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- [단독]셀트리온, 할로자임 하일레넥스 시밀러 개발 착수...큰그림 따로있다?
- [이데일리 송영두 기자] 셀트리온이 세계 최초로 미국 할로자임이 개발한 인간 히알루로니다제 치료제 하일레넥스(Hylenex) 바이오시밀러 개발에 착수한 것으로 확인됐다. 최근 회사가 히알루로니다제 치료제 바이오시밀러를 개발 중이라는 사실이 알려지면서, 어떤 제품을 개발하는지에 대한 관심이 집중된 바 있다. 특히 이번 하일레넥스 시밀러 개발은 단순 제품 개발이 아닌 향후 할로자임의 인간 히알루로니다제 기술을 자체 확보하기 위한 큰그림일 수도 있다는 분석이 나온다.서진석 셀트리온 대표는 지난달 26일 인천 송도컨벤시아에서 열린 정기주주총회 자리에서 인간 히알루로니다제 바이오시밀러를 개발하고 있다고 말했다.(사진=셀트리온)2일 제약바이오 업계에 따르면 셀트리온(068270)은 하일레넥스 바이오시밀러 개발을 위해 임상물질을 생산 중인 것으로 나타났다. 다만 임상물질 생산은 셀트리온 자체 생산이 가능하지만, 생산시설이 풀가동 중이라 국내 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업을 통해 위탁생산을 진행하고 있는 것으로 확인됐다. 앞서 지난 26일 인천 송도에서 진행된 셀트리온 정기주주총회에서 서진석 셀트리온 대표는 인간 히알루로니다제 기술 도입 및 치료제 개발 등에 대한 주주들의 질문에 “셀트리온은 기본 적으로 바이오시밀러를 개발하는 회사다. 특허가 끝난 제품들에 대해서는 알테오젠과 마찬가지로 인간 히알루로니다제가 첨가된 제품을 만들고 있다”며 “인간 히알루로니다제가 들어간 제품(바이오시밀러)를 개발 중이고, 출시를 계획하고 있다”고 말해 이목을 끌었다.이데일리 취재 결과 셀트리온은 하일레넥스 바이오시밀러 개발을 위해 전임상을 완료하고 올해 초부터 임상물질 생산에 들어갔다. 임상물질 생산 기업은 프레스티지바이오로직스로 추정된다. 올해 초 셀트리온과 위탁생산 계약을 맺은 기업은 프레스티지바이오로직스가 유일하기 때문이다. 실제로 이 회사는 지난 1월 17일 셀트리온과 90억원 규모 의약품 위탁생산(CMO) 계약을 체결했다. 다만 프레스티지바이오 측은 “위탁생산 관련 부분은 비밀유지계약으로 인해 확인해줄 수 없다”고 말했다. 그러나 업계 관계자에 따르면 생산규모 및 시설들을 고려했을때 프레스티지바이오로직스가 유력하다는 설명이다. 특히 업계에 따르면 하일레넥스 바이오시밀러 개발을 위한 임상물질 생산은 올해 3분기 내 완료될 것으로 알려졌다. 임상물질 생산이 완료되면 임상 1상시험계획(IND)을 신청해 임상에 돌입할 것으로 예상된다. 할로자임의 인간 히알루로니다제 기술이 적용된 치료제 바이오시밀러 개발에 나선 것은 셀트리온이 세계 최초다.◇할로자임·알테오젠과 경쟁...특허 문제 극복 과제도현재 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 히알루로니다제 의약품은 비트레이즈(Vitrase), 앰파다제(Amphadase), 하이다제(Hydase), 하일레넥스(Hylenex) 등 4개에 불과하다. 이중 3개 제품은 동물 유래 제품인 반면 인간 히알루로니다제 제품은 하일레넥스가 유일하다. 권해순 유진투자증권 연구원은 “동물 유래 히알루로니다제는 불순물이 있어 부작용 발생 가능성이 있지만, 인간 히알루로니다제는 유전자재조합 기술로 불순물이 없어 부작용 발생 가능성을 대폭 낮출수 있다”고 말했다.하일레넥스는 미국 시장 내 처방 1위 제품으로, 2022년 기준 하일레넥스와 인간 히알루로니다제 원료 매출액은 약 2억 달러(약 2700억원)로 집계된다. 해당 제품은 히알루론산 필러 부작용 치료 및 안과 수술 보조제, 통증 완화 치료제로 사용된다. 글로벌 히알루로니다제 시장규모는 연평균 9% 성장해 2030년 13억2690만 달러(약 1조7926억원)에 달할 것으로 관측된다. 다만 하일레넥스는 국내 시장에는 진출하지 않은 상황으로 알테오젠이 빈자리를 노릴 전망이다.할로자임이 인간 히알루로니다제 기술로 개발한 하일레넥스(Hylenex).(사진=할로자임 홈페이지 갈무리)알테오젠(196170)은 자체 인간 히알루로니다제 기술로 테르가제를 개발해 지난해 2월 국내 품목허가 신청을 했다. 올해 상반기 품목허가 여부가 결정될 것으로 보인다. 다만 셀트리온이 개발에 착수한 하일레넥스 바이오시밀러는 빠르면 연내 임상 1상에 진입할 것으로 관측되지만, 임상 3상 등을 거치면 최소 3~4년 정도가 소요될 전망이다. 여기에 하일레넥스가 할로자임의 인간 히알루로니다제 플랫폼 기술로 개발된 제품인 만큼 셀트리온이 개발을 완료하더라도 특허 만료를 기다려야 해 당장 시밀러 개발로 얻을 수 있는 이익이 없다는 분석이다.업계 관계자는 “할로자임 인간 히알루로니다제(PH20)는 물질특허가 지역에 따라 다르지만 2030년경에 만료 되는 것으로 알고 있다. 그러나 할로자임사가 출원한  발효, 정제 특허 등이 매우 광범위하게 청구 돼있고, 이 특허들도 특허 만료 기간이 상당히 남아 있다”며 “따라서 PH20 바이오시밀러를 개발하는 회사들은 이것을 극복해야만 시장에 출시를 할 수 있을것으로 예상된다”고 말했다.◇셀트리온의 큰그림, 할로자임 기술 이식업계에서는 셀트리온이 특허 장벽을 뚫어야 하는 할로자임 인간 히알루로니다제 시밀러 개발은 단순 치료제 개발이 아닌 숨어있는 의미가 있을 것으로 내다보고 있다. 인간 히알루로니다제 기술을 자체적으로 확보하는 데 더 큰 의도가 있을 수 있다는 분석이다. 알테오젠 등 인간 히알루로니다제 기술 관련 기업들과 콜라보 계획이 없다고 천명한 것도 이같은 추측에 힘을 싣는 발언이라는 게 업계 일각의 설명이다.실제로 바이오시밀러 업계 관계자는 “지난 셀트리온 주총때 서진석 대표가 인간 히알루로니다제와 관련한 발언과 할로자임 치료제 시밀러 개발에 나선다는 것을 종합적으로 고려해보면, 할로자임의 인간 히알루로니다제 기술을 파악해보겠다는 의지가 있어보인다”며 “시밀러 개발을 하면서 인간 히알루로니다제 기술을 자체 기술로 확보해 셀트리온이 개발 중인 시밀러나 향후 신약에 적용하는 부분을 고려할 수도 있다”고 설명했다.이와 관련 셀트리온 측은 “인간 히알루로니다제 기반 바이오시밀러를 개발하는 것은 맞지만 구체적인 부분을 밝히긴 어렵다”고 말했다.
- '6조 시장에 경쟁자 없다'...에이비온, 다국적 제약사에 기술수출 임박
- [이데일리 김지완 기자] 혁신신약 개발전문업체인 에이비온(203400)이 대규모 기술수출을 목전에 둔 것으로 확인됐다.10일 업계에 따르면, 에이비온은 최근 국내 대형 회계법인과 자문계약을 체결했다. 이번 자문계약은 파이프라인 기술수출을 주요 골자로 하고 있으며, 제3자배정 유상증자를 통한 최대주주 변경까지 포함하고 있다. 바바메킵 작용기전. (제공=에이비온)기술수출 가능성이 가장 높은 파이프라인은 바바메킵(ABN401)이다. 바바메킵은 현재 미국, 한국, 대만 등 23개 의료기관에서 40명의 비소세포폐암 환자를 대상으로 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. 임상 2상은 2022년 12월 개시했다.바바메킵이 기술수출 가능성을 높이는 이유는 c-MET 치료제 시장에서 여러 기술적 난제를 해결했기 때문이다. c-MET은 세포막 수용체로, 세포 성장·이동·분화·생존에 중요한 역할을 하는 단백질이다. 암세포에서 c-MET 변이가 일어나면 암세포 성장·전이가 빨라진다. 또, 치료제 저항성(내성)을 유발한다.◇ c-MET 안전성 해법 찾아우선, 에이비온은 c-MET 치료제 개발에 있어 안전성 우려를 말끔히 해결했다. 에이비온 관계자는 “c-MET 치료제 개발 시도는 여러 건 있었지만, 안전성 문제가 번번히 발목을 잡았다”며 “바바메킵은 기존 치료제들과 비교할 수 없을 정도로 안전하단 것이 임상시험에서 입증됐다”고 강조했다.품목허가받은 c-MET 치료제로는 노바티스의 타브렉타와 머크의 텝메코가 있다. 타브렉타는 이상반응 비율은 3등급 이상 37.6%, 약물중단 10.7%, 중대한 이상 사례 13.2%로 각각 나타났다. 텝메코의 이상반응 비율은 3등급 이상 28%, 약물 중단 11%, 중대한 이상 사례 15%로 각각 확인됐다. 이에 반해, 바바메킵의 이상반응 비율은 3등급 이상 8.3%, 약물중단 0%, 중대한 이상 사례 4.2% 등으로 기존 치료제 대비 현저히 낮았다.c-MET 항암제 안전성 비교. (제공=에이비온)에이비온 관계자는 “바바메킵은 c-MET만 표적한다”면서 “다른 곳에선 전혀 반응하지 않기 때문에 안전성이 높다”고 비교했다.c-MET이 성장·분열하기 위해선 에너지와 영양분을 공급받아야 한다. 이를 위해 아데노신삼인산(ATP)과 결합해야 한다. 바바메킵은 c-MET과 ATP 연결고리(수용체 효소)를 제거하는 방식으로 작용한다. 에너지 공급원이 차단된 c-MET은 깨어나지 못하고 계속 잠든 상태를 유지한다. 결국 성장 부스터를 잃어버린 암세포는 활력을 잃는다. 바바메킵은 c-MET 외 다른 유전자와 결합률은 0%로 나타났다. 경쟁 약물인 텝메코, 타브렉타 등은 표적(c-MET) 외 유전자와 결합해, 해당 유전자 발현을 90~98%가량 억제하는 것으로 확인됐다. .◇ 효능 배가 시키며 ‘베스트인클라스’ 평가에이비온이 이 같은 방식으로 c-MET 억제제를 개발하면서, 기존 치료제 대비 효능이 배가 되는 결과를 낳았다.에이비온 관계자는 “기존 c-MET 억제제는 HGF를 표적했다”며 “HGF는 c-MET 자극제다. HGF를 자극하면 c-MET이 활성화한다. 반대로 HGF 신호를 꺼버리면 c-MET이 활성하지 않는 원리에 기반했다”고 설명했다.문제는 c-MET은 HGF 자극 없이도 활성화된다는 점이다. 다시 말해, 기존 치료제들은 HGF 신호에 켜지는 c-MET에서만 통제가 됐다. HGF 신호와 무관한 c-MET에 대해선 무방비 상태였다. 이전 치료제들이 치료 효과가 반감되는 이유다. 바바메킵의 임상 1상에서 1차 치료 객관적반응률(ORR)은 75%로 나타났다. 경쟁약 타브렉타 68%, 텝메코 43%를 압도한다.c-MET 항암제 효능 비교. (제공=에이비온)◇ 시장가치 6조 평가... ASCO, 기술수출 쇼케이스c-MET은 폐암, 위암, 간암 등 대부분의 고형암에서 존재한다. 에이비온은 여러 암종 가운데 비소세포폐암을 1차 목표로 설정했다. 비소세포폐암 치료제 ‘타그리소’의 내성 원인이 c-MET 변이 때문이다. 비소세포폐암 환자의 70%가 c-MET 과발현이다. 이어 8% 환자가 c-MET 변이다.글로벌 폐암 환자 숫자는 254만명으로 추정된다. 이 가운데 c-MET 변이 환자는 25만명 내외다. 25만명을 대상으로 한 c-MET 치료제 시장 규모는 50억달러(6조원)에 이른다. 즉, 에이비온 바바메킵 치료제 가치도 50억달러란 얘기다.기술수출은 임박한 상황이다. 오는 6월 시카고에서 열리는 미국암임상학회(ASCO)가 기술수출 쇼케이스가 될 것이라는 전망마저 나오고 있다. 신영기 대표가 ASCO에서 직접 임상 2상 투약 중간 결과를 발표할 예정이다.에이비온 관계자는 “바바메킵은 c-MET 돌연변이 암을 표적으로 한다”며 “대규모 기술수출(L/O)이 가시권에 들어온 것으로 판단하고 있다”고 말했다. 이어 “다국적 제약사와 대규모 투자 유치을 골자로 하는 최대주주 변경도 협상을 진행 중”이라고 덧붙였다.
- 펩트론 '루프원', 해외 진출 시동… "日 제약사와 CDA 진행중"
- [이데일리 석지헌 기자] 펩타이드 기반 신약 개발사 펩트론(087010)이 1개월 지속형 전립선암 및 성조숙증 치료제 ‘루프원’의 해외 시장 진출에 시동을 걸었다. 국내에서는 올해 하반기 초도 물량 생산과 품목허가가 유력하다. 최호일 펩트론 대표.(제공= 펩트론)1일 업계에 따르면 펩트론은 일본의 한 대형 제약사와 루프원에 대해 CDA(비밀유지계약) 체결을 진행하고 있다. 해당 제약사는 항암제를 주력 파이프라인으로 보유한 곳으로 알려졌다. 펩트론 관계자는 “지난 일본의약품박람회 ‘CPHI Japan’에서 루프원 도입에 관심을 표명한 중국과 일본 회사들이 있었다. 이 중 일본 회사와 현재 CDA 체결을 진행 중”이라고 밝혔다. 다만 CDA 체결은 기술이전 협의 초기 단계로 실제 기술이전까지 이어질 가능성은 글로벌 평균 통계상 2% 미만이다. 동시에 회사는 미국과 태국, 대만 시장 진출도 준비 중이다. 먼저 미국 진출을 위해 회사는 현재 1개월 지속형 제형을 3개월로 늘려 출시하겠다는 계획이다. 미국의 1개월 지속형 제형 시장 규모가 워낙 작아 시장성이 없다고 판단한 데 따른 것이다. 현재 글로벌 시장에서 3개월 제형 시장의 주요 플레이어로는 일본 다케다제약과 미국 애브비 등이 있다. 태국과 대만의 경우 웨이버(의무면제) 제도를 통해 국내 시판 자료만으로 현지 품목허가를 받을 가능성이 있다는 설명이다. 태국과 대만은 아시아 지역에서 주요 의약품 시장으로 꼽힌다. 펩트론은 지난달 식품의약품안전처로부터 루프원 생산을 위한 오송 공장 실사를 받았다. 큰 이변이 없다면 하반기 초도 물량 생산, 품목허가 가능성이 높다. 펩트론의 충북 오송 공장은 200억원을 투자해 2018년 12월 완공됐다. 펩트론의 핵심 자산으로, 임상 시료 및 상업 제품을 생산할 수 있는 의약품제조 및 품질관리기준(GMP) 공장이다. 국내뿐만 아니라 유럽 GMP도 충족했다. 최대 생산 가능량은 연간 100만 바이알이다.루프원의 국내 판권은 LG화학(051910)이 확보한 상태다. LG화학은 루프원으로 국내 성조숙증 치료제 시장을 본격 공략한다는 전략이다. 펩트론은 LG화학과의 계약 등을 문제로 매출 전망치를 공개하지는 않았다. 다만 국내 성조숙증 시장이 1200억원 규모로 추정된다는 점을 고려하면, 점유율 10%만 달성해도 펩트론은 연간 100억원 이상 매출을 기대할 수 있다.루프원은 오리지널 류프로렐린 제제인 일본 다케다제약의 ‘루프린’과 약물동력학을 세계 최초로, 생물학적 동등성을 국내 최초로 각각 확보한 제품이다. 루프린은 1989년 출시 후 30년이 넘도록 세계 시장 점유율 1위를 기록하고 있는 대표적인 블록버스터 의약품이다.업계에서는 루프원이 국내외 1개월 지속형 전립선암 치료제 시장에 게임체인저가 될 수 있을 것으로 보고 있다. 루프원은 루프린 대비 약물의 입자 크기 및 주사 게이지를 줄여 품질과 투약 편의성을 혁신적으로 개선, 차별화된 경쟁력을 확보했다는 평가를 받고 있다.◇연내 흑자전환 가능할까펩트론은 2015년 기술특례 제도로 코스닥시장에 입성한 후 단 한 번도 흑자를 내지 못했다. 핵심 수익원인 기술수출 계약 성과가 부진했기 때문이다. 최근 3년 간 매출을 보면 2021년 66억원, 2022년 58억원, 지난해 33억원으로 감소세며, 연구개발 비용 등으로 매년 150억원 이상씩 영업손실이 발생하고 있다. 펩트론의 지난해 말 기준 현금성 자산(금융기관 예치금 포함)은 약 60억원 수준이다. 매년 지출 비용을 고려해볼 때 연내 기술수출 성과를 내거나 매출이 급증하지 않으면 자금조달이 필요한 상황이다. 이에 회사는 올해 1월 운영자금 마련을 위해 보유한 땅을 매각한다고 발표했다. 양도가격은 약 76억원이며, 지난달 매각 절차를 모두 마무리했다.루프원은 펩트론의 ‘스마트데포’ 기술로 자체 생산하는 첫 상업화 제품이다. 스마트데포는 반감기가 짧아 자주 주사하는 펩타이드(아미노산 화합물) 약물을 주 1회 또는 6개월 1회 주사가 가능하도록 약효를 연장시키는 펩트론의 핵심 기술이다. 스마트데포는 초음파 분무건조를 이용해 약물을 저장하고 서서히 방출할 수 있는 작은 구슬방울로 대량생산이 가능하다는 장점이 있다. 약물이 들어 있는 생분해성 구슬방울이 혈액에서 서서히 방출되는 것으로 체내 일정한 약물농도를 유지하는 기전이다.회사는 현재 글로벌 빅파마와 스마트데포 기반 신약 후보물질에 대한 기술이전 계약을 진행 중이다. 지난해 8월 물질이전계약(MTA)을 체결, 기술이전을 준비하고 있다고 밝혔다.펩트론 관계자는 흑자전환 시기를 묻는 질문에 “현재 글로벌 제약사와 진행 중인 비만 치료제 기술이전이 된다면 당장 올해 흑자전환이 가능하겠지만, 딜이 지연될 경우 올해는 어려울 것 같다”고 밝혔다.
- 유전성 망막 변성, 유전자 치료도 이젠 보험 급여 적용
- [이데일리 이순용 기자] 삼성서울병원은 올해 2월 노바티스 ‘럭스터나(Luxturna)’의 급여화 결정 이후 첫 환자 수술에 성공했다고 2일 밝혔다.럭스터나는 ‘레버선천흑암시(Leber’s Congenital Amaurosis)‘와 ’망막색소변성(retinitis pigmentosa)‘을 유발하는 RPE65 유전자(망막에서 시각회로의 중요한 효소를 만드는 유전자) 변이가 있는 환자를 대상으로 하는 유전성망막변성 치료제로 지난 2017년 미국 FDA에서 승인받았다.2021년 7월 국내에서 처음으로 럭스터나 수술에 성공한 삼성서울병원 김상진 교수팀은 약 3년 만에 급여화 이후 처음 시행하는 수술도 집도했다. 올해 2월 심평원에서 승인받은 삼성서울병원 환자 2명은 각각 3월과 4월에 성공적으로 수술을 마쳤다.두 환자가 앓고 있는 RPE65 유전자 변이에 의한 유전성망막변성은 망막 시세포 기능 저하로 어려서부터 심한 야맹증과 시력 저하, 시야 좁아짐, 눈떨림이 발생하며 결국에는 실명에 이르는 질환이다. 빛을 전혀 감지하지 못하거나 밝은 곳에서도 캄캄한 어둠 속에 등불 하나 켠 수준의 빛만 감지하는 경우가 많다. 외국에서는 약 10만명 중 2~3명꼴로 발생한다고 알려져 있다. 국내에는 RPE65 유전자 변이에 의한 유전성 망막변성 환자가 극히 드문 것으로 알려져 있다.럭스터나는 인체에 감염병을 일으키지 않는 아데노연관바이러스에 RPE65 정상 유전자를 삽입한 뒤 환자 망막에 투여하여 변이 유전자 대신 정상 유전자가 작동하게 하는 역할을 한다.미국 임상 시험 결과를 보면 치료 후 정상 수준의 시력을 회복할 수는 없어도 영구적인 시력상실을 막고, 스스로 일상생활이 가능하도록 빛 감지 능력을 높여주는 등 시기능 회복 효과가 있다. 올해 3월 첫 수술을 진행한 환자도 4월 수술 후 경과 확인 시 빛 감수성과 야간시기능이 개선됐다.국내에서 럭스터나 가격은 양안에 약 6억 5천만원으로 미국, 일본보다 상당히 저렴하게 책정됐다. 급여 적용 시 환자본인부담금은 환자본인부담상한제 적용을 통해 소득에 따라 환자 당 최대 800여만원 이다. 수술 후 입원 기간도 짧아 수술 후 다음 날 퇴원도 가능하다. 단 양안 모두 수술 시 1주일 정도 간격을 두고 수술을 진행한다.이번 수술은 삼성서울병원 희귀질환센터에서 빚어낸 주요 성과 중 하나다. 삼성서울병원 희귀질환센터(센터장 이지훈 소아청소년과 교수)는 올해 1월 ’서울권역 희귀질환 전문기관‘으로 지정됐다. 희귀질환 전문기관은 희귀질환자에 대한 진료 및 연구, 희귀질환 등록통계 사업 등 업무를 수행하는 의료기관을 말한다.국가에서 지정한 희귀질환 전문기관이 진행하는 세부 사업에는 희귀질환 임상코호트 구성도 포함된다. 임상코호트를 바탕으로 신약 임상시험을 적극 유치하여 환자에게 치료 기회를 제공한다. 유전자 치료제 개발을 위한 환자 질환모델이 구축되면 해당 연구와 연동하여 치료제 개발에 기여한다. 희귀질환과 연관된 국책사업도 제안하고 수행한다. 희귀질환에 대한 국가관리 및 연구개발에 대한 정책 마련에 참여하고, 희귀질환 치료제 개발 연구를 진행한다. 이와 같은 성과를 이어가기 위해 삼성서울병원은 세포·유전자치료연구소와 희귀질환센터가 함께 보건복지부 연구중심병원 육성 R&D 사업인 <희귀·난치 질환 첨단 유전자치료제 개발을 위한 개방형 G-CROWN 플랫폼 구축> 국책과제를 2022년 7월부터 2030년까지 수행한다.(연구책임자: 이지훈 유전자치료연구센터장)G-CROWN플랫폼은 병원을 중심으로 한 국내 최초 유전자치료제 연구개발 플랫폼이다. 미국 정부 주도 아래 유전자치료제 개발 컨소시엄(Bespoke Gene Therapy Consortium) 모델을 벤치마킹하여 유전자치료제 개발을 위해 정부와 민간이 50:50으로 참여하여 산·학·연·병·관 생태계를 구축한 한국형 비스포크(Bespoke: 맞춤 생산) 모델이다. 삼성서울병원은 G-CROWN 플랫폼 내 총 6개 과제 중 4개 과제를 수행하고 있다. 희귀·난치 질환 유전자치료제 개발부터 유전자치료제 대량 생산 시스템 구축, 안정성/유효성 평가 및 사업화 성과 창출까지 유전자치료에 대한 전반적인 연구를 수행한다.현재 진행하는 유전자치료제 연구에는 레버선천흑암시와 같은 유전성 망막변성질환 외에도 신경 유전 질환, 선천대사질환, 피부신경증후군, T림프구성 백혈병, TKI 불응성 뇌전이암, 신생아 뇌실내 출혈, 미숙아 기관지폐형성 이상 등 다양한 질환 관련 연구가 활발히 진행되고 있다.이번 수술을 집도한 김상진 교수는 “3년 전 도전했던 레버선천흑암시 환자 수술이 첫 시도에 그치지 않고 약제 급여화를 통해 이어갈 수 있게 되어 기쁘다”면서 “치료제가 만들어진 후에도 비용 문제로 실제 치료로 이어지기 어려운 경우도 많은데 이번 럭스터나 급여화를 통해 많은 환자분들이 혜택을 받을 수 있기를 기대한다”고 전했다. 또한 “유전성망막변성의 100개가 넘는 원인 유전자 중 현재까지 단 한 개의 유전자에 대한 치료제만 상용화되어 있어, 향후 새로운 치료제 개발을 더욱 활성화시킬 필요가 있다”고 덧붙였다.이지훈 희귀질환센터장 겹 유전자치료연구센터장(소아청소년과 교수)은 “이번 수술 성과는 희귀난치질환 환자 등록부터 수술비 급여화와 같은 국가정책 구성까지 마련되어 희귀질환 치료에 대한 주요 본보기가 됐다”면서 “많은 희귀난치질환 환자들이 이와 같은 치료를 받을 수 있도록 삼성서울병원 희귀질환센터는 희귀질환 진단 및 치료제 연구를 지속적으로 이어 나가겠다”고 말했다.삼성서울병원은 2일 유전성 망막 변성 유전자 치료제 건강보험 적용 결정 이후 국내에서 처음으로 환자 치료에 성공했다고 밝혔다. 사진은 김상진 교수가 첫 적용대상 환자의 상태를 살피는 모습이다.
- PARP저해약 ‘린파자’ 2027년 매출 최고조 전망...제일·일동 후발약 승부수는?
- [이데일리 김진호 기자] 영국 아스트라제네카(AZ)의 항암제 ‘린파자’의 매출이 2027년 최고조에 이를 전망이다. 최초의 PARP 저해 신약인 린파자는 4종의 난치암 치료 옵션으로써 관련 시장을 주도하고 있다. 하지만 후발물질 개발의 성공한 미국 화이자나 일본 다케다 등도 AZ와 주도권 경쟁을 펼치기 위한 추가 적응증 확보에 나선 상황이다. 국내에서는 제일약품(271980)과 일동제약(249420) 등이 연구 전문 자회사를 통해 보다 성능 좋은 PARP 억제 신약 후보물질의 임상 개발을 이어가고 있다. 제일약품은 PARP 관련 이중 억제 기전을, 일동제약은 린파자와 다른 신규 적응증 개발로 승부를 걸고 있다.영국 아스트라제네카가 개발한 ‘린파자’(성분명 올라파립)은 DNA 손상을 복구하는 PARP를 억제하는 기전을 가졌다. 제일약품과 일동제약도 PARP 억제 신약을 개발하고 있다.(제공=AZ, 각 사)1일 제약바이오 업계에 따르면 암세포의 손상된 DNA 복구에 관여하는 PARP(폴리 ADP 리보오스 폴리머레이즈) 저해 기전의 신약은 총 4종이다. 앞서 언급한 린파자(성분명 올라파립)를 비롯해 △다케다와 영국 글락소스미스클라인(GSK)의 ‘제줄라’(성분명 니라파립), 화이자의 ‘탈제나’(성분명 탈라조파립) 등 3종은 미국과 유럽연합(EU), 한국 등 세계 각국에 진출해 있다. 이외에 스위스 파마앤슈바이츠가 보유한 ‘루브라카’(2016년 미국 승인)의 경우 미국 등 일부 국가에서 승인됐으며, 기존 난소암 적응증이 여러 번 축소되는 등 제동이 걸린 상태다. 실제로 린파자나 제줄라, 루브라카 등은 모두 난소암 분야에서 치료 단계에 관계없이 사용하도록 승인됐었다. 하지만 이들을 4차 이상 난소암 환자의 치료단계에 적용했을 때 환자의 생존율이 기존 요법 대비 떨어지는 것이 확인돼 3차 이하 단계에서 쓰도록 제동이 걸린 바 있다. 루브라카의 경우 한번더 제동이 걸려 2차 이하 치료 단계에서 사용가능한 상황이다. 이것이 루브라카가 주요 PARP 치료제에서 제외된 이유기도 하다.시장을 주도하는 린파자는 2014년 미국과 유럽 연합(EU) 등 주요국에서 최초의 PARP 저해제로 승인됐다. 당시 린파자의 첫 적응증을 BRCA 유전자 변이 전이성 난소암이었으며, 현재 이 약물은 HER-2 음성 유방암과 췌장암, 전립선암 등까지 널리 쓰이고 있다.지난 24일(현지 시간) 시장조사업체 글로벌데이터는 2027년 PARP 저해제 시장이 약 58억 달러(한화 약 8조원)에 이를 것이며, 이중 린파자의 시장 점유율이 68%(40억 달러, 한화 약 5조5000억원) 이상이 될 것으로 내다봤다. 지난 2017년 주요국에서 난소암 치료제로 처음 승인된 제줄라는 2027년경 시장 점유율 28%(16억 달러)를 차지할 것으로 분석됐다.비즈와지트 포더 글로벌데이터 애널리스트는 “린파자가 추가 난치암 적응증 관련한 1~3상의 임상개발을 다양하게 진행하고 있다”며 “하지만 린파자 대부분이 난소암과 유방암 처방에서 나오고 있다. 특허만료로 2028년 전후 제네릭이 등장해 린파자의 초창기 적응증을 두고 경쟁하면 매출 성장세가 꺾일 수 있다”고 꼬집었다.2018~2019년 사이 주요국에서 등장한 네 번째 PARP 신약 ‘탈제나’는 린파자나 제줄라 등과는 달리 유방암을 첫 적응증으로 허가된 약물이다. 이후 이들 약물의 개발사는 전립선암 적응증 확장에 초점을 맞추기 시작했다. 일례로 미국식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA) 등은 2023년 6월과 지난 1월에 유전자 변이에 상관없이 거세저항성전립선암(mCRPC) 환자에게 탈제나와 항안드로겐제 ‘엑스탄디’ 병용요법을 쓸 수 있도록 차례로 승인한 바 있다.전립선암 치료제 개발 업계 한 관계자는 “제줄라가 포함된 복합성분 약물인 ‘아키가’(얀센)나 탈제나 병용요법이 전립선암 분야에서 신규 옵션으로 주목받고 있다”며 “PARP 신약 후보가 전립선암 분야에서 확장성을 인정받은 것”이라고 설명했다. 주요 PARP 신약들이 난소암과 전립선암, 유방암 등 3종의 난치성 고형암을 중심으로 시장성을 넓혀갈 것이란 전망이 나오는 이유다.제일약품 자회사 온코테라퓨틱스의 ‘네수파립’과 일동제약 자회사 아이디언스의 ‘베나라파립’ 등이 국내사가 개발하는 대표적인 PARP 억제 기전 신약 후보다.(제공=각 사)◇제일·일동, 이중기전 또는 신규 적응증 개발로 차별화 국내에선 제일약품과 일동제약 등이 PARP 신약 개발에 뛰어들었다. 먼저 제일약품 자회사 온코테라퓨틱스는 PARP와 탄키라제를 동시에 억제하는 ‘네수파립’(프로젝트 명 OCN-201)의 난소암 대상 임상 2상과 췌장암 대상 임상 1b상 등을 국내에서 병행하고 있다. 탄키라제 역시 PARP와 비슷한 역할을 하는 효소로 알려졌다. 네수파립은 지난 2021년 미국과 한국에서 췌장암 대상 희귀 지정을 받기도 했다. 온코테라류틱스 측은 “린파자 같은 1세대 PARP 억제제에 대한 내성을 극복할 약물로 네수파립의 가능성에 기대를 걸고 있다”고 전했다. 기존 치료제와 겹치는 적응증에서 네수파립이 보다 폭넓은 사용범위를 확보하는 것을 목표로 하는 셈이다.일동제약은자회사 아이디언스를 통해 PARP 억제 신약 후보 ‘베나다파립’(프로젝트명 IDX-1197)과 화학항암제 병용요법에 대해 위암과 유방암, 난소암 등을 목표로 내년 임상 2/3상 진입을 예고하고 있다. 회사는 지난 1월 위암 환자 11명을 대상으로 3~4차 치료 시점에서 해당 병용요법을 적용한 임상 1상 중간 결과를 내놓기도 했다. 여기에 따르면 베나다파립 병용요법의 객관적 반응률(ORR)은 약 36%였으며, 상동재조합결핍(HRD) 유전자 이상을 가진 위암 환자군에서 ORR은 60%로 높아지 것이 확인됐다.하지만 이들의 시장 진입은 비교적 많은 시간이 소요될 것이란 전망이 나온다. 투자 업계 한 관계자는 “네수파립이 희귀 지정을 받은 췌장암이 아닌 가장 단계가 빠른 난소암 적응증은 3상까지 모두 거쳐야 한다”며 “베나다파립이 주력하는 위암 적응증 임상 2/3상도 승인시점부터 계산해도 2~3년은 걸릴 것”이라고 운을 뗐다.그는 이어 “사실상 허가 심사기간을 고려해 국산 신약이 등장하려면 최소 4~5년은 소요될 것이다”며 “이런 약물이 국내 임상만 되고 있는 점을 고려하면 무슨 적응증이든 2상 단계에서 효능을 입증하면 글로벌 개발 권리에 대한 기술수출을 노려볼 수 있을 것”이라고 강조했다.
- '1조원' 꿈의 현미경 방사광가속기 지연···"7월말께 설계 완성"
- [이데일리 강민구 기자] 1조원 규모 대형국책연구인프라 구축사업의 예산과 사업 기간이 늘어날 전망이다. 러시아의 우크라이나 침공, 중동발 전쟁 이슈 등으로 건설 자재 가격 등이 오른데다가 사업 적정성 검토 등 검증 절차에 따라 일부 사업이 지연됐기 때문이다.한국기초과학지원연구원은 29일 대전의 한 식당에서 ‘오창 다목적방사광가속기 구축사업 기자간담회를 열고, 이같은 어려움 속에도 신임 사업단장을 중심으로 사업 추진에 속도를 내겠다고 밝혔다.오창 다목적방사광가속기 조감도(정면).(자료=한국기초과학지원연구원)다목적방사광가속기구축사업은 선도적 기초·원천연구 지원뿐만 아니라 첨단 산업 연구개발을 지원하는 사업이다. 대형연구시설·장비 구축·운영의 기술과 경험을 가지고 있는 한국기초과학연구원이 주관연구기관으로, 포항에서 3세대 원형 및 4세대 선형 방사광가속기를 구축·운영하고 있는 포항가속기연구소가 공동연구기관으로 참여한다.현재 사업은 설계 검증단계 중 중간설계 완료 후 지난 1월 중간설계 적정성검토를 마치고, 오는 7월말 실시설계 완료를 목표로 한다. 애초 목표했던 지난해 연말 대비 반년 가량 늦어지고 있는 셈이다.총사업비는 1조787억원으로 애초 사업비(1조454억원)에서 건설비용 상승에 따른 타당성을 인정받아 약 300억원 가량 증액됐다. 여기에 장비 구축 예산도 늘어나 실시설계 완료 이후 총사업비 협의를 거쳐 사업 기간, 예산 등이 확정될 예정이다. 예비타당성조사를 새로 받지 않도록 사업비 15% 내에서 최대한 예산을 조정하겠다는 게 사업단의 목표다.신승환 사업단장은 “중간 설계를 마치고, 설계 마지막 단계인 실시 설계를 하고 있는 단계로 계획보다 기간이 늘어난 부분이 있지만 나머지 일정이 지연되지 않도록 할 계획”이라며 “7월말께 실시설계를 마치고 총사업비 조정이 끝나면 국토교통부 심의, 입찰공고 등을 거쳐 공사업체를 선정하고 내년 상반기에 착공할 계획”이라고 설명했다.신승환 단장이 사업에 대해 설명하고 있다.(사진=이데일리 강민구 기자)한편, 방사광가속기는 전자를 빛의 속도에 가깝게 가속하고 이를 전자석을 이용해 회전시킬 때 발생하는 자외선, X선 등 넓은 영역의 고속도, 고휘도의 빛을 만드는 장치이다. 오창에 구축되는 다목적방사광가속기는 기존 3세대 원형가속기보다 100배 이상 밝은 빛(방사광)을 내도록 설계된 4세대 원형방사광가속기로, 향후 반도체, 디스플레이, 신약·백신 개발, 첨단 신소재 개발 등 다양한 연구에 활용될 것으로 기대를 모은다.기존 포항 3세대 방사광가속기(PLS-II)는 1500억원이 투입된 국내 최초 가속기로 주로 기초연구에 활용됐지만 산업활용에 제한적이었다. 4세대 원형 방사광가속기는 실시간으로 다양한 실험환경에서 연구할 수 있고, 넓은 에너지 영역으로 활용분야를 확장할 수 있다.오창 다목적방사광가속기는 현재 구축중인 총 10개의 빔라인 중 산업용 우선사용 목적으로 3개의 빔라인이 구축되고 있다. 이차전지, 반도체 등 전략산업의 수요가 높아 장기적으로 이러한 수요에 특화된 기능을 가진 산업체 전용 빔라인의 추가 설치를 검토하고 있다.전 세계적으로 4세대 방사광가속기 중 최초로 구축된 스웨덴 MAX-IV는 그래핀(신소재) 소재 연구 및 기존 제품보다 인체 종양 선별능력이 향상된 나노재료(SPAGO Pix) 개발에 활용되고 있으며, 일본 SPring-8의 경우 산업체에게 빔타임을 할당하는 빔라인 9기(협약 6기, 공용 3기)를 운영하며, 주로 신소재·생명 분야에 활용되고 있다.신승환 단장은 “다목적방사광가속기가 완공되면 기초과학 분야뿐만 아니라 반도체, 이차전지 등 우리나라 전략산업 분야와 신약개발 등 첨단 바이오 분야에서도 활용도가 높은 연구시설이 될 것”이라며 “우리나라 기초과학 분야뿐만 아니라 첨단산업 분야에 기여하도록 가속기 구축에 힘쓰겠다”라고 말했다.양성광 기초과학지원연 원장은 “다목적방사광가속기는 세계 최고 수준의 사양으로 양질의 방사광을 생산하고, 선도적인 분석과학연구 지원체계를 구축해야 성공할 수 있다”라며 “방사광가속기의 성공적 구축과 국제적인 협력 네트워킹을 강화해 세계 최고의 연구자들이 함께 모여 세계적인 연구 성과를 내는 가속기 연구소가 되도록 최선을 다하겠다”라고 밝혔다.
- 유증카드 꺼내든 브릿지바이오, 기술이전 가능성은
- [이데일리 김새미 기자] 브릿지바이오테라퓨틱스(288330)가 결국 올해 262억원의 주주 배정 유상증자라는 카드를 빼들었다. 임상개발특화(No Research Development Only·이하 NRDO) 기업에서 자체 신약개발 바이오텍으로 전환 중인 브릿지바이오는 그간 연구개발비가 급증하면서 자본이 고갈되고 있었다.이번 유증이 흥행하려면 투자자들에게 글로벌 기술이전이 임박했다는 확신을 줘야 할 것으로 보인다. 브릿지바이오는 2019년 이후 뚜렷한 기술이전 실적이 없는 만큼, 임상 속도를 높여 기술이전 가능성을 높이겠다는 전략이다.◇이정규 대표, 유증에 50% 참여…구주 매각으로 자금 마련25일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 브릿지바이오는 262억원 규모의 주주배정 후 실권주 일반공모 방식의 유상증자를 결정했다고 24일 공시했다. 최대주주인 이정규 대표는 배정주식수(178만6751주)의 50% 정도를 청약할 예정이다.최근 6개월간 브릿지바이오 주가 추이 (자료=네이버금융 갈무리)앞서 브릿지바이오는 23일 주가가 하한가로 직행하자 회사 공지를 통해 “당사의 최대주주인 이정규 대표이사의 지분 매각 등 근거 없는 풍문은 사실과 다름을 명확히 알려드린다”며 “당사의 신약 개발 사업 또한 펀더멘털의 흔들림 없이 오히려 순항하고 있다”고 밝혔다. 이날 한국거래소 코스닥시장본부도 브릿지바이오의 현저한 시황변동에 대한 조회공시를 요구했다. 공시시한은 24일 오후 6시까지였다. 브릿지바이오는 이에 대한 답변을 유증 공시와 증권신고서 공시로 갈음했다.이정규 브릿지바이오테라퓨틱스 대표이사 (사진=브릿지바이오)이 대표는 이번 유증에 참여하기 위해 구주를 일부 매각해 청약자금(약 17억원)을 마련하기로 했다. 이 대표의 보유 주식 357만7478주 중 104만1691주(지분율 3.80%)를 블록딜(장외대량매매) 방식으로 매각하기로 한 것이다. 현재 이 대표의 지분율은 13.04%이므로 구주 매각에 따라 지분율이 9.24%로 떨어지게 된다. 이 대표의 지분율은 이번 유증과 무상증자 이후 8.34%가 될 것으로 전망된다. 여기에 14~16회차 전환우선주가 보통주로 전환될 경우 이 대표의 지분율은 7.85%까지 희석된다. 이는 적대적 인수합병(M&A) 등으로 인한 경영권 위협이 우려되는 수준이다.또한 브릿지바이오는 23일 공지를 통해 이정규 대표의 지분 매각설에 대해서는 부인했지만 일각에서 우려했던 주주 배정 유증 가능성에 대해선 언급하지 않았다. 이번 유증 결정으로 시장의 우려가 현실이 된 셈이다. 브릿지바이오는 2019년 코스닥 상장 이후 총 6회에 걸쳐 제3자배정 유상증자를 실시하고 전환우선주(CPS)를 3회 발행한 업체다.브릿지바이오가 이번 유증을 결정한 이유는 관리종목 지정을 회피하기 위한 의도가 컸다. 브릿지바이오의 지난해 말 자본잠식률은 49.2%로 아슬아슬한 상태였다. 코스닥시장 상장규정 제53조, 제54조, 제56조에 따르면 자본잠식률이 50% 이상일 경우 상장적격성 실질심사 대상(관리종목 지정)이 되며, 그 다음해에도 자본잠식률이 50%를 넘기면 상장폐지 사유에 해당한다.이처럼 자본이 고갈된 데에는 수년째 순손실이 지속된 게 영향을 미쳤다. 브릿지바이오의 매출은 100% 기술이전에 따른 수익에 기대고 있다. 브릿지바이오는 특발성폐섬유증 치료제 후보물질 ‘BBT-87’ 기술이전 계약을 체결했던 2019년에 583억원의 매출을 낸 이후 2020년 63억원→2021년 19억원→2022년 30억원→2023년 1억원으로 매출이 상당히 저조하다. 영업손익도 2019년 6억원의 반짝 흑자를 낸 이후 2020년 196억원→2021년 264억원→2022년 435억원→2023년 403억원 등 대규모 적자를 내고 있다.◇NRDO 벗어난 이후 연구개발비 급증…“성장 위한 선택”영업적자가 커진 데에는 NRDO 기업이었던 브릿지바이오가 2020년부터 자체 신약개발으로 사업 영역을 확장한 영향도 컸다. 브릿지바이오는 차세대 비소세포성 폐암 치료제 ‘BBT-207’ 등 자체적으로 신약후보물질을 발굴, 임상을 추진하기 시작하면서 연구개발비가 급증했다.NRDO는 신약 후보물질을 직접 발굴하지 않고 외부에서 도입해 개발에 집중해 빠르게 임상 단계를 끌어올려 기술이전을 노리는 게 특징이다. 이 때문에 NRDO는 비용을 효율적으로 집행, 적은 자본과 인력만으로도 운영할 수 있다는 강점이 있다. 그럼에도 브릿지바이오는 성장을 위해 자체 연구를 시작할 필요가 있다고 판단했다. 브릿지바이오 관계자는 “NRDO에 비해 자본이 들더라도 장기적으로 성장하기 위해선 자체 연구를 하는 것이 좋겠다는 판단 하에 NRDO 모델에 기반해서 연구까지 확장하게 됐다”고 설명했다.브릿지바이오는 중단기적으로는 신약후보물질을 임상 개발 단계에서 기술이전하면서 매출을 창출하고, 장기적으로는 개발 신약을 직접 판매하는 상업화 단계 기업으로 성장하는 것을 목표로 하고 있다. 글로벌 바이오텍으로 성장하기 위해 미국 보스턴에 현지법인도 설립했다.브릿지바이오의 사업 방향 전환에는 국내에서 NRDO 사업을 안착시키기 어렵다는 판단도 어느 정도 작용했을 것으로 보인다. 비교적 NRDO 모델이 흔한 미국에서도 NRDO만으로 성공한 사례가 흔치 않다는 게 업계 관계자의 설명이다. 바이오업계 관계자는 “세계적으로도 NRDO가 성공한 사례는 찾기 힘들다”며 “국내에선 신약개발 경험을 가진 인력 자체가 적은데 선구안까지 갖춘 인력을 찾기는 더욱 힘들 것”이라고 언급했다.NRDO가 성공할 만한 기반이 국내 바이오업계에서 무르익지 않았다는 진단도 나왔다. NRDO는 적은 인력과 자본으로 신속하게 초기 임상을 진행해 빅파마에 기술이전을 성사시켜 수익을 내는 모델이다. 따라서 신약후보물질을 발굴하는 기초과학을 연구하는 연구소 등의 풀(Pool)이 풍부해야 한다. 신약개발 경험은 물론, 기술이전 등 사업개발(BD)에 경험이 풍부한 인력 확보도 중요하다. 다양한 업체들과 협업을 신속하게 추진할 수 있도록 업계 전반의 신뢰도가 높게 형성돼 있어야 한다.이승규 한국바이오협회 부회장은 “NRDO는 (신약개발 관련) 경험이 많은 인력이 많아야 하고 업계의 인수합병(M&A)이 활발해야 빛을 볼 수 있는 사업모델”이라고 짚었다. 비교적 NRDO 기업이 많은 미국의 경우 M&A가 활발하다. 또 임상시험수탁기관(CRO) 시장 규모만 연간 약 40조원일 정도로 활성화돼 있는 등 신약개발 단계마다 분업화가 돼있다.◇브릿지바이오, 이제 기술이전 성과 내야 할 때브릿지바이오의 최우선 과제는 빠른 글로벌 기술이전 성과를 선보이는 것이다. 브릿지바이오는 2018년 대웅제약(069620), 2019년 독일 베링거인겔하임과 기술이전 계약을 체결한 이후 기술이전 성과가 없는 상태다. 더우기 베링거인겔하임과 맺은 기술이전 계약은 2020년 파기됐다는 점을 감안하면 실질적인 기술이전 성과는 1건뿐이다.브릿지바이오는 핵심 파이프라인인 BBT-877과 BBT-207애 회사의 자원을 집중적으로 투입해 기술이전 가능성을 높인다는 전략이다. 특히 독성 이슈로 권리 반환됐던 BBT-877의 안전성 입증에 공들이는 모양새다. 브릿지바이오는 지난해 10월, 올해 1월에 이어 이달까지 세 차례에 걸쳐 독립적인 자료 모니터링 위원회(IDMC)를 열기로 했다. 3개월 간격으로 IDMC를 열어 안전성을 철저하게 검증하겠다는 계획이다. BBT-207은 임상 1상의 세 번째 용량군 참여 환자를 모집하기 시작한 단계이다. 브릿지바이오는 네 번째 용량군부터는 항암 유효성을 본격적으로 확인할 수 있을 것으로 전망된다.브릿지바이오 관계자는 “이번 유상증자를 통해 조달한 자금을 활용해 연구개발비를 충당할 예정”이라며 “당사 선두 과제들의 임상 가속화를 이뤄내겠다”고 강조했다. 이어 “신속히 얻은 임상 데이터를 통해 기업가치를 견인하고 사업개발 성과를 가시화할 것”이라고 덧붙였다.
- [임상 업데이트] GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 임상 신청
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(4월 22일~4월 26일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상이다.GC녹십자 본사. (사진=GC녹십자)◇GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 임상 신청GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 신청했다고 지난 22일 밝혔다.패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화 하기 위해 만든 제도다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 있다.이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 MPS IIIA 치료제인 ‘GC1130A’의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. GC녹십자는 미국을 필두로 국내 및 일본에서 글로벌 임상시험을 진행할 계획이며 임상 1상을 통해 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가할 예정이다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며 최근 유럽 EMA로부터 희귀의약품 (ODD) 지정을 받은 바 있다.GC녹십자 관계자는 “산필리포증후군 A형으로 고통받는 전세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것”이라고 말했다.◇올릭스, 비대흉터치료제 美 2a상 최종 임상결과보고서 수령올릭스가 비대흉터치료제 ‘OLX101A’(물질명 ‘OLX10010’)의 미국 2a상에 대한 임상결과 보고서(CSR)를 수령했다고 25일 공시했다.올릭스는 2020년 말 미국 식품의약국(FDA)으로부터 OLX101A의 2a상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 이후 임상시험을 개시해 환자 투여 및 추적 관찰을 완료했다. 올릭스는 지난해 자사 최초로 Human PoC(Human Proof of Concept, 인체 내 개념 증명)가 확보된 톱라인 결과를 수령했다.이번에 올릭스가 발표한 임상결과 보고서 수령 공시에 따르면 OLX10010을 투여한 시험군의 1차 평가 지표의 P값(p-value)은 0.017로 나타나 통계적 유의성을 충족했다.올릭스는 OLX101A의 2a상 임상시험에서 피험자 흉터의 심각한 정도를 투여 전과 투약 24주 후의 POSAS 스코어(Patient and Observer Scar Assessment Scale Score)로 측정해 점수를 확인했다. POSAS 스코어는 낮을수록 정상 피부에 가깝다는 의미다.임상 결과 OLX10010 시험군에서는 투약 전 평균 5.1 POSAS 스코어(이하 모두 POSAS 스코어 기준)에서 투약 24주 후 3.3점으로, 대조군은 투약 전 평균 5.0점에서 투약 후 3.8점으로 나타났다. OLX10010 시험군에서 비대흉터의 재발을 억제하는 임상적 효력이 확인됐다.올릭스는 투약 후 48주에 걸쳐 진행된 관찰 결과, 톱라인 결과에서 확인된 OLX10010의 흉터 재발 억제 효력이 유사한 수준으로 유지되는 것으로 확인됐다고 밝혔다.이동기 올릭스 대표는 “이번 CSR로 당사의 RNA 간섭 신약 기술에 대한 인체 내 개념 증명이 최초로 공식 입증됐다”며 “표준 치료제가 없는 비대흉터 영역에서 단독 치료 또는 타 치료법과 병용해 사용할 수 있는 획기적인 치료제로 개발될 것으로 기대하며 수령하는 CSR을 토대로 글로벌 파트너십을 맺고 후기 임상 개발계획에 대한 논의를 진행할 예정”이라고 전했다.◇샤페론, ‘누겔’ 美 임상 2상 첫 번째 코호트 환자 등록 완료샤페론은 아토피 치료제 ‘누겔’의 미국 내 임상 2상 첫 번째 코호트 환자 등록을 완료했다고 지난 25일 밝혔다.이번 임상 2상의 첫 번째 코호트는 저용량 누겔군과 위약군으로 구성돼 있으며, 투약 이후 독립적인 안전성 모니터링 검토를 진행해 다음 용량의 누겔군과 위약군으로 구성된 단계적 용량 증량을 진행한다. 미국 환자에 대한 치료용량을 재확인, 용량과 반응관계, 약물의 안전성, 바이오마커와의 상관성 등의 결과를 도출하는 것이 이번 임상의 주된 목표다.샤페론은 지난해 9월 FDA로부터 누겔의 글로벌 2상 임상시험계획(IND) 승인을 받은 후, 올해 3월 첫 환자를 등록했다. 해당 임상은 다양한 인종의 경증·중등도 아토피 피부염 환자 210명을 대상으로 습진 중증도 지수(EASI 점수) 개선 효과 확인을 목표로 한다. 임상은 이중 눈가림, 위약 대조 방식으로 진행된다.누겔은 ‘GPCR19’ 작용 기반, 아토피 피부염 치료를 위한 세계 최초의 염증 조절 약물이다. 기존 경쟁사들의 약리 타깃과 달리 면역 관련 세포에만 존재해 부작용이 적고, 주요 염증 복합체의 개시·증폭 단계를 모두 억제한다. 또한, 피부의 염증 억제 세포 수를 증가시켜 아토피 외 다른 피부질환에서도 치료 효과를 보인다.성승용 샤페론 대표는 “미국 자회사 허드슨 테라퓨틱스와의 협력을 통해 미국 시장에서의 성공적인 임상 진행을 마칠 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.
- [VC’s Pick] 패션 재활용에 베팅나선 국내 투자사들
- [이데일리 마켓in 김연지 기자] 이번 주(4월 22일~26일)에는 헬스케어와 뷰티 등 다양한 분야의 스타트업이 벤처캐피털(VC) 및 액셀러레이터(AC)의 투자를 유치했다. 특히 패션 리커머스 스타트업들이 투자를 속속 유치하며 업계 관심을 모았다. (사진=이미지투데이)◇ 중고 의류 모바일서 사고팔고…마인이스패션 리커머스 서비스 ‘차란’을 운영하는 마인이스는 해시드와 알토스벤처스, SBVA(전 소프트뱅크벤처스), 딜리버리히어로벤처스, 하나벤처스 등으로부터 100억원 규모의 시리즈A 투자를 유치했다. 차란은 세컨핸드(Secondhand) 의류를 판매 대행하는 패션 리커머스 서비스다. 차란 앱을 통해 수거 신청을 하면, 수거부터 클리닝과 촬영 및 상품 정보 게재, 배송까지 전 과정을 대행한다. 구매자들은 차란 앱에서 럭셔리 브랜드, 컨템포러리 등 인기 브랜드의 의류를 정가 대비 최대 90% 저렴하게 구매할 수 있다.투자사들은 글로벌 세컨핸드 시장 규모가 커진 가운데 차란이 중고 거래에 대한 고질적인 불편함을 해결하며 안정적으로 성장하고 있다는 점을 높이 평가했다. 실제 업계에서는 2022년 1770억 달러(244조원)였던 세컨핸드 시장 규모가 2027년 3500억 달러(483조원)까지 확대될 것으로 전망하고 있다. 마인이스는 이번 투자금을 서플라이 체인을 구축하는 동시 관리 역량을 강화한다는데 활용한다는 계획이다.◇ 중고의류 온·오프라인서…리클모바일 헌옷 수거 및 온·오프라인 빈티지 스토어를 운영 중인 리클은 스마일게이트인베스트먼트와 세마인베스트먼트, 젠티움파트너스, 빅베이슨캐피탈 등으로부터 시리즈A 투자를 유치했다.리클은 소비자가 불필요해진 옷을 문 밖에 내놓으면 방문 수거한 뒤 보낸 옷에 대한 전문적인 검수와 재판매를 통해 높은 수준의 보상을 받도록 한다. 현재 리클은 서울, 경기, 인천 수도권을 중심으로 부산, 강원, 대전 등 전국 15개 시, 도에서 수거 서비스를 제공하고 있다. 투자사들은 리클의 성장성을 높이 평가했다. 실제 리클의 누적 사용자는 약 400만명 이상으로, 2023년 국내 단일 기업 기준 중고의류 수거량 1위를 달성했다. 수거된 의류 중 7일 내 재판매 되는 비율 역시 80% 이상을 꾸준히 유지하며, 부가가치를 창출하는 중고의류 시장의 선두주자로 자리매김했다는 평가다. ◇ 수면 무호흡 관리 ‘더슬립팩토리’코골이·수면무호흡 관리 서비스를 제공하는 더슬립팩토리가 SBVA(전 소프트뱅크벤처스)로부터 20억원 규모로 시리즈A 투자를 유치했다.지난 2022년 설립된 더슬립팩토리는1:1 개인 맞춤형 코골이 완화 구강장치인 ‘파사’를 제공한다. 파사는 온라인 주문 후 비대면으로 치아본을 제출하면, 3D 프린팅을 통해 맞춤형으로 제작된다. 파사를 사용하며 자체 앱인 ‘애프터슬립’을 통해 코골이 소음과 수면 컨디션을 측정하고 관리할 수 있다.투자사는 더슬립팩토리의 잠재력을 높이 평가했다. 더슬립팩토리는 편리한 사용성으로 1년 후 구독 고객 리텐션(잔존율)이 65% 이상으로 집계된 만큼, 구독 모델의 상용화 가능성을 높게 봤다. 더슬립팩토리는 이번 투자 유치를 통해 기술 고도화에 나선다는 계획이다.◇ 화장품 원료 개발 ‘몰레큘라이노베이션즈’기술 창업 기업 몰레큘라이노베이션즈는 서울대기술지주로부터 2억원 규모의 시드투자를 유치했다.몰레큘라이노베이션즈는 서울대 화학부 연구실에서 신물질 레스베라트론의 발견을 기반으로 신약 및 화장품 원료 개발을 목표로 2021년 기술 창업한 기업이다. 레스베라트론은 심혈관 보호, 항암 및 항염에 효능이 있고 항산화 특성을 바탕으로 건기식 및 화장품 원료로 사용 중인 레스베라트롤을 변형하여 만든 기존에 존재하지 않았던 저분자 물질이다.투자사는 몰레큘라이노베이션즈의 기술력을 높이 평가했다. 실제 회사는 레스베라트론의 다양한 질환 치료 및 피부 개선 효능에 대한 초기 단계 검증을 마쳤으며, 향후 대량 생산을 위한 독자적 화학합성법도 개발을 완료했다.
- ‘알테오젠·리가켐·에이비엘바이오’ 플랫폼 3총사...에이비엘이 탈락한 까닭
- [이데일리 김진호 기자] 글로벌 제약사에 1조원 이상 규모의 기술수출에 성공한 알테오젠(196170)과 리가켐바이오(141080), 에이비엘바이오(298380) 등은 얼마전까지 플랫폼 3총사 기업으로 큰 주목을 받았다. 하지만 여전히 승승장구하는 알테오젠, 리가켐바이오와는 대조적으로, 에이비엘바이오는 맥을 못추고 있는 상황이어서 주목된다. 알테오젠의 플랫폼은 세계적인 블록버스터 약물에 적용돼 임상이 진행되고 있다. 리카켐바이오가 뛰어든 항체약물접합체(ADC) 업계는 고형암에서 가능성을 입증하며 급부상했다. 이에 비해 에이비엘바이오가 보유한 이중항체 플랫폼 분야 역시 신약이 다수 나왔지만, 혈액암 적응증에 국한돼 비교적 주목도가 낮다는 분석이다.2022년 당시 1조원 이상의 기술수출에 성공한 국내 바이오텍 알테오젠과 리가켐바이오, 에이비엘바이오 등이 보유한 플랫폼 기술력에 대한 관심이 급부상했다.(제공=게티이미지, 각사)23일 제약바이오 업계에 따르면 알테오젠의 인간히알루로니다제 기반 제형변경 플랫폼 ‘ALT-B4’의 누적 기술 수출 규모는 7조원, 리가켐바이오의 ADC 플랫폼의 공개된 누적 계약 규모는 약 3조원이다. 양사는 2010년대 중후반부터 꾸준히 조 단위의 기술수출 계약을 성사시키며 주목받은 바 있다,여기에 에이비엘바이오가 추가된 건 지난 2022년 1월이다. 당시 회사는 자체 이중항체 플랫폼 ‘그랩바디-B’를 활용한 신약 후보 ‘ABL301’에 대해 프랑스 사노피와 1조3000억원 규모의 기술수출 계약을 맺었다. 이로써 알테오젠과 리가켐바이오, 에이비엘바이오 등은 조 단위 기술수출 플랫폼을 보유한 대표적인 K바이오텍으로 평가됐다.◇알테오젠·리가켐 승승장구...“글로벌 훈풍이 불어와”이로부터 2년이 지난 현재 알테오젠과 리가켐바이오 등은 여전히 주목받는 플랫폼 기업으로 통한다. 이들의 선전은 글로벌 업계에서 불어온 훈풍의 영향이란 평가가 나온다.지난해 의약품 중 매출 1위를 달성한 미국 머크(MSD)의 면역관문억제제 ‘키트루다’의 피하주사(SC) 제형 관련 임상 3상이 올해 완료될 것으로 예고되고 있다. 현재는 키트루다SC 개발에 쓰인 기술이 ALT-B4다. 지난 2월 알테오젠은 MSD와 ALT-B4 활용해 키트루다SC를 설계하는 글로벌 독점 개발 권리를 부여하도록 과거 계약을 변경했다. 키트루다SC 성공이 가시권에 접어든 시점에 양사가 글로벌 개발을 위한 추가 계약에 합의한 것이다. 결국 해당 제품의 판매 로열티 등이 알테오젠으로 꾸준하게 유입될 수 있는 구조가 마련됐다는 분석이다.글로벌 기업이 개발한 ADC 신약의 고형암 치료 효과가 거듭 인정받으면서, 관련 기업인 리가켐바이오에 대한 관심도 여전하다.미국 기준 현재까지 승인된 ADC는 13종 뿐이다. 특히 지난 2022년~2023년 사이 미국에서 승인된 ADC 신약은 1종 뿐이었다. 그 주인공은 미국 애브비의 난소암 치료제 ‘엘라히어’이어다. 사실상 최근 개발 성공 사례는 매우 적은 셈이었다.하지만 2019년 미국에서 HER2 양성 유방암 치료제로 승인됐던 ADC ‘엔허투’(다이이찌산쿄)가 종횡무진하고 있다. 2021년~2022년 사이 엔허투는 HER2 저발현 유방암부터 위암, 폐암 등으로 적응증을 확장했다. 그러더니 지난 14일 미국 식품의약국(FDA)이 HER2 양성 모든 고형암에 엔허투를 쓸 수 있도록 사용승인했다.이뿐만이 아니다. 앞서 언급한 엘라히어는 2022년 미국에서 가속승인됐지만, 확증 임상을 통해 효능을 입증하면서 지난 3월 완전승인을 획득했다. 또 2020년 대장암 적응증을 획득했던 ADC 신약 ‘투키사’(화이자)의 경우 지난해 12월 동종계열의 ‘캐싸일라’(로슈)와 병용하는 요법으로 유방암 적응증을 확대하는데 성공했다. ADC 개발 업계 관계자는 “리가켐의 물질이 1상에서 일부 효능이 나오긴 했지만, 환자 수를 늘려 실제 효능 지표를 평가하는 2상 이상 단계에서 효과를 보였다는 결과는 아직 나오지 않았다”고 운을 뗐다.그는 이어 “그럼에도 엔허투를 비롯해 ADC 약물이 난치성 고형암에서 적응증을 확장하며 가능성을 입증했다”며 “해당 분야에 대한 주목도가 커진 상황에서 가장 돋보이는 회사로 리가켐바이오이 꼽히면서 꾸준한 관심을 받는 것”이라고 설명했다. (그래픽=이데일리 김정한 기자)◇ADC보다 이중항체 신약이 더 등장...주목도 낮은 ‘에이비엘’ 왜?알테오젠이나 리가켐바이오와 함께 삼각편대를 이뤘던 에이비엘바이오에 대한 주목도는 크게 줄어든 상태다. 이후 추가 기술수출이나 임상 성과를 내놓지 못하면서다. 미국 기준 이중항체 신약은 총 9종이 승인됐다. 이중 7종이 2022년 이후 승인된 약물로, ADC 보다 많은 신약이 배출됐다. 하지만 이 기간 나온 ‘룬수미오’와 ‘테크베일리’, ‘탈베이’, ‘엘렉스피오’, ‘엡킨리’ 등 6종의 이중항체 신약은 모두 혈액암 적응증을 얻었으며, 로슈의 ‘바비스모’ 만이 안과 질환 치료제로 이름을 올렸다. 상업화 한계가 크다는 얘기다.이중항체 신약 개발 업계 한 임원은 “테크베일리나 탈베이 등 이런 약물이 다발성 골수종 환자 4~5차 치료제로 쓰인다. 해당 단계에서 CAR-T 신약인 ‘카빅티’ 등이 있고 이런 경쟁 약물이 이미 초기 치료제로 적응증까지 확장하면서 더 이목을 끌고 있다”고 지적했다. 이중항체 신약의 비교적 제한된 적응증과 경쟁약물로 인해 덜 주목 받았다는 설명이다.에이비엘바이오가 사노피에 기술수출한 ABL301에 대한 임상개발도 2년간 별다른 성과를 내지 못했다. 지난 2022년 10월경 회사가 해당 물질의 1상 임상시험계획서(IND)를 FDA에 제출했지만, 고용량 설정 문제로 추가 실험 계획 등을 요청하는 등 부분 보류 통보가 돌아왔다. 지난 1월에서야 FDA가 ABL301의 변경 1상 계획을 승인한 것으로 알려졌다.에이비엘바이오 관계자는 “ABL301은 뇌질환분야에서 효능이 크게 주목받았다. 전임상 단계에서 크게 기술수출이 가능했던 이유다”며 “사노피의 요청으로 정확하게 일정을 말할 순 없다. 변경승인을 받는 과정에서 저용량군은 투약하고 있었다. 올해 말에는 1상의 예비 결과가 나올것으로 예상하는 정도다”고 말했다.이에 더해 에이비엘바이오는 최근 고형암을 노릴 이중항체 신약 후보물질의 비임상에 집중하고 있다. 일례로 지난 4월 초 ‘미국암학회(AACR) 2024’에서 이중항체 후보물질 ‘ABL112’와 PD-1 타깃 면역항암제를 병용하는 비임상 결과를 내놓기도 했다. ABL112는 면역관문 수용체인 TIGIT와 T세포 조절에 관여하는 4-1BB를 동시에 타깃하는 이중항체로 알려졌다.회사 관계자는 “이중항체 연구는 약 10년으로 ADC보다 짧다. 초창기 혈액암 분야 연구에서 최근 임상에 진입한 물질들은 고형암을 노리는 편이다”며 “우리도 관련 후보물질을 확보하고 있으며, ABL 301과 달리 고형암 대상 물질은 1상까지 완료한 데이터가 있어야, 기술수출이 가능할 것으로 판단하고 있다”고 말했다.
