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- 삼성바이오로직스, 분기 매출 1조원…승승장구 비결은?
- [이데일리 김새미 기자] 삼성바이오로직스(207940)가 분기 매출 1조원 이상 기록하는 것을 목전에 두고 있다. 세계 최대 생산능력·속도·품질이라는 3박자가 맞아떨어지면서 빅파마의 러브콜이 이어진 덕이다. 삼성바이오로직스는 초기 단계가 아닌 상업화 단계의 프로젝트를 주로 수주하면서 경쟁사 대비 탁월한 실적을 거두고 있다.5일 바이오업계에 따르면 삼성바이오로직스는 올 들어 2번이나 연간 매출 가이던스(전망치)를 상향했다. 빅파마의 대형 위탁생산(CMO) 계약이 늘면서 실적에 대한 자신감이 붙었다는 의미로 해석된다.삼성바이오로직스는 ESG 경영 강화의 일환으로 매출 전망을 제공하고 있다. 지난 1월 매출액 예상 상승률을 10~15% 증가에서 4월 15~20%으로 상향 조정했다. 이에 따른 매출액 전망치도 최대 3조3765억원에서 3조5265억원으로 늘었다. 이어 지난 4일에는 매출액 예상 상승률을 기존 15~20%에서 20% 이상으로 높였다. 이에 따라 2023년 매출액 전망치는 3조5265억원에서 3조6016억원으로 751억 늘었다.◇분기 매출 1조원 넘기겠다는 자신감올해 예상 매출 3조6016억원을 달성하려면 올 하반기에만 2조144억원의 매출을 내야 한다. 단순 계산해도 분기당 1조72억원의 매출이 발생해야 하는 셈이다. 적어도 올해 4분기에는 1조원 이상의 매출을 거둘 수 있을 전망이다. 증권가에서는 삼성바이오로직스가 3분기 9243억원, 4분기 1조531억원의 매출을 낼 것으로 추정하고 있다.삼성바이오로직스가 분기 매출 1조원 이상 거두는 일이 내년부터는 놀랍지 않은 일이 될 수도 있다. 컨센서스에 따르면 삼성바이오로직스는 2024년 4조878억원, 2025년 4조8080억원의 매출을 거둘 것으로 추정된다.[그래픽=이데일리 문승용 기자]삼성바이오로직스는 2020년 매출 1조원을 넘긴 이후 꾸준히 실적 상승을 시현해왔다. 2020년 매출 1조1648억원에서 2021년 1조5680억원으로 전년 대비 34.6% 늘었다. 지난해에는 매출 3조13억원으로 전년 대비 91.4% 급증한 것은 물론, 영업이익도 9836억원으로 83.1% 늘면서 사상 최대 실적을 기록했다.수익성 측면에서도 좋은 성적을 거두고 있다. 최근 5년간 삼성바이오로직스의 영업이익률(별도재무제표 기준)은 2018년 10.4%→2019년 13.1%→2020년 25.1%→2021년 34.2%→2022년 39.7%로 꾸준히 상승했다. 올해 상반기 삼성바이오로직스의 영업이익률은 39.9%에 달했다. 통상 제조업의 경우 영업이익률이 10%를 넘기기도 힘들다는 점을 감안하면 상당히 수익성이 좋은 셈이다.◇매출 전망치 상향 근거는? “빅파마 러브콜 쇄도”이러한 실적 성장은 글로벌 빅파마의 러브콜이 이어지면서 4공장 가동률이 가파르게 상승한 데 기인한다.삼성바이오로직스는 현재 글락소스미스클라인(GSK), 일라이릴리, 아스트라제네카, 모더나, 노바티스, 화이자 등 글로벌 톱 빅파마 20곳 중 14곳을 고객사로 확보했다. 특히 빅파마 고객사들이 모두 첫 수주 계약 이후 계약 제품을 확대하거나 기존 계약 물량의 생산 규모를 확대하고 있다. 올해 공시된 신규 수주·증액 계약 중 1000억원 이상의 대규모 계약만 총 8건이다. 수주 규모는 누적 2조7000억원으로 역대 최고 수주액을 달성한 2020년 약 1조9000억원의 기록을 올해 반년 만에 경신했다.[그래픽=이데일리 문승용 기자]이처럼 글로벌 빅파마의 러브콜이 이어지는 이유는 세계 최대 생산능력뿐 아니라 속도·품질이 뒷받침됐기 때문이라는 게 회사 측의 분석이다.삼성바이오로직스는 지난 4일 가이던스 상향의 배경으로 ‘4공장의 성공적인 가동률 상승에 따른 매출 증가’를 제시했다. 4공장은 24만ℓ 규모의 생산능력을 갖췄으며, 지난 6월 완전 가동을 시작했다. 이로써 삼성바이오로직스는 총 60만4000ℓ 규모의 글로벌 최대 생산능력을 갖췄다. 여기에 2025년 4월 완공을 목표로 건설 중인 18만ℓ 규모의 5공장이 세워지면 전체 생산능력은 78만4000ℓ가 된다. 삼성바이오로직스는 현재 증설 중인 5공장을 빠르게 풀가동하기 위해 노력하고 있다. 5공장 풀가동 실적이 반영될 것으로 예상되는 시기는 2027년이다.또한 삼성바이오로직스는 경쟁사에 비해 신속한 업무처리능력으로 각광받고 있다. 삼성바이오로직스는 프로세스 혁신을 통해 기술이전 기간을 업계 평균의 절반 수준인 3개월로 단축했다. 삼성바이오로직스 관계자는 “촉박한 일정으로 긴급 물량 요청이 있을 경우에도 유연하고 신속한 대응으로 생산 일정을 준수해 고객 만족도를 실현했다”고 설명했다.고품질의 바이오의약품을 안정적으로 생산할 수 있다는 신뢰도도 착실히 쌓아가고 있다. 삼성바이오로직스는 설립 이래 미국 식품의약국(FDA) 실사에서 1건도 지적 받은 적 없다. 삼성바이오로직스는 지난 8월 말 기준으로 미국 FDA, 유럽의약품청(EMA), 일본 의약품·의료기기 등록관리기관(PMDA), 캐나다 연방보건부(HC) 등 20여 개국의 글로벌 인증기관으로부터 231건의 제조·품질승인을 획득한 상태다.◇글로벌 CMO 업황 둔화에도 홀로 승승장구하는 비결은올해 대규모 계약이 늘면서 시장에서 한때 나왔던 생산과잉(Overcapacity) 우려가 불식되고 있는 분위기다. 이러한 우려는 글로벌 위탁생산(CMO) 업황이 둔화되고 있는 추세와 맞물려 불거지기 시작한 것으로 추정된다.최근 론자, 우시 등 글로벌 CMO 업체들은 업황 둔화와 실적 약화를 우려해 가이던스를 하향 조정했다. 론자는 최근 2분기 실적 발표 과정에서 7~9% 성장할 것으로 예상했던 가이던스를 4~9% 성장으로 낮췄다. 우시는 전년 대비 30% 성장이라는 가이던스를 내세우고 있지만 시장의 컨센서스는 하향세를 지속하고 있다.삼성바이오로직스가 해외 경쟁사에 비해 비교적 경기의 영향을 받지 않는 이유는 대부분 상업화 단계의 프로젝트를 수주했기 때문으로 풀이된다. 박재경 하나증권 연구원은 “론자, 우시 등 글로벌 CMO 업체들은 초기 단계 프로젝트 수요의 부진으로 가이던스를 하향 조정했으며, 부진한 주가 흐름을 보여왔다”면서 “삼성바이오로직스는 상업 단계의 프로젝트가 매출액의 대부분을 차지하고 있어 바이오텍 경기 부진의 영향을 거의 받지 않는다”고 설명했다.박 연구원은 “삼성바이오로직스는 시장 변동성이 확대되는 상황에서 실적이 주가에 미치는 영향이 더 강해질 수 있다”며 “매출의 대부분이 달러 기반으로 환율 상승 구간에 유리하며, 하반기 호실적이 전망되는 삼성바이오로직스에 유리한 구간”이라고 판단했다.
- 앱클론, AT101 임상 2상 성공 자신하는 이유
- [이데일리 김진수 기자] 앱클론(174900)이 혈액암 치료제로 개발 중인 CAR-T 치료제 ‘AT101’ 임상 2상 연구 상세 암종을 확정했다. 앱클론은 성공적인 결과를 자신하고 있으며, 임상 2상을 신속하게 진행해 내후년 상반기에 마무리 짓는다는 계획이다.3일 앱클론에 따르면, 지난주 식품의약품안전처는 앱클론이 신청한 AT101의 임상 2상의 임상시험계획 변경 신청에 대해 승인했다. 앱클론은 곧 본격적인 임상 2상에 돌입할 예정이다.앱클론은 임상 2상의 빠른 진행을 위해 기존 임상 1상을 진행했던 서울아산병원, 아주대병원, 울산대병원, 동아대병원 뿐 아니라 서울삼성병원, 서울대병원, 여의도성모병원 등 추가 3개 병원에서도 임상을 진행한다.◇임상 1상 다수 차지한 ‘DLBCL’, 임상 2상 상세 암종으로 확정앱클론은 이번 임상시험계획 변경을 통해 AT101의 임상 2상 상세 암종을 ‘재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종’(DLBCL)으로 결정했다. 이에 따라 임상 2상에서는 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 총 82명을 모집한다는 계획이다.AT101은 임상 1상 중 중용량과 고용량 투여군에서 100%의 완전관해율을 달성한 바 있다. 전체 시험 대상자 기준 완전관해율은 75%를 기록하는 등 매우 의미 있는 결과를 도출했는데, 당시 환자군을 세부적으로 살펴보면 전체 대상자 12명 중 7명이 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자였다.즉 앱클론은 긍정적 결과를 도출한 임상 1상 대상자 중 가장 비중이 높았던 질환을 임상 2상 주요 대상자로 선택함으로서 임상 성공확률을 높이는 전략을 세운 것이다.앱클론 관계자는 “임상 모집 인원은 유의미한 수준의 데이터를 확보하는데 충분한 수치”라며 “임상 1상에서 좋은 결과를 보였던 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 중심으로 모집할 예정”이라고 말했다.시장 규모 측면에서도 최선의 선택이라는 분석이 나온다. 전체 혈액암 환자 중 약 40% 가량이 DLBCL 환자이기 때문이다. 실제로 DLBCL 등의 적응증을 보유한 노바티스 ‘킴리아’와 길리어드사이언스 ‘예스카타’는 지난해 각각 약 7100억원, 1조5000억원의 매출을 올렸다.폴라리스 마켓 리서치 분석에 따르면, CAR-T 치료제 적용이 가능한 B세포림프종 글로벌 시장 규모는 2029년 약 23조원에 달할 것으로 전망된다.AT101는 기존 CAR-T 치료제보다 세포막에 더 가까운 곳에 결합한다. (사진=앱클론)◇기존 CAR-T 치료제와 ‘차별성’AT101은 현재 상용화된 CAR-T 치료제 킴리아, 예스카타와 같은 CD19를 표적으로 하지만 항원 결합 부위(에피토프, epitope)에서 차이가 있다. 현재 CD19를 타깃하는 약물들은 세포막과 먼 부위에 붙지만, AT101은 상대적으로 세포막과 더 가까운 곳에 결합해 효과를 높일 것으로 예상된다.앱클론 관계자는 “현재 CD19를 타깃하는 약물들은 세포막과 먼 부위에 붙지만, AT101은 상대적으로 세포막과 더 가까운 곳에 결합해 더 뛰어난 효과를 보일 것으로 기대된다”고 설명했다.또 항체에서의 차이도 있다. 기존의 CAR-T 치료제들은 생쥐 유래 ‘FMC63’항체를 이용하지만 앱클론은 자체 개발한 인간화항체 ‘h1218’를 사용한다. 인간화항체인 만큼 면역반응 유발이 최소화되면서 약효 지속성도 늘어나는 구조다.◇DLBCL 외 다른 혈액암 적응증 확대 가능성도DLBCL 외 다른 혈액암 적응증 확대 가능성도 있다. 현재 허가된 글로벌 제약사들의 CAR-T 치료제 역시 우선 허가 후 적응증 확대 전략을 취하고 있기 때문이다.노바티스 킴리아는 재발난치성 급성림프구성백혈병(ALL)로 우선 허가 받은 뒤 재발 및 불응성 거대 B세포 림프종에 이어 소포성림프종(FL) 적응증을 연이어 추가하면서 총 3가지 질환 적응증을 확보했다.다만, 아직까지 앱클론은 추가 적응증 확보보다는 타깃으로 결정한 재발성 또는 불응성 DLBCL에 대한 치료 효과에 집중한다는 계획이다.앱클론 관계자는 “다른 적응증 확보에 대한 계획은 아직 없다”라며 “임상 2상 대상자인 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자에 대한 효과 확인에 집중할 것”이라고 말했다.
- 암젠부터 한미약품까지 비만 시장 노리는 후발 기업들[비만시장 쟁탈전]③
- 식욕 억제를 유도하는 비만치료제 시장이 매년 두 자릿수 이상 급성장하고 있다. 이 시장을 장악한 덴마크 노보 노디스크를 쫓기 위해 각국 기업들이 잰걸음을 내고 있다. 이데일리는 비만 치료제 시장을 선점한 약물부터 주요 후발 신약 등을 전체적으로 조명하고자 총 3편의 ‘비만 시장 쟁탈전’ 기획기사를 마련했다. 1편에서는 현재 비만 시장을 주도하는 약물과 효능을 조명한다. 이어지는 2편에서는 비만 시장의 주요기업 노보 노디스크와 일라이릴리의 미래 시장 장악 전략을 집중 조명한다. 3편에서는 미국 암젠부터 한미약품(128940) 등 후발주자들의 비만 치료제 개발 현황과 성공 전망을 다룬다[편집자 주].[이데일리 김진호 기자] 비만 치료를 위해 대사 및 뇌 식욕 제어 기전을 가진 후발약물 개발이 한창이다. 한미약품(128940)이나 미국 암젠 등이 비만 치료시장 선도약물인 ‘삭센다’(성분명 리라글루타이드)와 같은 ‘글루카곤유사수용체’(GLP)-1 작용제 후보물질 개발을 서두르고 있다. 여기에 유한양행(000100)과 노바티스 등은 뇌 중추에 작용해 식욕 억제 기전을 발휘할 비만 신약 개발을, 이오플로우(294090)나 라파스(214260) 등은 관련 웨어러블 기기 접목 신약 및 패취제 방식으로 각각 비만 시장 진입을 시도하고 있다.(제공=각 사)◇한국 정조준하는 ‘한미약품’, 게임체인저 노리는 ‘암젠’덴마크 노보노디스크와 미국 일라이릴리의 뒤를 이어 차기 GLP-1 계열의 후보물질로 비만 적응증 대상 임상을 진행해 온 주요 기업으로는 한미약품과 암젠이 꼽힌다. 지난 7월 한미약품은 식품의약품안전처(식약처)에 자체 기술로 확보한 GLP-1 작용제 후보물질 ‘에페글레나타이드’ 에 대한 비만 대상 임상 3상 시험계획서(IND)를 제출했다. 회사 측은 2025년 에페글레나타이드의 국내 상용화를 목표로 하고 있으며, 이외에도 2030년까지 최소 3개 이상의 비만 신약을 국내에서 출시하겠다는 계획이다. 한미약품 관계자는 “GLP-1 계열 기존 시판된 비만약들의 체중 감소 효능은 고도 비만 환자가 많은 서양인을 대상으로 했다”면서 “한국인 맞춤형 비만약을 개발하겠다”고 말했다. 사실상 현시점에서 글로벌 시장(3조5000억~4조원)의 약 3% 비중을 차지하는 국내 시장을 정조준하겠다는 얘기다.반면 암젠은 노보 노디스크와 일라이릴리와의 전면전을 위한 글로벌 비만 신약 임상에 시동을 걸고 있다. 지난해 12월 암젠은 ‘세계 인슐린 저항성, 당뇨 심혈관 질환 컨퍼런스’(WCIRDC) 2022에서 미국 등 임상 1상을 완료한 ‘AMG133’을 월 1회씩 3회 투약할 경우, 12주차 체중감소 효과가 14.5%라고 발표했다. AMG133은 GLP-1 계열의 물질과 ‘가스트린억제 폴리펩타이드 수용체’(GIPR)에 결합하는 항체를 붙인 복합제로 알려졌다. 암젠 측은 AMG133가 같은 기간 주1회씩 투여하는 노보 노디스크의 ‘위고비’(성분명 세마글루타이드, 6%)나 일라이릴리의 마운자로(성분명 티르제파타이드, 9%) 대비 투약편의성과 효능 면에서 비교우위를 갖췄다고 자신하고 있다.이밖에도 일동제약(249420)은 지난 5일 GLP-1 작용 기전의 ‘ID11521156’을 발굴해 경구용 제형에 대한 국내 임상 1상을 승인받았다. 회사 측에 따르면 아직 해당 후보물질의 적응증을 확정하진 않았지만, 1상에서 안전성을 확인한 이후 비만 적응증으로 개발을 진행할 것으로 알려졌다.◇뇌 식욕억제藥, 노바티스 ‘개발 중단’ vs. 유한양행 ‘첫걸음’스위스 노바티스와 유한양행은 뇌 식욕 억제 기전을 가진 ‘퍼스트 인 클래스’ 비만 신약 개발로 눈을 돌렸다. 일반적으로 ‘성장 및 분열 인자(GDF)-15’는 급격한 체중감소를 일으키는 거식증과 관계된 뇌의 섭식 중추에 작용하는 것으로 알려졌다. GDF-15에 결합하는 물질을 만들면 식욕을 억제해 체중감소를 유도할 수 있는 셈이다.노바티스는 GDF-15 수용체를 타깃하는 비만 신약 개발 임상 프로젝트 ‘MBL949’를 시도했다. MBL949에 포함된 후보물질의 자세한 기전은 알려지지 않았다. 하지만 지난 7월 노바티스는 임상 2상의 효능 부족을 이유로 MBL949의 개발을 중단한다고 밝혔다.이런 상황에서 유한양행이 GDF-15 유사체 기반 비만 신약 후보물질 ‘YH34160’을 발굴해 내년 중 미국 임상 1상을 진행하기 위한 절차를 밟고 있는 것으로 확인됐다. 회사 측에 따르면 YH34160이 동일한 조건으로 수행한 전임상에서 위고비(5%) 보다 2배 이상 높은 약 12%의 체중 감량 효과를 보인 것으로 분석됐다. 유항양행은 이외에도 YH40863(바이오신약), YHC1140(합성신약) 등 2종의 비만 치료제 후보물질을 발굴했다. 유한양행 관계자는 “YH34160에 대한 일부 연구 내용이 전시나 학회를 공개됐지만 아직은 전체 신약개발과정으로 보면 매우 초기 단계다”며 “YH31460역시 미국 내 임상 신청을 시도한다는 계획을 갖고 있지만, 현 시점에서 그 시기를 ‘연내’ 등으로 특정하기 어렵다”고 말했다.[그래픽=이데일리 김일환 기자]◇‘웨어러블방식·패취제’ 임상도...“비만개발사 투자 신중해야”웨어러블 기기를 통해 약물을 주입해 효능을 극대화하거나 편의성을 높인 패취제 개발을 시도하고 나선 기업도 있다.이오플로우는 영국 자이힙과 함께 미국에 합작회사 ‘신플레나’를 설립하고, 이를 통해 웨어러블 약물주입기 기반 비만 치료제 후보물질의 글로벌 임상 2상을 준비 중이다. 지난달 초 대원제약과 라파스가 공동으로 위고비의 성분인 세마글루타이드 기반 패취형 비만 치료제 후보물질 ‘DW-1022’의 임상 1상 IND를 식약처에 신청했다.한편 비만 신약 개발에 뛰어든 기업들에 대한 투자는 신중해야 한다는 의견도 나온다. 투자업계 한 관계자는 “코로나19 이후 관련 후보물질 개발로 주가가 크게 오른 기업이 많다”며 “최근 GLP-1 계열의 비만 치료제도 그렇다. 이와 관련해 전임상 연구결과를 발표하거나 임상 신청 또는 1상 승인 정도의 소식만으로 주가가 크게 오른 기업이 생기고 있다”고 말했다. 이어 “비만이 희귀질환도 아니고 독성을 보는 1상 진입 성과가 개발 완수로 이어지기까진 험난한 여정이 남아 있다는 걸 유념해야 할 것”이라고 덧붙였다.
- 'NASH·비만·안과' 신약 연이어 개발중단 ‘노바티스’, 성장성 위기 오나
- [이데일리 김진호 기자] 글로벌 제약사(빅파마)인 스위스 노바티스가 차기 성장동력 확보에 어려움을 겪고 있다. 올해 들어 비만과 안과, 항암 관련 치료제 후보물질의 개발을 연이어 중단했다. 일각에서는 인수합병 또는 기술 도입을 통한 신약 확보에 주력해 온 노바티스가 제약바이오 업계 시총 10대 기업에서도 밀려날 수 있다는 우려도 나온다.(제공=노바티스)18일 ‘컴퍼니 마켓 캡’에 따르면 노바티스의 시총은 약 2128억8000만 달러(한화 약 282조2360억원)로 제약바이오 기업 중 7위에 올라 있다. 하지만 2015년 7월 말 2503억 달러로 최고점을 찍은 이후, 회사의 시총은 매년 2000억 달러 선에서 오르락내리락을 반복하며 정체된 흐름을 보이고 있다.투자업계 한 관계자는 “2015년경 노바티스의 건선치료제 ‘코센티스’가 미국과 유럽, 한국 등에서 허가받으며, 블록버스터 후보로 떠올랐다”며 “이와 함께 현재 널리 알려진 CAR-T치료제 ‘킴리아’의 임상 결과가 좋게 나오며, 동종 약물 중 최초로 허가될 기대감도 반영됐다”고 회상했다. 제약바이오 시장 중 큰 비중을 차지하는 항암이나 염증 분야에서 차별화된 신약을 발빠르게 확보하면서 노바티스가 주목받았다는 설명이다. 그는 이어 “현재 분위기가 달라졌다”며 “비만이나 노인성 안과질환 등 새로 떠오르거나 성장성이 꾸준히 증가할 것으로 예견되는 시장에서 노바티스의 후보물질이 개발 중단되는 사례가 이어지고 있다”고 말했다.지난 13일(현지시간) 3대 노인성 안과질환인 황반변성으로 인해 발병하는 지도형 위축증 적응증으로 개발 중이던 노바티스의 ‘GT005’에 대한 임상 2상이 중단됐다. GT005는 2021년 영국 자이로스코프 테라퓨틱스로부터 계약금만 8억 달러를 주고 도입한 유전자치료제 후보물질이지만, 결국 개발을 멈추게 됐다.이에 더해 노바티스는 지난 7월과 8월에 각각 비만 신약 후보물질 ‘MBL949’와 항암 신약 후보물질 ‘NIS793’ 등의 개발 중단 선언을 잇따라 내놓았다. 먼저 MBL-949는 GDF-15 수용체를 타깃하는 뇌 식욕 억제 기전으로 개발되는 물질 중 가장 빠르게 임상 2상 단계에 진입하며 주목받았다. 비만 시장을 선도하는 덴마크 노보 노디스크의 GLP-1 유사체 계열의 ‘삭센다’(성분명 리라글루타이드)와 기전이 달라 수요층을 새롭게 형성할 것이란 기대 때문이었다.또 NIS793은 종양괴사인자(TGF)-β 억제 기전을 가진 항체 치료제로 노바티스가 스위스 소마로에게 3700만 달러의 계약금을 주고 도입한 물질이었다. 하지만 회사는 NIS793 관련 췌장암 3상 및 대장암 2상 등 임상 개발을 모두 포기했다. 이에 더해 노바티스는 2019년 미국 플라이언트 테라퓨틱스로부터 5000만 달러 규모의 계약금을 지급한 다음 ‘비알코올성 지방간염’(NASH) 신약 후보 3개를 기술도입했지만 지난 3월 결국 그 권리를 반환했다. 일반적으로 제약바이오 기업은 회사의 약자를 따 후보물질의 개발명을 부여한다. 노바티스가 보유한 물질의 영어 약자가 다양한 것은 이같은 기술도입의 결과였다.실제로 노바티스의 이름으로 판매 중인 대부분의 약물들은 글로벌 유통권을 기술도입하거나 인수합병을 통해 확보한 것으로 알려졌다. 일례로 로슈가 개발한 황반변성 치료제 ‘루센티스’(성분명 베바시주맙)나 일본 타케다가 개발한 ‘자이드라’ 등이 원개발사로부터 노바티스가 판매권을 받은 약물이다. 또 앞서 언급한 킴리아는 미국 펜실베니아대 연구진이 발굴한 물질로 노바티스가 관련 개발 권리를 기술이전받기도 했다. 이처럼 ‘될만한 물질’을 가져오는 노바티스의 성장 전략이 최근 빛을 발하지 못하고 있는 셈이다.노바티스 홈페이지에 따르면 현재 임상 3상(46건)과 임상 2상(53건), 임상 1상(25건) 등 총 124건의 임상 개발을 진행하고 있다. 이데일리가 수년 내 허가 단계에 오를 수 있는 노바티스의 임상 3상 진행 상황을 집계한 결과 대부분 기존 약물의 적응증 확대에 치우친 것으로 파악됐다.실제로 회사가 진행 중인 임상 3상 중 절반 이상인 27건이 기존 약물의 적응증 확대 또는 바이오시밀러 관련 내용이다. 여기에는 △코센티스(3건) △고지혈증치료제 ‘렉비오’(3건) △전립선암치료제 ‘플루빅토’(2건) △황반변성치료제 아일리아 바이오시밀러 ‘SOK583’(1건) △골다공증 치료제 프롤리아 바이오시밀러 ‘GP2411’ 등이 두루 포함된다.노바티스의 신약 후보물질 중 임상 3상에 진입한 것은 △‘LOU064’(성분명 레미비루티닙, 자가면역질환 관련 3건) △‘VAY736’(성분명 이아날루맙, 루푸스 신염 포함 4건) △‘VDT482’(성분명 테슬리주맙, 항암 관련 2건) △‘TQJ230’(성분명 페라카르센, 죽상경화성 심혈관질환)△‘IDQ443’(항암 1건) △‘LNP023’(성분명 입타코판, 심혈관질환 관련 5건) △‘MBG453’(성분명 사바토리맙, 골수이형성증후군) 등 6종 뿐이다. 2024년까지 MBG453(골수이형성증후군)과 LNP023(발작성 야간혈색소뇨증), LOU064(만성 두드러기) 등과 관련한 일부 적응증의 임상 3상이 완료될 예정이다.바이오 신약 개발 업계 한 관계자는 “2021년 ‘짧은간섭리보핵산’(siRNA) 신약 렉비오를, 지난해에는 플루빅토라는 방사성 리간드 치료제를 동종 약물 중 최초로 미국 등 주요국에서 허가받았다. 올해는 노바티스가 주목할 만한 개발 성과를 내놓지 못하고 있다”고 운을 뗐다.그는 이어 “가장 눈여겨볼 것은 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 중 경구제로 처음 시도된 입타코판(LNP023)일 것”이라며 “올해 초 3상 효능도 충족한 결과가 나왔다. 입타코판의 승인과 추가 적응증 확대 임상들의 성공 여부가 회사의 매출 확장성에 큰 영향을 줄 것”이라고 말했다.
- 솔리리스 대항마 ‘크로발리맙’ 美심사 개시...삼성에피스 시밀러 경쟁심화 예상
- [이데일리 김진호 기자] 영국 아스트라제네카(AZ)가 ‘솔리리스’와 ‘울토미리스’ 등 2종의 제품으로 선점하고 있는 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 시장에 복병 등장이 예고되고 있다. 미국 식품의약국(FDA)이 스위스 로슈의 ‘크로발리맙’에 대한 승인 심사를 개시하면서다. 노바티스는 경구용 PNH 치료제 입타코판의 임상 3상에도 성공했다.현재 표준치료제인 솔리리스의 시장성이 위협받는 상황에서, 삼성바이오로직스(207940) 관계사인 삼성바이오에피스가 지난 5월 유럽에서 승인받은 솔리리스 바이오시밀러 ‘에피스클리’도 새로운 경쟁자를 맞이하게 됐다.영국 아스트라제네카가 ‘솔리리스’와 ‘울토미리스’ 등 2종의 항체치료제로 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 시장을 장악하고 있다. 스위스 류슈는 신약 ‘크로발리맙’으로, 삼성바이오에피스는 솔리리스 바이오시밀러 ‘에피스클리’로 PNH시장 진입을 노리고 있다.(제공=각 사)PNH는 적혈구 파괴, 빈혈, 혈전 및 손상된 골수 기능(충분한 혈액을 만들지 못함) 등의 원인으로 피가 섞인 소변을 배출하는 희귀질환이다. 면역시스템에 관여하는 ‘보체인자‘라는 단백질을 만드는 유전자가 돌연변이로 인해 과활성화되면서 자가 조혈모세포를 파괴할 때 발병하는 것으로 알려졌다.12일 제약바이오 업계에 따르면 PNH 치료제 시장은 AZ의 ‘보체인자5’(C5) 억제제 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)와 그 후속작 울토미리스(라불리주맙) 등 2종이 시장을 쌍끌이하고 있다. 실제로 지난해 솔리리스 매출은 37억6200만 달러(당시 약 4조8680억원), 울토미리스의 매출은 19억 6500만 달러(한화 약 2조 5420억원)를 기록했다. 솔리리스는 2주에 1번, 울토미리스는 8주에 1번씩 정맥주사하는 용법으로 PNH 등의 적응증을 획득했다. 두 약물 모두 1회 주사 비용이 800만~900만 원에 이른다. PNH분야 최대 매출을 올린 솔리리스는 2007년 미국에서 승인된 뒤 50개국 이상에서 시판된 PNH 분야 표준치료제로 군림하고 있다. 하지만 솔리리스의 주요 물질 특허가 2020년 유럽 연합(EU)에서 만료됐으며, 한국과 미국에서도 각각 2025년과 2027년에 만료될 예정이다. 이에 대비하기 위한 AZ는 후속작인 울토미리스로 2018~2019년 사이 미국과 EU 등에서 PNH 및 비정형 용혈성 요독증후군 등 2종에 희귀질환 적응증을 획득했다. AZ에 따르면 울토미리스의 매출이 전년 대비 42% 오르면서, 같은 기간 5% 감소한 솔리리스와의 세대교체가 이뤄지고 있는 것으로 분석됐다. 그런데 최근 이에 대항할 PNH 신약이 최종 허가 관문에 진입했다. 지난 6일(현지시간) FDA가 로슈가 개발한 C5 타깃 PNH 신약 후보 ‘크로발리맙’(프로젝트명 RG6107)의 허가 신청서를 수락했다고 밝혔다.크로발리맙은 4주마다 저용량을 피하주사방식으로 개발됐으며, 임상에서 솔리리스 대비 비열등성을 입증한 바 있다. 로슈 측은 “정맥주사제인 솔리리스나 울토미리스 대신 투약편의성이 크게 향상돼 접근성이 높다”며 “사실상 가장 큰 시장인 미국에서 허가될 경우 크로발리맙이 PNH 시장을 재편할 수 있다”고 자신하고 있다.2022년 약 5조원의 매출을 올린 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘솔리리스’(성분명 에쿨리주맙). 삼성바이오에피스와 암젠이 솔리리스 바이오시밀러를 개발해 유럽의약품청(EMA)의 승인을 획득했다.(제공=로슈)일각에서는 이같은 울토미리스의 성장세와 PNH 신약 등장이 맞물리면 솔리리스 시밀러 개발사의 미래 수익성이 제한 될수 있을 것이란 전망도 제기한다.PNH 시장 진입을 위해 솔리리스 바이오시밀러로 EU에서 허가를 획득한 약물은 삼성바이오에피스의 ‘에피스클리’(프로젝트명 SB12), 암젠의 ‘베켐브’(프로젝트명 ABP959) 등 2종이다.이날 팜이데일리 취재를 종합하면 올 하반기 EU에서 에피스클리가 출시될 예정이다. 암젠은 아직 명확한 출시 일정을 밝히지 않고 있다. 또미국 내 물질 특허 기간이 상당히 남아 있는 관계로 에피스클리에 대한 FDA 승인 논의가 발빠르게 진행되진 않는 것으로 확인됐다. 결국 당분간은 시밀러들은 EU 내 PNH 시장에서 수익을 올려야하는 상황인 셈이다. 지난해 솔리리스 매출 비중은 미국(21억8000만 달러)이 57%로 가장 높았고 유럽(8억500만 달러)은 21% 수준이었다. 바이오시밀러 개발 업계 한 관계자는 “비교적 작은 EU 무대에서 오리지널인 솔리시스와 울토미리스, 에피스클리 등 바이오시밀러가 경쟁해야 하는 상황이다”며 “여기에 늦어도 내년 중 크로발리맙도 EU 시장에 가세할 확률이 높다. 투약 편의성 등에서 밀리는 솔리리스 시밀러의 수익성이 낮아질 수 있다”고 했다. 이에 또다른 업계 관계자는 “현재로서는 에피스클리나 베켐브 등이 솔리리스가 가진 시장을 얼마나 가져올지는 각 업계의 영업능력에 달려있는 상황이다”고 강조했다.
- ‘앱클론·큐로셀’ CAR-T 1상 효능 ‘예스카타’ 압도...글로벌 출시전략은
- [이데일리 김진호 기자 ]앱클론(174900)이 자사 ‘키메릭항원수용체’(CAR)-T치료제 후보 ‘AT101’의 비호지킨 림프종 환자 대상 임상 1상에서 완전관해율(CRR)이 75%로 확인됐다는 최종 분석 결과를 내놓았다. 이 수치는 스위스 노바티스의 ‘킴리아’나 미국 길리어드 사이언스의 ‘예스카타’ 등 시장 선도 약물 대비 월등히 높은 값이다. 하지만 AT101의 효능은 국내 동종 기업인 큐로셀의 CAR-T 후보물질과 엇비슷하다는 평가가 나온다. 이들 국내 기업들은 1~2년 내 CAR-T를 출시하는 것을 목표로 내세우면서 치열한 공방전을 예고하고 있다. 앱클론은 미국, 큐로셀은 아시아를 초기 출시국가로 설정하고 있어 귀추가 주목된다.(제공=게티이미지, 각 사)◇1상 기준 시판약 효능 압도...“2상까지 유지가 관건”5일 제약바이오업계에 따르면 앱클론과 큐로셀 등 국내 대표 CAR-T 개발사의 주력 후보물질이 임상 1상 기준 시장 선도 약물들의 효능을 압도하고 있는 것으로 나타났다.국내 개발사 중 최초로 CAR-T 분야 임상을 승인받은 큐로셀은 지난해 6월 자사 ‘안발캅타진 오토류셀’(안발셀, 프로젝트명 CRC01)의 거대 B세포 림프종(DLBCL) 대상 1상에 포함된 환자 중 82%(11명 중 9명)가 CRR에 도달했다고 밝힌 바 있다. DLBCL은 비호지킨 림프종 중 40~50%를 차지하는 질환이며, 미국 등 주요국에서 시판된 4종의 CAR-T의 대표 적응증이기도 하다. 회사 측은 안발셀의 임상 2상을 진행 중이며, 지난 6월 공개된 중간 분석 결과 CRR이 71%로 분석된 바 있다.앱클론은 큐로셀보다 약 10개월 늦은 2021년 12월 AT101의 재발 및 불응성 B세포 비호지킨 림프종 대상 국내 임상 1/2상을 승인받았다. 지난 4일 회사 측은 AT101의 1상에서 약물을 투여받은 12명의 환자 중 9명이 완치됐으며, 최종적으로 CRR이 75%로 확인됐다고 발표했다.바이오신약 개발 업계 한 관계자는 “10명 안팎의 적은 투약인원이 포함된 1상 수준에서 75%나 82% 등은 사실상 효능에서 큰 차이가 없다고 무방하다”며 “환자 수를 늘리는 2상까지 진행한 후 ‘CRR을 얼마나 방어하느냐’가 관건이다”고 설명했다. 현재 매출과 적응증 기준 혈액암 대상 CAR-T 시장 선도 약물은 예스카타다. 이 약물은 과거 임상 1/2상에서 최종 CRR이 54%로 평가됐다. 또 최초의 CAR-T이자 유일하게 국내에 도입된 킴리아는 임상1/2상 후 얻은 CRR이 39% 수준이었다. 2022년 세계 시장에서 예스카타의 총 매출은 12억~13억 달러 수준이며, 킴리아는 같은 기간 5억 3600만 달러(한화 약 6537억원)였다.앞선 관계자는 “안발셀과 AT101 등이 2상 완료후에도 시판약의 CRR을 크게 웃돌 경우 후발 약물이라도 시장 내에서 호응을 이끌어 낼 수 있을 것”이라고 말했다. 이날 이데일리의 취재를 종합하면 안발셀의 DLBCL 적응증과 AT101의 B세포 비호지킨 림프종 관련 남은 임상 2상의 최종 투약 인원은 82명으로 동일하게 설정됐다. 큐로셀 관계자는 “안발셀의 2상 중간 결과는 41명 투약한 데이터로 도출됐다”며 “65명의 환자까지 투약을 완료한 다음 2상의 최종 분석을 진행할 예정이지만, 최종 투약 인원은 20% 가량 탈락 률을 고려해 82명을 목표로 하고 있다”고 밝혔다. (그래픽=이미나 기자)◇2025년 韓서 삼파전 전망...앱클론, “장기효능 강점”결국 국내 CAR-T 개발사들은 킴리아만 도입된 국내 시장에서 효능 차별화로 승부를 보겠다는 전략을 고수하고 있다. 안발셀과 AT101의 국내 허가 예상 시점은 각각 2024년과 2024~2025년 사이다. 이르면 2025년 국내 혈액암 CAR-T 옵션이 최소 세 가지로 늘어날 수 있는 셈이다.특히 앱클론은 최근 도출된 AT101의 장기 투여 효과를 강조하고 있다. 회사에 따르면 킴리아나 예스카타 등이 치료 6개월 후 재발이 증가하는 반면, 저용량의 AT101를 초기에 투약받은 환자 (3명)들은 모두 1년 이상 CRR을 유지하고 있는 것으로 확인됐다. 앱클론 관계자는 “현재 시판된 CAR-T는 일반적으로 투약 6개월 시점에서 재발하는 환자가 발생하고 있다”며 “해당 기간 CRR을 유지하는 것이 중장기적인 효능을 평가할 때 첫 번째 분수령이다. 우리 약물의 저용량 투여군에서 1년 이상 효능이 유지된 것은 고무적인 결과다”고 말했다. 한편 큐로셀과 앱클론 등은 글로벌 시장 진출 전략에서 차이를 보이고 있다. 큐로셀은 시판된 해외사의 CAR-T가 점령하지 않은 아시아 시장을, 앱클론은 경쟁 약물이 있더라도 가장 큰 시장인 미국을 각각 정조준한다는 계획이다. 김건수 큐로셀 대표는 “우리의 CAR-T 기술 관련 핵심 특허가 미국과 유럽, 일본 등의 국가에서 등록됐다”며 “국내 상용화 이후 해외 진출을 위한 CAR-T 치료제의 기술 수출을 추진할 계획이다”고 운을 뗐다. 이어 “자체 상업용 CAR-T 생산 시설을 활용해 향후 아시아 비즈니스를 추진할 계획이다. 이후 전 세계로 비즈니스를 확대해 나가겠다“고 강조했다.앱클론 관계자는 “미국이 최우선이다”며 “충분히 높게 평가받을 만한 AT101의 임상 데이터가 쌓이고 있다. 미국에서도 2상부터 진행할 수 있을 거라고 판단한다”고 말했다.
- 김보경 케이에스비튜젠 대표 “근감소증 치료제 2상 성과 자신...기술수출 논의중”
- [이데일리 유진희 기자] “우리보다 10년 이상 빠르게 고령화 시대에 진입한 일본에서 우리의 노인성 근감소증 치료제 후보물질에 대해 큰 관심을 보이고 있다. 올해 일본을 오가며, 구체적인 논의를 진행하고 있다. 일본에서 손가락에 꼽는 제약·바이오 업체다. 연내 성과를 내는 게 목표다.”김보경 케이에스비튜젠 공동대표는 1일 서울 건국대학교 내 연구실에서 진행된 이데일리와 인터뷰를 통해 “최근 식품의약품안전처로부터 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받은 노인성 근감소증 치료제 ‘KSB-10301’로 고령화 시대의 제약·제약바이오 업계를 선도할 것”이라며 이같이 밝혔다. 김보경(왼쪽)·정승효 케이에스비튜젠 공동대표. (사진=케이에스비튜젠)◇근 연구만 30여년 김보경 대표...빠른 성과 배경케이에스비튜젠은 건국대학교 의과대학에 재직 중인 김 대표와 정승효 공동대표가 2020년 창업한 제약·바이오벤처다. 노인성 근감소증 외 근육 희귀병, 노안, 신장질환 등의 파이프라인을 보유하고 있다. 설립된 지 불과 4년 차밖에 되지 않았지만, 이처럼 연구에 빠른 진전에 있는 배경에는 두 공동대표에 있다. 경영총괄인 김 공동대표는 근 연구만 30년 넘게 한 관련 분야 국내 최고 전문가다. 1995년 일본 도쿄대에서 약리학 박사 과정을 마친 그는 중외 C&C신약연구소를 거쳐 건국대 교수를 겸직하고 있다. 세포분자의학을 전공한 제자 정 대표는 사업총괄로서 김 대표와 시너지를 극대화하고 있다. 김 대표는 “근 손실은 골 관련 질환, 인지장애, 우울증 등 다양한 질병의 원인이 된다”며 “근육은 30세 정도부터 줄어들기 시작해 65세에는 30%, 80세에는 40% 이상 자연 감소돼 고령화 시대를 맞이한 일본 등 주요 국가에서는 치명적인 질환으로 받아들이고 있다”고 강조했다. 실제 근감소증은 낙상, 골절, 당뇨병, 심혈관 질환 등의 위험을 크게 높이고 노년 삶의 질에 악영향을 미친다. 명지병원 노인의학센터에 따르면 근감소증 환자는 정상군에 비해 사망위험도가 3.74배 높았다. 2017년 9~10월 국내 요양원 9곳에 거주하는 노인 279명을 대상으로 한 연구 결과다. 세계보건기구(WHO)는 2017년에 근육이 자연 감소하는 근감소증을 질병으로 분류했다. 우리나라에서도 2021년 한국표준질병사인분류(KDC)에 질병코드가 등재됐다. 하지만 아직 정확한 원인이 확인되지 않아 제대로 된 치료제가 없다. 김 대표는 “근감소증 치료제 개발에는 노바티스, 머크 등 글로벌 제약·바이오사들이 뛰어들었지만 대부분 2상 단계에서 실패했다”며 “2026년 12조원 규모로 커지는 노인성 근감소증 시장이 무주공산 상태라는 의미다”라고 전했다. ◇안전역 경쟁 약물보다 우수...2상서도 효과 입증 자신그는 KSB-10301이 다른 결과를 가져올 수 있다고 자신한다. 데이터에 근거한다. KSB-10301은 다수의 노화 동물모델에서 앞정강이근과 장딴지근의 근육량 감소를 억제했다. 근기능 측면에서도 실제 사람의 근감소증 진단기준과 유사한 평가항목(악력, 달리기, 민첩성)에서 통계적으로 유의한 결과를 확보했다. 김 대표는 “신약개발에서 무엇보다 중요한 것은 안전성이다”라며 “KSB-10301은 수십 년간 다른 적응증으로 사용되던 약물로 안전역이 경쟁 제품보다 우수하다”고 설명했다. 이어 “특히 임상과 비임상 시험 차이를 최소화는 약물 개발 플랫폼에 기반해 KSB-10301은 개발됐다”며 “2상에서도 효과를 다시 한번 입증할 수 있을 것”이라고 덧붙였다. 케이에스비튜젠은 내달 KSB-10301의 국내 임상 2상을 개시하고, 2년 내 결과를 확보할 수 있을 것으로 보고 있다. 이를 바탕으로 코스닥 상장에 도전할 예정이다. 김 대표는 “노인성 근감소증 분야에서 혁신신약(First-In-Class) 창출해 국내 제약·바이오산업과 국민 건강에 기여할 것”이라며 “이를 기반으로 근감소증 솔루션 의료기기 개발업체 엠투웬티 등 다른 기업들과 협력해 근 종합 솔루션을 제공하는 게 궁극적인 목표”라고 말했다.
- ‘물 들어올 때 노 젓자’…압타머사이언스 “항암제 기술수출·건강검진 진출 자신”
- [이데일리 나은경 기자] “올해부터는 본격적으로 그간 회사가 쌓아온 잠재력이 빛을 발할 때라고 봅니다. 제2호 압타머 신약이 나온 이때를 놓치지 않고 속히 임상 1상을 시작해 중간데이터가 나오는 내년 말부터 본격 기술수출에 나서겠습니다.”최근 경기도 판교 본사에서 만난 한동일 압타머사이언스(291650) 대표는 “회사의 주요 파이프라인인 고형암 치료제 ‘AST-201’은 현재 중국 아심켐(Asymchem)과 위탁개발생산(CDMO) 제휴를 통해 임상시험을 위한 제조·품질관리기준(GMP) 품질의 생산을 진행 중이며 독성시험(GLP) 및 항 PD-1 병용투여 효능시험도 순조롭게 이뤄지고 있다”며 이 같이 말했다. 회사는 연내 AST-201의 1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출하고 내년 상반기 중 임상 1상을 개시하겠다는 목표다.한동일 압타머사이언스 대표이사(사진=압타머사이언스)◇압타머 기술 더해 부작용 줄이고 항암 효과는 극대화압타머란 병든 세포까지 약물을 정확하게 전달하는 드론의 역할을 한다. 표적 단백질에 결합하는 단일 가닥의 핵산 물질로, 화학적 합성을 통해 만들어지는데 항체처럼 질병 단백질 항원 수용체와 결합하는 약물 전달체다. 기존 전달체보다 약물 전달 정확도가 높고 케미칼(저분자화합물), 올리고(RNA), 항체(바이오) 등 다양한 약물을 전달할 수 있는 게 장점이다. 현재 압타머 기술이 적용된 허가 약물은 바슈롬의 ‘마쿠젠’(2005년 미국 식품의약품(FDA) 허가), 아스텔라스의 ‘아이저베이’(2023년 허가) 2개다.기존에 허가를 받은 압타머 약물의 타깃이 눈과 같은 국소부위에 국한돼 있다면 압타머사이언스가 타깃하는 적응증은 고형암이다. AST-201은 항암제 ‘젬시타빈’을 항암표적 압타머 구조내 전구물질로 내재화시켜 종양 바이오마커인 GPC3 단백질에 특이적이고 선택적으로 작용한다. 골수 억제로 백혈구가 감소됨으로써 나타나는 구토감, 극도의 체력저하에 따른 감염, 출혈이나 빈혈과 같은 젬시타빈의 부작용이 줄어들고 표적 특이적 항암효과는 극대화되도록 디자인됐다.한 대표는 “압타머의 높은 조직 침투력, 신장을 통한 신속한 배출로 부작용을 최소화했고, 기존에 승인된 간암치료제(소라페닙 등)와 작용기전이 달라 병용투여를 통한 시너지도 기대된다”며 “간암 및 폐암 동물모델에서 우수한 표적전달 및 종양억제 효과를 확인했다”고 말했다.◇높은 기술력에도 시총은 700억원 미만...“도약시기 왔다”2020년 코스닥에 기술특례상장한 압타머사이언스는 당시 공모가가 2만5000원에 달했다. 당시 공모가를 무상증자 이후로 환산하면 1만2500원으로, 현재 주가를 그때와 비교하면 3분의 1 수준인 4000원(8월30일 종가)이다.한 대표는 상장 이후 코로나19를 비롯해 회사 안팎에서 타이밍이 엇갈리면서 2년여간 회사의 가치가 저평가돼 왔다며 안타까움을 드러냈다. 그는 “압타머 1호 신약인 마쿠젠의 품목허가 이후 압타머 기술을 사이에 두고 지적재산권 이슈가 불거졌고 기술 소개 이후 이례적으로 15년만에 신약이 나오면서 당시로써는 기술적 한계도 분명히 있었다”며 “회사 내적으로도 포스코로부터 독립해서 벤처캐피탈(VC) 및 기관투자자 유치에 나서는 등 독자행보에 나서는 등 어수선할 수밖에 없었다”고 회상했다.그러면서 “지난 8월4일엔 압타머기술이 적용된 건성 황반변성(AMD) 치료제 아이저베이가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으며 압타머기술에 대한 관심이 다시 증폭되고 있으니 이 기회를 성공으로 이끌겠다”고 했다.2020년 기준 약 1억9600만명에 달하는 황반변성 환자 중 건성 황반변성은 약 90%를 차지한다. 로슈 자회사인 제넨텍이 개발하고 로슈와 노바티스가 판매하는 ‘루센티스’, 바이엘의 ‘아일리아’ 등 10%를 겨냥한 습성 황반변성 치료제는 루센티스가 2006년 처음 FDA의 허가를 받은 이래 블록버스터 약물로 성장했다. 반면 건성 황반변성 치료제는 지난 2월 허가를 받은 아펠리스 파마슈티컬스의 ‘시포브레’를 시작으로 6개월만에 아이베릭바이오의 아이저베이가 잇따라 허가를 획득하면서 이제 막 시장이 열리고 있다. 한국제약바이오협회는 2027년 건성 황반변성 치료제 시장 규모가 59억 달러(약 7조6000억원) 규모로 성장할 것이라고 전망한다.아스텔라스의 압타머 2호 신약인 건성 황반변성 치료제 ‘아이저베이’특히 일본 아스텔라스는 ‘지무라’(현 브랜드명 ‘아이저베이’)의 FDA 허가를 앞두고 원개발사인 미국의 아이베릭바이오를 지난 7월 59억 달러(약 7조8000억원)에 인수했다. 한 대표는 “아이베릭바이오가 보유한 파이프라인 중 지무라를 제외하곤 모두 얼리 스테이지 약물이기 때문에, 사실상 압타머 2호 신약인 지무라의 단일 가치를 59억 달러에 가깝게 평가한 것이라고 볼 수 있다”고 주장했다.이 같은 전후상황을 토대로 한 대표는 앞서 마쿠젠의 사례와 달리 이번에는 압타머기술이 적용된 치료제가 글로벌 시장에서 시장성을 증명할 수 있을 거라고 보고 있다.한 대표는 “이제는 압타머 기반 치료제가 지속 등장할 수 있는 환경도 갖춰졌고, 압타머기술에 대한 신약개발업계의 관심도 커지고 있으며 실제 높은 가격으로 거래되고 있다”며 “압타머사이언스의 파이프라인이나 플랫폼 기술 경쟁력에 대한 재평가를 기대하고 있다”고 자신감을 드러냈다.신약개발을 통한 기술수출 외에도 새롭게 건강검진시장 진출해 본격적인 매출 증가를 위해 힘쓸 예정이다. 압타머사이언스는 폐암진단키트 ‘압토 디텍트렁’의 건강검진시장 보급을 위해 최근 국내 주요 검체검사서비스사와 계약을 맺었다. 한 대표는 “파트너십을 맺은 검체검사서비스사가 보유 및 구축한 네트워크를 활용해 건강검진시장에서도 성과를 내겠다”고 말했다.
- CG인바이츠, 美아이발티노스타트 임상..."췌장암 혁신 신약 개발"
- [이데일리 김승권 기자] CG인바이츠(구 크리스탈지노믹스)는 ‘아이발티노스타트’가 췌장암(PDAC) 치료제 분야에서 히스톤탈아세틸화효소(HDAC) 저해제로서 세계 최초로 임상시험을 진행하는 신약 후보이기에 혁신 신약으로 크게 기대가 된다고 31일 밝혔다.현재 글로벌 HDAC 저해제 개발 257건 중 혈액암 138건 (53.7%), 고형암 91건 (35.4%)으로 유방암, 폐암, 신세포암, 난소암 등 다양한 암 종에 적용되고 있다. 췌장암 적응증으로는 아이발티노스타트가 유일하다.미국 식품의약국(FDA)로부터 승인된 HDAC 저해제 약물은 머크의 ‘Zolinza’(피부 T-세포림프종), 셀진의 ‘Istodax’(피부 T-세포림프종/말초 T-세포림프종), 온세오의 ‘Beleodaq’(말초 T-세포림프종), 노바티스의 ‘Farydak’(다발성골수종) 적응증으로 모두 글로벌 빅팜에서 판매하고 있으며, 혈액암으로만 허가된 바 있다.아이발티노스타트는 Class I, Class IIb HDAC만을 강하게 억제하는 우수한 효능이 있어서 이 외에 단백질들을 저해하지 않으므로 기존의 췌장암 치료제와는 다르게 정상세포에서의 심각한 부작용은 관찰되지 않는다.또한 종양 세포 성장을 억제하고, 아폽토시스(세포가 스스로 죽는 기작)를 촉진하는 능력 때문에 항암제로서 큰 가능성을 보여주고 있다.특정 암세포에서 분화 정지를 유도하며, 이 분화 과정을 통해 암세포를 덜 공격적으로 만들고 화학 요법이나 방사선 치료와 같은 다른 병합 치료에 효과를 보다 높이기 위해 암세포를 더 취약하게 할 수 있다.이 같은 기전 임상을 통해 입증 된 바 있다. 아이발티노스타트+젬시타빈+엘로티닙 3제 병용요법 임상 2상에서 목표했던 6주기 약물 투약을 완료한 군(PP) 10명의 종양평가결과 부분관해(PR) 3명(30%), 안전병변(SD) 7명(70%)이었고, 진행병변(PD)은 없었다. 따라서 질병통제율(DCR)은 100%로 10명 모두 약물에 의한 효과를 보였다.모든 유효성 평가지표에서 다수의 논문으로 보고된 젬시타빈+엘로티닙 병용요법 임상결과 대비 6주기의 약물 투약을 완료한 군의 객관적반응률(ORR), 전체생존율의 중앙값(mOS)은 각각 2.2, 1.6배가량 개선됐다.현재 미국에서 진행중인 임상 1b상은 적어도 한번의 이전 치료 경험이 있는 진행성 또는 전이성 췌장암 환자 18명을 대상으로 아이발티노스타트 투약 용량을 60mg/m2 부터 250 mg/m2 까지 늘려 각 용량에 대한 약동학(PK), 약력학(PD), 이상반응(AE) 등을 확인하고 있으며, 순항 중에 있다.올 4분기에 진행하는 미국 임상 2상을 통해 진행성 또는 전이성 췌장암 환자 중 폴피리녹스 요법 후 질병이 진행되지 않는 환자 총 52명을 대상으로 아이발티노스타트와 카페시타빈(capecitabine)을 병용군과 카페시타빈 단독군을 비교해 1차 유효성 평가지표(Primary endpoint)인 무진행생존기간(PFS) 등을 평가한다.CG인바이츠 관계자는 “췌장암 1차 치료제에 반응을 보이고 있는 환자들의 전체생존기간(Overall survival)과 삶의 질에 대한 개선이 매우 요구되고 있어 임상 1b상에 참여한 임상시험책임자(PI)는 올해 4분기부터 시작하는 아이발티노스타트의 유지요법(Maintenance therapy) 임상 2상 시험을 자신하고 있다”고 말했다.
- 해외 BIO투자?...유전자 치료제 美승인받은 ‘리제네론’ 재주목
- [이데일리 김진호 기자] 매출과 이익 부진을 겪던 리제네론 파마슈티컬스(리제네론)가 유전자 치료제를 동력원으로 반등의 날개를 펴고 있다. 이달 미국에서 10번째 유전자 치료제 ‘베오포즈’를 승인받은 리제네론은 관련 바이오텍 인수도 단행하며 광폭 행보를 보이고 있다. 일각에서 ‘아일리아’의 특허 만료와 ‘리브타요’ 병용요법 임상 실패 등 리제네론의 성장성에 의문을 제기했지만, 반전의 물꼬가 마련됐다는 평가다. 2010년대 중반부터 전략적 투자와 연구개발을 수행한 유전자 치료제 분야 성과로 인해 리제네론이 재주목받고 있다.미국 리제네론 파마슈티컬스는 자체 유전학 센터를 통해 관련 신약 기술 고도화 및 후보물질 발굴 등에 주력하고 있다.(제공=리제네론 유전학 센터)◇‘아일리아’ 매출 부진, ‘리브타요’ 확장성 빨간불30일 제약바이오 업계에 따르면 글로벌 제약사(빅파마) 중 리제네론은 ‘키메릭항원수용체’(CAR)-T나 이중항체 등 신개념 신약 개발에서 두각을 보이지 못하고 있다는 의견이 많았다. 메신저리보핵산(mRNA) 백신을 내놓은 미국 화이자부터 이중특이 항체 신약 2종을 선보인 ‘얀센’, CAR-T 물결에 올라선 스위스 노바티스, 미국 길리어드사이언스 등 등 빅파마들은 선전했지만, 리제네론은 최근까지 생명공학 기술을 적용한 신약을 내놓지 못하며 ‘위기에 놓였다’는 분석이 제기된 바 있다.삼성증권이 3월 내놓은 리제네론 관련 보고서에 따르면, 회사의 지난해 매출액과 영업이익은 121억7300만 달러와 47억3900만 달러였다. 이는 2021년 매출액(160억7200만달러) 및 영업이익( 89억4700만 달러) 대비 각각 약 25%와 47%씩 감소한 수치다.리제네론의 주요 블록버스터 전망도 밝지 않다. 일례로 내년부터 2030년까지 아시아를 시작으로 유럽 연합과 미국 등에서 아일리아(성분명 애플리버셉트)의 물질 특허가 만료된다. 아일리아는 지난해 세계 매출 10조원에 이르는 황반변성치료제로 리제네론의 보유한 약물 중 단연 최대 매출을 기록했다. 회사가 아일리아 용법, 용량 등 추가 적응증으로 방어에 나섰지만, 매출이 분산되는 것이 불가피하다. 이외에도 스위스 로슈의 황반변성 신약 ‘바비스모’(성분명 파리시맙)에 대한 시장 호응이 좋은 것도 문제다. 이 때문에 올해 1분기 아일리아 매출은 14억3000만 달러(한화 약 1조8900억원)로 전분기보다 5% 감소했다.여기에 리제네론이 100% 권리를 보유한 면역항암제 ‘리브타요’(성분명 세미플리맙)의 적응증 확장에도 제동이 걸렸다. 리브타요는 2018년 미국에서 피부암 치료제로 승인 후, 비소세포폐암 적응증을 확장하는데 성공했다. 하지만 지난해 2월 당시 공동개발사인 프랑스 사노피가 부작용 이슈로 자궁경부암 대상 리브타요의 적응증 확대 승인신청서를 미국에서 자진철회한 바 있다. 지난 7일 리제네론은 자체 발굴한 이중항체 신약 후보 ‘REGN5678’과 리브타요의 전립선암 환자 대상 병용 임상에서 2명 사망하면서 관련 개발을 중단하겠다고 밝히기도 했다. 이에 바이오 업계 한 관계자는 “사노피와 공동 보유한 아토피 치료제(듀피젠트)를 제외하면 사실상 리제네론 매출을 책임지는 두 약물의 성장성이 의문이 표시되고 있다”며 “매번 회자되는 아일리아의 특허 문제를 차치하고, 사노피로부터 지난해 지분을 획득하며 온전히 리제네론 약물이 된 리브타요 역시 확장성에 애를 먹고 있다”고 말했다.미국 리제네론 파마슈티컬스의 시가총액(시총) 변화 추이 그래프. 지난 4월 15일 기록한 시총 906억 달러 최고점 찍은뒤 하락세였던 7월 이후 오름세로 전환했다.(제공=컴퍼니 마켓 캡)◇“리제네론 시총 최고점 돌파 가능성↑그런데 지난 18일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 리제네론의 채플병 환자 대상 유전자 치료제 ‘베오포즈’(성분명 포젤리맙-BBFG)를 시판 승인했다. 베오포즈는 미국에서 승인된 10번째 유전자 치료제에 이름을 올리게 됐다.채플병은 CD55의 유전자 이상으로 유아기 때부터 위장관 및 심혈관 질환을 유발해 생명을 위협하는 초희귀 유전질환이다. 리제네론에 따르면 미국 내 채플병 환자는 10명 미만이다. 조지 얀코풀로스 리제네론 최고의학책임자는 “보체인자5 억제 기전을 가진 베오포즈의 확장성을 탐구하기 위한 추가 임상을 진행 중이다”며 추가 적응증 획득 가능성을 강조했다. 실제로 리제네론은 미국 앨나일람 파마슈키컬스의 ‘셈디시란’과 베오포즈를 병용하는 요법으로 ‘발작성야간혈색소뇨증’(PNH) 적응증 환자 대상 임상 3상을 진행하고 있다.이와 같은 리제네론의 유전자 치료제 개발 시도는 2016년경부터 시작됐다. 당시 리제네론은 유전자 교정 분야 노벨상 연구자가 세운 ‘인텔리아 테라퓨틱스’와 협약을 맺었고, 현재 양사는 아밀로이드성 말초신경병증 신약 후보 ‘ATTR-PN’ 임상 1상을 공동으로 진행하고 있다.또 리제네론은 2017년부터 난치성 유전자 치료제 개발 전문 기업 ‘데시벨 테라퓨틱스’(데시벨)과 협업 연구를 진행했다. 그런데 지난 11일 리제네론이 1억9000만 달러 규모로 데시벨을 전격 인수한다고 밝혔다.투자 업계 한 관계자는 “개발하면 ‘퍼스트 인 클래스’ 지위를 누릴 수 있는 유전자 치료제다”며 “리제네론의 유전자 치료제 분야에서 이어온 협업이 첫 결실을 맺으면서 다른 행보에 대한 기대감도 높아 지고 있다”고 설명했다.지난 29일 기준 미국 나스닥에 상장된 리제네론의 시가 총액(시총)은 약 901억2000만 달러(한화 약 119조원)로 전체 산업군 중 시총 88위에 올라 있다. 지난 7월 초 이후 회사의 주가는 하락세에서 오름세로 유지하고 있다. 이대로라면 지난 4월 리제네론의 시총 최고점(약 906억7000만 달러)도 돌파할 수 있다는 관측이 제기된다. 앞선 관계자는 “2017년 이후 회사의 시총이 전년보다 떨어진 해가 없었다”며 “올해 안에 이전 최고점도 갈아치울 가능성이 높다”고 말했다.
- '시장규모 160만→3000만명'...에스티팜, 렉비오 적응증 확대에 최대 수혜
- [이데일리 김지완 기자] 에스티팜(237690)이 노바티스의 콜레스테롤 신약 렉비오의 적응증 확대에 따른 최대 수혜 기업으로 떠올랐다.미국 앨나일람 파마슈티컬스와 스위스 노바티스가 공동개발한 최초의 ‘짧은간섭리보핵산’(siRNA) 기반 고지혈증 신약 ‘렉비오’(성분명 인클리시란).(제공=노바티스)노바티스는 지난 7월 미국 식품의약국(FDA)로부터 렉비오에 대해 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH), 원발성 고지혈증 성인치료를 위한 식이요법, 스타틴 요법 보조제 등으로 적응증을 확대했다고 밝혔다. 기존 렉비오는 심혈관 질환을 앓는 고지혈증 환자군에 한해서만 투약이 가능했다. 원발성 고지혈증은 유전적 요인으로 콜레스테롤 수치가 상승하는 질환이다.이형집합은 한 쪽 부모로부터 변이된 유전자를 상속받았을 때 발생하는 질환으로, 이형접합 가족성 고콜레스테롤형증은 LDL콜레스테롤 수치가 정상보다 높은 유전성 장애다. 스탄틴은 콜레스트레롤 수치를 낮추는 약물을 말한다.◇ 심혈관 질환 족새 풀려…새로운 전기 맞아렉비오는 이번 적응증 확장으로 족쇄가 풀렸단 분석이다.에스티팜 관계자는 “기존엔 렉비오 처방이 심혈관 질환이 있는 고지혈증 성인 환자에 국한됐다”며 “렉비오 적응증 확대로 심혈관 질환이 발생하지 않은 고혈압, 당뇨, 고지혈증 환자에 처방이 가능해졌다”고 진단했다. 이어 “렉비오가 이전엔 심혈관 질환을 앓는 고지혈증 환자에 사용이 제한됐다면, 이제는 심혈관 예방제로서 처방이 가능해졌다”고 설명을 곁들였다.심혈관 질환과 고지혈증은 주요 선진국의 중대하 건강 문제 중 하나다. 심혈관 질환은 심장과 혈관에 영향을 주는 것으로 관상동맥이상, 뇌졸중, 고혈압 등이 대표적이다. 고지혈증은 혈액 내 콜레스테롤 수치가 높아진 상태로, 유전적 요인, 비만, 식습관 등에서 비롯된다. 콜레스테롤 수치가 높아지면 심혈관 질환이 발생하는 등 두 질병은 밀접한 관계가 있다.FDA는 이번 적응증 확대를 결정하면서 렉비오 라벨에 표시된 ‘심혈관 질환 완화와 사망율 개선에 대한 효과는 확증되지 않았다’는 문구를 삭제했다.◇ 시장규모 14조→258조 확대렉비오는 이번 적응증 확대로 북미에서만 대상 환자 숫자가 160만명에서 3000만명으로 급증했다. ‘렉비오’의 1회 투약 비용은 3475달러(430만원)로, 연 2회 투약하는 용법으로 환산하면 연간 약값은 6950달러(860만원)다. 단순 환산으로 렉비오 북미 시장 규모가 14조원에서 258조원으로 18.8배 커진 것이다.최근 시장조사업체 글로벌데이터가 렉비오 매출은 매년 24%씩 성장해, 2038년경 489억달러(65조원)에 달할 것으로 전망한 것도 이런 시장 상황을 고려한 것으로 분석된다. 에스티팜 관계자는 “렉비오가 최근 해외 진출국가가 확대되며 빠르게 매출액이 늘어나는 상황”이라면서 “이번 적응증 확장으로 렉비오의 주요 원료인 올리고뉴클레오타이드(올리고) 공급 증가 속도가 가팔라질 것”이라고 내다봤다.렉비오 매출액은 지난해 1억1200만달러(1483억원)에 그쳤지만, 지난 1분기엔 6400만달러(847억원)를 기록하며 빠르게 매출액이 증가하는 추세였다.렉비오의 매출 증가에 에스티팜이 최대 수혜 기업이 될 전망이다.◇ 애질런트 생산한계에 최대 수혜업계 관계자는 “에스티팜은 렉비오에 대해 미국 애질런트에 이어 두 번째(2nd 밴드) 올리고 공급사”라면서도 “하지만 오는 2026년 기준 올리고 최대 생산능력은 애질런트가 4톤, 에스티팜이 7톤으로 전망된다”고 말했다. 이어 “렉비오가 1000만명에게 투여될 경우 약 6톤의 올리고가 필요하다”면서 “결국, 애질런트의 올리고 생산 한계로, 렉비오 매출 증가의 최대 수혜는 에스티팜 차지가 될 전망”이라고 내다봤다.렉비오는 적응증 확대에 따른 북미 시장 규모 확대에 더해, 해외 판매 지역을 70개국으로 늘리며 빠르게 보폭을 넓히고 있다.그는 “에스티팜은 노바티스와 향후 5년간 430억원 규모의 올리고 공급계약이 체결된 상태”라며 “현재도 에스티팜의 연간 올리고 공급량이 100㎏에 달한다”라고 추산했다. 이어 “앞으로 렉비오 매출 급성장에 에스티팜 실적도 빠르게 증가할 것”이라고 덧붙였다.
