비효력’(preliminary efficacy)도 확인할 수 있을 것으로 예상한다”고 설명했다.
- 티움바이오, 'TU2218' 키트루다 병용 불치암에 탁월한 효능
- [시카고=이데일리 김지완 기자] “부분관해(PR) 나온 2명은 1, 2차 치료를 실패한 환자들이다. 3차 치료제로 ‘TU2218+키트루다’를 병용투여하자 이 같은 결과가 나왔다”.신혜성 티움바이오 임상개발실장(상무)이 지난 1일(현지시간) 시카고에서 열린 미국임상종양학회(ASCO 2024)에서 TU2218+키트루다 병용투여 임상 1상 결과를 발표 중이다.(사진=김지완 기자)신혜성 티움바이오(321550) 임상개발실장(상무)은 지난 1일(현지시간) 시카고에서 열린 미국임상종양학회(ASCO 2024) TU2218 포스터 발표에서 이같이 밝혔다.TU2218은 TGF-베타(형질전환성장인자) 및 VEGF(혈관내피성장인자)를 동시에 저해하는 경구용 면역항암제다. 티움바이오는 지난해부터 머크(MSD)로부터 키트루다를 무상 지원 받아 ‘키트루다+TU2218’ 병용투여 1b상을 진행했다.◇ TU2218, 면역항암제 효능 낮추는 요인 모두 제거TU2218은 기존 면역항암제 효능을 극대화 시켜주는 치료제다. 김훈택 티움바이오 대표는 “TGF-베타는 면역항암제 효능을 떨어뜨린다”면서 “T세포와 NK세포 기능을 억제하기 때문”이라고 설명했다. 이어 “즉, TGF베타는 항암 면역 반응을 약화시켜 암세포가 더 잘 성장하게 만든다”고 덧붙였다.신 실장은 “VEGF는 면역 억제 세포 활성을 촉진한다”면서 “아울러 T세포 기능을 억제한다. VEGF 역시 T세포를 약화시켜 항암 면역 반응을 약화시킨다”고 부연했다. 그는 이어 “TU2218은 TGF베타와 VEGF를 동시에 저해하는 최초 치료제”라고 강조했다.현재 다국적 제약사를 비롯해 여러 제약사에서 면역항암제 효능을 높이기 위해 VEGF 저해제 또는 TGF베타 저해제를 개발 중이다. 하지만, 약물 하나로 이 두 가지를 동시에 저해하는 치료제 임상은 TU2218이 유일하다. 이날 티움바이오는 ‘TU2218+키투르다’ 조합이 얼마나 강력한 효능을 낼 수 있는지를 증명했다.◇ 키트루다 병용, 2차 실패한 췌장암 환자 암 60% 줄어티움바이오는 이번 발표에서 34명의 임상결과를 공개했다. 이 중 22명은 TU2218 단독투여였고, 12명은 키트루다 병용 임상이었다. 업계 관심은 키트루다 병용 임상 12명 결과에 모아졌다. 특히 ‘TU2218 195㎎ + 키트루다 200㎎’투여군 5명의 결과에 집중됐다.김훈택 티움바이오 대표가 지난 1일(현지시간) 미국임상종양학회에서 포스터 발표 중이다. (사진=김지완 기자)신 실장은 “2명은 부분관해, 3명은 암 진행정지(SD)가 각각 나타났다”며 “더 놀라운 건 췌장암에서 암세포크기가 60% 줄었고, 항문암에서도 종양 크기가 50%나 감소했다”고 밝혔다. 이어 “특히, PR 2명은 2차까지 치료를 실패한 환자”라며 “이들은 3차 치료로 TU2218+키트루다 병용투여를 한 것이고, 암 크기가 저렇게 드라마틱하게 줄어든 것”이라고 덧붙였다.그는 “암 진행이 멈춘 암 종은 신경모세포종, 갑산성암, 자궁암 등이다”며 “특히, 항문암이나 췌장암은 원래 반응이 거의 나오지 않는 암 종인데, 이런 종양 크기가 크게 감소했다”고 강조했다.여기에 병용투여에서 중대 이상반응이 전혀 나오지 않았다. 글로벌 수많은 치료제가 키트루다 병용치료제로 선택되길 희망하지만, 독성 문제로 임상 중단되는 경우가 많다는 것과 대비된다. 구체적으로 전체 병용투여 12명 가운데 3등급 이상 이상반응은 1명에 그쳤다. 약물 독성 반응은 전체 투여군에서 관찰되지 않았다.신 실장은 “5월31일(현지시간) 머크와 미팅을 했는 데, 머크 측으로부터 현재 수준이면 충분히 병용투여가 가능하단 평가를 받았다”며 “미국 현재 임상담당 의사도 현재 병용투여 안전성과 관련해선 ‘문제없다’는 입장”이라고 전했다.◇ “키트루다 실패 또는 효능 낮은 적응증 집중 공략”티움바이오는 ‘TU2218+키트루다’ 임상 2상을 빠르게 진행할 예정이다.티움바이오는 올해 초 식약처와 미국 식품의약국(FDA)에 2상 임상시험계획(IND)을 각각 신청해 승인받았다. 적응증은 담도암, 두경부편평세포암, 결장직장암 등 3개로 각 암 종마다 40명씩 총 120명 규모다. 임상 2상은 미국과 한국 등 총 5개 기관에서 진행할 예정이다.신 실장은 “키트루다 단독요법으로 효능이 안 나오는 3개 적응증으로 병용투여 임상 2상을 진행할 예정”이라며 “TU2218의 상업화 전략은 키트루다 단독요법에서 실패했거나, 키트루다 단독요법으로 효능이 떨어지는 적응증에 효능을 배가시켜주는 전략으로 접근할 계획”이라고 밝혔다.그는 “임상 1상은 어디까지나 유효성보단 안전성을 확인하기 위한 목적”이라며 “1상에선 안전성을 확실하게 입증했다”고 말했다. 이어 “고무적인 건 2상 투여용량으로 결정된 용량(TU2218 195㎎ + 키트루다 200㎎)에서 굉장히 좋은 효능을 나타냈다는 점”이라며 “키트루다 병용 장기투여 임상 2상 결과에 기대가 크다”고 덧붙였다.
- [단독]예상매출 1/3로 낮춘 한미약품 첫 바이오신약, 돌파구는
- [이데일리 석지헌 기자] 한미약품(128940)의 첫 바이오 신약이자 호중구감소증 치료제인 ‘롤론티스’(미국명 롤베돈)의 올해 미국시장 매출 목표치가 3분의 1 수준으로 낮아졌다. 예상보다 저조한 수요가 주 원인으로 지목되는 가운데 한미약품이 꺼내들 매출 증대를 위한 ‘돌파구’에 관심이 모인다. [이데일리 김정훈 기자]◇2600억→820억원, ‘3분의 1토막’4일 이데일리 취재 결과 한미약품은 지난해 4분기까지만 해도 영문 IR 자료를 통해 롤론티스의 올해 미국시장 매출 예상치를 1억9000만달러(약 2600억원)로 잡았으나, 올해 1분기 6000만 달러(약 820억원)로 내려 잡았다. 1분기 만에 매출 추정치가 3분의 1 토막난 것이다. 예상 시장점유율도 지난해 4분기 IR 자료에는 2024년 7.8%, 2025년 10.6%로 각각 제시됐지만 올해 1분기 자료에는 점유율 수치가 빠졌다. 한미약품에 따르면 현재 롤론티스의 미국 분기별 매출은 약 200억원 수준이다.이 같은 차이가 생긴 이유에 대해 회사는 미국 판매를 맡고 있는 스펙트럼 파마슈티컬즈가 미국 제약사 어썰티오 홀딩스에 인수되면서 예상치가 조정됐다는 설명을 내놨다. 즉 목표치를 산정하는 주체가 달라졌다는 것이다. 앞서 한미약품은 지난 2012년 스펙트럼에 롤론티스를 기술이전했으며, 스펙트럼은 지난해 4월 어썰티오에 인수됐다. 이에 롤론티스 판매, 개발권도 어썰티오로 넘어갔다. 지난해 4분기에 제시된 수치는 스펙트럼의 전망치이며 올해 1분기 제시된 수치는 어썰티오의 전망치다. 어썰티오 측은 기대만큼 수요가 증가하지 않아 목표치를 낮췄다고 설명했다. 롤론티스가 공공보험 환급대상 의약품 목록에 등재되면서 수요가 늘어날 것으로 전망했으나, 예상만큼 수요가 증가하지 않았다는 것이다. 롤론티스는 지난해 4월부터 영구 상환 J-코드 ‘J1449’가 적용되면서 미국 공공보험 환급대상 의약품 목록에 등재돼 보다 안정적 처방 환경이 조성됐다는 기대를 받았다. 한미약품의 호중구감소증 치료제 ‘롤론티스’.(제공= 한미약품)어썰티오 관계자는 “롤베돈은 출시 초기 단계에서 유리한 환급 혜택을 누렸다”면서 “J코드에 따른 점진적인 수요 증가에 대한 기대는 현실로 이뤄지지 않았다”고 밝혔다. 롤론티스는 지난 2022년 9월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았을 당시 후발주자임에도 유력한 블록버스터(매출 1조원 이상) 잠재 후보군으로 꼽혔다. 증권가에서는 롤론티스가 2027년 시장점유율 8%, 매출 2억4000만 달러를 달성할 것으로 전망했다. 한미약품의 영업이익에 반영될 이익은 약 400억원을 상회할 것이란 분석도 나왔다.미국 의학저널 AJMC에 따르면 지난달 기준 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 오리지날 제품인 암젠의 ‘뉴라스타’(Neulasta)의 바이오시밀러는 모두 6종이다. 뉴라스타의 시장 점유율은 2018년 첫 바이오시밀러 출시 이후 3년 간 70% 이하로 하락한 것으로 분석됐다. 현재 미국 호중구감소증 치료제 시장은 이들 바이오시밀러 제품과 뉴라스타가 치열하게 경쟁하는 구도다. 롤론티스는 사실상 바이오베터로, 기존 호중구감소증 치료제 바이오시밀러보다 우월한 효능을 지녔음에도 시장에서 유리한 고지를 선점하는 데는 시간이 더 필요한 것으로 해석된다. ◇“당일투여 임상 속도낼 것”이런 상황에서 한미약품이 구상하는 미국 시장에서의 매출 증대를 위한 해법에 관심이 모인다. 회사는 롤론티스를 항암제 투여 당일에도 받을 수 있도록 해 빠른 시일 내 시장 수요를 끌어올리겠단 전략이다. 한미약품은 암화학요법 투여받은 당일에도 환자에 투여하게끔 적응증 확대를 위한 후속임상을 진행 중이다. 그간 미국에서 진행된 전임상시험에서 긍정적인 결과가 나왔기 때문에 허가 범위 확대에 자신있다는 입장이다. 어썰티오가 지난 1분기 실적 발표 당시 밝힌 내용에 따르면 롤론티스의 당일투여 미국 임상 1상 환자 등록이 완료됐으며 올해 말까지 데이터 분석을 마칠 전망이다. 이번 임상 1상에서 긍정적인 데이터를 확인하면 추가 임상 2상, 3상을 수행할 계획이다. 한미약품 관계자는 “어썰티오는 미국 시장에서 롤론티스 가치를 더욱 높이는데 주력할 방침이며, 한미약품은 아시아와 아프리카 지역에서의 잠재적 기회를 타진해 나갈 계획”이라고 말했다.롤론티스는 주로 화학요법을 통한 항암치료 중 호중구가 감소하는 호중구감소증을 완화시키는 항암보조요법에 이용되는 단백질 의약품(G-CSF)이다. 오리지널 제품인 뉴라스타보다 체내 약효 지속 시간을 늘려준 바이오베터 제품으로 볼 수 있다. 2021년 3월 국산 신약 33호로 등재되며 같은 해 11월 국내에 먼저 출시됐다.
- 강스템바이오텍, ‘퓨어스템-에이디주’ 3상 결론 임박, ‘듀피젠트’ 뛰어넘을까
- [이데일리 김진호 기자] 강스템바이오텍(217730)의 줄기세포 기반 아토피 피부염 신약 후보 ‘퓨어스템-에이디주’의 임상 3상 결과가 이달 중 공개될 전망이다. 퓨어스템-에이디주가 아토피 피부염 시장의 선도 약물인 ‘듀피젠트’나 신흥 강자로 떠오르고 있는 ‘애드트랄자’ 등과 같은 항체치료제 대비 중장기 효능 면에서 비교우위를 확보할 수 있을 지가 관전 포인트다.강스템바이오텍이 개발 중인 아토피 피부염 대상 줄기세포 신약 후보 ‘퓨어스템-에이디주’의 3상 결론이 이달 나올 예정이다. 해당 약물이 시장 선도 약물인 프랑스 사노피의 듀피젠트의 효능을 넘어설지가 관전 포인트다.(제공=한국리서치센터, 사노피)4일 팜이데일리 취재 결과 강스템바이오텍이 개발 중인 퓨어스템-에이디주의 국내 성인 아토피 피부염 환자 대상 임상 3상 탑라인 결과 공개가 임박한 것으로 파악됐다. 회사 측은 해당 결과를 바탕으로 연내 식품의약품안전처에 품목허가를 신청할 예정이다. 이 치료제의 기술수출 논의도 급물살을 탈 것으로 내다보고 있다.퓨어스템-에이디주는 매년 1회 투약하는 줄기세포 신약으로 316명을 대상으로 임상 3상이 진행됐다. 현재 막바지 결과 분석작업을 벌이고 있는 상황이다. 강스템바이오텍 관계자는 “예고했던 대로 퓨어스템-에이디주의 3상 결과에 대한 발표가 이달 중하순경에 이뤄질 수 있을 것”이라고 전했다.회사에 따르면 지난 2월 초 집계한 결과 퓨어스템-에이디주의 투약자 중 1년 경과 시점에서 상태를 추적해 확인한 98명 중 습진중증도평가지수(EASI)-50 달성률은 65%였으며, EASI-75 달성률은 44%로 나타났다. EASI-50과 EASI-75는 아토피 피부염으로 인한 습진 부위의 심각도가 약물 사용 전보다 각각 50%와 75%씩 개선된 것을 의미한다. 당시 투약 후 2년이 지난 시점에서 확인가능했던 퓨어스템-에이디주 투약자(22명)의 상태를 분석한 결과 EASI-50와 EASI-75 달성률은 각각 73%와 59%로 분석되기도 했다.강스템바이오텍 관계자는 “분석이 진행되면서, 장기적인 EASI-50과 EASI-75 등의 수치가 동반 상승하고 있다”며 “시장을 주도하는 항체치료제 대비 의미있는 경쟁력을 갖출 것으로 예상한다”고 강조했다.다만 이날 제약바이오업계에 따르면 퓨어스템-에이디주의 장기적인 효능이 기존 항체치료제 개발사가 밝힌 4년 장기 효능에는 다소 못 미치는 것으로 파악되고 있다. 현재 아토피 피부염 시장을 주름잡는 약물은 △프랑스 사노피의 듀피젠트(성분명 두필루맙) △덴마크 레오파마의 애드트랄자(성분명 트랄로키누맙, 미국제품명 애드브리) 등 인터류킨(IL) 억제제 계열의 항체치료제다. 이중 듀피젠트의 글로벌 매출은 지난해 107억 1500만유로(한화 약 16조원)를 기록하며 전년 대비 34% 성장했다. 듀피젠트는 2017년 미국에서 성인 대상 아토피 피부염 치료제 적응증을 획득한 이후, 한국과 유럽연합(EU)을 포함한 각국에서 천식, 만성 부비동염 등의 적응증을 두루 보유하고 있다. 듀피젠트의 전체 매출 중 약 70%가 아토피 피부염 적응증에서 나오는 것으로 알려진다. 현재 한국, EU 등 시장에서 가장 높은 점유율을 차지하고 있다.반면 2021년 EU와 미국 등에서 차례로 승인된 애드트랄자는 이듬해 매출 11억 4200만달러(한화 약 1조 5600억원)를 기록하며 시장에서 호응을 이끌어냈다. 이 약물은 2023년 EU 내 청소년 대상 투약연령에 대한 적응증 및 기존 성인 대상 적응증의 출시국 확대 등에 힘입어 매출이 상승세다.사노피는 지난 2022년 듀피젠트의 추가 임상 3상에 참여한 환자 352명 중 91%가 4년 투약한 시점에서 EASI-75에, 76%의 환자는 EASI-90에 도달했다고 밝힌 바 있다. 최근 레오파마도 애드트랄자를 4년간 장기투여할 때는 EASI-75에 도달한 비율이 84%에 이른다는 연구 결과를 내놓았다. 강스템바이오텍은 2년 장기 효능을 비교한 수치가 충분히 고부적이며 경쟁약물처럼 4년간 치료를 이어갈 경우 그 효능이 더 높아질 것으로 보고 있다. 또 항체 치료제 대비 투약 편이성을 갖춘 퓨어스템-에이디주가 국내시장에서 두각을 보일 것이란 분석이다. 실제로 듀피젠트나 애드트랄자 등 항체치료제는 처음 4개월간은 주1회 투약한 이후, 그 간격을 조절하는 것으로 알려졌다. 실제로 듀피젠트는 첫 투약후 4개월이 지난 시점부터 격주에 1회씩, 애드트랄자는 월1회씩 투약하는 용법을 지녔다. 이처럼 꾸준히 투약했을 때 앞서 언급한 것과 같은 장기 효능을 기대할 수 있다는 것이다.회사 관계자는 “매년 1회 투약하는 퓨어스템-에이디주가 아토피 피부염 시장의 치료 패러다임을 바꿀 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “글로벌 시장 진출을 위해 여러 기업과 우리 물질의 기술수출 논의도 급물살을 탈 것”이라고 말했다.
- 3년간 무슨일이...CJ바이오사이언스는 정체 vs.지놈앤컴퍼니는 전진
- [이데일리 송영두 기자] 지난해 마이크로바이옴 치료제가 첫 허가를 받고 상용화됐지만, 신약에 대한 기대감은 사라지고, 오히려 기대치가 떨어진 분위기다. 국내 마이크로바이옴 기업의 주가 하락과 지지부진한 실적이 이를 대변한다. 하지만 마이크로바이옴 신약개발 출사표를 던졌던 지놈앤컴퍼니와 CJ바이오사이언스의 최근 행보는 대조적이다. 최근 3년간 사업 전략과 기업 성장에 대한 진정성이 희비를 갈랐다는 분석이다.CJ제일제당(097950)은 2021년 마이크로바이옴 치료제 개발 시장에 전격 뛰어들었지만, 약 3년이 흐른 현재까지 이렇다 할 성과를 보이지 못하고 있다. 개발기간이 길 수밖에 없는 신약개발 성과는 논외로 치더라도 임상 파이프라인의 실효성과 개발 의지, 실적 부진 등 여러 부분에서 기업 성장을 위한 절실함이 보이지 않는다는 지적이다.최근 3년간 CJ바이오사이언스와 지놈앤컴퍼니 실적 추이.(그래픽=이데일리 이미나 기자)◇2025년 글로벌 기업 도약 자신했지만...기업가치 오히려 후퇴CJ제일제당은 2021년 7월 천랩을 인수해 CJ(001040)바이오사이언스로 사명을 변경한 후 마이크로바이옴 신약개발에 나섰다. 당시 마이크로바이옴 시장은 치료제 개발에 대한 글로벌 시장 기대감이 높았다. CJ도 2025년까지 파이프라인 10개 확보, 기술수출 2건을 성사시켜 글로벌 No.1 마이크로바이옴 기업으로 도약하겠다는 목표를 밝힌 바 있다.하지만 약 3년이 지난 현재 CJ바이오사이언스의 상황은 좋지 못하다. CJ제일제당은 천랩 인수 당시 제3자배정 유상증자와 주요주주 지분 매입 방식으로 약 980억원을 투입했다. 지분 인수 당시 주당 가격은 4만원이었고, 실제 주가는 이를 훨씬 상회했다. 그런데 4일 종가 기준 CJ바이오사이언스 주가는 1만3900원이다. CJ제일제당이 인수했을 당시 주당 가격 4만원 대비 무려 65% 감소했다.이런 상황이 발생한 배경에는 대내외적인 환경과 기업의 전략 부재 등이 작용한 것으로 풀이된다. 현재 CJ바이오사이언스가 보유한 마이크로바이옴 파이프라인 중 가장 빠른 후보물질은 고형암으로 개발중인 CJRB-101(미국 1/2상)인데, 이마저도 임상 2상에서 1차 지표를 이미 초과 달성한 경쟁 치료제인 지놈앤컴퍼니 GEN-001에 비해 한참 뒤쳐진 상황이다.신약개발 경쟁력에 대한 의문이 제기되는 이유다. 또 당장 CJRB-101 외 핵심 파이프라인이라고 할만한 것도 뚜렷한 게 잡히지 않는다. 신약개발을 위해 설립했던 호주 법인도 지난해 청산했다.또한 기업의 실적 캐시카우가 돼야 할 유전체 분석 서비스와 맞춤형 헬스케어 서비스 성과도 지지부진하다. CJ바이오사이언스 매출은 2021년 약 44억원, 2022년 약 41억원, 2023년 약 56억원을 기록했다. 이중 매출 90% 이상이 매년 유전체 분석 및 헬스케어 서비스에서 발생하고 있다. 특히 3년간 발생했던 부동산 임대 수익(21년 약 2.4억원, 22년 약 2.2억원, 23년 약 8.9억원)이 올해부터 발생하지 않는 것을 고려하면 올해 매출은 예년 대비 감소할 가능성도 높다.특히 마이크로바이옴 외 사업 다각화에 대한 계획도 당장 구체화 된 것이 없어 2025년 글로벌 마이크로바이옴 기업 도약은 공수표가 될 가능성이 농후하다는 지적이다. 업계 관계자는 “CJ라는 대기업이 마이크로바이옴 신약 개발에 뛰어들면서, 관련 업계는 물론 CJ바이오사이언스 시가총액도 3000억원 수준까지 올라간 바 있다”며 “하지만 글로벌 기업이 되겠다던 출사표와 달리 그동안 기업 성장이나 마이크로바이옴 신약개발에 대한 노력은 크게 와닿지 않는 것이 사실”이라고 말했다. 4일 기준 CJ바이오사이언스 시가총액은 1267억원에 불과하다.이와 관련 CJ바이오사이언스 관계자는 “수익성이 나기 위해서는 신약개발이 성과를 내야 하는 것은 맞다. 현재 신약개발이 초기 단계이고 유전체 분석 서비스 사업 등의 규모가 크지 않아 적자가 나는 상황”이라면서도 “신규 사업 등 사업 다각화에 대한 부분은 아직 구체적으로 언급할 단계는 아니다. 신약개발을 신속하게 진행하려고 집중하고 있다”라고 언급했다.◇사업 다각화 성공한 지놈앤컴퍼니, 기술이전에 매출 성장까지반면 마이크로바이옴 기업으로 출발한 지놈앤컴퍼니는 지난 3년간 사업다각화를 통해 상당한 성과를 거뒀다는 평가다. 지놈앤컴퍼니(314130)도 3년전 대비 주가가 큰 폭으로 떨어졌지만, 새로운 사업과 시도를 통해 반등에 성공했다는 평가다. 회사는 마이크로바이옴 치료제 개발에만 매달리지 않고, 위탁개발생산(CDMO) 사업을 위해 해외 기업을 인수했다. 또 마이크로바이옴 일색이던 파이프라인을 신규타깃 항암제와 ADC 항체 개발로 확대했고, 이에 맞는 인재를 영입했다.결국 지난 3일 지놈앤컴퍼니는 ADC 항체 ‘GENA-111’을 스위스 디바이오팜에 기술이전했다. 총 5860억원 규모로, 선급금 약 69억원과 개발 및 상업화에 따른 단계별 마일스톤을 받게 된다. 이번 거래는 국내 기업 중 최초로 ADC 항체를 기술이전 한 사례로, 회사는 또 다른 후보물질 GENA-104 기술이전도 기대하고 있다. 특히 해당 후보물질은 지놈앤컴퍼니가 자체 개발한 신약개발플랫폼 지노클(GNOCLETM)을 통해 발굴된 만큼, 플랫폼 기술도 글로벌 시장에서 주목받을 것으로 보인다.또한 CDMO 사업과 화장품 사업도 지속적인 성과를 내고 있다. 이는 지놈앤컴퍼니 매출 상승에 영향을 주고 있다. 지놈앤컴퍼니 매출은 2021년 약 4억5000만원에 불과했는데, 2022년 약 140억원, 2023년 약 143억원으로 급성장했다. 마이크로바이옴 화장품이 2021년 2.4억원에서 2023년 약 22억원으로 증가했고, 2022년부터 발생한 CDMO 매출은 약 120억원에 달한다.업계 관계자는 “최근 마이크로바이옴 시장이 가라앉아 있다. 신약이 허가를 받았음에도 4개월간 매출이 100억원에 그쳤고, ADC(항체약물접합체) 등 새로운 신약에 대한 관심이 집중되면서 기대감이 사라진 것이 원인”이라며 “지놈앤컴퍼니는 빠르게 사업 전략을 변경했다. 마이크로바이옴만이 아닌 다른 분야 진출과 현재 주목받는 분야에 과감하게 접근, 비교적 짧은 시간안에 성과를 냈다. CJ바이오사이언스와는 다른 적극적인 전략이 기업의 지속적인 성장 모멘텀을 만든 것”이라고 말했다.
- 비엑스플랜트 “바이오벤처 스케일업하는 베이스캠프 될 것”
- [이데일리 김새미 기자] “예전보다 요즘 에베레스트산을 정복하는 사람들이 많아진 이유는 베이스캠프가 정상 근처로 많이 올라왔기 때문이라고 합니다. 베이스캠프 위치가 높아지니 정상까지 오를 확률이 높아진 거죠. 저희는 (신약개발사들의) 베이스캠프를 높이는 역할을 하고 싶습니다. 저기까지만 더 가면 된다고 알려주는 거죠.”비엑스플랜트는 대웅제약 출신인 조민근 대표(좌)와 김희선 대표(우)가 공동 창업한 회사다. (사진=이데일리 김새미 기자)조민근 비엑스플랜트 대표는 4일 서울 성수동에 위치한 비엑스플랜트에서 이데일리와 만나 이같이 말했다. 그는 같이 대웅제약(069620)에서 일한 경험이 있는 김희선 대표와 의기투합해 비엑스플랜트를 지난 1월 공동 창업했다. 비엑스플랜트는 신약개발 전주기 컨설팅은 물론, 임상, 사업모델 개발, 투자, 오픈이노베이션 등 각종 노하우를 제공해 바이오벤처의 성장을 지원하기 위해 설립됐다.◇“CDRO 통해 R&D 단절 구간 채워주겠다”비엑스플랜트는 신약개발 전주기 전략 컨설팅부터 인허가 서비스, 시판후 관리까지 지원한다. 특히 임상개발·연구조직(CDRO) 전문기업으로서 연구개발(R&D) 전략을 수립하고 임상을 운영한다.CDRO란 기존 임상시험수탁기관(CRO) 업무에 임상개발·운영 등 전략적 임상개발(Clinical Development)을 접목한 사업이다. CRO 사업 영역이 의뢰사 요청에 의한 임상 위탁 서비스에 그친다면, CDRO는 임상 전 단계인 연구·비임상 단계부터 의뢰사와 호흡을 맞춘다. 인허가(RA), 제조공정(CMC), 비임상 독성시험은 물론이고 임상 1상~4상까지도 서비스한다.일반적으로 제약사는 연구소, 개발본부, 임상본부 등을 통해 R&D 전략을 수행한다. 보통 바이오벤처는 연구소 역할만 하고 비임상 단계부터는 CRO에 위탁을 맡기게 된다. 연구에서 개발로 넘어가는 과정에서 R&D 전략의 연계성이 끊기고, 임상개발 전략 수립을 외부에 의존하게 되는 문제가 생긴다.조 대표는 “비임상 단계에서 임상 전략을 갖고 비임상독성시험을 해야 임상시험계획(IND)을 차질없이 승인받을 수 있는데 이 단계에서부터 잘 안돼서 재시험하거나 승인을 못 받아서 투자가 끊기는 경우도 있다”고 언급했다. 제약사 출신인 조 대표와 김 대표는 이러한 단절 구간 문제를 해결한다면 바이오벤처들이 바이오텍으로 스케일업할 수 있다고 판단했다.조 대표는 “우리가 주목했던 건 CRO는 많은데 임상 개발을 해주는 데가 없다는 것이었다”며 “임상개발을 누군가는 해줘야 한다고 생각해 비엑스플랜트를 만들었다”고 강조했다. 이어 “비엑스플랜트가 바이오벤처를 대상으로 제약사의 개발·임상본부 같은 역할을 수행하고자 한다”며 “R&D 브릿지(bridge)가 우리의 주요 사업”이라고 덧붙였다.비엑스플랜트의 CDRO 서비스 대상은 의약품에만 한정되는 게 아니라 디지털치료제(DTx), 의약외품, 의료기기 등도 포함된다. 조 대표는 “디지털치료제 쪽으로 견적이나 의뢰도 들어오고 있다”고 귀띔했다.◇바이오 스타트업→바이오텍으로 ‘스케일업’ 지원도이와 함께 비엑스플랜트는 바이오·헬스케어 분야 유망 스타트업을 발굴해 바이오텍으로 육성하는 스케일러레이터(Scalerator) 역할도 수행하고자 한다. 엑셀러레이터가 신생 스타트업을 발굴해 다양한 지원을 제공한다면 스케일러레이터는 스타트업이 성숙할 수 있게 돕는다는 점에서 차이가 있다.조 대표는 “바이오 스타트업과 바이오텍의 차이는 파이프라인 확보 유무에 있는 것 같다”며 “스타트업의 경우 R&D가 약한 측면이 있지만 R&D 전략의 단절 구간을 채워주면 충분히 바이오텍으로 성장할 수 있을 것”이라고 진단했다. 김 대표는 “비임상에서 초기 임상으로 넘어가는 단계가 신약개발사의 밸류(기업가치)가 기하급수적으로 올라가는 단계”라며 “이 단계가 스케일업이면 그 전 단계는 부스팅”이라고 부연했다.조 대표는 국내 바이오기업들이 기술이전 이후 전략이 부재한 경우가 많다고 지적했다. 실제로 국내 바이오기업들의 기술이전 이후 해당 신약후보물질의 임상 결과가 좋지 않거나 파트너사의 전략이 바뀌면서 권리 반환되는 사례도 적지 않다. 비엑스플랜트는 신약을 상용화할지, 기술이전할지에 따라 다른 전략을 제공한다.김 대표는 “인허가를 받을 것이라고 생각하고 신약을 개발하는 것과 중간에 팔 것(기술이전)이라고 생각하고 개발하는 건 (임상개발 전략이) 다를 수 있다”며 “시판까지 끝까지 진행한다면 환자나 시장을 생각하는데 초기 단계에서 기술이전을 염두에 둔다면 바이오마커나 임상 디자인을 통해 근거를 명확하게 해둘 필요가 있다”고 설명했다.◇연매출 200억 목표로 IPO도 염두다만 신약개발사들이 대부분 자금난에 허덕이고 있다는 점은 비엑스플랜트 사업에 걸림돌이 될 수 있는 요인이다. 이러한 우려에 대해 김 대표는 오히려 위기가 기회가 될 수 있다는 진단을 내놨다.김 대표는 “바이오벤처들이 이제 정말 자금이 부족하기 때문에 더욱 신중하게 임상에 진입할 것”이라며 “그냥 임상 1상 들어가는 게 아니라 전략을 세워서 효율적으로 비용을 절감하면서 데이터를 얻는 방향으로 전환될 것”이라고 역설했다. 이어 “연구도 어려운데 개발까지 하려면 임상 가이드라인이나 규제 등 체크할 게 많은데 직접 다 할 수는 없다”며 “비엑스플랜트가 바이오벤처에서 생각하는 의도를 잘 이해해서 정확하게 그에 맞는 전략을 찾아드릴 것”이라고 했다.비엑스플랜트의 지난 3월 기준 임직원수는 30명이다. 1명, 1명이 고급 인력이라는 게 조 대표의 설명이다. 조 대표는 “외부에서 가장 잘 하는 탑티어(일류)들로 인력을 영입해 구성했다”며 “능력이 검증된 사람들이기 때문에 함께 일하는 것”이라고 자부했다. 광범위한 분야의 업무를 처리하기 위한 고급 인력 확보로 인한 인건비 부담도 상당할 것으로 예상된다. 조 대표는 이러한 인건비는 고품질 서비스를 위한 투자라고 판단하고 있다.비엑스플랜트의 올해 수주 목표 금액은 90억원이다. 현재 20억원 규모의 수주를 확보했고, 상반기 내에 35억원을 달성하는 것을 기대하고 있다. 조 대표는 “하반기에 시장 분위기가 좀 풀리면 50억원 정도는 추가 수주할 수 있을 것”이라고 예상했다. 연매출 200억원 규모로 성장하면 기업공개(IPO)에도 도전할 계획이다. 2026~2028년 사이에는 IPO 준비 절차를 밟을 예정이다.
- [미리보는 이데일리 신문]공공기관 요금 동결 후폭풍 700조 빚더미, 이자만 11조
- [이데일리 전재욱 기자] 다음은 7일자 이데일리 신문 기사 제목이다.△1면-공공기관 요금 동결 후폭풍 700조 빚더미, 이자만 11조-“반도체만이 살길” 국민도 정부도 절박했다-돌파구 찾는 JY “아무도 못한 사업, 누구보다 먼저 해내자”-[사설]일본 제친 1인당 GNI..지속가능 성장 계기 삼아야-[사설]정부 상대 손배소송 으름장..의료계, 적반하장 아닌가△2면-반도체 회로 더 많이, 더 얇게..유리기판, AI시대 ‘게임체인저’ 우뚝-애플 꺾은 엔비디아..시총 3조달러 돌파, 美 2위로△3면-밑지고 파는 한전 200조 빚더미..임대주택 떠안은 LH 150조 훌쩍-공공요금 정상화해 자금 흐름 숨통, 공익성 낮은 사업은 민간에 맡겨야△4면-IT·AI·반도체·통신사 CEO 릴레이 회동..30개 일정 분단위 소화 강행군-유럽 부동산 펀드 손실 현실화에..추가 도산 불안감 쑥-EU·英도 금리인하 가능성..관건은 美 고용둔화△5면-①신시장 개척 ②정부 광폭 지원 ③리더, 직원 헌신 ④끈끈한 네트워크-TSMC 중심으로 톱니처럼 돌아가는 IT 기업들 ‘경이’-3년 만에 삼성에 손내민 퀄컴..파운드리 재협력 주목△6면-“인구쇼크 韓, 이민 개방해야”-“이민 보육지원 늘리고, 직업훈련 제공해야”-“육아 위한 근로시간 단축, 불이익 없어야”△8면-尹 “평화는 힘으로 지키는 것..北 비열한 도발 좌시 않겠다”-野 “원 구성 강행 처리” 압박에..침묵 길어지는 與-與 전대 최대 변수 ‘당 지도체제’△9면-수익은 누락, 인건비는 뻥튀기..웨딩홀, 비싼 이유 있었네-영화표에 숨은 세금 ‘그림자 조세’ 없앤다-100년 뒤 한국, 인구 2000만명 무너진다△10면-24시간 맞춤상담 척척..금융권 AI직원 맹활약-하나은행, 상생지축 2624억 ‘1위’-카드 3배 결제 수수료 챙기면서..포장도 수수료 뗀다는 배민△12면-극우정당 입김 세지는 EU..기후·국방정책 우향후 예고-강달러에 힘못쓰는 위안화..“트럼프 당선땐 가치 더 하락”-불황에도 불티나게 팔린 샤넬 오너家 배당금 3년간 17조원△13면-상법 개정 추진에..재계 “기업 옥죄는 이중규제”-포스코 비상경영..임원 다시 주 5일제-LG전자 ‘알파웨어’ 소개..SW 중심 車산업 트렌드 이끈다-한화 계열사, 퐁피두센터에 잇단 투자△14면-“카톡 임시 ID 유출..개인정보 맞지만 명확한 위반 기준 필요”-구글, 노트북 LM출시-“자금·기술력 충분, 국내 대표 진단기업 될 것”-제테마, 보툴리눔 톡신 중국임상 1상 성공△16면-취임 100일 목전 정용진 ‘체질 개선·수익성 강화’ 고삐-스타벅스, 대통령표창 수상-배 126%, 사과 80% 폭등 “금 넘어 다이아값 될라”△17면-꼬치꼬치 캐물어 보니..맛있는 이유 있는 ‘꼬치’△18면-반도체株, 한몸이 아니었네-“총선에 흔들린 인도증시..저가 매수 기회”-TDF는 퇴직연금용? 고정관념 버리세요△19면-코스닥 무더기 상폐에..개미, 눈물의 정리매매-R&D에만 600억원 투자, AI로봇시대 급성장 자신-“다음 AI 수혜株는 전력, 에너지, 냉난방공조”△21면-미분양 구원투수 ‘CR리츠’..금융사 참여가 ‘관건’-강남·송파 토허제 재지정 ‘보류’-치솟는 분양가에 서우 분양·입주권 인기△22면-시간당 1000번 파도 천국 날개 단 서퍼들 훨훨~-몸 불편한 어르신과 아이에게 ‘무장애 여행’ 지원△24면-“태권도 처음인데 정말 재밌어요”-‘스포츠 관광시대 공략’ 선봉장에 선 한국 태권도-“스포츠 관광 동력 확보에 민관 힘 합쳐야”△25면-[목멱칼럼]선택과 집중 필요한 기후대응기금-[글로벌View]커리어 관리와 재테크, 사회초년생의 길-[기자수첩]타인에 대한 배려 절실한 집회 문화△26면-지금껏 없었던 ‘평면 자기’..흙과 불에 미친 60여년 삶이 빚은 총아-콤텍시스템, 자립준비청년 홀로서기 지원-이한준 사장 “하남교산 최초의 공공주택..사업 일정관리 철저”△27면-거리 점령한 술판 ‘야장’..불법인 거 아시나요-“내 조카 밀양 가해자 맞다” 국밥집 철거에..‘사적 제재’ 논란‘뚱보 어린이 5년새 4배 늘었다
- 앱티스, 론자와 비독점 계약이 백배 유리한 까닭
- [이데일리 송영두 기자] “앱티스는 2022년 글로벌 의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업 론자와 국내 ADC 기업 최초로 독점 파트너십을 체결했다. 자사 링커 기술을 론자 ADC CDMO 사업에 활용하는 계약이다. 하지만 올해 3월 말 이를 비독점으로 변경했다. 이를 통해 론자 및 다른 글로벌 제약사는 물론 CDMO 기업과의 파트너십이 가능해져 글로벌 ADC 기업으로의 도약 발판을 마련했다.”지난달 31일 이데일리와 만난 한태동 앱티스 대표는 자체적으로 확보한 ADC 3세대 링커 플랫폼 기술에 대한 자신감을 나타내며, 론자와의 비독점 계약 전환으로 글로벌 기업들과의 기술이전 및 파트너십 체결이 잇따를 것으로 내다봤다.한태동 앱티스 대표가 지난 5월 31일 ADC(항체약물접합체) 링커 기술에 대해 설명하고 있다.(사진=송영두 기자)앱티스는 동아에스티(170900) 자회사로 최근 글로벌 의약품 시장에서 주목받고 있는 ADC 분야 플랫폼 기술을 확보했다. ADC는 항체약물접합체로 항체와 페이로드(약물)를 연결하는 링커로 구성돼 있다. 그동안 링커의 역할이 중요한 것으로 알려지면서 국내 리가켐바이오가 자체 개발한 ADC 링커 플랫폼 기술 ‘콘쥬올’이 여러차례 글로벌 기업들에 기술이전 됐다. 최근 3년간 총 7건의 기술이전이 이뤄졌고, 그 규모는 약 7조5000억원에 달한다.앱티스는 기본적으로 리가켐바이오(141080)와 사업 모델이 유사하다. 항체와 약물을 연결 시켜주는 링커 플랫폼 기술을 자체 개발했다. 특히 리가켐바이오 등 링커 기반 ADC 경쟁사 대비 더 주목받는 것은 3세대 링커 기술을 확보했기 때문이다. ADC 링커는 크게 1세대, 2세대, 3세대로 나뉜다. 일본 다이치산쿄와 씨젠이 갖고 있는 ADC 링커는 1세대, 국내 리가켐바이오와 알테오젠, 제넨텍이 확보한 링커 기술은 2세대로 평가받는다. 반면 앱티스의 링커 기술은 3세대로 차별성이 있다.한 대표는 “1세대 링커의 경우 기존 허가받은 항암항체에 사용이 가능하지만, 항체와 약물 결합 수 조절이 불가능하다. 다수가 결합해 암뿐만 아니라 무차별적인 공격이 이뤄져 부작용이 높다”며 “2세대 링커는 이런 점이 보완돼 항체와 약물 결합 수를 조절해 암세포만 정밀 타격이 가능하지만, 기존 항체에 사용할 수 없다는 단점이 있다”고 설명했다.앱티스가 개발한 펩타이드 기반 3세대 링커는 항체-약물 결합수를 조절할 수 있고, 기존 항체에도 적용할 수 있다는 게 그의 설명이다. 따라서 기존 링커의 단점을 지우면서도 원가 경쟁력에서 앞설 수 있다는 논리다. 실제 앱티스가 개발한 AbClick 링커는 현재까지 보고된 항체결합 링커 중 최고의 성능을 보이는 위치-선택적 링커로 알려져 있다. 3세대 링커의 경우 네덜란드 시나픽스도 개발했지만, 펩타이드가 아닌 효소 기반 링커여서 펩타이드 링커 대비 가격 면에서 경쟁력이 취약하다. 론자는 물론 중국 우시가 재빠르게 앱티스의 링커 기술을 활용하겠다고 파트너십을 맺은 이유다.한 대표가 제시한 앱티스의 ADC 사업 전략은 크게 세 가지다. 그는 “링커 차별화를 통한 신규 ADC 개발 제약사 유치, 론자 네트워크를 활용한 ADC 기술제휴 확대 및 또 다른 ADC CDMO 기업과의 기술제휴, 마지막으로 동아쏘시오그룹의 에스티젠 바이오를 통한 자체 ADC CDMO까지 사업을 확대할 계획”이라고 말했다. ADC CDMO의 경우 에스티팜에서 링커와 약물을 만들고, 에스티젠 바이오를 통해 항체를 대량으로 만들어 합치면 추가적인 비용을 들이지 않고서도 동아쏘시오그룹 내에서 원스톱으로 ADC CDMO가 가능하다는 설명이다.이어 한 대표는 “앱티스 대표에 취임하자마자 론자와의 계약을 독점에서 비독점으로 바꾼 이유도 기술제휴 확대를 위해서다. 현재 여러 바이오 CDMO 기업들과 논의를 하고 있고, 계약이 여러 개 성사될 예정”이라며 “ADC CDMO 기업들은 링커 기술을 확보하고 마케팅을 통해 ADC CDMO 계약을 따 내게 된다. 우수한 링커 기술을 확보한 CDMO 기업이 향후 ADC CDMO 계약 수주 경쟁에서도 유리하기 때문에 현존 최고의 링커 기술을 보유한 앱티스에 대한 관심이 매우 높다”고 강조했다.업계에서는 앱티스가 제2의 리가켐바이오가 될 가능성에 주목하고 있다. 혁신적인 ADC 링커 기술로 성장한 리가켐바이오처럼 최신 기술이 접목된 새로운 링커 기술이 이미 글로벌 ADC 업계에서 높은 평가를 받고 있기 때문이다. 동아에스티가 앱티스를 인수한 이유도 여기에 있다. 실제로 앱티스는 올해 안에 링커 플랫폼 기술이전이 가능할 것으로 기대한다.한 대표는 “론자가 3세대 링커 기술을 개발한 시나픽스를 인수했음에도 앱티스와 파트너십을 체결하고 유지하고 있는 것은 그만큼 기술의 가치와 경쟁력을 인정했기 때문”이라며 “앱티스의 ADC 링커 기술은 단순 항암제뿐만 아니라 방사성 의약품 등 다양하게 확장될 수 있다. 목표는 연 2~3건의 플랫폼 기술이전이며, 올해 안으로 기술이전이 가능할 것으로 보고 있다. 내년에는 자체 파이프라인도 미국 임상 1상에 진입할 것”이라고 말했다.
- 구글과 인공지능으로 맞짱뜨는 토종 AI신약 기업은[AI신약社 생존전략下]
- 신약 개발은 해당 국가의 과학기술 수준을 나타내는 대표적인 고부가가치 산업이다. 성공하면 상상 못할 큰 수익이 따른다. 실제 화이자는 발기부전치료제 비아그라 발매 9개월 만에 약 3조원을 벌어들였다. 하지만 그만큼 고위험, 장기투자의 과정을 거쳐야한다. 신약 개발에는 평균 15년의 기간과 1조원(기회비용 포함) 이상이 필요한 것으로 파악된다. 이런 비효율성을 인공지능(AI)이 일정 부분 해소해줄 수 있을 것으로 기대된다. AI를 통해 개발 기간은 7년, 비용은 6000억원으로 절반가량 줄일 수 있다. 이에 미국과 중국은 AI신약개발에 지원을 아끼지 않고 있다. 그렇다면 한국 AI신약개발은 세계에서 어느 정도 위치에 있을까. 이데일리는 해외 기업과 비교 분석을 통해 토종 AI신약개발 바이오텍의 경쟁력을 분석하고 미래시장을 전망한다. [편집자주][이데일리 김승권 기자] 구글 딥마인드의 인공지능(AI)이 인간 영역을 뛰어넘고 있다. 신약개발의 ‘키’라는 단백질 구조 예측 대회(CASP)에서 우승했고 초전도체 등 세상에 없던 물질 38만개도 찾아냈다. 질병을 유발하는 유전변이의 해석을 인공지능으로 예측하고, 이 원인 유전변이의 단백질 구조를 파악, AI 신약개발을 혁신해 나가겠다는 것이 구글 딥마인드가 가진 복안이라 볼 수 있다.하지만 국내에도 구글 딥마인드와 경쟁하는 바이오텍이 있다. AI로 유전자 변이로 인한 희귀질환을 분석하는 기술을 개발한 ‘쓰리빌리언’, 신약개발 전 영역에서 AI를 활용하는 스탠다임, 한 때 구글을 이겼던 갤럭스 등이 주인공이다. ◇ 한국 스탠다임, 구글과 차별되는 기술력은한국 AI 신약 개발 회사 중에서는 꾸준히 거론되는 기업은 스탠다임이다. 송상옥 스탠다임 대표는 이데일리와의 서면 인터뷰를 통해 구글와 차별화되는 지점이 있다고 강조했다. 송 대표에 따르면 스탠다임의 AI 모델과 알파폴드3는 모두 딥러닝을 사용하여 생물학적 데이터를 분석하고 예측한다는 점에서 비슷하지만, 일부분 차이점이 있다. 먼저 적용 범위에서 스탠다임이 더 광범위하다. 송 대표는 “알파폴드3는 단백질뿐만 아니라 DNA, RNA, 소분자 등 다양한 생체 분자의 상호작용을 예측할 수 있다. 반면 스탠다임의 AI 모델은 주로 신약 후보물질 발굴과 최적화에 초점을 맞추고 있다”고 말했다.송상옥 스탠다임 대표 (사진=이데일리DB)모델 구성에서도 알파폴드3는 ‘Evoformer 모듈’과 ‘디퓨전 네트워크’를 사용해 최종 분자 구조를 예측하는 반면, 스탠다임의 플랫폼은 지식그래프 기반 모델, PPI 디퓨전 모델, 대사 네트워크 모델, 구조기반 시뮬레이션 및 SAR 모델, ADMET 예측모델, 분자생성 및 리드최적화 모델, 특허성 평가 모델 등 다양한 모델을 통합, 질병 타겟 발굴과 약물 탐색을 수행한다. 사용 목적도 다르다. 알파폴드3는 주로 구조 예측과 생체 분자 상호작용의 정확도를 높이는 데 중점을 두고 생물학적 이해를 깊게 하고 신약 개발을 촉진한다. 이에 비해 스탠다임의 AI 모델은 신약 개발의 전 과정을 포괄적으로 지원한다. 특히 다중 파라미터 최적화를 통해 신약 후보물질의 활성, 물성, 합성 용이성 등을 최적화하는 데 중점을 둔다는 게 그의 설명이다. 송 대표는 이어 ”알파폴드3와 스탠다임의 AI 모델은 각각의 강점을 가지고 있고 서로 다른 방식으로 신약 개발과 생물학적 연구를 지원한다고 볼 수 있다“며 ”알파폴드3가 과학적 이해를 심화시킬 잠재력을 가지고 있는 반면, 스탠다임은 보다 폭넓은 신약 개발 과정에 AI를 적용하여 실질적인 의약품 개발에 기여할 수 있는 다양한 도구를 제공할 것으로 예상된다“고 강조했다. ◇ 구글과 진검승부 앞둔 쓰리빌리언...이번엔 정확도 압승할까쓰리빌리언은 AI를 기반으로 7000개 이상의 희귀질환을 진단하는 유전자 검사 서비스를 제공하고 있다. 구글 딥마인드의 알파미스센스가 경쟁 제품이다. 금창원 쓰리빌리언 대표에 따르면 회사 측은 구글과 AI희귀질환 분석 성능 평가에서 우위를 보이고 있다. 구글 딥마인드가 개발한 ‘알파미스센스’가 최근 AI 대회에서 내놓은 지표를 보면 현재 시점에서 쓰리빌리언이 앞서고 있다는 게 금 대표의 주장이다. 실제 AI 희귀질환 성능 평가에서 구글 딥마인드의 알파미스센스가 또 다른 AI ‘EVE’ 대비 3.1% 우위를 보인 반면 쓰리빌리언 ‘3cnet’이 17.5% 우위로 구글을 앞섰다. 동일 ‘test set’ 에 대한 비교가 아니기 때문에 정확한 비교라고 할 수는 없지만 간접적으로 비교해 볼 수 있는 수치라는 게 회사 측 설명이다. 쓰리빌리언은 2022년 ‘CAGI6’ 와 2023년 ‘Xcelerate Rare’ 글로벌 AI 경진대회에서 두차례 우승하기도 했다.쓰리빌리언 금창원 대표(사진=쓰리빌리언)이 두 AI의 성능 대결은 이르면 올 하반기에 본격 이뤄질 예정이다. 쓰리빌리언 3cnet은 2024년~2025년 개최될 것으로 예상되는 CAGI7 대회에서 딥마인드 알파미스센스와 정면 대결을 펼칠 것으로 예측된다.쓰리빌리언의 신약개발 플랫폼은 △특정 질병 타겟을 발굴하는 ‘치료제 타겟 발굴 및 효과검정’ △타겟을 적절하게 컨트롤해서 실제 신약으로 개발될 수 있는 후보물질을 인공지능을 기반으로 생성하는 ‘신약 후보물질 생성’ △후보물질이 임상 1상에 해당하는 안정성을 갖고 있는지 검증하는 ‘약물 안전성 검정’ 등 3요소로 나뉘어 있다. 구글보다는 더 광범위한 신약개발 범위를 커버한다는 점이 차별점이다. 금대표는 “희귀유전 질병을 컨트롤 할 수 있는 후보물질까지 추출해냈고 ‘밸리데이션(검증)’ 직전 단계까지 왔다“며 ”앞으로 찾아낸 후보물질의 실제 기능 확인에 주력하고 단계별 임상시험을 진행할 예정”이라고 밝혔다. ‘밸리데이션’이란, 의약품의 제조 공정, 설비·장비·기기, 시험방법, 컴퓨터 시스템 등이 판정 기준에 맞는 결과를 도출하는지 검증하는 절차를 말한다.한편 쓰리빌리언은 지난달 기술성평가 후 상장예비심사를 청구하기도 했다. 올 하반기 상장이 목표다.
- 차바이오텍 美자회사, 美 2공장 확장…CGT CDMO 매출 확대 기대
- [이데일리 나은경 기자] 차바이오텍(085660)의 미국 자회사인 마티카 바이오테크놀로지(이하 마티카 바이오)가 본격적인 글로벌 세포·유전자치료제(CGT) 위탁개발생산(CDMO) 수주 확대에 나서고 있다.폴 김(Paul Kim) 마티카 바이오 대표는 지난 4일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 세계 최대 규모 제약·바이오 박람회인 ‘바이오 인터내셔널 컨벤션’(바이오 USA) 기자간담회에서 “CGT 관련 CDMO 시장의 수요가 급증하고 있어 큰 폭으로 성장할 전망이고, 미국 정부가 추진 중인 생물보안법(Biosecure Act)의 영향으로 마티카 바이오의 매출이 크게 늘어날 것으로 기대한다”고 말했다.차바이오텍의 미국 자회사인 마티카 바이오테크놀로지의 폴 김 대표이사 (사진=차바이오텍)마티카 바이오는 지난 2022년 국내 기업 최초로 미국 텍사스에 CGT 맞춤형 CDMO 시설을 완공했고, 지난해에는 자체 세포주 마티맥스(MatiMaxTM)를 개발했다.올 초 취임한 폴 김 대표는 30년 이상의 바이오 기업에서 연구개발뿐만 아니라 경영·투자 관련 분야 경험을 살려 글로벌 바이오기업들과 전략적 파트너십을 확대해 나가고 있다. 폴 김 대표는 “미국 내 600여개의 CGT 개발사가 있고, 그 중 제조시설 보유 여부, 파이프라인 종류 및 개수 등 다양한 요인을 분석해 마티카 바이오에 적합한 개발사를 선정, 집중 공략하고 있다”고 말했다.이를 위해 마티카 바이오는 싱글 유즈 시스템(Single use system), 완전 폐쇄형 제조 시스템 등 CGT의 핵심 원료인 바이럴 벡터 생산에 필요한 플랫폼을 확립했고, 최근 전략적 협력을 통해 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 생산 플랫폼도 개발을 시작했다. 특히 최근 CGT 분야에서 수주가 늘어날 전망을 감안해 2~3년 안에 미국에 2공장을 확장할 계획이다. 시장 상황, 수주 현황 등을 다각도로 고려해 세부 일정을 조율하고 있다. 2공장이 완공되면 마티카 바이오의 생산용량은 기존 500ℓ에서 2000ℓ로 늘어나고, 연구개발 단계부터 임상생산 및 상업화 생산까지 의약품 개발의 전 단계를 효율적으로 제공할 수 있다.폴 김 대표는 기자간담회에서 CGT 시장이 앞으로 크게 성장할 것이라고 자신했다. 국가생명공학정책연구센터에 따르면 글로벌 CGT 시장은 2027년 417억 7000만 달러(54조 8231억원) 규모에 이를 전망이다. 아직까지는 임상에 필요한 CGT 생산이 시장의 대부분을 차지하고 있지만 의약품 허가를 받는 CCT가 늘어나면서 CDMO 시장도 함께 확대될 것으로 예상된다. 실제 지난해에만 7개, 지난 1분기에 3개의 CGT가 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받는 등 의약품 허가를 받는 CGT가 증가함에 따라 CDMO 수요도 지속적으로 증가할 것으로 기대된다.폴 김 대표는 “마티카 바이오도 CGT 분야에서 지난 2022년부터 매출이 발생하기 시작했고, CGT 시장이 급격히 성장하면서 매출도 빠르게 커질 것으로 기대한다”며 “빠르게 진화하는 글로벌 CGT 시장에서 차바이오텍의 글로벌 CDMO 네트워크와 인프라를 이용해 전 세계 바이오 기업들의 전략적 CDMO 파트너가 되는 것이 목표”라고 말했다.CGT 개발이 최근 크게 증가하면서 임상 개발에 필요한 약물 생산을 넘어 상업화 단계의 생산 중요성이 커지고 있다. CGT를 개발하는 기업 입장에서는 임상이나 상용화 단계의 치료제를 직접 생산하는 경우 고도의 기술을 요하는 CGT 자체의 개발 외 고려해야하는 것이 기하급수적으로 증가하게 된다. 경구제나 항체처럼 생산 프로세스가 규격화되어 확립되지 않은 CGT의 생산 공정을 개발해야하는 부담이 크기 때문이다. 또 CGT 개발의 성공은 제조방법 개발, 분석, 규제기관의 요구사항에 맞춘 규격 및 이를 문서화하는 작업과 각종 시설 기준 등 까다롭고 복합적인 준비를 필요로 한다.양은영 차바이오그룹 사업총괄 부사장은 “차바이오텍은 CGT 바이오기업의 이러한 고민을 지역적 한계 없이 함께 해결하기 위해 소규모부터 대규모까지 유연한 생산이 가능한 글로벌 5개 사이트 CGT CDMO 네트워크를 구축했다”며 “CGT를 개발하는 기업이 국내는 물론 글로벌 진출을 할 수 있도록 각 기업 특성에 맞춰 임상 디자인부터 품목 허가까지 전주기에 걸쳐 서비스를 제공하겠다”고 말했다.차바이오텍의 글로벌 5개 사이트 CGT CDMO 네트워크는 △바이럴벡터를 중심으로 CGT 공정 전문가가 포진해 있는 마티카 바이오 △분석 및 다양한 세포치료제 생산을 전문으로 하는 마티카바이오랩스 △CGT 분야에서 단일 시설로는 세계 최대 규모의 CGB(Cell Gene Biobank) △세계 최초로 병원내 GMP시설을 확립한 분당차병원 GMP △1만례 이상의 면역세포 및 줄기세포 치료 경험을 보유한 일본 마티카바이오재팬으로 구성된다. 각 사이트는 기존의 기업명을 ‘마티카’라는 브랜드로 통일하고 사업 영역을 확장해 5개 사이트가 유기적으로 운영한다.2018년 차바이오텍에서 분할되어 설립된 차바이오랩은 최근 마티카바이오랩스로 사명을 변경했다. 마티카바이오랩스는 면역세포, 줄기세포, 엑소좀 등 9개의 세포주를 1000배치 이상 생산한 경험을 바탕으로 CGT 상업화에 핵심인 AD(분석개발), PD(공정개발)에 특화된 서비스를 제공한다. 현재까지 26개 위탁생산 프로젝트 실적을 바탕으로 국내에서 가장 활발한 위탁생산 활동을 진행하고 있다.경기도 성남시 판교 제2테크노밸리에 2025년 말 완공 예정인 CGB(Cell Gene Biobank)는 지상 10층, 지하 4층, 연면적 6만 6115㎡(2만평)으로 CGT 분야에서 단일 시설로는 세계 최대 규모다. CGB에는 CDMO 생산시설 및 cGMP(우수의약품생산규격) 제조시설, 줄기세포 바이오뱅크 등이 들어선다. CGT, 메신저리보핵산(mRNA), 바이럴벡터, 플라스미드 DNA를 한 건물에서 동시에 생산할 수 있게 된다. 미국 현지에 비해 저렴한 비용으로 고품질의 제품을 생산할 수 있을 것으로 기대된다.지난 2006년 설립된 분당차병원 GMP는 국내 병원 중 가장 많은 세포기반 IIT(연구자주도임상연구), SIT(의뢰자주도임상연구)를 수행해 풍부한 경험을 보유하고 있다.분당차병원 GMP는 GMP시설(세포치료제 생산실)과 세포치료 전용 수술실이 한 공간에 있다. 살아있는 세포를 환자로부터 추출하고 단시간에 배양, 증식해 바로 및 임상에 적용할수 있는 큰 장점이 있다.지난 2014년 차바이오텍이 일본 재생의료 시장에 진출하기 위해 설립한 CMS를 마티카바이오재팬으로 이름을 바꿨다. 2015년 외국계 기업으로는 최초로 일본 후생성 허가를 취득했고, GMP 수준의 안전한 세포배양센터를 운영하고 있다. 지금까지 1만명 이상의 환자에게 재생의료 서비스를 제공했다. 풍부한 세포치료 경험으로 확보한 안정성과 세포생산 기술 및 안정적인 공급력을 바탕으로 CMO로 사업을 확장할 예정이다.차바이오텍의 글로벌 5개 사이트 CGT CDMO 네트워크는 CGT 공정개발과 분석기술 등 최신 기술뿐만 아니라 각 사이트별 특장점을 공유하는 유기적인 운영을 통해 시너지를 발휘하게 된다. 차바이오텍에 CDMO를 맡기는 기업은 CGT 개발부터 생산, 임상까지 원스톱 솔루션을 제공받는다. 5개 사이트 중 최적의 생산 거점을 선정해 제품을 생산함으로써 해당 국가 시장에 진출할 수 있다. 한 사이트와 계약한 고객이라도 40년 이상 CGT 개발기술을 기반으로 한 5개 CDMO 사이트로 확장할 수 있는 기회가 생기는 것이다.개정된 첨생법이 내년 2월 시행되면 국내 CGT CDMO 사업이 활성화 될 것으로 기대된다. 재생의료 서비스를 제공하는 의료기관과 치료제를 개발하는 바이오벤처가 GMP 시설을 갖추기 위해선 초기 투자비용이 많이 들고 관련 기술을 확보하는 데도 많은 시간이 소요된다. 그래서 재생의료에 사용되는 CGT CDMO 수요가 늘어날 것으로 예상된다.차바이오텍은 배아·성체줄기세포부터 면역세포까지 질환별로 적용 가능한 세계 최대 셀 라이브러리와 분리·배양·동결 등 세포기술력을 보유하고 있다. 마티카바이오재팬이 20년 동안 일본에서 쌓아온 재생의료 노하우도 가지고 있다. 이런 기술력과 분당차병원, 마티카바이오랩스, 마티카 바이오의 GMP시설을 활용해 고품질의 첨단재생의료용 세포치료제를 체계적으로 공급할 계획이다.
- 박셀바이오, 바이오USA서 Vax-NK/HCC 2a상 결과 발표…“파트너십 모색”
- [이데일리 김진수 기자] 박셀바이오는 미국 샌디에이고에서 열리고 있는 2024 바이오 인터내셔널 컨벤션(이하 바이오 USA)에 참가해 주요 파이프라인 연구내용을 발표하고, 글로벌 제약바이오업체와 투자자들을 대상으로 1대1 파트너십 미팅을 진행했다고 5일 밝혔다.박셀바이오가 6월 3일부터 6일까지 미국 샌디에이고에서 열리고 있는 바이오 USA에 참가해 주요 파이프라인 연구내용을 발표하고, 글로벌 제약바이오업체와 투자자들을 대상으로 기술이전 및 제휴 등을 위한 1대1 파트너십 미팅을 진행하고 있다. (사진=박셀바이오)박셀바이오가 4일(현지 시각) 진행한 발표에는 지난달 31일 식품의약품안전처에 제출된 간세포암 치료제 Vax-NK/HCC 2a상 최종결과와 PD-L1 및 EphA2 이중표적 CAR-T 고형암 치료제 개발과 관련한 최신 연구 내용 등이 담겼다.국내에서 먼저 공개된 두 치료제의 최신 연구내용이 해외에서 발표되기는 이번이 처음이며, 박셀바이오는 발표 이후 글로벌 제약바이오업체 및 투자자들과 1대1 파트너십 미팅을 갖고 기술이전 또는 제휴 등을 놓고 협의를 진행하고 있다.간세포암 치료제 Vax-NK/HCC의 경우 표준치료 HAIC와 병용요법 시행 결과, 임상 2a상 최종 보고에서 객관적 반응률 68.75%를 기록했다. 기존 표준치료제인 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용요법 30%, 소라페닙 11%, HAIC 단독군 30% 수준에 비해 두 배 이상 높은 수치다.항암 신약 개발의 중요한 포인트인 무진행 생존기간(PFS) 역시 16.82개월로 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용요법 8.8개월, 소라페닙 5.7개월, HAIC 단독군 7.8개월에 비해 두 배 정도 높았고, 전체생존기간(OS)도 기존 치료방식보다 길었다.난소암 위암 췌장암 등 고형암을 타깃으로 한 PD-L1 및 EphA2 이중표적 CAR-T 고형암 치료제는 표적 암표지자가 한 개가 아닌 두 개로 암세포의 위장 회피를 차단하는데 효과적이어서 관련 업계의 관심을 끌었다. 박셀바이오는 작년 11월 PD-L1 및 EphA2 이중표적 CAR-T 고형암 치료제에 대한 특허를 출원하고, 임상 단계 진입 등을 위한 절차를 진행하고 있다.이제중 박셀바이오 대표는 “난치성 간세포암은 글로벌 제약바이오 회사들도 임상에서 결과값을 입증하는데 어려움을 겪고 있어 간세포암 환자가 적지 않은데도 불구하고 기존 표준치료 옵션이 제한적이라 글로벌 시장에서 박셀바이오의 2a상 임상 결과가 주목받고 있다”며 “글로벌 제약바이오 업체나 투자자들과의 파트너십 미팅에서 기술이전이나 제휴 논의가 활발히 진행되기를 기대한다”고 말했다.
- [단독]최훈 에스티큐브 부사장 "대장암 1b상에서 고무적인 결과...다국적 제약사 관심 급증"
- [샌디에이고=이데일리 김지완 기자] “대장암 임상 1b상에서 고무적인 결과가 나왔다”.4일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열리고 있는 바이오USA에서 최훈 부사장이 이데일리와 단독 인터뷰 중이다. (사진=김지완 기자)4일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 바이오USA 기간 중 만난 최훈 에스티큐브(052020) 부사장이 거친 숨을 몰아쉬며 “지금 막 오늘 미팅이 끝났다”며 인사를 건넸다.최 부사장은 “어제도 다수의 미팅을 진행했고 오늘도 종일 미팅을 했다”며 “이번 바이오 USA 기간 정확히 숫자를 밝힐 순 없지만 십수 건의 미팅이 잡혀 있다”고 밝혔다. 그는 이중 상당수 미팅이 다국적 제약사 미팅이라고 귀띔했다.최 부사장은 시차 적응이 덜 돼 피곤한 상태에서도 긍정적인 미팅 결과에 시종일관 밝은 표정을 보였다. 다음은 넬마스토바트 기술수출을 진두지휘하고 있는 최 부사장과 일문일답.△ 미팅 건수가 상당히 많은 거 아닌가.-넬마스토바트가 임상 2상 단계에 들어오고 그간의 임상결과, 연구결과 등이 쌓이면서 다국적 제약사 관심이 크게 높아졌다.△ 다국적 제약사들의 넬마스토바트에 대한 관심 포인트는 뭔가.-현재까지 상황을 놓고 보면, 다국적 제약사들은 대장암 임상결과에 상당한 관심을 보이고 있다.△ 이수현 고려대 안암병원 교수가 진행하는 연구자 임상 말인가.-그렇다. 대장암 자체가 성과가 나오기 쉽지 않은 데 넬마스토마트가 효능을 내고 있기 때문이다.△ 수치를 공개할 수 있나.-지금 단계에선 외부로 공개할 수 없다. 하지만 다국적 제약사들이 놀랄 만한 성과를 내고 있는 건 사실이다.△ 조금만 더 구체적으로 알려달라.-최근에 FDA 승인받은 대장암 치료제(프루퀸티닙)는 임상 3상에서 461명 중 7명(1.5%)이 객관적반응율(ORR) 나왔다. 다른 약(레고라페닙)도 3상에 505명 등록에 부분관해(PR)은 5명 이라는 결과가 보고됐다. ORR이 1%도 안된다.넬마스토바트는 이보다 나은 성과를 내는 중이다. 다국적 제약사의 큰 관심을 보이는 이유다. △ 대장암에 관심을 보이는 이유는,-대장암은 일단 한번 생기면 치료가 거의 어렵다. 업계에서 대장암을 두고 콜드튜머(Cold tumor)라고 부르는 데 이유가 있다. 콜드튜머는 약물이나 면역시스템에 거의 반응하지 않는다. 대장암에서 치료 반응이 나오면서 글로벌 제약사들의 관심을 증가시키는 요인으로 작용하고 있다.△ 이수현 교수 대장암 연구자 임상은 지금 어떤 단계인가.-해당 1b/2상 임상 규모는 51~61명이다. 지난 2월 넬마스토바트 1b/2상 대장암 환자에 첫 환자 투약하며 개시됐다. 현재 1b상은 9명 투약으로 마무리된 상태다. 이 임상은 화학항암제인 카페시타빈과 넬마스토바트 병용요법으로 진행된다. 1b상에서 병용요법 용량을 결정하고 2상으로 넘어가는 식이다. 즉, 현재 대장암 적응증의 2상 투약용량이 결정됐다는 걸 의미한다. 1b상 결과에서 고무적인 결과가 나왔다는 정도만 말할 수 있는 단계다. △ 넬마스토바트 1b상 결과는 미팅 파트너(다국적 제약사)에겐 공유되나.-당연하다(웃음).△ 현재 주력으로 하는 소세포폐암 적응증에 대한 다국적제약사 관심은.-넬마스토바트가 임상 1상에서 효능을 보긴 했지만 여러 암종이 섞여 있었다. 우리가 암종(적응증)을 선택하지 못하니깐 암당 표본 크기가 적다. 예를 들어, 소세포폐암이 3명이 있었고 2명이 부분관해(PR)이 나왔다고 해도 다국적 제약사 입장에선 75%라는 생각을 안 한다. 3명 중 2명에서 우연히 PR이 나왔다고 생각한다.△ 소세포폐암 결과가 나오면 다국적 제약사 관심이 증가할 수 있단 의미인가.-그렇다. 아직 넬마스토바트 소세포폐암 적응증으로 한 효능과 관련한 임상 결과가 나온 게 없다. 다국적 제약사들과 지난번에도 미팅을 했고 이번에도 미팅을 하면서 넬마스토바트 1상 데이터를 모두 공유한 상태다. 2상 들어간 시점에서 또 나온 자료들도 모두 공유해주면서 계속 업데이트 해주고 있다.즉, 다국적 제약사들은 넬마스토바트가 안전성이 입증됐고 효능을 기대할 수 있는 약물로 판단하고 있다. 우리도, 다국적 제약사도 2상 결과를 기다리고 있는 상태다. 1b 혹은 2상 일부 결과가 나오면 기술수출 협상이 속도를 낼 수 있을 것으로 예상한다.△ 현재 소세포폐암 적응증 진행 상황은.-환자 등록이 5명가량 된 걸로 알고 있다.△ 다국적 제약사들이 넬마스토바트에 대한 평가는. 솔직하게 말해 달라.-다국적 제약사들이 넬마스토바트에 굉장히 흥미있어 하는 건 사실이다. 미팅하는 회사 중엔 PD-1 또는 PD-L1 면역항암제를 보유한 회사들이 많다. 이들은 PD-1 및 PD-L1 면역항암제와 넬마스토바트 병용투여에 관심이 많다.△ 자세히 설명해달라.-다국적 제약사들은 현재 진행 중인 ‘화학항암제+넬마스토바트’ 병용요법에다가 PD-1이나 PD-L1 까지 더해지면 더욱더 강력한 효과가 나올 것으로 기대하고 있다. 우리 역시 같은 예상을 하고 있다.△ 임상에 대한 구체적인 얘기가 오고가나.-‘화학항암제+넬마스토바트+PD-1/PD-L1 면역항암제’를 별도 코호트로 만들어 임상 3상에서 하는 얘기들이 오고가고 있다. 다국적 제약사들은 이 조합에 상당한 관심을 보이고 있다. △ 관심 배경이 단순이 높은 효능에 대하 기대 때문인가.-PD-1, PD-L1 면역항암제의 경우 특허가 거의 끝나가는 상태다. 다국적 제약사 입장에선 계속 매출과 수익성을 유지하게 위해선 새로운 FDA 품목허가가 필요한 상태다. 이 시점에 넬마스토바트가 임상 단계를 진전하며 다국적 제약사 레이더망에 포착이 된 거다.△ 지금까지 미팅 성과를 평가하자면.-여지껏 그래왔듯이 계속 반응들은 좋고 (넬마스토바트)에 관심은 확실이 있는 것으로 보인다. 다만 미팅이라는 게 개인적인 느낌과 별개로, 이후 진행상황을 지켜봐야 성과를 알 수 있다. △ 마지막으로 넬마스토바트에 대해 개인적인 평가는.-여태까지 개발해온 과정이나 연구·임상 결과 등을 종합했을 때, 우리가 대단한 물질을 개발했다고 생각한다. 성공확률 120% 이런 얘기까지는 못하지만, 정말로 효능을 확실하게 낼 수 있는 획기적인 치료제로 보고 있다. 성공할 가능성을 매우 높게 보고 있다.
