뉴스 검색결과 10,000건 이상
- [단독]셀트리온, 할로자임 하일레넥스 시밀러 개발 착수...큰그림 따로있다?
- [이데일리 송영두 기자] 셀트리온이 세계 최초로 미국 할로자임이 개발한 인간 히알루로니다제 치료제 하일레넥스(Hylenex) 바이오시밀러 개발에 착수한 것으로 확인됐다. 최근 회사가 히알루로니다제 치료제 바이오시밀러를 개발 중이라는 사실이 알려지면서, 어떤 제품을 개발하는지에 대한 관심이 집중된 바 있다. 특히 이번 하일레넥스 시밀러 개발은 단순 제품 개발이 아닌 향후 할로자임의 인간 히알루로니다제 기술을 자체 확보하기 위한 큰그림일 수도 있다는 분석이 나온다.서진석 셀트리온 대표는 지난달 26일 인천 송도컨벤시아에서 열린 정기주주총회 자리에서 인간 히알루로니다제 바이오시밀러를 개발하고 있다고 말했다.(사진=셀트리온)2일 제약바이오 업계에 따르면 셀트리온(068270)은 하일레넥스 바이오시밀러 개발을 위해 임상물질을 생산 중인 것으로 나타났다. 다만 임상물질 생산은 셀트리온 자체 생산이 가능하지만, 생산시설이 풀가동 중이라 국내 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업을 통해 위탁생산을 진행하고 있는 것으로 확인됐다. 앞서 지난 26일 인천 송도에서 진행된 셀트리온 정기주주총회에서 서진석 셀트리온 대표는 인간 히알루로니다제 기술 도입 및 치료제 개발 등에 대한 주주들의 질문에 “셀트리온은 기본 적으로 바이오시밀러를 개발하는 회사다. 특허가 끝난 제품들에 대해서는 알테오젠과 마찬가지로 인간 히알루로니다제가 첨가된 제품을 만들고 있다”며 “인간 히알루로니다제가 들어간 제품(바이오시밀러)를 개발 중이고, 출시를 계획하고 있다”고 말해 이목을 끌었다.이데일리 취재 결과 셀트리온은 하일레넥스 바이오시밀러 개발을 위해 전임상을 완료하고 올해 초부터 임상물질 생산에 들어갔다. 임상물질 생산 기업은 프레스티지바이오로직스로 추정된다. 올해 초 셀트리온과 위탁생산 계약을 맺은 기업은 프레스티지바이오로직스가 유일하기 때문이다. 실제로 이 회사는 지난 1월 17일 셀트리온과 90억원 규모 의약품 위탁생산(CMO) 계약을 체결했다. 다만 프레스티지바이오 측은 “위탁생산 관련 부분은 비밀유지계약으로 인해 확인해줄 수 없다”고 말했다. 그러나 업계 관계자에 따르면 생산규모 및 시설들을 고려했을때 프레스티지바이오로직스가 유력하다는 설명이다. 특히 업계에 따르면 하일레넥스 바이오시밀러 개발을 위한 임상물질 생산은 올해 3분기 내 완료될 것으로 알려졌다. 임상물질 생산이 완료되면 임상 1상시험계획(IND)을 신청해 임상에 돌입할 것으로 예상된다. 할로자임의 인간 히알루로니다제 기술이 적용된 치료제 바이오시밀러 개발에 나선 것은 셀트리온이 세계 최초다.◇할로자임·알테오젠과 경쟁...특허 문제 극복 과제도현재 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 히알루로니다제 의약품은 비트레이즈(Vitrase), 앰파다제(Amphadase), 하이다제(Hydase), 하일레넥스(Hylenex) 등 4개에 불과하다. 이중 3개 제품은 동물 유래 제품인 반면 인간 히알루로니다제 제품은 하일레넥스가 유일하다. 권해순 유진투자증권 연구원은 “동물 유래 히알루로니다제는 불순물이 있어 부작용 발생 가능성이 있지만, 인간 히알루로니다제는 유전자재조합 기술로 불순물이 없어 부작용 발생 가능성을 대폭 낮출수 있다”고 말했다.하일레넥스는 미국 시장 내 처방 1위 제품으로, 2022년 기준 하일레넥스와 인간 히알루로니다제 원료 매출액은 약 2억 달러(약 2700억원)로 집계된다. 해당 제품은 히알루론산 필러 부작용 치료 및 안과 수술 보조제, 통증 완화 치료제로 사용된다. 글로벌 히알루로니다제 시장규모는 연평균 9% 성장해 2030년 13억2690만 달러(약 1조7926억원)에 달할 것으로 관측된다. 다만 하일레넥스는 국내 시장에는 진출하지 않은 상황으로 알테오젠이 빈자리를 노릴 전망이다.할로자임이 인간 히알루로니다제 기술로 개발한 하일레넥스(Hylenex).(사진=할로자임 홈페이지 갈무리)알테오젠(196170)은 자체 인간 히알루로니다제 기술로 테르가제를 개발해 지난해 2월 국내 품목허가 신청을 했다. 올해 상반기 품목허가 여부가 결정될 것으로 보인다. 다만 셀트리온이 개발에 착수한 하일레넥스 바이오시밀러는 빠르면 연내 임상 1상에 진입할 것으로 관측되지만, 임상 3상 등을 거치면 최소 3~4년 정도가 소요될 전망이다. 여기에 하일레넥스가 할로자임의 인간 히알루로니다제 플랫폼 기술로 개발된 제품인 만큼 셀트리온이 개발을 완료하더라도 특허 만료를 기다려야 해 당장 시밀러 개발로 얻을 수 있는 이익이 없다는 분석이다.업계 관계자는 “할로자임 인간 히알루로니다제(PH20)는 물질특허가 지역에 따라 다르지만 2030년경에 만료 되는 것으로 알고 있다. 그러나 할로자임사가 출원한  발효, 정제 특허 등이 매우 광범위하게 청구 돼있고, 이 특허들도 특허 만료 기간이 상당히 남아 있다”며 “따라서 PH20 바이오시밀러를 개발하는 회사들은 이것을 극복해야만 시장에 출시를 할 수 있을것으로 예상된다”고 말했다.◇셀트리온의 큰그림, 할로자임 기술 이식업계에서는 셀트리온이 특허 장벽을 뚫어야 하는 할로자임 인간 히알루로니다제 시밀러 개발은 단순 치료제 개발이 아닌 숨어있는 의미가 있을 것으로 내다보고 있다. 인간 히알루로니다제 기술을 자체적으로 확보하는 데 더 큰 의도가 있을 수 있다는 분석이다. 알테오젠 등 인간 히알루로니다제 기술 관련 기업들과 콜라보 계획이 없다고 천명한 것도 이같은 추측에 힘을 싣는 발언이라는 게 업계 일각의 설명이다.실제로 바이오시밀러 업계 관계자는 “지난 셀트리온 주총때 서진석 대표가 인간 히알루로니다제와 관련한 발언과 할로자임 치료제 시밀러 개발에 나선다는 것을 종합적으로 고려해보면, 할로자임의 인간 히알루로니다제 기술을 파악해보겠다는 의지가 있어보인다”며 “시밀러 개발을 하면서 인간 히알루로니다제 기술을 자체 기술로 확보해 셀트리온이 개발 중인 시밀러나 향후 신약에 적용하는 부분을 고려할 수도 있다”고 설명했다.이와 관련 셀트리온 측은 “인간 히알루로니다제 기반 바이오시밀러를 개발하는 것은 맞지만 구체적인 부분을 밝히긴 어렵다”고 말했다.
- 의료공백 대처할 PA 간호사, 현장선 “법적 안전망부터 요구”
- [이데일리 이순용 기자] ‘전담 간호사’, ‘의료 보조인력’으로 불리는 PA간호사가 의료공백 대란을 계기로 합법화될 수 있을지 주목받고 있다.PA(Physician Assistant) 간호사는 불법과 합법의 경계에 선 의료인이다. 의사 인력 부족으로 인한 공백으로 수술 보조, 응급상황 보조, 치료 등의 의료 행위를 하는 간호사를 말한다. 의료계에 따르면 국내에서 활동하는 PA간호사는 1만여 명에 달한다. PA 간호사의 숫자는 계속해서 증가하는 추세지만, 이들의 법적인 지위는 명확하지 않다. 불법과 합법의 경계에 위태롭게 걸쳐 있다.최근 보건복지부가 ‘간호사 업무 관련 시범 사업’을 실시하며 PA 간호사의 법제화에도 관심이 쏠리고 있다. ‘새로운 보건의료제도를 시행하기 위해 필요하면 시범사업을 실시할 수 있다’는 보건의료기본법 제44조에 따라 PA 간호사들이 의사 업무의 일부를 대신할 수 있도록 한 것이다. 이번 시험사업은 의대 증원 갈등으로 인해 전공의들이 현장을 이탈하자 그 공백을 메우기 위한 대책으로 시작됐다. 보건복지부는 그간 대법원 판례를 통해 간호사에게 명시적으로 금지된 행위를 제외하고 PA 간호사가 검사, 치료 및 처치, 수술, 마취 등에 걸쳐 할 수 있는 업무 기준을 제시했다. 그러나 현장에서 실제 활동하는 PA 간호사들의 반응은 ‘정부 정책과 법의 괴리가 크다’는 반응이다. PA 간호사들의 의료행위를 현실적으로 법적으로 보호를 받지 못 하고, 오히려 처벌 대상이 될 수 있기 때문이다. 실제 의료 현장 관계자들의 불안이 커질 수밖에 없는 이유는 관련 법률 때문이다. 보건범죄단속에 관한 특별조치법(이하 보특법)에 따르면 부정의료업자에 대해 2년 이상의 유기징역 또는 무기징역에 처하도록 하고, 그와 함께 벌금형을 병과하도록 규정하고 있다. ‘부정의료업자’란 무면허 의료행위를 ‘업’으로 하는 사람을 말한다. 만약 PA 간호사가 수술이나 진료 보조행위 등 ‘의료행위’를 할 경우 이를 지시한 의사는 처벌 대상이 된다.1만 명에 달하는 수가 보여주듯, 의료 현장에서는 필요하다 여겨지는 PA간호사가 아이러니하게 법적으로는 전혀 보호받지 못 하는 사각지대에 있다. 의료 행위 지시를 한 의사 역시 금고 이상의 형을 선고받기 때문에 의사면허를 박탈당하게 된다. PA를 활용하는 의료인들은 면허 취소가 될 수 있는 위험을 가지고 있는 것이다. 물론 환자를 보호하기 위해서는 어느 정도 규제는 필요하다. 그러나 이른바 ‘돌팔이’의 무면허 의료행위를 처벌하기 위한 보특법의 제정 목적과 달리, 현재 의사의 주도하에 이루어지는 진료나 수술 행위에 대한 PA 간호사의 보조적 업무에 보특법이 적용되는 것은 의료 현장의 공백을 메우기는커녕, 공백을 더 만드는 것이라는 지적이 지속되고 있다. 미국의 경우 전문 지식과 숙련된 기술을 갖춘 ‘전담간호사’ 공인제도가 있으며, 일본 역시 ‘인정간호사제도’를 통해 수준 높은 간호 실무를 수행할 수 있도록 제도를 갖추고 있다. 선진국과 달리 제도적인 안전망이 갖춰지지 않은 상태로 언제든지 법적 처벌을 받을 수 있다는 불안감은 정부 정책과 반대로 PA 간호사들의 설 자리를 없애고 있다.정경실 의료개혁추진단장은 “임상 현장에서 간호사의 역할과 전문성이 커지는 데 반해, 전문간호사 제도나 PA 제도가 따라가지 못하고 있다는 점을 시인한다”고 말한 바 있다.PA 간호사의 합법화는 오히려 간호사의 업무 범위를 명확하게 규정하고, 전문적인 간호 서비스를 제공할 것이라는 기대가 크다. 정부가 제도적으로 PA 간호사를 양성하기 위해서는 먼저 관련 종사자들에 법적인 안전망을 제공해 불안함을 해소하려는 노력이 필요하다.
- '6조 시장에 경쟁자 없다'...에이비온, 다국적 제약사에 기술수출 임박
- [이데일리 김지완 기자] 혁신신약 개발전문업체인 에이비온(203400)이 대규모 기술수출을 목전에 둔 것으로 확인됐다.10일 업계에 따르면, 에이비온은 최근 국내 대형 회계법인과 자문계약을 체결했다. 이번 자문계약은 파이프라인 기술수출을 주요 골자로 하고 있으며, 제3자배정 유상증자를 통한 최대주주 변경까지 포함하고 있다. 바바메킵 작용기전. (제공=에이비온)기술수출 가능성이 가장 높은 파이프라인은 바바메킵(ABN401)이다. 바바메킵은 현재 미국, 한국, 대만 등 23개 의료기관에서 40명의 비소세포폐암 환자를 대상으로 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. 임상 2상은 2022년 12월 개시했다.바바메킵이 기술수출 가능성을 높이는 이유는 c-MET 치료제 시장에서 여러 기술적 난제를 해결했기 때문이다. c-MET는 세포막 수용체로, 세포 성장·이동·분화·생존에 중요한 역할을 하는 단백질이다. 암세포에서 c-MET 변이가 일어나면 암세포 성장·전이가 빨라진다. 치료제 저항성(내성)도 유발한다.◇ c-MET 안전성 해법 찾아우선, 에이비온은 c-MET 치료제 개발에 있어 안전성 우려를 말끔히 해결했다. 에이비온 관계자는 “c-MET 치료제 개발 시도는 여러 건 있었지만, 안전성 문제가 번번이 발목을 잡았다”며 “바바메킵은 기존 치료제들과 비교할 수 없을 정도로 안전하단 것이 임상시험에서 입증됐다”고 강조했다.품목허가받은 c-MET 치료제로는 노바티스의 타브렉타와 머크의 텝메코가 있다. 타브렉타는 이상반응 비율은 3등급 이상 37.6%, 약물중단 10.7%, 중대한 이상 사례 13.2%로 각각 나타났다. 텝메코의 이상반응 비율은 3등급 이상 28%, 약물 중단 11%, 중대한 이상 사례 15%로 각각 확인됐다. 이에 반해, 바바메킵의 이상반응 비율은 3등급 이상 8.3%, 약물중단 0%, 중대한 이상 사례 4.2% 등으로 기존 치료제 대비 현저히 낮았다.c-MET 항암제 안전성 비교. (제공=에이비온)에이비온 관계자는 “바바메킵은 c-MET만 표적한다”면서 “다른 곳에선 전혀 반응하지 않기 때문에 안전성이 높다”고 비교했다.c-MET이 성장·분열하기 위해선 에너지와 영양분을 공급받아야 한다. 이를 위해 아데노신삼인산(ATP)과 결합해야 한다. 바바메킵은 c-MET와 ATP 연결고리(수용체 효소)를 제거하는 방식으로 작용한다. 에너지 공급원이 차단된 c-MET는 깨어나지 못하고 계속 잠든 상태를 유지한다. 결국 성장 부스터를 잃어버린 암세포는 활력을 잃는다. 바바메킵은 c-MET 외 다른 유전자와 결합률은 0%로 나타났다. 경쟁 약물인 텝메코, 타브렉타 등은 표적(c-MET) 외 유전자와 결합해, 해당 유전자 발현을 90~98%가량 억제하는 것으로 확인됐다. .◇ 효능 배가 시키며 ‘베스트인클라스’ 평가에이비온이 이 같은 방식으로 c-MET 억제제를 개발하면서, 기존 치료제 대비 효능이 배가 되는 결과를 낳았다.에이비온 관계자는 “기존 c-MET 억제제는 HGF를 표적했다”며 “HGF는 c-MET 자극제다. HGF를 자극하면 c-MET이 활성화한다. 반대로 HGF 신호를 꺼버리면 c-MET이 활성하지 않는 원리에 기반했다”고 설명했다.문제는 c-MET은 HGF 자극 없이도 활성화된다는 점이다. 다시 말해, 기존 치료제들은 HGF 신호에 켜지는 c-MET에서만 통제가 됐다. HGF 신호와 무관한 c-MET에 대해선 무방비 상태였다. 이전 치료제들이 치료 효과가 반감되는 이유다. 바바메킵의 임상 1상에서 1차 치료 객관적반응률(ORR)은 75%로 나타났다. 경쟁약 타브렉타 68%, 텝메코 43%를 압도한다.c-MET 항암제 효능 비교. (제공=에이비온)◇ 시장가치 6조 평가... ASCO, 기술수출 쇼케이스c-MET은 폐암, 위암, 간암 등 대부분의 고형암에서 존재한다. 에이비온은 여러 암종 가운데 비소세포폐암을 1차 목표로 설정했다. 비소세포폐암 치료제 ‘타그리소’의 내성 원인이 c-MET 변이 때문이다. 비소세포폐암 환자의 70%가 c-MET 과발현이다. 이어 8% 환자가 c-MET 변이다.글로벌 폐암 환자 숫자는 254만명으로 추정된다. 이 가운데 c-MET 변이 환자는 25만명 내외다. 25만명을 대상으로 한 c-MET 치료제 시장 규모는 50억달러(6조원)에 이른다. 에이비온 바바메킵 치료제 가치도 50억달러란 얘기다.기술수출은 임박한 상황이다. 오는 6월 시카고에서 열리는 미국암임상학회(ASCO)가 기술수출 쇼케이스가 될 것이라는 전망마저 나오고 있다. 신영기 대표가 ASCO에서 직접 임상 2상 투약 중간 결과를 발표할 예정이다.에이비온 관계자는 “바바메킵은 c-MET 돌연변이 암을 표적으로 한다”며 “대규모 기술수출이 가시권에 들어온 것으로 판단하고 있다”고 말했다. 이어 “다국적 제약사와 대규모 투자 유치을 골자로 하는 최대주주 변경도 협상을 진행 중”이라고 덧붙였다.
- 펩트론 '루프원', 해외 진출 시동… "日 제약사와 CDA 진행중"
- [이데일리 석지헌 기자] 펩타이드 기반 신약 개발사 펩트론(087010)이 1개월 지속형 전립선암 및 성조숙증 치료제 ‘루프원’의 해외 시장 진출에 시동을 걸었다. 국내에서는 올해 하반기 초도 물량 생산과 품목허가가 유력하다. 최호일 펩트론 대표.(제공= 펩트론)1일 업계에 따르면 펩트론은 일본의 한 대형 제약사와 루프원에 대해 CDA(비밀유지계약) 체결을 진행하고 있다. 해당 제약사는 항암제를 주력 파이프라인으로 보유한 곳으로 알려졌다. 펩트론 관계자는 “지난 일본의약품박람회 ‘CPHI Japan’에서 루프원 도입에 관심을 표명한 중국과 일본 회사들이 있었다. 이 중 일본 회사와 현재 CDA 체결을 진행 중”이라고 밝혔다. 다만 CDA 체결은 기술이전 협의 초기 단계로 실제 기술이전까지 이어질 가능성은 글로벌 평균 통계상 2% 미만이다. 동시에 회사는 미국과 태국, 대만 시장 진출도 준비 중이다. 먼저 미국 진출을 위해 회사는 현재 1개월 지속형 제형을 3개월로 늘려 출시하겠다는 계획이다. 미국의 1개월 지속형 제형 시장 규모가 워낙 작아 시장성이 없다고 판단한 데 따른 것이다. 현재 글로벌 시장에서 3개월 제형 시장의 주요 플레이어로는 일본 다케다제약과 미국 애브비 등이 있다. 태국과 대만의 경우 웨이버(의무면제) 제도를 통해 국내 시판 자료만으로 현지 품목허가를 받을 가능성이 있다는 설명이다. 태국과 대만은 아시아 지역에서 주요 의약품 시장으로 꼽힌다. 펩트론은 지난달 식품의약품안전처로부터 루프원 생산을 위한 충북 오송 공장 실사를 받았다. 큰 이변이 없다면 하반기 초도 물량 생산, 품목허가 가능성이 높다. 펩트론의 오송 공장은 200억원을 투자해 2018년 12월 완공됐다. 펩트론의 핵심 자산으로, 임상 시료 및 상업 제품을 생산할 수 있는 의약품제조 및 품질관리기준(GMP) 공장이다. 국내뿐만 아니라 유럽 GMP도 충족했다. 최대 생산 가능량은 연간 100만 바이알이다.루프원의 국내 판권은 LG화학(051910)이 확보한 상태다. LG화학은 루프원으로 국내 성조숙증 치료제 시장을 본격 공략한다는 전략이다. 펩트론은 LG화학과의 계약 등을 문제로 매출 전망치를 공개하지는 않았다. 다만 국내 성조숙증 시장이 1200억원 규모로 추정된다는 점을 고려하면, 점유율 10%만 달성해도 펩트론은 연간 100억원 이상 매출을 기대할 수 있다.루프원은 오리지널 류프로렐린 제제인 일본 다케다제약의 ‘루프린’과 약물동력학을 세계 최초로, 생물학적 동등성을 국내 최초로 각각 확보한 제품이다. 루프린은 1989년 출시 후 30년이 넘도록 세계 시장 점유율 1위를 기록하고 있는 대표적인 블록버스터 의약품이다.업계에서는 루프원이 국내외 1개월 지속형 전립선암 치료제 시장에 게임체인저가 될 수 있을 것으로 보고 있다. 루프원은 루프린 대비 약물의 입자 크기 및 주사 게이지를 줄여 품질과 투약 편의성을 혁신적으로 개선, 차별화된 경쟁력을 확보했다는 평가를 받고 있다.◇연내 흑자전환 가능할까펩트론은 2015년 기술특례 제도로 코스닥시장에 입성한 후 단 한 번도 흑자를 내지 못했다. 핵심 수익원인 기술수출 계약 성과가 부진했기 때문이다. 최근 3년간 매출을 보면 2021년 66억원, 2022년 58억원, 지난해 33억원으로 감소세며, 연구개발 비용 등으로 매년 150억원 이상씩 영업손실이 발생하고 있다. 펩트론의 지난해 말 기준 현금성 자산(금융기관 예치금 포함)은 약 60억원 수준이다. 매년 지출 비용을 고려해볼 때 연내 기술수출 성과를 내거나 매출이 급증하지 않으면 자금조달이 필요한 상황이다. 이에 회사는 올해 1월 운영자금 마련을 위해 보유한 땅을 매각한다고 발표했다. 양도가격은 약 76억원이며, 지난달 매각 절차를 모두 마무리했다.루프원은 펩트론의 ‘스마트데포’ 기술로 자체 생산하는 첫 상업화 제품이다. 스마트데포는 반감기가 짧아 자주 주사하는 펩타이드(아미노산 화합물) 약물을 주 1회 또는 6개월 1회 주사가 가능하도록 약효를 연장하는 펩트론의 핵심 기술이다. 스마트데포는 초음파 분무건조를 이용해 약물을 저장하고 서서히 방출할 수 있는 작은 구슬방울로 대량생산이 가능하다는 장점이 있다. 약물이 들어 있는 생분해성 구슬방울이 혈액에서 서서히 방출되는 것으로 체내 일정한 약물농도를 유지하는 기전이다.펩트론은 현재 글로벌 빅파마와 스마트데포 기반 신약 후보물질에 대한 기술이전 계약을 진행 중이다. 지난해 8월 물질이전계약(MTA)을 체결, 기술이전을 준비하고 있다.펩트론 관계자는 흑자전환 시기를 묻는 질문에 “현재 글로벌 제약사와 진행 중인 비만 치료제 기술이전이 된다면 당장 올해 흑자전환이 가능하겠지만, 딜이 지연될 경우 올해는 어려울 것 같다”고 밝혔다.
- 부천세종병원, 성인 선천성 심장병 환자 대상 특수 클리닉 가동
- [이데일리 이순용 기자] 부천세종병원(병원장 이명묵)이 심장전문병원 위상에 걸맞게 성인 선천성 심장병 환자를 대상으로 한 특수 클리닉을 선보인다. 부천세종병원은 GUCH·ACHD 클리닉을 가동한다고 2일 밝혔다.GUCH(Grown-Up Congenital Heart Clinic)·ACHD(Adult Congenital Heart Disease Clinic) 클리닉은 선천성 심장병을 가진 사춘기 청소년 또는 성인에게서 발생할 수 있는 심부전, 부정맥은 물론 고혈압증, 협심증 등 다양한 질환에 대한 특수 클리닉이다.소아·선천성 심장병 치료 부문에 더해 산부인과, 내분비내과, 신장내과, 영상의학과 등 관련 진료과와 긴밀한 협진이 이뤄진다. GUCH·ACHD 클리닉은 과거 수술 여부와 상관없이 선천성 심장병을 가진 모든 성인을 대상으로 한다. 세부적으로 성인이 된 후 선천성 심장병을 알게 돼 정확한 검사나 치료가 필요한 경우, 선천성 심장병을 앓고 있었으나 수술 안 받고 지속적인 관리가 필요한 경우, 선천성 심장병을 가진 환자 중 결혼이나 임신, 출산 등으로 상담이 필요한 경우에 이용할 수 있다.GUCH·ACHD 클리닉 전담 의료진은 소아청소년과 김성호·반지은 과장이다. 김성호 과장은 30년 넘게 소아·선천성 심장치료에 매진한 권위자다. 이 기간 선천성 심장병에 대한 비수술적 치료(중재적 심도자술)를 1천500례 이상 성공시키는가 하면, 국내 최초로 심실중격결손의 비수술적 폐쇄를 이뤄내기도 했다. 반지은 과장 역시 소아·선천성 심장치료에 대가다. 특히 스페인 바르셀로나 대학병원 부정맥 분과 임상강사(Fellow)와 미국 스텐포드 대학병원 부정맥 분과 방문 연구원(Visiting Scholar)을 역임하는 등 소아 부정맥 치료 부문에서 주목받는 성과를 내고 있다.이명묵 부천세종병원장은 “부천세종병원은 국내 유일 심장전문병원으로 수십년 임상 경험과 탄탄한 시스템을 갖고 있다”며 “GUCH·ACHD 클리닉은 미국과 일본 등 외국의 성인 선천성 심장병 클리닉의 장점도 고스란히 담았다. 국내 선천성 심장병 환자에게 보다 질 높은 의료 서비스를 제공할 것으로 기대한다”고 말했다.한편, 부천세종병원은 GUCH·ACHD 클리닉 이외에 정맥류 클리닉도 운영하고 있다. 예약하면 당일 진료와 검사, 진단까지 가능하며 수술이 필요하다면 수술 일정까지 원스톱으로 잡을 수 있다. 전담 의료진은 이희문 과장(심장혈관흉부외과), 이상아 과장(영상의학과)이다.
- 유전성 망막 변성, 유전자 치료도 이젠 보험 급여 적용
- [이데일리 이순용 기자] 삼성서울병원은 올해 2월 노바티스 ‘럭스터나(Luxturna)’의 급여화 결정 이후 첫 환자 수술에 성공했다고 2일 밝혔다.럭스터나는 ‘레버선천흑암시(Leber’s Congenital Amaurosis)‘와 ’망막색소변성(retinitis pigmentosa)‘을 유발하는 RPE65 유전자(망막에서 시각회로의 중요한 효소를 만드는 유전자) 변이가 있는 환자를 대상으로 하는 유전성망막변성 치료제로 지난 2017년 미국 FDA에서 승인받았다.2021년 7월 국내에서 처음으로 럭스터나 수술에 성공한 삼성서울병원 김상진 교수팀은 약 3년 만에 급여화 이후 처음 시행하는 수술도 집도했다. 올해 2월 심평원에서 승인받은 삼성서울병원 환자 2명은 각각 3월과 4월에 성공적으로 수술을 마쳤다.두 환자가 앓고 있는 RPE65 유전자 변이에 의한 유전성망막변성은 망막 시세포 기능 저하로 어려서부터 심한 야맹증과 시력 저하, 시야 좁아짐, 눈떨림이 발생하며 결국에는 실명에 이르는 질환이다. 빛을 전혀 감지하지 못하거나 밝은 곳에서도 캄캄한 어둠 속에 등불 하나 켠 수준의 빛만 감지하는 경우가 많다. 외국에서는 약 10만명 중 2~3명꼴로 발생한다고 알려져 있다. 국내에는 RPE65 유전자 변이에 의한 유전성 망막변성 환자가 극히 드문 것으로 알려져 있다.럭스터나는 인체에 감염병을 일으키지 않는 아데노연관바이러스에 RPE65 정상 유전자를 삽입한 뒤 환자 망막에 투여하여 변이 유전자 대신 정상 유전자가 작동하게 하는 역할을 한다.미국 임상 시험 결과를 보면 치료 후 정상 수준의 시력을 회복할 수는 없어도 영구적인 시력상실을 막고, 스스로 일상생활이 가능하도록 빛 감지 능력을 높여주는 등 시기능 회복 효과가 있다. 올해 3월 첫 수술을 진행한 환자도 4월 수술 후 경과 확인 시 빛 감수성과 야간시기능이 개선됐다.국내에서 럭스터나 가격은 양안에 약 6억 5천만원으로 미국, 일본보다 상당히 저렴하게 책정됐다. 급여 적용 시 환자본인부담금은 환자본인부담상한제 적용을 통해 소득에 따라 환자 당 최대 800여만원 이다. 수술 후 입원 기간도 짧아 수술 후 다음 날 퇴원도 가능하다. 단 양안 모두 수술 시 1주일 정도 간격을 두고 수술을 진행한다.이번 수술은 삼성서울병원 희귀질환센터에서 빚어낸 주요 성과 중 하나다. 삼성서울병원 희귀질환센터(센터장 이지훈 소아청소년과 교수)는 올해 1월 ’서울권역 희귀질환 전문기관‘으로 지정됐다. 희귀질환 전문기관은 희귀질환자에 대한 진료 및 연구, 희귀질환 등록통계 사업 등 업무를 수행하는 의료기관을 말한다.국가에서 지정한 희귀질환 전문기관이 진행하는 세부 사업에는 희귀질환 임상코호트 구성도 포함된다. 임상코호트를 바탕으로 신약 임상시험을 적극 유치하여 환자에게 치료 기회를 제공한다. 유전자 치료제 개발을 위한 환자 질환모델이 구축되면 해당 연구와 연동하여 치료제 개발에 기여한다. 희귀질환과 연관된 국책사업도 제안하고 수행한다. 희귀질환에 대한 국가관리 및 연구개발에 대한 정책 마련에 참여하고, 희귀질환 치료제 개발 연구를 진행한다. 이와 같은 성과를 이어가기 위해 삼성서울병원은 세포·유전자치료연구소와 희귀질환센터가 함께 보건복지부 연구중심병원 육성 R&D 사업인 <희귀·난치 질환 첨단 유전자치료제 개발을 위한 개방형 G-CROWN 플랫폼 구축> 국책과제를 2022년 7월부터 2030년까지 수행한다.(연구책임자: 이지훈 유전자치료연구센터장)G-CROWN플랫폼은 병원을 중심으로 한 국내 최초 유전자치료제 연구개발 플랫폼이다. 미국 정부 주도 아래 유전자치료제 개발 컨소시엄(Bespoke Gene Therapy Consortium) 모델을 벤치마킹하여 유전자치료제 개발을 위해 정부와 민간이 50:50으로 참여하여 산·학·연·병·관 생태계를 구축한 한국형 비스포크(Bespoke: 맞춤 생산) 모델이다. 삼성서울병원은 G-CROWN 플랫폼 내 총 6개 과제 중 4개 과제를 수행하고 있다. 희귀·난치 질환 유전자치료제 개발부터 유전자치료제 대량 생산 시스템 구축, 안정성/유효성 평가 및 사업화 성과 창출까지 유전자치료에 대한 전반적인 연구를 수행한다.현재 진행하는 유전자치료제 연구에는 레버선천흑암시와 같은 유전성 망막변성질환 외에도 신경 유전 질환, 선천대사질환, 피부신경증후군, T림프구성 백혈병, TKI 불응성 뇌전이암, 신생아 뇌실내 출혈, 미숙아 기관지폐형성 이상 등 다양한 질환 관련 연구가 활발히 진행되고 있다.이번 수술을 집도한 김상진 교수는 “3년 전 도전했던 레버선천흑암시 환자 수술이 첫 시도에 그치지 않고 약제 급여화를 통해 이어갈 수 있게 되어 기쁘다”면서 “치료제가 만들어진 후에도 비용 문제로 실제 치료로 이어지기 어려운 경우도 많은데 이번 럭스터나 급여화를 통해 많은 환자분들이 혜택을 받을 수 있기를 기대한다”고 전했다. 또한 “유전성망막변성의 100개가 넘는 원인 유전자 중 현재까지 단 한 개의 유전자에 대한 치료제만 상용화되어 있어, 향후 새로운 치료제 개발을 더욱 활성화시킬 필요가 있다”고 덧붙였다.이지훈 희귀질환센터장 겹 유전자치료연구센터장(소아청소년과 교수)은 “이번 수술 성과는 희귀난치질환 환자 등록부터 수술비 급여화와 같은 국가정책 구성까지 마련되어 희귀질환 치료에 대한 주요 본보기가 됐다”면서 “많은 희귀난치질환 환자들이 이와 같은 치료를 받을 수 있도록 삼성서울병원 희귀질환센터는 희귀질환 진단 및 치료제 연구를 지속적으로 이어 나가겠다”고 말했다.삼성서울병원은 2일 유전성 망막 변성 유전자 치료제 건강보험 적용 결정 이후 국내에서 처음으로 환자 치료에 성공했다고 밝혔다. 사진은 김상진 교수가 첫 적용대상 환자의 상태를 살피는 모습이다.
- 프레스티지바이오파마, HD204 임상 3상 결과 분석 개시…연내 발표
- [이데일리 송영두 기자] 프레스티지바이오파마는 아바스틴 바이오시밀러 HD204(제품명 바스포다) 임상 3상 결과 분석을 시작했다고 2일 밝혔다.HD204 글로벌 임상 3상은 종료를 앞두고 있다. 전세계 17개국에서 650명 환자 대상으로 진행됐으며, 중간 분석은 투약 후 장기관찰이 가능한 642명부터 시작한다. 남은 8명의 환자는 6월까지 투약을 완료한 후 연내 중간결과 분석을 마치기로 했다. HD204의 품목허가를 전담하는 어코드 헬스케어(Accord Healthcare)와 빠른 상용화를 위해 결정한 투트랙 전략이다.HD204 임상 3상은 유효성 및 안전성 데이터 검토 결과 약물의 안전성이나 효과와 관련된 우려가 나타나지 않아 임상 시험이 순조롭게 진행됐다. 특히 임상 중간 결과 분석만으로도 품목허가 신청이 가능하기 때문에 어코드 헬스케어와의 긴밀한 협력이 진행될 예정이다. 다국적 제약사 인타스 바이오시밀러 전문 자회사 어코드 헬스케어는 본사가 위치한 영국부터 품목 허가를 신청하기로 했다.프레스티지바이오파마(950210)는 연매출 2조원의 글로벌 제약사 인타스와 유럽 및 미국, 영국, 캐나다, 브라질, 멕시코, 중동 및 북아프리카, 동남아 국가 등 전세계 주요시장을 망라하는 HD204 공급계약을 체결했다. HD204의 품목 허가가 결정되면 공급계약 조건에 따라 마일스톤을 수령하게 되며 즉각적인 매출 실현이 가능해진다.오리지널 의약품인 로슈 아바스틴은 대장암, 교모세포종을 포함해 여러 고형암을 적응증으로 가진 연매출 9조원의 블록버스터 항암제다. 프레스티지바이오파마는 계열사인 프레스티지바이오로직스에서 생산을 전담하는 풀밸류체인 방식으로 원가경쟁력을 높이는데 주력하고 있다. 아울러 ‘베바시주맙 정제의 최적화된 방법’, ‘항체의 정제방법’, ‘항체 발현용 바이시스트로닉 발현벡터 및 이를 이용한 항체의 생산 방법’ 등 3가지 항체 생산공정 관련 특허 취득 및 공정 개발로 생산공정 효율을 높였다.프레스티지바이오파마 관계자는 “임상 3상 분석을 마치는 대로 결과를 발표하고 영국, 유럽, 미국 순으로 품목 허가 절차를 차질없이 진행할 예정”이라며 “원약을 포함해 타사 바이오시밀러와 견주어도 뒤지지 않는 가격경쟁력을 바탕으로 HD204의 판매 준비에도 만전을 기할 것”이라고 말했다.
