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- '6조 시장에 경쟁자 없다'...에이비온, 다국적 제약사에 기술수출 임박
- [이데일리 김지완 기자] 혁신신약 개발전문업체인 에이비온(203400)이 대규모 기술수출을 목전에 둔 것으로 확인됐다.10일 업계에 따르면, 에이비온은 최근 국내 대형 회계법인과 자문계약을 체결했다. 이번 자문계약은 파이프라인 기술수출을 주요 골자로 하고 있으며, 제3자배정 유상증자를 통한 최대주주 변경까지 포함하고 있다. 바바메킵 작용기전. (제공=에이비온)기술수출 가능성이 가장 높은 파이프라인은 바바메킵(ABN401)이다. 바바메킵은 현재 미국, 한국, 대만 등 23개 의료기관에서 40명의 비소세포폐암 환자를 대상으로 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. 임상 2상은 2022년 12월 개시했다.바바메킵이 기술수출 가능성을 높이는 이유는 c-MET 치료제 시장에서 여러 기술적 난제를 해결했기 때문이다. c-MET은 세포막 수용체로, 세포 성장·이동·분화·생존에 중요한 역할을 하는 단백질이다. 암세포에서 c-MET 변이가 일어나면 암세포 성장·전이가 빨라진다. 또, 치료제 저항성(내성)을 유발한다.◇ c-MET 안전성 해법 찾아우선, 에이비온은 c-MET 치료제 개발에 있어 안전성 우려를 말끔히 해결했다. 에이비온 관계자는 “c-MET 치료제 개발 시도는 여러 건 있었지만, 안전성 문제가 번번히 발목을 잡았다”며 “바바메킵은 기존 치료제들과 비교할 수 없을 정도로 안전하단 것이 임상시험에서 입증됐다”고 강조했다.품목허가받은 c-MET 치료제로는 노바티스의 타브렉타와 머크의 텝메코가 있다. 타브렉타는 이상반응 비율은 3등급 이상 37.6%, 약물중단 10.7%, 중대한 이상 사례 13.2%로 각각 나타났다. 텝메코의 이상반응 비율은 3등급 이상 28%, 약물 중단 11%, 중대한 이상 사례 15%로 각각 확인됐다. 이에 반해, 바바메킵의 이상반응 비율은 3등급 이상 8.3%, 약물중단 0%, 중대한 이상 사례 4.2% 등으로 기존 치료제 대비 현저히 낮았다.c-MET 항암제 안전성 비교. (제공=에이비온)에이비온 관계자는 “바바메킵은 c-MET만 표적한다”면서 “다른 곳에선 전혀 반응하지 않기 때문에 안전성이 높다”고 비교했다.c-MET이 성장·분열하기 위해선 에너지와 영양분을 공급받아야 한다. 이를 위해 아데노신삼인산(ATP)과 결합해야 한다. 바바메킵은 c-MET과 ATP 연결고리(수용체 효소)를 제거하는 방식으로 작용한다. 에너지 공급원이 차단된 c-MET은 깨어나지 못하고 계속 잠든 상태를 유지한다. 결국 성장 부스터를 잃어버린 암세포는 활력을 잃는다. 바바메킵은 c-MET 외 다른 유전자와 결합률은 0%로 나타났다. 경쟁 약물인 텝메코, 타브렉타 등은 표적(c-MET) 외 유전자와 결합해, 해당 유전자 발현을 90~98%가량 억제하는 것으로 확인됐다. .◇ 효능 배가 시키며 ‘베스트인클라스’ 평가에이비온이 이 같은 방식으로 c-MET 억제제를 개발하면서, 기존 치료제 대비 효능이 배가 되는 결과를 낳았다.에이비온 관계자는 “기존 c-MET 억제제는 HGF를 표적했다”며 “HGF는 c-MET 자극제다. HGF를 자극하면 c-MET이 활성화한다. 반대로 HGF 신호를 꺼버리면 c-MET이 활성하지 않는 원리에 기반했다”고 설명했다.문제는 c-MET은 HGF 자극 없이도 활성화된다는 점이다. 다시 말해, 기존 치료제들은 HGF 신호에 켜지는 c-MET에서만 통제가 됐다. HGF 신호와 무관한 c-MET에 대해선 무방비 상태였다. 이전 치료제들이 치료 효과가 반감되는 이유다. 바바메킵의 임상 1상에서 1차 치료 객관적반응률(ORR)은 75%로 나타났다. 경쟁약 타브렉타 68%, 텝메코 43%를 압도한다.c-MET 항암제 효능 비교. (제공=에이비온)◇ 시장가치 6조 평가... ASCO, 기술수출 쇼케이스c-MET은 폐암, 위암, 간암 등 대부분의 고형암에서 존재한다. 에이비온은 여러 암종 가운데 비소세포폐암을 1차 목표로 설정했다. 비소세포폐암 치료제 ‘타그리소’의 내성 원인이 c-MET 변이 때문이다. 비소세포폐암 환자의 70%가 c-MET 과발현이다. 이어 8% 환자가 c-MET 변이다.글로벌 폐암 환자 숫자는 254만명으로 추정된다. 이 가운데 c-MET 변이 환자는 25만명 내외다. 25만명을 대상으로 한 c-MET 치료제 시장 규모는 50억달러(6조원)에 이른다. 즉, 에이비온 바바메킵 치료제 가치도 50억달러란 얘기다.기술수출은 임박한 상황이다. 오는 6월 시카고에서 열리는 미국암임상학회(ASCO)가 기술수출 쇼케이스가 될 것이라는 전망마저 나오고 있다. 신영기 대표가 ASCO에서 직접 임상 2상 투약 중간 결과를 발표할 예정이다.에이비온 관계자는 “바바메킵은 c-MET 돌연변이 암을 표적으로 한다”며 “대규모 기술수출(L/O)이 가시권에 들어온 것으로 판단하고 있다”고 말했다. 이어 “다국적 제약사와 대규모 투자 유치을 골자로 하는 최대주주 변경도 협상을 진행 중”이라고 덧붙였다.
- 펩트론 '루프원', 해외 진출 시동… "日 제약사와 CDA 진행중"
- [이데일리 석지헌 기자] 펩타이드 기반 신약 개발사 펩트론(087010)이 1개월 지속형 전립선암 및 성조숙증 치료제 ‘루프원’의 해외 시장 진출에 시동을 걸었다. 국내에서는 올해 하반기 초도 물량 생산과 품목허가가 유력하다. 최호일 펩트론 대표.(제공= 펩트론)1일 업계에 따르면 펩트론은 일본의 한 대형 제약사와 루프원에 대해 CDA(비밀유지계약) 체결을 진행하고 있다. 해당 제약사는 항암제를 주력 파이프라인으로 보유한 곳으로 알려졌다. 펩트론 관계자는 “지난 일본의약품박람회 ‘CPHI Japan’에서 루프원 도입에 관심을 표명한 중국과 일본 회사들이 있었다. 이 중 일본 회사와 현재 CDA 체결을 진행 중”이라고 밝혔다. 다만 CDA 체결은 기술이전 협의 초기 단계로 실제 기술이전까지 이어질 가능성은 글로벌 평균 통계상 2% 미만이다. 동시에 회사는 미국과 태국, 대만 시장 진출도 준비 중이다. 먼저 미국 진출을 위해 회사는 현재 1개월 지속형 제형을 3개월로 늘려 출시하겠다는 계획이다. 미국의 1개월 지속형 제형 시장 규모가 워낙 작아 시장성이 없다고 판단한 데 따른 것이다. 현재 글로벌 시장에서 3개월 제형 시장의 주요 플레이어로는 일본 다케다제약과 미국 애브비 등이 있다. 태국과 대만의 경우 웨이버(의무면제) 제도를 통해 국내 시판 자료만으로 현지 품목허가를 받을 가능성이 있다는 설명이다. 태국과 대만은 아시아 지역에서 주요 의약품 시장으로 꼽힌다. 펩트론은 지난달 식품의약품안전처로부터 루프원 생산을 위한 오송 공장 실사를 받았다. 큰 이변이 없다면 하반기 초도 물량 생산, 품목허가 가능성이 높다. 펩트론의 충북 오송 공장은 200억원을 투자해 2018년 12월 완공됐다. 펩트론의 핵심 자산으로, 임상 시료 및 상업 제품을 생산할 수 있는 의약품제조 및 품질관리기준(GMP) 공장이다. 국내뿐만 아니라 유럽 GMP도 충족했다. 최대 생산 가능량은 연간 100만 바이알이다.루프원의 국내 판권은 LG화학(051910)이 확보한 상태다. LG화학은 루프원으로 국내 성조숙증 치료제 시장을 본격 공략한다는 전략이다. 펩트론은 LG화학과의 계약 등을 문제로 매출 전망치를 공개하지는 않았다. 다만 국내 성조숙증 시장이 1200억원 규모로 추정된다는 점을 고려하면, 점유율 10%만 달성해도 펩트론은 연간 100억원 이상 매출을 기대할 수 있다.루프원은 오리지널 류프로렐린 제제인 일본 다케다제약의 ‘루프린’과 약물동력학을 세계 최초로, 생물학적 동등성을 국내 최초로 각각 확보한 제품이다. 루프린은 1989년 출시 후 30년이 넘도록 세계 시장 점유율 1위를 기록하고 있는 대표적인 블록버스터 의약품이다.업계에서는 루프원이 국내외 1개월 지속형 전립선암 치료제 시장에 게임체인저가 될 수 있을 것으로 보고 있다. 루프원은 루프린 대비 약물의 입자 크기 및 주사 게이지를 줄여 품질과 투약 편의성을 혁신적으로 개선, 차별화된 경쟁력을 확보했다는 평가를 받고 있다.◇연내 흑자전환 가능할까펩트론은 2015년 기술특례 제도로 코스닥시장에 입성한 후 단 한 번도 흑자를 내지 못했다. 핵심 수익원인 기술수출 계약 성과가 부진했기 때문이다. 최근 3년 간 매출을 보면 2021년 66억원, 2022년 58억원, 지난해 33억원으로 감소세며, 연구개발 비용 등으로 매년 150억원 이상씩 영업손실이 발생하고 있다. 펩트론의 지난해 말 기준 현금성 자산(금융기관 예치금 포함)은 약 60억원 수준이다. 매년 지출 비용을 고려해볼 때 연내 기술수출 성과를 내거나 매출이 급증하지 않으면 자금조달이 필요한 상황이다. 이에 회사는 올해 1월 운영자금 마련을 위해 보유한 땅을 매각한다고 발표했다. 양도가격은 약 76억원이며, 지난달 매각 절차를 모두 마무리했다.루프원은 펩트론의 ‘스마트데포’ 기술로 자체 생산하는 첫 상업화 제품이다. 스마트데포는 반감기가 짧아 자주 주사하는 펩타이드(아미노산 화합물) 약물을 주 1회 또는 6개월 1회 주사가 가능하도록 약효를 연장시키는 펩트론의 핵심 기술이다. 스마트데포는 초음파 분무건조를 이용해 약물을 저장하고 서서히 방출할 수 있는 작은 구슬방울로 대량생산이 가능하다는 장점이 있다. 약물이 들어 있는 생분해성 구슬방울이 혈액에서 서서히 방출되는 것으로 체내 일정한 약물농도를 유지하는 기전이다.회사는 현재 글로벌 빅파마와 스마트데포 기반 신약 후보물질에 대한 기술이전 계약을 진행 중이다. 지난해 8월 물질이전계약(MTA)을 체결, 기술이전을 준비하고 있다고 밝혔다.펩트론 관계자는 흑자전환 시기를 묻는 질문에 “현재 글로벌 제약사와 진행 중인 비만 치료제 기술이전이 된다면 당장 올해 흑자전환이 가능하겠지만, 딜이 지연될 경우 올해는 어려울 것 같다”고 밝혔다.
- PARP저해약 ‘린파자’ 2027년 매출 최고조 전망...제일·일동 후발약 승부수는?
- [이데일리 김진호 기자] 영국 아스트라제네카(AZ)의 항암제 ‘린파자’의 매출이 2027년 최고조에 이를 전망이다. 최초의 PARP 저해 신약인 린파자는 4종의 난치암 치료 옵션으로써 관련 시장을 주도하고 있다. 하지만 후발물질 개발의 성공한 미국 화이자나 일본 다케다 등도 AZ와 주도권 경쟁을 펼치기 위한 추가 적응증 확보에 나선 상황이다. 국내에서는 제일약품(271980)과 일동제약(249420) 등이 연구 전문 자회사를 통해 보다 성능 좋은 PARP 억제 신약 후보물질의 임상 개발을 이어가고 있다. 제일약품은 PARP 관련 이중 억제 기전을, 일동제약은 린파자와 다른 신규 적응증 개발로 승부를 걸고 있다.영국 아스트라제네카가 개발한 ‘린파자’(성분명 올라파립)은 DNA 손상을 복구하는 PARP를 억제하는 기전을 가졌다. 제일약품과 일동제약도 PARP 억제 신약을 개발하고 있다.(제공=AZ, 각 사)1일 제약바이오 업계에 따르면 암세포의 손상된 DNA 복구에 관여하는 PARP(폴리 ADP 리보오스 폴리머레이즈) 저해 기전의 신약은 총 4종이다. 앞서 언급한 린파자(성분명 올라파립)를 비롯해 △다케다와 영국 글락소스미스클라인(GSK)의 ‘제줄라’(성분명 니라파립), 화이자의 ‘탈제나’(성분명 탈라조파립) 등 3종은 미국과 유럽연합(EU), 한국 등 세계 각국에 진출해 있다. 이외에 스위스 파마앤슈바이츠가 보유한 ‘루브라카’(2016년 미국 승인)의 경우 미국 등 일부 국가에서 승인됐으며, 기존 난소암 적응증이 여러 번 축소되는 등 제동이 걸린 상태다. 실제로 린파자나 제줄라, 루브라카 등은 모두 난소암 분야에서 치료 단계에 관계없이 사용하도록 승인됐었다. 하지만 이들을 4차 이상 난소암 환자의 치료단계에 적용했을 때 환자의 생존율이 기존 요법 대비 떨어지는 것이 확인돼 3차 이하 단계에서 쓰도록 제동이 걸린 바 있다. 루브라카의 경우 한번더 제동이 걸려 2차 이하 치료 단계에서 사용가능한 상황이다. 이것이 루브라카가 주요 PARP 치료제에서 제외된 이유기도 하다.시장을 주도하는 린파자는 2014년 미국과 유럽 연합(EU) 등 주요국에서 최초의 PARP 저해제로 승인됐다. 당시 린파자의 첫 적응증을 BRCA 유전자 변이 전이성 난소암이었으며, 현재 이 약물은 HER-2 음성 유방암과 췌장암, 전립선암 등까지 널리 쓰이고 있다.지난 24일(현지 시간) 시장조사업체 글로벌데이터는 2027년 PARP 저해제 시장이 약 58억 달러(한화 약 8조원)에 이를 것이며, 이중 린파자의 시장 점유율이 68%(40억 달러, 한화 약 5조5000억원) 이상이 될 것으로 내다봤다. 지난 2017년 주요국에서 난소암 치료제로 처음 승인된 제줄라는 2027년경 시장 점유율 28%(16억 달러)를 차지할 것으로 분석됐다.비즈와지트 포더 글로벌데이터 애널리스트는 “린파자가 추가 난치암 적응증 관련한 1~3상의 임상개발을 다양하게 진행하고 있다”며 “하지만 린파자 대부분이 난소암과 유방암 처방에서 나오고 있다. 특허만료로 2028년 전후 제네릭이 등장해 린파자의 초창기 적응증을 두고 경쟁하면 매출 성장세가 꺾일 수 있다”고 꼬집었다.2018~2019년 사이 주요국에서 등장한 네 번째 PARP 신약 ‘탈제나’는 린파자나 제줄라 등과는 달리 유방암을 첫 적응증으로 허가된 약물이다. 이후 이들 약물의 개발사는 전립선암 적응증 확장에 초점을 맞추기 시작했다. 일례로 미국식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA) 등은 2023년 6월과 지난 1월에 유전자 변이에 상관없이 거세저항성전립선암(mCRPC) 환자에게 탈제나와 항안드로겐제 ‘엑스탄디’ 병용요법을 쓸 수 있도록 차례로 승인한 바 있다.전립선암 치료제 개발 업계 한 관계자는 “제줄라가 포함된 복합성분 약물인 ‘아키가’(얀센)나 탈제나 병용요법이 전립선암 분야에서 신규 옵션으로 주목받고 있다”며 “PARP 신약 후보가 전립선암 분야에서 확장성을 인정받은 것”이라고 설명했다. 주요 PARP 신약들이 난소암과 전립선암, 유방암 등 3종의 난치성 고형암을 중심으로 시장성을 넓혀갈 것이란 전망이 나오는 이유다.제일약품 자회사 온코테라퓨틱스의 ‘네수파립’과 일동제약 자회사 아이디언스의 ‘베나라파립’ 등이 국내사가 개발하는 대표적인 PARP 억제 기전 신약 후보다.(제공=각 사)◇제일·일동, 이중기전 또는 신규 적응증 개발로 차별화 국내에선 제일약품과 일동제약 등이 PARP 신약 개발에 뛰어들었다. 먼저 제일약품 자회사 온코테라퓨틱스는 PARP와 탄키라제를 동시에 억제하는 ‘네수파립’(프로젝트 명 OCN-201)의 난소암 대상 임상 2상과 췌장암 대상 임상 1b상 등을 국내에서 병행하고 있다. 탄키라제 역시 PARP와 비슷한 역할을 하는 효소로 알려졌다. 네수파립은 지난 2021년 미국과 한국에서 췌장암 대상 희귀 지정을 받기도 했다. 온코테라류틱스 측은 “린파자 같은 1세대 PARP 억제제에 대한 내성을 극복할 약물로 네수파립의 가능성에 기대를 걸고 있다”고 전했다. 기존 치료제와 겹치는 적응증에서 네수파립이 보다 폭넓은 사용범위를 확보하는 것을 목표로 하는 셈이다.일동제약은자회사 아이디언스를 통해 PARP 억제 신약 후보 ‘베나다파립’(프로젝트명 IDX-1197)과 화학항암제 병용요법에 대해 위암과 유방암, 난소암 등을 목표로 내년 임상 2/3상 진입을 예고하고 있다. 회사는 지난 1월 위암 환자 11명을 대상으로 3~4차 치료 시점에서 해당 병용요법을 적용한 임상 1상 중간 결과를 내놓기도 했다. 여기에 따르면 베나다파립 병용요법의 객관적 반응률(ORR)은 약 36%였으며, 상동재조합결핍(HRD) 유전자 이상을 가진 위암 환자군에서 ORR은 60%로 높아지 것이 확인됐다.하지만 이들의 시장 진입은 비교적 많은 시간이 소요될 것이란 전망이 나온다. 투자 업계 한 관계자는 “네수파립이 희귀 지정을 받은 췌장암이 아닌 가장 단계가 빠른 난소암 적응증은 3상까지 모두 거쳐야 한다”며 “베나다파립이 주력하는 위암 적응증 임상 2/3상도 승인시점부터 계산해도 2~3년은 걸릴 것”이라고 운을 뗐다.그는 이어 “사실상 허가 심사기간을 고려해 국산 신약이 등장하려면 최소 4~5년은 소요될 것이다”며 “이런 약물이 국내 임상만 되고 있는 점을 고려하면 무슨 적응증이든 2상 단계에서 효능을 입증하면 글로벌 개발 권리에 대한 기술수출을 노려볼 수 있을 것”이라고 강조했다.
- 에비드넷 “어린이 아토피 환자, 질병관리 획기적 개선할 것”
- [이데일리 나은경 기자] 이르면 내년부터 아토피 피부염을 앓는 어린이 환자들은 휴대폰으로 의료진에 실시간으로 증상을 공유해 빠르게 대처할 수 있게 된다. 마이데이터 전문기업 에비드넷은 이 같은 일을 가능케하는 임상 의사결정 지원시스템(CDSS) 플랫폼을 구축, 제공하고 있다. 원격화상진료 기능까지 탑재된 이 서비스가 자리잡으면 병원 통원 횟수도 주 1회에서 월 1회로 줄일 수 있어 어린이 환자들과 보호자들의 삶의 질이 크게 개선될 것으로 기대된다.◇번거로운 통원 획기적으로 줄여…“치료방식 혁신”30일 에비드넷에 따르면 현재 소아·청소년 아토피 피부염 환자들을 위한 임상의사결정지원시스템(CDSS) 플랫폼을 구축해 제공하고 있다. 관련 연구는 순천향대학교서울병원과 함께 진행 중이다.메디팡팡 CDSS 사용화면. 오른쪽 사진은 의사와 원격화상진료를 진행하는 모습이다. (자료=에비드넷)환자들이 진료 이후 모바일로 일상에서의 관리 상태, 증상, 부작용 등 자신의 건강데이터를 CDSS 기반의 모바일 애플리케이션(앱) ‘메디팡팡’에 기록하면, 의료진이 실시간으로 해당 정보를 웹 기반 CDSS를 통해 확인, 최적의 치료 계획을 수립하도록 돕는다. 특히 최근 제약·바이오 산업의 화두로 떠오른 ‘정밀의료’ 및 ‘개인 맞춤형 치료’를 제공하는 데 메디팡팡과 CDSS 플랫폼이 핵심 도구가 될 수 있다는 평가다.회사 관계자는 “현재 10개의 상급·종합병원 네트워크를 구축함으로써 전국 2000명 이상의 중증 아토피 피부염 환자의 실사용 데이터를 수집을 목표하고 있다”며 “중앙으로 수집된 데이터를 바탕으로 환자 개개인에게 맞는 치료 방안을 구체화하고, 치료제 부작용 증상에 빠르게 대응할 수 있다. 광범위한 연구 대상을 장기 관찰하면서 피부염 치료제의 안전성 및 유효성을 평가하여 임상을 보완할 수 있다는 것도 특장점”이라고 설명했다.특히 매출 증대뿐 아니라 아토피 피부염 치료 방식에 혁신을 가져옴으로써 의료 서비스의 질을 개선하겠다는 것이 회사의 포부다. 국내·외 시중 CDSS 제품들이 일반적인 임상 데이터 관리 솔루션에 중점을 두는 것과 달리 메디팡팡 CDSS는 소아·청소년 아토피 피부염에 특화된 데이터를 갖고 있다. 이 때문에 범용성은 기존 제품보다 조금 부족할 수 있지만 특정 질환에 대한 깊이있는 데이터 분석과 맞춤형 관리에는 최적화돼 있다는 설명이다.사용자 인터페이스(UI)도 단순화해 어린이나 보호자들의 접근성을 높였다. 아울러 실시간 데이터 처리와 피드백 기능이 탑재돼 의료진의 실시간 모니터링 및 피드백이 가능하다. 필요에 따라 의료진이 즉각 치료 계획을 조정할 수 있는 셈이다.이 플랫폼은 원격 화상 진료기능도 포함하고 있어 비대면으로 의료진에게 현재 상태와 증상을 정확하게 전달하는 것이 용이하다는 것도 특징이다.물론 에비드넷 역시 중장기적으로 소아·청소년 아토피 피부염 외 메디팡팡 CDSS가 다루는 적용 질환을 확장할 계획이 있다. 회사 관계자는 “의료 인력이 특히 부족한 소아청소년과에서 다루는 질환들을 중심으로 서비스 확장을 계획 중이다. 천식, 알레르기, 아나필락시스 등의 질병을 다음 아이템으로 검토하고 있다”며 “해외 시장을 대상으로 한 유사 사업도 개발 중”이라고 밝혔다.◇국내 시장 규모만 5천억…내년부터 매출 창출에비드넷의 CDSS 서비스는 한국보건산업진흥원 주관 아래 에비드넷과 13개 병원이 협력해 진행 중인 정부과제다. 에비드넷은 올 연말 과제가 종료되면 내년부터 사업화를 위해 관련 전담기관과 머리를 맞댈 예정이다. 내년 하반기부터 매출을 내는 것이 목표다.메디팡팡 CDSS가 타깃하는 첫 질환이 아토피 피부염인 이유는 장기적이고 일상적인 관리가 필요한 질환이라서다. 특히 유·소아, 청소년 사이에서 많이 발생하는 질환으로, 지속적인 모니터링과 개인화된 치료가 필수적이다. 환자와 보호자가 메디팡팡 CDSS를 사용한다면 통원 횟수는 주 1회에서 월 1회로, 획기적으로 줄어들 수 있다.아토피 피부염은 국내·외 시장규모도 커 사업모델로도 적합하다. 글로벌 시장조사업체 글로벌데이터에 따르면 세계 아토피 치료제 시장은 올해 73억달러 규모로 성장할 것으로 예상된다. 미국, 중국, 인도 등 주요 10개국의 아토피 피부염 환자 수만 1억명으로 추산된다. 국내 시장만 해도 약 5000억원 규모다.여기에 국내 CDSS 시장 규모만 3000억~4000억원에 달할 것으로 예상돼, 사업화가 돼 메디팡팡이 시장에 자리잡으면 회사의 매출을 빠르게 끌어올릴 수 있을 것으로 기대된다. 회사 관계자는 “에비드넷의 솔루션은 광범위한 데이터를 활용해 개인화된 치료 계획을 제공, 의료진의 의사결정을 지원하고 치료 효율성과 환자 만족도를 향상시키는 데 큰 역할을 할 것”이라며 “이 솔루션으로 시장에서 점진적으로 점유율을 늘려가며 수익성을 높일 수 있을 것이다. 솔루션을 성공적으로 도입하고 향후 시장 반응을 토대로 적절한 시장 전략을 수립한다면, 중장기적으로는 상당한 매출 성장이 예상된다”고 강조했다.메디팡팡 CDSS가 다루는 질환의 범위가 넓어지면 향후 의료 마이데이터를 이용한 정밀의료 분야에 에비드넷이 중요한 한 축이 될 것으로 예상된다. 특히 회사는 원격화상진료 기능은 의료 자원이 부족한 지역이나 의료 접근성이 낮은 환자들에게 큰 도움이 됨으로써 의료 서비스의 질을 전반적으로 크게 향상시킬 수 있을 것으로 기대하고 있다.에비드넷은 지난 2017년 한미약품(128940)에서 최연소 이사 및 상무를 지낸 조인산 대표이사가 박래웅 아주대 의료정보학 교수와 공동 창업해 설립된 회사다.
- 코아스템켐온, 범부처 개발사업서 특발성폐섬유증 신약 개발기업으로 최종 선발
- [이데일리 나은경 기자] 코아스템켐온(166480)은 2024년 범부처 재생의료 기술 개발 사업에서 ‘재생의료 연계기술 개발’ 분야 내 치료제 연구기업으로 최종 선발 되었다고 2일 밝혔다. 회사는 치료제 연구성과를 바탕으로 앞으로 4년간 총 13억2000만원을 지원 받게 될 예정이다. 이번 과제를 통해 탯줄(UC) 유래 중간엽 줄기세포 내 엑소좀을 원료로 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 ‘EV231LU20’의 임상 1상 승인을 목표로 하고 있다.코아스템켐온 관계자는 “‘EV231LU2’ 예비실험에서 해당 물질이 항섬유화 및 항염증에 탁월한 효과를 보였다”며 “특히 근섬유아세포 억제와 콜라겐 발현 억제 등 다양한 세포 및 분자 타깃을 가지고 있어 섬유화증 질환 내 기존 치료제와의 큰 차별성을 확인할 수 있었다”고 말했다.중간엽줄기세포의 IPF 치료기전 (자료=Shengnan Yang et al, Front. Cell Dev. Biol., 2021, 9; 639657)해당 물질은 핵산(microRNA), 단백질(cytokine), 지질(Lipid) 등 다양한 억제 인자를 포함하고 있어 간, 신장, 심장 등 적응증 확대 가능성이 높다는 것이 회사측 설명이다. 이에 따라 개발 완료 이후 시장 진출 시 질환 내 새로운 치료방안을 제시함으로써 환자의 치료 환경 뿐만 아니라 회사의 경제적 측면에도 큰 영향을 줄 수 있을 것이라 기대하고 있다. 엑소좀은 기존의 세포치료제의 한계를 극복하고 더 우수한 안전성과 치료효과를 보일 것으로 기대를 모으는 기술이다. 하지만 까다로운 생산 과정 탓에 엑소좀의 이형질성(heterogeneity)을 제어해 균질한 엑소좀을 생산하는 기술이 치료제 상용화에 필수적이다. 코아스템켐온 관계자는 “20년간 이어온 줄기세포 연구 노하우를 바탕으로 대량 엑소좀 세포 배양 시스템 및 분리 공정을 통해 기존 제조공정 및 조건시험에 비해 5~10배 높은 생산 효율을 확보했다”며 “올해 완공 예정인 충북 오송 GMP 내에도 생산과 연구를 이어갈 시설이 포함돼 있다”고 말했다. 코아스템켐온이 치료제 개발에 참여한 특발성 폐섬유증은 말 그대로 폐가 딱딱하게 굳어지는 질환으로 폐의 용적이 감소함에 따라 호흡곤란, 기침, 가래 등의 증상이 심화된다. 지난 2014년 승인돼 판매중인 로슈의 ‘피르페니돈’은 연간 1조2000억의 매출을 기록하며 블록버스터 약물로 자리잡았다. 글로벌데이터의 2020년 데이터에 따르면 환자 수가 점차 늘어나 글로벌 시장 규모는 2020년 4조3000억원 규모에서 오는 2030년 약 8조5000억원 규모로 성장할 것으로 예상된다.
- [미리보는 이데일리 신문]'개천 용' 사회 복원…ISA 대수술, 고졸 채용 늘린다
- [이데일리 송주오 기자] 다음은 2일자 이데일리 신문 주요 뉴스다.△1면-‘개천 용’ 사회 복원…ISA 대수술, 고졸 채용 늘린다-반도체·자동차의 힘 수출 7개월째 증가-재건축 비용 이미 수억원 냈는데 또 1.6억 부담금, 집 팔라는 건가-여야 ‘이태원 특별법’ 합의…尹 거부권 법안 첫 처리 전망-[사설]비어가는 나라 곳간, 세수 펑크 언제까지 계속할 건가-[사설]채용 비리 판친 복마전 선관위, 일벌백계 외에 답 없다△종합-“부자 한국, 왜 미국이 지키나” 더 비싼 ‘동맹 청구서’ 예고-월 15회 이상 쓰면 최대 53% 환급 20만원 초과분은 절반만 환급 적용△재초환 부담금 18년 만에 첫 부과-8월 말부터 본격 부과…‘최대 7억’ 부담금에 떠는 강남·용산 재건축-“초과이익 산정 기준 문제”…집단행동 나선 조합-재초환 폐지되나 했는데…野 총선 압승에 재건축 규제완화 제동△종합-“AI칩 전쟁 2라운드선 필승”…반도체 ‘터닝포인트’ 선언한 삼성-PF시장 연착륙 2차 지원, 저축銀·캐피탈사 3640억 펀드 조성-“결혼을 왜? 한다해도 굳이 애를?” 1020 열명 중 여섯 명 고개 저었다-“AI 학습에 뉴스 무단 사용” 언론사 줄소송에…AI테크 “돈 내겠다” △최상목표 역동경제 청사진-아빠 출산휴가 20일로 확대…취준생·니트족 위한 고용 플랫폼 구축-‘통합형 ISA’ 도입…어르신 집 팔아 연금 넣으면 稅 혜택-저성과 도매법인 퇴출, 온라인시장 활성화…유통비 10% 줄인다-폰게임 쏠림 벗어나 콘솔 육성 ‘선택적 셧다운제’ 자율규제 전환△안갯속 금리, 재테크 전략은-대출기간 길다면 ‘고정·혼합형’ 추천…한도 따질 땐 ‘주기형’ 유리-“단기수익 내자” 변동성 장세에 ‘파킹형 ETF’ 인기-대출만 갈아타도 ‘연 이자 153만원’ 아낀다△정치-민주 독소조항 삭제, 국힘은 운영방식 수용…이태원법 샅바싸움 멈췄다-尹 소통 드라이브…내주 취임 2주년 기자회견-“국힘 이대로는 안된다” 유승민, 당권 도전 시사-한·호주 ‘외교·국방장관’ 회의…“오커스 협력, 대북 공조 강화”-2대 드론작전사령관 김용대 소장 취임△경제-역대급 美수출…무역수지 11개월 연속 흑자행진-최상목, 아세안+3 회의 참석 글로벌 금융 안전망 머리 맞댄다-산업안전 대진단 컨설팅 후 안전·생산성 다 잡았죠-해외직구족, 1분기 장바구니에 中쇼핑몰 의류 담았다△금융-“배임 피하자”…산은, HMM 영구채 전환 추진-한도제한계좌, ATM 이체 100만원으로 상향-5대銀 지난달 가계대출 5.6조 증가…한달 만에 반등-지역청년 창업 활성화 ‘맞손’-스타트업 성장에 아낌없는 지원△글로벌-美 고임금의 역습…“올해 금리 인하 힘들 수도”-‘돈세탁’ 바이낸스 창업자 美서 징역 4개월 실형-AI 날개 단 클라우드가 효자…아마존·MS 1분기 실적 서프라이즈-고물가에 지갑 닫는 美 소비자 “싼 것만 원해” 식품기업 울상-美 컬럼비아대 “친팔시위대 정학”△산업-여객수요 회복에…항공업계, 中노선 앞다퉈 확대-프리미엄 배터리 앞세워 차별화…삼성SDI, 나홀로 실적 선방-허태수 GS 회장 “AI로 디지털 혁신”-냉각설비 ‘칠러’ 폭풍성장…LG전자 B2B 성장 첨병으로-삼성전자·고려대 협약 친환경 가전 공동 연구-현대차 ‘픽업앤충전 서비스’ 전국으로 확대△ICT-“방통위 완전체 돼야”…이진숙·최상재·안정상 물망-로봇이 로봇 만드는 ‘최첨단 공장’-‘K-콘솔’ 키우는 정부, 게임진흥책 2% 아쉽다-6만달러 붕괴된 비트코인…“가파른 상승 따른 조정”△제약·바이오-이종이식 ‘글로벌 톱3’ 우뚝…내년 턴어라운드 자신-종이 손잡이 박카스 박스 동아제약 환경친화 앞장-금감원, ‘상장 전 임상결과도 의무공시’ 검토-SK바이오팜 엑스코프리 ‘처방증가·고환율’ 업고 훨훨△과학카페-NASA 출신 영입, 발사체 최고 전문가 합류…우주청 인재모시기 뜨겁다-R&D 예타면제 기준 상향 또는 폐지 가능성에…과학계 기대감 물씬△증권-일편단심 테슬라…서학개미 웃었다-AI폰 내놓은 애플…부품주도 훈풍 탈까-따따블 다시 올까 새내기주에 쏠린 눈-“주주권 행사 어려운 주식…코리아 디스카운트 주 원인”△부동산-재개발 닻 올리는 사직2구역…‘높이 제한’ 변수-AI에 기반한 기업친화 특화단지 조성-서울 전세가 상승속 양천구 하락…매매 갈아타기 신호탄?-마천3구역·광운대역 물류부지에 총 7600여가구 공급△엔터테인먼트-“심각한 OTT 장르물보다 가벼운 TV 드라마”-‘BL 강국’ 태국 공략 나선 K콘텐츠…드라마 합작 봇물-제25회 전주국제영화제 팡파르-JYP, 中 플랫폼 왕이원뮤직과 협업-OTT 피콕, 올림픽 앞두고 요금 인상-위켐드, 가자지구 주민에 27억원 기부△이데일리가 만났습니다-바다 현실 외면한 중처법…4600척 선주가 범죄자로 몰릴 판-“동해 오징어 급감…폐선지원금 늘려 어선 70% 줄여야”△피플-5월 과학기술인상에 서민교…“광학 연구 새 방법 제시”-바리톤 정경, ESG경영 솔루션 기업 리브위드 CMO 선임-‘뉴욕 3부작’ 폴 오스터 별세-제4이통 스테이지엑스 CTO에 김지윤-[인사가 만사]-[명복을 빕니다]△오피니언-[이근면의 사람이야기]가정의 달 꿈꿔보는 ‘효도 4법’-[생생확대경]살얼음판 PF, 여유부리는 정부△전국-경기북부 새 이름은 ‘평화누리특별자치도’-“아이패스로 교통비 줄이세요”…인천시장, 시행 첫날 홍보 나서-소진공 ‘도둑 이사’에 대전 지자체·상인 발칵-또 의회 문턱에 걸린 ‘오산도시공사’ 설립 △사회-일하랴 공부하랴…기업들 ‘중고 신입’ 선호에 취준생 ‘경력 쌓기’ 울상-전국 32개 의대 모집인원 확정 대교협, 증원 심의 곧 착수할 듯-“부동산PF 위기 속 늘어나는 사업시행권 분쟁…‘귀책사유’ 관건”-전임의 돌아온다…‘빅5’ 계약률 65.9%-교육부 ‘자율형 공립고 2.0’ 2차 모집
- 올릭스, RNA 플랫폼 기술 최초 입증...퍼스트 무버 가능성↑
- [이데일리 송영두 기자] 올릭스가 비대흉터 치료제 임상 2상을 통해 자체 개발한 RNA 간섭 플랫폼 기술 유효성을 최초로 입증했다. 비대흉터 치료제 ‘OLX101A’는 퍼스트 무버로 글로벌 시장 진입이 가능하다는 분석이다. 이번에 임상 2상 최종보고서(CSR)까지 수취한 만큼 해당 데이터를 통해 현재 해외 기업들과 기술이전을 논의하고 있는 것으로 알려졌다. 특히 플랫폼 기술 유효성을 입증, 올릭스의 다른 파이프라인에 대한 글로벌 시장에서의 관심도 높아질 전망이다. 비대흉터는 콜라겐이 과생성돼 상처 범위를 넘어 크게 튀어나오는 현상으로 켈로이드 흉터라고도 불린다.29일 올릭스(226950)에 따르면 지난 26일 비대흉터 치료제 OLX101A 미국 임상 2a상 최종보고서를 수령했다. 이번 임상은 흉터 재건술을 시행한 환자 20명을 OLA101A 저용량과 고용량 투약군으로 나눠 이뤄졌다. 두 그룹에는 OLX101A와 대조약을 흉터 재건술을 시행한 부위에 반반씩 투여했다.효능평가는 투약 후 24주, 안전성 평가는 투약 후 48주 시점에 이뤄졌는데, 환자 및 관찰자 흉터 평가 척도인 POSAS(Patient and Observer Scar Assessment score) 스코어를 통해 흉터 개선 정도를 평가했다. 그 결과 투약 전 평균 5,1 POSAS 스코어가 투약 24주 후 3.3점으로 1.8점 감소했다. 반면 대조군은 투약 전 평균 5.0 POSAS 스코어에서 투약 24주 후 3.8점으로 나타났다. 회사 측은 “치료제를 투여한 시험군의 1차 평가 지표의 P값(p-value)은 0.017로 나타나 통계적 유의성을 충족했다”며 “반면 위약을 투여한 대조군에서는 통계적 유의성이 확인되지 않았다”고 말했다.다만 일각에서는 투약군과 대조군 점수 비교 외 직접적인 통계적 차이를 밝히지 않아 실제 위약 대비 효과가 있는지 판단이 어렵다는 지적이 나온다. 이에 대해 회사 측은 “상처가 회복되는 과정에서의 피부 조직의 특성상 하나의 흉터 내에서 시험군과 대조군이 완벽히 독립적이지 않기 때문에 두 군의 차이를 비교하는 것은 약효를 판단할 수 있는 신뢰할만한 방법이 아니다”라며 “따라서 군간 통계 차이를 비교하는 것보다는, 시험군과 대조군의 투여 전후를 비교하는 것이 약효의 징후를 확인할 수 있는 더 적절한 방법이기에 통계 분석도 그에 맞게 디자인됐다”고 설명했다.올릭스 주요 파이프라인.(자료=올릭스)◇RNA 플랫폼 기술 유효성 최초 입증비대흉터 치료제 OLX101A는 올릭스 파이프라인 중 가장 빠른 개발 단계에 있다. 따라서 이번 임상 2a상의 유효성과 안전성 입증은 시사하는 바가 크다는 분석이다. 올릭스는 올리고 핵산 신약개발 기술인 RNA 간섭 플랫폼 기술을 자체 개발했다. 저분자화합물이 1세대, 항체가 2세대 신약개발 기술이라면 올리고 핵산은 3세대 신약 기술로 꼽힌다. 2세대 기술까지는 생성된 단백질에 작용하지만, 올리고 핵산은 단백질 생성 전 단계인 mRNA에 작용해 질병을 유발하는 단백질 생성을 특이적으로 억제할 수 있다.1, 2세대 치료제는 생성된 질병 관련 단백질에 결합 작용해 대상 단백질 형태 또는 위치에 따라 공략이 불가능한 단백질이 존재한다. 반면 올릭스 RNA 간섭기술은 화학적으로 합성된 DNA 및 RNA 등 올리고 핵산을 치료제로 활용, 치료제 개발이 어려웠던 언드러거블 타깃(Undruggable Target)에 대한 신약개발이 가능하다. 올릭스 파이프라인이 비대흉터 치료제 같은 희귀질환에 집중된 것도 이 때문이다.올릭스 관계자는 “비대흉터 치료제 임상 2a상에서 유효성과 안전성을 입증한 것은 올릭스 신약 개발 기술인 RNA 간섭 치료제 플랫폼 기술의 인체 내 개념 증명이 최초로 확인된 것”이라며 “특히 임상시험 중에 안전성과 관련된 어떠한 이슈도 보고되지 않았다는 점에서 단독 치료뿐 아니라 병용 치료요법으로도 사용할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.◇경쟁자 없는 10조 시장, 퍼스트 무버 유력글로벌 비대흉터 치료제 시장은 연평균 10% 성장 중인데, 지난해 약 69억 달러(약 9조5000억원)에서 올해 약 77억 달러(약 10조6000억원)에 달할 것으로 전망된다. 비대흉터는 콜라겐이 과생성돼 상처 범위를 넘어 크게 튀어나오는 현상으로 켈로이드 흉터라고도 불린다. 특히 해당 시장은 상업화된 치료제가 없고, 비대흉터 환자들은 먼저 연고를 처방받거나 성형수술에 나서고 있지만 효과는 미미한 것으로 알려졌다. 따라서 비대흉터 치료제에 대한 니즈가 상당하다는 게 업계 전언이다.과거 존슨앤드존슨과 RXi도 개발에 나섰던 비대흉터 치료제는 현재 올릭스가 유일하게 임상 개발을 진행 중이라는 게 올릭스 설명이다. 회사 관계자는 “현재 임상을 진행하고 있는 기업 중 올릭스가 가장 앞선 단계에 있다. 존슨앤드존슨과 RXi라는 기업이 비대흉터 치료제 개발 임상을 진행했지만, 임상 2상 이후 관련 내용 업데이트가 전혀 안되고 있다”며 “타사 siRNA 비대흉터 치료제는 전달체를 사용하는 반면, 올릭스 치료제는 원천기술인 자가전달이 가능한 siRNA 치료제 개발 기술을 활용해 별도 전달체가 필요 없다는 점에서 차별점을 가진다”고 설명했다.해외 기업들도 올릭스 비대흉터 치료제는 물론 또 다른 파이프라인에 대한 관심을 보이는 것으로 전해졌다. 비대흉터 치료제의 경우 빠르면 임상 2b상 진입전 또는 임상 3상 전에 기술이전에 대한 성과가 나올 것으로 예상된다. 비대흉터 치료제 외 호주에서 임상 1상 중인 탈모치료제 OLX104C도 여러 기업들과 기술이전 및 협업 논의를 진행 중인 것으로 알려졌다. 탈모치료제 역시 임상 1상을 성공하게 되면 RNA 물질로 탈모 치료제 가능성을 입증하는 최초 사례가 될 전망이다.회사 관계자는 “비대흉터 치료제는 작년 톱라인 결과 발표시 치료제 기술이전에 관심을 보였던 회사들과 최종보고서를 토대로 후속 개발에 대한 논의를 진행 중”이라며 “탈모치료제의 경우 올해 연말 1상 완료를 목표로 하고 있다. 임상이 차질없이 진행되고 있고, 다수 기업과 협업을 논의 중”이라고 말했다.
- ‘하반기 상장’ 쓰리빌리언, 다른 의료AI기업과 차별점은?
- [이데일리 김승권 기자] 인공지능(AI) 분석 기반 유전성 희귀질환 진단기업 쓰리빌리언에 대한 기대치가 높아지고 있다. 기존 의료AI 기업과 차별점이 분명하기 때문으로 풀이된다. 먼저 이 회사는 매출이 확대 추세다. 작년 매출은 3배 이상 늘었고 올해도 3배 이상 성장이 예상된다. 올해 매출은 60억~100억원 사이가 될 것으로 관측된다. 흑자전환이 예정된 기업이기도 하다. 회사 측은 흑자전환 시점은 매출 200억원을 달성하는 시점인 2025년 말~2026년 정도가 될 것으로 예상하고 있다. 또한 AI 기술이 구글과 견줄 정도가 되었으며 AI 신약개발에서도 강점을 보이고 있다. 장외거래 시장에서도 가치가 두 배 이상 급등한 상황이다. 금창원 쓰리빌리언 대표는 자사 비즈니스 모델의 특이점은 결국 AI 분석의 정확도에 있다고 설명했다. 해당 정확도에 대한 의사들의 신뢰가 지속적으로 쌓여서 매출이 지속적으로 늘고 있다는 것이다. 구글 딥마인드가 만든 ‘알파미스센스’도 희귀질환을 분석하지만 최근 AI 대회에 나온 지표를 보면 쓰리빌리언이 앞서고 있다는 게 회사 측 주장이다. 이에 의사들이 쓰리빌리언 희귀질환 제품을 재사용하는 재구매율은 90%에 육박하고 있다. 쓰리빌리언 장외거래 시세 추이 (사진=증권플러스 캡처)◇ 쓰리빌리언, 매출 상승세...향후 기대치도 ↑25일 바이오업계에 따르면 쓰리빌리언은 조만간 코스닥 상장 예비심사를 청구할 예정이다. 최근 주주총회를 거쳐 주주 모두의 의견을 청취했으며 금주 청구서를 제출할 계획이다. 공모 주식은 구주매출 없이 전량 신주로만 이뤄진다.쓰리빌리언은 지난 1월 기술성평가 기관 두 곳에서 ‘A, A’ 등급을 확보하며 기술특례상장 자격을 갖춘 바 있다. 쓰리빌리언의 장외 주식시장 가치도 최근 다시 급등했다. 증권플러스에 따르면 올 2월 15일 1만2500원이었던 주식이 지난 9일 2만5800원에 149주 가량 거래됐다. 최근 판매되는 주가 시세는 약 3만원 정도다. 쓰리빌리언의 최근 가치 상승은 매출 상승세에 대한 기대 때문으로 풀이된다. 쓰리빌리언은 작년 매출 27억원을 기록했다. 2022년(8억원) 대비 세 배 이상 늘어났다. 1월 매출도 지난해 대비 4.5배 상승했다. 올해 매출은 약 60억원~100억원 정도를 거둘 것으로 예상된다. 매출은 100%가 AI를 기반으로 한 희귀질환 진단 서비스에서 나오고 있는 상황이다. 눈여겨 볼 점은 흑자전환 시점이 다른 상장사들보다 빠를 것으로 관측된다는 것이다. 매출이 200억원을 넘으면 흑자전환이 가능하다는 것이 금창원 쓰리빌리언 대표의 설명이다. 금 대표는 “매출은 저희 희귀질환 진단 서비스가 100%라고 보시면 된다. 해외 매출 비중이 작년 보다 더 늘어서 현재 1분기 기준으로는 70%가 해외 매출로 나오고 있다”고 설명했다. 또 다른 강점은 수출 기반 기업이라는 것이다. 쓰리빌리언은 1년 새 해외 매출이 급증하면서 1분기 기준 전체 매출의 70%를 넘었다. 쓰리빌리언은 미국, 유럽 등 세계 56개국 400개 병원에 협력 병원을 두고 있는데 전 지역에서 매출이 고르게 발생하고 있다. 현재 쓰리빌리언은 자회사가 없으나, 코스닥 상장 이후엔 북미와 유럽, 중동지역 특정 국가등 모두 3곳에 현지 법인을 설립한다는 계획이다. 금창원 쓰리빌리언 대표는 “해외 글로벌 제약사와 진단 지원 사업과 관련해서 긴밀하게 협의 중”이라며 “해외 매출은 꾸준히 늘어날 것으로 예상된다”고 말했다. ◇쓰리빌리언이 희귀질환 유전자 변이를 해석하는 방식의 특이점은쓰리빌리언의 기술이 희귀질환을 진단할 수 있는 건 사람마다 다른 유전자의 변이를 해석할 수 있기 때문이다. 인간 세포 1개에는 30억 개의 유전자가 있다. 표준 유전자 지도와 비교하면 0.1%의 변이가 존재한다. 이 변이가 어떤 질병과 연관성이 있는지 AI를 기반으로 예측하는 게 쓰리빌리언의 기술이다. 상세 과정을 보면 먼저 유전체(genome)를 해독하는 과정이 필요하다. 약 2만여개 모든 인간 유전자의 DNA 염기 서열을 읽어내는 과정이다. 이렇게 모든 유전자의 염기 서열 해독을 하고 나면 전처리 과정을 통해 표준 유전체 지도와 다르게 환자의 유전체에서 특이하게 발견되는 유전 변이를 가려내는 과정을 거쳐 전체 2만개의 유전자에서 약 10만개의 유전변이를 추려낸다. 금창원 쓰리빌리언 대표 (사진=쓰리빌리언)이어 발견된 10만여개의 유전 변이 각각은 유전자의 기능에 이상을 발생 시켜, 질병을 유발할 수 있는 병원성 변이( Pathogenic variant) 인지 판별한다. 이 때 쓰리빌리언이 구축한 인공지능 유전변이 해석 시스템이 활용된다는 게 회사 측 설명이다. 실제 쓰리빌리언은 자사 AI 유전자 분석 솔루션으로 평균 5분 만에 감각신경 난청 증상의 원인을 진단했다. 연구는 AI와 인간 전문가가 각각 경증부터 중증 감각신경성 난청 증상이 있는 263명의 환자 유전체를 WES(Whole Exome Sequencing)로 해독했다. 난청 증상을 동반하는 유전 질환 871가지를 모두 검사 대상으로 설정한 후 쓰리빌리언의 AI 유전변이 해석 시스템 ‘에비던스’와 임상 전문 그룹이 진단한 결과를 비교 검증하는 방식으로 이뤄졌다.◇ AI신약개발 기술 경쟁력도 높아AI신약개발 기술 분야에서도 경쟁력이 높다. 쓰리빌리언은 현재 인공지능 신약개발 타깃 발굴 등과 관련해 제약사들과 공동 개발 계약을 논의 중에 있다. 금 대표에 따르면 쓰리빌리언의 AI신약개발 기술의 차별점은 거대한 데이터에 있다. 진단 사업을 통해 확장되는 환자 유전체 데이터 ( 변이 수 기준으로 700억건 이상) + 환자 증상 정보 30만건을 기반으로 한 신약개발 AI 기술이 지속적으로 업데이트되고 있다는 것이다. 금 대표는 “기술 발전으로 AI가 지난 50년간 크게 변하지 않았던 신약개발 방식에 변화를 가져오고있다”며 “연구 가장 앞단인 타깃 발굴에서부터 스크리닝까지 AI를 적용하는 것이 가능해졌다. 임상 단계에서도 임상 프로토콜 최적화, 환자 모집, 환자 모니터링(약물감시) AI 접목이 기대된다”고 말했다. 쓰리빌리언 신약개발 플랫폼 프로세스 (사진=쓰리빌리언)쓰리빌리언의 신약개발 플랫폼은 △특정 질병 타깃을 발굴하는 ‘치료제 타깃 발굴 및 효과검정’ △타깃을 적절하게 컨트롤해서 실제 신약으로 개발될 수 있는 후보물질을 인공지능을 기반으로 생성하는 ‘신약 후보물질 생성’ △후보물질이 임상 1상에 해당하는 안정성을 갖고 있는지 검증하는 ‘약물 안전성 검정’ 등 3요소로 나뉘어 있다.금 대표는 “희귀유전 질병을 컨트롤 할 수 있는 후보물질까지 추출해냈고 밸리데이션 직전 단계까지 왔다”며 “앞으로 찾아낸 후보물질의 실제 기능 확인에 주력하고 단계별 임상시험을 진행할 예정”이라고 밝혔다. ‘밸리데이션’이란, 의약품의 제조 공정, 설비·장비·기기, 시험방법, 컴퓨터 시스템 등이 판정 기준에 맞게는 결과를 도출하는지 검증하는 절차를 말한다.유전체 데이터를 활용하지 않는 AI 신약개발도 가능하다. 합성 가능성이 보장된 신규 구조의 ‘small molecule(저분자)’ 생성 기술(인공지능 생성 모델 기반)이 개발됐고 표적 결합 위치 ‘10nM’ 수준의 ‘affinity(유사성)’로 결합하는 후보물질 디자인 기술(인공지능 강화학습 기반)도 발전하고 있다는 게 그의 설명이다. 금 대표는 “최종적으론 내부의 의약화학자들의 평가/검토를 거쳐, 실험 검정 단계로 나가가는 구조의 AI 신약개발 프로세스를 가지고 있다”며 “현재 검정 단계에 여러 후보 물질들이 실험적 검증에 들어가 있고, 좋은 결과를 내는 물질들이 다수 발굴되고 있는 상황”이라고 덧붙였다.
