파미셀, 간경변 줄기세포 치료제 임상 3상 승인(종합)

[이데일리 노희준 기자] 파미셀(005690)은 간경변 줄기세포 치료제 ‘셀그램-엘씨’(Cellgram-LC)의 임상 3상 시험계획에 대해 식품의약품안전처로부터 승인을 얻었다고 3일 밝혔다.

이에 따라 파미셀은 총 200명의 알코올성 간경변증 환자를 대상으로 치료의 유효성과 안전성을 평가한다. 자가 골수유래 중간엽 줄기세포를 투여하는 ‘시험군’과 최선의 지지요법만 시행하는 ‘대조군’으로 각 100명 무작위 배정해 시험할 계획이다.

셀그램-엘씨는 ‘자가 골수유래 중간엽 줄기세포’를 통해 알코올로 손상된 간조직의 섬유화 개선과 간 기능 회복을 기대할 수 있는 주사제다.

회사 관계자는 “셀그램-엘씨는 연구자 임상 결과가 세계 간학회 공식 국제학술지 ‘리버 인터내셔널(Liver International)’에 게재됐다”며 “임상 2상 결과도 미국 간학회의 공식학회지인 ‘헤파톨로지(Hepatology)’에 게재돼 세계 학계의 집중과 인정을 받고 있다”고 말했다.

현재 간경변증은 간 기능의 손실을 막는 보존적 요법 외에는 간 이식술이 유일한 치료법이다. 하지만 간 이식술은 공여자 부족 및 합병증 발생위험 등 많은 한계점이 있다. 손상된 간 기능을 구조적으로 보완할 수 있는 줄기세포 치료제 개발이 요구되고 있는 이유다.

파미셀 관계자는 “임상을 빠르게 진행하면 36개월 내 마무리해서 2024년에는 임상을 종료할 수 있을 것”이라며 “이 기간 내 현재 소송 진행 중인 ‘조건부 허가’를 통해서도 시판허가를 기대하고 있다”고 말했다.

현재 파미셀은 식약처를 상대로 셀그램-엘씨의 조건부 허가 신청 반려처분 취소소송을 진행중이다. 조건부 허가는 암, 희귀질환 등 생명을 위협하거나 심각한 질병에 치료 효과를 기대할 수 있는 의약품 등의 경우에 허가에 필요한 자료 일부(3상)를 시판 후 제출하도록 하는 조건에서 허가를 먼저 내주는 제도다.

파미셀은 2017년 임상 2상 후 셀그램-엘씨의 조건부 허가를 식약처에 신청했다. 식약처는 2019년 2월 이 신청을 반려했고 파미셀은 이를 취소해달라고 행정소송을 제기해 1심에서 승소했다. 하지만 식약처는 1심 판결에 불복해 지난 7월 항소했다.